Měsíční přehled zpráv – prosinec 2024
Lékařsky zkontrolováno Leigh Ann Andersonovou, PharmD. Poslední aktualizace 31. prosince 2024.
FDA schvaluje Zepbound jako první lék na předpis pro obstrukční spánkovou apnoe u dospělých s obezitou
Dne 20. prosince 2024 schválil americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) Eli Lilly's Zepbound (tirzepatid) pro léčbu středně těžké až těžké obstrukční spánkové apnoe (OSA) u dospělých s obezitou. Je to první a jediný lék na předpis pro tuto indikaci. Kromě zlepšení OSA pacienti během léčby v průměru také ztratili 45 až 50 liber.
Obstrukční spánková apnoe (OSA) je vážná porucha dýchání charakterizovaná úplným nebo částečné kolapsy horních cest dýchacích během spánku. To může vést k pauzám v dýchání a mělkému dýchání, probuzení ze spánku a potenciálnímu snížení saturace krve kyslíkem. Chrápání, únava a nadměrná denní ospalost mohou být klíčovými příznaky a mohou se objevit u pacientů s obezitou. Zepbound je na glukóze závislý inzulínotropní polypeptidový (GIP) receptor a agonista receptoru glukagonu podobného peptidu-1 (GLP-1) schválený také ke snížení nadměrné tělesné hmotnosti a udržení dlouhé -dlouhodobá redukce hmotnosti u dospělých s obezitou nebo nadváhou a alespoň jedním zdravotním stavem souvisejícím s hmotností, jako je vysoký krevní tlak, vysoký cholesterol nebo srdeční onemocnění. Doporučená udržovací dávka pro OSA je 10 mg nebo 15 mg podávaných subkutánně jednou týdně po počátečním zvýšení dávky na středně závažné žaludeční nežádoucí účinky. Schválení bylo založeno na studii SURMOUNT-OSA fáze 3 se 469 účastníky. Zepbound byl hodnocen pro léčbu OSA u dospělých s obezitou, s terapií pozitivního tlaku v dýchacích cestách (PAP) a bez ní po dobu jednoho roku. Primárním cílem bylo prokázat, že Zepbound byl lepší ve změně indexu apnoe-hypopnoe (AHI) od výchozí hodnoty v 52. týdnu ve srovnání s placebem (injekce bez léku). Index apnoe-hypopnoe (AHI) měří závažnost OSA a sleduje, kolikrát za hodinu se během spánku zastaví dýchání (apnoe) nebo se výrazně sníží (hypopnoe). Kromě toho zlepšily příznaky OSA, dospělí na Zepbound ztratili v průměru 45 liber (18 %) své tělesné hmotnosti, zatímco dospělí na Zepbound a terapii PAP ztratili v průměru 50 liber (20 %) své tělesné hmotnosti. tělesné hmotnosti ve srovnání se 4 lb (2 %) a 6 lb (2 %) na placebu. Časté nežádoucí účinky zahrnují nevolnost, průjem, zvracení, zácpu, břišní bolest, poruchy trávení, reakce v místě vpichu, únava, reakce přecitlivělosti, říhání, vypadávání vlasů a pálení žáhy. Toto nejsou všechny možné vedlejší účinky Zepbound. Tirzepatid byl poprvé schválen pod značkou Mounjaro (také od Lilly) v květnu 2022, aby se zlepšila kontrola glykemie (cukru v krvi). u dospělých s diabetem 2. typu. Gemtesa vymazána pro dospělé muže s příznaky hyperaktivního močového měchýře, také léčena pro BPH
Gemtesa (vibegron) byla schválena FDA k léčbě hyperaktivního močového měchýře (OAB) se symptomy urgentní inkontinence moči, urgence a frekvence močení u dospělých mužů na farmakologické (lékové) léčbě benigní hyperplazie prostaty (BPH). Gemtesa je také schválena k léčbě dospělých s příznaky hyperaktivního močového měchýře, jako je urgentní inkontinence moči, urgence a frekvence močení.
Gemtesa je klasifikována jako beta-3 agonista a funguje vazbou na tento receptor, aby se uvolnily svaly stěny močového měchýře (sval detruzoru), aby se zvýšila kapacita močového měchýře. Užívá se jako tableta jednou denně ústy a může užívat s jídlem nebo bez jídla. Schválení bylo založeno na výsledcích 12týdenní studie URO-901-3005, studie fáze 3 Gemtesa versus placebo po dobu 24 týdnů u přibližně 1 100 mužů s hyperaktivním močovým měchýřem (OAB) symptomy užívající farmakologickou léčbu BPH. Výsledky ukázaly statisticky významné snížení průměrného počtu epizod močení (močení) za den a denních epizod naléhavosti (náhlé nutkání na močení, které je obtížné kontrolovat) ve srovnání s placebem (pilulka bez léku). Ve studiích OAB u dospělých mužů s BPH byly jako vedlejší účinky (≥2 %) pacientů hlášeny hypertenze (vysoký krevní tlak) a infekce močových cest. Upozornění a opatření byly hlášeny případy retence moči a angioedému obličeje a/nebo hrtanu. Mezi další časté nežádoucí reakce (≥ 2 %) patří bolest hlavy, infekce močových cest, nazofaryngitida (běžné příznaky nachlazení), průjem, nevolnost a infekce horních cest dýchacích. Gemtesa ze společnosti Sumitomo Pharma poprvé získala schválení FDA dne 23. prosince 2020 k léčbě dospělých s příznaky hyperaktivního močového měchýře, jako je urgentní močová inkontinence, urgence a frekvence močení. FDA schvaluje Opdivo Qvantig, první subkutánně injikovaný PD-1 inhibitor rakoviny Imunoterapie
Dne 27. prosince 2024 udělila FDA schválení pro Opdivo Qvantig, kombinaci protilátky blokující receptor programované smrti-1 (PD-1) nivolumabu a rekombinantní lidské hyaluronidázy (rHuPH20). Podává se pacientovi v průměru po dobu 3 až 5 minut ve srovnání s 30minutovou intravenózní (IV) infuzí přípravku Opdivo.
Subkutánní podávání může nabídnout výhody oproti IV podávání, včetně flexibility v místě léčby, méně kroků pro přípravu a zkrácení doby podávání. Rekombinantní lidská hyaluronidáza PH20 (rHuPH20), enzym, degraduje hyaluronan (cukr) v oblasti pod kůží. To umožňuje, aby se lék při subkutánní injekci rychle rozptýlil a absorboval do krevního řečiště. Imunoterapii Opdivo Qvantig lze použít pro většinu dříve schválených indikací Opdivo se solidními nádory u dospělých jako monoterapii ( jednorázová) léčba, udržovací monoterapie po dokončení kombinované léčby Opdivo plus Yervoy (ipilimumab) nebo v kombinaci s chemoterapií nebo cabozantinibem. Indikace zahrnují některé pacienty s karcinomem ledvin (ledvin), melanomem, nemalobuněčným karcinomem plic, spinocelulárním karcinomem hlavy a krku, uroteliálním karcinomem (močového měchýře), kolorektálním karcinomem, hepatocelulárním (jaterním) karcinomem, karcinomem jícnu a žaludku (žaludek) rakovina. Schválení Opdivo Qvantig je založeno na výsledcích z randomizovaná, otevřená studie CheckMate-67T fáze 3, která prokázala non-inferiorní koprimární farmakokinetické (PK) expozice vs. IV Opdivo, podobnou účinnost v celkové míře odpovědi (ORR) a srovnatelný bezpečnostní profil vs. IV Opdivo . Opdivo Qvantig je určen k subkutánnímu podání pouze do břicha (oblast žaludku) nebo stehna a poskytuje poskytovatel zdravotní péče. Má jiné pokyny pro dávkování a podávání než intravenózní produkty nivolumabu. Je k dispozici jako jednodávková lahvička se 600 mg nivolumabu a 10 000 jednotkami hyaluronidázy na 5 ml (120 mg / 2 000 jednotek na ml). Varování a bezpečnostní opatření zahrnují závažná a smrtelná imunitně zprostředkované nežádoucí reakce zahrnující mimo jiné pneumonitidu, kolitidu, hepatitidu a hepatotoxicitu. Mezi závažné nežádoucí účinky patří pleurální výpotek, pneumonitida, hyperglykémie, hyperkalémie, krvácení a průjem. Nejčastější nežádoucí účinky (≥10 %) u pacientů léčených přípravkem Opdivo Qvantig byly muskuloskeletální bolest (31 %), únava (20 %), svědění (16 %), vyrážka (15 %), nízká hladina štítné žlázy (12 %), průjem (11 %), kašel (11 %) a bolest břicha (oblast žaludku) (10 %). Opdivo Qvantig vyrábí společnost Bristol-Myers Squibb. FDA schvaluje Vtama krém na atopickou dermatitidu u lidí ve věku 2 let a starších
FDA schválila místní použití přípravku Vtama bez steroidů (tapinarof) u dospělých a dětských pacientů ve věku 2 let a starších s atopickou dermatitidou (ekzémem). Vtama je také schválena pro místní léčbu plakové psoriázy u dospělých.
Atopická dermatitida je běžné, chronické, zánětlivé kožní onemocnění charakterizované přetrvávajícím svěděním a opakujícími se kožními lézemi. Vtama je látka modulující arylový uhlovodíkový receptor (AhR) a předpokládá se, že funguje aktivací proteinu zvaného AhR a prostřednictvím downregulace prozánětlivých cytokinů, včetně interleukinu 17. Tento účinek může pomoci snižuje zánět, svědění, normalizuje proteiny kožní bariéry a čistí pokožku. Vtama krém se aplikuje na postižená místa jednou denně v tenké vrstvě. Může být aplikován na všechny oblasti těla včetně citlivých oblastí pokožky, jako je obličej, krk, podpaží, hrudník/prsa a třísla, ale neměl by být aplikován na oči, ústa nebo vagínu. Schválení FDA bylo podpořeno 8týdenními studiemi ADORING, které ukázaly významný rozdíl oproti Vtama v počtu pacientů, kteří dosáhli skóre „jasný“ nebo „téměř jasný“ kůže (Validated Investigator Global Assessment for AD) a minimálně 2-stupňové zlepšení od začátku studie ve srovnání s vehikulem (krém bez léku). Časté nežádoucí účinky reakce (výskyt ≥ 1 %) u pacientů s atopickou dermatitidou zahrnuje infekci horních cest dýchacích, folikulitidu (zanícené nebo infikované vlasové folikuly), infekci dolních cest dýchacích, bolest hlavy, astma, zvracení, infekci uší, bolest končetin a bolest břicha (v oblasti žaludku). Vtama vyrábí společnost Organon Pharmaceuticals a pro toto použití byla schválena 12. prosince, 2024. FDA schvaluje Steqeymu, sedmou biologicky podobnou látku Stelara
Celltrion oznámil schválení injekce Steqeyma (ustekinumab-stba), která je biologicky podobná Stelara (ustekinumab). Steqeyma se používá k léčbě dospělých a dětí ve věku 6 let a starších s aktivní psoriatickou artritidou a středně těžkou až těžkou ložiskovou psoriázou a dospělých se středně těžkou až těžkou Crohnovou chorobou a ulcerózní kolitidou.
Steqeyma (ustekinumab-stba) je plně lidská monoklonální protilátka, která selektivně inhibuje oba interleukiny (IL)-12 a IL-23, dva cytokiny, které hrají důležitou roli v zánětlivých a imunitních reakcích. Steqeyma není zaměnitelná se Stelarou, což znamená, že ji zatím nelze nahradit pro referenční přípravek (v tomto případě Stelara) lékárníkem v závislosti na státních zákonech. Výsledky studie fáze III u dospělých se středně těžkou až těžkou plaková psoriáza prokázala, že Steqeyma a Stelara jsou velmi podobné a nemají žádné klinicky významné rozdíly, pokud jde o bezpečnost a účinnost. Steqeyma může být podávána subkutánní injekcí nebo intravenózní infuzí. Závažná varování zahrnují mimo jiné zvýšené riziko infekce, riziko rakoviny a alergické reakce. Běžné nežádoucí příhody mohou mimo jiné zahrnovat zánět nosohltanu, bolest hlavy, únavu, sinusitidu a nevolnost. Steqeyma, schválená 17. prosince 2024, je sedmá Stelara biosimilar schválená FDA po Yesintek, Imuldosa, Otulfi, Pyzchiva a Selarsdi v roce 2024 a Wezlana v roce 2023. FDA schvaluje liraglutid, první generický referenční agonista GLP-1 Victoza
FDA schválila první liraglutidové generikum odkazující na přípravek Victoza, injekci agonisty receptoru glukagonu podobného peptidu-1 (GLP-1), indikovanou ke zlepšení kontroly glykemie (cukru v krvi) u lidí ve věku 10 let a starších s diabetem 2. typu. Používá se vedle diety a cvičení.
Diabetes 2. typu je běžný chronický stav, ke kterému dochází, když tělo špatně využívá inzulín a nedokáže udržet hladinu cukru v krvi na normálních úrovních. Ačkoli je obvykle diagnostikována u dospělých, nyní je stále častěji diagnostikována u dětí, dospívajících a mladých dospělých. I když je generický liraglutid schválen pouze k léčbě diabetu 2. typu, může vám také pomoci zhubnout. Liraglutid zlepšuje hladinu cukru v krvi tím, že působí jako přírodní GLP-1 obsažený v těla, které mohou být přítomny v nízkých hladinách u lidí žijících s diabetem 2. GLP-1 pomáhá kontrolovat hladinu cukru v krvi u diabetu 2. typu zvýšením inzulínu v případě potřeby, snížením produkce glukózy v játrech, zpomalením trávení a snížením chuti k jídlu. Liraglutid se podává subkutánně (injekcí pod kůži) jednou denně v kteroukoli denní dobu do oblasti žaludku, stehna nebo nadloktí. Pacienti nebo ošetřovatelé si mohou injekce po tréninku aplikovat sami. Je k dispozici jako 18 mg / 3 ml (6 mg / ml) předplněné pero pro jednoho pacienta, které dodává dávky 0,6 mg, 1,2 mg nebo 1,8 mg. Stejně jako přípravek Victoza obsahuje liraglutid Upozornění v rámečku pro riziko nádorů c-buněk štítné žlázy a neměl by být používán u pacientů s osobní nebo rodinnou anamnézou medulárního karcinomu štítné žlázy (MTC) nebo u pacientů se syndromem mnohočetné endokrinní neoplazie typu 2 (MEN 2). Mezi varování a bezpečnostní opatření patří mimo jiné pankreatitida, onemocnění žlučníku, akutní poškození ledvin a plicní (plicní) aspirace v narkóze. Časté nežádoucí účinky u nejméně 5 % pacientů v studie zahrnovaly nevolnost, průjem, zvracení, sníženou chuť k jídlu, dyspepsii (pálení žáhy, poruchy trávení), zácpu, FDA udělil dne 23. prosince 2024 schválení generické injekce liraglutidu společnosti Hikma Pharmaceuticals USA Inc. ) nemoc. Saxenda je další značka liraglutidu speciálně schválená pro hubnutí, kromě diet a cvičení, u rizikových pacientů s určitými zdravotními stavy. Nepoužívejte současně Saxendu, Victozu nebo liraglutid. Liraglutid patří do lékové třídy nazývané agonisté receptoru glukagonu podobného peptidu-1 (GLP-1), která zahrnuje další léky, jako jsou Ozempic, Wegovy a Ryebelsus. FDA schválila prvního generického agonistu receptoru GLP-1 v listopadu 2024 se schválením generického odkazujícího na Byetta (exenatid). Alhemo jednou denně subkutánní injekce uděleno schválení pro lidi s hemofilií A nebo B s inhibitory
Novo Nordisk oznámil 20. prosince 2024 schválení FDA pro subkutánní injekci Alhemo (concizumab-mtci) jako profylaxi jednou denně k prevenci nebo snížení frekvence krvácivých epizod u dospělých a dětských pacientů ve věku 12 let a starší s hemofilií A nebo B s inhibitory.
U hemofilie A nebo B vzácné onemocnění, u některých pacientů se mohou vyvinout inhibitory a snížit účinnost terapií. Léčba pacientů v těchto případech za účelem prevence krvácení je náročná a často mají jen málo možností. Alhemo je antagonista inhibitoru tkáňového faktoru (TFPI) podávaný v předplněném předem namíchaném peru pro subkutánní injekci. Nepodává se jako intravenózní infuze. Alhemo je navrženo tak, aby blokovalo protein zvaný TFPI v těle, který zastavuje srážení krve. Blokováním TFPI léčivo zlepšuje produkci trombinu, proteinu, který pomáhá srážet krev a předcházet krvácení, když ostatní srážecí faktory chybí nebo jsou nedostatečné v přítomnosti inhibitorů. Toto schválení představuje první subkutánní injekční léčbu svého druhu pro použití u této populace pacientů. Schválení bylo založeno na studii Phase 3 explorer7, která porovnávala počet léčených spontánních a traumatických krvácivé epizody měřené roční mírou krvácení (ABR). Výsledky ukázaly 86% snížení ABR u pacientů, kteří dostávali profylaxi Alhemo ve srovnání s žádnou profylaxií. Odhadovaná průměrná hodnota ABR byla 1,7 u pacientů na profylaxi Alhemo ve srovnání s 11,8 u pacientů bez profylaxe. Celkový medián ABR byl nula u léčeného spontánního a traumatického krvácení ve srovnání s 9,8 ABR u pacientů bez profylaxe. Alhemo se dodává v předplněném předem namíchaném peru pro subkutánní injekci (60 mg /1,5 ml, 150 mg/1,5 ml nebo 300 mg/3 ml) podávané pomocí tenké jehly 32 gauge, 4 mm, která je poskytuje samostatně. Může si ji podávat sám nebo ji může podat ošetřující osoba do břicha (oblast žaludku) nebo stehna po příslušném školení a pokud to poskytovatel zdravotní péče považuje za přijatelné. Závažné vedlejší účinky. může zahrnovat krevní sraženiny a alergické reakce. Mezi nejčastější nežádoucí účinky (alespoň u 5 % lidí) patří reakce v místě vpichu a kopřivka (kopřivka). Imfinzi Cleared as First Immunotherapy for Adults with Aggressive, Limited- Stádium malobuněčného karcinomu plic
FDA udělila novou indikaci pro injekci Imfinzi (durvalumab) k použití jako samostatného léčiva k léčbě dospělých pacientů s malobuněčným karcinomem plic v omezeném stadiu (LS-SCLC), jejichž onemocnění neprogredovalo po souběžné chemoterapii na bázi platiny a radiační terapii.
Malobuněčný karcinom plic je vysoce agresivní forma rakoviny plic. Forma s omezeným stádiem (LS-SCLC) rychle progreduje, navzdory počáteční léčebné odpovědi na chemoterapii a radiační léčbu. Pouze 15 % až 30 % pacientů bude naživu 5 let po diagnóze LS-SCLC. Imfinzi, inhibitor kontrolního bodu PD-L1, působí tak, že blokuje PD-L1 protein na vnější straně rakovinných buněk. To umožňuje imunitnímu systému snadněji najít a napadnout rakovinné buňky, aby pomohl zpomalit růst rakoviny a prodloužit přežití. Podává se jako intravenózní (IV) infuze do žíly každé 4 týdny až do progrese onemocnění, nepřijatelné toxicity nebo maximálně 24 měsíců. Schválení bylo založeno na významných zjištěních z fáze III ADRIATIC, placebem kontrolované studie. V této studii přípravek Imfinzi snížil riziko úmrtí o 27 % v porovnání s placebem s odhadovaným středním celkovým přežitím (OS) 55,9 měsíce u přípravku Imfinzi ve srovnání s 33,4 měsíci u placeba. Kromě toho Imfinzi také snížil riziko progrese onemocnění nebo úmrtí o 24 %, s mediánem přežití bez progrese (PFS) 16,6 měsíce u Imfinzi oproti 9,2 měsíce u placeba. Nejčastější nežádoucí účinky léčby reakce vyskytující se u nejméně 20 % pacientů s omezeným stadiem SCLC jsou pneumonitida nebo radiační pneumonitida (zánět plic, který ovlivňuje dýchání) a únava (únava). Imfinzi is schváleno také v kombinaci s etoposidem a buď karboplatinou nebo cisplatinou jako léčba první linie u dospělých pacientů s malobuněčným karcinomem plic v rozsáhlém stadiu (ES-SCLC), stejně jako u nemalobuněčného karcinomu plic, žlučových cest (žlučovodů a žlučníku) rakoviny, hepatocelulární rakoviny (jater) a rakoviny endometria. Vyrábí jej společnost AstraZeneca a pro toto použití byl schválen 5. prosince 2024. Unloxcyt od Checkpoint Therapeutics schválen pro pokročilou kožní skvamózní rakovinu kůže
FDA schválila Unloxcyt (cosibelimab-ipdl), protilátku blokující ligand-1 programované smrti (PD-L1) pro léčbu dospělých s metastatickým nebo lokálně pokročilým kožním spinocelulárním karcinomem, kteří nejsou kandidáty na operaci nebo ozařování. vyléčit rakovinu.
Unloxcyt je prvním inhibitorem imunitního kontrolního bodu PD-L1 Pro toto použití schváleno FDA. PD-L1, protein, se může nacházet na určitých normálních buňkách a na některých typech rakovinných buněk. Kutánní spinocelulární karcinom (cSCC) je druhým nejčastějším typem rakovina kůže v USA s 1,8 milionu případů ročně. Většina případů je lokalizována a reaguje na operaci, ale asi 40 000 případů je pokročilých a vyžadují další léčbu. Rizikové faktory pro cSCC zahrnují chronickou expozici ultrafialovému (UV) záření a imunosupresi. Unloxcyt je monoklonální protilátka lidského imunoglobulinu G1 (IgG1), která váže PD-L1 a blokuje interakci mezi PD -L1 a jeho proteiny receptoru T buněk, PD-1 a B7.1. To umožňuje imunitnímu systému snadněji najít a napadnout rakovinné buňky, aby pomohl zpomalit růst rakoviny a prodloužit přežití. Bylo také prokázáno, že Unloxcyt také indukuje na protilátkách závislou buněčnou cytotoxicitu (ADCC). Doporučená dávka Unloxcytu je 1 200 mg ve formě intravenózní (IV) infuze nad 60 minut každé 3 týdny. Schválení bylo založeno na CK-301-101, otevřené studii Unloxcyt u 109 dospělých s metastatickým CSCC (mCSCC) nebo lokálně pokročilým CSCC (laCSCC), kteří nebyli kandidáty na kurativní operaci nebo kurativní záření. Primárním cílovým parametrem byla míra objektivní odpovědi (ORR) a doba trvání odpovědi (DOR). ORR byla 47 % (95% CI: 36, 59) u pacientů s metastatickým cSCC (n=78) a 48 % (95% CI: 30, 67) u pacientů s lokálně pokročilým cSCC (n=31), přičemž 8 % a 10 % dosažení úplné odpovědi. Medián DOR nebyl dosažen (rozsah: 1,4+, 34,1+) u pacientů s metastatickým cSCC a byl 17,7 měsíce (rozsah: 3,7+, 17,7) u pacientů s lokálně pokročilým cSCC. Upozornění a opatření zahrnují imunitně zprostředkované nežádoucí reakce, reakce související s infuzí, komplikace alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) a potenciál pro poškození plodu. Nejčastějšími nežádoucími reakcemi (≥10 %) byly únava, muskuloskeletální bolest, vyrážka, průjem, hypotyreóza (nízké hladiny štítné žlázy ), zácpa, nevolnost, bolest hlavy, pruritus (svědění), edém (hromadění tekutin), lokalizovaná infekce a infekce močových cest (UTI). Unloxcyt vyrábí Checkpoint Therapeutics a byl schválen 13. prosince 2024. FDA uděluje Bizengrimu schválení pro rakovinu pankreatu NRG1+ a non- Malobuněčný karcinom plic
4. prosince 2024 FDA udělila urychlené schválení společnosti Bizengri (zenocutuzumab-zbco) pro léčbu pacientů s pokročilým, neresekovatelným nebo metastatickým nemalobuněčným karcinomem plic (NSCLC) nebo rakovinou slinivky břišní obsahující neuregulin 1 (NRG1) genová fúze s progresí onemocnění při předchozí systémové léčbě nebo po ní. Bizengri vyrábí Merus N.V.
Bizengri je klasifikován jako bispecifická protilátka zaměřená na HER2 a HER3 a je první schválenou systémovou terapií pro pacienty s NSCLC nebo rakovinou pankreatu nesoucí fúzi genu NRG1. Gen NRG1 kóduje neuregulin, ligand pro HER3. Fúze NRG1 jsou vzácné, vyskytují se u méně než 1 % NSCLC, rakoviny pankreatu a dalších solidních nádorů. Účinnost byla hodnocena v otevřené studii eNRGy s 64 dospělými s NRG1 fúzně pozitivní NSCLC a 30 dospělých s NRG1 fúzně pozitivním karcinomem pankreatu s progresí onemocnění. Ve skupině NSCLC byla celková míra odpovědi (ORR) 33 % s mediánem trvání odpovědi (DOR) 7,4 měsíce. U rakoviny pankreatu byla ORR 40 % s DOR v rozmezí 3,7 až 16,6 měsíce. Bizengri se podává jako intravenózní (IV) infuze po dobu 4 hodin, každé 2 týdny až do progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity. Premedikace by se měla podávat před každou infuzí, aby se snížilo riziko reakcí souvisejících s infuzí. Informace o předepisování obsahuje Upozornění v rámečku pro embryofetální toxicitu. . Upozornění a opatření zahrnují reakce související s infuzí, hypersenzitivitu a anafylaktické (alergické) reakce, intersticiální plicní onemocnění (ILD)/pneumonitidu (zánět plic) a dysfunkci levé komory (slabé srdce, které ovlivňuje pumpování krve). Časté nežádoucí účinky (≥ 10 %) zahrnují průjem, muskuloskeletální (svalovou) bolest, únavu (únavu), nevolnost, reakce související s infuzí (IRR), dyspnoe (dušnost), vyrážka, zácpa, zvracení, bolest břicha (oblast žaludku) a edém (retence tekutin, otok); stejně jako laboratorní abnormality. Tyto indikace jsou schváleny v rámci zrychleného schvalování na základě celkové četnosti odpovědi (ORR) a trvání odpovědi (DOR). Pokračující schválení těchto indikací může být podmíněno ověřením a popisem klinického přínosu v potvrzujících studiích. Nemluvio získává nové využití při léčbě pacientů se středně těžkou až těžkou atopickou dermatitidou
Dne 13. prosince 2024 schválil FDA Nemluvio (nemolizumab) společnosti Galderma pro jeho druhou indikaci: k léčbě pacientů ve věku 12 let a starších se středně těžkou až těžkou atopickou dermatitidou (ekzém) se středně těžkým až těžkým ekzémem (atopická dermatitida ) v kombinaci s předepisovanými terapiemi používanými na kůži (lokální), když ekzém není dobře kontrolován lokálním samotné terapie. Toto schválení navazuje na Nemluviovo schválení pro léčbu dospělých s prurigo nodularis v srpnu 2024.
U atopické dermatitidy se na zánětu kůže podílejí různé proteiny. Nemluvio je první monoklonální protilátka, která specificky cílí a blokuje IL-31 receptor alfa, signální protein (cytokin). IL-31 je produkován aktivovanými imunitními buňkami v kůži a specificky podporuje svědění a zánět. Schválení je založeno na pozitivních výsledcích z 16týdenní fáze 3 klinického hodnocení ARCADIA zkušební program u 1 728 pacientů ve věku 12 let nebo starších se středně těžkou až těžkou atopickou dermatitidou. Výsledky ukázaly, že pacienti léčení přípravkem Nemluvio, podávaným subkutánně (pod kůži) každé čtyři týdny v kombinaci s topickými kortikosteroidy (TCS), s topickými inhibitory kalcineurinu (TCI) nebo bez nich, dosáhli významného 75% snížení plochy ekzému a indexu závažnosti (EASI) ve srovnání se skupinou dostávající placebo v kombinaci s TCS (s nebo bez TCI). Sekundární cílové parametry, jako je svědění v týdnu 1 a účinek na poruchy spánku, byly také splněny. Je k dispozici jako předplněné pero pro subkutánní (podkožní) injekci, která vyžaduje rekonstituce. Závažné nežádoucí příhody zahrnují závažné alergické (hypersenzitivní) reakce. Během léčby se vyvarujte používání živých vakcín. Nejčastějšími vedlejšími účinky Nemluvio jsou bolest hlavy, atopická dermatitida, ekzém a numulární ekzém (ekzém projevující se jako roztroušené kruhové skvrny), které se vyskytují u ≥1 % pacientů v klinických studiích. FDA schvaluje Crenessity, novou perorální léčbu vrozených nadledvin Hyperplazie
Dne 13. prosince 2024 schválila FDA kapsle a perorální roztok Crenessity (crinecerfont) od Neurocrine Biosciences. Crenessity se používá jako doplněk k substituci glukokortikoidů ke kontrole androgenů (hormon podobný testosteronu) u pacientů ve věku 4 let a starších s klasickou kongenitální adrenální hyperplazií (CAH), což je vzácné genetické onemocnění, které postihuje nadledvinky.
Lidé s klasickou CAH neprodukují dostatek kortizolu a produkují příliš mnoho androgenů. Většina případů CAH je způsobena variantami genu CYP21A2, které vedou k deficitu enzymu 21-hydroxylázy (21-OH), což vede ke snížení biosyntézy kortizolu. Crinecerfont je antagonista receptoru faktoru uvolňujícího kortikotropin (CRF) typu 1, který blokuje vazbu za účelem inhibice sekrece adrenokortikotropního hormonu (ACTH) z hypofýzy, čímž snižuje nadledvinky zprostředkované ACTH produkce androgenů. Snížením nadměrné produkce androgenů v nadledvinách snižuje Crenessity množství potřebné léčby glukokortikoidy. Crenessity se podává perorálně (ústy) dvakrát denně. Schválení bylo založeno na údajích ze studií CAHtalyst, které prokázaly významný pokles hladin androstendionu (androgenu) ve srovnání s placebem (pilulka bez léku), což umožnilo významné snížení dávky glukokortikoidů. Varování a opatření související s Crenessity zahrnují reakce přecitlivělosti a riziko akutní adrenální insuficience nebo adrenální krize s neadekvátním doprovodným terapie glukokortikoidy. Varování a opatření spojená s Crenessity zahrnují reakce přecitlivělosti a riziko akutní adrenální insuficience nebo adrenální krize při neadekvátní současné léčbě glukokortikoidy. Časté nežádoucí reakce u dospělých pacientů zahrnují únavu, bolest hlavy, závratě a artralgii (bolest kloubů); Mezi běžné nežádoucí reakce u pediatrických pacientů patří bolest hlavy, bolest břicha (oblasti žaludku), únava, ucpaný nos a epistaxe (krvácení z nosu). FDA lokálně vyčistí Ensacove pro ALK-pozitivní Pokročilá nebo metastatická nemalobuněčná rakovina plic
Ensacove (ensartinib) je perorální inhibitor kinázy anaplastického lymfomu (ALK), který je nyní schválen FDA pro léčbu dospělých pacientů s ALK-pozitivním nemalobuněčným karcinomem plic (NSCLC) u těch, kteří dříve nedostali ALK- inhibitor.
Ensartinib je inhibitor kinázy kinázy anaplastického lymfomu (ALK) a inhibuje další kinázy včetně MET a ROS1. Doporučená dávka Ensacove je 225 mg perorálně jednou denně s jídlem nebo bez jídla až do progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity. Je k dispozici jako 25 a 100mg tobolky užívané ústy. Schválení bylo založeno na otevřené, randomizované studii eXALT3 u 290 pacientů s lokálně pokročilým nebo metastatickým ALK -pozitivní NSCLC, kteří předtím nepodstoupili léčbu cílenou na ALK. Pacienti byli randomizováni v poměru 1:1, aby dostávali Ensacove nebo krizotinib (Xalkori). Ensacove významně zlepšilo přežití bez progrese (PFS) ve srovnání s krizotinibem (HR 0,56, p = 0,0007), s mediánem PFS 25,8 měsíce oproti 12,7 měsíce. Mezi těmito 2 léčbami nebyl žádný statisticky významný rozdíl v celkovém přežití (OS), což je klíčový sekundární cíl. Medián OS byl 63,2 měsíce a 55,7 měsíce ve větvi Ensacove a crizotinibu, v daném pořadí. Varování zahrnují intersticiální plicní onemocnění (ILD)/pneumonitidu, jaterní toxicitu, kožní reakce, zpomalené srdce rychlost a mimo jiné vysoká hladina glukózy v krvi (glykémie). Běžné nežádoucí účinky u nejméně 20 % z pacientů zahrnovaly vyrážku, muskuloskeletální bolest, zácpu, kašel, pruritus (svědění), nevolnost, edém (retence tekutin, otok), pyrexii (horečku) a únavu. Ensacove je od Xcovery Holdings, Inc. a byl schválen FDA dne 18. prosince 2024. Ryoncil nyní schválen jako mezenchymální stromální buněčná terapie pro akutní onemocnění štěpu refrakterního na steroidy proti hostiteli
FDA schválila Ryoncil (remestemcel-L-rknd), alogenní terapii mezenchymálních stromálních buněk (MCS) odvozených z kostní dřeně indikovanou k léčbě akutní reakce štěpu proti hostiteli (SR-aGvHD) u dětských pacientů. 2 měsíce a starší. Ryoncil je první terapie mezenchymálních stromálních buněk (MSC) schválená FDA.
Akutní reakce štěpu proti hostiteli refrakterní na steroidy je vážný a život ohrožující stav které se mohou objevit jako komplikace určitých typů transplantací kmenových buněk. Při alogenní transplantaci hematopoetických (krevních) kmenových buněk dostává pacient kmenové buňky od zdravého dárce, aby nahradil své vlastní kmenové buňky a pomohl tak tvorbě nových krvinek. Tento postup lze provést jako u některých typů rakoviny krve nebo poruch imunitního systému. Mechanismus účinku přípravku Ryoncil může souviset s jeho imunomodulačními účinky. Údaje ze studií in vitro ukazují, že terapie mezenchymálními stromálními buňkami (MCS) inhibuje aktivaci T buněk, jak je měřeno proliferací a sekrecí prozánětlivých cytokinů. Účinnost přípravku Ryoncil byla založena především na rychlosti a trvání odpovědi na léčbu 28 dní po zahájení léčby přípravkem Ryoncil. V jednoramenné studii fáze 3 u dětí se SR-aGvHD dosáhlo 70 % celkové odpovědi do 28. dne, což je měřítko, které předpovídá přežití u aGVHD. Celá léčba byla dokončena bez přerušení u více než 85 % pacientů. Ryoncil je kontraindikován u pacientů se známou přecitlivělostí na dimethylsulfoxid nebo prasečí a hovězí proteiny. Pacienti by měli být před infuzí premedikováni kortikosteroidy a antihistaminiky a během léčby přípravkem Ryoncil by měli být sledováni z hlediska hypersenzitivních reakcí. Nejčastější nežádoucí účinky zahrnovaly infekce, horečku, krvácení, edém, bolest břicha (oblasti žaludku) a hypertenzi (vysoký krevní tlak). Po léčbě přípravkem Ryoncil se mohou objevit komplikace, jako je hypersenzitivita a akutní reakce na infuzi, přenos infekčního onemocnění nebo agens a tvorba ektopické tkáně. Ryoncil vyrábí společnost Mesoblast, Inc. a schválení mu bylo uděleno 18. prosince 2024. FDA schvaluje jednou -Měsíční tryngolza ke snížení triglyceridů u familiárního chylomikronemického syndromu
Tryngolza (olezarsen) je antisense oligonukleotid zaměřený na APOC-III, který je nyní indikován jako doplněk k dietě ke snížení triglyceridů (typu tuku v krvi) u dospělých se syndromem familiární chylomikronemie (FCS). Je to lék cílený na RNA určený ke snížení produkce apoC-III v těle, což je protein, který reguluje metabolismus triglyceridů.
Familiární chylomikronemický syndrom (FCS) je vzácná, genetická forma těžké hypertriglyceridémie (sHTG), která může vést k potenciálně život ohrožující akutní pankreatitidě (AP). Pacienti mají často hladiny triglyceridů vyšší než 880 mg/dl. Tryngolza je první léčba, která významně snižuje hladiny triglyceridů u dospělých s FCS a poskytuje snížení akutní pankreatitidy (AP) příhody při použití s vhodnou dietou (rovnající se nebo méně než 20 gramů tuku denně). Podává se samostatně pomocí autoinjektoru jednou měsíčně. Schválení bylo založeno na fázi 3, placebem kontrolovaných studiích BALANCE u 66 dospělých, kde přípravek Tryngolza 80 mg statisticky prokázal významné průměrné snížení hladin triglyceridů o 42,5 % od výchozích hodnot do 6 měsíců (p=0,0084), 57 % po 12 měsících a klinicky významné snížení AP příhody za 12 měsíců (1 AP epizoda ve skupině Tryngolza vs. 11 u placeba). Varování zahrnují hypersenzitivní (alergické) reakce. Nejčastějšími nežádoucími reakcemi u nejméně 5 % pacientů léčených Tryngolzou byly reakce v místě vpichu injekce, snížený počet krevních destiček (krvinek, které napomáhají srážení krve) a artralgie (bolest kloubů). Tryngolza, schválená 19. prosince 2024, vyrábí společnost Ionis Pharmaceuticals, Inc. a očekává se, že bude komerčně dostupná na konci roku 2024. FDA Clears Alyftrek, trojkombinační léčba cystické fibrózy
Dne 20. prosince 2024 schválil FDA Alyftrek od Vertex Pharmaceutical (vanzakaftor, tezakaftor a deutivakaftor) indikovaný k léčbě cystické fibrózy (CF) u pacientů ve věku 6 let a starších, kteří mají alespoň jednu mutaci F508del nebo jinou mutaci v genu pro regulátor transmembránové vodivosti (CFTR) cystické fibrózy reagující na tuto léčbu. Alyftrek je první modulátor CFTR podávaný jednou denně.
Cystická fibróza (CF) je vzácné genetické onemocnění způsobené mutacemi v genu CFTR, které vede ke snížení množství a/nebo funkce CFTR proteinového kanálu na buněčném povrchu. To může způsobit špatný tok soli a vody do az buněk v řadě orgánů. V plicích to vede k nahromadění abnormálně hustého lepivého hlenu, chronickým plicním infekcím a progresivnímu poškození plic, které nakonec vede ke smrti mnoha pacientů. Vanzacaftor a tezacaftor jsou navržený ke zvýšení množství CFTR proteinu na buněčném povrchu. Deutivakaftor pomáhá udržet proteiny CFTR na buněčném povrchu déle otevřené, aby se zlepšil tok soli a vody přes buněčnou membránu, což pomáhá hydratovat a čistit hlen z dýchacích cest. Schválení. byla založena na studiích fáze 3 u lidí s CF ve věku 12 let a starších. Primární cílový ukazatel byl splněn ve srovnání s přípravkem Trikafta – noninferiorita na absolutní změně oproti výchozí hodnotě v procentech předpokládaného usilovného výdechového objemu (ppFEV1), který měří, jak dobře fungují plíce daného člověka. Všechny klíčové sekundární koncové body byly také splněny. Ve studii fáze 3 u dětí s CF ve věku 6 až 11 let byly také splněny bezpečnostní koncové body, primární výsledek v této věkové skupině. Alyftrek nese Boxed Varovánípřed poškozením jater a jaterním selháním způsobeným léky. Upozornění a opatření také zahrnují hypersenzitivní (alergické) reakce, včetně případů anafylaxe, sníženou účinnost Alyftreku při použití silných nebo středně silných induktorů CYP3A a zvýšené riziko katarakty. Závažné nežádoucí účinky zahrnují chřipku (chřipku), zvýšené jaterní enzymy, deprese a mdloby. Mezi časté nežádoucí účinky patří mimo jiné kašel, běžné nachlazení, infekce horních cest dýchacích, bolest hlavy a úst / krku. Tezacaftor je obsažen ve schválené kombinaci CF léčby Symdeko ( ivakaftor/tezacaftor a ivakaftor) a Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor a ivakaftor).
Vyslán : 2025-01-01 12:00
Přečtěte si více
Odmítnutí odpovědnosti
Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.
Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.
Populární klíčová slova
