Resumen mensual de noticias: diciembre de 2024
Revisado médicamente por Leigh Ann Anderson, Farmacéutica. Última actualización el 31 de diciembre de 2024.
La FDA aprueba Zepbound como el primer medicamento recetado para la apnea obstructiva del sueño en adultos con obesidad
El 20 de diciembre de 2024, la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA) aprobó Zepbound (tirzepatida) de Eli Lilly para el tratamiento de la apnea obstructiva del sueño (AOS) de moderada a grave en adultos con obesidad. Es el primer y único medicamento recetado para esta indicación. Además de mejorar la AOS, en promedio, los pacientes también perdieron entre 45 y 50 libras durante el tratamiento.
La apnea obstructiva del sueño (AOS) es un trastorno respiratorio grave caracterizado por una completa o colapsos parciales de las vías respiratorias superiores durante el sueño. Esto puede provocar pausas en la respiración y respiración superficial, despertares del sueño y una posible disminución de la saturación de oxígeno en sangre. Los ronquidos, la fatiga y la somnolencia diurna excesiva pueden ser síntomas clave y pueden ocurrir en pacientes con obesidad. Zepbound es un receptor del polipéptido insulinotrópico (GIP) dependiente de la glucosa y un agonista del receptor del péptido similar al glucagón-1 (GLP-1), también aprobado para reducir el exceso de peso corporal y mantener el peso corporal durante mucho tiempo. Reducción de peso a largo plazo en adultos con obesidad o sobrepeso y al menos una afección médica relacionada con el peso, como presión arterial alta, colesterol alto o enfermedad cardíaca. La dosis de mantenimiento recomendada para OSA es 10 mg o 15 mg inyectados por vía subcutánea una vez a la semana, después del aumento de la dosis inicial para moderar los efectos secundarios del estómago. La aprobación se basó en los estudios de fase 3 de SURMOUNT-OSA con 469 participantes. Zepbound se evaluó para el tratamiento de la AOS en adultos con obesidad, con y sin terapia de presión positiva en las vías respiratorias (PAP) durante un año. El objetivo principal fue demostrar que Zepbound era superior en el cambio en el índice de apnea-hipopnea (IAH) desde el inicio a las 52 semanas en comparación con el placebo (una inyección sin medicamento). El índice de apnea-hipopnea (IAH) mide la gravedad de la AOS y analiza la cantidad de veces por hora durante el sueño que la respiración se detiene (apnea) o se reduce significativamente (hipopnea). Los resultados en pacientes que no usaban PAP mostraron que Zepbound provocó 25 interrupciones respiratorias menos por hora en comparación con 5 interrupciones con placebo. Con PAP, Zepbound provocó 29 interrupciones respiratorias menos por hora en comparación con 6 interrupciones con placebo. Después de un año, el 42 % o el 50 % de los adultos que tomaron Zepbound experimentaron una remisión o una AOS leve y asintomática, en comparación con el 16 % o el 14 % de los que recibieron placebo. Además de Los síntomas de AOS mejoraron, los adultos que recibieron Zepbound perdieron un promedio de 45 libras (18%) de su peso corporal, mientras que los adultos que recibieron Zepbound y terapia PAP perdieron un promedio de 50 libras (20%) de su peso corporal. peso corporal, en comparación con 4 libras (2%) y 6 libras (2%) con placebo, respectivamente. Las reacciones adversas comunes incluyen náuseas, diarrea, vómitos, estreñimiento, dolor abdominal. dolor, indigestión, reacciones en el lugar de la inyección, fatiga, reacciones de hipersensibilidad, eructos, caída del cabello y acidez de estómago. Estos no son todos los posibles efectos secundarios de Zepbound. Tirzepatida se aprobó por primera vez bajo la marca Mounjaro (también de Lilly) en mayo de 2022 para mejorar el control glucémico (azúcar en sangre) en adultos con diabetes tipo 2. Gemtesa está autorizado para hombres adultos con síntomas de vejiga hiperactiva y también tratados para la HPB
Gemtesa (vibegron) ha sido aprobado por la FDA para tratar la vejiga hiperactiva (VH) con síntomas de incontinencia urinaria de urgencia, urgencia y frecuencia urinaria en hombres adultos que reciben terapia farmacológica (con medicamentos) para la hiperplasia prostática benigna (HPB). Gemtesa también está aprobado para tratar a adultos con síntomas de vejiga hiperactiva de incontinencia urinaria urgente, urgencia y frecuencia urinaria.
Gemtesa está clasificado como un agonista beta-3 y funciona uniéndose a este receptor para relajar los músculos de la pared de la vejiga (músculo detrusor) y aumentar la cantidad que la vejiga puede contener. Se toma en forma de tableta una vez al día por vía oral y se puede tomar con o sin comida. La aprobación se basó en los resultados del estudio URO-901-3005 de 12 semanas de duración, un ensayo de fase 3 de Gemtesa versus placebo durante 24 semanas en aproximadamente 1100 hombres con vejiga hiperactiva. (VHA) que reciben terapia farmacológica para la HPB. Los resultados mostraron reducciones estadísticamente significativas en el número promedio de episodios de micción por día y episodios de urgencia diaria (necesidad repentina de orinar que es difícil de controlar) en comparación con el placebo (píldora sin medicamento). En estudios de VH en hombres adultos con HPB, se informaron hipertensión (presión arterial alta) e infección del tracto urinario como efectos secundarios (≥2%) de los pacientes. Advertencias y precauciones incluyen retención urinaria y angioedema de la cara y/o laringe. Otras reacciones adversas comunes (≥2%) incluyen dolor de cabeza, infección del tracto urinario, nasofaringitis (síntomas del resfriado común), diarrea, náuseas e infección del tracto respiratorio superior. Gemtesa, de Sumitomo Pharma, recibió por primera vez la aprobación de la FDA el 23 de diciembre de 2020 para tratar a adultos con síntomas de vejiga hiperactiva como incontinencia urinaria de urgencia, urgencia y frecuencia urinaria. La FDA aprueba Opdivo Qvantig, la primera inmunoterapia contra el cáncer con inhibidor de PD-1 inyectado por vía subcutánea
El 27 de diciembre de 2024, la FDA otorgó la aprobación a Opdivo Qvantig, una combinación de anticuerpos que bloquean el receptor de muerte programada 1 (PD-1) de nivolumab y hialuronidasa humana recombinante (rHuPH20). Se administra al paciente durante un promedio de 3 a 5 minutos, en comparación con una infusión intravenosa (IV) de Opdivo de 30 minutos.
La administración subcutánea puede ofrecer ventajas sobre la administración intravenosa, incluida la flexibilidad en los sitios de tratamiento, menos pasos de preparación y un tiempo de administración reducido. La hialuronidasa humana recombinante PH20 (rHuPH20), una enzima, degrada el hialuronano (un azúcar) en el área debajo de la piel. Esto permite que el medicamento se disperse y absorba rápidamente en el torrente sanguíneo cuando se inyecta por vía subcutánea. La inmunoterapia con Opdivo Qvantig se puede utilizar para la mayoría de las indicaciones de Opdivo para tumores sólidos en adultos previamente aprobadas como monoterapia ( único), mantenimiento en monoterapia después de completar el tratamiento combinado con Opdivo más Yervoy (ipilimumab), o en combinación con quimioterapia o cabozantinib. Las indicaciones incluyen ciertos pacientes con cáncer de células renales (riñón), melanoma, cáncer de pulmón de células no pequeñas, cáncer de células escamosas de cabeza y cuello, carcinoma urotelial (vejiga), cáncer colorrectal, cáncer hepatocelular (de hígado), cáncer de esófago y cáncer gástrico. (de estómago). La aprobación de Opdivo Qvantig se basa en los resultados de la Fase 3 aleatorizada, ensayo abierto CheckMate-67T, que demostró exposiciones farmacocinéticas coprimarias (PK) no inferiores frente a Opdivo IV, eficacia similar en la tasa de respuesta general (TRO) y un perfil de seguridad comparable frente a Opdivo IV. Opdivo Qvantig es para uso subcutáneo únicamente en el abdomen (área del estómago) o el muslo y lo administra un proveedor de atención médica. Tiene diferentes instrucciones de dosificación y administración que los productos de nivolumab intravenosos. Está disponible en un vial de dosis única con 600 mg de nivolumab y 10 000 unidades de hialuronidasa por 5 ml (120 mg/2000 unidades por ml). Las advertencias y precauciones incluyen casos graves y mortales. reacciones adversas inmunomediadas que incluyen neumonitis, colitis, hepatitis y hepatotoxicidad, entre otras. Los efectos secundarios graves incluyen derrame pleural, neumonitis, hiperglucemia, hiperpotasemia, hemorragia y diarrea. Las reacciones adversas más comunes (≥10%) en pacientes tratados con Opdivo Qvantig fueron dolor musculoesquelético. (31%), fatiga (20%), picazón (16%), sarpullido (15%), niveles bajos de tiroides (12%), diarrea (11%), tos (11%) y abdomen (área del estómago) dolor (10%). Opdivo Qvantig es fabricado por Bristol-Myers Squibb. La FDA aprueba la crema Vtama para la dermatitis atópica en personas de 2 años o más
La FDA ha autorizado el uso tópico de Vtama (tapinarof) sin esteroides en adultos y pacientes pediátricos de 2 años de edad y mayores con dermatitis atópica (eccema). Vtama también está aprobado para el tratamiento tópico de la psoriasis en placas en adultos.
La dermatitis atópica es una enfermedad cutánea inflamatoria, crónica y común que se caracteriza por picazón persistente y lesiones cutáneas recurrentes. Vtama es un agente modulador del receptor de hidrocarburos aril (AhR) y se cree que actúa activando una proteína llamada AhR y mediante la regulación negativa de las citocinas proinflamatorias, incluida la interleucina 17. Esta acción puede ayudar a reducir inflamación, picazón, normaliza las proteínas de la barrera cutánea y aclara la piel. La crema Vtama se aplica en las áreas afectadas una vez al día como una capa delgada. Se puede aplicar en todas las áreas del cuerpo, incluidas las áreas sensibles de la piel como la cara, el cuello, las axilas, el pecho/los senos y la ingle, pero no debe aplicarse en los ojos, la boca o la vagina. La aprobación de la FDA fue respaldada por los estudios ADORING de 8 semanas de duración, que mostraron una diferencia significativa con Vtama en el número de pacientes que alcanzaron una puntuación de "claro" o "casi claro". piel (Validated Investigator Global Assessment for AD) y una mejora mínima de 2 grados desde el inicio del estudio en comparación con el vehículo (crema sin medicamento). Adversos comunes reacciones (incidencia ≥ 1%) en pacientes con dermatitis atópica incluyen infección del tracto respiratorio superior, foliculitis (folículos pilosos inflamados o infectados), infección del tracto respiratorio inferior, dolor de cabeza, asma, vómitos, infección de oído, dolor en las extremidades y dolor abdominal (área del estómago).Vtama es fabricado por Organon Pharmaceuticals y fue aprobado para este uso el 12 de diciembre de 2024. La FDA aprueba Steqeyma, el séptimo biosimilar de Stelara
Celltrion ha anunciado la aprobación de la inyección de Steqeyma (ustekinumab-stba), un biosimilar a Stelara (ustekinumab). Steqeyma se utiliza para tratar a adultos y niños de 6 años de edad en adelante con artritis psoriásica activa y psoriasis en placas de moderada a grave, y a adultos con enfermedad de Crohn de moderada a grave y colitis ulcerosa.
Steqeyma (ustekinumab-stba) es un anticuerpo monoclonal completamente humano que inhibe selectivamente tanto la interleucina (IL)-12 como IL-23, dos citocinas que desempeñan un papel importante en las respuestas inflamatorias e inmunitarias. Steqeyma no es intercambiable con Stelara, lo que significa que aún no puede sustituir al producto de referencia (en en este caso, Stelara) por un farmacéutico, según las leyes estatales. Los resultados de un estudio de fase III en adultos con psoriasis en placas de moderada a grave demostraron que Steqeyma y Stelara son muy similares y no tienen diferencias clínicamente significativas en términos de seguridad y eficacia. Steqeyma se puede administrar mediante inyección subcutánea o infusión intravenosa. Las advertencias graves incluyen un mayor riesgo de infección, riesgo de cáncer y reacciones alérgicas, entre otras. Los eventos adversos comunes pueden incluir nasofaringitis, dolor de cabeza, fatiga, sinusitis y náuseas, entre otros. Steqeyma, aprobado el 17 de diciembre de 2024, es el séptimo biosimilar de Stelara aprobado por la FDA. , tras Yesintek, Imuldosa, Otulfi, Pyzchiva y Selarsdi en 2024, y Wezlana en 2023. La FDA aprueba la liraglutida, el primer agonista genérico de referencia del GLP-1 Victoza
La FDA aprobó el primer genérico de liraglutida que hace referencia a Victoza, una inyección de agonista del receptor del péptido similar al glucagón-1 (GLP-1) indicada para mejorar el control glucémico (azúcar en sangre) en personas de 10 años o más con diabetes tipo 2. Se usa además de la dieta y el ejercicio.
La diabetes tipo 2 es una afección crónica común que ocurre cuando el cuerpo no usa bien la insulina y no puede mantener el nivel de azúcar en la sangre. en niveles normales. Aunque generalmente se diagnostica en adultos, ahora se diagnostica cada vez más en niños, adolescentes y adultos jóvenes. Si bien la liraglutida genérica solo está aprobada para tratar la diabetes tipo 2, también puede ayudarle a perder algo de peso. La liraglutida mejora los niveles de azúcar en la sangre al actuar como el GLP-1 natural que se encuentra en el cuerpo, que puede estar presente en niveles bajos en personas que viven con diabetes tipo 2. El GLP-1 ayuda a controlar el azúcar en sangre en la diabetes tipo 2 al aumentar la insulina cuando es necesario, reducir la producción de glucosa en el hígado, ralentizar la digestión y disminuir el apetito. La liraglutida se administra por vía subcutánea (se inyecta debajo de la piel) una vez al día a cualquier hora del día en el área del estómago, el muslo o la parte superior del brazo. Los pacientes o cuidadores pueden autoadministrarse las inyecciones después del entrenamiento. Está disponible en forma de pluma precargada de 18 mg/3 ml (6 mg/ml) para uso en un solo paciente que administra dosis de 0,6 mg, 1,2 mg o 1,8 mg. Al igual que Victoza, la liraglutida lleva un recuadro de advertencia sobre el riesgo de tumores de células C de tiroides y no debe usarse en pacientes con antecedentes personales o familiares de carcinoma medular de tiroides (MTC) o en pacientes con síndrome de neoplasia endocrina múltiple tipo 2 (MEN 2). Las advertencias y precauciones incluyen pancreatitis, enfermedad de la vesícula biliar, lesión renal aguda y aspiración pulmonar (pulmón) bajo anestesia, entre otras. Reacciones adversas comunes en al menos el 5 % de los pacientes en los estudios incluyeron náuseas, diarrea, vómitos, disminución del apetito, dispepsia (ardor de estómago, indigestión), estreñimiento, La FDA otorgó la aprobación de medicamentos genéricos inyección de liraglutida a Hikma Pharmaceuticals USA Inc. el 23 de diciembre de 2024. A diferencia de Victoza, el genérico de liraglutida no tiene la indicación de reducir el riesgo de eventos cardiovasculares adversos importantes en adultos con diabetes mellitus tipo 2 y enfermedad cardiovascular (corazón) establecida. /li> Saxenda es otra marca de liraglutida específicamente aprobada para bajar de peso, además de dieta y ejercicio, en personas en riesgo. pacientes con ciertas condiciones de salud. No use Saxenda, Victoza o liraglutida al mismo tiempo. La liraglutida pertenece a la clase de medicamentos llamados agonistas del receptor del péptido similar al glucagón-1 (GLP-1), que incluye otros medicamentos como Ozempic, Wegovy y Ryebelsus. La FDA aprobó el primer agonista genérico del receptor GLP-1 en noviembre 2024 con la aprobación de un genérico que hace referencia a Byetta (exenatida). La inyección subcutánea una vez al día de Alhemo obtuvo aprobación para personas con hemofilia A o B con inhibidores
Novo Nordisk anunció el 20 de diciembre de 2024 la aprobación de la FDA de la inyección subcutánea de Alhemo (concizumab-mtci) como profilaxis una vez al día para prevenir o reducir la frecuencia de episodios hemorrágicos en pacientes adultos y pediátricos de 12 años y personas mayores con hemofilia A o B con inhibidores.
En la hemofilia A o B, una enfermedad rara, En algunos pacientes se pueden desarrollar inhibidores y reducir la eficacia de las terapias. El tratamiento para los pacientes en estos casos para prevenir el sangrado es un desafío y, a menudo, tienen pocas opciones. Alhemo es un antagonista del inhibidor de la vía del factor tisular (TFPI) dosificado en una pluma premezclada y precargada. para inyección subcutánea. No se administra como infusión intravenosa. Alhemo está diseñado para bloquear una proteína llamada TFPI en el cuerpo que detiene la coagulación de la sangre. Al bloquear el TFPI, el fármaco mejora la producción de trombina, una proteína que ayuda a coagular la sangre y prevenir hemorragias, cuando los otros factores de coagulación faltan o son deficientes en presencia de inhibidores. Esta aprobación marca el primer tratamiento de inyección subcutánea de este tipo para su uso en esta población de pacientes. La aprobación se basó en el estudio de fase 3 explorer7 que comparó el número de pacientes espontáneos y traumáticos tratados. episodios de sangrado, medidos por la tasa de sangrado anual (ABR). Los resultados mostraron una reducción del 86 % de la ABR en pacientes que recibieron profilaxis con Alhemo en comparación con quienes no recibieron profilaxis. La ABR media estimada fue de 1,7 para los pacientes que recibieron profilaxis con Alhemo en comparación con 11,8 para los pacientes sin profilaxis. La mediana general de ABR fue cero para las hemorragias espontáneas y traumáticas tratadas en comparación con 9,8 ABR en pacientes sin profilaxis. Alhemo viene en una pluma precargada y premezclada para inyección subcutánea (60 mg /1,5 ml, 150 mg/1,5 ml o 300 mg/3 ml) administrados mediante una aguja fina de 4 mm y calibre 32, que se proporciona por separado. Puede ser autoadministrado o administrado por un cuidador en el abdomen (área del estómago) o el muslo después de un entrenamiento adecuado y cuando un proveedor de atención médica lo determine aceptable. Efectos secundarios graves puede incluir coágulos de sangre y reacciones alérgicas. Las reacciones adversas más comunes (en al menos el 5% de las personas) incluyen reacciones en el lugar de la inyección y urticaria (urticaria). Imfinzi aprobado como primera inmunoterapia para adultos con enfermedades agresivas y limitadas. Estadio del cáncer de pulmón de células pequeñas
La FDA ha concedido una nueva indicación para la inyección de Imfinzi (durvalumab) para su uso como agente único para tratar a pacientes adultos con cáncer de pulmón de células pequeñas en estadio limitado (LS-SCLC) cuya enfermedad no ha progresado después de una quimioterapia concurrente basada en platino. y radioterapia.
El cáncer de pulmón de células pequeñas es una forma muy agresiva de cáncer de pulmón. La forma de estadio limitado (LS-SCLC) progresa rápidamente, a pesar de una respuesta inicial al tratamiento con quimioterapia y radioterapia. Sólo entre el 15% y el 30% de los pacientes seguirán vivos 5 años después del diagnóstico de LS-SCLC. Imfinzi, un inhibidor del punto de control PD-L1, actúa bloqueando el PD-L1. proteína en el exterior de las células cancerosas. Esto permite que el sistema inmunológico encuentre y ataque más fácilmente las células cancerosas para ayudar a retardar el crecimiento del cáncer y prolongar la supervivencia. Se administra mediante infusión intravenosa (IV) en una vena cada 4 semanas, hasta la progresión de la enfermedad, toxicidad inaceptable o un máximo de 24 meses. La aprobación se basó en hallazgos significativos del ensayo ADRIATIC Fase III, controlado con placebo. En este estudio, Imfinzi redujo el riesgo de muerte en un 27 % en comparación con el placebo, con una mediana de supervivencia general (SG) estimada de 55,9 meses para Imfinzi en comparación con 33,4 meses para el placebo. Además, Imfinzi también redujo el riesgo de progresión de la enfermedad o muerte en un 24 %, con una mediana de supervivencia libre de progresión (SSP) de 16,6 meses para Imfinzi frente a 9,2 meses para placebo. No se observaron nuevas señales de seguridad en el ensayo ADRIATIC. Las advertencias y precauciones asociadas con Imfinzi incluyen reacciones adversas inmunomediadas, reacciones relacionadas con la infusión, complicaciones del tratamiento con células madre y daño al feto. Las reacciones adversas más comunes al tratamiento Las reacciones que ocurren en al menos el 20% de los pacientes con SCLC en etapa limitada son neumonitis o neumonitis por radiación (inflamación pulmonar que afecta la respiración) y fatiga (cansancio). Imfinzi es también aprobado en combinación con etopósido y carboplatino o cisplatino, como tratamiento de primera línea de pacientes adultos con cáncer de pulmón de células pequeñas en estadio extenso (ES-SCLC), así como para el cáncer de pulmón de células no pequeñas, vías biliares (conducto biliar y de vesícula biliar), cáncer hepatocelular (de hígado) y cáncer de endometrio. Es fabricado por AstraZeneca y fue aprobado para este uso el 5 de diciembre de 2024. Unloxcyt de Checkpoint Therapeutics aprobado para el cáncer de piel de células escamosas cutáneo avanzado
La FDA ha autorizado Unloxcyt (cosibelimab-ipdl), un anticuerpo bloqueador del ligando 1 de muerte programada (PD-L1) para el tratamiento de adultos con carcinoma de células escamosas cutáneo metastásico o localmente avanzado que no son candidatos para cirugía o radiación para curar el cáncer.
Unloxcyt es el primer inhibidor del punto de control inmunológico PD-L1 aprobado por la FDA para este uso. PD-L1, una proteína, se puede encontrar en ciertas células normales y en algunos tipos de células cancerosas. El carcinoma cutáneo de células escamosas (cSCC) es el segundo tipo más común de cáncer de piel en los EE. UU., con 1,8 millones de casos que ocurren anualmente. La mayoría de los casos están localizados y responden a la cirugía, pero alrededor de 40.000 casos están avanzados y necesitan tratamiento adicional. Los factores de riesgo del cSCC incluyen la exposición crónica a los rayos ultravioleta (UV) y la inmunosupresión. Unloxcyt es un anticuerpo monoclonal de inmunoglobulina humana G1 (IgG1) que se une a PD-L1 y bloquea la interacción entre la EP -L1 y sus proteínas receptoras de células T, PD-1 y B7.1. Esto permite que el sistema inmunológico encuentre y ataque más fácilmente las células cancerosas para ayudar a retardar el crecimiento del cáncer y prolongar la supervivencia. También se ha demostrado que Unloxcyt induce citotoxicidad mediada por células dependiente de anticuerpos (ADCC). La dosis recomendada de Unloxcyt es de 1200 mg como infusión intravenosa (IV) durante 60 minutos cada 3 semanas. La aprobación se basó en CK-301-101, un estudio abierto de Unloxcyt en 109 adultos con CSCC metastásico (mCSCC) o CSCC localmente avanzado (laCSCC) que no eran candidatos para cirugía curativa o radiación curativa. El criterio de valoración principal fue la tasa de respuesta objetiva (ORR) y la duración de la respuesta (DOR). La ORR fue del 47 % (IC del 95 %: 36, 59) para los pacientes con cSCC metastásico (n = 78) y del 48 % (IC del 95 %: 30, 67) para los pacientes con cSCC localmente avanzado (n = 31), con un 8 % y 10% lograron una respuesta completa, respectivamente. La mediana de DOR no se alcanzó (rango: 1,4+, 34,1+) en pacientes con cSCC metastásico y fue de 17,7 meses (rango: 3,7+, 17,7) en pacientes con cSCC localmente avanzado. Las advertencias y precauciones incluyen reacciones adversas inmunomediadas, reacciones relacionadas con la infusión y complicaciones del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas. (TCMH) y el potencial de daño fetal. Las reacciones adversas más comunes (≥10%) fueron fatiga, dolor musculoesquelético, erupción cutánea, diarrea, hipotiroidismo (niveles bajos de tiroides ), estreñimiento, náuseas, dolor de cabeza, prurito (picazón), edema (acumulación de líquido), infección localizada e infección del tracto urinario (ITU). Unloxcyt es fabricado por Checkpoint Therapeutics y fue aprobado el 13 de diciembre de 2024. La FDA otorga aprobación a Bizengri para el cáncer de páncreas NRG1+ y el cáncer de pulmón de células no pequeñas
El 4 de diciembre de 2024, la FDA otorgó la aprobación acelerada a Bizengri (zenocutuzumab-zbco) para el tratamiento de pacientes con cáncer de pulmón de células no pequeñas (CPCNP) avanzado, irresecable o metastásico o cáncer de páncreas que alberga una neuregulina 1 (NRG1). fusión genética con progresión de la enfermedad durante o después de una terapia sistémica previa. Bizengri es fabricado por Merus N.V.
Bizengri está clasificado como un anticuerpo biespecífico dirigido a HER2 y HER3 y es la primera terapia sistémica aprobada para pacientes con NSCLC o cáncer de páncreas. que alberga una fusión del gen NRG1. El gen NRG1 codifica la neuregulina, el ligando de HER3. Las fusiones de NRG1 son raras y ocurren en menos del 1 % del NSCLC, el cáncer de páncreas y otros tumores sólidos. La eficacia se evaluó en el estudio abierto eNRGy con 64 adultos con NRG1 NSCLC con fusión positiva y 30 adultos con cáncer de páncreas con fusión positiva a NRG1 con progresión de la enfermedad. En el grupo de NSCLC, la tasa de respuesta general (TRO) fue del 33 % con una duración media de la respuesta (DOR) de 7,4 meses. Para el cáncer de páncreas, la TRO fue del 40 % con una DOR que oscilaba entre 3,7 y 16,6 meses. Bizengri se administra mediante infusión intravenosa (IV) durante 4 horas, cada 2 semanas. hasta la progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable. Se deben administrar premedicaciones antes de cada infusión para reducir el riesgo de reacciones relacionadas con la infusión. La información de prescripción incluye un recuadro de advertencia sobre toxicidad embriofetal. . Las advertencias y precauciones incluyen reacciones relacionadas con la infusión, hipersensibilidad y reacciones anafilácticas (alérgicas), enfermedad pulmonar intersticial (EPI)/neumonitis (inflamación pulmonar) y disfunción ventricular izquierda (corazón débil que afecta el bombeo de la sangre). Las reacciones adversas comunes (≥ 10%) incluyen diarrea, dolor musculoesquelético (músculo), fatiga (cansancio), náuseas, reacciones relacionadas con la infusión (IRR), disnea (dificultad para respirar), erupción cutánea, estreñimiento, vómitos, dolor abdominal (área del estómago) y edema (retención de líquidos, hinchazón); así como anomalías de laboratorio. Estas indicaciones están aprobadas bajo aprobación acelerada basada en la tasa de respuesta general (ORR) y la duración de la respuesta (DOR). La aprobación continua de estas indicaciones puede depender de la verificación y descripción del beneficio clínico en ensayos confirmatorios. Nemluvio obtiene un nuevo uso para tratar pacientes con dermatitis atópica de moderada a grave
El 13 de diciembre de 2024, la FDA autorizó Nemluvio (nemolizumab) de Galderma para su segunda indicación: para tratar a pacientes de 12 años o más con dermatitis atópica (eccema) de moderada a grave con eczema (dermatitis atópica) de moderada a grave ) en combinación con terapias recetadas utilizadas en la piel (tópicas) cuando el eccema no se controla bien con terapias tópicas solas. Esta aprobación sigue a la aprobación de Nemluvio para el tratamiento de adultos con prurigo nodularis en agosto de 2024.
En la dermatitis atópica, varias proteínas participan en la inflamación de la piel. Nemluvio es el primer anticuerpo monoclonal que se dirige específicamente y bloquea el receptor alfa de IL-31, una proteína de señalización (citocina). La IL-31 es producida por células inmunitarias activadas en la piel y promueve específicamente la picazón y la inflamación. La aprobación se basa en los resultados positivos de la fase 3 del estudio clínico ARCADIA de 16 semanas de duración. programa de prueba en 1.728 pacientes de 12 años o más con dermatitis atópica de moderada a grave. Los resultados mostraron que los pacientes tratados con Nemluvio, inyectado por vía subcutánea (debajo de la piel) cada cuatro semanas en combinación con corticosteroides tópicos (TCS), con o sin inhibidores tópicos de la calcineurina (TCI), lograron una reducción significativa del 75 % en el área del eccema y el índice de gravedad. (EASI) en comparación con un grupo que recibió placebo en combinación con TCS (con o sin TCI). También se cumplieron criterios de valoración secundarios como la respuesta al picor en la semana 1 y el efecto sobre los trastornos del sueño. Está disponible en forma de pluma precargada para inyección subcutánea (debajo de la piel) que requiere reconstitución. Los eventos adversos graves incluyen reacciones alérgicas (hipersensibilidad) graves. Evite el uso de vacunas vivas durante el tratamiento. Los efectos secundarios más comunes de Nemluvio son dolor de cabeza, dermatitis atópica, eccema y eccema numular (eccema que se presenta como parches circulares dispersos), que ocurren en ≥1% de los pacientes en ensayos clínicos. La FDA aprueba Crenessity, un nuevo tratamiento oral para la hiperplasia suprarrenal congénita
El 13 de diciembre de 2024, la FDA aprobó las cápsulas y la solución oral Crenessity (crinecerfont) de Neurocrine Biosciences. Crenessity se usa además del reemplazo de glucocorticoides para controlar los andrógenos (una hormona similar a la testosterona) en pacientes de 4 años de edad y mayores con hiperplasia suprarrenal congénita clásica (CAH), una afección genética poco común que afecta las glándulas suprarrenales.
Las personas con CAH clásica no producen suficiente cortisol y producen demasiados andrógenos. La mayoría de los casos de CAH son causados por variantes del gen CYP21A2 que conducen a una deficiencia de la enzima 21-hidroxilasa (21-OH), lo que resulta en una disminución en la biosíntesis de cortisol. Crinecerfont es un antagonista del receptor tipo 1 del factor liberador de corticotropina (CRF) que bloquea la unión para inhibir la secreción de la hormona adrenocorticotrópica (ACTH) de la hipófisis, reduciendo así la secreción suprarrenal mediada por ACTH. producción de andrógenos. Al reducir la producción excesiva de andrógenos suprarrenales, Crenessity reduce la cantidad de tratamiento con glucocorticoides necesario. Crenessity se administra por vía oral (por boca) dos veces al día. La aprobación se basó en datos de los estudios CAHtalyst que mostraron una disminución significativa en los niveles de androstenediona (un andrógeno) en comparación con el placebo (una pastilla sin medicamento), lo que permitió reducciones significativas de las dosis de glucocorticoides. Las advertencias y precauciones asociadas con Crenessity incluyen reacciones de hipersensibilidad y el riesgo de insuficiencia suprarrenal aguda o crisis suprarrenal con glucocorticoides concomitantes inadecuados. terapia. Las advertencias y precauciones asociadas con Crenessity incluyen reacciones de hipersensibilidad y el riesgo de insuficiencia suprarrenal aguda o crisis suprarrenal con una terapia concomitante inadecuada con glucocorticoides. Las reacciones adversas comunes en pacientes adultos incluyen fatiga, dolor de cabeza, mareos y artralgia (dolor en las articulaciones); Las reacciones adversas comunes en pacientes pediátricos incluyen dolor de cabeza, dolor abdominal (área del estómago), fatiga, congestión nasal y epistaxis (sangrado nasal). La FDA aprueba Ensacove para ALK positivo localmente Cáncer de pulmón de células no pequeñas avanzado o metastásico
Ensacove (ensartinib) es un inhibidor oral de la quinasa del linfoma anaplásico (ALK) ahora aprobado por la FDA para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de pulmón de células no pequeñas (NSCLC) ALK positivo en aquellos que no han recibido previamente un ALK- inhibidor.
Ensartinib es un inhibidor de la quinasa del linfoma anaplásico (ALK) e inhibe otras quinasas, incluidas MET y ROS1. La dosis recomendada de Ensacove es de 225 mg por vía oral una vez al día con o sin alimentos hasta la progresión de la enfermedad o una toxicidad inaceptable. Está disponible en cápsulas de 25 y 100 mg para administración oral. La aprobación se basó en el ensayo eXALT3, un estudio abierto y aleatorizado en 290 pacientes con ALK localmente avanzada o metastásica. -CPCNP positivo que no había recibido previamente una terapia dirigida a ALK. Los pacientes fueron aleatorizados 1:1 para recibir Ensacove o crizotinib (Xalkori). Ensacove mejoró significativamente la supervivencia libre de progresión (SSP) en comparación con crizotinib (HR 0,56, p = 0,0007), con una mediana de SSP de 25,8 meses frente a 12,7 meses. No hubo diferencias estadísticamente significativas en la supervivencia general (SG) entre los 2 tratamientos, un criterio de valoración secundario clave. La mediana de SG fue de 63,2 meses y 55,7 meses en los brazos de Ensacove y crizotinib, respectivamente. Las advertencias incluyen enfermedad pulmonar intersticial (EPI)/neumonitis, toxicidad hepática, reacciones cutáneas y ritmo cardíaco lento. y niveles altos de glucosa en sangre (azúcar en sangre), entre otros. Efectos adversos comunes en al menos el 20 % de los pacientes incluidos erupción, dolor musculoesquelético, estreñimiento, tos, prurito (picazón), náuseas, edema (retención de líquidos, hinchazón), pirexia (fiebre) y fatiga. Ensacove es de Xcovery Holdings, Inc. y fue aprobado por la FDA el 18 de diciembre de 2024. Ryoncil ahora aprobado como mesenquimatoso Terapia con células estromales para la enfermedad aguda de injerto contra huésped resistente a los esteroides
La FDA ha aprobado Ryoncil (remestemcel-L-rknd), una terapia alogénica de células estromales mesenquimales (MCS) derivadas de la médula ósea indicada para el tratamiento de la enfermedad de injerto contra huésped aguda resistente a los esteroides (SR-aGvHD) en pacientes pediátricos 2 meses de edad y mayores. Ryoncil es la primera terapia con células estromales mesenquimales (MSC) aprobada por la FDA.
La enfermedad de injerto contra huésped aguda refractaria a los esteroides es una afección grave y potencialmente mortal que puede ocurrir como una complicación de ciertos tipos de trasplantes de células madre. En el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (sangre), un paciente recibe células madre de un donante sano para reemplazar sus propias células madre y ayudar a formar nuevas células sanguíneas. Este procedimiento se puede realizar igual que para ciertos tipos de cánceres de la sangre o trastornos del sistema inmunológico. El mecanismo de acción de Ryoncil puede estar relacionado con sus efectos inmunomoduladores. Los datos de estudios in vitro demuestran que la terapia con células estromales mesenquimales (MCS) inhibe la activación de las células T medida por la proliferación y secreción de citocinas proinflamatorias. La eficacia de Ryoncil se basó principalmente en la tasa y la duración de la respuesta al tratamiento 28 días después de iniciar Ryoncil. En un ensayo de fase 3 de un solo grupo de niños con SR-aGvHD, el 70 % logró una respuesta general para el día 28, una medida que predice la supervivencia en aGVHD. El ciclo completo se completó sin interrupción en más del 85% de los pacientes. Ryoncil está contraindicado en pacientes con hipersensibilidad conocida al dimetilsulfóxido o a las proteínas porcinas y bovinas. Los pacientes deben ser premedicados con corticosteroides y antihistamínicos antes de la perfusión y monitorizados para detectar reacciones de hipersensibilidad durante el tratamiento con Ryoncil. Las reacciones adversas más comunes incluyeron infecciones, fiebre, hemorragia, edema, dolor abdominal (área del estómago) e hipertensión (presión arterial alta). Después del tratamiento con Ryoncil pueden producirse complicaciones como hipersensibilidad y reacciones agudas a la perfusión, transmisión de enfermedades o agentes infecciosos y formación de tejido ectópico. Ryoncil es fabricado por Mesoblast, Inc. y obtuvo la aprobación el 18 de diciembre de 2024. La FDA lo aprueba una vez -Tryngolza mensual para reducir los triglicéridos en el síndrome de quilomicronemia familiar
Tryngolza (olezarsen) es un oligonucleótido antisentido dirigido a APOC-III que ahora está indicado para usarse además de la dieta para reducir los triglicéridos (un tipo de grasa en la sangre) en adultos con síndrome de quilomicronemia familiar (FCS). Es un medicamento dirigido al ARN diseñado para reducir la producción corporal de apoC-III, una proteína que regula el metabolismo de los triglicéridos.
El síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) es un Forma genética poco común de hipertrigliceridemia grave (sHTG) que puede provocar pancreatitis aguda (PA) potencialmente mortal. Los pacientes suelen tener niveles de triglicéridos superiores a 880 mg/dL. Tryngolza es el primer tratamiento que reduce significativamente los niveles de triglicéridos en adultos con FCS y proporciona una reducción de la pancreatitis aguda (PA). eventos cuando se utiliza con una dieta adecuada (igual o inferior a 20 gramos de grasa por día). Se autoadministra mediante un autoinyector una vez al mes. La aprobación se basó en los estudios BALANCE de fase 3, controlados con placebo, en 66 adultos en los que Tryngolza 80 mg demostró una eficacia estadística Reducción media significativa en los niveles de triglicéridos del 42,5% desde el inicio hasta los 6 meses (p=0,0084), 57% a los 12 meses y reducción clínicamente significativa en los eventos AP. durante 12 meses (1 episodio de AP en el grupo de Tryngolza frente a 11 en el grupo de placebo). Las advertencias incluyen reacciones de hipersensibilidad (alérgicas). Las reacciones adversas más comunes en al menos el 5 % de los pacientes tratados con Tryngolza fueron reacciones en el lugar de la inyección, disminución del recuento de plaquetas (una célula sanguínea que ayuda a la coagulación) y artralgia (dolor en las articulaciones). Tryngolza, aprobado el 19 de diciembre de 2024, es fabricado por Ionis Pharmaceuticals, Inc. y se espera que esté disponible comercialmente a finales de 2024. La FDA autoriza Alyftrek, una terapia triple combinada para la fibrosis quística
El 20 de diciembre de 2024, la FDA autorizó Alyftrek (vanzacaftor, tezacaftor y deutivacaftor) de Vertex Pharmaceutical indicado para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en pacientes de 6 años o más que tienen al menos una mutación F508del u otra mutación en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) que responde a este tratamiento. Alyftrek es el primer modulador de CFTR que se administra una vez al día.
La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad genética rara causada por mutaciones en el gen CFTR, que conduce a una disminución de la cantidad. y/o función del canal de proteína CFTR en la superficie celular. Esto puede provocar un flujo deficiente de sal y agua dentro y fuera de las células de varios órganos. En los pulmones, esto provoca la acumulación de moco anormalmente espeso y pegajoso, infecciones pulmonares crónicas y daño pulmonar progresivo que eventualmente provoca la muerte de muchos pacientes. Vanzacaftor y tezacaftor son diseñado para aumentar la cantidad de proteína CFTR en la superficie celular. Deutivacaftor ayuda a mantener abiertas las proteínas CFTR en la superficie celular por más tiempo para mejorar el flujo de sal y agua a través de la membrana celular, lo que ayuda a hidratar y eliminar la mucosidad de las vías respiratorias. Aprobación se basó en estudios de fase 3 en personas con FQ de 12 años o más. Se cumplió el criterio de valoración principal en comparación con Trikafta: no inferioridad en el cambio absoluto desde el inicio en el porcentaje previsto del volumen espiratorio forzado (ppFEV1), que mide qué tan bien funcionan los pulmones de una persona. También se cumplieron todos los criterios de valoración secundarios clave. En el estudio de fase 3 de niños con FQ de 6 a 11 años de edad, también se cumplieron los criterios de valoración de seguridad, el resultado principal en este grupo de edad. Alyftrek lleva una caja Advertencia en caso de daño hepático e insuficiencia hepática inducida por fármacos. Las advertencias y precauciones también incluyen reacciones de hipersensibilidad (alérgicas), incluidos casos de anafilaxia, eficacia reducida de Alyftrek con el uso de inductores potentes o moderados de CYP3A y mayor riesgo de cataratas. Grave Las reacciones adversas incluyen influenza (gripe), enzimas hepáticas elevadas, depresión y desmayos. Los efectos secundarios comunes incluyen tos, resfriado común, infección del tracto respiratorio superior, dolor de cabeza y dolor de boca/garganta, entre otros. Tezacaftor está contenido en la combinación aprobada de tratamientos para la FQ Symdeko ( ivacaftor/tezacaftor e ivacaftor) y Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor).
Al corriente : 2025-01-01 12:00
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