Babak Warta Saben wulan - Desember 2023
Dideleng kanthi medis dening Leigh Ann Anderson, PharmD. Dianyari pungkasan tanggal 30 Desember 2023.
Persetujuan FDA Landmark kanggo Casgevy, Terapi Berbasis CRISPR kanggo Penyakit Sel Sabit >
Wulan kepungkur iki, US Food and Drug Administration (FDA) ngresiki Casgevy (exagamglogene autotemcel), terapi sel sing diowahi genom CRISPR/Cas9 pisanan sing disetujoni kanggo perawatan penyakit sel sabit (SCD) ing pasien. 12 taun lan luwih kanthi krisis vaso-occlusive (VOC) sing kerep. Casgevy, dikembangake dening Vertex Pharmaceuticals lan CRISPR Therapeutics, wis ditampilake kanggo nyuda utawa ngilangi krisis vaso-oklusif kanggo pasien SCD.
Penyakit sel arit iku arang banget, kelainan sel getih abang diwarisake mengaruhi hemoglobin, protein sing nggawa oksigen liwat awak. Krisis nyeri, uga disebut krisis vaso-occlusive (VOC), kedadeyan amarga akumulasi sel getih sing ora normal ing pembuluh getih. Pemblokiran iki nyuda aliran getih lan oksigen lan nyebabake VOC. Kerusakan organ lan umur cendhak uga kedadeyan karo SCD. Ing AS, SCD paling umum ing Afrika-Amerika. CRISPR / Cas9 bisa diarahake kanggo ngethok DNA ing wilayah sing ditargetake, supaya bisa nyunting kanthi akurat (mbusak, nambah, utawa ngganti) DNA ngendi iku Cut. Casgevy digawe khusus kanggo saben pasien kanthi nyunting gen BCL11A lan ora ana donor sing dibutuhake. Sadurungé nampa perawatan, sel induk getih diklumpukake lan dikirim kanggo disunting liwat CRISPR / Cas9 kanggo mbantu nggawe hemoglobin F (hemoglobin janin utawa HbF), sing bisa nambah hemoglobin sakabèhé. tingkat lan ngilangi VOC. Ing pasien sing nandhang SCD, tingkat HbF sing luwih dhuwur nyegah arit sel getih abang. Bisa nganti 6 sasi kanggo nggawe lan nguji Casgevy sadurunge dikirim maneh menyang panyedhiya kesehatan kanggo infus intravena (IV) siji-wektu menyang pasien. Sadurunge perawatan, pasien ngalami mobilisasi sel induk hematopoietik (HSC) kanggo mindhah sel induk saka sumsum balung menyang aliran getih, banjur apheresis (nalika mesin misahake sel getih sing beda). Pengkondisian myeloablative lengkap karo busulfan (obat kemoterapi) diwenehake antarane 48 jam lan 7 dina sadurunge infus Casgevy. Pengkondisian mbantu nggawe spasi ing sumsum balung kanggo sel induk anyar. Ing studi siji-lengan karo 44 (31 dievaluasi) pasien diwasa lan remaja, asil utama yaiku kebebasan. saka episode VOC sing abot kanggo paling sethithik 12 sasi berturut-turut sajrone periode tindak lanjut 24 sasi. Sakabèhé, 29 pasien (93,5%) entuk asil iki kanthi kabeh pasien sing diobati entuk engraftment sing sukses lan ora ana pasien sing gagal utawa ditolak korupsi. Efek samping sing paling umum kalebu tingkat rendah trombosit, sel getih putih kurang, neutropenia febrile (mriyang lan sel darah putih kurang), sirah, gatal, lara tutuk, mual / muntah, nyeri otot, nyeri weteng. Gejala bisa kalebu mriyang, hawa adhem, infeksi, sirah, bruising, lan getihen. Lyfgenia Disetujui kanggo Nambani Pasien karo Penyakit Sel Sabit lan Riwayat Kejadian Vaso-Occlusive
FDA wis nyetujoni Bluebird Bio's Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel), terapi gen adhedhasar sel stem hematopoietik autologous kanggo perawatan pasien umur 12 taun utawa luwih kanthi penyakit sel sabit (SCD) lan riwayat krisis vaso-occlusive (VOC). Lyfgenia diprodhuksi kanthi individu kanggo saben pasien nggunakake sel stem getih dhewe. Iki diinfus maneh menyang pasien minangka bagéan saka transplantasi sel induk hematopoietik autologous (HSCT) sawise kahanan busulfan myeloablative.
Sel induk biasane ngasilake sel getih abang sing sehat (RBC). ) sing nggawa oksigen ing saindhenging awak, nanging RBC sing bentuke arit ing SCD bisa menyumbat pembuluh, nyuda oksigen jaringan lan nyebabake krisis nyeri. Lyfgenia minangka gen siji-wektu. terapi kanggo nambani SCD. Iki nggunakake vektor lentiviral (kendaraan pangiriman gen) kanggo modifikasi genetik. Lyfgenia dirancang kanggo nambah salinan fungsional gen beta-globin menyang sel induk pasien dhewe. Iki ndadékaké produksi hemoglobin anti-sickling sing bisa nyuda proporsi hemoglobin sabit lan mbantu ngendhegake kedadeyan vaso-occlusive sing nyeri. Ing studi lengen tunggal 24 sasi, efektifitas kasebut dievaluasi adhedhasar resolusi lengkap acara vaso-occlusive antarane 6- lan 18 sasi sawise infus. Sakabèhé, 28 (88%) saka 32 pasien entuk résolusi lengkap sajrone wektu iki. Lyfgenia nggawa Peringatan Kotak kanggo pangembangan kanker getih tartamtu. Bebaya lan pancegahan liyane kalebu penundaan engraftment trombosit, kegagalan engraftment neutrofil, onkogenesis insersi, lan reaksi hipersensitivitas (alergi). Efek samping sing umum (≥ 20%) kalebu stomatitis (tutuk, lambe, lara tenggorokan), trombositopenia (jumlah trombosit kurang), jumlah sel getih abang utawa putih sing kurang, lan neutropenia demam. FDA Menehi Persetujuan kanggo Avzivi (bevacizumab-tnjn), Biosimilar Kelima karo Avastin
Sasi kepungkur iki FDA nyetujoni Avzivi (bevacizumab-tnjn), inhibitor faktor pertumbuhan endothelial vaskular biosimilar kanggo Avastin digunakake kanggo perawatan kanker kolorektal, kanker paru-paru non-sel cilik, glioblastoma, karsinoma sel ginjel, kanker serviks, lan ovarium epitelial, tuba fallopi, utawa kanker peritoneal utami. Avzivi saka Bio-Thera Solutions, Ltd.
Biosimilar minangka produk biologi sing disetujoni kanthi data sing nuduhake manawa meh padha karo produk referensi, ing kasus iki Avastin (bevacizumab), lan ora ana prabédan sing signifikan sacara klinis. Bevacizumab dianggo kanthi nemokake lan ngiket molekul VEGF, nyegah interaksi karo reseptor VEGF ing permukaan sel endothelial. . Iki nyegah mundhake sel endothelial kanthi cepet lan nyuda pambentukan pembuluh getih anyar, nyuda pertumbuhan lan perkembangan kanker. Avzivi diwenehake minangka infus intravena (IV) menyang vena luwih saka 90 menit kanggo infus pisanan, luwih saka 60 menit kanggo infus kaping pindho (yen infus pisanan ditoleransi), banjur luwih saka 30 menit kanggo infus ing ngisor iki (yen infus kaping pindho ditoleransi kanthi apik). Pènget lan pancegahan sing ana gandhengane karo Avzivi kalebu perforasi gastrointestinal (saluran pencernaan) lan fistula (sambungan ora normal antarane 2 organ utawa bagean awak); komplikasi operasi lan penyembuhan tatu; getihen (pendarahan); gumpalan getih; lan tekanan darah tinggi, antara liya. Efek samping sing umum kalebu epistaksis (perdarahan irung), sirah, tekanan darah tinggi, irung meler/macet, protein ing urin, owah-owahan rasa. , kulit garing, getihen, kelainan lacrimation (mripat), nyeri punggung, lan dermatitis exfoliative (peradangan kulit sing abot). Novartis' Fabhalta OK kanggo Wong Dewasa karo Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)
Ing Desember, Fabhalta (iptacopan) nampa persetujuan FDA minangka monoterapi oral pisanan kanggo perawatan wong diwasa kanthi paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH). Fabhalta minangka inhibitor faktor B komplementer kelas kapisan lan dianggo kanthi ngiket Faktor B saka jalur komplemen alternatif. Iki nyegah karusakan sel getih abang (RBC) ing njero lan njaba pembuluh getih.
PNH minangka kelainan sing dipikolehi (ora diwarisake) sing nggawe sel getih abang (RBC). ) luwih cenderung dirusak awal dening sistem komplemen (bagean saka sistem kekebalan). Rusak RBC nyebabake anemia, lemes, pembentukan gumpalan getih (trombosis) lan gejala liyane. Gejala klasik saka PNH yaiku cipratan abang/coklat peteng sing disebabake dening rusake sel darah merah. Persetujuan FDA adhedhasar asil uji coba APPLY-PNH ing wong diwasa kanthi PNH lan anemia sanajan sadurunge perawatan anti-C5, lan didhukung dening APPOINT-PNH sinau ing nglengkapi pasien inhibitor-naif. Ing uji coba APPLY-PNH, pasien sing pindhah menyang Fabhalta ngalami kenaikan tingkat hemoglobin sing unggul ≥ 2 g / dL (82% vs. 0%) lan tingkat hemoglobin ≥ 12 g / dL (68% vs. 0%), loro ing ora ana transfusi RBC, dibandhingake karo pasien sing nerusake perawatan anti-C5. Kapsul Fabhalta dijupuk kaping pindho saben dina kanthi utawa tanpa panganan. Label produk nggawa bebaya ing kothak kanggo nambah risiko infeksi serius lan ngancam nyawa. Bebaya lan pancegahan kalebu hemolisis sawise mandheg lan tingkat lipid munggah pangkat. Efek samping sing paling umum (ing paling ora 10% pasien) kalebu sirah, diare, nyeri weteng, infèksi bakteri utawa virus, gejala kaya kadhemen, mual, lan ruam. Wainua Autoinjector Cleared kanggo Nambani Polyneuropathy of Herediter Transthyretin-Mediated Amiloidosis
Ing Desember FDA ngresiki Wainua (eplontersen) saka Ionis Pharmaceuticals lan AstraZeneca. Wainua minangka oligonukleotida antisense sing diarahake transthyretin sing dituduhake kanggo perawatan polyneuropathy saka amyloidosis sing dimediasi transthyretin herediter (ATTRv-PN) ing wong diwasa. Iki minangka siji-sijine obat sing disetujoni kanggo ATTRv-PN sing bisa ditindakake kanthi mandiri nggunakake injektor otomatis.
ATTRv-PN minangka penyakit langka sing disebabake dening mutasi. gen TTR. Iki nyebabake akumulasi protein transthyretin (TTR) mutasi sing salah lipatan ing saraf perifer. Iki nyebabake karusakan saraf sing abot ing awak lan mundhut progresif fungsi motor, kayata mlaku-mlaku. Tanpa perawatan, ATTRv-PN umume fatal sajrone sepuluh taun. Wainua ngandhut eplontersen yaiku obat antisense terkonjugasi ligan (LICA) sing bisa nambani ATTRv-PN kanthi ngurangi produksi protein TTR. Persetujuan adhedhasar analisis interim 35 minggu saka studi NEURO-TTRansform Phase 3. Pasien sing diobati karo Wainua nuduhake keuntungan sing konsisten lan tetep ing titik pungkasan co-primer konsentrasi serum transthyretin (TTR) lan gangguan neuropati (mNIS+7). Panaliten sing diterbitake nuduhake efek sing migunani nganti 85 minggu. Wainua diwenehake kanthi injeksi subkutan (ing kulit) sapisan saben wulan menyang weteng utawa paha ndhuwur; yen diwenehi caregiver utawa panyedhiya kesehatan bisa diwenehi menyang mburi lengen ndhuwur. Pènget kalebu suda tingkat vitamin A serum. Efek samping sing luwih umum kalebu nyuda tingkat vitamin A (15%), muntah (9%) lan protein ing urin (8%). Suplemen vitamin A saben dina dianjurake. Wainua bakal kasedhiya ing AS ing Januari 2024. FDA Nyetujoni Iwilfin minangka Oral Maintenance Therapy for High-Risk Neuroblastoma
Iwilfin (eflornithine) saka US WorldMeds wis disetujoni FDA kanggo nyuda risiko kambuh ing wong diwasa lan bocah kanthi neuroblastoma berisiko tinggi (HRNB). Iki dituduhake ing pasien sing wis nuduhake paling ora respon parsial kanggo terapi sadurunge, kalebu imunoterapi anti-GD2.
Neuroblastoma beresiko dhuwur minangka kanker tumor padat sing agresif. sing berkembang saka jaringan saraf. Kira-kira 700 nganti 800 kasus didiagnosa saben taun ing AS, kanthi 90% diagnosa teka sadurunge umur limang taun kanthi kira-kira setengah diklasifikasikake minangka risiko dhuwur. Tingkat kematian sing dhuwur didorong utamane dening risiko kambuh sawise entuk remisi. Eflornithine, bahan aktif ing Iwilfin, tumindak kanthi nyegah enzim dekarboksilase ornithine sing nggampangake sintesis polyamine. lan target transkripsi MYCN (onkogen). Nyandhet proses iki mbantu kanggo ngalangi wutah tumor. Ing studi klinis, Iwilfin nyebabake nyuda 52% risiko kambuh lan nyuda 68% risiko pati. Persetujuan adhedhasar asil saka multi-situs, siji-lengen, sinau externally kontrol saka anak karo neuroblastoma beresiko dhuwur sing nampa Iwilfin minangka therapy pangopènan miturut standar perawatan care, kalebu immunotherapy. Patang taun sawise immunotherapy, acara-free survival (EFS) ana 84% dibandhingake karo 73% pasien ing klompok kontrol eksternal, lan 96% pasien sing diobati karo Iwilfin isih urip dibandhingake karo 84% pasien kontrol. Tablet Iwilfin diwenehake kanthi tutuk kaping pindho saben dina kanthi utawa tanpa panganan nganti penyakit berkembang, keracunan sing ora bisa ditampa, utawa maksimal rong taun. Bebaya lan pancegahan kalebu nyuda produksi sel getih (myelosuppression), keracunan ati, gangguan pendengaran, lan risiko kanggo bayi sing durung lair. Efek samping sing umum kalebu gangguan pangrungu, infeksi kuping tengah, demam, infeksi paru-paru (radang paru-paru), diare, lan kelainan laboratorium. FDA Nyetujoni Jangka Panjang iDose TR Implan kanggo Nambani Glaukoma
iDose TR (travoprost intracameral implant), saka Glaukos Corporation saiki disetujoni kanggo ngurangi tekanan intraokular (IOP) ing pasien kanthi glaukoma sudut terbuka utawa hipertensi okular. iDose TR terus-terusan ngirim tingkat terapeutik saka formulasi proprietary travoprost ing njero mripat kanggo wektu sing suwe.
iDose TR minangka analog prostaglandin tanpa pengawet sing diwenehake minangka a dosis tunggal implan saben mripat. Injeksi intracameral ngirim obat menyang kamar ngarep mripat (bagean ngarep mripat antarane kornea lan iris). Khasiat kanthi dosis siji wis ditampilake nganti 36 sasi ing studi sing diterbitake. Persetujuan adhedhasar rong studi pivotal Phase 3 (GC-010 lan GC-012) kanthi 1,150 subyek sing mbandhingake iDose TR dosis siji karo solusi ophthalmic timolol topikal 0,5%, dilebokake kaping pindho dina. Pengurangan IOP sajrone 3 wulan pisanan ora kalah karo timolol (6.6-8.4 mmHg ing lengen iDose TR versus 6.5-7.7 mmHg ing lengen kontrol timolol), tegese keuntungan klinis sing diwenehake iDose TR ora luwih ala tinimbang sing diwenehake dening timolol. . iDose TR ora nuduhake non-inferiority sajrone 9 wulan sabanjure. Ing 12 sasi, 81% subjek iDose TR wis bebas saka obat topikal sing ngedhunake IOP ing loro uji coba. iDose TR ora kena digunakake ing pasien sing kena infeksi mripat, kornea. distrofi endothelial, transplantasi kornea sadurunge, utawa hipersensitivitas. Bebaya kalebu panggunaan ing pasien kanthi sudut sing sempit utawa kelainan sudut liyane (sudut iridocorneal), dislokasi piranti, edema makula lan kemungkinan pigmentasi iris coklat permanen. Umum (2% nganti 6%) ) efek samping kalebu mundhak tekanan intraokular, iritis, mripat garing, cacat lapangan visual, nyeri mata, hiperemia okular, lan ketajaman visual sing suda. Komersialisasi iDose TR samesthine dening pungkasan kuartal pisanan 2024. Glaukos wis nerbitake biaya akuisisi grosir kanggo iDose TR $13,950 saben implan.
Dikirim : 2023-12-31 08:15
Waca liyane
Disclaimer
Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.
Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.
Tembung kunci populer
