Μηνιαία Ενημέρωση - Δεκέμβριος 2024

Ακολουθήστε το Drugslib

Ιατρική κριτική από την Leigh Ann Anderson, PharmD. Τελευταία ενημέρωση στις 31 Δεκεμβρίου 2024.

Ο FDA εγκρίνει το Zepbound ως το πρώτο συνταγογραφούμενο φάρμακο για την αποφρακτική άπνοια ύπνου σε ενήλικες με παχυσαρκία

Στις 20 Δεκεμβρίου 2024, ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε το Zepbound (τιρζεπατίδη) της Eli Lilly για τη θεραπεία της μέτριας έως σοβαρής αποφρακτικής άπνοιας ύπνου (OSA) σε ενήλικες με παχυσαρκία. Είναι το πρώτο και μοναδικό συνταγογραφούμενο φάρμακο για αυτή την ένδειξη. Εκτός από τη βελτιωμένη OSA, κατά μέσο όρο, οι ασθενείς έχασαν επίσης 45 έως 50 λίβρες κατά τη διάρκεια της θεραπείας.

  • Η αποφρακτική άπνοια ύπνου (OSA) είναι μια σοβαρή διαταραχή της αναπνοής που χαρακτηρίζεται από πλήρη αναπνοή. ή μερικές καταρρεύσεις του ανώτερου αεραγωγού κατά τη διάρκεια του ύπνου. Αυτό μπορεί να οδηγήσει σε παύσεις στην αναπνοή και ρηχή αναπνοή, ξύπνημα από τον ύπνο και πιθανή μείωση του κορεσμού του οξυγόνου του αίματος. Το ροχαλητό, η κόπωση και η υπερβολική υπνηλία κατά τη διάρκεια της ημέρας μπορεί να είναι βασικά συμπτώματα και μπορεί να εμφανιστούν σε ασθενείς με παχυσαρκία.
  • Το Zepbound είναι ένας εξαρτώμενος από τη γλυκόζη υποδοχέας ινσουλινοτροπικού πολυπεπτιδίου (GIP) και αγωνιστής υποδοχέα πεπτιδίου-1 (GLP-1) που μοιάζει με γλυκαγόνη, εγκεκριμένος επίσης για τη μείωση του υπερβολικού σωματικού βάρους και τη διατήρηση -πρόθεσμη μείωση βάρους σε ενήλικες με παχυσαρκία ή υπέρβαρους και τουλάχιστον μία ιατρική πάθηση που σχετίζεται με το βάρος, όπως υψηλή αρτηριακή πίεση, υψηλή χοληστερόλη ή καρδιακή νόσο.
  • Η συνιστώμενη δόση συντήρησης για το OSA είναι 10 mg ή 15 mg υποδορίως με ένεση μία φορά την εβδομάδα, μετά από αύξηση της αρχικής δόσης σε μέτριες στομαχικές παρενέργειες.
  • Η έγκριση βασίστηκε στις μελέτες Φάσης 3 του SURMOUNT-OSA με 469 συμμετέχοντες. Το Zepbound αξιολογήθηκε για τη θεραπεία της OSA σε ενήλικες με παχυσαρκία, με και χωρίς θεραπεία με θετική πίεση αεραγωγών (PAP) για διάστημα ενός έτους.
  • Ο πρωταρχικός στόχος ήταν να αποδειχθεί ότι το Zepbound ήταν ανώτερη σε μεταβολή του δείκτη άπνοιας-υπόπνοιας (AHI) από την έναρξη στις 52 εβδομάδες σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (μια ένεση χωρίς φάρμακο). Ο δείκτης άπνοιας-υπόπνοιας (AHI) μετρά τη σοβαρότητα του OSA και εξετάζει τον αριθμό των φορών ανά ώρα κατά τη διάρκεια του ύπνου που η αναπνοή σταματά (άπνοια) ή μειώνεται σημαντικά (υπόπνοια).
  • Επιπλέον βελτιώθηκαν τα συμπτώματα OSA, οι ενήλικες που έλαβαν Zepbound έχασαν κατά μέσο όρο 45 λίβρες (18%) του σωματικού τους βάρους, ενώ οι ενήλικες που έλαβαν θεραπεία με Zepbound και PAP έχασαν κατά μέσο όρο 50 λίβρες (20%) του σωματικού τους βάρους, σε σύγκριση με 4 λίβρες (2%) και 6 λίβρες (2%) στο εικονικό φάρμακο, αντίστοιχα.
  • Συνήθεις ανεπιθύμητες ενέργειες περιλαμβάνουν ναυτία. , διάρροια, έμετος, δυσκοιλιότητα, κοιλιακό άλγος, δυσπεψία, αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης, κόπωση, αντιδράσεις υπερευαισθησίας, ρέψιμο, μαλλιά απώλεια και καούρα. Αυτές δεν είναι όλες οι πιθανές παρενέργειες του Zepbound.
  • Το Tirzepatide εγκρίθηκε για πρώτη φορά με την επωνυμία Mounjaro (επίσης από τη Lilly) τον Μάιο του 2022 για τη βελτίωση του γλυκαιμικού ελέγχου (σάκχαρο στο αίμα) σε ενήλικες με διαβήτη τύπου 2.

    • Το Gemtesa Cleared για ενήλικες άνδρες με συμπτώματα υπερδραστήριας κύστης επίσης. Θεραπεία για BPH

    Το Gemtesa (vibegron) έχει εγκριθεί από τον FDA για τη θεραπεία της υπερδραστήριας ουροδόχου κύστης (OAB) με συμπτώματα ακράτειας ούρων, επείγουσας ανάγκης και συχνοουρίας σε ενήλικες άνδρες σε φαρμακολογική (φαρμακευτική) θεραπεία για την καλοήθη υπερπλασία του προστάτη (BPH). Το Gemtesa είναι επίσης εγκεκριμένο για τη θεραπεία ενηλίκων με συμπτώματα υπερδραστήριας ουροδόχου κύστης, ακράτειας ούρων, επείγουσας ανάγκης και συχνοουρίας.

  • Το Gemtesa ταξινομείται ως βήτα-3 αγωνιστής και λειτουργεί. δεσμεύοντας σε αυτόν τον υποδοχέα για να χαλαρώσουν οι μύες του τοιχώματος της ουροδόχου κύστης (εξωστήρας μυς) για να αυξηθεί πόσο μπορεί να κρατήσει η κύστη.
  • Λαμβάνεται ως δισκίο μία φορά την ημέρα από το στόμα και μπορεί να ληφθεί με ή χωρίς τροφή.
  • Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα από τη μελέτη URO-901-3005 διάρκειας 12 εβδομάδων, μια δοκιμή Φάσης 3 του Gemtesa έναντι εικονικού φαρμάκου για 24 εβδομάδες σε περίπου 1.100 άνδρες με υπερδραστήρια κύστη (OAB) συμπτώματα που λαμβάνουν φαρμακολογική θεραπεία για BPH. Τα αποτελέσματα έδειξαν στατιστικά σημαντικές μειώσεις στον μέσο αριθμό επεισοδίων ούρησης (ούρηση) ανά ημέρα και ημερήσιων επεισοδίων επείγουσας ανάγκης (αιφνίδια παρόρμηση για ούρηση που είναι δύσκολο να ελεγχθεί) σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (χάπι χωρίς φάρμακο). Σε μελέτες του OAB σε ενήλικες άνδρες με BPH, η υπέρταση (υψηλή αρτηριακή πίεση) και η ουρολοίμωξη αναφέρθηκαν ως ανεπιθύμητες ενέργειες (≥2%) των ασθενών.
  • Προειδοποιήσεις και προφυλάξεις περιλαμβάνει κατακράτηση ούρων και έχει αναφερθεί αγγειοοίδημα του προσώπου ή/και του λάρυγγα. Άλλες συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (≥2%) περιλαμβάνουν πονοκέφαλο, λοίμωξη του ουροποιητικού συστήματος, ρινοφαρυγγίτιδα (συμπτώματα κοινού κρυολογήματος), διάρροια, ναυτία και λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος.
  • Η Gemtesa, από τη Sumitomo Pharma, έλαβε για πρώτη φορά την έγκριση του FDA στις 23 Δεκεμβρίου 2020 για τη θεραπεία ενηλίκων με συμπτώματα υπερδραστήριας ουροδόχου κύστης, όπως επιτακτική ακράτεια ούρων, επείγουσα ανάγκη και συχνοουρία.

    • Ο FDA Εγκρίνει το Opdivo Qvantig, το πρώτο PD-1 με υποδόρια ένεση Ανοσοθεραπεία με αναστολέα καρκίνου

    Στις 27 Δεκεμβρίου 2024 ο FDA χορήγησε έγκριση για το Opdivo Qvantig, έναν προγραμματισμένο συνδυασμό αντισωμάτων που αναστέλλει τον υποδοχέα θανάτου (PD-1) του nivolumab και της ανασυνδυασμένης ανθρώπινης υαλουρονιδάσης (rHuPH20). Χορηγείται στον ασθενή για 3 έως 5 λεπτά, κατά μέσο όρο, σε σύγκριση με μια ενδοφλέβια (IV) έγχυση Opdivo 30 λεπτών.

  • Η υποδόρια χορήγηση μπορεί να προσφέρει πλεονεκτήματα σε σχέση με την ενδοφλέβια χορήγηση, όπως ευελιξία στα σημεία θεραπείας, λιγότερα βήματα προετοιμασίας και μειωμένο χρόνο χορήγησης. Η ανασυνδυασμένη ανθρώπινη υαλουρονιδάση PH20 (rHuPH20), ένα ένζυμο, αποικοδομεί την υαλουρονίνη (ένα σάκχαρο) στην περιοχή κάτω από το δέρμα. Αυτό επιτρέπει την ταχεία διασπορά και την απορρόφηση του φαρμάκου στην κυκλοφορία του αίματος όταν χορηγείται υποδόρια.
  • Η ανοσοθεραπεία Opdivo Qvantig μπορεί να χρησιμοποιηθεί για τις περισσότερες προηγουμένως εγκεκριμένες ενδείξεις Opdivo για ενήλικες, συμπαγείς όγκους ως μονοθεραπεία ( εφάπαξ) θεραπεία, συντήρηση μονοθεραπείας μετά την ολοκλήρωση της συνδυαστικής θεραπείας Opdivo και Yervoy (ipilimumab), ή σε συνδυασμό με χημειοθεραπεία ή καβοζαντινίμπη. Οι ενδείξεις περιλαμβάνουν ορισμένους ασθενείς με καρκίνο νεφρού (νεφρό), μελάνωμα, μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα, πλακώδη καρκίνο κεφαλής και τραχήλου, καρκίνωμα ουροθηλίου (ουροδόχου κύστης), καρκίνο του παχέος εντέρου, καρκίνο του ήπατος, καρκίνο του οισοφάγου και του στομάχου καρκίνος (στομάχου).
  • Έγκριση Opdivo Το Qvantig βασίζεται στα αποτελέσματα από την τυχαιοποιημένη, ανοιχτής ετικέτας δοκιμής CheckMate-67T Φάσης 3, η οποία έδειξε μη κατώτερες συγπρωτογενείς φαρμακοκινητικές εκθέσεις (PK) έναντι IV Opdivo, παρόμοια αποτελεσματικότητα στο συνολικό ποσοστό ανταπόκρισης (ORR) και συγκρίσιμο προφίλ ασφάλειας έναντι IV Opdivo.
  • Opdivo Το Qvantig προορίζεται για υποδόρια χρήση μόνο στην κοιλιά (περιοχή του στομάχου) ή στο μηρό και χορηγείται από πάροχο υγειονομικής περίθαλψης. Έχει διαφορετικές οδηγίες δοσολογίας και χορήγησης από τα ενδοφλέβια προϊόντα nivolumab. Διατίθεται ως φιαλίδιο μίας δόσης με 600 mg nivolumab και 10.000 μονάδες υαλουρονιδάσης ανά 5 mL (120 mg / 2.000 μονάδες ανά mL).
  • Οι προειδοποιήσεις και οι προφυλάξεις περιλαμβάνουν σοβαρές και θανατηφόρες ανεπιθύμητες ενέργειες που προκαλούνται από το ανοσοποιητικό, συμπεριλαμβανομένης της πνευμονίτιδας, της κολίτιδας, της ηπατίτιδας και ηπατοτοξικότητα, μεταξύ άλλων. Οι σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες περιλαμβάνουν υπεζωκοτική συλλογή, πνευμονίτιδα, υπεργλυκαιμία, υπερκαλιαιμία, αιμορραγία και διάρροια.
  • Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (≥10%) σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Opdivo Qvantig ήταν μυοσκελετικός πόνος. (31%), κόπωση (20%), κνησμός (16%), εξάνθημα (15%), χαμηλή επίπεδα θυρεοειδούς (12%), διάρροια (11%), βήχας (11%) και κοιλιακός (περιοχή του στομάχου) πόνος (10%).
  • Το Opdivo Qvantig κατασκευάζεται από την εταιρεία. Bristol-Myers Squibb.

    • Ο FDA εγκρίνει την κρέμα Vtama για την ατοπική δερματίτιδα σε άτομα ηλικίας 2 ετών και άνω

    Ο FDA ενέκρινε την τοπική χρήση του Vtama (tapinarof) χωρίς στεροειδή σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 2 ετών και άνω με ατοπική δερματίτιδα (έκζεμα). Το Vtama είναι επίσης εγκεκριμένο για την τοπική θεραπεία της ψωρίασης κατά πλάκας σε ενήλικες.

  • Η ατοπική δερματίτιδα είναι μια κοινή, χρόνια, φλεγμονώδης δερματική νόσος που χαρακτηρίζεται από επίμονο κνησμό και υποτροπιάζουσες δερματικές βλάβες.
  • Το Vtama είναι ένας παράγοντας ρύθμισης του υποδοχέα υδρογονάνθρακα αρυλίου (AhR) και πιστεύεται ότι δρα ενεργοποιώντας μια πρωτεΐνη που ονομάζεται AhR και μέσω μείωσης της ρύθμισης των προφλεγμονωδών κυτοκίνες, συμπεριλαμβανομένης της ιντερλευκίνης 17. Αυτή η δράση μπορεί να βοηθήσει στη μείωση της φλεγμονής, του κνησμού, στην ομαλοποίηση των πρωτεϊνών φραγμού του δέρματος και στην καθαριότητα του δέρματος.
  • Η κρέμα Vtama εφαρμόζεται στις πληγείσες περιοχές μία φορά την ημέρα. ως ένα λεπτό στρώμα. Μπορεί να εφαρμοστεί σε όλες τις περιοχές του σώματος, συμπεριλαμβανομένων των ευαίσθητων περιοχών του δέρματος όπως το πρόσωπο, ο λαιμός, οι μασχάλες, το στήθος/στήθος και η βουβωνική χώρα, αλλά δεν πρέπει να εφαρμόζεται στα μάτια, το στόμα ή τον κόλπο σας.
  • Η έγκριση του FDA υποστηρίχθηκε από τις μελέτες ADORING διάρκειας 8 εβδομάδων, οι οποίες έδειξαν σημαντική διαφορά με το Vtama στον αριθμό των ασθενών που πέτυχαν βαθμολογία "καθαρή" ή "σχεδόν καθαρή" δέρμα (Validated Investigator Global Assessment for AD) και ελάχιστη βελτίωση 2 βαθμών από την αρχή της μελέτης σε σύγκριση με το όχημα (κρέμα χωρίς φάρμακο).
  • Συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (επίπτωση ≥ 1%) σε ασθενείς με ατοπική δερματίτιδα περιλαμβάνουν λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος, ωοθυλακίτιδα (φλεγμονώδη ή μολυσμένα τριχοθυλάκια), λοίμωξη του κατώτερου αναπνευστικού συστήματος, πονοκέφαλο, άσθμα, έμετο, μόλυνση του αυτιού, πόνος στα άκρα και στην κοιλιακή χώρα (περιοχή του στομάχου).
  • Το Vtama κατασκευάζεται από την Organon Pharmaceuticals και εγκρίθηκε για αυτήν τη χρήση στις 12 Δεκεμβρίου 2024.

    • Ο FDA Εγκρίνει το Steqeyma, το Έβδομο Βιοομοειδές με το Stelara

    Η Celltrion ανακοίνωσε την έγκριση της ένεσης Steqeyma (ustekinumab-stba), μιας βιοομοειδής με τη Stelara (ustekinumab). Το Steqeyma χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιών ηλικίας 6 ετών και άνω με ενεργή ψωριασική αρθρίτιδα και μέτρια έως σοβαρή ψωρίαση κατά πλάκας, και ενήλικες με μέτρια έως σοβαρή νόσο του Crohn και ελκώδη κολίτιδα.

    Steqeyma (ustekinumab-stba) είναι ένα πλήρως ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα που αναστέλλει επιλεκτικά τόσο την ιντερλευκίνη (IL)-12 όσο και την IL-23, δύο κυτοκίνες που παίζουν σημαντικό ρόλο στις φλεγμονώδεις και ανοσολογικές αποκρίσεις.
  • Το Steqeyma δεν είναι εναλλάξιμα με το Stelara, δηλαδή το δεν μπορεί ακόμη να αντικατασταθεί για το προϊόν αναφοράς (στην περίπτωση αυτή, Stelara) από φαρμακοποιό, ανάλογα με τους νόμους της πολιτείας.
  • Αποτελέσματα από μια μελέτη Φάσης ΙΙΙ σε ενήλικες με μέτρια έως σοβαρή ψωρίαση κατά πλάκας έδειξαν ότι το Steqeyma και το Stelara είναι πολύ παρόμοια και δεν έχουν κλινικά σημαντικές διαφορές όσον αφορά την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα.
  • Το Steqeyma μπορεί να χορηγηθεί με υποδόρια ένεση ή ενδοφλέβια έγχυση.
  • Σοβαρές προειδοποιήσεις περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων, αυξημένο κίνδυνο μόλυνσης, κίνδυνο καρκίνου και αλλεργικές αντιδράσεις. Οι συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες μπορεί να περιλαμβάνουν ρινοφαρυγγίτιδα, κεφαλαλγία, κόπωση, ιγμορίτιδα και ναυτία, μεταξύ άλλων.
  • Το Steqeyma, που εγκρίθηκε στις 17 Δεκεμβρίου 2024, είναι το έβδομο βιοομοειδές Stelara εγκεκριμένο από την FDA. , μετά τους Yesintek, Imuldosa, Otulfi, Pyzchiva και Selarsdi το 2024, και Wezlana το 2023.

    • Η FDA Εγκρίνει τη Λιραγλουτίδη, τον Πρώτο Αγωνιστή Γενικής Αναφοράς GLP-1 Victoza

    Ο FDA ενέκρινε την πρώτη γενόσημη λιραγλουτίδη που αναφέρεται στο Victoza, μια ένεση αγωνιστή υποδοχέα πεπτιδίου-1 (GLP-1) τύπου γλυκαγόνης που ενδείκνυται για τη βελτίωση του γλυκαιμικού ελέγχου (σάκχαρο στο αίμα) σε άτομα 10 ετών και άνω με διαβήτη τύπου 2. Χρησιμοποιείται εκτός από δίαιτα και άσκηση.

  • Ο διαβήτης τύπου 2 είναι μια κοινή χρόνια πάθηση που εμφανίζεται όταν το σώμα δεν χρησιμοποιεί καλά την ινσουλίνη και δεν μπορεί να διατηρήσει το σάκχαρο στο αίμα σε φυσιολογικά επίπεδα. Αν και συνήθως διαγιγνώσκεται σε ενήλικες, πλέον διαγιγνώσκεται όλο και περισσότερο σε παιδιά, εφήβους και νεαρούς ενήλικες. Ενώ η γενική λιραγλουτίδη είναι εγκεκριμένη μόνο για τη θεραπεία του διαβήτη τύπου 2, μπορεί επίσης να σας βοηθήσει να χάσετε κάποιο βάρος.
  • Η λιραγλουτίδη βελτιώνει τα επίπεδα σακχάρου στο αίμα ενεργώντας όπως το φυσικό GLP-1 που βρίσκεται στο σώμα, το οποίο μπορεί να υπάρχει σε χαμηλά επίπεδα σε άτομα που ζουν με διαβήτη τύπου 2. Το GLP-1 βοηθά στον έλεγχο του σακχάρου στο αίμα στον διαβήτη τύπου 2 αυξάνοντας την ινσουλίνη όταν χρειάζεται, μειώνοντας την παραγωγή γλυκόζης στο ήπαρ, επιβραδύνοντας την πέψη και μειώνοντας την όρεξη.
  • Η λιραγλουτίδη χορηγείται υποδόρια (ενίεται κάτω από το δέρμα) μία φορά την ημέρα οποιαδήποτε ώρα της ημέρας στην περιοχή του στομάχου, του μηρού ή του άνω βραχίονα. Οι ασθενείς ή οι φροντιστές μπορούν να κάνουν μόνοι τους ενέσεις μετά την εκπαίδευση. Διατίθεται ως προγεμισμένη συσκευή τύπου πένας 18 mg / 3 mL (6 mg / mL), μίας χρήσης για έναν ασθενή που παρέχει δόσεις των 0,6 mg, 1,2 mg ή 1,8 mg.
  • Όπως το Victoza, η λιραγλουτίδη φέρει μια Προειδοποίηση σε πλαίσιο για τον κίνδυνο όγκων των κυττάρων γ του θυρεοειδούς και δεν πρέπει να χρησιμοποιείται σε ασθενείς με προσωπικό ή οικογενειακό ιστορικό μυελικού καρκινώματος του θυρεοειδούς (MTC) ή σε ασθενείς με σύνδρομο Πολλαπλής Ενδοκρινικής Νεοπλασίας τύπου 2 (MEN 2). Οι προειδοποιήσεις και οι προφυλάξεις περιλαμβάνουν μεταξύ άλλων παγκρεατίτιδα, νόσο της χοληδόχου κύστης, οξεία νεφρική βλάβη και πνευμονική (πνευμονική) αναρρόφηση υπό αναισθησία.
  • Συνήθεις ανεπιθύμητες ενέργειες σε τουλάχιστον 5% των ασθενών σε οι μελέτες περιελάμβαναν ναυτία, διάρροια, έμετο, μειωμένη όρεξη, δυσπεψία (καούρα, δυσπεψία), δυσκοιλιότητα,
  • Η FDA χορήγησε την έγκριση της γενόσημης ένεσης λιραγλουτίδης στην Hikma Pharmaceuticals USA Inc. στις 23 Δεκεμβρίου 2024. Σε αντίθεση με το Victoza, το γενόσημο λιραγλουτίδη δεν φέρει την ένδειξη μείωσης ο κίνδυνος σοβαρών ανεπιθύμητων καρδιαγγειακών συμβαμάτων σε ενήλικες με σακχαρώδη διαβήτη τύπου 2 και έχει διαπιστωθεί καρδιαγγειακή (καρδιακή) νόσο.
  • Το Saxenda είναι μια άλλη μάρκα λιραγλουτίδης που έχει εγκριθεί ειδικά για απώλεια βάρους, εκτός από δίαιτα και άσκηση, σε ασθενείς σε κίνδυνο με ορισμένες παθήσεις υγείας. Μην χρησιμοποιείτε ταυτόχρονα Saxenda, Victoza ή λιραγλουτίδη.
  • Η λιραγλουτίδη ανήκει στην κατηγορία φαρμάκων που ονομάζονται αγωνιστές υποδοχέα τύπου γλυκαγόνης πεπτιδίου-1 (GLP-1), η οποία περιλαμβάνει άλλα φάρμακα όπως το Ozempic, το Wegovy και το Ryebelsus.
  • Η FDA ενέκρινε το πρώτο. γενικός αγωνιστής υποδοχέα GLP-1 τον Νοέμβριο του 2024 με την έγκριση μιας γενικής αναφοράς Byetta (εξενατίδη).

    • Χορηγήθηκε έγκριση για άτομα με αιμορροφιλία Α ή Β για άπαξ ημερήσια υποδόρια ένεση Alhemo με Αναστολείς

    Η Novo Nordisk ανακοίνωσε στις 20 Δεκεμβρίου 2024 την έγκριση από τον FDA για την υποδόρια ένεση Alhemo (concizumab-mtci) ως προφύλαξη μία φορά την ημέρα για την πρόληψη ή τη μείωση της συχνότητας αιμορραγικών επεισοδίων σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 12 ετών και μεγαλύτερης ηλικίας με αιμορροφιλία Α ή Β με αναστολείς.

  • Στην αιμορροφιλία Α ή Β, μια σπάνια ασθένεια, μπορεί να αναπτυχθούν αναστολείς σε ορισμένους ασθενείς και να μειώσουν την αποτελεσματικότητα των θεραπειών. Η θεραπεία για τους ασθενείς σε αυτές τις περιπτώσεις για την πρόληψη της αιμορραγίας είναι προκλητική και συχνά έχουν λίγες επιλογές.
  • Το Alhemo είναι ένας ανταγωνιστής του αναστολέα του ιστικού παράγοντα (TFPI) που χορηγείται σε προγεμισμένη, προαναμεμειγμένη συσκευή τύπου πένας για υποδόρια ένεση. Δεν χορηγείται ως ενδοφλέβια έγχυση.
  • Το Alhemo έχει σχεδιαστεί για να εμποδίζει μια πρωτεΐνη που ονομάζεται TFPI στο σώμα που εμποδίζει την πήξη του αίματος. Αναστέλλοντας το TFPI, το φάρμακο βελτιώνει την παραγωγή θρομβίνης, μιας πρωτεΐνης που βοηθά στην πήξη του αίματος και στην πρόληψη της αιμορραγίας, όταν οι άλλοι παράγοντες πήξης λείπουν ή είναι ανεπαρκείς παρουσία αναστολέων. Αυτή η έγκριση σηματοδοτεί την πρώτη θεραπεία υποδόριας ένεσης του είδους της για χρήση σε αυτόν τον πληθυσμό ασθενών.
  • Η έγκριση βασίστηκε στη μελέτη Phase 3 explorer7 που συνέκρινε τον αριθμό των αυθόρμητων και τραυματικών που έλαβαν θεραπεία. αιμορραγικά επεισόδια, όπως μετράται με τον ετήσιο ρυθμό αιμορραγίας (ABR). Τα αποτελέσματα έδειξαν μείωση 86% του ABR σε ασθενείς που έλαβαν προφύλαξη από Alhemo σε σύγκριση με καμία προφύλαξη. Η εκτιμώμενη μέση ABR ήταν 1,7 για τους ασθενείς σε προφύλαξη από Alhemo σε σύγκριση με 11,8 για τους ασθενείς χωρίς προφύλαξη. Η συνολική διάμεση ABR ήταν μηδενική για τις αυθόρμητες και τραυματικές αιμορραγίες που αντιμετωπίστηκαν σε σύγκριση με 9,8 ABR σε ασθενείς χωρίς προφύλαξη.
  • Το Alhemo διατίθεται σε προγεμισμένη, προαναμεμειγμένη συσκευή τύπου πένας για υποδόρια ένεση (60 mg). /1,5 mL, 150 mg/1,5 mL ή 300 mg/3 mL) μέσω μιας λεπτής βελόνας 32 gauge, 4 mm, η οποία παρέχεται χωριστά. Μπορεί να χορηγηθεί μόνος του ή να χορηγηθεί από έναν φροντιστή στην κοιλιά (περιοχή του στομάχου) ή στο μηρό μετά από κατάλληλη εκπαίδευση και όταν κριθεί αποδεκτό από έναν πάροχο υγειονομικής περίθαλψης.
  • Σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες. μπορεί να περιλαμβάνει θρόμβους αίματος και αλλεργικές αντιδράσεις. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (σε τουλάχιστον 5% των ατόμων) περιλαμβάνουν αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης και κνίδωση (κνίδωση).

    • Το Imfinzi Cleared ως Πρώτη Ανοσοθεραπεία για Ενήλικες με επιθετική, περιορισμένη- Στάδιο μικροκυτταρικού καρκίνου του πνεύμονα

    Ο FDA χορήγησε μια νέα ένδειξη για την ένεση Imfinzi (durvalumab) για χρήση ως μεμονωμένο φάρμακο για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα περιορισμένου σταδίου (LS-SCLC) των οποίων η νόσος δεν έχει προχωρήσει μετά από ταυτόχρονη χημειοθεραπεία με βάση την πλατίνα και ακτινοθεραπεία.

  • Ο μικροκυτταρικός καρκίνος του πνεύμονα είναι μια εξαιρετικά επιθετική μορφή καρκίνου του πνεύμονα. Η μορφή περιορισμένου σταδίου (LS-SCLC) εξελίσσεται ταχέως, παρά την αρχική θεραπευτική ανταπόκριση στη χημειοθεραπεία και τη θεραπεία με ακτινοβολία. Μόνο το 15% έως 30% των ασθενών θα είναι ζωντανοί 5 χρόνια μετά τη διάγνωση του LS-SCLC.
  • Ο Imfinzi, ένας αναστολέας του σημείου ελέγχου PD-L1, δρα αναστέλλοντας το PD-L1 πρωτεΐνη στο εξωτερικό των καρκινικών κυττάρων. Αυτό επιτρέπει στο ανοσοποιητικό σύστημα να βρίσκει πιο εύκολα και να επιτίθεται στα καρκινικά κύτταρα για να επιβραδύνει την ανάπτυξη του καρκίνου και να παρατείνει την επιβίωση.
  • Χορηγείται ως ενδοφλέβια (IV) έγχυση σε μια φλέβα κάθε 4 εβδομάδες, μέχρι την εξέλιξη της νόσου, τη μη αποδεκτή τοξικότητα ή το πολύ 24 μήνες.
  • Η έγκριση βασίστηκε σε σημαντικά ευρήματα από τη μελέτη Φάσης ΙΙΙ της ΑΔΡΙΑΤΙΚΗΣ, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο. Σε αυτή τη μελέτη, το Imfinzi μείωσε τον κίνδυνο θανάτου κατά 27% έναντι του εικονικού φαρμάκου με εκτιμώμενη μέση συνολική επιβίωση (OS) 55,9 μηνών για το Imfinzi σε σύγκριση με 33,4 μήνες για το εικονικό φάρμακο. Επιπλέον, το Imfinzi μείωσε επίσης τον κίνδυνο εξέλιξης της νόσου ή θανάτου κατά 24%, με διάμεση επιβίωση χωρίς εξέλιξη (PFS) 16,6 μήνες για το Imfinzi έναντι 9,2 μήνες για το εικονικό φάρμακο.
  • Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες θεραπείας. αντιδράσεις που εμφανίζονται σε τουλάχιστον 20% των ασθενών με SCLC περιορισμένου σταδίου είναι πνευμονίτιδα ή πνευμονίτιδα από ακτινοβολία (φλεγμονή των πνευμόνων που επηρεάζει αναπνοή) και κόπωση (κούραση).
  • Το Imfinzi είναι επίσης εγκεκριμένο σε συνδυασμό με ετοποσίδη και είτε καρβοπλατίνη είτε σισπλατίνη, ως θεραπεία πρώτης γραμμής σε ενήλικες ασθενείς με μικροκυτταρικό εκτεταμένου σταδίου καρκίνος του πνεύμονα (ES-SCLC), καθώς και για τον μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα, τον καρκίνο της χοληφόρου οδού (χοληδόχου πόρου και χοληδόχου κύστης), καρκίνο του ήπατος (ήπατος) και καρκίνο του ενδομητρίου. Κατασκευάζεται από την AstraZeneca και εγκρίθηκε για αυτή τη χρήση στις 5 Δεκεμβρίου 2024.

    • Unloxcyt από το Checkpoint Therapeutics Εγκρίθηκε για Προηγμένο Δερματικό Καρκίνο Δερματικού Πλακώδους Κυττάρου

    Ο FDA έχει εκκαθαρίσει το Unloxcyt (cosibelimab-ipdl), έναν προγραμματισμένο δεσμευτή θανάτου-1 (PD-L1) που αναστέλλει αντίσωμα για τη θεραπεία ενηλίκων με μεταστατικό ή τοπικά προχωρημένο δερματικό καρκίνωμα πλακωδών κυττάρων που δεν είναι υποψήφιοι για χειρουργική επέμβαση ή ακτινοβολία σε θεραπεύστε τον καρκίνο.

  • Το Unloxcyt είναι το πρώτο. Ο αναστολέας του ανοσοποιητικού σημείου ελέγχου PD-L1 θα είναι εγκεκριμένος από τον FDA για αυτή τη χρήση. Η PD-L1, μια πρωτεΐνη, μπορεί να βρεθεί σε ορισμένα φυσιολογικά κύτταρα και σε ορισμένους τύπους καρκινικών κυττάρων.
  • Το δερματικό ακανθοκυτταρικό καρκίνωμα (cSCC) είναι ο δεύτερος πιο κοινός τύπος καρκίνου του δέρματος. καρκίνο του δέρματος στις ΗΠΑ με 1,8 εκατομμύρια περιπτώσεις να εμφανίζονται ετησίως. Οι περισσότερες περιπτώσεις είναι εντοπισμένες και ανταποκρίνονται σε χειρουργική επέμβαση, αλλά περίπου 40.000 περιπτώσεις είναι προχωρημένες και χρειάζονται περαιτέρω θεραπεία. Οι παράγοντες κινδύνου για cSCC περιλαμβάνουν τη χρόνια έκθεση σε υπεριώδη ακτινοβολία (UV) και την ανοσοκαταστολή.
  • Το Unloxcyt είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα ανθρώπινης ανοσοσφαιρίνης G1 (IgG1) που δεσμεύει το PD-L1 και εμποδίζει την αλληλεπίδραση μεταξύ της PD -L1 και οι πρωτεΐνες του υποδοχέα των Τ κυττάρων, PD-1 και B7.1. Αυτό επιτρέπει στο ανοσοποιητικό σύστημα να βρίσκει πιο εύκολα και να επιτίθεται στα καρκινικά κύτταρα για να επιβραδύνει την ανάπτυξη του καρκίνου και να παρατείνει την επιβίωση. Το Unloxcyt έχει επίσης αποδειχθεί ότι προκαλεί επίσης κυτταροτοξικότητα που προκαλείται από τα αντισώματα (ADCC).
  • Η συνιστώμενη δόση του Unloxcyt είναι 1.200 mg ως ενδοφλέβια (IV) έγχυση άνω των 60 λεπτά κάθε 3 εβδομάδες.
  • Η έγκριση βασίστηκε σε CK-301-101, μια ανοιχτή μελέτη του Unloxcyt σε 109 ενήλικες με μεταστατικό CSCC (mCSCC) ή τοπικά προχωρημένο CSCC (laCSCC) που δεν ήταν υποψήφιοι για θεραπευτική χειρουργική επέμβαση ή θεραπευτική ακτινοβολία. Το κύριο τελικό σημείο ήταν το ποσοστό αντικειμενικής απόκρισης (ORR) και η διάρκεια της απόκρισης (DOR). Το ORR ήταν 47% (95% CI: 36, 59) για ασθενείς με μεταστατικό cSCC (n=78) και 48% (95% CI: 30, 67) για ασθενείς με τοπικά προχωρημένο cSCC (n=31), με 8% και το 10% επιτυγχάνοντας πλήρη ανταπόκριση, αντίστοιχα. Η διάμεση DOR δεν επιτεύχθηκε (εύρος: 1,4+, 34,1+) σε ασθενείς με μεταστατικό cSCC και ήταν 17,7 μήνες (εύρος: 3,7+, 17,7) σε ασθενείς με τοπικά προχωρημένο cSCC.
  • Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (≥10%) ήταν κόπωση, μυοσκελετικός πόνος, εξάνθημα, διάρροια, υποθυρεοειδισμός (χαμηλά επίπεδα θυρεοειδούς), δυσκοιλιότητα, ναυτία, πονοκέφαλος, κνησμός (φαγούρα), οίδημα (συσσώρευση υγρών), εντοπισμένη λοίμωξη και ουρολοίμωξη (UTI).
  • Το Unloxcyt κατασκευάζεται από την Checkpoint Therapeutics και εγκρίθηκε στις 13 Δεκεμβρίου 2024.

    • Η FDA χορηγεί έγκριση στο Bizengri για τον καρκίνο του παγκρέατος NRG1+ και τα μη μικροκυτταρικά Καρκίνος του πνεύμονα

    Στις 4 Δεκεμβρίου 2024 ο FDA χορήγησε ταχεία έγκριση στο Bizengri (zenocutuzumab-zbco) για τη θεραπεία ασθενών με προχωρημένο, μη χειρουργήσιμο ή μεταστατικό μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα (NSCLC) ή καρκίνο του παγκρέατος που φιλοξενεί νευρεγουλίνη 1 (NRG1) σύντηξη γονιδίων με εξέλιξη της νόσου κατά ή μετά από προηγούμενη συστηματική θεραπεία. Το Bizengri κατασκευάζεται από την Merus N.V.

  • Το Bizengri ταξινομείται ως διειδικό αντίσωμα κατευθυνόμενο από HER2 και HER3 και είναι η πρώτη εγκεκριμένη συστηματική θεραπεία για ασθενείς με ΜΜΚΠ ή καρκίνο του παγκρέατος φιλοξενεί μια σύντηξη γονιδίου NRG1.
  • Το γονίδιο NRG1 κωδικοποιεί το γονίδιο NRG1. νευρεγουλίνη, ο συνδέτης για το HER3. Οι συγχωνεύσεις NRG1 είναι σπάνιες και εμφανίζονται σε λιγότερο από το 1% των ΜΜΚΠ, του καρκίνου του παγκρέατος και άλλων συμπαγών όγκων.
  • Η αποτελεσματικότητα αξιολογήθηκε στην ανοιχτή μελέτη eNRGy με 64 ενήλικες με NRG1. θετικό στη σύντηξη NSCLC και 30 ενήλικες με NRG1 θετικό στη σύντηξη καρκίνο του παγκρέατος με εξέλιξη της νόσου. Στην ομάδα NSCLC, το συνολικό ποσοστό ανταπόκρισης (ORR) ήταν 33% με διάμεση διάρκεια ανταπόκρισης (DOR) 7,4 μήνες. Για τον καρκίνο του παγκρέατος, το ORR ήταν 40% με DOR που κυμαίνεται από 3,7 έως 16,6 μήνες.
  • Το Bizengri χορηγείται ως ενδοφλέβια (IV) έγχυση για 4 ώρες, κάθε 2 εβδομάδες μέχρι την εξέλιξη της νόσου ή τη μη αποδεκτή τοξικότητα. Τα προφάρμακα πρέπει να χορηγούνται πριν από κάθε έγχυση για να μειωθεί ο κίνδυνος αντιδράσεων που σχετίζονται με την έγχυση.
  • Οι πληροφορίες συνταγογράφησης περιλαμβάνουν μια Προειδοποίηση σε πλαίσιο για εμβρυϊκή τοξικότητα. . Οι προειδοποιήσεις και οι προφυλάξεις περιλαμβάνουν αντιδράσεις που σχετίζονται με την έγχυση, υπερευαισθησία και αναφυλακτικές (αλλεργικές) αντιδράσεις, διάμεση πνευμονοπάθεια (ILD)/πνευμονίτιδα (φλεγμονή των πνευμόνων) και δυσλειτουργία της αριστερής κοιλίας (αδύναμη καρδιά που επηρεάζει την άντληση αίματος).
  • Συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (≥ 10%) περιλαμβάνουν διάρροια, μυοσκελετικός (μυϊκός) πόνος, κόπωση (κούραση), ναυτία, αντιδράσεις που σχετίζονται με την έγχυση (IRR), δύσπνοια (δύσπνοια), εξάνθημα, δυσκοιλιότητα, έμετος, κοιλιακός (περιοχή του στομάχου) πόνος και οίδημα (κατακράτηση υγρών, οίδημα). καθώς και εργαστηριακές ανωμαλίες.
  • Αυτές οι ενδείξεις εγκρίνονται βάσει ταχείας έγκρισης με βάση το συνολικό ποσοστό απόκρισης (ORR) και τη διάρκεια απόκρισης (DOR). Η συνέχιση της έγκρισης για αυτές τις ενδείξεις μπορεί να εξαρτάται από την επαλήθευση και την περιγραφή του κλινικού οφέλους σε επιβεβαιωτικές δοκιμές.

    • Το Nemluvio αποκτά νέα χρήση για τη θεραπεία ασθενών με μέτρια έως σοβαρή ατοπική δερματίτιδα

    Στις 13 Δεκεμβρίου 2024 ο FDA ενέκρινε το Galderma's Nemluvio (nemolizumab) για τη δεύτερη ένδειξη του: για τη θεραπεία ασθενών 12 ετών και άνω με μέτρια έως σοβαρή ατοπική δερματίτιδα (έκζεμα) με μέτριο έως σοβαρό έκζεμα (ατοπική δερματίτιδα ) σε συνδυασμό με συνταγογραφούμενες θεραπείες που χρησιμοποιούνται στο δέρμα (τοπικά) όταν η Το έκζεμα δεν ελέγχεται καλά μόνο με τοπικές θεραπείες. Αυτή η έγκριση ακολουθεί την έγκριση του Nemluvio για τη θεραπεία ενηλίκων με οζώδη κνησμό τον Αύγουστο του 2024.

  • Στην ατοπική δερματίτιδα, διάφορες πρωτεΐνες εμπλέκονται στη φλεγμονή του δέρματος. Το Nemluvio είναι το πρώτο μονοκλωνικό αντίσωμα που στοχεύει και αποκλείει ειδικά τον υποδοχέα IL-31 άλφα, μια πρωτεΐνη σηματοδότησης (κυτοκίνη). Η IL-31 παράγεται από ενεργοποιημένα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος στο δέρμα και προάγει συγκεκριμένα τον κνησμό και τη φλεγμονή.
  • Η έγκριση βασίζεται σε θετικά αποτελέσματα από την κλινική κλινική φάση 3, 16 εβδομάδων, ARCADIA. δοκιμαστικό πρόγραμμα σε 1.728 ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω με μέτρια έως σοβαρή ατοπική δερματίτιδα. Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Nemluvio, με ένεση υποδόρια (κάτω από το δέρμα) κάθε τέσσερις εβδομάδες σε συνδυασμό με τοπικά κορτικοστεροειδή (TCS), με ή χωρίς τοπικούς αναστολείς καλσινευρίνης (TCI), πέτυχαν σημαντική μείωση κατά 75% στην περιοχή του εκζέματος και στον δείκτη σοβαρότητας. (EASI) σε σύγκριση με μια ομάδα που έλαβε εικονικό φάρμακο σε συνδυασμό με TCS (με ή χωρίς TCI). Δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία όπως η απόκριση του κνησμού την εβδομάδα 1 και η επίδραση στη διαταραχή του ύπνου επιτεύχθηκαν επίσης.
  • Διατίθεται ως προγεμισμένη συσκευή τύπου πένας για υποδόρια (κάτω από το δέρμα) ένεση που απαιτεί ανασύσταση.
  • Σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες περιλαμβάνουν σοβαρές αλλεργικές αντιδράσεις (υπερευαισθησίας). Αποφύγετε τη χρήση ζωντανών εμβολίων κατά τη διάρκεια της θεραπείας.
  • Οι πιο συχνές παρενέργειες του Nemluvio είναι πονοκέφαλος, ατοπική δερματίτιδα, έκζεμα και αριθμητικό έκζεμα (έκζεμα που παρουσιάζεται ως διάσπαρτα κυκλικά μπαλώματα), τα οποία εμφανίζονται σε ≥1% των ασθενών σε κλινικές δοκιμές.

    • Η FDA Εγκρίνει το Crenessity, ένα νέο. Στοματική Θεραπεία για Συγγενή Υπερπλασία Επινεφριδίων

    Στις 13 Δεκεμβρίου 2024, ο FDA ενέκρινε κάψουλες Crenessity (crinecerfont) και πόσιμο διάλυμα από τη Neurocrine Biosciences. Το Crenessity χρησιμοποιείται επιπλέον της αντικατάστασης γλυκοκορτικοειδών για τον έλεγχο των ανδρογόνων (μια ορμόνη που μοιάζει με τεστοστερόνη) σε ασθενείς ηλικίας 4 ετών και άνω με κλασική συγγενή υπερπλασία των επινεφριδίων (CAH), μια σπάνια γενετική πάθηση που επηρεάζει τα επινεφρίδια.

  • Τα άτομα με κλασική CAH δεν παράγουν αρκετή κορτιζόλη και παράγουν πάρα πολλά ανδρογόνα. Οι περισσότερες περιπτώσεις CAH προκαλούνται από παραλλαγές του γονιδίου CYP21A2 που οδηγούν σε ανεπάρκεια του ενζύμου 21-υδροξυλάση (21-OH), με αποτέλεσμα τη μείωση της βιοσύνθεσης της κορτιζόλης.
  • Το Crinecerfont είναι ένας ανταγωνιστής υποδοχέα τύπου 1 παράγοντας απελευθέρωσης κορτικοτροπίνης (CRF) που εμποδίζει τη δέσμευση για την αναστολή της έκκρισης της αδρενοκορτικοτροπικής ορμόνης (ACTH) από την υπόφυση, μειώνοντας έτσι τα επινεφρίδια που προκαλείται από την ACTH παραγωγή ανδρογόνων. Μειώνοντας την υπερβολική παραγωγή ανδρογόνων επινεφριδίων, το Crenessity μειώνει την ποσότητα της θεραπείας με γλυκοκορτικοειδή που απαιτείται.
  • Το Crenessity χορηγείται από το στόμα (από το στόμα) δύο φορές την ημέρα. Η έγκριση βασίστηκε σε δεδομένα από τις μελέτες CAHtalyst οι οποίες έδειξαν σημαντική μείωση στα επίπεδα ανδροστενεδιόνης (ένα ανδρογόνο) σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (ένα χάπι χωρίς φάρμακο), το οποίο επέτρεψε σημαντικές μειώσεις της δόσης των γλυκοκορτικοειδών.
  • Οι προειδοποιήσεις και οι προφυλάξεις που σχετίζονται με το Crenessity περιλαμβάνουν αντιδράσεις υπερευαισθησίας και τον κίνδυνο οξείας επινεφριδιακής ανεπάρκειας ή επινεφριδιακής κρίσης με ανεπαρκής ταυτόχρονη θεραπεία με γλυκοκορτικοειδή.
  • Οι προειδοποιήσεις και οι προφυλάξεις που σχετίζονται με το Crenessity περιλαμβάνουν αντιδράσεις υπερευαισθησίας και τον κίνδυνο οξείας επινεφριδιακής ανεπάρκειας ή επινεφριδιακής κρίσης με ανεπαρκή ταυτόχρονη θεραπεία με γλυκοκορτικοειδή.
  • Συνήθεις ανεπιθύμητες ενέργειες σε ενήλικες ασθενείς περιλαμβάνουν κόπωση, πονοκέφαλος, ζάλη και αρθραλγία (πόνος στις αρθρώσεις). Οι συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες σε παιδιατρικούς ασθενείς περιλαμβάνουν πονοκέφαλο, κοιλιακό (στομαχικό) πόνο, κόπωση, ρινική συμφόρηση και επίσταξη (αιμορραγία από τη μύτη). Προχωρημένος ή Μεταστατικός Μη Μικροκυτταρικός Καρκίνος του Πνεύμονα

    Το Ensacove (ensartinib) είναι ένας από του στόματος αναστολέας της κινάσης αναπλαστικού λεμφώματος (ALK) που έχει τώρα εγκριθεί από τον FDA για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με θετικό σε ALK μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα (NSCLC) σε όσους δεν έχουν λάβει προηγουμένως ALK- απαγορευτής.

  • Το ensartinib είναι ένας αναστολέας κινάσης της κινάσης αναπλαστικού λεμφώματος (ALK) και αναστέλλει άλλες κινάσες, συμπεριλαμβανομένων των MET και ROS1.
  • Η έγκριση βασίστηκε στη δοκιμή eXALT3, ανοιχτής ετικέτας, τυχαιοποιημένη μελέτη σε 290 ασθενείς με τοπικά προχωρημένη ή μεταστατική ALK -θετικό ΜΜΚΠ που δεν είχε λάβει προηγουμένως θεραπεία στοχευμένη στο ALK. Οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν 1:1 για να λάβουν Ensacove ή crizotinib (Xalkori). Το Ensacove βελτίωσε σημαντικά την επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου (PFS) σε σύγκριση με το crizotinib (HR 0,56, p = 0,0007), με διάμεσο PFS 25,8 μήνες έναντι 12,7 μηνών. Δεν υπήρχε στατιστικά σημαντική διαφορά στη συνολική επιβίωση (OS) μεταξύ των 2 θεραπειών, ένα βασικό δευτερεύον τελικό σημείο. Το διάμεσο OS ήταν 63,2 μήνες και 55,7 μήνες στο σκέλος Ensacove και crizotinib, αντίστοιχα.
  • Οι προειδοποιήσεις περιλαμβάνουν Διάμεση Πνευμονοπάθεια (ILD) / Πνευμονίτιδα, ηπατική τοξικότητα, δερματικές αντιδράσεις, επιβράδυνση της καρδιάς. ρυθμός και υψηλή γλυκόζη αίματος (σάκχαρο αίματος), μεταξύ άλλων.
  • Συνήθεις ανεπιθύμητες ενέργειες σε τουλάχιστον 20% των ασθενών περιελάμβαναν εξάνθημα, μυοσκελετικό πόνο, δυσκοιλιότητα, βήχα, κνησμό (φαγούρα), ναυτία, οίδημα (κατακράτηση υγρών. πρήξιμο), πυρεξία (πυρετός) και κόπωση .
  • Η Ensacove είναι από την Xcovery Holdings, Inc. και ήταν Εγκρίθηκε από τον FDA στις 18 Δεκεμβρίου 2024.

    • Το Ryoncil έχει πλέον εγκριθεί ως θεραπεία μεσεγχυματικών στρωματικών κυττάρων για οξεία νόσο μοσχεύματος ανθεκτικού στα στεροειδή έναντι του ξενιστή

    Η FDA ενέκρινε το Ryoncil (remestemcel-L-rknd), μια αλλογενή θεραπεία με μεσεγχυματικά στρωματικά κύτταρα (MCS) που προέρχονται από μυελό των οστών, η οποία ενδείκνυται για τη θεραπεία της ανθεκτικής στα στεροειδή οξείας νόσου μοσχεύματος έναντι του ξενιστή (SR-aGvHD) σε παιδιατρικούς ασθενείς 2 μηνών και άνω. Το Ryoncil είναι η πρώτη εγκεκριμένη από τον FDA θεραπεία μεσεγχυματικών στρωματικών κυττάρων (MSC).

  • Η οξεία νόσος του μοσχεύματος έναντι του ξενιστή είναι ανθεκτική στα στεροειδή είναι μια σοβαρή και απειλητική για τη ζωή κατάσταση. που μπορεί να εμφανιστεί ως επιπλοκή ορισμένων τύπων μεταμοσχεύσεων βλαστοκυττάρων. Στην αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών (αιματοποιητικών) βλαστοκυττάρων, ένας ασθενής λαμβάνει βλαστοκύτταρα από έναν υγιή δότη για να αντικαταστήσει τα δικά του βλαστοκύτταρα για να βοηθήσει στο σχηματισμό νέων κυττάρων αίματος. Αυτή η διαδικασία μπορεί να γίνει όπως για ορισμένους τύπους καρκίνου του αίματος ή διαταραχές του ανοσοποιητικού συστήματος.
  • Ο μηχανισμός δράσης του Ryoncil μπορεί να σχετίζεται με τις ανοσοτροποποιητικές του επιδράσεις. Δεδομένα από μελέτες in vitro καταδεικνύουν ότι η θεραπεία με μεσεγχυματικά στρωματικά κύτταρα (MCS) αναστέλλει την ενεργοποίηση των Τ κυττάρων όπως μετράται από τον πολλαπλασιασμό και την έκκριση προφλεγμονωδών κυτοκινών.
  • Η αποτελεσματικότητα του Ryoncil βασίστηκε κυρίως στο ρυθμό και τη διάρκεια ανταπόκρισης στη θεραπεία 28 ημέρες μετά την έναρξη του Ryoncil. Σε μια δοκιμή Φάσης 3 ενός σκέλους με παιδιά με SR-aGvHD, το 70% πέτυχε συνολική ανταπόκριση έως την Ημέρα 28, ένα μέτρο που προβλέπει την επιβίωση σε aGVHD. Η πλήρης πορεία ολοκληρώθηκε χωρίς διακοπή σε περισσότερο από το 85% των ασθενών.
  • Το Ryoncil αντενδείκνυται σε ασθενείς με γνωστή υπερευαισθησία στο διμεθυλοσουλφοξείδιο ή σε πρωτεΐνες χοίρου και βοείου. Οι ασθενείς θα πρέπει να λαμβάνουν προκαταρκτική φαρμακευτική αγωγή με κορτικοστεροειδή και αντιισταμινικά πριν από την έγχυση και να παρακολουθούνται για αντιδράσεις υπερευαισθησίας κατά τη διάρκεια της θερα

    Δημοσιεύτηκε : 2025-01-01 12:00

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά