월간 뉴스 요약 - 2023년 12월
Leigh Ann Anderson이 의학적으로 검토함, PharmD. 마지막 업데이트 날짜: 2023년 12월 30일.
CRISPR 기반 낫적혈구질환 치료법인 Casgevy에 대한 랜드마크 FDA 승인
지난 달 미국 식품의약국(FDA)은 환자의 겸상적혈구병(SCD) 치료를 위해 최초로 승인된 CRISPR/Cas9 게놈 편집 세포 치료법인 Casgevy(exagamglogene autotemcel)를 승인했습니다. 혈관 폐쇄 위기(VOC)가 자주 발생하는 12세 이상. Vertex Pharmaceuticals와 CRISPR Therapeutics가 개발한 Casgevy는 SCD 환자의 혈관 폐쇄 위기를 줄이거나 제거하는 것으로 나타났습니다.
겸상 적혈구 질환은 드물지만 몸 전체에 산소를 운반하는 단백질인 헤모글로빈에 영향을 미치는 유전적 적혈구 질환입니다. 혈관 폐쇄 위기(VOC)라고도 불리는 통증 위기는 혈관에 비정상적인 낫 모양의 혈액 세포가 축적되어 발생합니다. 이러한 막힘은 혈액과 산소 흐름을 감소시키고 VOC를 유발합니다. SCD에서는 장기 손상과 수명 단축도 발생합니다. 미국에서 SCD는 아프리카계 미국인에게 가장 흔합니다. CRISPR/Cas9는 표적 영역의 DNA를 절단하도록 지시하여 정확한 편집(제거, 추가, 또는 대체) 절단된 DNA. Casgevy는 BCL11A 유전자를 편집하여 각 환자를 위해 특별히 제작되었으며 기증자가 필요하지 않습니다. 치료 전 혈액줄기세포를 채취하여 CRISPR/Cas9를 통해 편집용으로 보내 전체적인 헤모글로빈을 증가시킬 수 있는 헤모글로빈 F(태아 헤모글로빈 또는 HbF) 생성을 돕습니다. 레벨을 높이고 VOC를 제거합니다. SCD 환자의 경우 HbF 수치가 증가하면 적혈구의 겸상이 예방됩니다. Casgevy를 제조하고 테스트한 후 병원으로 다시 보내려면 최대 6개월이 걸릴 수 있습니다. 의료 서비스 제공자는 환자에게 일회성 정맥(IV) 주입을 제공합니다. 치료에 앞서 환자는 조혈줄기세포(HSC) 가동을 통해 줄기세포를 골수에서 혈류로 이동시킨 후 성분채집술(기계가 서로 다른 혈액 세포를 분리하는 경우)을 거칩니다. Casgevy를 주입하기 48시간에서 7일 전에 부술판(화학요법 약물)을 사용한 완전한 골수파괴 조건화를 실시합니다. 컨디셔닝은 골수에 새로운 줄기 세포가 들어갈 공간을 만드는 데 도움이 됩니다. 성인 및 청소년 환자 44명(평가 가능 31명)을 대상으로 한 단일군 연구에서 주요 결과는 자유로움이었습니다. 24개월의 추적 기간 동안 최소 12개월 연속으로 심각한 VOC 발생으로 인해 발생했습니다. 전체적으로 29명의 환자(93.5%)가 이러한 결과를 얻었으며 치료받은 모든 환자는 성공적인 이식을 달성했으며 이식 실패 또는 거부 환자는 없었습니다. 가장 흔한 부작용은 낮은 수준의 다음과 같습니다. 혈소판, 백혈구 감소증, 열성 호중구 감소증(발열 및 백혈구 감소증), 두통, 가려움증, 구강 염증, 메스꺼움/구토, 근육통, 복통. 증상으로는 발열, 오한, 감염, 두통, 멍, 출혈 등이 있을 수 있습니다. 리프게니아 겸상 적혈구 질환 및 혈관 폐쇄증 병력이 있는 환자 치료에 승인됨
FDA는 겸상 적혈구 질환(SCD) 및 혈관 폐쇄 위기(VOC) 병력이 있는 12세 이상 환자의 치료를 위한 자가 조혈 줄기 세포 기반 유전자 치료법인 블루버드 바이오의 리프제니아(Lovotibeglogene autotemcel)를 승인했습니다. Lyfgenia는 자신의 혈액줄기세포를 사용하여 각 환자마다 개별적으로 생산됩니다. 이는 골수파괴 부술판 조절 후 자가 조혈 줄기세포 이식(HSCT)의 일부로 환자에게 다시 주입됩니다.
줄기세포는 일반적으로 건강한 적혈구(RBC)를 생성합니다. ) 몸 전체에 산소를 운반하지만 SCD의 낫 모양 적혈구는 혈관을 막고 조직의 산소를 빼앗아 통증 위기를 초래할 수 있습니다. Lyfgenia는 일회성 유전자입니다. SCD를 치료하는 치료법. 유전자 변형을 위해 렌티바이러스 벡터(유전자 전달체)를 사용합니다. Lyfgenia는 베타-글로빈 유전자의 기능적 복사본을 환자 자신의 줄기 세포에 추가하도록 설계되었습니다. 이는 겸상 헤모글로빈의 비율을 감소시키고 고통스러운 혈관 폐쇄 사건을 멈추는 데 도움이 될 수 있는 겸상 방지 헤모글로빈의 생성으로 이어집니다. 24개월 동안의 단일군 연구에서 효과는 주입 후 6개월에서 18개월 사이에 혈관 폐쇄 사건이 완전히 해소된 것을 기준으로 평가됩니다. 전반적으로 32명의 환자 중 28명(88%)이 이 기간 동안 완전한 해결을 달성했습니다. Lyfgenia는 특정 혈액암 발병에 대해 박스형 경고를 표시합니다. 기타 경고 및 주의 사항에는 혈소판 생착 지연, 호중구 생착 실패, 삽입 종양 발생, 과민성(알레르기) 반응이 포함됩니다. 일반적인 부작용(≥ 20%)에는 구내염(구강, 입술, 인후염), 혈소판 감소증(낮은 혈소판 수), 낮은 적혈구 또는 백혈구 수 및 열성 호중구 감소증. FDA 승인 승인 대상: 아바스틴(Avastin)의 5번째 바이오시밀러인 Avzivi(bevacizumab-tnjn)
지난 달 FDA는 혈관 내피 성장인자 억제제 바이오시밀러인 Avzivi(bevacizumab-tnjn)를 승인했습니다. 대장암, 비소세포폐암, 교모세포종, 신장세포암, 자궁경부암, 상피성 난소암, 나팔관암, 원발성 복막암 치료에 사용되는 아바스틴. Avzivi는 Bio-Thera Solutions, Ltd.의 회사입니다.
바이오시밀러는 대조 제품과 매우 유사하다는 데이터가 있는 승인된 생물학적 제품입니다. 이 경우 Avastin(bevacizumab)과 임상적으로 의미 있는 차이는 없다는 것입니다. Bevacizumab은 VEGF 분자를 찾아 결합하여 내피 세포 표면의 VEGF 수용체와의 상호 작용을 방지하는 작용을 합니다. . 이는 내피 세포의 급속한 증가를 방지하고 새로운 혈관 형성을 감소시켜 암의 성장과 진행을 감소시킵니다. 아브지비는 90도 이상의 정맥에 정맥(IV) 주입으로 투여됩니다. 첫 번째 주입에는 1분, 두 번째 주입에는 60분 이상(첫 번째 주입에 내약성이 있는 경우), 다음 주입에는 30분 이상(두 번째 주입에 내약성이 좋은 경우). Avzivi와 관련된 경고 및 주의사항에는 위장관(소화관) 천공 및 누공(두 기관 또는 신체 부위 사이의 비정상적인 연결)이 포함됩니다. 수술 및 상처 치유 합병증; 출혈(출혈); 혈전; 고혈압 등이 있습니다. 일반적인 부작용으로는 비출혈(코출혈), 두통, 고혈압, 콧물/울혈, 소변 내 단백질, 미각 변화 등이 있습니다. , 피부 건조, 출혈, 눈물흘림(눈 눈물) 장애, 요통, 박리성 피부염(심각한 피부 염증). 노바티스의 파브할타 성인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)에 대한 승인
지난 12월 파할타(입타코판)는 다음과 같은 성인 치료를 위한 최초의 경구 단독요법으로 FDA 승인을 받았습니다. 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH). 파할타는 업계 최초의 보체 인자 B 억제제로 대체 보체 경로의 인자 B에 결합함으로써 작용한다. 이는 혈관 내부 및 외부의 적혈구(RBC) 파괴를 방지합니다.
PNH는 적혈구(RBC)를 생성하는 후천성(유전성이 아닌) 장애입니다. ) 보체 시스템(면역 시스템의 일부)에 의해 조기에 파괴될 가능성이 더 높습니다. 적혈구 파괴는 빈혈, 피로, 혈전 형성(혈전증) 및 기타 증상을 유발합니다. PNH의 전형적인 증상은 적혈구 파괴로 인한 암적색/갈색 소변입니다. FDA 승인은 다음과 같은 성인을 대상으로 한 APPLY-PNH 시험 결과를 바탕으로 이루어졌습니다. 이전 항-C5 치료에도 불구하고 PNH 및 빈혈이 있으며, 보체 억제제 치료 경험이 없는 환자를 대상으로 한 APPOINT-PNH 연구로 뒷받침됩니다. APPLY-PNH 연구에서 파할타로 전환한 환자들은 헤모글로빈 수치 ≥ 2g/dL(82% 대 0%) 및 헤모글로빈 수치 ≥ 12g/dL(68% 대 0%)의 탁월한 증가를 경험했습니다. 항-C5 치료를 계속한 환자에 비해 적혈구 수혈이 없는 경우. Fabhalta 캡슐은 식사와 관계없이 하루 2회 복용합니다. 제품 라벨에는 심각하고 생명을 위협하는 감염 위험 증가에 대한 상자형 경고가 표시되어 있습니다. 경고 및 주의 사항에는 중단 후 용혈 및 지질 수치 상승이 포함됩니다. 가장 흔한 부작용(최소 10%의 환자에서)에는 두통, 설사, 복통, 박테리아 또는 바이러스 감염, 감기와 유사한 증상, 메스꺼움 및 발진. 와이누아 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증의 다발신경병증 치료를 위한 자가 주사기 승인 강하다>
12월에 FDA는 Ionis Pharmaceuticals와 AstraZeneca로부터 Wainua(eplontersen)를 승인했습니다. 와이누아(Winua)는 성인의 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(ATTRv-PN)의 다발신경병증 치료에 사용되는 트랜스티레틴 지향 안티센스 올리고뉴클레오티드입니다. ATTRv-PN에 대해 유일하게 승인된 자동주사기를 이용해 자가투여가 가능한 약물이다.
ATTRv-PN은 돌연변이로 인해 발생하는 희귀질환이다. TTR 유전자의 이로 인해 말초 신경에 잘못 접힌 돌연변이 트랜스티레틴(TTR) 단백질이 축적됩니다. 이로 인해 신체 전체에 심각한 신경 손상이 발생하고 걷기와 같은 운동 기능이 점진적으로 상실됩니다. 치료하지 않으면 ATTRv-PN은 일반적으로 10년 이내에 치명적입니다. 와이누아에는 리간드 결합 안티센스(LICA) 약물인 에플로터센이 함유되어 있어 ATTRv-PN을 감소시켜 치료하는 데 효과가 있습니다. TTR 단백질 생산. 승인은 3상 NEURO-TTRansform 연구의 35주 중간 분석을 기반으로 이루어졌습니다. 와이누아로 치료받은 환자들은 혈청 트랜스티레틴(TTR) 농도와 신경병증 손상(mNIS+7)이라는 공동 일차 평가변수에서 일관되고 지속적인 혜택을 입증했습니다. 발표된 연구에 따르면 최대 85주까지 유익한 효과가 있는 것으로 나타났습니다. 와이누아는 월 1회 복부 또는 허벅지 위쪽에 피하(피하) 주사를 통해 자가 투여됩니다. 간병인이나 의료 서비스 제공자가 투여하는 경우 팔 위쪽 뒤쪽에 투여할 수 있습니다. 경고에는 혈청 비타민 A 수치 감소가 포함됩니다. 보다 일반적인 부작용으로는 비타민 A 수치 감소(15%), 구토(9%), 소변 내 단백질(8%) 등이 있습니다. 매일 비타민 A 보충제를 섭취하는 것이 좋습니다. 와이누아는 2024년 1월 미국에서 출시될 예정입니다. FDA 승인 Strong>이윌핀 고위험 신경모세포종에 대한 구강 유지 치료제
미국 WorldMeds의 이윌핀(에플로르니틴)은 다음과 같은 위험을 줄이기 위해 FDA 승인을 받았습니다. 고위험 신경모세포종(HRNB)이 있는 성인과 어린이의 재발. 항-GD2 면역요법을 포함한 이전 치료법에 적어도 부분적인 반응을 보인 환자에게 적용됩니다.
고위험 신경모세포종은 공격적인 고형 종양암입니다. 신경조직에서 발생하는 것입니다. 미국에서는 매년 약 700~800건의 사례가 진단되며, 진단의 90%는 5세 이전에 이루어지며 약 절반은 고위험으로 분류됩니다. 사망률이 높은 이유는 주로 관해 후 재발 위험 때문입니다. Iwilfin의 활성 성분인 Eflornithine은 폴리아민 합성을 촉진하는 오르니틴 탈탄산효소를 비가역적으로 억제하는 방식으로 작용합니다. 및 MYCN(암유전자)의 전사 표적. 이 과정을 억제하면 종양 성장을 차단하는 데 도움이 됩니다. 임상 연구에서 Iwilfin은 재발 위험을 52% 감소시키고 사망 위험을 68% 감소시키는 것으로 나타났습니다. 승인은 면역요법을 포함한 표준 치료 치료 후 유지요법으로 이윌핀을 투여받은 고위험 신경모세포종 아동을 대상으로 한 다기관, 단일군, 외부 대조 연구 결과를 토대로 이뤄졌다. 면역치료 4년 후 무사건 생존율(EFS)은 84%로 외부대조군 환자 73%에 비해 생존율이 높았으며, 대조군 환자 84%에 비해 이윌핀 치료 환자 96%가 생존했다. li aria-level="1">이윌핀 정제는 질병이 진행되거나 허용할 수 없는 독성이 나타날 때까지 또는 최대 2년 동안 음식 유무에 관계없이 1일 2회 경구 투여됩니다. 경고 및 주의 사항에는 혈액 세포 생성 감소(골수 억제), 간 독성, 청력 상실, 태아에 대한 위험 등이 포함됩니다. 일반적인 부작용으로는 청력 상실, 중이 감염, 발열, 폐 감염(폐렴), 설사, 실험실 이상 등이 있습니다. FDA는 장기간 사용을 승인합니다 iDose TR 녹내장 치료용 임플란트
Glaukos Corporation의 iDose TR(travoprost 전방내 임플란트)가 환자의 안압(IOP) 감소용으로 승인되었습니다. 개방각 녹내장이나 고안압증이 있는 경우. iDose TR은 장기간 동안 눈 내부에 독점적인 트라보프로스트 제제의 치료 수준을 지속적으로 전달합니다.
iDose TR은 무방부제 프로스타글란딘 유사체로서 눈당 단일 이식 선량. 전방내 주사는 눈의 전안방(각막과 홍채 사이의 눈 앞부분)으로 약물을 전달합니다. 발표된 연구에서 단일 용량의 효능은 최대 36개월 동안 나타났습니다. 승인은 2개의 3상 중추 연구(GC-010 및 GC-012)를 기반으로 합니다. 1,150명의 피험자를 대상으로 단일 용량의 iDose TR을 하루 2회 점안하는 국소 티몰롤 안과 용액 0.5%와 비교했습니다. 처음 3개월 동안의 안압 감소는 티몰롤에 비해 비열등했습니다(iDose TR군에서 6.6~8.4mmHg, 티몰롤 대조군에서 6.5~7.7mmHg). 이는 iDose TR이 제공하는 임상적 이점이 티몰롤보다 나쁘지 않음을 의미합니다. . iDose TR은 향후 9개월 동안 비열등성을 입증하지 못했습니다. 12개월 후, 두 시험 모두에서 iDose TR 대상자의 81%가 IOP를 낮추는 국소 약물을 전혀 사용하지 않았습니다. iDose TR은 눈 감염, 각막 환자에게 사용해서는 안 됩니다. 내피 이영양증, 이전 각막 이식 또는 과민증. 경고에는 좁은 각도 또는 기타 각도 이상(홍채각막 각도), 장치 탈구, 황반 부종 및 영구적인 갈색 홍채 색소 침착 가능성이 있는 환자에 대한 사용이 포함됩니다. 흔함(2% ~ 6%) ) 부작용으로는 안압상승, 홍채염, 안구건조증, 시야결손, 안구통증, 안구충혈, 시력저하 등이 있다. iDose TR의 상용화는 다음과 같이 기대된다. Glaukos는 iDose TR의 도매 구입 비용을 임플란트당 $13,950로 발표했습니다.
게시됨 : 2023-12-31 08:15
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