Rangkuman Berita Bulanan - Desember 2024
Ditinjau secara medis oleh Leigh Ann Anderson, FarmasiD. Terakhir diperbarui pada 31 Des 2024.
FDA Menyetujui Zepbound sebagai Obat Resep Pertama untuk Apnea Tidur Obstruktif pada Orang Dewasa dengan Obesitas
Pada tanggal 20 Desember 2024, Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) menyetujui Zepbound (tirzepatide) Eli Lilly untuk pengobatan apnea tidur obstruktif (OSA) sedang hingga berat pada orang dewasa dengan obesitas. Ini adalah obat resep pertama dan satu-satunya untuk indikasi ini. Selain perbaikan OSA, rata-rata, pasien juga kehilangan berat badan sebesar 45 hingga 50 pon selama pengobatan.
Apnea tidur obstruktif (OSA) adalah gangguan pernapasan serius yang ditandai dengan gangguan pernapasan total atau kolaps sebagian saluran napas bagian atas saat tidur. Hal ini dapat menyebabkan jeda pernapasan dan pernapasan dangkal, terbangun dari tidur, dan potensi penurunan saturasi oksigen darah. Mendengkur, kelelahan, dan kantuk berlebihan di siang hari dapat menjadi gejala utama dan mungkin terjadi pada pasien obesitas. Zepbound adalah reseptor polipeptida insulinotropik (GIP) yang bergantung pada glukosa dan agonis reseptor peptida-1 (GLP-1) mirip glukagon yang juga disetujui untuk mengurangi kelebihan berat badan dan mempertahankan panjang badan -penurunan berat badan jangka panjang pada orang dewasa yang mengalami obesitas atau kelebihan berat badan dan setidaknya satu kondisi medis terkait berat badan seperti tekanan darah tinggi, kolesterol tinggi, atau penyakit jantung. Dosis pemeliharaan yang disarankan untuk OSA adalah 10 mg atau 15 mg disuntikkan secara subkutan sekali seminggu, setelah peningkatan dosis awal hingga efek samping lambung yang moderat. Persetujuan didasarkan pada studi SURMOUNT-OSA Fase 3 dengan 469 peserta. Zepbound dievaluasi untuk pengobatan OSA pada orang dewasa dengan obesitas, dengan dan tanpa terapi tekanan saluran napas positif (PAP) selama satu tahun. Tujuan utamanya adalah untuk menunjukkan bahwa Zepbound adalah unggul dalam perubahan indeks apnea-hypopnea (AHI) dari awal pada minggu ke-52 dibandingkan dengan plasebo (suntikan tanpa obat). Indeks apnea-hypopnea (AHI) mengukur tingkat keparahan OSA dan melihat berapa kali per jam selama tidur saat pernapasan berhenti (apnea) atau berkurang secara signifikan (hypopnea). Hasil pada pasien yang tidak menggunakan PAP menunjukkan bahwa Zepbound menyebabkan 25 gangguan pernapasan lebih sedikit per jam dibandingkan dengan 5 gangguan dengan plasebo. Dengan PAP, Zepbound menyebabkan 29 gangguan pernapasan lebih sedikit per jam dibandingkan dengan 6 gangguan dengan plasebo. Setelah satu tahun, 42% atau 50% orang dewasa yang menggunakan Zepbound mengalami remisi atau OSA ringan tanpa gejala, dibandingkan dengan 16% atau 14% yang menggunakan plasebo. Selain itu memperbaiki gejala OSA, orang dewasa yang menggunakan Zepbound kehilangan rata-rata 45 lbs (18%) berat badan mereka, sementara orang dewasa yang menggunakan terapi Zepbound dan PAP kehilangan rata-rata 50 lbs (20%) dari berat badan mereka. berat badan mereka, dibandingkan dengan masing-masing 4 pon (2%) dan 6 pon (2%) pada kelompok plasebo. Reaksi merugikan yang umum meliputi mual, diare, muntah, sembelit, sakit perut, gangguan pencernaan, reaksi di tempat suntikan, kelelahan, reaksi hipersensitivitas, bersendawa, rambut rontok, dan mulas. Ini bukanlah semua kemungkinan efek samping Zepbound. Tirzepatide pertama kali disetujui dengan nama merek Mounjaro (juga dari Lilly) pada Mei 2022 untuk meningkatkan kontrol glikemik (gula darah) pada orang dewasa dengan diabetes tipe 2. Gemtesa Diperbolehkan untuk Pria Dewasa dengan Gejala Kandung Kemih Terlalu Aktif Juga Diobati untuk BPH
Gemtesa (vibegron) telah disetujui oleh FDA untuk mengobati kandung kemih terlalu aktif (OAB) dengan gejala inkontinensia urin yang mendesak, urgensi, dan frekuensi buang air kecil pada pria dewasa yang menjalani terapi farmakologis (obat) untuk hiperplasia prostat jinak (BPH). Gemtesa juga disetujui untuk mengobati orang dewasa dengan gejala kandung kemih yang terlalu aktif seperti inkontinensia urin, urgensi, dan frekuensi buang air kecil.
Gemtesa diklasifikasikan sebagai agonis beta-3 dan bekerja dengan mengikat reseptor ini untuk mengendurkan otot-otot dinding kandung kemih (otot detrusor) untuk meningkatkan daya tampung kandung kemih. Ini diminum sebagai tablet sekali sehari melalui mulut dan dapat diambil dengan atau tanpa makanan. Persetujuan didasarkan pada hasil studi URO-901-3005 selama 12 minggu, uji coba Fase 3 Gemtesa versus plasebo selama 24 minggu pada sekitar 1.100 pria dengan kandung kemih terlalu aktif (OAB) gejala yang menerima terapi farmakologis untuk BPH. Hasil menunjukkan penurunan yang signifikan secara statistik dalam jumlah rata-rata episode berkemih (buang air kecil) per hari dan episode urgensi harian (keinginan tiba-tiba untuk buang air kecil yang sulit dikendalikan) dibandingkan dengan plasebo (pil tanpa obat). Dalam penelitian OAB pada pria dewasa penderita BPH, hipertensi (tekanan darah tinggi) dan infeksi saluran kemih dilaporkan sebagai efek samping (≥2%) pada pasien. Peringatan dan tindakan pencegahan termasuk retensi urin dan angioedema pada wajah dan/atau laring telah dilaporkan. Reaksi merugikan umum lainnya (≥2%) termasuk sakit kepala, infeksi saluran kemih, nasofaringitis (gejala flu biasa), diare, mual, dan infeksi saluran pernapasan atas. Gemtesa, dari Sumitomo Pharma, pertama kali menerima persetujuan FDA pada tanggal 23 Desember 2020 untuk merawat orang dewasa dengan gejala kandung kemih terlalu aktif berupa inkontinensia urin, urgensi, dan frekuensi buang air kecil. FDA Menyetujui Opdivo Qvantig, Imunoterapi Penghambat Kanker PD-1 Suntikan Subkutan Pertama
Pada tanggal 27 Desember 2024, FDA memberikan persetujuan untuk Opdivo Qvantig, kombinasi antibodi penghambat reseptor-1 (PD-1) kematian terprogram dari nivolumab dan hyaluronidase manusia rekombinan (rHuPH20). Ini diberikan kepada pasien rata-rata selama 3 sampai 5 menit, dibandingkan dengan infus intravena (IV) Opdivo 30 menit.
Pemberian subkutan mungkin menawarkan keuntungan dibandingkan pemberian IV, termasuk fleksibilitas di tempat pengobatan, langkah persiapan yang lebih sedikit, dan waktu pemberian yang lebih singkat. Human hyaluronidase PH20 (rHuPH20) rekombinan, suatu enzim, mendegradasi hyaluronan (gula) di area bawah kulit. Hal ini memungkinkan obat untuk dengan cepat tersebar dan diserap ke dalam aliran darah ketika disuntikkan secara subkutan. Imunoterapi Opdivo Qvantig dapat digunakan untuk sebagian besar orang dewasa yang telah disetujui sebelumnya, tumor padat Indikasi Opdivo sebagai monoterapi ( pengobatan tunggal), pemeliharaan monoterapi setelah selesainya terapi kombinasi Opdivo plus Yervoy (ipilimumab), atau dalam kombinasi dengan kemoterapi atau cabozantinib. Indikasinya antara lain pasien tertentu menderita kanker sel ginjal (ginjal), melanoma, kanker paru-paru bukan sel kecil, kanker sel skuamosa kepala dan leher, karsinoma urothelial (kandung kemih), kanker kolorektal, kanker hepatoseluler (hati), kanker esofagus, dan kanker lambung. kanker (perut). Persetujuan Opdivo Qvantig didasarkan pada hasil uji coba label terbuka acak Fase 3 Uji coba CheckMate-67T, yang menunjukkan paparan farmakokinetik ko-primer (PK) non-inferior vs. IV Opdivo, kemanjuran serupa dalam tingkat respons keseluruhan (ORR), dan profil keamanan yang sebanding vs. IV Opdivo. Opdivo Qvantig ditujukan untuk penggunaan subkutan hanya di perut (daerah perut) atau paha dan diberikan oleh penyedia layanan kesehatan. Ini memiliki dosis dan petunjuk pemberian yang berbeda dari produk nivolumab intravena. Obat ini tersedia dalam botol dosis tunggal dengan 600 mg nivolumab dan 10.000 unit hyaluronidase per 5 mL (120 mg / 2.000 unit per mL). Peringatan dan tindakan pencegahan mencakup peringatan yang parah dan fatal reaksi merugikan yang dimediasi kekebalan termasuk pneumonitis, kolitis, hepatitis dan hepatotoksisitas, antara lain. Efek samping yang serius termasuk efusi pleura, pneumonitis, hiperglikemia, hiperkalemia, perdarahan dan diare. Reaksi merugikan yang paling umum (≥10%) pada pasien yang diobati dengan Opdivo Qvantig adalah nyeri muskuloskeletal (31%), kelelahan (20%), gatal-gatal (16%), ruam (15%), kadar tiroid rendah (12%), diare (11%), batuk (11%), dan nyeri perut (daerah perut) (10%). Opdivo Qvantig diproduksi oleh Bristol-Myers Squibb. FDA Menyetujui Krim Vtama untuk Dermatitis Atopik pada Orang Berusia 2 Tahun ke Atas
FDA telah mengizinkan penggunaan topikal Vtama bebas steroid (tapinarof) pada pasien dewasa dan anak berusia 2 tahun ke atas dengan dermatitis atopik (eksim). Vtama juga disetujui untuk pengobatan topikal psoriasis plak pada orang dewasa.
Dermatitis atopik adalah penyakit kulit inflamasi kronis dan umum yang ditandai dengan rasa gatal terus-menerus dan lesi kulit berulang. Vtama adalah agen modulasi reseptor aril hidrokarbon (AhR) dan diperkirakan bekerja dengan mengaktifkan protein yang disebut AhR dan melalui penurunan regulasi sitokin proinflamasi, termasuk interleukin 17. Tindakan ini dapat membantu mengurangi peradangan, gatal, menormalkan protein penghalang kulit dan membersihkan kulit. Krim Vtama dioleskan ke area yang terkena sekali sehari sebagai lapisan tipis. Dapat dioleskan ke seluruh area tubuh termasuk area kulit sensitif seperti wajah, leher, ketiak, dada/payudara, dan selangkangan, namun tidak boleh dioleskan ke mata, mulut, atau vagina. Persetujuan FDA didukung oleh studi ADORING selama 8 minggu, yang menunjukkan perbedaan signifikan dengan Vtama dalam jumlah pasien yang mencapai skor "jelas" atau "hampir jelas" kulit (Validated Investigator Global Assessment for AD) dan peningkatan minimal 2 tingkat sejak awal penelitian jika dibandingkan dengan kendaraan (krim tanpa obat). Merugikan umum reaksi (insidensi ≥ 1%) pada pasien dermatitis atopik antara lain infeksi saluran pernafasan atas, folikulitis (folikel rambut yang meradang atau terinfeksi), infeksi saluran pernafasan bawah, sakit kepala, asma, muntah-muntah, infeksi telinga, nyeri pada ekstremitas dan nyeri perut (daerah perut). Vtama diproduksi oleh Organon Pharmaceuticals dan disetujui untuk penggunaan ini pada 12 Desember 2024. FDA Menyetujui Steqeyma, Biosimilar Ketujuh dengan Stelara
Celltrion telah mengumumkan persetujuan injeksi Steqeyma (ustekinumab-stba), biosimilar dengan Stelara (ustekinumab). Steqeyma digunakan untuk mengobati orang dewasa dan anak-anak berusia 6 tahun ke atas yang menderita radang sendi psoriatik aktif dan psoriasis plak sedang hingga berat, serta orang dewasa dengan penyakit Crohn sedang hingga berat dan kolitis ulserativa.
Steqeyma (ustekinumab-stba) adalah antibodi monoklonal manusia sepenuhnya yang secara selektif menghambat interleukin (IL)-12 dan IL-23, dua sitokin yang berperan penting dalam respon inflamasi dan imun. Steqeyma tidak dapat dipertukarkan dengan Stelara, artinya belum dapat menggantikan produk referensi (dalam dalam hal ini, Stelara) oleh apoteker, bergantung pada undang-undang negara bagian. Hasil dari studi Tahap III pada orang dewasa dengan psoriasis plak sedang hingga berat menunjukkan bahwa Steqeyma dan Stelara sangat serupa, dan tidak memiliki perbedaan bermakna secara klinis dalam hal keamanan dan kemanjuran. Steqeyma dapat diberikan melalui suntikan subkutan atau infus intravena. Peringatan serius antara lain mencakup peningkatan risiko infeksi, risiko kanker, dan reaksi alergi. Efek samping yang umum terjadi antara lain nasofaringitis, sakit kepala, kelelahan, sinusitis, dan mual. Steqeyma, disetujui pada 17 Desember 2024, adalah biosimilar Stelara ketujuh yang disetujui FDA , menyusul Yesintek, Imuldosa, Otulfi, Pyzchiva dan Selarsdi pada tahun 2024, dan Wezlana pada tahun 2023. FDA Menyetujui Liraglutide, Agonis GLP-1 Referensi Generik Pertama Victoza
FDA telah menyetujui obat generik liraglutida pertama yang merujuk pada Victoza, suntikan agonis reseptor peptida-1 (GLP-1) mirip glukagon yang diindikasikan untuk meningkatkan kontrol glikemik (gula darah) pada orang berusia 10 tahun ke atas yang menderita diabetes tipe 2. Ini digunakan sebagai tambahan untuk diet dan olahraga.
Diabetes tipe 2 adalah kondisi kronis umum yang terjadi ketika tubuh tidak menggunakan insulin dengan baik dan tidak dapat menjaga gula darah pada tingkat normal. Meskipun biasanya didiagnosis pada orang dewasa, kini penyakit ini semakin banyak didiagnosis pada anak-anak, remaja, dan dewasa muda. Meskipun liraglutide generik hanya disetujui untuk mengobati diabetes tipe 2, obat ini juga dapat membantu Anda menurunkan berat badan. Liraglutide meningkatkan kadar gula darah dengan bertindak seperti GLP-1 alami yang ditemukan di tubuh, yang mungkin terdapat dalam jumlah rendah pada penderita diabetes tipe 2. GLP-1 membantu mengontrol gula darah pada diabetes tipe 2 dengan meningkatkan insulin bila diperlukan, mengurangi produksi glukosa di hati, memperlambat pencernaan, dan menurunkan nafsu makan. Liraglutide diberikan secara subkutan (disuntikkan di bawah kulit) sekali sehari kapan saja sepanjang hari di area perut, paha, atau lengan atas. Pasien atau perawat dapat memberikan suntikan sendiri setelah pelatihan. Tersedia dalam bentuk pena 18 mg / 3 mL (6 mg / mL) yang telah diisi sebelumnya dan digunakan satu pasien yang memberikan dosis 0,6 mg, 1,2 mg, atau 1,8 mg. Seperti Victoza, liraglutide membawa Peringatan Kotak untuk risiko tumor sel c tiroid dan tidak boleh digunakan pada pasien dengan riwayat pribadi atau keluarga dengan karsinoma tiroid meduler (MTC) atau pada pasien dengan sindrom Multiple Endocrine Neoplasia tipe 2 (MEN 2). Peringatan dan tindakan pencegahan antara lain mencakup pankreatitis, penyakit kandung empedu, cedera ginjal akut, dan aspirasi paru (paru-paru) saat berada di bawah anestesi. Reaksi merugikan yang umum terjadi pada setidaknya 5% pasien di penelitian termasuk mual, diare, muntah, penurunan nafsu makan, pencernaan yg terganggu (mulas, gangguan pencernaan), sembelit, FDA memberikan persetujuan injeksi liraglutide generik kepada Hikma Pharmaceuticals USA Inc. pada tanggal 23 Desember 2024. Berbeda dengan Victoza, obat generik liraglutide tidak memberikan indikasi untuk mengurangi risiko kejadian buruk kardiovaskular pada orang dewasa dengan diabetes mellitus tipe 2 dan penyakit kardiovaskular (jantung). Saxenda adalah merek liraglutide lain yang secara khusus disetujui untuk menurunkan berat badan, selain diet dan olahraga, pada pasien berisiko dengan kondisi kesehatan tertentu. Jangan gunakan Saxenda, Victoza, atau liraglutide secara bersamaan. Liraglutide termasuk dalam golongan obat yang disebut agonis reseptor glukagon-like peptida-1 (GLP-1), yang mencakup obat lain seperti Ozempic, Wegovy, dan Ryebelsus. FDA menyetujui agonis reseptor GLP-1 generik pertama pada bulan November 2024 dengan persetujuan referensi generik Byetta (exenatide). Alhemo Suntikan Subkutan Sekali Sehari Diberikan Persetujuan untuk Penderita Hemofilia A atau B dengan Inhibitor
Novo Nordisk mengumumkan pada 20 Desember 2024 persetujuan FDA terhadap injeksi subkutan Alhemo (concizumab-mtci) sebagai profilaksis sekali sehari untuk mencegah atau mengurangi frekuensi episode perdarahan pada pasien dewasa dan anak berusia 12 tahun dan lebih tua dengan hemofilia A atau B dengan inhibitor.
Pada hemofilia A atau B, penyakit langka, inhibitor dapat berkembang pada beberapa pasien dan menurunkan efektivitas terapi. Perawatan bagi pasien dalam kasus ini untuk mencegah perdarahan merupakan hal yang menantang dan mereka seringkali hanya mempunyai sedikit pilihan. Alhemo adalah antagonis jalur faktor jaringan (TFPI) yang dikemas dalam pena yang telah diisi sebelumnya dan telah dicampur sebelumnya untuk injeksi subkutan. Alhemo tidak diberikan sebagai infus IV. Alhemo dirancang untuk memblokir protein yang disebut TFPI dalam tubuh yang menghentikan pembekuan darah. Dengan memblokir TFPI, obat ini meningkatkan produksi trombin, protein yang membantu membekukan darah dan mencegah pendarahan, ketika faktor pembekuan lainnya hilang atau kekurangan dengan adanya inhibitor. Persetujuan ini menandai pengobatan injeksi subkutan pertama dari jenisnya yang digunakan pada populasi pasien ini. Persetujuan didasarkan pada studi penjelajah Fase 37 yang membandingkan jumlah pasien spontan dan traumatis yang diobati. episode perdarahan, yang diukur dengan laju perdarahan tahunan (ABR). Hasil menunjukkan penurunan ABR sebesar 86% pada pasien yang menerima profilaksis Alhemo dibandingkan tanpa profilaksis. Perkiraan rata-rata ABR adalah 1,7 untuk pasien yang menggunakan profilaksis Alhemo dibandingkan dengan 11,8 untuk pasien yang tidak menggunakan profilaksis. Median keseluruhan ABR adalah nol untuk perdarahan spontan dan traumatis yang diobati dibandingkan dengan 9,8 ABR pada pasien tanpa profilaksis. Alhemo hadir dalam bentuk pena yang telah diisi sebelumnya dan telah dicampur sebelumnya untuk injeksi subkutan (60 mg /1,5 mL, 150 mg/1,5 mL, atau 300 mg/3 mL) diberikan melalui jarum tipis berukuran 32 gauge, 4 mm, yang disediakan terpisah. Ini dapat diberikan sendiri atau diberikan oleh pengasuh di perut (daerah perut) atau paha setelah pelatihan yang sesuai, dan bila dianggap dapat diterima oleh penyedia layanan kesehatan. Efek samping yang serius mungkin termasuk pembekuan darah dan reaksi alergi. Reaksi merugikan yang paling umum (pada setidaknya 5% orang) termasuk reaksi di tempat suntikan dan urtikaria (gatal-gatal). Imfinzi Disahkan sebagai Imunoterapi Pertama untuk Orang Dewasa dengan Penyakit Agresif dan Terbatas. Kanker Paru-Paru Sel Kecil Stadium
FDA telah memberikan indikasi baru untuk injeksi Imfinzi (durvalumab) untuk digunakan sebagai agen tunggal untuk mengobati pasien dewasa dengan kanker paru-paru sel kecil stadium terbatas (LS-SCLC) yang penyakitnya belum berkembang setelah kemoterapi berbasis platinum secara bersamaan dan terapi radiasi.
Kanker paru-paru sel kecil adalah bentuk kanker paru-paru yang sangat agresif. Bentuk stadium terbatas (LS-SCLC) berkembang pesat, meskipun pengobatan awal memberikan respons terhadap pengobatan kemoterapi dan radiasi. Hanya 15% hingga 30% pasien yang akan hidup 5 tahun setelah diagnosis LS-SCLC. Imfinzi, penghambat pos pemeriksaan PD-L1, bekerja dengan memblokir PD-L1 protein di luar sel kanker. Hal ini memungkinkan sistem kekebalan tubuh lebih mudah menemukan dan menyerang sel kanker untuk membantu memperlambat pertumbuhan kanker dan memperpanjang kelangsungan hidup. Ini diberikan sebagai infus intravena (IV) ke dalam pembuluh darah setiap 4 minggu, sampai penyakit berkembang, toksisitas tidak dapat diterima, atau maksimal 24 bulan. Persetujuan didasarkan pada temuan signifikan dari uji coba terkontrol plasebo Fase III ADRIATIC. Dalam studi ini, Imfinzi mengurangi risiko kematian sebesar 27% dibandingkan plasebo dengan perkiraan median kelangsungan hidup keseluruhan (OS) sebesar 55,9 bulan untuk Imfinzi dibandingkan dengan 33,4 bulan untuk plasebo. Selain itu, Imfinzi juga mengurangi risiko perkembangan penyakit atau kematian sebesar 24%, dengan median kelangsungan hidup bebas perkembangan (PFS) sebesar 16,6 bulan untuk Imfinzi vs. 9,2 bulan untuk plasebo. Tidak ada sinyal keamanan baru yang teramati dalam uji coba ADRIATIC. Peringatan dan tindakan pencegahan yang terkait dengan Imfinzi mencakup reaksi merugikan yang disebabkan oleh kekebalan tubuh, reaksi terkait infus, komplikasi pengobatan sel induk, dan bahaya pada bayi yang belum lahir. Pengobatan merugikan yang paling umum reaksi yang terjadi pada setidaknya 20% pasien dengan SCLC stadium terbatas adalah pneumonitis atau pneumonitis radiasi (radang paru-paru yang memengaruhi pernapasan) dan kelelahan (kelelahan). Imfinzi juga disetujui di dalam kombinasi dengan etoposide dan carboplatin atau cisplatin, sebagai pengobatan lini pertama pasien dewasa dengan kanker paru-paru sel kecil stadium luas (ES-SCLC), serta untuk kanker paru-paru non-sel kecil, saluran empedu (saluran empedu dan kandung empedu) kanker, kanker hepatoseluler (hati), dan kanker endometrium. Ini diproduksi oleh AstraZeneca dan disetujui untuk penggunaan ini pada 5 Desember 2024. Unloxcyt dari Checkpoint Therapeutics Disetujui untuk Kanker Kulit Sel Skuamosa Kulit Tingkat Lanjut
FDA telah menyetujui Unloxcyt (cosibelimab-ipdl), antibodi penghambat ligan-1 (PD-L1) kematian terprogram untuk pengobatan orang dewasa dengan karsinoma sel skuamosa kulit stadium lanjut atau metastasis lokal yang bukan merupakan kandidat untuk pembedahan atau radiasi. menyembuhkan kanker.
Unloxcyt adalah penghambat pos pemeriksaan kekebalan PD-L1 pertama yang disetujui FDA untuk penggunaan ini. PD-L1, suatu protein, dapat ditemukan pada sel normal tertentu dan pada beberapa jenis sel kanker. Karsinoma sel skuamosa kulit (cSCC) adalah jenis kanker kedua yang paling umum. kanker kulit di AS dengan 1,8 juta kasus terjadi setiap tahunnya. Sebagian besar kasus bersifat terlokalisir dan dapat ditangani dengan pembedahan, namun sekitar 40.000 kasus sudah lanjut dan memerlukan perawatan lebih lanjut. Faktor risiko cSCC termasuk paparan sinar ultraviolet (UV) kronis dan imunosupresi. Unloxcyt adalah antibodi monoklonal imunoglobulin G1 (IgG1) manusia yang mengikat PD-L1 dan menghalangi interaksi antara PD -L1 dan protein reseptor sel T-nya, PD-1 dan B7.1. Hal ini memungkinkan sistem kekebalan tubuh lebih mudah menemukan dan menyerang sel kanker untuk membantu memperlambat pertumbuhan kanker dan memperpanjang kelangsungan hidup. Unloxcyt juga terbukti menginduksi sitotoksisitas yang dimediasi sel (ADCC) yang bergantung pada antibodi. Dosis Unloxcyt yang dianjurkan adalah 1.200 mg sebagai infus intravena (IV) di atas 60 tahun. menit setiap 3 minggu. Persetujuan didasarkan pada CK-301-101, sebuah studi label terbuka tentang Unloxcyt di 109 orang dewasa dengan CSCC metastatik (mCSCC) atau CSCC stadium lanjut lokal (laCSCC) yang bukan kandidat untuk operasi kuratif atau radiasi kuratif. Titik akhir utamanya adalah tingkat respons objektif (ORR) dan durasi respons (DOR). ORR adalah 47% (95% CI: 36, 59) untuk pasien dengan cSCC metastatik (n=78) dan 48% (95% CI: 30, 67) untuk pasien dengan cSCC stadium lanjut lokal (n=31), dengan 8% dan 10% masing-masing mencapai respons lengkap. Median DOR tidak tercapai (kisaran: 1,4+, 34,1+) pada pasien dengan cSCC metastatik dan 17,7 bulan (kisaran: 3,7+, 17,7) pada pasien dengan cSCC stadium lanjut lokal. Peringatan dan tindakan pencegahan mencakup reaksi merugikan yang dimediasi kekebalan, reaksi terkait infus, Komplikasi Transplantasi Sel Induk Hematopoietik Alogenik (HSCT), dan potensi membahayakan janin. Reaksi merugikan yang paling umum (≥10%) adalah kelelahan, nyeri muskuloskeletal, ruam, diare, hipotiroidisme (kadar tiroid rendah ), sembelit, mual, sakit kepala, pruritus (gatal), edema (penumpukan cairan), infeksi lokal, dan infeksi saluran kemih (ISK). Unloxcyt diproduksi oleh Checkpoint Terapi dan disetujui pada 13 Desember 2024. FDA Memberikan Persetujuan kepada Bizengri untuk NRG1+ Kanker Pankreas dan Kanker Paru-Paru Non-Sel Kecil
Pada tanggal 4 Desember 2024, FDA memberikan persetujuan yang dipercepat kepada Bizengri (zenocutuzumab-zbco) untuk pengobatan pasien dengan kanker paru-paru non-sel kecil (NSCLC) stadium lanjut, tidak dapat dioperasi, atau metastatik atau kanker pankreas yang mengandung neuregulin 1 (NRG1) fusi gen dengan perkembangan penyakit pada atau setelah terapi sistemik sebelumnya. Bizengri diproduksi oleh Merus N.V.
Bizengri diklasifikasikan sebagai antibodi bispesifik yang diarahkan HER2 dan HER3 dan merupakan terapi sistemik pertama yang disetujui untuk pasien dengan NSCLC atau kanker pankreas menyimpan fusi gen NRG1. Gen NRG1 mengkode neuregulin, ligan untuk HER3. Fusi NRG1 jarang terjadi, terjadi pada kurang dari 1% NSCLC, kanker pankreas, dan tumor padat lainnya. Khasiat dievaluasi dalam studi label terbuka eNRGy terhadap 64 orang dewasa dengan NRG1 NSCLC fusi-positif dan 30 orang dewasa dengan kanker pankreas fusi-positif NRG1 dengan perkembangan penyakit. Pada kelompok NSCLC, tingkat respons keseluruhan (ORR) adalah 33% dengan durasi respons rata-rata (DOR) 7,4 bulan. Untuk kanker pankreas, ORR adalah 40% dengan DOR berkisar antara 3,7 hingga 16,6 bulan. Bizengri diberikan sebagai infus intravena (IV) selama 4 jam, setiap 2 minggu sampai perkembangan penyakit atau toksisitas yang tidak dapat diterima. Premedikasi harus diberikan sebelum setiap infus untuk mengurangi risiko reaksi terkait infus. Informasi peresepan mencakup Peringatan Kotak untuk toksisitas embrio-janin . Peringatan dan tindakan pencegahan mencakup reaksi terkait infus, hipersensitivitas dan reaksi anafilaksis (alergi), penyakit paru interstisial (ILD)/pneumonitis (radang paru-paru), dan disfungsi ventrikel kiri (jantung lemah yang memengaruhi pemompaan darah). Reaksi merugikan yang umum (≥ 10%) termasuk diare, nyeri muskuloskeletal (otot), kelelahan (kelelahan), mual, reaksi terkait infus (IRR), dispnea (sesak napas), ruam, konstipasi, muntah, nyeri perut (daerah perut), dan edema (retensi cairan, bengkak); serta kelainan laboratorium. Indikasi ini disetujui berdasarkan persetujuan yang dipercepat berdasarkan tingkat respons keseluruhan (ORR) dan durasi respons (DOR). Persetujuan berkelanjutan untuk indikasi ini mungkin bergantung pada verifikasi dan deskripsi manfaat klinis dalam uji konfirmasi. Nemluvio Mendapatkan Kegunaan Baru untuk Mengobati Pasien dengan Dermatitis Atopik Sedang hingga Berat
Pada 13 Desember 2024, FDA menyetujui Nemluvio (nemolizumab) Galderma untuk indikasi kedua: untuk mengobati pasien berusia 12 tahun ke atas dengan dermatitis atopik (eksim) sedang hingga berat dengan eksim sedang hingga berat (dermatitis atopik) ) dikombinasikan dengan terapi resep yang digunakan pada kulit (topikal) bila eksim tidak terkontrol dengan baik hanya dengan terapi topikal. Persetujuan ini mengikuti persetujuan Nemluvio untuk pengobatan orang dewasa dengan prurigo nodularis pada Agustus 2024.
Pada dermatitis atopik, berbagai protein terlibat dalam peradangan kulit. Nemluvio adalah antibodi monoklonal pertama yang secara khusus menargetkan dan memblokir reseptor alfa IL-31, suatu protein pemberi sinyal (sitokin). IL-31 diproduksi oleh sel kekebalan yang diaktifkan di kulit dan secara khusus memicu rasa gatal dan peradangan. Persetujuan didasarkan pada hasil positif dari uji klinis ARCADIA fase 3 selama 16 minggu program uji coba pada 1.728 pasien berusia 12 tahun atau lebih dengan dermatitis atopik sedang hingga berat. Hasil penelitian menunjukkan bahwa pasien yang diobati dengan Nemluvio, disuntikkan secara subkutan (di bawah kulit) setiap empat minggu dalam kombinasi dengan kortikosteroid topikal (TCS), dengan atau tanpa penghambat kalsineurin topikal (TCI), mencapai penurunan yang signifikan sebesar 75% pada Area Eksim dan Indeks Keparahan. (EASI) bila dibandingkan dengan kelompok yang menerima plasebo dalam kombinasi dengan TCS (dengan atau tanpa TCI). Titik akhir sekunder seperti respons gatal pada minggu ke-1 dan efek pada gangguan tidur juga terpenuhi. Ini tersedia dalam bentuk pena yang telah diisi sebelumnya untuk injeksi subkutan (di bawah kulit) yang memerlukan rekonstitusi. Efek samping yang serius termasuk reaksi alergi (hipersensitivitas) yang serius. Hindari penggunaan vaksin hidup selama pengobatan. Efek samping Nemluvio yang paling umum adalah sakit kepala, dermatitis atopik, eksim, dan eksim nummular (eksim yang muncul sebagai bercak melingkar yang tersebar), yang terjadi pada ≥1% pasien dalam uji klinis. FDA Menyetujui Crenessity, Perawatan Mulut Baru untuk Adrenal Bawaan Hiperplasia
Pada 13 Desember 2024, FDA menyetujui kapsul Crenessity (crinecerfont) dan larutan oral dari Neurocrine Biosciences. Crenessity digunakan selain pengganti glukokortikoid untuk mengontrol androgen (hormon mirip testosteron) pada pasien berusia 4 tahun ke atas dengan hiperplasia adrenal kongenital klasik (CAH), suatu kondisi genetik langka yang mempengaruhi kelenjar adrenal.
Orang dengan CAH klasik tidak memproduksi cukup kortisol dan memproduksi terlalu banyak androgen. Sebagian besar kasus CAH disebabkan oleh varian gen CYP21A2 yang menyebabkan defisiensi enzim 21-hidroksilase (21-OH) sehingga mengakibatkan penurunan biosintesis kortisol. Crinecerfont adalah antagonis reseptor corticotropin-releasing factor (CRF) tipe 1 yang menghalangi pengikatan untuk menghambat sekresi hormon adrenokortikotropik (ACTH) dari hipofisis, sehingga mengurangi adrenal yang dimediasi ACTH produksi androgen. Dengan mengurangi produksi androgen adrenal yang berlebihan, Crenessity mengurangi jumlah pengobatan glukokortikoid yang dibutuhkan. Crenessity diberikan secara oral (melalui mulut) dua kali sehari. Persetujuan ini didasarkan pada data dari penelitian CAHtalyst yang menunjukkan penurunan kadar androstenedion (suatu androgen) secara signifikan dibandingkan dengan plasebo (pil tanpa obat), yang memungkinkan pengurangan dosis glukokortikoid secara signifikan. Peringatan dan tindakan pencegahan yang terkait dengan Crenessity termasuk reaksi hipersensitivitas, dan risiko insufisiensi adrenal akut atau krisis adrenal dengan glukokortikoid yang tidak memadai terapi. Peringatan dan tindakan pencegahan yang terkait dengan Crenessity mencakup reaksi hipersensitivitas, dan risiko insufisiensi adrenal akut atau krisis adrenal jika terapi glukokortikoid yang tidak memadai dilakukan secara bersamaan. Reaksi merugikan yang umum pada pasien dewasa termasuk kelelahan, sakit kepala, pusing, dan arthralgia (nyeri sendi); Reaksi merugikan yang umum pada pasien anak-anak meliputi sakit kepala, nyeri perut (daerah perut), kelelahan, hidung tersumbat, dan epistaksis (mimisan). FDA Menyetujui Ensacove untuk ALK-Positif Lokal Kanker Paru Non-Sel Kecil Tingkat Lanjut atau Metastatik
Ensacove (ensartinib) adalah penghambat limfoma kinase anaplastik (ALK) oral yang kini disetujui FDA untuk pengobatan pasien dewasa dengan kanker paru non-sel kecil (NSCLC) positif ALK pada mereka yang sebelumnya belum pernah menerima ALK- penghambat.
Ensartinib adalah penghambat kinase limfoma kinase anaplastik (ALK) dan menghambat kinase lain termasuk MET dan ROS1. Dosis Ensacove yang dianjurkan adalah 225 mg per oral sekali sehari dengan atau tanpa makanan sampai penyakit berkembang atau toksisitas yang tidak dapat diterima. Ini tersedia dalam bentuk kapsul 25 dan 100 mg yang diminum. Persetujuan didasarkan pada uji coba eXALT3, label terbuka, studi acak pada 290 pasien dengan ALK stadium lanjut atau metastasis lokal -NSCLC positif yang sebelumnya belum pernah menerima terapi bertarget ALK. Pasien diacak 1:1 untuk menerima Ensacove atau crizotinib (Xalkori). Ensacove secara signifikan meningkatkan kelangsungan hidup bebas perkembangan (PFS) dibandingkan dengan crizotinib (HR 0,56, p = 0,0007), dengan median PFS 25,8 bulan berbanding 12,7 bulan. Tidak ada perbedaan yang signifikan secara statistik dalam kelangsungan hidup keseluruhan (OS) antara kedua perlakuan, yang merupakan titik akhir sekunder utama. Median OS masing-masing adalah 63,2 bulan dan 55,7 bulan pada kelompok Ensacove dan crizotinib. Peringatan mencakup Penyakit Paru Interstitial (ILD) / Pneumonitis, toksisitas hati, reaksi kulit, jantung melambat tingkat, dan glukosa darah tinggi (gula darah), antara lain. Efek samping yang umum terjadi pada setidaknya 20% pasien termasuk ruam, nyeri muskuloskeletal, sembelit, batuk, pruritus (gatal), mual, edema (retensi cairan. bengkak), pireksia (demam), dan kelelahan. Ensacove berasal dari Xcovery Holdings, Inc. dan disetujui FDA pada 18 Desember 2024. Ryoncil Kini Disetujui sebagai Terapi Sel Stroma Mesenkim untuk Penyakit Graft Akut versus Inang yang Tahan Api Steroid
FDA telah menyetujui Ryoncil (remestemcel-L-rknd), terapi sel stroma mesenkimal (MCS) yang diturunkan dari sumsum tulang alogenik yang diindikasikan untuk pengobatan penyakit cangkok akut versus inang (SR-aGvHD) yang tahan terhadap steroid (SR-aGvHD) pada pasien anak-anak Usia 2 bulan ke atas. Ryoncil adalah terapi sel stroma mesenkim (MSC) pertama yang disetujui FDA.
Penyakit graft-versus-host akut yang tahan terhadap steroid adalah kondisi yang serius dan mengancam jiwa yang dapat terjadi sebagai komplikasi dari jenis transplantasi sel induk tertentu. Dalam transplantasi sel induk hematopoietik (darah) alogenik, pasien menerima sel induk dari donor yang sehat untuk menggantikan sel induknya sendiri guna membantu membentuk sel darah baru. Prosedur ini dapat dilakukan untuk jenis kanker darah atau gangguan sistem kekebalan tertentu. Mekanisme kerja Ryoncil mungkin terkait dengan efek imunomodulatornya. Data dari penelitian in vitro menunjukkan bahwa terapi sel stroma mesenkim (MCS) menghambat aktivasi sel T yang diukur dengan proliferasi dan sekresi sitokin pro-inflamasi. Efektivitas Ryoncil terutama didasarkan pada kecepatan dan durasi respons terhadap pengobatan 28 hari setelah memulai Ryoncil. Dalam uji coba Fase 3 pada anak-anak dengan SR-aGvHD, 70% mencapai respons keseluruhan pada Hari ke-28, sebuah ukuran yang memprediksi kelangsungan hidup pada aGVHD. Kursus lengkap diselesaikan tanpa henti pada lebih dari 85% pasien. Ryoncil dikontraindikasikan pada pasien yang diketahui hipersensitif terhadap dimetil sulfoksida atau protein babi dan sapi. Pasien harus diberi premedikasi dengan kortikosteroid dan antihistamin sebelum infus dan dipantau reaksi hipersensitivitasnya selama pengobatan dengan Ryoncil. Reaksi merugikan yang paling umum termasuk infeksi, demam, pendarahan, edema, nyeri perut (daerah perut) dan hipertensi (tekanan darah tinggi). Komplikasi seperti hipersensitivitas dan reaksi infus akut, penularan penyakit atau agen menular dan pembentukan jaringan ektopik dapat terjadi setelah pengobatan dengan Ryoncil. Ryoncil diproduksi oleh Mesoblast, Inc. dan mendapat persetujuan pada 18 Desember 2024. FDA Menyetujui Sekali -Tryngolza Bulanan untuk Menurunkan Trigliserida pada Sindrom Kilomikronemia Keluarga
Tryngolza (olezarsen) adalah oligonukleotida antisense terarah APOC-III yang sekarang diindikasikan untuk digunakan sebagai tambahan pada diet untuk menurunkan trigliserida (sejenis lemak dalam darah) pada orang dewasa dengan sindrom kilomikronemia familial (FCS). Ini adalah obat bertarget RNA yang dirancang untuk menurunkan produksi apoC-III dalam tubuh, yaitu protein yang mengatur metabolisme trigliserida.
Familial chylomicronemia syndrome (FCS) adalah penyakit bentuk genetik langka dari hipertrigliseridemia berat (sHTG) yang dapat menyebabkan pankreatitis akut (AP) yang berpotensi mengancam jiwa. Pasien sering kali memiliki kadar trigliserida lebih dari 880 mg/dL. Tryngolza adalah pengobatan pertama yang secara signifikan mengurangi kadar trigliserida pada orang dewasa dengan FCS dan mengurangi pankreatitis akut (AP) kejadian bila digunakan dengan diet yang sesuai (sama dengan atau kurang dari 20 gram lemak per hari). Ini diberikan sendiri melalui injektor otomatis sebulan sekali. Persetujuan didasarkan pada studi BALANCE Fase 3 yang dikontrol plasebo pada 66 orang dewasa di mana Tryngolza 80 mg menunjukkan hasil statistik penurunan rata-rata kadar trigliserida yang signifikan sebesar 42,5% dari awal hingga 6 bulan (p=0,0084), 57% pada 12 bulan dan penurunan kejadian AP yang bermakna secara klinis selama 12 bulan (1 episode AP pada kelompok Tryngolza vs. 11 pada kelompok plasebo). Peringatan mencakup reaksi hipersensitivitas (alergi). Reaksi merugikan yang paling umum terjadi pada setidaknya 5% pasien yang diobati dengan Tryngolza adalah reaksi di tempat suntikan, penurunan jumlah trombosit (sel darah yang membantu pembekuan) dan arthralgia (nyeri sendi). Tryngolza, disetujui pada 19 Desember 2024, diproduksi oleh Ionis Pharmaceuticals, Inc. dan diharapkan tersedia secara komersial pada akhir tahun 2024. FDA Menyelesaikan Alyftrek, Terapi Tiga Kombinasi untuk Fibrosis Kistik
Pada 20 Desember 2024, FDA menyetujui Alyftrek (vanzacaftor, tezacaftor, dan deutivacaftor) dari Vertex Pharmaceutical yang diindikasikan untuk pengobatan fibrosis kistik (CF) pada pasien berusia 6 tahun ke atas yang memiliki setidaknya satu mutasi F508del atau mutasi lain pada gen pengatur konduktansi transmembran fibrosis kistik (CFTR) yang responsif terhadap pengobatan ini. Alyftrek adalah modulator CFTR sekali sehari yang pertama.
Fibrosis kistik (CF) adalah penyakit genetik langka yang disebabkan oleh mutasi pada gen CFTR, yang menyebabkan penurunan kuantitas dan/atau fungsi saluran protein CFTR pada permukaan sel. Hal ini dapat menyebabkan buruknya aliran garam dan air masuk dan keluar sel di sejumlah organ. Di paru-paru, hal ini menyebabkan penumpukan lendir yang kental dan lengket secara tidak normal, infeksi paru-paru kronis, dan kerusakan paru-paru progresif yang pada akhirnya menyebabkan kematian bagi banyak pasien. Vanzacaftor dan tezacaftor adalah dirancang untuk meningkatkan jumlah protein CFTR pada permukaan sel. Deutivacaftor membantu menjaga protein CFTR di permukaan sel terbuka lebih lama untuk meningkatkan aliran garam dan air melintasi membran sel, yang membantu menghidrasi dan membersihkan lendir dari saluran udara. Persetujuan didasarkan pada studi Fase 3 pada orang dengan CF berusia 12 tahun ke atas. Titik akhir utama terpenuhi jika dibandingkan dengan Trikafta – non-inferioritas pada perubahan absolut dari nilai dasar dalam persen prediksi volume ekspirasi paksa (ppFEV1), yang mengukur seberapa baik paru-paru bekerja. Semua titik akhir sekunder utama juga terpenuhi. Dalam studi Fase 3 terhadap anak-anak dengan CF usia 6 hingga 11 tahun, titik akhir keselamatan, hasil utama dalam kelompok usia ini, juga terpenuhi. Alyftrek membawa Kotak Peringatan untuk cedera hati dan gagal hati akibat obat. Peringatan dan tindakan pencegahan juga mencakup reaksi hipersensitivitas (alergi), termasuk kasus anafilaksis, penurunan efektivitas Alyftrek dengan penggunaan penginduksi CYP3A kuat atau sedang, dan peningkatan risiko katarak. Serius Reaksi yang merugikan termasuk influenza (flu), peningkatan enzim hati, depresi dan pingsan. Efek samping yang umum antara lain batuk, pilek, infeksi saluran pernapasan atas, sakit kepala, dan nyeri mulut/tenggorokan. Tezacaftor terkandung dalam kombinasi perawatan CF yang disetujui Symdeko ( ivacaftor/tezacaftor dan ivacaftor) dan Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor dan ivacaftor).
Diposting : 2025-01-01 12:00
Baca selengkapnya
Penafian
Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.
Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.
Kata Kunci Populer
