Rezumat lunar al știrilor - decembrie 2023
Revizuit medical de Leigh Ann Anderson, PharmaD. Ultima actualizare pe 30 decembrie 2023.
Aprobare de referință FDA pentru Casgevy, o terapie bazată pe CRISPR pentru boala falciformă
În ultima lună, Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a autorizat Casgevy (exagamglogene autotemcel), primul aprobat CRISPR/Cas9 terapie celulară editată de genom pentru tratamentul siclemiei (SCD) la pacienți 12 ani și peste, cu crize vaso-ocluzive (COV) frecvente. S-a demonstrat că Casgevy, dezvoltat de Vertex Pharmaceuticals și CRISPR Therapeutics, reduce sau elimină crizele vaso-ocluzive la pacienții cu MSC.
Drepanocitul este o rară, tulburare moștenită de celule roșii din sânge care afectează hemoglobina, proteina care transportă oxigenul prin organism. Crizele de durere, numite și crize vaso-ocluzive (COV), apar din cauza acumulării de celule sanguine anormale în formă de seceră în vasele de sânge. Aceste blocaje reduc fluxul de sânge și oxigen și conduc la COV. Leziunile organelor și durata de viață scurtă apar, de asemenea, cu SCD. În S.U.A., SCD este cel mai frecvent la afro-americani. CRISPR / Cas9 poate fi direcționat pentru a tăia ADN-ul în zonele vizate, permițând posibilitatea de a edita cu precizie (elimina, adăuga, sau înlocuiți) ADN-ul unde a fost tăiat. Casgevy este realizat special pentru fiecare pacient prin editarea genei BCL11A și nu este nevoie de un donator. Înainte de a primi tratamentul, celulele stem din sânge sunt colectate și trimise pentru editare prin CRISPR/Cas9 pentru a ajuta la formarea hemoglobinei F (hemoglobina fetală sau HbF), care poate crește hemoglobina globală. niveluri și eliminarea COV. La pacienții cu SCD, nivelurile crescute de HbF previn formarea celulelor roșii din sânge. Poate dura până la 6 luni pentru fabricarea și testarea Casgevy înainte de a fi trimis înapoi la furnizorului de servicii medicale pentru o perfuzie intravenoasă (IV) unică la pacient. Înainte de tratament, pacienții sunt supuși mobilizării celulelor stem hematopoietice (HSC) pentru a muta celulele stem din măduva osoasă în fluxul sanguin, urmată de afereză (când o mașină separă diferite celule sanguine). Condiționarea mieloablativă completă cu busulfan (un medicament pentru chimioterapie) se administrează între 48 de ore și 7 zile înainte de perfuzia de Casgevy. Condiționarea ajută la crearea spațiului în măduva osoasă pentru noile celule stem. În studiile cu un singur braț cu 44 (31 de pacienți evaluabili) adulți și adolescenți, rezultatul principal a fost libertatea din episoade severe de COV timp de cel puțin 12 luni consecutive în perioada de urmărire de 24 de luni. În general, 29 de pacienți (93,5%) au obținut acest rezultat, toți pacienții tratați obținând grefarea cu succes și niciun pacient cu eșec sau respingere a grefei. Cele mai frecvente efecte secundare includ niveluri scăzute de trombocite, scăderea globulelor albe, neutropenie febrilă (febră și scăderea globulelor albe), cefalee, mâncărime, răni bucale, greață/vărsături, dureri musculare, dureri în zona stomacului. Simptomele pot include febră, frisoane, infecții, dureri de cap, vânătăi și sângerări. Lyfgenia Aprobat pentru a trata pacienții cu siclemie și antecedente de evenimente vaso-ocluzive
The FDA a aprobat Bluebird Bio's Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel), o terapie genetică autologă pe bază de celule stem hematopoietice pentru tratamentul pacienților cu vârsta de 12 ani sau mai mari cu siclemie (SCD) și antecedente de crize vaso-ocluzive (COV). Lyfgenia este produsă individual pentru fiecare pacient folosind propriile celule stem din sânge. Este infuzat înapoi pacientului ca parte a unui transplant autolog de celule stem hematopoietice (HSCT) după condiționarea mieloablativă cu busulfan.
Celulele stem produc în mod normal eritrocite sănătoase (RBC). ) care transportă oxigen în tot corpul, dar eritrocitele în formă de seceră din SCD pot înfunda vasele, priva țesuturile de oxigen și pot duce la crize de durere. Lyfgenia este o genă unică. terapie pentru tratarea MSC. Utilizează un vector lentiviral (vehicul de livrare a genelor) pentru modificarea genetică. Lyfgenia este conceput pentru a adăuga copii funcționale ale genei beta-globinei în propriile celule stem ale pacientului. Ea duce la producerea de hemoglobină anti-falciformă care poate scădea proporția de hemoglobină falcioasă și poate ajuta la stoparea evenimentelor vaso-ocluzive dureroase. În studiile cu un singur braț de 24 de luni, eficacitatea a fost evaluat pe baza rezoluției complete a evenimentelor vaso-ocluzive între 6 și 18 luni după perfuzie. În general, 28 (88%) din 32 de pacienți au obținut rezoluția completă în această perioadă de timp. Lyfgenia poartă un avertisment în casetă pentru dezvoltarea anumitor tipuri de cancer de sânge. Alte avertismente și precauții includ întârzierea grefei trombocitelor, eșecul grefei neutrofile, oncogeneză inserțională și reacții de hipersensibilitate (alergice). Reacțiile adverse frecvente (≥ 20%) includ stomatita (gura, buze, leziuni în gât), trombocitopenie (număr scăzut de trombocite), număr scăzut de celule roșii sau albe din sânge și neutropenie febrilă. FDA acordă aprobarea Avzivi(bevacizumab-tnjn), al cincilea biosimilar cu Avastin
În ultima lună, FDA a aprobat Avzivi (bevacizumab-tnjn), un inhibitor biosimilar al factorului de creștere endotelial vascular la Avastin utilizat pentru tratamentul cancerului colorectal, cancerului pulmonar fără celule mici, glioblastomului, carcinomului cu celule renale, cancerului de col uterin și cancerului epitelial ovarian, trompelor uterine sau peritoneal primar. Avzivi este de la Bio-Thera Solutions, Ltd.
Un biosimilar este un produs biologic aprobat, cu date care arată că este foarte asemănător cu produsul de referință, în acest caz Avastin (bevacizumab) și că nu există diferențe semnificative clinic. Bevacizumab funcționează prin localizarea și legarea de molecule VEGF, prevenind interacțiunea acestora cu receptorii VEGF de pe suprafața celulelor endoteliale . Acest lucru previne creșterea rapidă a celulelor endoteliale și reduce formarea de noi vase de sânge, reducând creșterea și progresia cancerului. Avzivi se administrează sub formă de perfuzie intravenoasă (IV) într-o venă peste 90 minute pentru prima perfuzie, peste 60 de minute pentru a doua perfuzie (dacă prima perfuzie este tolerată) și apoi peste 30 de minute pentru următoarele perfuzii (dacă a doua perfuzie este bine tolerată). Avertismentele și precauțiile asociate cu Avzivi includ perforații gastrointestinale (tractului digestiv) și fistulă (conexiune anormală între 2 organe sau părți ale corpului); complicații la chirurgie și vindecarea rănilor; sângerare (hemoragie); cheaguri de sânge; și hipertensiune arterială, printre altele. Efectele secundare frecvente includ epistaxis (sângerare din nas), dureri de cap, hipertensiune arterială, curge/congestie nazală, proteine în urină, modificări ale gustului , piele uscată, sângerare, tulburare de lacrimare (lacrimă ochi), dureri de spate și dermatită exfoliativă (inflamație severă a pielii). Novartis Fabhalta OK pentru adulții cu hemoglobinurie paroxistică nocturnă (HPN)
În decembrie, Fabhalta (iptacopan) a primit aprobarea FDA ca prima monoterapie orală pentru tratamentul adulților cu hemoglobinurie paroxistică nocturnă (PNH). Fabhalta este un inhibitor al factorului B al complementului de prim rang și funcționează prin legarea de factorul B al căii alternative a complementului. Acest lucru previne distrugerea globulelor roșii (RBC) în interiorul și în afara vaselor de sânge.
HNP este o tulburare dobândită (nu moștenită) care produce globule roșii (RBC). ) mai probabil să fie distrus devreme de către sistemul complement (parte a sistemului imunitar). Distrugerea RBC provoacă anemie, oboseală, formarea de cheaguri de sânge (tromboză) și alte simptome. Simptomul clasic al PNH este urina roșu închis/maro cauzată de defalcarea eritrocitelor. Aprobarea FDA s-a bazat pe rezultatele studiului APPLY-PNH la adulți cu PNH și anemie în ciuda tratamentului anterior anti-C5 și susținute de studiul APPOINT-PNH la pacienții care nu au primit inhibitori ai complementului. În studiul APPLY-PNH, pacienții care au trecut la Fabhalta au prezentat creșteri superioare ale nivelurilor de hemoglobină ≥ 2 g/dL (82% față de 0%) și ale nivelului de hemoglobină ≥ 12 g/dL (68% față de 0%), ambele în absența transfuziilor de eritrocite, în comparație cu pacienții care au continuat tratamentul anti-C5. Capsulele Fabhalta se iau de două ori pe zi, cu sau fără alimente. Eticheta produsului conține o cutie de avertizare pentru un risc crescut de infecții grave și care pun viața în pericol. Avertismentele și precauțiile includ hemoliza după întreruperea tratamentului și niveluri crescute de lipide. Cele mai frecvente efecte secundare (la cel puțin 10% dintre pacienți) includ dureri de cap, diaree, dureri în zona stomacului, infecție bacteriană sau virală, simptome asemănătoare răcelii, greață și erupție cutanată. Wainua Autoinjector autorizat pentru a trata polineuropatia amiloidozei ereditare mediată de transtiretină
În decembrie, FDA a autorizat Wainua (eplontersen) de la Ionis Pharmaceuticals și AstraZeneca. Wainua este o oligonucleotidă antisens direcționată de transtiretină, indicată pentru tratamentul polineuropatiei amiloidozei ereditare mediată de transtiretină (ATTRv-PN) la adulți. Este singurul medicament aprobat pentru ATTRv-PN care poate fi autoadministrat folosind un auto-injector.
ATTRv-PN este o boală rară cauzată de mutație a genei TTR. Acest lucru duce la acumularea de proteină transtiretină mutantă (TTR) pliată greșit în nervii periferici. Acest lucru cauzează leziuni severe ale nervilor în întregul corp și pierderea progresivă a funcțiilor motorii, cum ar fi mersul pe jos. Fără tratament, ATTRv-PN este în general fatal într-un deceniu. Wainua conține eplontersen, care este un medicament antisens conjugat cu ligand (LICA) care funcționează pentru a trata ATTRv-PN prin reducerea producerea proteinei TTR. Aprobarea sa bazat pe analiza intermediară de 35 de săptămâni din studiul de fază 3 NEURO-TTRansform. Pacienții tratați cu Wainua au demonstrat beneficii consecvente și susținute cu privire la obiectivele co-primare ale concentrației de transtiretină seric (TTR) și afectarea neuropatiei (mNIS+7). Studiile publicate au arătat efecte benefice până la 85 de săptămâni. Wainua se autoadministra prin injectare subcutanată (sub piele) o dată pe lună în abdomen sau coapsă; atunci când este administrat de un îngrijitor sau de un furnizor de asistență medicală, acesta poate fi administrat în partea din spate a brațului. Avertismentele includ niveluri serice reduse de vitamina A. Reacțiile adverse mai frecvente includ reducerea nivelului de vitamina A (15%), vărsăturile (9%) și proteinele din urină (8%). Se recomandă suplimentarea zilnică cu vitamina A. Wainua va fi disponibilă în S.U.A. în ianuarie 2024. FDA aprobă strong>Iwilfin ca terapie de întreținere orală pentru neuroblastom cu risc înalt
Iwilfin (eflornitină) de la WorldMeds din SUA a fost aprobat de FDA pentru a reduce riscul de recidivă la adulți și copii cu neuroblastom cu risc ridicat (HRNB). Este indicat la pacienții care au demonstrat cel puțin un răspuns parțial la terapiile anterioare, inclusiv imunoterapia anti-GD2.
Neuroblastomul cu risc ridicat este un cancer agresiv de tumoră solidă. care se dezvoltă din țesutul nervos. Aproximativ 700 până la 800 de cazuri sunt diagnosticate în fiecare an în SUA, cu 90% din diagnostice înainte de vârsta de cinci ani, aproximativ jumătate fiind clasificate ca fiind cu risc ridicat. O rată ridicată a mortalității este determinată în primul rând de riscul de recidivă după obținerea remisiunii. Eflornitina, ingredientul activ din Iwilfin, acționează prin inhibarea ireversibilă a enzimei ornitin decarboxilază care facilitează sinteza poliaminei și o țintă transcripțională a MYCN (o oncogenă). Inhibarea acestui proces ajută la blocarea creșterii tumorii. În studiile clinice, Iwilfin a condus la o reducere cu 52% a riscului de recidivă și la o reducere cu 68% a riscului de deces. Aprobarea s-a bazat pe rezultatele unui studiu controlat extern pe mai multe locații, cu un singur braț, asupra copiilor cu neuroblastom cu risc ridicat cărora li s-a administrat Iwilfin ca terapie de întreținere după un tratament standard de îngrijire, inclusiv imunoterapie. La patru ani după imunoterapie, supraviețuirea fără evenimente (EFS) a fost de 84%, comparativ cu 73% dintre pacienții din grupul de control extern, iar 96% dintre pacienții tratați cu Iwilfin erau în viață, comparativ cu 84% dintre pacienții de control. Comprimatele Iwilfin se administrează pe cale orală de două ori pe zi, cu sau fără alimente, până la progresia bolii, toxicitate inacceptabilă sau timp de maximum doi ani. Avertismentele și precauțiile includ producția redusă de celule sanguine (mielosupresie), toxicitate hepatică, pierderea auzului și riscuri pentru un copil nenăscut. Efectele secundare frecvente includ pierderea auzului, infecția urechii medii, febră, infecție pulmonară (pneumonie), diaree și anomalii de laborator. FDA aprobă durata lungă >iDose TRImplant pentru tratarea glaucomului
iDose TR (implant intracameral travoprost), de la Glaukos Corporation este acum aprobat pentru reducerea presiunii intraoculare (PIO) la pacienți cu glaucom cu unghi deschis sau hipertensiune oculară. iDose TR furnizează continuu niveluri terapeutice ale unei formulări brevetate de travoprost în interiorul ochiului pentru perioade lungi de timp.
iDose TR este un analog de prostaglandine fără conservanți, administrat ca un doză unică implantată pe ochi. O injecție intracamerală eliberează medicament în camera anterioară a ochiului (partea din față a ochiului dintre cornee și iris). Eficacitatea cu o singură doză a fost demonstrată timp de până la 36 de luni în studiile publicate. Aprobarea se bazează pe două studii pivot de fază 3 (GC-010 și GC-012) cu 1.150 de subiecți care au comparat iDose TR în doză unică cu soluția oftalmică de timolol topic 0,5%, instilată de două ori pe zi. Reducerile PIO în primele 3 luni au fost neinferioare față de timolol (6,6-8,4 mmHg în brațul iDose TR față de 6,5-7,7 mmHg în brațul de control cu timolol), ceea ce înseamnă că beneficiile clinice oferite de iDose TR nu au fost mai slabe decât cele oferite de timolol. . iDose TR nu a demonstrat neinferioritate în următoarele 9 luni. La 12 luni, 81% dintre subiecții iDose TR nu au fost complet lipsiți de medicamente topice care scad PIO în ambele studii. iDose TR nu trebuie utilizat la pacienții cu infecții oculare, corneene distrofie endotelială, transplant de cornee anterior sau hipersensibilitate. Avertismentele includ utilizarea la pacienții cu unghiuri înguste sau alte anomalii de unghi (unghiuri iridocorneene), dislocarea dispozitivului, edem macular și posibilă pigmentare permanentă a irisului maro. Fede (2% până la 6%) ) efectele secundare includ creșterea presiunii intraoculare, irită, ochi uscat, defecte ale câmpului vizual, dureri oculare, hiperemie oculară și acuitate vizuală redusă. Comercializarea iDose TR este de așteptat de către sfârșitul primului trimestru al anului 2024. Glaukos a publicat un cost de achiziție angro pentru iDose TR de 13.950 USD per implant.
Postat : 2023-12-31 08:15
Citeşte mai mult
Declinare de responsabilitate
S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.
Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.
Cuvinte cheie populare
