Tour d'horizon de l'actualité mensuelle - décembre 2024
Évalué médicalement par Leigh Ann Anderson, PharmD. Dernière mise à jour le 31 décembre 2024.
La FDA approuve Zepbound comme premier médicament sur ordonnance pour le traitement de l'apnée obstructive du sommeil chez les adultes obèses
Le 20 décembre 2024, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé Zepbound (tirzépatide) d'Eli Lilly pour le traitement de l'apnée obstructive du sommeil (AOS) modérée à sévère chez les adultes obèses. C'est le premier et le seul médicament délivré sur ordonnance pour cette indication. En plus d'une amélioration de l'AOS, les patients ont également perdu en moyenne entre 45 et 50 livres pendant le traitement.
L'apnée obstructive du sommeil (AOS) est un trouble respiratoire grave caractérisé par une ou des effondrements partiels des voies respiratoires supérieures pendant le sommeil. Cela peut entraîner des pauses respiratoires et une respiration superficielle, des réveils et une diminution potentielle de la saturation en oxygène du sang. Le ronflement, la fatigue et une somnolence diurne excessive peuvent être des symptômes clés et peuvent survenir chez les patients obèses. Zepbound est un récepteur du polypeptide insulinotrope (GIP) dépendant du glucose et un agoniste du récepteur du peptide-1 de type glucagon (GLP-1), également approuvé pour réduire l'excès de poids corporel et maintenir une longue durée de vie. - perte de poids à terme chez les adultes souffrant d'obésité ou de surpoids et d'au moins une condition médicale liée au poids comme l'hypertension artérielle, l'hypercholestérolémie ou une maladie cardiaque. La dose d'entretien recommandée pour l'AOS est 10 mg ou 15 mg injectés par voie sous-cutanée une fois par semaine, après une augmentation de la dose initiale pour modérer les effets secondaires sur l'estomac. L'approbation était basée sur les études de phase 3 SURMOUNT-OSA avec 469 participants. Zepbound a été évalué pour le traitement de l'AOS chez les adultes obèses, avec et sans thérapie par pression positive des voies respiratoires (PAP) sur une période d'un an. L'objectif principal était de démontrer que Zepbound était supérieur en termes de variation de l'indice d'apnée-hypopnée (IAH) par rapport au départ à 52 semaines par rapport au placebo (une injection sans médicament). L'indice d'apnée-hypopnée (IAH) mesure la gravité de l'AOS et examine le nombre de fois par heure pendant le sommeil où la respiration s'arrête (apnée) ou devient significativement réduite (hypopnée). Les résultats chez les patients n'utilisant pas de PAP ont montré que Zepbound entraînait 25 interruptions respiratoires de moins par heure, contre 5 interruptions avec le placebo. Avec le PAP, Zepbound a entraîné 29 interruptions respiratoires de moins par heure, contre 6 interruptions avec le placebo. Après un an, 42 % ou 50 % des adultes sous Zepbound ont connu une rémission ou un AOS léger et non symptomatique, contre 16 % ou 14 % sous placebo. En plus de amélioration des symptômes d'AOS, les adultes sous Zepbound ont perdu en moyenne 45 lb (18 %) de leur poids corporel, tandis que les adultes sous Zepbound et la thérapie PAP ont perdu en moyenne 50 lb (20 %) de leur poids corporel. poids corporel, contre 4 lb (2 %) et 6 lb (2 %) respectivement sous placebo. Les effets indésirables courants comprennent les nausées, la diarrhée, les vomissements, la constipation, les troubles abdominaux. douleur, indigestion, réactions au site d'injection, fatigue, réactions d'hypersensibilité, éructations, perte de cheveux et brûlures d'estomac. Ce ne sont pas tous les effets secondaires possibles de Zepbound. Le tirzépatide a été approuvé pour la première fois sous la marque Mounjaro (également de Lilly) en mai 2022 pour améliorer le contrôle glycémique (glycémie). chez les adultes atteints de diabète de type 2. Gemtesa autorisé pour les hommes adultes présentant des symptômes d'hyperactivité vésicale, également traités pour l'HBP
Gemtesa (vibegron) a été approuvé par la FDA pour traiter l'hyperactivité vésicale (OAB) accompagnée de symptômes d'incontinence urinaire par impériosité, d'urgence et de fréquence urinaire chez les hommes adultes sous traitement pharmacologique (médicamenteux) pour l'hyperplasie bénigne de la prostate (HBP). Gemtesa est également approuvé pour traiter les adultes présentant des symptômes d'hyperactivité vésicale tels que l'incontinence urinaire par impériosité, l'urgence et la fréquence urinaire.
Gemtesa est classé comme un agoniste bêta-3 et agit. en se liant à ce récepteur pour détendre les muscles de la paroi de la vessie (muscle détrusor) afin d'augmenter la capacité de rétention de la vessie. Il est pris comme un comprimé à prendre une fois par jour par voie orale et peut être pris avec ou sans nourriture. L'approbation était basée sur les résultats de l'étude URO-901-3005 d'une durée de 12 semaines, un essai de phase 3 de Gemtesa versus placebo sur 24 semaines chez environ 1 100 hommes souffrant d'hyperactivité vésicale. (OAB) recevant un traitement pharmacologique pour l'HBP. Les résultats ont montré des réductions statistiquement significatives du nombre moyen d’épisodes de miction (miction) par jour et d’épisodes d’urgence quotidiens (envie soudaine d’uriner difficile à contrôler) par rapport au placebo (pilule sans médicament). Dans les études sur l'hyperactivité vésicale chez les hommes adultes atteints d'HBP, l'hypertension (pression artérielle élevée) et les infections des voies urinaires ont été signalées comme effets secondaires (≥ 2 %) chez les patients. Avertissements et précautions inclure une rétention urinaire et un œdème de Quincke du visage et/ou du larynx ont été rapportés. Les autres effets indésirables courants (≥ 2 %) comprennent les maux de tête, les infections des voies urinaires, la rhinopharyngite (symptômes du rhume), la diarrhée, les nausées et les infections des voies respiratoires supérieures. Gemtesa, de Sumitomo Pharma, a reçu pour la première fois l'approbation de la FDA le 23 décembre 2020 pour traiter les adultes présentant des symptômes d'hyperactivité vésicale tels que l'incontinence urinaire par impériosité, l'urgence et la fréquence urinaire. La FDA approuve Opdivo Qvantig, le premier cancer inhibiteur PD-1 injecté par voie sous-cutanée Immunothérapie
Le 27 décembre 2024, la FDA a accordé l'approbation d'Opdivo Qvantig, une combinaison d'anticorps bloquant le récepteur de mort programmée 1 (PD-1) composée de nivolumab et de hyaluronidase humaine recombinante (rHuPH20). Il est administré au patient en moyenne pendant 3 à 5 minutes, par rapport à une perfusion intraveineuse (IV) d'Opdivo de 30 minutes.
L'administration sous-cutanée peut offrir des avantages par rapport à l'administration IV, notamment une flexibilité sur les sites de traitement, moins d'étapes de préparation et un temps d'administration réduit. La hyaluronidase PH20 humaine recombinante (rHuPH20), une enzyme, dégrade l'hyaluronane (un sucre) dans la zone sous la peau. Cela permet au médicament d'être rapidement dispersé et absorbé dans la circulation sanguine lorsqu'il est injecté par voie sous-cutanée. L'immunothérapie Opdivo Qvantig peut être utilisée pour la plupart des indications Opdivo pour tumeurs solides chez l'adulte précédemment approuvées en monothérapie ( traitement unique), en monothérapie d'entretien après la fin du traitement combiné Opdivo plus Yervoy (ipilimumab), ou en association avec une chimiothérapie ou du cabozantinib. Les indications incluent certains patients atteints d'un cancer des cellules rénales (rein), d'un mélanome, d'un cancer du poumon non à petites cellules, d'un cancer épidermoïde de la tête et du cou, d'un carcinome urothélial (vessie), d'un cancer colorectal, d'un cancer hépatocellulaire (foie), d'un cancer de l'œsophage et d'un cancer gastrique. (estomac). L'approbation d'Opdivo Qvantig est basée sur les résultats de l'étude de phase 3 Essai randomisé et ouvert CheckMate-67T, qui a démontré des expositions pharmacocinétiques co-primaires (PK) non inférieures à celles d'Opdivo IV, une efficacité similaire en termes de taux de réponse global (ORR) et un profil d'innocuité comparable à celui d'Opdivo IV.Opdivo Qvantig est destiné à une utilisation sous-cutanée uniquement dans l'abdomen (zone du ventre) ou dans la cuisse et est administré par un professionnel de la santé. Ses instructions de dosage et d'administration sont différentes de celles des produits nivolumab intraveineux. Il est disponible sous forme de flacon à dose unique contenant 600 mg de nivolumab et 10 000 unités d'hyaluronidase par 5 mL (120 mg/2 000 unités par ml). Les avertissements et précautions incluent les cas graves et mortels. effets indésirables d'origine immunitaire, notamment pneumopathie, colite, hépatite et hépatotoxicité, entre autres. Les effets secondaires graves comprennent un épanchement pleural, une pneumonite, une hyperglycémie, une hyperkaliémie, une hémorragie et une diarrhée. Les effets indésirables les plus courants (≥ 10 %) chez les patients traités par Opdivo Qvantig étaient des douleurs musculo-squelettiques. (31 %), fatigue (20 %), démangeaisons (16 %), éruption cutanée (15 %), faibles taux de thyroïde (12 %), diarrhée (11 %), toux (11 %) et douleurs abdominales. (zone de l'estomac) douleur (10%). Opdivo Qvantig est fabriqué par Bristol-Myers Squibb. La FDA approuve la crème Vtama pour la dermatite atopique chez les personnes âgées de 2 ans et plus
La FDA a autorisé l'utilisation topique de Vtama (tapinarof) sans stéroïdes chez les adultes et les patients pédiatriques âgés de 2 ans et plus atteints de dermatite atopique (eczéma). Vtama est également approuvé pour le traitement topique du psoriasis en plaques chez les adultes.
La dermatite atopique est une maladie cutanée inflammatoire chronique et courante caractérisée par des démangeaisons persistantes et des lésions cutanées récurrentes. Vtama est un agent modulateur du récepteur des hydrocarbures aryliques (AhR) et on pense qu'il agit en activant une protéine appelée AhR et en régulant à la baisse les cytokines pro-inflammatoires, notamment l'interleukine 17. Cette action peut aider à réduire inflammation, démangeaisons, normalise les protéines de la barrière cutanée et nettoie la peau. La crème Vtama est appliquée sur les zones touchées une fois par jour en fine couche. Il peut être appliqué sur toutes les zones du corps, y compris les zones de peau sensibles comme le visage, le cou, les aisselles, la poitrine/les seins et l'aine, mais ne doit pas être appliqué sur les yeux, la bouche ou le vagin. L'approbation de la FDA a été soutenue par les études ADORING d'une durée de 8 semaines, qui ont montré une différence significative avec Vtama dans le nombre de patients obtenant un score « clair » ou « presque clair ». peau (évaluation globale validée par l'investigateur pour la MA) et une amélioration minimale de 2 grades depuis le début de l'étude par rapport au véhicule (crème sans médicament). effet indésirable fréquent réactions (incidence ≥ 1 %) chez les patients atteints de dermatite atopique comprennent une infection des voies respiratoires supérieures, une folliculite (follicules pileux enflammés ou infectés), une infection des voies respiratoires inférieures, des maux de tête, de l'asthme, des vomissements, une otite, des douleurs aux extrémités et des douleurs abdominales (région de l'estomac).Vtama est fabriqué par Organon Pharmaceuticals et a été approuvé pour cette utilisation le 12 décembre 2024. La FDA approuve Steqeyma, le septième biosimilaire de Stelara
Celltrion a annoncé l'approbation de l'injection de Steqeyma (ustekinumab-stba), un biosimilaire à Stelara (ustekinumab). Steqeyma est utilisé pour traiter les adultes et les enfants âgés de 6 ans et plus atteints d'arthrite psoriasique active et de psoriasis en plaques modérés à sévères, ainsi que les adultes atteints de la maladie de Crohn modérée à sévère et de colite ulcéreuse.
Steqeyma (ustekinumab-stba) est un anticorps monoclonal entièrement humain qui inhibe sélectivement à la fois l'interleukine (IL)-12 et L'IL-23, deux cytokines qui jouent un rôle important dans les réponses inflammatoires et immunitaires. Steqeyma n'est pas interchangeable avec Stelara, ce qui signifie qu'il ne peut pas encore être substitué au produit de référence (en dans ce cas, Stelara) par un pharmacien, en fonction des lois de l'État. Les résultats d'une étude de phase III menée auprès d'adultes atteints de psoriasis en plaques modéré à sévère ont démontré que Steqeyma et Stelara sont très similaires et ne présentent aucune différence cliniquement significative en termes de sécurité et d'efficacité. Steqeyma peut être administré par injection sous-cutanée ou par perfusion intraveineuse. Les avertissements sérieux incluent, entre autres, un risque accru d'infection, un risque de cancer et des réactions allergiques. Les événements indésirables courants peuvent inclure, entre autres, la rhinopharyngite, les maux de tête, la fatigue, la sinusite et les nausées. Steqeyma, approuvé le 17 décembre 2024, est le septième biosimilaire de Stelara approuvé par la FDA. , après Yesintek, Imuldosa, Otulfi, Pyzchiva et Selarsdi en 2024, et Wezlana en 2023. La FDA approuve le Liraglutide, le premier agoniste générique faisant référence au GLP-1 Victoza
La FDA a approuvé le premier générique de liraglutide faisant référence à Victoza, un agoniste des récepteurs du glucagon-like peptide-1 (GLP-1) indiqué pour améliorer le contrôle glycémique (glycémie) chez les personnes de 10 ans et plus atteintes de diabète de type 2. Il est utilisé en complément d'un régime alimentaire et de l'exercice.
Le diabète de type 2 est une maladie chronique courante qui survient lorsque le corps n'utilise pas bien l'insuline et ne peut pas maintenir la glycémie. à des niveaux normaux. Bien qu’elle soit généralement diagnostiquée chez les adultes, elle est désormais de plus en plus diagnostiquée chez les enfants, les adolescents et les jeunes adultes. Bien que le liraglutide générique ne soit approuvé que pour traiter le diabète de type 2, il peut également vous aider à perdre du poids. Le liraglutide améliore le taux de sucre dans le sang en agissant comme le GLP-1 naturel présent dans le corps, qui peut être présent en faibles quantités chez les personnes atteintes de diabète de type 2. Le GLP-1 aide à contrôler la glycémie dans le diabète de type 2 en augmentant l'insuline lorsque nécessaire, en réduisant la production de glucose dans le foie, en ralentissant la digestion et en diminuant l'appétit. Liraglutide est administré par voie sous-cutanée (injecté sous la peau) une fois par jour à tout moment de la journée au niveau de l'estomac, de la cuisse ou du haut du bras. Les patients ou les soignants peuvent s'auto-administrer des injections après la formation. Il est disponible sous forme de stylo prérempli de 18 mg/3 mL (6 mg/mL), à usage unique, qui délivre des doses de 0,6 mg, 1,2 mg ou 1,8 mg. Comme Victoza, le liraglutide comporte un avertissement encadré concernant le risque de tumeurs à cellules C de la thyroïde et ne doit pas être utilisé chez les patients ayant des antécédents personnels ou familiaux de thyroïde médullaire. carcinome (MTC) ou chez les patients atteints du syndrome de néoplasie endocrinienne multiple de type 2 (MEN 2). Les avertissements et précautions incluent, entre autres, la pancréatite, la maladie de la vésicule biliaire, les lésions rénales aiguës et l'aspiration pulmonaire (poumon) sous anesthésie. Effets indésirables fréquents chez au moins 5 % des patients dans les études incluaient des nausées, de la diarrhée, des vomissements, une diminution de l'appétit, une dyspepsie (brûlures d'estomac, indigestion), une constipation, La FDA a accordé l'approbation du liraglutide générique injection à Hikma Pharmaceuticals USA Inc. le 23 décembre 2024. Contrairement à Victoza, le générique du liraglutide ne porte pas l'indication de réduire le risque d'événements cardiovasculaires indésirables majeurs chez les adultes atteints de diabète sucré de type 2 et d'une maladie cardiovasculaire (cardiaque) établie.Saxenda est une autre marque de liraglutide spécifiquement approuvée pour la perte de poids, en plus du régime et de l'exercice, chez les patients à risque présentant certains problèmes de santé. N'utilisez pas Saxenda, Victoza ou le liraglutide en même temps. Le liraglutide appartient à la classe de médicaments appelés agonistes des récepteurs du peptide-1 de type glucagon (GLP-1), qui comprend d'autres médicaments tels que Ozempic, Wegovy et Ryebelsus. La FDA a approuvé le premier agoniste générique des récepteurs GLP-1 en novembre 2024 avec l'approbation d'un générique faisant référence à Byetta (exénatide). L'injection sous-cutanée une fois par jour d'Alhemo est approuvée pour les personnes atteintes d'hémophilie A ou B avec inhibiteurs
Novo Nordisk a annoncé le 20 décembre 2024 l'approbation par la FDA de l'injection sous-cutanée d'Alhemo (concizumab-mtci) en tant que prophylaxie une fois par jour pour prévenir ou réduire la fréquence des épisodes hémorragiques chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 12 ans et plus âgé atteint d'hémophilie A ou B avec inhibiteurs.
Dans l'hémophilie A ou B, un cas rare maladie, des inhibiteurs peuvent se développer chez certains patients et réduire l’efficacité des thérapies. Le traitement des patients dans ces cas pour prévenir les saignements est difficile et ils ont souvent peu d'options. Alhemo est un antagoniste des inhibiteurs de la voie du facteur tissulaire (TFPI) dosé dans un stylo prérempli et prémélangé. pour injection sous-cutanée. Il n'est pas administré en perfusion IV. Alhemo est conçu pour bloquer une protéine appelée TFPI dans le corps qui empêche la coagulation du sang. En bloquant le TFPI, le médicament améliore la production de thrombine, une protéine qui aide à coaguler le sang et à prévenir les saignements, lorsque les autres facteurs de coagulation sont absents ou déficients en présence d'inhibiteurs. Cette approbation marque le premier traitement par injection sous-cutanée de ce type destiné à être utilisé dans cette population de patients. L'approbation était basée sur l'étude Explorer7 de phase 3 qui comparait le nombre de patients traités spontanément et traumatisants. épisodes hémorragiques, mesurés par le taux de saignement annuel (TAB). Les résultats ont montré une réduction de 86 % des PEA chez les patients ayant reçu une prophylaxie Alhemo par rapport à aucune prophylaxie. L'ABR moyen estimé était de 1,7 pour les patients sous prophylaxie Alhemo, contre 11,8 pour les patients sans prophylaxie. L'ABR médian global était nul pour les saignements spontanés et traumatiques traités, contre 9,8 ABR chez les patients sans prophylaxie. Alhemo se présente sous la forme d'un stylo prérempli et prémélangé pour injection sous-cutanée (60 mg /1,5 mL, 150 mg/1,5 mL ou 300 mg/3 mL) administrés via une fine aiguille de calibre 32, 4 mm, fournie séparément. Il peut être auto-administré ou administré par un soignant dans l'abdomen (zone du ventre) ou dans la cuisse après une formation appropriée et lorsqu'il est jugé acceptable par un professionnel de la santé. Effets secondaires graves peut inclure des caillots sanguins et des réactions allergiques. Les effets indésirables les plus courants (chez au moins 5 % des personnes) comprennent des réactions au site d'injection et de l'urticaire (urticaire). Imfinzi est autorisé comme première immunothérapie pour les adultes atteints de maladies agressives et limitées. Stade du cancer du poumon à petites cellules
La FDA a accordé une nouvelle indication pour l'injection d'Imfinzi (durvalumab) à utiliser en monothérapie pour traiter les patients adultes atteints d'un cancer du poumon à petites cellules de stade limité (LS-SCLC) dont la maladie n'a pas progressé après une chimiothérapie concomitante à base de platine. et radiothérapie.
Le cancer du poumon à petites cellules est une forme très agressive de cancer du poumon. La forme à stade limité (LS-SCLC) progresse rapidement, malgré une réponse thérapeutique initiale à la chimiothérapie et à la radiothérapie. Seulement 15 à 30 % des patients seront en vie 5 ans après le diagnostic de LS-SCLC. Imfinzi, un inhibiteur du point de contrôle PD-L1, agit en bloquant le PD-L1. protéine à l’extérieur des cellules cancéreuses. Cela permet au système immunitaire de trouver et d’attaquer plus facilement les cellules cancéreuses pour ralentir la croissance du cancer et prolonger la survie. Il est administré par perfusion intraveineuse (IV) dans une veine toutes les 4 semaines, jusqu'à progression de la maladie, toxicité inacceptable ou pendant un maximum de 24 mois. L'approbation était basée sur les résultats significatifs de l'essai ADRIATIC de phase III, contrôlé par placebo. Dans cette étude, Imfinzi a réduit le risque de décès de 27 % par rapport au placebo, avec une survie globale (SG) médiane estimée à 55,9 mois pour Imfinzi, contre 33,4 mois pour le placebo. En outre, Imfinzi a également réduit le risque de progression de la maladie ou de décès de 24 %, avec une survie médiane sans progression (SSP) de 16,6 mois pour Imfinzi contre 9,2 mois pour le placebo. Aucun nouveau signal de sécurité n'a été observé dans l'essai ADRIATIC. Les avertissements et précautions associés à Imfinzi incluent les effets indésirables d'origine immunitaire, les réactions liées à la perfusion, les complications du traitement par cellules souches et les effets nocifs sur le bébé à naître. L'effet indésirable le plus courant du traitement Les réactions survenant chez au moins 20 % des patients atteints d'un CPPC de stade limité sont une pneumopathie ou une pneumopathie radique (inflammation des poumons qui affecte la respiration) et de la fatigue (fatigue). Imfinzi est également approuvé. en association avec l'étoposide et le carboplatine ou le cisplatine, comme traitement de première intention des patients adultes atteints d'un cancer du poumon à petites cellules de stade étendu (ES-SCLC), ainsi que du cancer du poumon non à petites cellules, des voies biliaires (voies biliaires et vésicule biliaire). ), le cancer hépatocellulaire (foie) et le cancer de l'endomètre. Il est fabriqué par AstraZeneca et a été approuvé pour cette utilisation le 5 décembre 2024. Unloxcyt de Checkpoint Therapeutics approuvé pour le cancer épidermoïde cutané avancé de la peau
La FDA a autorisé Unloxcyt (cosibelimab-ipdl), un anticorps bloquant le ligand mortel programmé-1 (PD-L1), pour le traitement des adultes atteints d'un carcinome épidermoïde cutané métastatique ou localement avancé qui ne sont pas candidats à une intervention chirurgicale ou à une radiothérapie. guérir le cancer.
Unloxcyt est le premier inhibiteur de point de contrôle immunitaire PD-L1 à être approuvé par la FDA pour cela. utiliser. PD-L1, une protéine, peut être trouvée sur certaines cellules normales et sur certains types de cellules cancéreuses. Le carcinome épidermoïde cutané (cSCC) est le deuxième type de cancer le plus courant. cancer de la peau aux États-Unis, avec 1,8 million de cas survenus chaque année. La plupart des cas sont localisés et répondent à la chirurgie, mais environ 40 000 cas sont avancés et nécessitent un traitement plus approfondi. Les facteurs de risque de CSC comprennent l'exposition chronique aux ultraviolets (UV) et l'immunosuppression. Unloxcyt est un anticorps monoclonal d'immunoglobuline humaine G1 (IgG1) qui se lie à PD-L1 et bloque l'interaction entre la PD. -L1 et ses protéines réceptrices des lymphocytes T, PD-1 et B7.1. Cela permet au système immunitaire de trouver et d’attaquer plus facilement les cellules cancéreuses pour ralentir la croissance du cancer et prolonger la survie. Il a également été démontré qu'Unloxcyt induisait également une cytotoxicité à médiation cellulaire dépendante des anticorps (ADCC). La posologie recommandée d'Unloxcyt est de 1 200 mg en perfusion intraveineuse (IV) sur 60 minutes toutes les 3 semaines. L'approbation était basée sur CK-301-101, une étude ouverte de Unloxcyt chez 109 adultes atteints de CSCC métastatique (mCSCC) ou de CSCC localement avancé (laCSCC) qui n'étaient pas candidats à une chirurgie curative ou à une radiothérapie curative. Le critère d'évaluation principal était le taux de réponse objective (ORR) et la durée de réponse (DOR). L'ORR était de 47 % (IC à 95 % : 36, 59) pour les patients atteints de CSCc métastatique (n = 78) et de 48 % (IC à 95 % : 30, 67) pour les patients atteints de CSCc localement avancé (n = 31), avec 8 % et 10 % obtenant une réponse complète, respectivement. La DOR médiane n'a pas été atteinte (plage : 1,4+, 34,1+) chez les patients atteints de CSC métastatique et était de 17,7 mois (plage : 3,7+, 17,7) chez les patients atteints de CSC localement avancé. Les avertissements et les précautions incluent les effets indésirables d'origine immunitaire, les réactions liées à la perfusion, les complications de la transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) et le potentiel de préjudice fœtal. Les effets indésirables les plus courants (≥10 %) étaient la fatigue, les douleurs musculo-squelettiques, les éruptions cutanées, la diarrhée, l'hypothyroïdie (faibles taux de thyroïde ), constipation, nausées, maux de tête, prurit (démangeaisons), œdème (accumulation de liquide), infection localisée et infection des voies urinaires (IVU). Unloxcyt est fabriqué par Checkpoint Therapeutics et a été approuvé le 13 décembre 2024. La FDA accorde l'approbation à Bizengri pour le cancer du pancréas NRG1+ et le cancer du poumon non à petites cellules
Le 4 décembre 2024, la FDA a accordé une approbation accélérée à Bizengri (zenocutuzumab-zbco) pour le traitement des patients atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules (NSCLC) avancé, non résécable ou métastatique ou d'un cancer du pancréas hébergeant une neuréguline 1 (NRG1). fusion génétique avec progression de la maladie pendant ou après un traitement systémique antérieur. Bizengri est fabriqué par Merus N.V.
Bizengri est classé comme un anticorps bispécifique dirigé contre HER2 et HER3 et constitue le premier traitement systémique approuvé pour les patients atteints de CPNPC ou de cancer du pancréas. hébergeant une fusion du gène NRG1. Le gène NRG1 code pour la neuréguline, le ligand de HER3. Les fusions NRG1 sont rares et surviennent dans moins de 1 % des cas de CPNPC, de cancer du pancréas et d'autres tumeurs solides. L'efficacité a été évaluée dans l'étude ouverte eNRGy menée auprès de 64 adultes atteints de NRG1. CPNPC à fusion positive et 30 adultes atteints d'un cancer du pancréas à fusion NRG1 positive avec progression de la maladie. Dans le groupe CPNPC, le taux de réponse global (ORR) était de 33 % avec une durée médiane de réponse (DOR) de 7,4 mois. Pour le cancer du pancréas, l'ORR était de 40 % avec une DOR allant de 3,7 à 16,6 mois. Bizengri est administré en perfusion intraveineuse (IV) pendant 4 heures, toutes les 2 semaines. jusqu'à progression de la maladie ou toxicité inacceptable. Des prémédications doivent être administrées avant chaque perfusion afin de réduire le risque de réactions liées à la perfusion. Les informations de prescription comprennent un avertissement encadré concernant la toxicité embryo-fœtale. . Les avertissements et précautions incluent les réactions liées à la perfusion, l'hypersensibilité et les réactions anaphylactiques (allergiques), la maladie pulmonaire interstitielle (MPI)/pneumonite (inflammation pulmonaire) et le dysfonctionnement ventriculaire gauche (faiblesse du cœur qui affecte le pompage du sang). Les effets indésirables courants (≥ 10 %) comprennent la diarrhée, les douleurs musculo-squelettiques (musculaires), la fatigue, les nausées, réactions liées à la perfusion (IRR), dyspnée (essoufflement), éruption cutanée, constipation, vomissements, douleurs abdominales (au niveau de l'estomac) et œdème (rétention d'eau, gonflement) ; ainsi que les anomalies de laboratoire. Ces indications sont approuvées dans le cadre d'une approbation accélérée basée sur le taux de réponse global (ORR) et la durée de réponse (DOR). L'approbation continue de ces indications peut dépendre de la vérification et de la description du bénéfice clinique dans les essais de confirmation. Nemluvio gagne une nouvelle utilisation pour traiter les patients atteints de dermatite atopique modérée à sévère
Le 13 décembre 2024, la FDA a autorisé le Nemluvio (némolizumab) de Galderma pour sa deuxième indication : traiter les patients âgés de 12 ans et plus atteints de dermatite atopique (eczéma) modérée à sévère et d'eczéma modéré à sévère (dermatite atopique). ) en association avec des thérapies sur ordonnance utilisées sur la peau (topiques) lorsque l'eczéma n'est pas bien contrôlé par les topiques thérapies seules. Cette approbation fait suite à celle de Nemluvio pour le traitement des adultes atteints de prurigo nodulaire en août 2024.
Dans la dermatite atopique, diverses protéines sont impliquées dans l'inflammation cutanée. Nemluvio est le premier anticorps monoclonal qui cible et bloque spécifiquement le récepteur alpha de l'IL-31, une protéine de signalisation (cytokine). L'IL-31 est produite par des cellules immunitaires activées dans la peau et favorise spécifiquement les démangeaisons et l'inflammation. L'approbation est basée sur les résultats positifs de l'étude clinique ARCADIA de phase 3 de 16 semaines. programme d'essais cliniques mené auprès de 1 728 patients âgés de 12 ans ou plus atteints de dermatite atopique modérée à sévère. Les résultats ont montré que les patients traités par Nemluvio, injecté par voie sous-cutanée (sous la peau) toutes les quatre semaines en association avec des corticostéroïdes topiques (TCS), avec ou sans inhibiteurs topiques de la calcineurine (TCI), ont obtenu une réduction significative de 75 % de l'indice de surface et de gravité de l'eczéma. (EASI) par rapport à un groupe recevant un placebo en association avec du TCS (avec ou sans TCI). Les critères d'évaluation secondaires tels que la réponse aux démangeaisons au cours de la semaine 1 et l'effet sur les troubles du sommeil ont également été atteints. Il est disponible sous forme de stylo prérempli pour une injection sous-cutanée (sous la peau) qui nécessite reconstitution. Les événements indésirables graves comprennent les réactions allergiques (hypersensibilité) graves. Évitez d'utiliser des vaccins vivants pendant le traitement. Les effets secondaires les plus courants de Nemluvio sont les maux de tête, la dermatite atopique, l'eczéma et l'eczéma nummulaire (eczéma se présentant sous forme de plaques circulaires dispersées), qui surviennent chez ≥1 % des patients participant aux essais cliniques. La FDA approuve Crenessity, un nouveau traitement oral pour les surrénales congénitales Hyperplasie
Le 13 décembre 2024, la FDA a approuvé les capsules et la solution buvable Crenessity (crinecerfont) de Neurocrine Biosciences. Crenessity est utilisé en complément du remplacement des glucocorticoïdes pour contrôler les androgènes (une hormone semblable à la testostérone) chez les patients âgés de 4 ans et plus atteints d'hyperplasie surrénale congénitale classique (HCA), une maladie génétique rare qui affecte les glandes surrénales.
Les personnes atteintes de CAH classique ne produisent pas assez de cortisol et produisent trop d'androgènes. La plupart des cas de CAH sont causés par des variantes du gène CYP21A2 qui entraînent un déficit de l'enzyme 21-hydroxylase (21-OH), entraînant une diminution de la biosynthèse du cortisol. Crinecerfont est un antagoniste des récepteurs du facteur de libération des corticotropines (CRF) de type 1 qui bloque la liaison pour inhiber la sécrétion de l'hormone adrénocorticotrope (ACTH) par l'hypophyse, réduisant ainsi la surrénale médiée par l'ACTH. production d'androgènes. En réduisant la production excessive d'androgènes surrénaliens, Crenessity réduit la quantité de traitement glucocorticoïde nécessaire. Crenessity est administré par voie orale (par la bouche) deux fois par jour. L'approbation était basée sur les données des études CAHtalyst qui ont montré une diminution significative des taux d'androstènedione (un androgène) par rapport au placebo (une pilule sans médicament), ce qui a permis des réductions significatives de la dose de glucocorticoïdes. Les avertissements et les précautions associés à Crenessity incluent des réactions d'hypersensibilité et le risque d'insuffisance surrénalienne aiguë ou de crise surrénalienne en cas d'insuffisance de glucocorticoïdes concomitants. traitement. Les avertissements et les précautions associés à Crenessity incluent des réactions d'hypersensibilité et le risque d'insuffisance surrénalienne aiguë ou de crise surrénalienne en cas de corticothérapie concomitante inadéquate. Les effets indésirables courants chez les patients adultes comprennent la fatigue, les maux de tête, les étourdissements et l'arthralgie (douleurs articulaires) ; Les effets indésirables courants chez les patients pédiatriques comprennent des maux de tête, des douleurs abdominales (région de l'estomac), de la fatigue, une congestion nasale et une épistaxis (saignement de nez). La FDA autorise Ensacove pour ALK-positif localement Cancer du poumon non à petites cellules avancé ou métastatique
Ensacove (ensartinib) est un inhibiteur oral de la kinase du lymphome anaplasique (ALK) désormais approuvé par la FDA pour le traitement des patients adultes atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC) ALK-positif chez ceux qui n'ont jamais reçu d'ALK- inhibiteur.
L'ensartinib est un inhibiteur de la kinase du lymphome anaplasique kinase (ALK) et inhibe d'autres kinases, notamment MET et ROS1. La dose recommandée d'Ensacove est de 225 mg par voie orale une fois par jour avec ou sans nourriture jusqu'à progression de la maladie ou toxicité inacceptable. Il est disponible sous forme de gélules de 25 et 100 mg à prendre par voie orale. L'approbation était basée sur l'essai eXALT3, une étude ouverte et randomisée menée auprès de 290 patients atteints d'ALK localement avancée ou métastatique. - CPNPC positif qui n'avait pas reçu auparavant de traitement ciblé ALK. Les patients ont été randomisés selon un rapport 1:1 pour recevoir Ensacove ou du crizotinib (Xalkori). Ensacove a significativement amélioré la survie sans progression (SSP) par rapport au crizotinib (HR 0,56, p = 0,0007), avec une SSP médiane de 25,8 mois contre 12,7 mois. Il n'y avait pas de différence statistiquement significative en termes de survie globale (SG) entre les 2 traitements, un critère d'évaluation secondaire clé. La SG médiane était de 63,2 mois et de 55,7 mois dans les bras Ensacove et crizotinib, respectivement. Les avertissements incluent la maladie pulmonaire interstitielle (MPI)/pneumonite, la toxicité hépatique, les réactions cutanées, le ralentissement cardiaque. et une glycémie élevée (glycémie), entre autres. Effets indésirables fréquents chez au moins 20 % des patients inclus éruption cutanée, douleurs musculo-squelettiques, constipation, toux, prurit (démangeaisons), nausées, œdème (rétention d'eau. gonflement), pyrexie (fièvre) et fatigue. Ensacove est de Xcovery Holdings, Inc. et a été approuvé par la FDA le 18 décembre 2024. Ryoncil est désormais approuvé comme mésenchymateux Thérapie cellulaire stromale pour la maladie aiguë du greffon contre l'hôte réfractaire aux stéroïdes
La FDA a approuvé Ryoncil (remestemcel-L-rknd), un traitement allogénique par cellules stromales mésenchymateuses (MCS) dérivées de la moelle osseuse, indiqué pour le traitement de la maladie aiguë du greffon contre l'hôte (SR-aGvHD) réfractaire aux stéroïdes chez les patients pédiatriques. 2 mois et plus. Ryoncil est le premier traitement par cellules stromales mésenchymateuses (CSM) approuvé par la FDA.
La maladie aiguë du greffon contre l'hôte réfractaire aux stéroïdes est une maladie grave et potentiellement mortelle. cela peut survenir comme complication de certains types de greffes de cellules souches. Dans le cadre d'une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (sang), un patient reçoit des cellules souches d'un donneur sain pour remplacer ses propres cellules souches afin de l'aider à former de nouvelles cellules sanguines. Cette procédure peut être effectuée comme pour certains types de cancers du sang ou de troubles du système immunitaire. Le mécanisme d'action de Ryoncil peut être lié à ses effets immunomodulateurs. Les données d'études in vitro démontrent que la thérapie par cellules stromales mésenchymateuses (MCS) inhibe l'activation des lymphocytes T, mesurée par la prolifération et la sécrétion de cytokines pro-inflammatoires. L'efficacité de Ryoncil reposait principalement sur le taux et la durée de réponse au traitement 28 jours après le début de Ryoncil. Dans un essai de phase 3 à un seul bras portant sur des enfants atteints de SR-aGvHD, 70 % ont obtenu une réponse globale au jour 28, une mesure qui prédit la survie dans l'aGVHD. Le traitement complet s'est déroulé sans interruption chez plus de 85 % des patients. Ryoncil est contre-indiqué chez les patients présentant une hypersensibilité connue au diméthylsulfoxyde ou aux protéines porcines et bovines. Les patients doivent recevoir une prémédication avec des corticostéroïdes et des antihistaminiques avant la perfusion et être surveillés pour détecter toute réaction d'hypersensibilité pendant le traitement par Ryoncil. Les effets indésirables les plus courants comprenaient les infections, la fièvre, les hémorragies, les œdèmes, les douleurs abdominales (au niveau de l'estomac) et l'hypertension (pression artérielle élevée). Des complications telles qu'une hypersensibilité et des réactions aiguës à la perfusion, la transmission de maladies ou d'agents infectieux et la formation de tissus ectopiques peuvent survenir après le traitement par Ryoncil. Ryoncil est fabriqué par Mesoblast, Inc. et a obtenu l'approbation le 18 décembre 2024. La FDA approuve une fois -Tryngolza mensuel pour réduire les triglycérides dans le syndrome de chylomicronémie familiale
Tryngolza (olezarsen) est un oligonucléotide antisens dirigé par APOC-III désormais indiqué pour être utilisé en complément du régime alimentaire pour réduire les triglycérides (un type de graisse dans le sang) chez les adultes atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS). Il s'agit d'un médicament ciblant l'ARN conçu pour réduire la production par l'organisme d'apoC-III, une protéine qui régule le métabolisme des triglycérides.
Le syndrome de chylomicronémie familiale (FCS) est un forme génétique rare d'hypertriglycéridémie sévère (sHTG) pouvant conduire à une pancréatite aiguë (AP) potentiellement mortelle. Les patients ont souvent des taux de triglycérides supérieurs à 880 mg/dL. Tryngolza est le premier traitement qui réduit de manière significative les taux de triglycérides chez les adultes atteints de FCS et permet une réduction de la pancréatite aiguë (PA). événements lorsqu'il est utilisé avec un régime alimentaire approprié (égal ou inférieur à 20 grammes de graisses par jour). Il est auto-administré via un auto-injecteur une fois par mois. L'approbation était basée sur les études BALANCE de phase 3, contrôlées par placebo, menées auprès de 66 adultes, dans lesquelles Tryngolza 80 mg a démontré un effet statistique réduction moyenne significative des taux de triglycérides de 42,5 % entre l'inclusion et 6 mois (p = 0,0084), 57 % à 12 mois et réduction cliniquement significative des événements AP au cours 12 mois (1 épisode AP dans le groupe Tryngolza contre 11 dans le groupe placebo). Les avertissements incluent des réactions d'hypersensibilité (allergiques). Les effets indésirables les plus courants chez au moins 5 % des patients traités par Tryngolza étaient des réactions au site d'injection, une diminution du nombre de plaquettes (une cellule sanguine qui aide à la coagulation) et une arthralgie (douleurs articulaires). Tryngolza, approuvé le 19 décembre 2024, est fabriqué par Ionis Pharmaceuticals, Inc. et devrait être disponible dans le commerce fin 2024. La FDA autorise Alyftrek, une triple thérapie combinée pour la fibrose kystique
Le 20 décembre 2024, la FDA a autorisé Alyftrek (vanzacaftor, tezacaftor et deutivacaftor) de Vertex Pharmaceutical à être indiqué pour le traitement de la mucoviscidose (FK) chez les patients âgés de 6 ans et plus qui présentent au moins une mutation F508del ou une autre mutation dans le gène du régulateur de conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR) qui répond à ce traitement. Alyftrek est le premier modulateur CFTR à prise unique quotidienne.
La fibrose kystique (FK) est une maladie génétique rare causée par des mutations du gène CFTR, qui entraînent une diminution de la quantité et/ou fonction du canal protéique CFTR à la surface cellulaire. Cela peut entraîner un mauvais flux de sel et d’eau entrant et sortant des cellules d’un certain nombre d’organes. Dans les poumons, cela entraîne une accumulation de mucus anormalement épais et collant, des infections pulmonaires chroniques et des lésions pulmonaires progressives qui finissent par entraîner la mort de nombreux patients. Le vanzacaftor et le tézacaftor sont conçu pour augmenter la quantité de protéine CFTR à la surface des cellules. Le deutivacaftor aide à maintenir les protéines CFTR à la surface cellulaire ouvertes plus longtemps pour améliorer la circulation du sel et de l'eau à travers la membrane cellulaire, ce qui aide à hydrater et à éliminer le mucus des voies respiratoires. Approbation était basé sur des études de phase 3 menées auprès de personnes atteintes de mucoviscidose âgées de 12 ans et plus. Le critère d’évaluation principal a été atteint par rapport à Trikafta : non-infériorité sur la variation absolue par rapport à la valeur initiale du pourcentage de volume expiratoire forcé prévu (ppFEV1), qui mesure le fonctionnement des poumons d’une personne. Tous les critères d’évaluation secondaires clés ont également été atteints. Dans l'étude de phase 3 menée auprès d'enfants atteints de mucoviscidose âgés de 6 à 11 ans, les critères d'évaluation de la sécurité, le principal résultat dans ce groupe d'âge, ont également été atteints. Alyftrek porte un Encadré Avertissement concernant les lésions hépatiques et l'insuffisance hépatique d'origine médicamenteuse. Les avertissements et précautions incluent également des réactions d'hypersensibilité (allergiques), y compris des cas d'anaphylaxie, une efficacité réduite d'Alyftrek lors de l'utilisation d'inducteurs forts ou modérés du CYP3A et un risque accru de cataracte. Sérieux les effets indésirables comprennent la grippe, des enzymes hépatiques élevées, la dépression et les évanouissements. Les effets secondaires courants comprennent la toux, le rhume, l'infection des voies respiratoires supérieures, les maux de tête et les douleurs dans la bouche et la gorge, entre autres. Le tézacaftor est contenu dans l'association approuvée de traitements contre la FK Symdeko ( ivacaftor/tezacaftor et ivacaftor) et Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor et ivacaftor).
Publié : 2025-01-01 12:00
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