موجز الأخبار الشهري – ديسمبر 2024
تمت مراجعته طبيًا بواسطة لي آن أندرسون، فارم د. تم آخر تحديث في 31 ديسمبر 2024.
توافق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Zepbound كأول دواء موصوف طبيًا لعلاج انقطاع التنفس الانسدادي أثناء النوم لدى البالغين المصابين بالسمنة
في 20 ديسمبر 2024، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على Zepbound (tirzepatide) من شركة Eli Lilly لعلاج انقطاع التنفس الانسدادي أثناء النوم المتوسط إلى الشديد (OSA) لدى البالغين المصابين بالسمنة. وهو الدواء الأول والوحيد الموصوف لهذا المؤشر. بالإضافة إلى تحسن انقطاع التنفس الانسدادي أثناء النوم (OSA)، في المتوسط، فقد المرضى أيضًا ما بين 45 إلى 50 رطلاً أثناء العلاج.
انقطاع التنفس الانسدادي أثناء النوم (OSA) هو اضطراب خطير في التنفس يتميز بانقطاع التنفس الانسدادي الكامل أو انهيار جزئي في مجرى الهواء العلوي أثناء النوم. يمكن أن يؤدي هذا إلى توقف التنفس والتنفس السطحي، والاستيقاظ من النوم وانخفاض محتمل في تشبع الأكسجين في الدم. يمكن أن يكون الشخير والتعب والنعاس المفرط أثناء النهار من الأعراض الرئيسية وقد يحدث عند المرضى الذين يعانون من السمنة. Zepbound هو مستقبل متعدد الببتيد الأنسولين المعتمد على الجلوكوز (GIP) وناهض مستقبلات الببتيد الشبيه بالجلوكاجون -1 (GLP-1) المعتمد أيضًا لتقليل وزن الجسم الزائد والحفاظ على فترة طويلة من النشاط. -إنقاص الوزن على المدى الطويل لدى البالغين الذين يعانون من السمنة أو زيادة الوزن وحالة طبية واحدة على الأقل مرتبطة بالوزن مثل ارتفاع ضغط الدم أو ارتفاع نسبة الكوليسترول أو أمراض القلب. ال جرعة المداومة الموصى بها لانقطاع التنفس أثناء النوم هي 10 مجم أو 15 مجم يتم حقنها تحت الجلد مرة واحدة أسبوعيًا، بعد زيادة الجرعة الأولية إلى آثار جانبية معتدلة على المعدة. استندت الموافقة إلى دراسات المرحلة الثالثة من SURMOUNT-OSA والتي شملت 469 مشاركًا. تم تقييم Zepbound لعلاج انقطاع التنفس أثناء النوم لدى البالغين المصابين بالسمنة، مع أو بدون علاج ضغط مجرى الهواء الإيجابي (PAP) على مدار عام واحد. كان الهدف الأساسي هو إثبات أن Zepbound كان متفوق في التغير في مؤشر انقطاع التنفس ونقص التنفس (AHI) من خط الأساس عند 52 أسبوعًا مقارنةً بالعلاج الوهمي (حقنة بدون دواء). يقيس مؤشر انقطاع التنفس ونقص التنفس (AHI) شدة انقطاع التنفس أثناء النوم (OSA) وينظر إلى عدد المرات في الساعة أثناء النوم التي يتوقف فيها التنفس (انقطاع التنفس) أو ينخفض بشكل كبير (نقص التنفس). أظهرت النتائج لدى المرضى الذين لا يستخدمون PAP أن Zepbound أدى إلى انخفاض عدد اضطرابات التنفس بمقدار 25 في الساعة مقارنة بـ 5 اضطرابات مع العلاج الوهمي. مع PAP، أدى Zepbound إلى 29 انقطاعًا أقل في التنفس في الساعة مقارنة بـ 6 اضطرابات في التنفس مع العلاج الوهمي. بعد عام واحد، شهد 42% أو 50% من البالغين الذين تناولوا Zepbound شفاءً من توقف التنفس أثناء النوم (OSA) خفيفًا بدون أعراض، مقارنة بـ 16% أو 14% ممن تناولوا الدواء الوهمي. بالإضافة إلى تحسنت أعراض انقطاع التنفس الانسدادي الانسدادي (OSA)، فقد خسر البالغون في علاج Zepbound ما متوسطه 45 رطلاً (18%) من وزن الجسم، بينما فقد البالغون في علاج Zepbound وPAP ما متوسطه 50 رطلاً (20%) من وزن الجسم، مقارنة بـ 4 أرطال (2%) و6 أرطال (2%) في العلاج الوهمي، على التوالي. تشمل التفاعلات الجانبية الشائعة الغثيان والإسهال ، القيء، الإمساك، آلام البطن، عسر الهضم، تفاعلات موقع الحقن، التعب، تفاعلات فرط الحساسية، التجشؤ، تساقط الشعر، وحرقة المعدة. هذه ليست جميع الآثار الجانبية المحتملة لـ Zepbound. تمت الموافقة على Tirzepatide لأول مرة تحت الاسم التجاري Mounjaro (أيضًا من Lilly) في مايو 2022 لتحسين التحكم في نسبة السكر في الدم (سكر الدم). في البالغين المصابين بداء السكري من النوع 2. تم علاج Gemtesa للذكور البالغين الذين يعانون من أعراض فرط نشاط المثانة وتم علاجه أيضًا لعلاج تضخم البروستاتا الحميد
تمت الموافقة على Gemtesa (vibegron) من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج فرط نشاط المثانة (OAB) المصحوب بأعراض سلس البول الإلحاحي والإلحاح وتكرار التبول لدى الذكور البالغين الخاضعين للعلاج الدوائي (الأدوية) لتضخم البروستاتا الحميد (BPH). تمت الموافقة على Gemtesa أيضًا لعلاج البالغين الذين يعانون من أعراض فرط نشاط المثانة مثل سلس البول الإلحاحي والإلحاح وتكرار التبول.
يتم تصنيف Gemtesa على أنه منبهات بيتا 3 ويعمل. عن طريق الارتباط بهذا المستقبل لإرخاء عضلات جدار المثانة (العضلة النافصة) لزيادة سعة المثانة. يؤخذ على شكل قرص مرة واحدة يوميًا عن طريق الفم ويمكن تناوله مع الطعام أو بدونه. استندت الموافقة إلى نتائج دراسة URO-901-3005 التي استمرت 12 أسبوعًا، وهي تجربة المرحلة الثالثة لعقار Gemtesa مقابل الدواء الوهمي على مدار 24 أسبوعًا في حوالي 1100 رجل يعانون من فرط نشاط المثانة. (OAB) أعراض تلقي العلاج الدوائي لتضخم البروستاتا الحميد. أظهرت النتائج انخفاضًا ملحوظًا إحصائيًا في متوسط عدد حلقات التبول يوميًا ونوبات الإلحاح اليومية (الرغبة المفاجئة في التبول التي يصعب السيطرة عليها) مقارنةً بالعلاج الوهمي (حبوب منع الحمل بدون دواء). في دراسات OAB في الذكور البالغين المصابين بتضخم البروستاتا الحميد، تم الإبلاغ عن ارتفاع ضغط الدم (ارتفاع ضغط الدم) وعدوى المسالك البولية كآثار جانبية (≥2%) لدى المرضى. التحذيرات والاحتياطات تم الإبلاغ عن احتباس البول والوذمة الوعائية في الوجه و/أو الحنجرة. تشمل التفاعلات الجانبية الشائعة الأخرى (≥2٪) الصداع وعدوى المسالك البولية والتهاب البلعوم الأنفي (أعراض نزلات البرد الشائعة) والإسهال والغثيان وعدوى الجهاز التنفسي العلوي. حصلت شركة Gemtesa، من شركة Sumitomo Pharma، على موافقة إدارة الغذاء والدواء لأول مرة في 23 ديسمبر 2020 لعلاج البالغين الذين يعانون من أعراض فرط نشاط المثانة مثل سلس البول الإلحاحي والإلحاح وتكرار التبول. توافق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Opdivo Qvantig، أول علاج مناعي للسرطان بمثبط PD-1 يتم حقنه تحت الجلد
في 27 ديسمبر 2024، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الموافقة على Opdivo Qvantig، وهو مزيج من الأجسام المضادة التي تحجب مستقبلات الموت المبرمجة -1 (PD-1) المكونة من نيفولوماب وهيالورونيداز البشري المؤتلف (rHuPH20). يتم إعطاؤه للمريض لمدة تزيد عن 3 إلى 5 دقائق، في المتوسط، مقارنة بالتسريب الوريدي (IV) لمدة 30 دقيقة من Opdivo.
قد يوفر الإعطاء تحت الجلد مزايا مقارنة بالإعطاء الوريدي، بما في ذلك المرونة في مواقع العلاج، وخطوات أقل للتحضير، وتقليل وقت الإعطاء. إنزيم الهيالورونيداز البشري المؤتلف PH20 (rHuPH20)، يعمل على تحليل الهيالورونان (السكر) في المنطقة الواقعة تحت الجلد. وهذا يسمح للدواء بالانتشار بسرعة وامتصاصه في مجرى الدم عند حقنه تحت الجلد. يمكن استخدام العلاج المناعي Opdivo Qvantig مع معظم مؤشرات Opdivo للأورام الصلبة للبالغين التي تمت الموافقة عليها مسبقًا كعلاج وحيد ( علاج فردي، أو صيانة وحيدة بعد الانتهاء من العلاج المركب Opdivo plus Yervoy (ipilimumab)، أو بالاشتراك مع العلاج الكيميائي أو Cabozantinib. تشمل المؤشرات بعض المرضى الذين يعانون من سرطان الخلايا الكلوية (الكلى)، وسرطان الجلد، وسرطان الرئة ذو الخلايا غير الصغيرة، وسرطان الخلايا الحرشفية في الرأس والرقبة، وسرطان الظهارة البولية (المثانة)، وسرطان القولون والمستقيم، وسرطان الكبد (الكبد)، وسرطان المريء، وسرطان المعدة. (المعدة) السرطان. تعتمد الموافقة على Opdivo Qvantig على النتائج من المرحلة الثالثة من تجربة CheckMate-67T العشوائية المفتوحة التسمية، والتي أظهرت تعرضات غير أدنى للحركية الدوائية الأولية المشتركة (PK) مقابل IV Opdivo، وفعالية مماثلة في معدل الاستجابة الإجمالي (ORR)، وملف تعريف أمان قابل للمقارنة مقابل IV Opdivo. Opdivo Qvantig مخصص للاستخدام تحت الجلد فقط في البطن (منطقة المعدة) أو الفخذ وهو يقدمها مقدم الرعاية الصحية. يحتوي على تعليمات جرعات وإدارة مختلفة عن منتجات نيفولوماب الوريدية. وهو متوفر كقارورة جرعة واحدة تحتوي على 600 ملغ من نيفولوماب و10000 وحدة هيالورونيداز لكل 5 مل (120 ملغ / 2000 وحدة لكل مل). تشمل التحذيرات والاحتياطات الشديدة والقاتلة ردود الفعل السلبية بوساطة المناعة بما في ذلك الالتهاب الرئوي والتهاب القولون والتهاب الكبد والتسمم الكبدي، من بين أمور أخرى. تشمل الآثار الجانبية الخطيرة الانصباب الجنبي، والتهاب الرئة، وارتفاع السكر في الدم، وفرط بوتاسيوم الدم، والنزيف والإسهال. كانت التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا (≥10%) في المرضى الذين عولجوا بـ Opdivo Qvantig هي الألم العضلي الهيكلي. (31%)، تعب (20%)، حكة (16%)، طفح جلدي (15%)، انخفاض مستويات الغدة الدرقية (12%)، إسهال (11%)، سعال (11%)، وألم في البطن (منطقة المعدة) (10%). تم تصنيع Opdivo Qvantig بواسطة شركة Bristol-Myers Squibb. توافق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على كريم Vtama لعلاج التهاب الجلد التأتبي لدى الأشخاص بعمر عامين فما فوق
أجازت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) الاستخدام الموضعي للفتاما (تابيناروف) الخالي من الستيرويد لدى البالغين ومرضى الأطفال بعمر سنتين فما فوق المصابين بالتهاب الجلد التأتبي (الأكزيما). كما تمت الموافقة على فتاما كعلاج موضعي لمرض الصدفية اللويحي عند البالغين.
التهاب الجلد التأتبي هو مرض جلدي التهابي شائع ومزمن يتميز بحكة مستمرة وآفات جلدية متكررة. Vtama هو عامل تعديل لمستقبل الأريل الهيدروكربوني (AhR) ويعتقد أنه يعمل عن طريق تنشيط بروتين يسمى AhR وعن طريق تقليل تنظيم السيتوكينات المؤيدة للالتهابات، بما في ذلك إنترلوكين 17. قد يساعد هذا الإجراء على تقليل الالتهاب والحكة وإعادة بروتينات حاجز الجلد إلى طبيعتها وتنقية الجلد. يتم تطبيق كريم فتاما على المناطق المصابة مرة واحدة يوميًا كطبقة رقيقة. يمكن تطبيقه على جميع مناطق الجسم بما في ذلك مناطق الجلد الحساسة مثل الوجه والرقبة والإبطين والصدر/الثدي والفخذ ولكن لا ينبغي وضعه على عينيك أو فمك أو المهبل. تم دعم موافقة إدارة الغذاء والدواء من خلال دراسات ADORING التي استمرت 8 أسابيع، والتي أظهرت اختلافًا كبيرًا مع فتاما في عدد المرضى الذين حصلوا على درجة "واضح" أو "شبه واضح" الجلد (تقييم عالمي معتمد من قبل محققين لمرض الزهايمر) وحد أدنى من التحسن بدرجتين منذ بداية الدراسة بالمقارنة مع السيارة (كريم بدون دواء). مشترك تشمل التفاعلات الجانبية (نسبة حدوث ≥ 1%) في مرضى التهاب الجلد التأتبي عدوى الجهاز التنفسي العلوي، والتهاب الجريبات (بصيلات الشعر الملتهبة أو المصابة)، وعدوى الجهاز التنفسي السفلي، والصداع، والربو، والقيء، وعدوى الأذن، وألم في الأطراف والبطن (منطقة المعدة). الألم. يتم تصنيع عقار Vtama بواسطة شركة Organon Pharmaceuticals وتمت الموافقة على استخدامه في 12 ديسمبر. 2024. FDA توافق على Steqeyma، البديل الحيوي السابع لـ Stelara
أعلنت شركة Celltrion عن الموافقة على حقن Steqeyma (ustekinumab-stba)، وهو بديل حيوي لـ Stelara (ustekinumab). يستخدم ستيكيما لعلاج البالغين والأطفال بعمر 6 سنوات فما فوق المصابين بالتهاب المفاصل الصدفي النشط والصدفية اللويحية المتوسطة إلى الشديدة، والبالغين المصابين بمرض كرون والتهاب القولون التقرحي المتوسط إلى الشديد.
Steqeyma (ustekinumab-stba) هو جسم مضاد أحادي النسيلة بشري بالكامل يمنع بشكل انتقائي كلا من الإنترلوكين. (IL)-12 وIL-23، وهما سيتوكينان يلعبان دورًا مهمًا في الاستجابات الالتهابية والمناعية. لا يمكن استبدال Steqeyma مع Stelara، مما يعني أنه لا يمكن استبداله بعد. للمنتج المرجعي (في هذه الحالة، Stelara) بواسطة صيدلي، وفقًا لقوانين الولاية. نتائج دراسة المرحلة الثالثة على البالغين الذين يعانون من الترسبات المتوسطة إلى الشديدة أظهرت الصدفية أن Steqeyma وStelara متشابهان إلى حد كبير، ولا يوجد بينهما اختلافات ذات معنى سريريًا من حيث السلامة والفعالية. يمكن إعطاء Steqeyma عن طريق الحقن تحت الجلد أو التسريب في الوريد.تتضمن التحذيرات الخطيرة زيادة خطر الإصابة بالعدوى، وخطر الإصابة بالسرطان، وردود الفعل التحسسية، من بين أشياء أخرى. قد تشمل الأحداث الضائرة الشائعة التهاب البلعوم الأنفي والصداع والتعب والتهاب الجيوب الأنفية والغثيان، من بين أمور أخرى. Steqeyma، الذي تمت الموافقة عليه في 17 ديسمبر 2024، هو البديل الحيوي السابع لـ Stelara المعتمد من إدارة الغذاء والدواء. ، بعد Yesintek وImuldosa وOtulfi وPyzchiva وSelarsdi في عام 2024، وWezlana في 2023. توافق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Liraglutide، أول عقار مرجعي عام لناهض GLP-1 Victoza
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على أول عقار ليراجلوتيد مرجعي عام وهو Victoza، وهو عبارة عن حقن منبه لمستقبلات الببتيد -1 (GLP-1) الشبيه بالجلوكاجون يُشار إليه لتحسين التحكم في نسبة السكر في الدم (سكر الدم) لدى الأشخاص الذين تبلغ أعمارهم 10 سنوات فما فوق والمصابين بداء السكري من النوع 2. يتم استخدامه بالإضافة إلى النظام الغذائي وممارسة الرياضة.
مرض السكري من النوع 2 هو حالة مزمنة شائعة تحدث عندما لا يستخدم الجسم الأنسولين بشكل جيد ولا يستطيع الحفاظ على نسبة السكر في الدم. بمستويات طبيعية. على الرغم من أنه يتم تشخيصه عادةً لدى البالغين، إلا أنه يتم تشخيصه الآن بشكل متزايد لدى الأطفال والمراهقين والشباب. في حين أن الليراجلوتايد العام تمت الموافقة عليه فقط لعلاج مرض السكري من النوع 2، فإنه قد يساعدك أيضًا على فقدان بعض الوزن. يعمل الليراجلوتايد على تحسين مستويات السكر في الدم من خلال العمل مثل GLP-1 الطبيعي الموجود في الجسم، والتي قد تكون موجودة بمستويات منخفضة لدى الأشخاص المصابين بداء السكري من النوع الثاني. يساعد GLP-1 على التحكم في نسبة السكر في الدم لدى مرضى السكري من النوع 2 عن طريق زيادة الأنسولين عند الحاجة، وتقليل إنتاج الجلوكوز في الكبد، وإبطاء عملية الهضم، وتقليل الشهية. يتم إعطاء ليراجلوتايد تحت الجلد (يتم حقنه تحت الجلد) مرة واحدة يوميًا في أي وقت من اليوم في منطقة المعدة أو الفخذ أو أعلى الذراع. يمكن للمرضى أو مقدمي الرعاية إعطاء الحقن ذاتيًا بعد التدريب. وهو متوفر كقلم مملوء مسبقًا بحجم 18 مجم / 3 مل (6 مجم / مل) يستخدم لمريض واحد ويقدم جرعات تبلغ 0.6 مجم أو 1.2 مجم أو 1.8 مجم. مثل فيكتوزا، يحمل ليراجلوتايد تحذيرًا مربّعًا لخطر الإصابة بأورام الخلايا ج في الغدة الدرقية ويجب عدم استخدامه في المرضى الذين لديهم تاريخ شخصي أو عائلي للإصابة بالمرض. سرطان الغدة الدرقية النخاعي (MTC) أو في المرضى الذين يعانون من متلازمة أورام الغدد الصماء المتعددة من النوع 2 (MEN 2). تشمل التحذيرات والاحتياطات التهاب البنكرياس وأمراض المرارة وإصابة الكلى الحادة والشفط الرئوي (الرئة) أثناء التخدير، من بين أمور أخرى. التفاعلات الجانبية الشائعة لدى 5% على الأقل من المرضى في شملت الدراسات الغثيان والإسهال والقيء وانخفاض الشهية وعسر الهضم (حرقة المعدة وعسر الهضم) والإمساك. منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الموافقة على الأدوية العامة. تم حقن ليراجلوتايد لشركة Hikma Pharmaceuticals USA Inc. في 23 ديسمبر 2024. على عكس Victoza، لا يحمل عقار الليراجلوتايد العام إشارة لتقليل مخاطر الأحداث القلبية الوعائية الضارة الرئيسية لدى البالغين المصابين بداء السكري من النوع 2 وأمراض القلب والأوعية الدموية. Saxenda هو نوع آخر من الليراجلوتيد المعتمد خصيصًا لفقدان الوزن، بالإضافة إلى النظام الغذائي وممارسة الرياضة، المرضى المعرضين للخطر الذين يعانون من حالات صحية معينة. لا تستخدم ساكسيندا أو فيكتوزا أو ليراجلوتايد في نفس الوقت. ينتمي ليراجلوتايد إلى فئة الأدوية التي تسمى منبهات مستقبلات الببتيد الشبيهة بالجلوكاجون -1 (GLP-1)، والتي تشمل أدوية أخرى مثل Ozempic وWegovy وRyebelsus. وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أول GLP-1 عام. ناهض المستقبلات في نوفمبر 2024 مع الموافقة على مرجع عام Byetta (exenatide). تم منح حقن Alhemo مرة واحدة يوميًا تحت الجلد الموافقة للأشخاص المصابين بالهيموفيليا A أو B مع مثبطات قوي>أعلنت نوفو نورديسك في 20 ديسمبر 2024 عن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على حقن Alhemo (concizumab-mtci) تحت الجلد كعلاج وقائي مرة واحدة يوميًا لمنع أو تقليل تكرار نوبات النزيف لدى المرضى البالغين والأطفال بعمر 12 عامًا و كبار السن مصابون بالهيموفيليا A أو B مع مثبطات.
في الهيموفيليا A أو B، نادرًا المرض، يمكن أن تتطور المثبطات لدى بعض المرضى وتقلل من فعالية العلاجات. يعد علاج المرضى في هذه الحالات لمنع النزيف أمرًا صعبًا وغالبًا ما يكون لديهم خيارات قليلة. Alhemo هو مضاد مثبط مسار عامل الأنسجة (TFPI) يتم تناوله في قلم مملوء مسبقًا وممزوج مسبقًا. للحقن تحت الجلد. ولا يتم إعطاؤه بالتسريب الوريدي. تم تصميم Alhemo لمنع بروتين يسمى TFPI في الجسم يمنع الدم من التجلط. عن طريق منع TFPI، يعمل الدواء على تحسين إنتاج الثرومبين، وهو البروتين الذي يساعد على تخثر الدم ومنع النزيف، عندما تكون عوامل التخثر الأخرى مفقودة أو ناقصة في وجود المثبطات. تمثل هذه الموافقة أول علاج من نوعه بالحقن تحت الجلد لاستخدامه في هذه المجموعة من المرضى. استندت الموافقة إلى دراسة المرحلة 3 Explorer7 التي قارنت عدد الحالات التي تم علاجها تلقائيًا والصدمات. نوبات النزيف، مقاسة بمعدل النزيف السنوي (ABR). أظهرت النتائج انخفاضًا بنسبة 86% في ABR لدى المرضى الذين تلقوا العلاج الوقائي لمرض ألهيمو مقارنة بمن لم يتلقوا علاجًا وقائيًا. كان متوسط ABR المقدر 1.7 للمرضى الذين يتلقون العلاج الوقائي لمرض الهيمو مقارنة بـ 11.8 للمرضى الذين ليس لديهم علاج وقائي. كان متوسط ABR الإجمالي صفرًا في حالات النزيف التلقائي والصدمات النفسية المعالجة مقارنة بـ 9.8 ABR في المرضى الذين ليس لديهم علاج وقائي. يأتي Alhemo في قلم مملوء مسبقًا ومختلط مسبقًا للحقن تحت الجلد (60 مجم) /1.5 مل، 150 ملجم/1.5 مل، أو 300 ملجم/3 مل) يُعطى عبر مقياس رفيع 32، 4 مم الإبرة، والتي يتم توفيرها بشكل منفصل. قد يتم إعطاؤه ذاتيًا أو يتم إعطاؤه بواسطة مقدم الرعاية في البطن (منطقة المعدة) أو الفخذ بعد التدريب المناسب، وعندما يقرر مقدم الرعاية الصحية أنه مقبول. آثار جانبية خطيرة قد تشمل جلطات الدم والحساسية. تشمل التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا (في 5% على الأقل من الأشخاص) التفاعلات في موقع الحقن والشرى (الشرى). تمت الموافقة على إمفينزي كأول علاج مناعي للبالغين الذين يعانون من أعراض عدوانية ومحدودة. مرحلة سرطان الرئة ذو الخلايا الصغيرة
منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إشارة جديدة لحقن إيمفينزي (دورفالوماب) لاستخدامه كعامل وحيد لعلاج المرضى البالغين المصابين بسرطان الرئة ذو الخلايا الصغيرة محدود المرحلة (LS-SCLC) والذين لم يتطور مرضهم بعد العلاج الكيميائي المتزامن القائم على البلاتين. والعلاج الإشعاعي.
سرطان الرئة ذو الخلايا الصغيرة هو شكل شديد العدوانية من سرطان الرئة. يتطور الشكل المحدود للمرحلة (LS-SCLC) بسرعة، على الرغم من الاستجابة العلاجية الأولية للعلاج الكيميائي والعلاج الإشعاعي. فقط 15% إلى 30% من المرضى سيبقون على قيد الحياة بعد 5 سنوات من تشخيص LS-SCLC. إيمفينزي، مثبط نقطة تفتيش PD-L1، يعمل عن طريق منع PD-L1 البروتين الموجود على السطح الخارجي للخلايا السرطانية. وهذا يسمح لجهاز المناعة بالعثور على الخلايا السرطانية ومهاجمتها بسهولة أكبر للمساعدة في إبطاء نمو السرطان وإطالة فترة البقاء. يتم إعطاؤه بالتسريب الوريدي (IV) في الوريد كل 4 أسابيع، حتى تطور المرض، أو حدوث سمية غير مقبولة، أو بحد أقصى 24 شهرًا. استندت الموافقة إلى نتائج مهمة من تجربة ADRIATIC المرحلة الثالثة، وهي تجربة مضبوطة بالعلاج الوهمي. في هذه الدراسة، قلل إيمفينزي من خطر الوفاة بنسبة 27% مقارنة بالعلاج الوهمي، مع متوسط إجمالي البقاء على قيد الحياة يقدر بـ 55.9 شهرًا بالنسبة لإمفينزي مقارنة بـ 33.4 شهرًا للعلاج الوهمي. بالإضافة إلى ذلك، قلل إيمفينزي أيضًا من خطر تطور المرض أو الوفاة بنسبة 24%، مع متوسط البقاء على قيد الحياة بدون تقدم المرض (PFS) يبلغ 16.6 شهرًا بالنسبة لإيمفينزي مقابل 9.2 شهرًا للعلاج الوهمي. لم تتم ملاحظة أي إشارات أمان جديدة في تجربة ADRIATIC. تشمل التحذيرات والاحتياطات المرتبطة بإمفينزي التفاعلات الضارة المناعية، والتفاعلات المرتبطة بالتسريب، ومضاعفات العلاج بالخلايا الجذعية، والضرر الذي يلحق بالجنين. العلاج السلبي الأكثر شيوعًا التفاعلات التي تحدث في ما لا يقل عن 20% من المرضى الذين يعانون من SCLC في مرحلة محدودة هي التهاب رئوي أو التهاب رئوي إشعاعي (التهاب الرئة الذي يؤثر على التنفس) والتعب (التعب). Imfinzi تمت الموافقة عليه أيضًا بالاشتراك مع إيتوبوسيد وإما كاربوبلاتين أو سيسبلاتين، كعلاج الخط الأول للمرضى البالغين المصابين بسرطان الرئة ذو الخلايا الصغيرة واسع النطاق (ES-SCLC)، وكذلك سرطان الرئة ذو الخلايا غير الصغيرة، والقناة الصفراوية (الصفراء). سرطان القناة والمرارة) وسرطان الكبد وسرطان بطانة الرحم. تم تصنيعه بواسطة AstraZeneca وتمت الموافقة على استخدامه في 5 ديسمبر 2024. تمت الموافقة على Unloxcyt من Checkpoint Therapeutics لعلاج سرطان الخلايا الحرشفية الجلدي المتقدم
أجازت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) عقار Unloxcyt (cosibelimab-ipdl)، وهو جسم مضاد للموت المبرمج (PD-L1) لعلاج البالغين المصابين بسرطان الخلايا الحرشفية النقيلي أو المتقدم محليًا والذين ليسوا مرشحين للجراحة أو الإشعاع لعلاجهم. علاج السرطان.
إن Unloxcyt هو أول مثبط لنقطة التفتيش المناعية PD-L1 يتم اكتشافه وافقت ادارة الاغذية والعقاقير لهذا الاستخدام. يمكن العثور على بروتين PD-L1 في بعض الخلايا الطبيعية وفي بعض أنواع الخلايا السرطانية. يعد سرطان الخلايا الحرشفية الجلدية (cSCC) ثاني أكثر أنواع السرطانات شيوعًا. سرطان الجلد في الولايات المتحدة حيث تحدث 1.8 مليون حالة سنويًا. معظم الحالات تكون موضعية وتستجيب للجراحة ولكن حوالي 40.000 حالة في مرحلة متقدمة وتحتاج إلى مزيد من العلاج. تشمل عوامل خطر الإصابة بـ cSCC التعرض المزمن للأشعة فوق البنفسجية (UV) وكبت المناعة. Unloxcyt هو جسم مضاد أحادي النسيلة من الجلوبيولين المناعي البشري G1 (IgG1) يربط PD-L1 ويمنع التفاعل بين PD. -L1 وبروتينات مستقبلات الخلايا التائية، PD-1 وB7.1. وهذا يسمح لجهاز المناعة بالعثور على الخلايا السرطانية ومهاجمتها بسهولة أكبر للمساعدة في إبطاء نمو السرطان وإطالة فترة البقاء. وقد ثبت أيضًا أن Unloxcyt يحفز أيضًا التسمم الخلوي المعتمد على الأجسام المضادة (ADCC). الجرعة الموصى بها من Unloxcyt هي 1200 مجم بالتسريب الوريدي (IV) لأكثر من 60 عامًا. دقيقة كل 3 أسابيع. تم الاعتماد على CK-301-101، وهي دراسة مفتوحة التسمية لـ Unloxcyt في 109 أشخاص بالغين مصابين بـ CSCC النقيلي (mCSCC) أو CSCC المتقدم محليًا (laCSCC) والذين لم يكونوا مرشحين للجراحة العلاجية أو الإشعاع العلاجي. وكانت نقطة النهاية الأولية هي معدل الاستجابة الموضوعية (ORR) ومدة الاستجابة (DOR). كان ORR 47٪ (95٪ CI: 36، 59) للمرضى الذين يعانون من cSCC النقيلي (ن = 78) و 48٪ (95٪ CI: 30، 67) للمرضى الذين يعانون من cSCC المتقدم محليًا (ن = 31) ، مع 8٪ و10% تحقيق الاستجابة الكاملة، على التوالي. لم يتم الوصول إلى متوسط DOR (النطاق: 1.4+، 34.1+) في المرضى الذين يعانون من سرطان الخلايا السرطانية السرطانية النقيلي وكان 17.7 شهرًا (النطاق: 3.7+، 17.7) في المرضى الذين يعانون من سرطان الخلايا السرطانية السرطانية المتقدم محليًا. تشمل التحذيرات والاحتياطات التفاعلات الضارة المناعية، والتفاعلات المرتبطة بالتسريب، ومضاعفات زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم الخيفي (HSCT)، واحتمال حدوث ضرر للجنين. كانت التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا (≥10%) هي التعب، وآلام العضلات والعظام، والطفح الجلدي، والإسهال، وقصور الغدة الدرقية (انخفاض مستويات الغدة الدرقية). )، والإمساك، والغثيان، والصداع، والحكة، والوذمة (تراكم السوائل)، والعدوى الموضعية، والتهاب المسالك البولية (UTI). يتم تصنيع Unloxcyt بواسطة Checkpoint Therapeutics وتمت الموافقة عليه في 13 ديسمبر 2024. منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الموافقة لـ Bizengri لعلاج سرطان البنكرياس NRG1+ وسرطان الرئة ذو الخلايا غير الصغيرة
في 4 ديسمبر 2024، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية موافقة سريعة على عقار بيزنغري (zenocutuzumab-zbco) لعلاج المرضى الذين يعانون من سرطان الرئة ذو الخلايا غير الصغيرة المتقدم أو غير القابل للاستئصال أو النقيلي (NSCLC) أو سرطان البنكرياس الذي يحتوي على نيوريجولين 1 (NRG1). اندماج الجينات مع تطور المرض أثناء أو بعد العلاج الجهازي السابق. يتم تصنيع Bizengri بواسطة Merus N.V.
يتم تصنيف Bizengri على أنه جسم مضاد ثنائي النوعية موجه لـ HER2 و HER3 وهو أول علاج نظامي معتمد للمرضى الذين يعانون من سرطان الرئة غير صغير الخلايا أو سرطان البنكرياس. يؤوي اندماج الجين NRG1. يقوم الجين NRG1 بتشفير النيوريجولين، وهو المركب المركب لـ HER3. تعد عمليات اندماج NRG1 نادرة، حيث تحدث في أقل من 1% من مرضى سرطان الرئة غير صغير الخلايا وسرطان البنكرياس والأورام الصلبة الأخرى. تم تقييم الفعالية في دراسة مفتوحة التسمية لـ eNRGy أجريت على 64 شخصًا بالغًا مصابًا بـ NRG1. NSCLC إيجابي الاندماج و30 شخصًا بالغًا مصابًا بسرطان البنكرياس NRG1 إيجابي الاندماج مع تطور المرض. في مجموعة NSCLC، كان معدل الاستجابة الإجمالي (ORR) 33٪ مع متوسط مدة الاستجابة (DOR) 7.4 أشهر. بالنسبة لسرطان البنكرياس، كان معدل ORR 40% مع فترة DOR تتراوح من 3.7 إلى 16.6 شهرًا. يُعطى بيزنغري بالتسريب في الوريد (IV) على مدار 4 ساعات، كل أسبوعين. حتى تطور المرض أو سمية غير مقبولة. يجب إعطاء الأدوية المسبقة قبل كل عملية تسريب لتقليل مخاطر التفاعلات المرتبطة بالتسريب. تتضمن معلومات الوصفة صندوق تحذير بشأن تسمم الجنين. . تشمل التحذيرات والاحتياطات التفاعلات المتعلقة بالتسريب، وفرط الحساسية والتفاعلات التأقية (الحساسية)، ومرض الرئة الخلالي (ILD)/التهاب الرئة (التهاب الرئة)، واختلال وظيفي في البطين الأيسر (ضعف القلب الذي يؤثر على ضخ الدم). تشمل التفاعلات الجانبية الشائعة (≥ 10%) الإسهال، وآلام العضلات والعظام، والتعب، والغثيان، التفاعلات المرتبطة بالتسريب (IRR)، وضيق التنفس (ضيق في التنفس)، والطفح الجلدي، والإمساك، والقيء، وآلام البطن (منطقة المعدة)، والوذمة (احتباس السوائل، والتورم)؛ بالإضافة إلى التشوهات المختبرية. تمت الموافقة على هذه المؤشرات بموجب موافقة سريعة بناءً على معدل الاستجابة الإجمالي (ORR) ومدة الاستجابة (DOR). قد يكون استمرار الموافقة على هذه المؤشرات مشروطًا بالتحقق ووصف الفائدة السريرية في التجارب التأكيدية. اكتسب Nemluvio استخدامًا جديدًا لعلاج المرضى المصابين بالتهاب الجلد التأتبي المتوسط إلى الشديد
في 13 كانون الأول (ديسمبر) 2024، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على استخدام عقار Galderma's Nemluvio (nemolizumab) كمؤشر ثانٍ له: لعلاج المرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق والذين يعانون من التهاب الجلد التأتبي المتوسط إلى الشديد (الأكزيما) مع الأكزيما المتوسطة إلى الشديدة (التهاب الجلد التأتبي). ) بالاشتراك مع العلاجات الموصوفة المستخدمة على الجلد (موضعي) عندما لا يتم التحكم بشكل جيد في الأكزيما بالدواء الموضعي العلاجات وحدها. تأتي هذه الموافقة بعد موافقة Nemluvio على علاج البالغين المصابين بالحكة العقدية في أغسطس 2024.
في التهاب الجلد التأتبي، تشارك بروتينات مختلفة في التهاب الجلد. Nemluvio هو أول جسم مضاد وحيد النسيلة يستهدف ويحجب على وجه التحديد مستقبل IL-31 ألفا، وهو بروتين الإشارة (السيتوكين). يتم إنتاج IL-31 بواسطة الخلايا المناعية المنشطة في الجلد ويعزز على وجه التحديد الحكة والالتهاب. تعتمد الموافقة على النتائج الإيجابية من المرحلة الثالثة من برنامج ARCADIA السريري لمدة 16 أسبوعًا. برنامج تجريبي على 1728 مريضًا تتراوح أعمارهم بين 12 عامًا أو أكثر مصابين بالتهاب الجلد التأتبي المتوسط إلى الشديد. أظهرت النتائج أن المرضى الذين عولجوا باستخدام Nemluvio، والذين تم حقنهم تحت الجلد (تحت الجلد) كل أربعة أسابيع مع الكورتيكوستيرويدات الموضعية (TCS)، مع أو بدون مثبطات الكالسينيورين الموضعية (TCI)، حققوا انخفاضًا ملحوظًا بنسبة 75٪ في منطقة الأكزيما ومؤشر الخطورة. (EASI) عند مقارنتها بمجموعة تتلقى العلاج الوهمي مع TCS (مع أو بدون TCI). تم أيضًا تحقيق نقاط النهاية الثانوية مثل الاستجابة للحكة في الأسبوع الأول والتأثير على اضطراب النوم. وهو متوفر كقلم مملوء مسبقًا للحقن تحت الجلد (تحت الجلد) الذي يتطلب إعادة التركيب. تشمل الأحداث الضائرة الخطيرة تفاعلات حساسية خطيرة (فرط الحساسية). تجنب استخدام اللقاحات الحية أثناء العلاج. الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لنيملوفيو هي الصداع، والتهاب الجلد التأتبي، والأكزيما، والأكزيما العددية (الأكزيما التي تظهر على شكل بقع دائرية متناثرة)، والتي تحدث في ≥1% من المرضى في التجارب السريرية. توافق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Crenessity، وهو علاج فموي جديد للغدة الكظرية الخلقية. تضخم
في 13 ديسمبر 2024، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على كبسولات Crenessity (crinecerfont) والمحلول الفموي من شركة Neurocrine Biosciences. يتم استخدام Crenessity بالإضافة إلى استبدال الجلايكورتيكويد للتحكم في الأندروجينات (هرمون يشبه هرمون التستوستيرون) لدى المرضى الذين تبلغ أعمارهم 4 سنوات فما فوق والذين يعانون من تضخم الغدة الكظرية الخلقي الكلاسيكي (CAH)، وهي حالة وراثية نادرة تؤثر على الغدد الكظرية.
الأشخاص الذين يعانون من فرط تنسج الكظر الخلقي الكلاسيكي لا ينتجون ما يكفي من الكورتيزول وينتجون الكثير من الأندروجينات. تنجم معظم حالات تضخم الغدة الكظرية الخلقية عن متغيرات جين CYP21A2 التي تؤدي إلى نقص إنزيم 21-هيدروكسيلاز (21-OH)، مما يؤدي إلى انخفاض في التخليق الحيوي للكورتيزول. Crinecerfont هو مضاد لمستقبلات عامل تحرير الكورتيوتروبين (CRF) من النوع الأول الذي يمنع الارتباط لمنع إفراز الهرمون الموجه لقشر الكظر (ACTH) من الغدة النخامية، وبالتالي تقليل الغدة الكظرية التي يتوسطها ACTH. إنتاج الأندروجين. من خلال تقليل إنتاج هرمون الأندروجين المفرط في الغدة الكظرية، يقلل Crenessity من كمية العلاج بالجلوكوكورتيكويد المطلوبة. يتم إعطاء Crenessity عن طريق الفم (عن طريق الفم) مرتين يوميًا. اعتمدت الموافقة على بيانات من دراسات CAHtalyst التي أظهرت انخفاضًا ملحوظًا في مستويات الأندروستينيديون (الأندروجين) مقارنةً بالعلاج الوهمي (حبة بدون دواء)، مما سمح بتخفيضات كبيرة في جرعة الجلايكورتيكويد. تشمل التحذيرات والاحتياطات المرتبطة بـ Crenessity تفاعلات فرط الحساسية، وخطر قصور الغدة الكظرية الحاد أو أزمة الغدة الكظرية المصاحبة غير الكافية العلاج بالجلوكوكورتيكويد. تشمل التحذيرات والاحتياطات المرتبطة بـ Crenessity تفاعلات فرط الحساسية، وخطر قصور الغدة الكظرية الحاد أو أزمة الغدة الكظرية مع عدم كفاية العلاج المصاحب بالجلوكوكورتيكويد. تشمل التفاعلات الجانبية الشائعة لدى المرضى البالغين التعب، والصداع، والدوخة، وآلام المفاصل (آلام المفاصل)؛ تشمل التفاعلات الجانبية الشائعة لدى مرضى الأطفال الصداع، وآلام البطن (منطقة المعدة)، والتعب، واحتقان الأنف، والرعاف (نزيف الأنف). قامت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بمسح Ensacove لفحص ALK إيجابيًا محليًا سرطان الرئة ذو الخلايا غير الصغيرة المتقدم أو النقيلي
إنساكوف (إنسارتينيب) هو مثبط لسرطان الغدد الليمفاوية الكشمي كيناز (ALK) عن طريق الفم، وقد تمت الموافقة عليه الآن من قبل إدارة الغذاء والدواء لعلاج المرضى البالغين المصابين بسرطان الرئة ذو الخلايا غير الصغيرة الإيجابي (NSCLC) لدى أولئك الذين لم يتلقوا من قبل ALK- المانع.
إنسارتينيب هو مثبط كيناز لسرطان الغدد الليمفاوية الكشمي كيناز (ALK) ويمنع كينازات أخرى بما في ذلك MET وROS1. الجرعة الموصى بها من إنساكوف هي 225 ملغ عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا مع أو بدون طعام حتى تطور المرض أو حدوث سمية غير مقبولة. وهو متوفر على شكل كبسولات 25 و100 ملغ يتم تناولها عن طريق الفم. اعتمدت الموافقة على تجربة eXALT3، وهي دراسة عشوائية مفتوحة التسمية أجريت على 290 مريضًا مصابين بـ ALK متقدم أو نقيلي. -سرطان الرئة غير صغير الخلايا (NSCLC) الإيجابي الذي لم يتلق من قبل علاجًا يستهدف ALK. تم اختيار المرضى بشكل عشوائي بنسبة 1:1 لتلقي Ensacove أو crizotinib (Xalkori). أدى Ensacove إلى تحسن كبير في معدل البقاء على قيد الحياة بدون تقدم المرض (PFS) مقارنةً بـ crizotinib (HR 0.56، p = 0.0007)، مع متوسط البقاء على قيد الحياة بدون تقدم المرض يبلغ 25.8 شهرًا مقابل 12.7 شهرًا. لم يكن هناك فرق ذو دلالة إحصائية في البقاء الإجمالي (OS) بين العلاجين، وهي نقطة النهاية الثانوية الرئيسية. كان متوسط نظام التشغيل 63.2 شهرًا و55.7 شهرًا في ذراعي Ensacove وcrizotinib، على التوالي. وتشمل التحذيرات مرض الرئة الخلالي (ILD) / الالتهاب الرئوي، وتسمم الكبد، وتفاعلات الجلد، وبطء القلب. وارتفاع نسبة الجلوكوز في الدم (سكر الدم)، من بين أمور أخرى. التأثيرات الضارة الشائعة في 20% على الأقل من كان من بين المرضى طفح جلدي، وألم عضلي هيكلي، وإمساك، وسعال، وحكة، وغثيان، وذمة (احتباس السوائل. تورم)، وحمى (حمى)، وتعب. إنساكوف هو من شركة Xcovery Holdings, Inc. وحصلت على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في 18 ديسمبر 2024. تمت الموافقة الآن على ريونسيل باعتباره العلاج بالخلايا اللحمية الوسيطة لمرض الكسب غير المشروع الحاد المقاوم للستيرويدات مقابل مرض المضيف
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Ryoncil (remestemcel-L-rknd)، وهو علاج بالخلايا اللحمية الوسيطة المشتقة من النخاع العظمي (MCS) مُشار إليه لعلاج الكسب غير المشروع الحاد المقاوم للستيرويد مقابل المرض المضيف (SR-aGvHD) لدى مرضى الأطفال عمر شهرين فما فوق. ريونسيل هو أول علاج بالخلايا اللحمية الوسيطة (MSC) معتمد من إدارة الغذاء والدواء.
مرض الكسب غير المشروع الحاد المقاوم للستيرويدات هو حالة خطيرة ومهددة للحياة التي يمكن أن تحدث كمضاعفات لأنواع معينة من عمليات زرع الخلايا الجذعية. في زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم (الدم) الخيفي، يتلقى المريض خلايا جذعية من متبرع سليم لتحل محل الخلايا الجذعية الخاصة به للمساعدة في تكوين خلايا دم جديدة. يمكن إجراء هذا الإجراء لأنواع معينة من سرطانات الدم أو اضطرابات الجهاز المناعي. قد تكون آلية عمل ريونسيل مرتبطة بتأثيراته المعدلة للمناعة. تظهر البيانات المأخوذة من الدراسات المختبرية أن العلاج بالخلايا اللحمية الوسيطة (MCS) يمنع تنشيط الخلايا التائية كما تم قياسه عن طريق تكاثر وإفراز السيتوكينات المؤيدة للالتهابات. اعتمدت فعالية ريونسيل بشكل أساسي على معدل ومدة الاستجابة للعلاج بعد 28 يومًا من بدء استخدام ريونسيل. في تجربة المرحلة الثالثة لذراع واحدة للأطفال المصابين بـ SR-aGvHD، حقق 70% استجابة شاملة بحلول اليوم 28، وهو مقياس يتنبأ بالبقاء على قيد الحياة في SR-aGvHD. تم إكمال الدورة التدريبية الكاملة دون انقطاع في أكثر من 85% من المرضى. يمنع استخدام ريونسيل في المرضى الذين يعانون من فرط الحساسية المعروفة تجاه ثنائي ميثيل سلفوكسيد أو بروتينات الخنازير والأبقار. يجب تخدير المرضى بالكورتيكوستيرويدات ومضادات الهيستامين قبل التسريب ومراقبتهم لتفاعلات فرط الحساسية أثناء العلاج باستخدام ريونسيل. وشملت التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا الالتهابات والحمى والنزيف والوذمة وآلام البطن (منطقة المعدة) وارتفاع ضغط الدم (ارتفاع ضغط الدم). قد تحدث مضاعفات مثل فرط الحساسية وتفاعلات التسريب الحادة، وانتقال الأمراض المعدية أو العوامل المعدية وتكوين الأنسجة خارج الرحم بعد العلاج باستخدام ريونسيل. تم تصنيع الريونسيل بواسطة شركة Mesoblast, Inc. وحصل على الموافقة في 18 ديسمبر 2024. وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مرة واحدة - استخدام الترينجولزا شهريًا لخفض الدهون الثلاثية في متلازمة تشيلومكرونات الدم العائلية
Tryngolza (olezarsen) هو قليل النوكليوتيد المضاد للتأثير الموجه APOC-III والذي يُشار الآن إلى استخدامه بالإضافة إلى النظام الغذائي لخفض الدهون الثلاثية (نوع من الدهون في الدم) لدى البالغين المصابين بمتلازمة الكيلومكرونات في الدم العائلية (FCS). وهو دواء يستهدف الحمض النووي الريبوزي (RNA) مصمم لخفض إنتاج الجسم لـ apoC-III، وهو البروتين الذي ينظم استقلاب الدهون الثلاثية.
متلازمة الكيلومكرونات الدموية العائلية (FCS) هي مرض شكل وراثي نادر لفرط ثلاثي جليسريد الدم الشديد (sHTG) الذي يمكن أن يؤدي إلى التهاب البنكرياس الحاد الذي قد يهدد الحياة (AP). غالبًا ما تكون مستويات الدهون الثلاثية لدى المرضى أكثر من 880 ملجم/ديسيلتر. Tryngolza هو العلاج الأول الذي يقلل بشكل كبير من مستويات الدهون الثلاثية لدى البالغين الذين يعانون من FCS ويقلل من التهاب البنكرياس الحاد (AP). الأحداث عند استخدامه مع نظام غذائي مناسب (يساوي أو أقل من 20 جرامًا من الدهون يوميًا). يتم إعطاؤه ذاتيًا عن طريق حاقن تلقائي مرة واحدة شهريًا. اعتمدت الموافقة على المرحلة 3، دراسات التوازن التي تم التحكم فيها بالعلاج الوهمي في 66 شخصًا بالغًا، حيث أظهر Tryngolza 80 mg تأثيرًا إحصائيًا متوسط انخفاض كبير في مستويات الدهون الثلاثية بنسبة 42.5% من خط الأساس إلى 6 أشهر (قيمة الاحتمال = 0.0084)، و57% بعد 12 شهرًا وانخفاضًا ذا مغزى سريريًا في أحداث AP على مدار 12 شهرًا (1 نوبة AP في مجموعة Tryngolza مقابل 11 في العلاج الوهمي). تتضمن التحذيرات تفاعلات فرط الحساسية (الحساسية). كانت التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا لدى ما لا يقل عن 5% من المرضى الذين عولجوا بترينجولزا هي التفاعلات في موقع الحقن، وانخفاض عدد الصفائح الدموية (خلية دم تساعد في التخثر) وألم مفصلي (ألم في المفاصل). تم تصنيع "Tryngolza"، الذي تمت الموافقة عليه في 19 ديسمبر 2024، بواسطة شركة Ionis Pharmaceuticals, Inc. ومن المتوقع أن يكون متاحًا تجاريًا في نهاية عام 2024. وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Alyftrek، وهو علاج مركب ثلاثي للتليف الكيسي
في 20 كانون الأول (ديسمبر) 2024، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على استخدام عقار Alyftrek (vanzacaftor وtezacaftor وdeutivacaftor) الذي تنتجه شركة Vertex Pharmaceutical والمخصص لعلاج التليف الكيسي (CF) لدى المرضى الذين تبلغ أعمارهم 6 سنوات فما فوق والذين لديهم طفرة F508del واحدة على الأقل أو طفرة أخرى في جين منظم توصيل غشاء التليف الكيسي (CFTR) الذي يستجيب لهذا علاج. Alyftrek هو أول مُعدِّل CFTR يستخدم مرة واحدة يوميًا.
التليف الكيسي (CF) هو مرض وراثي نادر يسببه طفرات في جين CFTR، مما يؤدي إلى انخفاض الكمية و/أو وظيفة قناة البروتين CFTR على سطح الخلية. يمكن أن يتسبب هذا في ضعف تدفق الملح والماء داخل وخارج الخلايا في عدد من الأعضاء. في الرئتين، يؤدي ذلك إلى تراكم مخاط سميك ولزج بشكل غير طبيعي، والتهابات الرئة المزمنة وتلف الرئة التدريجي الذي يؤدي في النهاية إلى وفاة العديد من المرضى. يعد فانزاكافتور وتيزاكافتور مصمم لزيادة كمية بروتين CFTR على سطح الخلية. يساعد Deutivacaftor على إبقاء بروتينات CFTR على سطح الخلية مفتوحة لفترة أطول لتحسين تدفق الملح والماء عبر غشاء الخلية، مما يساعد على ترطيب وإزالة المخاط من الشعب الهوائية. الموافقة استند إلى دراسات المرحلة الثالثة على الأشخاص الذين يعانون من التليف الكيسي بعمر 12 عامًا فما فوق. تم تحقيق نقطة النهاية الأولية عند مقارنتها بتريكافتا - عدم الدونية عند التغيير المطلق من خط الأساس في النسبة المئوية لحجم الزفير القسري المتوقع (ppFEV1)، والذي يقيس مدى جودة عمل رئتي الشخص. تم أيضًا استيفاء جميع نقاط النهاية الثانوية الرئيسية. في دراسة المرحلة الثالثة للأطفال المصابين بالتليف الكيسي الذين تتراوح أعمارهم بين 6 إلى 11 عامًا، تم تحقيق نقاط النهاية الآمنة أيضًا، والنتيجة الأولية في هذه الفئة العمرية. يحمل Alyftrek صندوقًا تحذير لإصابة الكبد وفشل الكبد الناجم عن الأدوية. تشمل التحذيرات والاحتياطات أيضًا تفاعلات فرط الحساسية (الحساسية)، بما في ذلك حالات الحساسية المفرطة، وانخفاض فعالية Alyftrek عند استخدام محفزات CYP3A القوية أو المعتدلة، وزيادة خطر إعتام عدسة العين. خطير تشمل التفاعلات الضارة الأنفلونزا وارتفاع إنزيمات الكبد والاكتئاب والإغماء. تشمل الآثار الجانبية الشائعة السعال ونزلات البرد وعدوى الجهاز التنفسي العلوي والصداع وآلام الفم / الحلق، من بين أمور أخرى. يوجد تيزاكافتور في المجموعة المعتمدة من علاجات التليف الكيسي Symdeko ( ivacaftor/tezacaftor و ivacaftor) و Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor و ivacaftor).
نشر : 2025-01-01 12:00
اقرأ أكثر
إخلاء المسؤولية
تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.
لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.
الكلمات الرئيسية الشعبية
