Miesięczne podsumowanie wiadomości – grudzień 2023 r
Przebadany medycznie przez Leigh Ann Anderson, FarmacjaD. Ostatnia aktualizacja: 30 grudnia 2023 r.
Przełomowe zatwierdzenie FDA dla Casgevy, terapii sierpowatokrwinkowej opartej na CRISPR
W zeszłym miesiącu amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Casgevy (exagamglogene autotemcel), pierwszą zatwierdzoną terapię komórkową CRISPR/Cas9 z edytowanym genomem do leczenia anemii sierpowatokrwinkowej (SCD) u pacjentów 12 lat i więcej z częstymi przełomami naczyniowo-okluzyjnymi (LZO). Wykazano, że lek Casgevy opracowany przez Vertex Pharmaceuticals i CRISPR Therapeutics zmniejsza lub eliminuje przełomy naczyniowo-okluzyjne u pacjentów z SCD.
Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa jest rzadką, dziedziczne zaburzenie krwinek czerwonych wpływające na hemoglobinę – białko przenoszące tlen w organizmie. Przełomy bólowe, zwane także kryzysami okluzyjnymi naczyń (LZO), powstają w wyniku gromadzenia się nieprawidłowych krwinek w kształcie sierpa w naczyniach krwionośnych. Blokady te zmniejszają przepływ krwi i tlenu i prowadzą do powstawania LZO. W przypadku SCD dochodzi również do uszkodzenia narządów i skrócenia życia. W USA SCD występuje najczęściej u Afroamerykanów. CRISPR/Cas9 można nakierować na cięcie DNA w wybranych obszarach, umożliwiając dokładną edycję (usuwanie, dodawanie, lub zastąpić) DNA w miejscu wycięcia. Casgevy jest przygotowywany specjalnie dla każdego pacjenta poprzez edycję genu BCL11A i nie jest potrzebny dawca. Przed leczeniem pobierane są komórki macierzyste krwi i wysyłane do edycji za pomocą CRISPR/Cas9, aby pomóc w wytworzeniu hemoglobiny F (hemoglobiny płodowej lub HbF), która może zwiększyć ogólną zawartość hemoglobiny poziomów i wyeliminować LZO. U pacjentów z SCD podwyższony poziom HbF zapobiega sierpowaniu czerwonych krwinek. Wyprodukowanie i przetestowanie leku Casgevy przed wysłaniem go z powrotem do szpitala może zająć do 6 miesięcy podmiotowi świadczącemu opiekę zdrowotną o jednorazowy wlew dożylny (IV) do pacjenta. Przed leczeniem pacjenci poddawani są mobilizacji hematopoetycznych komórek macierzystych (HSC) w celu przeniesienia komórek macierzystych ze szpiku kostnego do krwiobiegu, a następnie poddawane są aferezie (kiedy maszyna oddziela różne komórki krwi). Pełne kondycjonowanie mieloablacyjne busulfanem (lek stosowany w chemioterapii) podaje się od 48 godzin do 7 dni przed wlewem leku Casgevy. Kondycjonowanie pomaga zrobić miejsce w szpiku kostnym dla nowych komórek macierzystych. W badaniach jednoramiennych z udziałem 44 (31 możliwych do oceny) dorosłych i młodzieży głównym rezultatem była wolność z powodu poważnych epizodów LZO przez co najmniej 12 kolejnych miesięcy w 24-miesięcznym okresie obserwacji. Ogółem taki wynik osiągnęło 29 pacjentów (93,5%), przy czym wszystkim leczonym pacjentom udało się pomyślnie wszczepić przeszczep i u żadnego pacjenta nie wystąpiło niepowodzenie lub odrzucenie przeszczepu. Najczęstsze działania niepożądane obejmują niski poziom płytek krwi, mała liczba białych krwinek, gorączka neutropeniczna (gorączka i mała liczba białych krwinek), ból głowy, swędzenie, owrzodzenie jamy ustnej, nudności/wymioty, ból mięśni, ból w okolicy brzucha. Objawy mogą obejmować gorączkę, dreszcze, infekcje, ból głowy, siniaki i krwawienie. Lyfgenia Zatwierdzona do leczenia pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową i zdarzeniami okluzyjnymi naczyń w wywiadzie
The FDA zatwierdziła Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel) firmy Bluebird Bio, autologiczną terapię genową opartą na krwiotwórczych komórkach macierzystych do leczenia pacjentów w wieku 12 lat lub starszych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD) i kryzysami okluzyjnymi naczyń (LZO) w wywiadzie. Lyfgenia jest produkowana indywidualnie dla każdego pacjenta z wykorzystaniem własnych komórek macierzystych krwi. Jest podawany z powrotem pacjentowi w ramach autologicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) po mieloablacyjnym kondycjonowaniu busulfanem.
Komórki macierzyste zwykle wytwarzają zdrowe czerwone krwinki (RBC ), które przenoszą tlen po całym organizmie, ale sierpowate czerwone krwinki w SCD mogą zatykać naczynia, pozbawiać tkanki tlenu i prowadzić do kryzysów bólowych. Lyfgenia to gen jednorazowy terapii w leczeniu SCD. Do modyfikacji genetycznej wykorzystuje wektor lentiwirusowy (nośnik dostarczający geny). Lyfgenia ma na celu dodanie funkcjonalnych kopii genu beta-globiny do własnych komórek macierzystych pacjenta. Prowadzi to do wytwarzania hemoglobiny sierpowatej, która może zmniejszyć odsetek hemoglobiny sierpowatej i pomóc w zatrzymaniu bolesnych zdarzeń związanych z okluzją naczyń. W 24-miesięcznych badaniach prowadzonych na jednej grupie skuteczność była równa oceniano na podstawie całkowitego ustąpienia zdarzeń okluzyjnych naczyń w okresie od 6 do 18 miesięcy po infuzji. Ogółem u 28 (88%) z 32 pacjentów całkowite ustąpienie choroby osiągnięto w tym okresie. Lyfgenia posiada ostrzeżenie w pudełku dotyczące rozwoju niektórych nowotworów krwi. Inne ostrzeżenia i środki ostrożności obejmują opóźnione wszczepienie płytek krwi, niepowodzenie wszczepienia neutrofilów, onkogenezę insercyjną i reakcje nadwrażliwości (alergiczne). Częste działania niepożądane (≥ 20%) obejmują zapalenie jamy ustnej (jamy ustnej, warg, owrzodzeń gardła), małopłytkowość (niska liczba płytek krwi), mała liczba czerwonych lub białych krwinek i gorączka neutropeniczna. FDA zatwierdza Avzivi (bevacizumab-tnjn), piąty lek biopodobny do Avastin
W zeszłym miesiącu FDA zatwierdziła Avzivi (bevacizumab-tnjn), biopodobny inhibitor czynnika wzrostu śródbłonka naczyniowego na Avastin stosowany w leczeniu raka jelita grubego, niedrobnokomórkowego raka płuc, glejaka wielopostaciowego, raka nerkowokomórkowego, raka szyjki macicy oraz nabłonkowego raka jajnika, jajowodu lub pierwotnego raka otrzewnej. Avzivi pochodzi z Bio-Thera Solutions, Ltd.
Produkt biopodobny to zatwierdzony produkt biologiczny, którego dane wykazują, że jest bardzo podobny do produktu referencyjnego, w tym przypadku Avastin (bewacyzumab) i że nie ma klinicznie znaczących różnic. Bewacyzumab działa poprzez lokalizację i wiązanie się z cząsteczkami VEGF, zapobiegając ich interakcji z receptorami VEGF na powierzchni komórek śródbłonka . Zapobiega to szybkiemu wzrostowi liczby komórek śródbłonka i ogranicza powstawanie nowych naczyń krwionośnych, ograniczając rozwój i progresję nowotworu. Avzivi podaje się w postaci wlewu dożylnego (IV) do żyły powyżej 90 roku życia. minut w przypadku pierwszej infuzji, ponad 60 minut w przypadku drugiej infuzji (jeśli pierwsza infuzja jest tolerowana), a następnie ponad 30 minut w przypadku kolejnych infuzji (jeśli druga infuzja jest dobrze tolerowana). Ostrzeżenia i środki ostrożności związane ze stosowaniem leku Avzivi obejmują perforacje przewodu pokarmowego i przetokę (nieprawidłowe połączenie między 2 narządami lub częściami ciała); powikłania chirurgiczne i gojenie się ran; krwawienie (krwotok); zakrzepy; i wysokie ciśnienie krwi, między innymi. Częste działania niepożądane obejmują krwawienie z nosa (krwawienie z nosa), ból głowy, wysokie ciśnienie krwi, katar/zatkanie nosa, białko w moczu, zmiany smaku , suchość skóry, krwawienie, zaburzenia łzawienia (łzawienie oczu), ból pleców i złuszczające zapalenie skóry (ciężkie zapalenie skóry). Novartis Fabhalta Dopuszczony do stosowania u dorosłych chorych na napadową nocną hemoglobinurię (PNH)
W grudniu Fabhalta (iptacopan) uzyskała zgodę FDA jako pierwszy doustny lek w monoterapii stosowany w leczeniu dorosłych chorych na napadowa nocna hemoglobinuria (PNH). Fabhalta jest pierwszym w swojej klasie inhibitorem czynnika B dopełniacza, którego działanie polega na wiązaniu się z czynnikiem B alternatywnego szlaku dopełniacza. Zapobiega to niszczeniu czerwonych krwinek (RBC) w naczyniach krwionośnych i na zewnątrz.
PNH to nabyta (nie dziedziczona) choroba, w wyniku której czerwone krwinki (RBC) ) z większym prawdopodobieństwem zostaną wcześnie zniszczone przez układ dopełniacza (część układu odpornościowego). Zniszczenie czerwonych krwinek powoduje anemię, zmęczenie, tworzenie się skrzepów krwi (zakrzepicę) i inne objawy. Klasycznym objawem PNH jest ciemnoczerwony/brązowy mocz spowodowany rozkładem czerwonych krwinek. Zatwierdzenie przez FDA zostało wydane na podstawie wyników badania APPLY-PNH u dorosłych chorych na PNH i niedokrwistość pomimo wcześniejszego leczenia anty-C5, potwierdzone badaniem APPOINT-PNH u pacjentów nieleczonych wcześniej inhibitorami dopełniacza. W badaniu APPLY-PNH u pacjentów, którzy zmienili leczenie na produkt Fabhalta, zaobserwowano większy wzrost stężenia hemoglobiny ≥ 2 g/dl (82% w porównaniu z 0%) i poziomu hemoglobiny ≥ 12 g/dl (68% w porównaniu z 0%), zarówno w brak transfuzji czerwonych krwinek w porównaniu z pacjentami, którzy kontynuowali leczenie anty-C5. Kapsułki Fabhalta przyjmuje się dwa razy dziennie z posiłkiem lub bez. Na etykiecie produktu znajduje się ostrzeżenie w ramce o zwiększonym ryzyku poważnych i zagrażających życiu infekcji. Ostrzeżenia i środki ostrożności obejmują hemolizę po odstawieniu i podwyższony poziom lipidów. Najczęstsze działania niepożądane (u co najmniej 10% pacjentów) to ból głowy, biegunka, ból w okolicy brzucha, infekcja bakteryjna lub wirusowa, objawy przypominające przeziębienie, nudności i wysypka. Wainua Automatyczny wstrzykiwacz dopuszczony do leczenia polineuropatii w dziedzicznej amyloidozie zależnej od transtyretyny
W grudniu FDA wypuściła lek Wainua (eplontersen) z firm Ionis Pharmaceuticals i AstraZeneca. Wainua jest antysensownym oligonukleotydem skierowanym przeciwko transtyretynie, wskazanym do leczenia polineuropatii w dziedzicznej amyloidozie zależnej od transtyretyny (ATTRv-PN) u dorosłych. Jest to jedyny zatwierdzony lek na ATTRv-PN, który można podawać samodzielnie za pomocą automatycznego wstrzykiwacza.
ATTRv-PN to rzadka choroba spowodowana mutacją genu TTR. Prowadzi to do gromadzenia się nieprawidłowo sfałdowanego zmutowanego białka transtyretyny (TTR) w nerwach obwodowych. Powoduje to poważne uszkodzenie nerwów w całym ciele i postępującą utratę funkcji motorycznych, takich jak chodzenie. Nieleczony ATTRv-PN zazwyczaj prowadzi do śmierci w ciągu dziesięciu lat. Wainua zawiera eplontersen, który jest antysensownym lekiem sprzężonym z ligandem (LICA), który działa w leczeniu ATTRv-PN poprzez zmniejszenie produkcję białka TTR. Zatwierdzenie opierało się na 35-tygodniowej analizie okresowej z badania III fazy NEURO-TTRansform. Pacjenci leczeni produktem Wainua wykazali stałą i trwałą korzyść w zakresie równorzędnych głównych punktów końcowych, którymi były stężenie transtyretyny w surowicy (TTR) i zaburzenia neuropatii (mNIS+7). Opublikowane badania wykazały korzystne działanie utrzymujące się do 85 tygodni. Wainua podaje się samodzielnie w postaci wstrzyknięcia podskórnego (pod skórę) raz w miesiącu w brzuch lub górną część uda; jeśli jest podawany przez opiekuna lub pracownika służby zdrowia, można go podać w tylną część ramienia. Ostrzeżenia obejmują obniżony poziom witaminy A w surowicy. Częściej występujące działania niepożądane obejmują zmniejszenie poziomu witaminy A (15%), wymioty (9%) i białko w moczu (8%). Zalecana jest codzienna suplementacja witaminą A. Wainua będzie dostępna w USA w styczniu 2024 r. Zatwierdza FDA Iwilfin jako doustna terapia podtrzymująca w leczeniu nerwiaka zarodkowego wysokiego ryzyka
Iwilfin (eflornityna) z amerykańskiej firmy WorldMeds został zatwierdzony przez FDA w celu zmniejszenia ryzyka wystąpienia nawrotu u dorosłych i dzieci z nerwiakiem niedojrzałym wysokiego ryzyka (HRNB). Jest wskazany u pacjentów, u których wykazano przynajmniej częściową odpowiedź na wcześniejsze terapie, w tym immunoterapię anty-GD2.
Nerwiak niedojrzały wysokiego ryzyka to agresywny nowotwór lity który rozwija się z tkanki nerwowej. Co roku w USA diagnozuje się od 700 do 800 przypadków tej choroby, przy czym 90% diagnoz ma miejsce przed piątym rokiem życia, a około połowa zalicza się do grupy wysokiego ryzyka. Wysoka śmiertelność wynika przede wszystkim z ryzyka nawrotu choroby po osiągnięciu remisji. Eflornityna, substancja czynna leku Iwilfin, działa poprzez nieodwracalne hamowanie enzymu dekarboksylazy ornityny, który ułatwia syntezę poliamin i cel transkrypcyjny MYCN (onkogen). Zahamowanie tego procesu pomaga zablokować wzrost guza. W badaniach klinicznych Iwilfin doprowadził do zmniejszenia ryzyka nawrotu choroby o 52% i ryzyka śmierci o 68%. Zatwierdzenie leku opierało się na wynikach wieloośrodkowego, jednoramiennego, kontrolowanego zewnętrznie badania dzieci z nerwiakiem niedojrzałym wysokiego ryzyka, które otrzymywały produkt Iwilfin w leczeniu podtrzymującym po standardowym leczeniu, w tym immunoterapii. Cztery lata po immunoterapii przeżycie wolne od zdarzeń (EFS) wyniosło 84% w porównaniu z 73% pacjentów w zewnętrznej grupie kontrolnej, a 96% pacjentów leczonych produktem Iwilfin przeżyło w porównaniu z 84% pacjentów z grupy kontrolnej. Tabletki Iwilfin podaje się doustnie dwa razy dziennie z posiłkiem lub bez, aż do progresji choroby, niedopuszczalnej toksyczności lub przez maksymalnie dwa lata. Ostrzeżenia i środki ostrożności obejmują zmniejszoną produkcję krwinek (mielosupresja), toksyczne działanie na wątrobę, utratę słuchu i ryzyko dla nienarodzonego dziecka. Częste działania niepożądane obejmują utratę słuchu, infekcję ucha środkowego, gorączkę, infekcję płuc (zapalenie płuc), biegunkę i nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych. FDA zatwierdza długotrwałe iDose TR Implant do leczenia jaskry
iDose TR (implant do komory przedniej oka trawoprostu) firmy Glaukos Corporation został obecnie zatwierdzony do stosowania w celu obniżania ciśnienia wewnątrzgałkowego (IOP) u pacjentów z jaskrą otwartego kąta lub nadciśnieniem ocznym. iDose TR w sposób ciągły dostarcza terapeutyczne poziomy trawoprostu w zastrzeżonym składzie do wnętrza oka przez dłuższy czas.
iDose TR to niezawierający konserwantów analog prostaglandyny podawany jako pojedyncza wszczepiona dawka do każdego oka. Wstrzyknięcie do komory przedniej oka powoduje podanie leku do przedniej komory oka (przedniej części oka pomiędzy rogówką a tęczówką). W opublikowanych badaniach wykazano skuteczność pojedynczej dawki przez okres do 36 miesięcy. Zatwierdzenie opiera się na dwóch kluczowych badaniach fazy 3 (GC-010 i GC-012) z 1150 pacjentów, którzy porównywali pojedynczą dawkę iDose TR z miejscowym 0,5% roztworem tymololu do oczu, wkraplanym dwa razy dziennie. Zmniejszenie ciśnienia wewnątrzgałkowego w ciągu pierwszych 3 miesięcy nie było mniejsze niż w przypadku tymololu (6,6–8,4 mmHg w ramieniu iDose TR w porównaniu z 6,5–7,7 mmHg w ramieniu kontrolnym tymololu), co oznacza, że korzyści kliniczne zapewniane przez iDose TR nie były gorsze niż te zapewniane przez tymolol . iDose TR nie wykazał równoważności w ciągu następnych 9 miesięcy. Po 12 miesiącach 81% pacjentów iDose TR było całkowicie wolnych od stosowania miejscowych leków obniżających ciśnienie wewnątrzgałkowe w obu badaniach. Nie należy stosować iDose TR u pacjentów z infekcjami oczu, rogówką dystrofia śródbłonka, wcześniejszy przeszczep rogówki lub nadwrażliwość. Ostrzeżenia obejmują stosowanie u pacjentów z wąskimi kątami lub innymi nieprawidłowościami kąta (kąta tęczówkowo-rogówkowego), zwichnięciem urządzenia, obrzękiem plamki i możliwą trwałą brązową pigmentacją tęczówki. Częste (2% do 6% ) skutki uboczne obejmują wzrost ciśnienia wewnątrzgałkowego, zapalenie tęczówki, suchość oka, zaburzenia pola widzenia, ból oka, przekrwienie oka i zmniejszoną ostrość wzroku. Komercjalizacja iDose TR spodziewana jest przez koniec pierwszego kwartału 2024 r. Firma Glaukos opublikowała hurtowy koszt nabycia iDose TR wynoszący 13 950 USD za implant.
Wysłano : 2023-12-31 08:15
Czytaj więcej
Zastrzeżenie
Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.
Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.
Popularne słowa kluczowe
