家 ニュース 月刊ニュースまとめ - 2023 年 12 月
月刊ニュースまとめ - 2023 年 12 月
Leigh Ann Anderson による医学的レビュー薬学博士。最終更新日：2023 年 12 月 30 日。
鎌状赤血球症 に対する CRISPR ベースの治療法であるカスゲビー の画期的な FDA 承認> 先月、米国食品医薬品局 (FDA) は、患者の鎌状赤血球症 (SCD) の治療のための最初に承認された CRISPR/Cas9 ゲノム編集細胞療法であるカスゲビー (エクサガムグロゲン オートテムセル) の認可を取得しました。血管閉塞性危機（VOC）が頻繁に起こる12歳以上。 Vertex Pharmaceuticals と CRISPR Therapeutics によって開発された Casgevy は、SCD 患者の血管閉塞の危機を軽減または排除することが示されています。
鎌状赤血球症はまれな疾患であり、体内に酸素を運ぶタンパク質であるヘモグロビンに影響を及ぼす遺伝性赤血球障害。血管閉塞性危機（VOC）とも呼ばれる痛みの危機は、血管内に異常な鎌状の血球が蓄積することで発生します。これらの閉塞により血液と酸素の流れが減少し、VOC が発生します。 SCDでは臓器損傷や寿命の短縮も発生します。米国では、SCD はアフリカ系アメリカ人に最も一般的です。 CRISPR / Cas9 は、標的領域の DNA を切断するよう指示することができ、正確な編集 (削除、追加、または交換) DNA が切断された場所。 Casgevy は BCL11A 遺伝子を編集することで各患者専用に作られており、ドナーは必要ありません。 治療を受ける前に、血液幹細胞が収集され、CRISPR / Cas9 を介して編集のために送信され、ヘモグロビン F (胎児ヘモグロビンまたは HbF) の生成を助けます。これにより、ヘモグロビン全体が増加します。レベルを上げてVOCを除去します。 SCD 患者では、HbF レベルの上昇により赤血球の鎌状形成が防止されます。 カスゲビーの製造と検査が行われ、その後病院に返送されるまでに最大 6 か月かかる場合があります。医療提供者は、患者に 1 回限りの静脈 (IV) 注入を行います。治療前に、患者は造血幹細胞（HSC）動員を受けて幹細胞を骨髄から血流に移動させ、続いてアフェレーシス（機械が異なる血球を分離する場合）を受けます。ブスルファン（化学療法薬）による完全な骨髄破壊的調整が、カスゲビーの点滴の 48 時間から 7 日前に行われます。コンディショニングは、骨髄内に新しい幹細胞のためのスペースを作るのに役立ちます。 44 人（評価可能な 31 人）の成人および青年患者を対象とした単群研究では、主な結果は自由でした。 24か月の追跡期間中、少なくとも12か月連続で重度のVOCエピソードが発生している。全体として、29 人の患者 (93.5%) がこの結果を達成し、治療を受けたすべての患者が生着に成功し、移植失敗または拒絶反応を起こした患者はいませんでした。 最も一般的な副作用には、低レベルの血栓が含まれます。血小板、白血球減少、発熱性好中球減少症（発熱と白血球減少）、頭痛、かゆみ、口内炎、吐き気/嘔吐、筋肉痛、胃周囲の痛み。症状には、発熱、悪寒、感染症、頭痛、打撲傷、出血などがあります。 リフゲニア は鎌状赤血球症および血管閉塞現象の病歴を持つ患者の治療に承認 FDAは、鎌状赤血球症（SCD）および血管閉塞性危機（VOC）の病歴を持つ12歳以上の患者の治療のための、ブルーバード・バイオのリフゲニア（lovotibeglogene autotemcel）を承認した。これは、自家造血幹細胞ベースの遺伝子治療である。リフゲニアは、患者自身の血液幹細胞を使用して、患者ごとに個別に製造されます。これは、骨髄破壊的ブスルファン前処置後の自家造血幹細胞移植 (HSCT) の一部として患者に注入されます。
幹細胞は通常、健康な赤血球 (RBC) を生成します。 ）体全体に酸素を運びますが、SCD 内の鎌状の赤血球は血管を詰まらせ、組織から酸素を奪い、痛みの発症を引き起こす可能性があります。 リフゲニアは 1 回限りの遺伝子です。 SCDを治療するための療法。遺伝子改変にはレンチウイルスベクター（遺伝子送達媒体）を使用します。リフゲニアは、ベータグロビン遺伝子の機能的コピーを患者自身の幹細胞に追加するように設計されています。これは抗鎌状ヘモグロビンの生成につながり、鎌状ヘモグロビンの割合を減少させ、痛みを伴う血管閉塞現象の阻止に役立つ可能性があります。 24 か月の単群試験で有効性が確認されました。注入後 6 ～ 18 か月間の血管閉塞イベントの完全な解消に基づいて評価されます。全体として、32 人の患者のうち 28 人 (88%) がこの期間中に完全な回復を達成しました。 リフゲニアでは、特定の血液がんの発生について囲み警告が出されています。その他の警告と予防措置には、血小板生着の遅延、好中球生着不全、挿入発癌、過敏症（アレルギー）反応などがあります。 一般的な副作用（20% 以上）には、口内炎（口内炎、唇、喉の痛み）、血小板減少症（血小板数の低下）、赤血球数または白血球数の低下、発熱性好中球減少症。 FDA が の承認を付与。 Avzivi (bevacizumab-tnjn)、アバスチンの 5 番目のバイオシミラー 先月、FDA は血管内皮増殖因子阻害剤バイオシミラーである Avzivi (bevacizumab-tnjn) を承認しました。結腸直腸がん、非小細胞肺がん、膠芽腫、腎細胞がん、子宮頸がん、上皮性卵巣がん、卵管がん、原発性腹膜がんの治療に使用されるアバスチンまで。 Avzivi は Bio-Thera Solutions, Ltd の製品です。
バイオシミラーは、参照製品との類似性が高いことを示すデータを持つ承認された生物学的製品です。この場合、 ベバシズマブは、VEGF 分子を見つけて結合することで機能し、内皮細胞表面の VEGF 受容体との相互作用を防ぎます。 。これにより、内皮細胞の急速な増加が防止され、新しい血管の形成が減少し、がんの増殖と進行が減少します。 アヴジビは、90 歳以上の静脈に静脈内 (IV) 注入として投与されます。最初の注入には数分、2 回目の注入には 60 分以上（最初の注入が忍容性がある場合）、その後の次の注入には 30 分以上かかります（2 回目の注入が十分に忍容性がある場合）。 Avzivi に関連する警告と注意事項には、胃腸 (消化管) 穿孔および瘻孔 (2 つの臓器または身体部分の間の異常な接続) が含まれます。手術と創傷治癒の合併症。出血（出血）;血の塊; 一般的な副作用には、鼻出血（鼻血）、頭痛、高血圧、鼻水/鼻づまり、尿中のタンパク質、味覚の変化などがあります。 、皮膚の乾燥、出血、流涙（涙）障害、背中の痛み、剥離性皮膚炎（重度の皮膚炎症）。 ノバルティスの ファバルタ 発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) の成人に使用可能 12月、ファバルタ（イプタコパン）は、発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の成人治療のための初の経口単剤療法としてFDAの承認を取得しました。発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）。ファバルタは、ファーストインクラスの補体第 B 因子阻害剤であり、補体副経路の第 B 因子に結合することで作用します。これにより、血管の内外での赤血球 (RBC) の破壊が防止されます。
PNH は、赤血球 (RBC) が生成される後天性 (遺伝性ではない) 疾患です。 ）補体系（免疫系の一部）によって早期に破壊される可能性が高くなります。赤血球の破壊は、貧血、疲労、血栓の形成（血栓症）およびその他の症状を引き起こします。 PNH の典型的な症状は、赤血球の破壊によって引き起こされる暗赤色/茶色の尿です。 FDA の承認は、以下の疾患を持つ成人を対象とした APPLY-PNH 試験の結果に基づいています。以前の抗C5治療にもかかわらずPNHと貧血があり、補体阻害剤未治療の患者を対象としたAPPOINT-PNH研究によって裏付けられています。 APPLY-PNH 試験では、ファバルタに切り替えた患者は、ヘモグロビン値 2 g/dL 以上 (82% 対 0%) およびヘモグロビン値 12 g/dL 以上 (68% 対 0%) の優れた増加を経験しました。抗 C5 治療を継続した患者と比較して、赤血球輸血が不要であること。 ファバルタ カプセルは、食事の有無にかかわらず 1 日 2 回摂取します。 製品ラベルには、重篤で生命を脅かす感染症のリスク増加についての囲み警告が記載されています。警告と予防措置には、中止後の溶血や脂質レベルの上昇が含まれます。 最も一般的な副作用 (患者の少なくとも 10%) には、頭痛、下痢、腹部の痛み、細菌またはウイルス感染、風邪のような症状、吐き気、発疹。 ワイヌア 自己注射器が遺伝性トランスサイレチン媒介アミロイドーシスの多発性神経障害の治療に認可 強い> 12 月、FDA はワイヌア (エプロンターセン) をアイオニス ファーマシューティカルズとアストラゼネカから認可しました。 Wainua は、成人における遺伝性トランスサイレチン媒介アミロイドーシスの多発ニューロパチー (ATTRv-PN) の治療を適応とするトランスサイレチン指向性アンチセンス オリゴヌクレオチドです。これは、自動注射器を使用して自己投与できる唯一の ATTRv-PN 治療薬として承認されています。
ATTRv-PN は、突然変異によって引き起こされる稀な疾患です。 TTR遺伝子のこと。これにより、末梢神経にミスフォールド変異トランスサイレチン (TTR) タンパク質が蓄積します。これにより、全身に重度の神経損傷が生じ、歩行などの運動機能が進行的に失われます。治療を受けなければ、ATTRv-PN は一般に 10 年以内に致死的になります。 ワイヌアには、ATTRv-PN を減少させることによって治療するリガンド結合型アンチセンス (LICA) 薬であるエプロンターセンが含まれています。 TTR タンパク質の生産。 承認は、第 3 相 NEURO-TTRansform 研究の 35 週間の中間解析に基づいて行われました。ワイヌアで治療を受けた患者は、血清トランスサイレチン (TTR) 濃度と神経障害障害 (mNIS+7) の共主要評価項目において、一貫した持続的な利益を示しました。発表された研究では、最大 85 週間の有益な効果が示されています。 ワイヌアは、腹部または大腿上部に月に 1 回皮下（皮膚の下）注射によって自己投与されます。介護者または医療従事者が投与する場合は、上腕の後ろに投与することができます。 血清ビタミン A レベルの低下などの警告が含まれます。より一般的な副作用には、ビタミン A レベルの低下 (15%)、嘔吐 (9%)、尿中のタンパク質 (8%) などがあります。毎日のビタミン A 補給が推奨されます。 ワイヌアは 2024 年 1 月に米国で発売される予定です。 FDA が承認 イウィルフィン 米国ワールドメッズ社のイウィルフィン (エフロルニチン) は、神経芽腫のリスクを軽減するために FDA に承認されました。高リスク神経芽腫（HRNB）の成人および小児で再発します。抗 GD2 免疫療法を含む以前の治療に対して少なくとも部分的な反応が示された患者に適応されます。
高リスク神経芽腫は進行性の固形腫瘍がんです。神経組織から発生するもの。米国では毎年約700～800例が診断されており、診断の90％は5歳以前に診断され、約半数は高リスクに分類されている。高い死亡率は、主に寛解達成後の再発リスクによって引き起こされます。 イウィルフィンの有効成分であるエフロルニチンは、ポリアミン合成を促進するオルニチン脱炭酸酵素を不可逆的に阻害することで作用します。そしてMYCN（癌遺伝子）の転写標的。このプロセスを阻害することは、腫瘍の増殖を阻止するのに役立ちます。 臨床研究では、イウィルフィンは再発リスクを 52% 減少させ、死亡リスクを 68% 減少させました。承認は、免疫療法を含む標準治療後の維持療法としてイウィルフィンの投与を受けた高リスク神経芽腫の小児を対象とした、多部位、単群、外部対照試験の結果に基づいて行われた。免疫療法から 4 年後の無イベント生存率 (EFS) は、外部対照群の患者の 73% と比較して 84% であり、イウィルフィンで治療を受けた患者の生存率は 96% であったのに対し、対照患者の 84% でした。 イウィルフィン錠剤は、病気の進行、許容できない毒性が発現するまで、または最長 2 年間、食事の有無にかかわらず 1 日 2 回経口投与されます。 警告と予防措置には、血球の産生の低下 (骨髄抑制)、肝毒性、難聴、胎児へのリスクなどが含まれます。一般的な副作用には、難聴、中耳感染症、発熱、肺感染症 (肺炎)、下痢、検査異常などがあります。 FDA が長期投与を承認 > iDose TR 緑内障治療用インプラント Glaukos Corporation の iDose TR (トラボプロスト前房内インプラント) は、患者の眼圧 (IOP) の低下に対して承認されました。開放隅角緑内障または高眼圧症を伴う。 iDose TR は、治療レベルのトラボプロストを眼内に長期間継続的に投与します。
iDose TR は、防腐剤を含まないプロスタグランジン アナログであり、眼内投与として投与されます。片目あたりの 1 回の植込み量。前房内注射は、前眼房 (角膜と虹彩の間の眼の前部) に薬剤を送達します。発表された研究では、単回投与による有効性が最長 36 か月間示されています。 承認は 2 つの第 3 相重要研究（GC-010 および GC-012）に基づいています。 1,150人の被験者を対象に、単回投与のiDose TRと、1日2回点眼した局所チモロール点眼液0.5%を比較しました。最初の 3 か月間の IOP 低下はチモロールに比べて劣っていませんでした (iDose TR 群では 6.6 ～ 8.4 mmHg、チモロール対照群では 6.5 ～ 7.7 mmHg)。これは、iDose TR が提供する臨床上の利点がチモロールによってもたらされるものより悪くないことを意味します。 。 iDose TR は、その後 9 か月間にわたり非劣性を示さなかった。 12 か月時点で、iDose TR 被験者の 81% は両方の試験を通じて、眼圧降下局所薬の投与を完全に受けていませんでした。 iDose TR は、眼感染症、角膜感染症のある患者には使用すべきではありません。内皮ジストロフィー、以前の角膜移植、または過敏症。警告には、狭角またはその他の角異常 (虹彩角膜角)、デバイスの脱臼、黄斑浮腫、永久的な茶色の虹彩色素沈着の可能性がある患者での使用が含まれます。 一般的 (2% ～ 6%) ）副作用には、眼圧上昇、虹彩炎、ドライアイ、視野欠損、目の痛み、目の充血、視力低下が含まれます。 iDose TR の商品化は、 2024 年の第 1 四半期の終わり。Glaukos は、iDose TR の卸売購入コストをインプラント 1 本あたり 13,950 ドルと発表しました。
投稿しました : 2023-12-31 08:15
続きを読む
免責事項
Drugslib.com によって提供される情報が正確であることを保証するためにあらゆる努力が払われています。 -日付、および完全ですが、その旨については保証されません。ここに含まれる医薬品情報は時間に敏感な場合があります。 Drugslib.com の情報は、米国の医療従事者および消費者による使用を目的として編集されているため、特に明記されていない限り、Drugslib.com は米国外での使用が適切であることを保証しません。 Drugslib.com の医薬品情報は、医薬品を推奨したり、患者を診断したり、治療法を推奨したりするものではありません。 Drugslib.com の医薬品情報は、認可を受けた医療従事者による患者のケアを支援すること、および/または医療の専門知識、スキル、知識、判断の代替ではなく補足としてこのサービスを閲覧している消費者にサービスを提供することを目的とした情報リソースです。
特定の薬物または薬物の組み合わせに対する警告がないことは、その薬物または薬物の組み合わせが特定の患者にとって安全、有効、または適切であることを示すものと決して解釈されるべきではありません。 Drugslib.com は、Drugslib.com が提供する情報を利用して管理される医療のいかなる側面についても責任を負いません。ここに含まれる情報は、考えられるすべての使用法、使用法、注意事項、警告、薬物相互作用、アレルギー反応、または副作用を網羅することを意図したものではありません。服用している薬について質問がある場合は、医師、看護師、または薬剤師に問い合わせてください。
人気のキーワード
