Aylık Haber Özeti - Aralık 2023
Tıbbi olarak Leigh Ann Anderson tarafından incelendi, PharmD. En son 30 Aralık 2023'te güncellendi.
Orak Hücre Hastalığı için CRISPR Tabanlı Bir Terapi olan Casgevy için Dönüm Noktası FDA Onayı
Geçen ay ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), hastalarda orak hücre hastalığının (SCD) tedavisi için ilk onaylı CRISPR/Cas9 genomu düzenlenmiş hücre terapisi olan Casgevy'yi (exagamglogene autotemcel) onayladı. Sık damar tıkayıcı krizleri (VOC'ler) olan 12 yaş ve üzeri. Vertex Pharmaceuticals ve CRISPR Therapeutics tarafından geliştirilen Casgevy'nin, AKÖ hastalarında vazo-tıkayıcı krizleri azalttığı veya ortadan kaldırdığı gösterilmiştir.
Orak hücre hastalığının nadir görülen, Vücutta oksijen taşıyan protein olan hemoglobini etkileyen kalıtsal kırmızı kan hücresi bozukluğu. Vazo-oklüzif krizler (VOC'ler) olarak da adlandırılan ağrı krizleri, kan damarlarında anormal orak şekilli kan hücrelerinin birikmesi nedeniyle ortaya çıkar. Bu tıkanıklıklar kan ve oksijen akışını azaltır ve VOC'lere yol açar. AKÖ'de organ hasarı ve kısalmış yaşam süresi de ortaya çıkar. ABD'de SCD, en çok Afrikalı Amerikalılarda yaygındır. CRISPR / Cas9, hedeflenen bölgelerdeki DNA'yı kesmek üzere yönlendirilebilir ve böylece doğru şekilde düzenleme (kaldırma, ekleme, ekleme) olanağı sağlanır. veya kesildiği yerdeki DNA'yı değiştirin. Casgevy, BCL11A geni düzenlenerek her hastaya özel olarak yapılıyor ve herhangi bir donöre ihtiyaç duyulmuyor. Tedaviye başlamadan önce, genel hemoglobini artırabilen hemoglobin F'nin (fetal hemoglobin veya HbF) yapımına yardımcı olmak için kan kök hücreleri toplanır ve CRISPR / Cas9 yoluyla düzenlemeye gönderilir. seviyeleri ve VOC'leri ortadan kaldırır. AKÖ hastalarında artan HbF seviyeleri, kırmızı kan hücrelerinin oraklaşmasını önler. Casgevy'nin üretilip test edilmesi ve ardından laboratuvara geri gönderilmesi 6 aya kadar sürebilir. hastaya tek seferlik intravenöz (IV) infüzyon uygulayan sağlık hizmeti sağlayıcısı. Tedaviden önce hastalar, kök hücreleri kemik iliğinden kan dolaşımına taşımak için hematopoietik kök hücre (HSC) mobilizasyonuna tabi tutulur ve ardından aferez (bir makine farklı kan hücrelerini ayırdığında) uygulanır. Busulfan (bir kemoterapi ilacı) ile tam miyeloablatif koşullandırma, Casgevy infüzyonundan 48 saat ila 7 gün önce verilir. Koşullandırma, kemik iliğinde yeni kök hücreler için yer açılmasına yardımcı olur. 44 (31 değerlendirilebilir) yetişkin ve ergen hastayla yapılan tek kollu çalışmalarda birincil sonuç özgürlüktü. 24 aylık takip süresi boyunca en az 12 ardışık ay boyunca ciddi VOC epizodlarından. Genel olarak, 29 hasta (%93,5) bu sonuca ulaştı; tedavi edilen tüm hastalarda başarılı bir aşılama elde edildi ve hiçbir hastada greft yetmezliği veya reddi olmadı. En sık görülen yan etkiler düşük düzeylerde greftlemeyi içerir. Trombosit, beyaz kan hücrelerinin azalması, febril nötropeni (ateş ve beyaz kan hücrelerinin azalması), baş ağrısı, kaşıntı, ağız yaraları, bulantı/kusma, kas ağrısı, mide bölgesi ağrısı. Semptomlar ateş, titreme, enfeksiyonlar, baş ağrısı, morarma ve kanamayı içerebilir. Lyfgenia Orak Hücre Hastalığı ve Vazo-Oklüzif Olay Geçmişi Olan Hastaları Tedavi Etmek İçin Onaylandı
FDA, Bluebird Bio'nun otolog hematopoietik kök hücre bazlı gen terapisi olan Lyfgenia'yı (lovotibeglogene autotemcel), orak hücre hastalığı (SCD) ve vazo-tıkayıcı kriz (VOC) öyküsü olan 12 yaş ve üzeri hastaların tedavisi için onayladı. Lyfgenia, her hastanın kendi kan kök hücreleri kullanılarak ayrı ayrı üretilir. Miyeloablatif busulfan koşullandırmasının ardından otolog hematopoietik kök hücre naklinin (HSCT) bir parçası olarak hastaya geri aşılanır.
Kök hücreler normalde sağlıklı kırmızı kan hücreleri (RBC) üretir. ) vücutta oksijen taşır, ancak SCD'deki orak şeklindeki RBC'ler damarları tıkayabilir, dokuları oksijenden mahrum bırakabilir ve ağrı krizlerine yol açabilir. Lyfgenia tek seferlik bir gendir. AKÖ'yü tedavi etmek için terapi. Genetik modifikasyon için bir lentiviral vektör (gen dağıtım aracı) kullanır. Lyfgenia, beta-globin geninin işlevsel kopyalarını hastanın kendi kök hücrelerine eklemek için tasarlanmıştır. Orak hemoglobin oranını azaltabilecek ve ağrılı vazo-oklüzif olayların durdurulmasına yardımcı olabilecek oraklaşma önleyici hemoglobin üretimine yol açar. 24 aylık tek kollu çalışmalarda etkililiği kanıtlanmıştır. infüzyondan sonraki 6 ila 18 ay arasında vazo-tıkayıcı olayların tamamen çözülmesine dayanarak değerlendirilmiştir. Genel olarak, 32 hastanın 28'i (%88) bu süre zarfında tam iyileşme elde etti. Lyfgenia, belirli kan kanserlerinin gelişimi için Kutulu Uyarı taşır. Diğer uyarılar ve önlemler arasında gecikmiş trombosit aşılanması, nötrofil aşılama başarısızlığı, yerleştirme onkogenezi ve aşırı duyarlılık (alerjik) reaksiyonları yer alır. Yaygın yan etkiler (≥ %20) arasında stomatit (ağız, dudaklar, boğaz yaraları), trombositopeni (düşük trombosit sayısı), düşük kırmızı veya beyaz kan hücresi sayısı ve ateşli nötropeni. FDA, 'ye Onay Verdi. Avzivi (bevacizumab-tnjn), Avastin'e Beşinci Biyobenzer
Geçen ay FDA, bir vasküler endotelyal büyüme faktörü inhibitörü biyobenzer olan Avzivi'yi (bevacizumab-tnjn) onayladı Kolorektal kanser, küçük hücreli dışı akciğer kanseri, glioblastoma, renal hücreli karsinom, rahim ağzı kanseri ve epitelyal yumurtalık, fallop tüpü veya primer periton kanserinin tedavisinde kullanılan Avastin'e. Avzivi, Bio-Thera Solutions, Ltd.'dendir.
Biyobenzer, bu durumda referans ürüne oldukça benzer olduğunu gösteren verilere sahip onaylanmış bir biyolojik üründür. Avastin'in (bevacizumab) olduğunu ve klinik olarak anlamlı bir fark bulunmadığını söylüyor. Bevacizumab, VEGF moleküllerini bulup onlara bağlanarak bunların endotel hücrelerinin yüzeyindeki VEGF reseptörleri ile etkileşimini önleyerek çalışır. . Bu, endotel hücrelerinin hızlı artışını önler ve yeni kan damarı oluşumunu azaltarak kanserin büyümesini ve ilerlemesini azaltır. Avzivi, 90°C'nin üzerinde damar içine intravenöz (IV) infüzyon olarak verilir. ilk infüzyon için dakika, ikinci infüzyon için 60 dakikanın üzerinde (ilk infüzyon tolere edildiyse) ve ardından sonraki infüzyonlar için 30 dakikanın üzerinde (ikinci infüzyon iyi tolere ediliyorsa). Avzivi ile ilgili uyarı ve önlemler arasında gastrointestinal (sindirim sistemi) perforasyonlar ve fistül (2 organ veya vücut kısmı arasında anormal bağlantı); cerrahi ve yara iyileşmesi komplikasyonları; kanama (hemoraji); kan pıhtıları; ve diğerlerinin yanı sıra yüksek tansiyon. Yaygın yan etkiler arasında epistaksis (burun kanaması), baş ağrısı, yüksek tansiyon, burun akıntısı/tıkanıklığı, idrarda protein, tat değişiklikleri yer alır. , kuru cilt, kanama, gözyaşı (göz yaşarması) bozukluğu, sırt ağrısı ve eksfolyatif dermatit (ciddi cilt iltihabı). Novartis' Fabhalta Paroksismal Gece Hemoglobinürisi (PNH) Olan Yetişkinler İçin Onaylandı
Aralık ayında Fabhalta (iptacopan), yetişkinlerde paroksismal gece hemoglobinürisi tedavisine yönelik ilk oral monoterapi olarak FDA onayını aldı. paroksismal gece hemoglobinürisi (PNH). Fabhalta, sınıfında ilk olan kompleman faktör B inhibitörüdür ve alternatif kompleman yolunun Faktör B'sine bağlanarak çalışır. Bu, kan damarlarının içindeki ve dışındaki kırmızı kan hücrelerinin (RBC'ler) yok edilmesini önler.
PNH, kırmızı kan hücrelerini (RBC'ler) üreten edinilmiş (kalıtsal olmayan) bir hastalıktır. ) kompleman sistemi (bağışıklık sisteminin bir parçası) tarafından erken yok edilme olasılığı daha yüksektir. RBC tahribatı anemiye, yorgunluğa, kan pıhtılaşmasına (tromboz) ve diğer semptomlara neden olur. PNH'nin klasik semptomu, RBC'lerin parçalanmasının neden olduğu koyu kırmızı/kahverengi idrardır. FDA onayı, yetişkinlerde APPLY-PNH çalışmasının sonuçlarına dayanıyordu. Daha önce anti-C5 tedavisine rağmen PNH ve anemi; daha önce kompleman inhibitörü kullanmamış hastalarda APPOINT-PNH çalışmasıyla desteklenmiştir. APPLY-PNH çalışmasında Fabhalta'ya geçen hastalarda, her ikisinde de ≥ 2 g/dL (%0'a karşı %82) ve ≥ 12 g/dL hemoglobin düzeyinde (%68'e karşı %0) üstün artışlar yaşanmıştır. anti-C5 tedavisine devam eden hastalarla karşılaştırıldığında eritrosit nakli yapılmaması. Fabhalta kapsülleri günde iki kez yemekle birlikte veya yemeksiz alınır. Ürün etiketinde, ciddi ve yaşamı tehdit eden enfeksiyon riskinin arttığına dair kutulu bir uyarı bulunur. Uyarılar ve önlemler ilacın kesilmesinden sonra hemoliz ve lipid seviyelerinin yükselmesini içerir. En sık görülen yan etkiler (hastaların en az %10'unda) baş ağrısı, ishal, mide bölgesi ağrısı, bakteriyel veya viral enfeksiyon, soğuk algınlığı benzeri semptomlar, mide bulantısı ve döküntü. Wainua Otomatik Enjektörün Kalıtsal Transtiretin Aracılı Amiloidoz Polinöropatisini Tedavi Etme Yetkisi güçlü>
Aralık ayında FDA, Wainua'yı (eplontersen) Ionis Pharmaceuticals ve AstraZeneca'dan temize çıkardı. Wainua, yetişkinlerde kalıtsal transtiretin aracılı amiloidozun (ATTRv-PN) polinöropatisinin tedavisi için belirtilen, transtiretin yönelimli bir antisens oligonükleotiddir. Otomatik enjektör kullanılarak kendi kendine uygulanabilen, ATTRv-PN için onaylanmış tek ilaçtır.
ATTRv-PN, mutasyonun neden olduğu nadir bir hastalıktır. TTR geni. Bu, periferik sinirlerde yanlış katlanmış mutasyona uğramış transtiretin (TTR) proteininin birikmesine yol açar. Bu, vücutta ciddi sinir hasarına ve yürüme gibi motor fonksiyonların ilerleyici kaybına neden olur. Tedavi edilmezse ATTRv-PN genellikle on yıl içinde ölümcül olur. Wainua, ATTRv-PN'yi azaltarak tedavi etmeye çalışan ligand-konjuge antisens (LICA) ilacı olan eplontersen içerir. TTR proteini üretimi. Onay, Faz 3 NEURO-TTRansform çalışmasının 35 haftalık ara analizine dayanmaktadır. Wainua ile tedavi edilen hastalar, serum transtiretin (TTR) konsantrasyonu ve nöropati bozukluğu (mNIS+7) gibi ortak birincil son noktalarda tutarlı ve sürekli fayda gösterdi. Yayınlanan çalışmalar 85 haftaya kadar faydalı etkiler göstermiştir. Wainua, ayda bir kez karın veya uyluğun üst kısmına deri altı (deri altı) enjeksiyon yoluyla kendi kendine uygulanır; bir bakıcı veya sağlık uzmanı tarafından verildiğinde kolun üst kısmına da verilebilir. Uyarılar arasında serum A vitamini düzeylerinin azalması yer alır. Daha sık görülen yan etkiler arasında A vitamini düzeylerinde azalma (%15), kusma (%9) ve idrarda protein (%8) yer alır. Günlük A vitamini takviyesi önerilir. Wainua, Ocak 2024'te ABD'de satışa sunulacak. FDA Onayladı Iwilfin Yüksek Riskli Nöroblastoma için Oral İdame Tedavisi
US WorldMeds'den Iwilfin (eflornitin), enfeksiyon riskini azaltmak için FDA tarafından onaylanmıştır. yetişkinlerde ve yüksek riskli nöroblastomlu (HRNB) çocuklarda nüksetme. Anti-GD2 immünoterapisi de dahil olmak üzere önceki tedavilere en azından kısmi yanıt vermiş olan hastalarda endikedir.
Yüksek riskli nöroblastom, agresif bir katı tümör kanseridir. sinir dokusundan gelişir. ABD'de her yıl yaklaşık 700 ila 800 vaka teşhis ediliyor; teşhislerin %90'ı beş yaşından önce geliyor ve yaklaşık yarısı yüksek riskli olarak sınıflandırılıyor. Yüksek ölüm oranı, öncelikle remisyon elde edildikten sonra nüksetme riskinden kaynaklanmaktadır. Iwilfin'deki aktif madde olan eflornitin, poliamin sentezini kolaylaştıran ornitin dekarboksilaz enzimini geri dönülemez şekilde inhibe ederek çalışır. ve MYCN'nin (bir onkogen) transkripsiyonel hedefi. Bu sürecin engellenmesi, tümör büyümesinin engellenmesine yardımcı olur. Klinik çalışmalarda Iwilfin, nüksetme riskinde %52, ölüm riskinde ise %68 azalma sağladı. Onay, immünoterapi de dahil olmak üzere standart bakım tedavisinin ardından idame tedavisi olarak Iwilfin alan yüksek riskli nöroblastomlu çocuklar üzerinde yapılan çok merkezli, tek kollu, dışarıdan kontrollü bir çalışmanın sonuçlarına dayanıyordu. İmmünoterapiden dört yıl sonra olaysız sağkalım (EFS), harici kontrol grubundaki hastaların %73'üne kıyasla %84 idi ve Iwilfin ile tedavi edilen hastaların %96'sı, kontrol hastalarının %84'üne kıyasla hayattaydı. Iwilfin tabletleri, hastalık ilerleyene, kabul edilemez toksisiteye kadar veya maksimum iki yıl boyunca günde iki kez yiyecekle birlikte veya yemeksiz olarak ağız yoluyla uygulanır. Uyarılar ve önlemler arasında kan hücrelerinin üretiminin azalması (miyelosupresyon), karaciğer toksisitesi, işitme kaybı ve doğmamış bebeğe yönelik riskler yer alır. Yaygın yan etkiler arasında işitme kaybı, orta kulak enfeksiyonu, ateş, akciğer enfeksiyonu (pnömoni), ishal ve laboratuvar anormallikleri yer alır. FDA Uzun Süreyi Onayladı Glakom Tedavisinde iDose TR İmplantı
Glaukos Corporation'ın iDose TR (travoprost intrakameral implantı), artık hastalarda göz içi basıncını (GİB) düşürmek için onaylandı açık açılı glokom veya oküler hipertansiyon ile. iDose TR, travoprostun özel formülasyonunun terapötik düzeylerini uzun süreler boyunca gözün içine sürekli olarak iletir.
iDose TR, koruyucu madde içermeyen bir prostaglandin analoğudur ve koruyucu madde olarak verilir. göz başına tek implante doz. İntrakameral enjeksiyon, ilacı gözün ön odasına (kornea ile iris arasındaki gözün ön kısmı) iletir. Yayınlanan çalışmalarda tek dozun etkinliği 36 aya kadar gösterilmiştir. Onay, iki Faz 3 önemli çalışmaya (GC-010 ve GC-012) dayanmaktadır. Tek doz iDose TR'yi günde iki kez aşılanan %0,5 topikal timolol oftalmik solüsyonla karşılaştıran 1.150 kişi. İlk 3 aydaki GİB düşüşleri timololden daha düşük değildi (iDose TR kolunda 6,6-8,4 mmHg, timolol kontrol kolunda 6,5-7,7 mmHg), yani iDose TR'nin sağladığı klinik faydalar timolol tarafından sağlananlardan daha kötü değildi . iDose TR önümüzdeki 9 ay boyunca aşağılık göstermedi. 12 ayda, iDose TR deneklerinin %81'i, her iki denemede de GİB düşürücü topikal ilaçları tamamen kullanmıyordu. iDose TR, göz enfeksiyonu, kornea enfeksiyonu olan hastalarda kullanılmamalıdır. endotel distrofisi, önceki kornea nakli veya aşırı duyarlılık. Uyarılar, dar açıları veya diğer açı anormallikleri (iridokorneal açılar), cihazın yerinden çıkması, makula ödemi ve olası kalıcı kahverengi iris pigmentasyonu olan hastalarda kullanımı içerir. Yaygın (%2 ila %6) ) yan etkileri arasında göz içi basıncında artış, iritis, kuru göz, görme alanı kusurları, göz ağrısı, oküler hiperemi ve görme keskinliğinde azalma yer alır. iDose TR'nin ticarileştirilmesi bekleniyor. 2024'ün ilk çeyreğinin sonu. Glaukos, iDose TR için implant başına 13.950 ABD doları tutarında toptan satın alma maliyeti yayınladı.
Gönderildi : 2023-12-31 08:15
Devamını oku
Sorumluluk reddi beyanı
Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.
Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.
Popüler Anahtar Kelimeler
