Simpulan Berita Bulanan - Disember 2023

Ikuti Drugslib di

Disemak secara perubatan oleh Leigh Ann Anderson, FarmasiD. Terakhir dikemas kini pada 30 Dis 2023.

Kelulusan FDA Landmark untuk Casgevy, Terapi Berasaskan CRISPR untuk Penyakit Sel Sabit

Bulan lepas ini, Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. telah membersihkan Casgevy (exagamglogene autotemcel), terapi sel suntingan genom CRISPR/Cas9 yang pertama diluluskan untuk rawatan penyakit sel sabit (SCD) dalam pesakit 12 tahun ke atas dengan krisis vaso-occlusive (VOC) yang kerap. Casgevy, yang dibangunkan oleh Vertex Pharmaceuticals dan CRISPR Therapeutics, telah ditunjukkan dapat mengurangkan atau menghapuskan krisis vaso-okklusif untuk pesakit dengan SCD.

  • Penyakit sel sabit jarang berlaku, gangguan sel darah merah yang diwarisi yang menjejaskan hemoglobin, protein yang membawa oksigen melalui badan. Krisis kesakitan, juga dipanggil krisis vaso-oklusif (VOC), berlaku disebabkan oleh pengumpulan sel darah berbentuk sabit yang tidak normal dalam saluran darah. Sekatan ini mengurangkan aliran darah dan oksigen dan membawa kepada VOC. Kerosakan organ dan jangka hayat yang dipendekkan juga berlaku dengan SCD. Di A.S., SCD paling biasa berlaku di Afrika Amerika.
  • CRISPR / Cas9 boleh diarahkan untuk memotong DNA di kawasan yang disasarkan, membolehkan keupayaan untuk mengedit dengan tepat (buang, tambah, atau menggantikan) DNA di mana ia dipotong. Casgevy dibuat khusus untuk setiap pesakit dengan menyunting gen BCL11A dan tiada penderma diperlukan.
  • Sebelum menerima rawatan, sel stem darah dikumpulkan dan dihantar untuk diedit melalui CRISPR / Cas9 untuk membantu membuat hemoglobin F (hemoglobin janin atau HbF), yang boleh meningkatkan hemoglobin keseluruhan tahap dan menghapuskan VOC. Pada pesakit dengan SCD, peningkatan tahap HbF menghalang sabit sel darah merah.
  • Ia boleh mengambil masa sehingga 6 bulan untuk mengeluarkan dan menguji Casgevy sebelum dihantar semula ke pembekal penjagaan kesihatan untuk infusi intravena (IV) sekali ke dalam pesakit. Sebelum rawatan, pesakit menjalani mobilisasi sel stem hematopoietik (HSC) untuk memindahkan sel stem dari sumsum tulang ke aliran darah, diikuti dengan apheresis (apabila mesin memisahkan sel darah yang berbeza). Penyaman myeloablative penuh dengan busulfan (ubat kemoterapi) diberikan antara 48 jam dan 7 hari sebelum penyerapan Casgevy. Pengkondisian membantu menyediakan ruang dalam sumsum tulang untuk sel stem baharu.
  • Dalam kajian satu lengan dengan 44 (31 pesakit dewasa dan remaja yang boleh dinilai), hasil utama adalah kebebasan daripada episod VOC yang teruk selama sekurang-kurangnya 12 bulan berturut-turut dalam tempoh susulan 24 bulan. Secara keseluruhan, 29 pesakit (93.5%) mencapai hasil ini dengan semua pesakit yang dirawat mencapai engraftment yang berjaya dan tiada pesakit dengan kegagalan atau penolakan rasuah.
  • Kesan sampingan yang paling biasa termasuk tahap rendah platelet, sel darah putih rendah, neutropenia febrile (demam dan sel darah putih rendah), sakit kepala, gatal-gatal, luka mulut, loya/muntah, sakit otot, sakit perut. Gejala mungkin termasuk demam, menggigil, jangkitan, sakit kepala, lebam, dan pendarahan.

    • Lyfgenia Diluluskan untuk Merawat Pesakit dengan Penyakit Sel Sabit dan Sejarah Kejadian Vaso-Oklusif

    FDA telah meluluskan Bluebird Bio's Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel), terapi gen berasaskan sel stem hematopoietik autologus untuk rawatan pesakit berumur 12 tahun atau lebih dengan penyakit sel sabit (SCD) dan sejarah krisis vaso-oklusif (VOC). Lyfgenia dihasilkan secara individu untuk setiap pesakit menggunakan sel stem darah mereka sendiri. Ia diselitkan semula ke dalam pesakit sebagai sebahagian daripada pemindahan sel stem hematopoietik autologous (HSCT) selepas penyaman busulfan myeloablative.

  • Sel stem biasanya menghasilkan sel darah merah yang sihat (RBC ) yang membawa oksigen ke seluruh badan, tetapi RBC berbentuk sabit dalam SCD boleh menyumbat salur, menghalang tisu oksigen dan membawa kepada krisis kesakitan.
  • Lyfgenia ialah gen sekali sahaja terapi untuk merawat SCD. Ia menggunakan vektor lentiviral (kenderaan penghantaran gen) untuk pengubahsuaian genetik. Lyfgenia direka untuk menambah salinan berfungsi gen beta-globin ke dalam sel stem pesakit sendiri. Ia membawa kepada pengeluaran hemoglobin anti-sabit yang boleh mengurangkan bahagian hemoglobin sabit dan membantu menghentikan kejadian vaso-oklusif yang menyakitkan.
  • Dalam kajian lengan tunggal selama 24 bulan, keberkesanan adalah dinilai berdasarkan resolusi lengkap kejadian vaso-oklusif antara 6- dan 18 bulan selepas infusi. Secara keseluruhan, 28 (88%) daripada 32 pesakit mencapai resolusi lengkap dalam tempoh masa ini.
  • Lyfgenia membawa Amaran Berkotak untuk perkembangan kanser darah tertentu. Amaran dan langkah berjaga-jaga lain termasuk penangguhan platelet engraftment, kegagalan engraftment neutrofil, onkogenesis sisipan dan tindak balas hipersensitiviti (alahan).
  • Kesan sampingan biasa (≥ 20%) termasuk stomatitis (mulut, bibir, luka tekak), trombositopenia (kiraan platelet rendah), kiraan sel darah merah atau putih yang rendah dan neutropenia demam.

    • FDA Memberi Kelulusan kepada Avzivi (bevacizumab-tnjn), Biosimilar Kelima dengan Avastin

    Bulan lepas ini FDA meluluskan Avzivi (bevacizumab-tnjn), perencat faktor pertumbuhan endothelial vaskular biosimilar kepada Avastin digunakan untuk rawatan kanser kolorektal, kanser paru-paru bukan sel kecil, glioblastoma, karsinoma sel renal, kanser serviks, dan ovari epitelium, tiub fallopio atau kanser peritoneal primer. Avzivi adalah daripada Bio-Thera Solutions, Ltd.

  • Biosimilar ialah produk biologi yang diluluskan dengan data yang menunjukkan bahawa ia sangat serupa dengan produk rujukan, dalam kes ini Avastin (bevacizumab), dan tiada perbezaan bermakna secara klinikal.
  • Bevacizumab berfungsi dengan mencari dan mengikat molekul VEGF, menghalang interaksinya dengan reseptor VEGF pada permukaan sel endothelial . Ini menghalang peningkatan pesat sel endothelial dan mengurangkan pembentukan saluran darah baru, mengurangkan pertumbuhan dan perkembangan kanser.
  • Avzivi diberikan sebagai infusi intravena (IV) ke dalam vena lebih 90 minit untuk infusi pertama, lebih 60 minit untuk infusi kedua (jika infusi pertama diterima), dan kemudian lebih 30 minit untuk infusi berikut (jika infusi kedua diterima dengan baik).
  • Amaran dan langkah berjaga-jaga yang berkaitan dengan Avzivi termasuk perforasi gastrousus (saluran pencernaan) dan fistula (sambungan tidak normal antara 2 organ atau bahagian badan); pembedahan dan komplikasi penyembuhan luka; pendarahan (pendarahan); darah beku; dan tekanan darah tinggi, antara lain.
  • Kesan sampingan yang biasa termasuk epistaksis (hidung berdarah), sakit kepala, tekanan darah tinggi, hidung berair / tersumbat, protein dalam air kencing, perubahan rasa , kulit kering, pendarahan, gangguan lacrimation (air mata), sakit belakang, dan dermatitis pengelupasan (keradangan kulit yang teruk).

    • Novartis' Fabhalta OK untuk Dewasa dengan Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)

    Pada bulan Disember, Fabhalta (iptacopan) menerima kelulusan FDA sebagai monoterapi oral pertama untuk rawatan orang dewasa dengan hemoglobinuria nokturnal paroxysmal (PNH). Fabhalta ialah perencat faktor B pelengkap kelas pertama dan berfungsi dengan mengikat kepada Faktor B laluan pelengkap alternatif. Ini menghalang pemusnahan sel darah merah (RBC) di dalam dan di luar saluran darah.

  • PNH ialah gangguan diperoleh (bukan diwarisi) yang menjadikan sel darah merah (RBCs). ) lebih berkemungkinan untuk dimusnahkan awal oleh sistem pelengkap (sebahagian daripada sistem imun). Pemusnahan RBC menyebabkan anemia, keletihan, pembentukan bekuan darah (trombosis) dan gejala lain. Gejala klasik PNH ialah air kencing merah/coklat gelap yang disebabkan oleh pecahan RBC.
  • ​Kelulusan FDA adalah berdasarkan keputusan percubaan APPLY-PNH pada orang dewasa dengan PNH dan anemia walaupun rawatan anti-C5 sebelum ini, dan disokong oleh kajian APPOINT-PNH dalam pelengkap pesakit inhibitor-naif. Dalam percubaan APPLY-PNH, pesakit yang beralih kepada Fabhalta mengalami peningkatan hebat paras hemoglobin ≥ 2 g/dL (82% vs. 0%) dan paras hemoglobin ≥ 12 g/dL (68% vs. 0%), kedua-duanya dalam ketiadaan transfusi RBC, berbanding pesakit yang meneruskan rawatan anti-C5.
  • Kapsul Fabhalta diambil dua kali sehari dengan atau tanpa makanan.
  • Label produk membawa amaran berkotak untuk peningkatan risiko jangkitan serius dan mengancam nyawa. Amaran dan langkah berjaga-jaga termasuk hemolisis selepas pemberhentian dan tahap lipid yang tinggi.
  • Kesan sampingan yang paling biasa (dalam sekurang-kurangnya 10% pesakit) termasuk sakit kepala, cirit-birit, sakit di bahagian perut, jangkitan bakteria atau virus, simptom seperti selsema, loya dan ruam.

    • Wainua Autoinjector Dihapuskan untuk Merawat Polineuropati Keturunan Transthyretin-Mediated Amiloidosis

    Pada bulan Disember FDA telah membersihkan Wainua (eplontersen) daripada Ionis Pharmaceuticals dan AstraZeneca. Wainua ialah oligonukleotida antisense terarah transthyretin yang ditunjukkan untuk rawatan polineuropati amiloidosis pengantara transthyretin keturunan (ATTRv-PN) pada orang dewasa. Ia adalah satu-satunya ubat yang diluluskan untuk ATTRv-PN yang boleh ditadbir sendiri menggunakan penyuntik automatik.

  • ATTRv-PN ialah penyakit jarang yang disebabkan oleh mutasi daripada gen TTR. Ini membawa kepada pengumpulan protein transthyretin bermutasi (TTR) tersalah lipat dalam saraf periferi. Ini menyebabkan kerosakan saraf yang teruk di seluruh badan dan kehilangan fungsi motor yang progresif, seperti berjalan. Tanpa rawatan, ATTRv-PN secara amnya membawa maut dalam tempoh sedekad.
  • Wainua mengandungi eplontersen iaitu ubat antisense terkonjugasi ligan (LICA) yang berfungsi untuk merawat ATTRv-PN dengan mengurangkan pengeluaran protein TTR.
  • Kelulusan adalah berdasarkan analisis interim 35 minggu daripada kajian NEURO-TTRansform Fasa 3. Pesakit yang dirawat dengan Wainua menunjukkan manfaat yang konsisten dan berterusan pada titik akhir utama bersama kepekatan serum transthyretin (TTR) dan kemerosotan neuropati (mNIS+7). Kajian yang diterbitkan telah menunjukkan kesan berfaedah sehingga 85 minggu.
  • Wainua ditadbir sendiri dengan suntikan subkutaneus (di bawah kulit) sekali setiap bulan ke dalam perut atau paha atas; apabila diberikan oleh penjaga atau penyedia penjagaan kesihatan ia boleh diberikan ke bahagian belakang lengan atas.
  • Amaran termasuk pengurangan paras vitamin A serum. Kesan sampingan yang lebih biasa termasuk pengurangan tahap vitamin A (15%), muntah (9%) dan protein dalam air kencing (8%). Suplemen vitamin A harian disyorkan.
  • Wainua akan tersedia di A.S. pada Januari 2024.

    • FDA Meluluskan Iwilfin sebagai Terapi Penyelenggaraan Mulut untuk Neuroblastoma Berisiko Tinggi

    Iwilfin (eflornithine) daripada US WorldMeds telah diluluskan oleh FDA untuk mengurangkan risiko kambuh pada orang dewasa dan kanak-kanak dengan neuroblastoma berisiko tinggi (HRNB). Ia ditunjukkan pada pesakit yang telah menunjukkan sekurang-kurangnya tindak balas separa kepada terapi terdahulu, termasuk imunoterapi anti-GD2.

  • Neuroblasoma berisiko tinggi ialah kanser tumor pepejal yang agresif yang berkembang daripada tisu saraf. Kira-kira 700 hingga 800 kes didiagnosis setiap tahun di A.S., dengan 90% daripada diagnosis datang sebelum umur lima tahun dengan kira-kira separuh diklasifikasikan sebagai berisiko tinggi. Kadar kematian yang tinggi didorong terutamanya oleh risiko kambuh semula selepas mencapai pengampunan.
  • Eflornithine, bahan aktif dalam Iwilfin, berfungsi dengan menghalang enzim dekarboksilase ornithine yang memudahkan sintesis poliamina secara tidak dapat dipulihkan. dan sasaran transkrip MYCN (onkogen). Menghalang proses ini membantu menyekat pertumbuhan tumor.
  • Dalam kajian klinikal, Iwilfin membawa kepada pengurangan 52% dalam risiko kambuh dan pengurangan 68% dalam risiko kematian. Kelulusan adalah berdasarkan hasil kajian berbilang tapak, satu lengan, kawalan luaran terhadap kanak-kanak dengan neuroblastoma berisiko tinggi yang menerima Iwilfin sebagai terapi penyelenggaraan mengikut standard rawatan penjagaan, termasuk imunoterapi. Empat tahun selepas imunoterapi, survival bebas peristiwa (EFS) adalah 84% berbanding 73% pesakit dalam kumpulan kawalan luaran, dan 96% pesakit yang dirawat dengan Iwilfin masih hidup berbanding 84% pesakit kawalan.
  • Tablet Iwilfin ditadbir melalui mulut dua kali sehari dengan atau tanpa makanan sehingga perkembangan penyakit, ketoksikan yang tidak boleh diterima, atau selama maksimum dua tahun.
  • Amaran dan langkah berjaga-jaga termasuk pengurangan pengeluaran sel darah (myelosupresi), ketoksikan hati, kehilangan pendengaran dan risiko kepada bayi dalam kandungan. Kesan sampingan biasa termasuk kehilangan pendengaran, jangkitan telinga tengah, demam, jangkitan paru-paru (radang paru-paru), cirit-birit dan keabnormalan makmal.

    • FDA Meluluskan Jangka Panjang iDose TR Implan untuk Merawat Glaukoma

    iDose TR (travoprost intracameral implant), daripada Glaukos Corporation kini diluluskan untuk pengurangan tekanan intraokular (IOP) pada pesakit dengan glaukoma sudut terbuka atau hipertensi okular. iDose TR secara berterusan menyampaikan tahap terapeutik rumusan proprietari travoprost di dalam mata untuk jangka masa yang panjang.

  • iDose TR ialah analog prostaglandin tanpa pengawet yang diberikan sebagai dos implan tunggal setiap mata. Suntikan intracameral menghantar ubat ke dalam ruang anterior mata (bahagian hadapan mata antara kornea dan iris). Keberkesanan dengan satu dos telah ditunjukkan sehingga 36 bulan dalam kajian yang diterbitkan.
  • Kelulusan adalah berdasarkan dua kajian penting Fasa 3 (GC-010 dan GC-012) dengan 1,150 subjek yang membandingkan iDose TR dos tunggal dengan larutan oftalmik timolol topikal 0.5%, diselitkan dua kali sehari. Pengurangan IOP dalam tempoh 3 bulan pertama adalah tidak lebih rendah daripada timolol (6.6-8.4 mmHg dalam lengan iDose TR berbanding 6.5-7.7 mmHg dalam kumpulan kawalan timolol), bermakna faedah klinikal yang diberikan iDose TR tidak lebih buruk daripada yang diberikan oleh timolol . iDose TR tidak menunjukkan rasa rendah diri dalam tempoh 9 bulan akan datang. Pada 12 bulan, 81% subjek iDose TR bebas sepenuhnya daripada ubat topikal penurun IOP di kedua-dua ujian.
  • iDose TR tidak boleh digunakan pada pesakit yang mengalami jangkitan mata, kornea. distrofi endothelial, pemindahan kornea sebelum ini, atau hipersensitiviti. Amaran termasuk penggunaan pada pesakit dengan sudut sempit atau kelainan sudut lain (sudut iridokornea), terkehel peranti, edema makula dan kemungkinan pigmentasi iris coklat kekal.
  • Biasa (2% hingga 6% ) kesan sampingan termasuk peningkatan tekanan intraokular, iritis, mata kering, kecacatan medan penglihatan, sakit mata, hiperemia okular dan ketajaman penglihatan yang berkurangan.
  • Pengkomersilan iDose TR dijangka oleh penghujung suku pertama 2024. Glaukos telah menerbitkan kos pemerolehan borong untuk iDose TR sebanyak $13,950 setiap implan.

    • Disiarkan : 2023-12-31 08:15

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata Kunci Popular