Raccolta mensile delle notizie - dicembre 2024
Revisionato dal punto di vista medico da Leigh Ann Anderson, PharmD. Ultimo aggiornamento: 31 dicembre 2024.
La FDA approva Zepbound come primo farmaco da prescrizione per il trattamento dell'apnea ostruttiva notturna negli adulti obesi
Il 20 dicembre 2024, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Zepbound (tirzepatide) di Eli Lilly per il trattamento dell'apnea ostruttiva notturna (OSA) da moderata a grave negli adulti con obesità. È il primo e unico medicinale soggetto a prescrizione per questa indicazione. Oltre a migliorare l'OSA, in media, i pazienti hanno perso anche 45-50 libbre durante il trattamento.
L'apnea ostruttiva del sonno (OSA) è un grave disturbo respiratorio caratterizzato da completa o collassi parziali delle vie aeree superiori durante il sonno. Ciò può portare a pause nella respirazione e respirazione superficiale, risveglio dal sonno e una potenziale diminuzione della saturazione di ossigeno nel sangue. Russamento, stanchezza ed eccessiva sonnolenza diurna possono essere sintomi chiave e possono verificarsi in pazienti obesi. Zepbound è un recettore del polipeptide insulinotropico glucosio-dipendente (GIP) e un agonista del recettore del peptide-1 (GLP-1) simile al glucagone, approvato anche per ridurre il peso corporeo in eccesso e mantenere a lungo Riduzione di peso a lungo termine negli adulti con obesità o sovrappeso e con almeno una condizione medica correlata al peso come ipertensione, colesterolo alto o malattie cardiache. La dose di mantenimento raccomandata per OSA è 10 mg o 15 mg iniettati per via sottocutanea una volta alla settimana, dopo l'aumento iniziale della dose fino a moderare gli effetti collaterali sullo stomaco. L'approvazione si è basata sugli studi di fase 3 SURMOUNT-OSA con 469 partecipanti. Zepbound è stato valutato per il trattamento dell'OSA in adulti con obesità, con e senza terapia con pressione positiva delle vie aeree (PAP) per un anno. L'obiettivo primario era dimostrare che Zepbound era superiore nella variazione dell’indice di apnea-ipopnea (AHI) rispetto al basale a 52 settimane rispetto al placebo (un’iniezione senza medicinale). L'indice di apnea-ipopnea (AHI) misura la gravità dell'OSA e osserva il numero di volte in un'ora durante il sonno in cui la respirazione si interrompe (apnea) o si riduce significativamente (ipopnea). I risultati nei pazienti che non utilizzavano PAP hanno mostrato che Zepbound ha causato 25 interruzioni respiratorie in meno all'ora rispetto a 5 interruzioni con il placebo. Con PAP, Zepbound ha portato a 29 interruzioni respiratorie in meno all’ora rispetto alle 6 interruzioni con placebo. Dopo un anno, il 42% o il 50% degli adulti trattati con Zepbound ha sperimentato una remissione o un'OSA lieve e non sintomatica, rispetto al 16% o 14% del gruppo placebo. Oltre a miglioramento dei sintomi dell'OSA, gli adulti in terapia con Zepbound hanno perso in media 45 libbre (18%) del loro peso corporeo, mentre gli adulti in terapia con Zepbound e PAP hanno perso in media 50 libbre (20%) del loro corpo peso, rispetto rispettivamente a 4 libbre (2%) e 6 libbre (2%) del placebo. Le reazioni avverse comuni includono nausea, diarrea, vomito, costipazione, dolore addominale , indigestione, reazioni nel sito di iniezione, affaticamento, reazioni di ipersensibilità, eruttazione, perdita di capelli e bruciore di stomaco. Questi non sono tutti i possibili effetti collaterali di Zepbound. Tirzepatide è stato approvato per la prima volta con il marchio Mounjaro (sempre di Lilly) nel maggio 2022 per migliorare il controllo glicemico (zucchero nel sangue) negli adulti con diabete di tipo 2. Gemtesa è stato eliminato per i maschi adulti con sintomi di vescica iperattiva trattati anche per l'IPB
Gemtesa (vibegron) è stato approvato dalla FDA per il trattamento della vescica iperattiva (OAB) con sintomi di incontinenza urinaria da urgenza, urgenza e frequenza urinaria nei maschi adulti in terapia farmacologica (farmaco) per l'iperplasia prostatica benigna (IPB). Gemtesa è anche approvato per il trattamento degli adulti con sintomi di vescica iperattiva quali incontinenza urinaria da urgenza, urgenza e frequenza urinaria.
Gemtesa è classificato come un agonista beta-3 e funziona legandosi a questo recettore per rilassare i muscoli della parete della vescica (muscolo detrusore) per aumentare la capacità di ritenzione della vescica. Viene assunto come compressa una volta al giorno per via orale e può essere preso con o senza cibo. L'approvazione si è basata sui risultati dello studio URO-901-3005 di 12 settimane, uno studio di Fase 3 di Gemtesa rispetto al placebo per 24 settimane su circa 1.100 uomini con vescica iperattiva (OAB) sintomi sottoposti a terapia farmacologica per IPB. I risultati hanno mostrato riduzioni statisticamente significative del numero medio di episodi di minzione (minzione) al giorno e degli episodi di urgenza quotidiana (impulso improvviso di urinare difficile da controllare) rispetto al placebo (pillola senza medicinale). Negli studi sulla Rubrica fuori rete condotti su maschi adulti con IPB, l'ipertensione (pressione sanguigna alta) e l'infezione del tratto urinario sono stati segnalati come effetti collaterali (≥2%) dei pazienti. Avvertenze e precauzioni includono ritenzione urinaria e angioedema del viso e/o della laringe. Altre reazioni avverse comuni (≥2%) includono mal di testa, infezione del tratto urinario, nasofaringite (sintomi comuni del raffreddore), diarrea, nausea e infezione del tratto respiratorio superiore. Gemtesa, di Sumitomo Pharma, ha ricevuto per la prima volta l'approvazione della FDA il 23 dicembre 2020 per il trattamento degli adulti con sintomi di vescica iperattiva quali incontinenza urinaria da urgenza, urgenza e frequenza urinaria. La FDA approva Opdivo Qvantig, la prima immunoterapia antitumorale con inibitore PD-1 iniettato per via sottocutanea
Il 27 dicembre 2024 la FDA ha concesso l'approvazione per Opdivo Qvantig, una combinazione di anticorpi che bloccano il recettore della morte programmata 1 (PD-1) di nivolumab e ialuronidasi umana ricombinante (rHuPH20). Viene somministrato al paziente in media in 3-5 minuti, rispetto a un'infusione endovenosa (IV) di Opdivo della durata di 30 minuti.
La somministrazione sottocutanea può offrire vantaggi rispetto alla somministrazione endovenosa, tra cui flessibilità sui siti di trattamento, meno passaggi per la preparazione e tempi di somministrazione ridotti. La ialuronidasi umana ricombinante PH20 (rHuPH20), un enzima, degrada l'acido ialuronico (uno zucchero) nell'area sotto la pelle. Ciò consente al farmaco di essere rapidamente disperso e assorbito nel flusso sanguigno quando iniettato per via sottocutanea. L'immunoterapia con Opdivo Qvantig può essere utilizzata per la maggior parte delle indicazioni di Opdivo per tumori solidi negli adulti precedentemente approvate come monoterapia ( singolo), mantenimento in monoterapia dopo il completamento della terapia di combinazione con Opdivo più Yervoy (ipilimumab) o in combinazione con chemioterapia o cabozantinib. Le indicazioni includono alcuni pazienti con cancro a cellule renali (rene), melanoma, cancro polmonare non a piccole cellule, cancro a cellule squamose della testa e del collo, carcinoma uroteliale (vescica), cancro del colon-retto, cancro epatocellulare (fegato), cancro esofageo e cancro gastrico. (allo stomaco). L'approvazione di Opdivo Qvantig si basa sui risultati dello studio randomizzato, in aperto di Fase 3 Lo studio CheckMate-67T, che ha dimostrato esposizioni farmacocinetiche co-primarie (PK) non inferiori rispetto a Opdivo per via endovenosa, un'efficacia simile nel tasso di risposta globale (ORR) e un profilo di sicurezza comparabile rispetto a Opdivo per via endovenosa. Opdivo Qvantig è solo per uso sottocutaneo nell'addome (zona dello stomaco) o nella coscia ed è somministrato da un operatore sanitario. Ha istruzioni di dosaggio e somministrazione diverse rispetto ai prodotti nivolumab per via endovenosa. È disponibile in fiala monodose con 600 mg di nivolumab e 10.000 unità di ialuronidasi per 5 ml (120 mg/2.000 unità per ml). Avvertenze e precauzioni includono gravi e fatali reazioni avverse immunomediate tra cui polmonite, colite, epatite ed epatotossicità, tra le altre. Gli effetti collaterali gravi includono versamento pleurico, polmonite, iperglicemia, iperkaliemia, emorragia e diarrea. Le reazioni avverse più comuni (≥10%) nei pazienti trattati con Opdivo Qvantig sono state dolore muscoloscheletrico (31%), affaticamento (20%), prurito (16%), eruzione cutanea (15%), bassi livelli di tiroide (12%), diarrea (11%), tosse (11%) e disturbi addominali (stomaco area) dolore (10%). Opdivo Qvantig è prodotto da Bristol-Myers Squibb. La FDA approva la crema Vtama per la dermatite atopica nelle persone di età pari o superiore a 2 anni
La FDA ha autorizzato l'uso topico di Vtama (tapinarof) privo di steroidi negli adulti e nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 2 anni affetti da dermatite atopica (eczema). Vtama è approvato anche per il trattamento topico della psoriasi a placche negli adulti.
La dermatite atopica è una comune malattia infiammatoria cronica della pelle caratterizzata da prurito persistente e lesioni cutanee ricorrenti. Vtama è un agente modulante il recettore degli idrocarburi arilici (AhR) e si ritiene che agisca attivando una proteina chiamata AhR e attraverso la downregulation delle citochine proinfiammatorie, inclusa l'interleuchina 17. Questa azione può aiutare a ridurre infiammazione, prurito, normalizza le proteine della barriera cutanea e purifica la pelle. La crema Vtama viene applicata sulle zone interessate una volta al giorno in uno strato sottile. Può essere applicato su tutte le aree del corpo, comprese le aree sensibili della pelle come viso, collo, ascelle, petto/seno e inguine, ma non deve essere applicato su occhi, bocca o vagina. L'approvazione della FDA è stata supportata dagli studi ADORING della durata di 8 settimane, che hanno mostrato una differenza significativa con Vtama nel numero di pazienti che hanno ottenuto un punteggio "clear" o "quasi clear" pelle (Validated Investigator Global Assessment for AD) e un miglioramento minimo di 2 gradi dall'inizio dello studio rispetto al veicolo (crema senza medicinale). Avversi comuni reazioni (incidenza ≥ 1%) nei pazienti con dermatite atopica includono infezione del tratto respiratorio superiore, follicolite (follicoli piliferi infiammati o infetti), infezione del tratto respiratorio inferiore, mal di testa, asma, vomito, infezione dell'orecchio, dolore alle estremità e dolore addominale (zona dello stomaco). Vtama è prodotto da Organon Pharmaceuticals ed è stato approvato per questo uso il 12 dicembre 2024. La FDA approva Steqeyma, il settimo biosimilare di Stelara
Celltrion ha annunciato l'approvazione dell'iniezione di Steqeyma (ustekinumab-stba), un biosimilare di Stelara (ustekinumab). Steqeyma è usato per trattare adulti e bambini di età pari o superiore a 6 anni affetti da artrite psoriasica attiva e psoriasi a placche da moderata a grave, nonché adulti affetti da morbo di Crohn da moderato a grave e colite ulcerosa.
Steqeyma (ustekinumab-stba) è un anticorpo monoclonale completamente umano che inibisce selettivamente sia l'interleuchina (IL)-12 che l'IL-23, due citochine che svolgono un ruolo importante nelle risposte infiammatorie e immunitarie. Steqeyma non è intercambiabile con Stelara, ovvero non può ancora sostituire il prodotto di riferimento (in questo caso, Stelara ) da un farmacista, a seconda delle leggi statali. I risultati di uno studio di Fase III condotto su adulti con psoriasi a placche da moderata a grave hanno dimostrato che Steqeyma e Stelara sono molto simili e non presentano differenze clinicamente significative in termini di sicurezza ed efficacia. Steqeyma può essere somministrato mediante iniezione sottocutanea o infusione endovenosa. Avvertenze gravi includono, tra gli altri, un aumento del rischio di infezioni, rischio di cancro e reazioni allergiche. Gli eventi avversi comuni possono includere rinofaringite, mal di testa, affaticamento, sinusite e nausea, tra gli altri. Steqeyma, approvato il 17 dicembre 2024, è il settimo biosimilare di Stelara approvato dalla FDA , seguendo Yesintek, Imuldosa, Otulfi, Pyzchiva e Selarsdi nel 2024 e Wezlana nel 2023. La FDA approva Liraglutide, il primo Victoza agonista GLP-1 generico
La FDA ha approvato il primo generico di liraglutide con riferimento a Victoza, un'iniezione di agonista del recettore del peptide-1 simile al glucagone (GLP-1) indicato per migliorare il controllo glicemico (zucchero nel sangue) nelle persone di età pari o superiore a 10 anni con diabete di tipo 2. Viene utilizzato in aggiunta alla dieta e all'esercizio fisico.
Il diabete di tipo 2 è una condizione cronica comune che si verifica quando il corpo non utilizza bene l'insulina e non riesce a mantenere lo zucchero nel sangue a livelli normali. Sebbene venga solitamente diagnosticata negli adulti, oggi viene diagnosticata sempre più spesso nei bambini, negli adolescenti e nei giovani adulti. Anche se il liraglutide generico è approvato solo per il trattamento del diabete di tipo 2, può anche aiutarti a perdere peso. Liraglutide migliora i livelli di zucchero nel sangue agendo come il GLP-1 naturale presente nell'organismo. corpo, che può essere presente a bassi livelli nelle persone che vivono con diabete di tipo 2. Il GLP-1 aiuta a controllare lo zucchero nel sangue nel diabete di tipo 2 aumentando l’insulina quando necessario, riducendo la produzione di glucosio nel fegato, rallentando la digestione e diminuendo l’appetito. Liraglutide viene somministrato per via sottocutanea (iniettata sotto la pelle) una volta al giorno in qualsiasi momento della giornata nella zona dello stomaco, della coscia o della parte superiore del braccio. I pazienti o gli operatori sanitari possono autosomministrarsi le iniezioni dopo l'addestramento. È disponibile sotto forma di penna preriempita monouso da 18 mg/3 ml (6 mg/ml) che eroga dosi da 0,6 mg, 1,2 mg o 1,8 mg. Come Victoza, liraglutide riporta un Boxed Warning sul rischio di tumori a cellule C della tiroide e non deve essere utilizzato in pazienti con una storia personale o familiare di patologia midollare. carcinoma della tiroide (MTC) o in pazienti con sindrome da neoplasia endocrina multipla di tipo 2 (MEN 2). Avvertenze e precauzioni includono pancreatite, malattia della colecisti, danno renale acuto e aspirazione polmonare (polmone) durante l'anestesia, tra gli altri. Reazioni avverse comuni in almeno il 5% dei pazienti in gli studi includevano nausea, diarrea, vomito, diminuzione dell'appetito, dispepsia (bruciore di stomaco, indigestione), costipazione, La FDA ha concesso l'approvazione del farmaco generico iniezione di liraglutide a Hikma Pharmaceuticals USA Inc. il 23 dicembre 2024. A differenza di Victoza, il generico di liraglutide non ha l'indicazione di ridurre il rischio di eventi avversi cardiovascolari maggiori negli adulti con diabete mellito di tipo 2 e malattia cardiovascolare (cuore) accertata. Saxenda è un altro marchio di liraglutide specificamente approvato per la perdita di peso, oltre alla dieta e all'esercizio fisico, in pazienti a rischio con determinate condizioni di salute condizioni. Non utilizzare Saxenda, Victoza o liraglutide contemporaneamente. Liraglutide appartiene alla classe di farmaci chiamata agonisti del recettore del peptide-1 (GLP-1) simile al glucagone, che comprende altri farmaci come Ozempic, Wegovy e Ryebelsus. La FDA ha approvato il primo agonista generico del recettore GLP-1 a novembre 2024 con l'approvazione di un medicinale generico con riferimento a Byetta (exenatide). Alhemo Once-Daily Sottocutaneo Iniezione ha ottenuto l'approvazione per le persone affette da emofilia A o B con inibitori
Novo Nordisk ha annunciato il 20 dicembre 2024 l'approvazione da parte della FDA dell'iniezione sottocutanea di Alhemo (concizumab-mtci) come profilassi una volta al giorno per prevenire o ridurre la frequenza degli episodi di sanguinamento nei pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni e anziani affetti da emofilia A o B con inibitori.
Nell'emofilia A o B, una malattia rara, in alcuni pazienti possono svilupparsi inibitori e ridurre l’efficacia delle terapie. Il trattamento per i pazienti in questi casi per prevenire il sanguinamento è impegnativo e spesso hanno poche opzioni. Alhemo è un antagonista dell'inibitore della via del fattore tissutale (TFPI) dosato in una penna premiscelata preriempita per iniezione sottocutanea. Non viene somministrato tramite infusione endovenosa. Alhemo è progettato per bloccare una proteina chiamata TFPI nel corpo che impedisce la coagulazione del sangue. Bloccando il TFPI, il farmaco migliora la produzione di trombina, una proteina che aiuta a coagulare il sangue e a prevenire il sanguinamento, quando gli altri fattori della coagulazione mancano o sono carenti in presenza di inibitori. Questa approvazione segna il primo trattamento di iniezione sottocutanea di questo tipo da utilizzare in questa popolazione di pazienti. L'approvazione si basava sullo studio Explorer7 di Fase 3 che ha confrontato il numero di pazienti trattati spontanei e traumatici episodi di sanguinamento, misurati dal tasso di sanguinamento annuale (ABR). I risultati hanno mostrato una riduzione dell'86% dell'ABR nei pazienti che avevano ricevuto la profilassi con Alhemo rispetto a quelli che non avevano ricevuto alcuna profilassi. L’ABR medio stimato era 1,7 per i pazienti in profilassi con Alhemo rispetto a 11,8 per i pazienti senza profilassi. L'ABR mediano complessivo è stato pari a zero per i sanguinamenti spontanei e traumatici trattati rispetto a 9,8 ABR nei pazienti senza profilassi. Alhemo è disponibile in una penna preriempita premiscelata per iniezione sottocutanea (60 mg /1,5 ml, 150 mg/1,5 ml o 300 mg/3 ml) somministrati tramite un ago sottile da 4 mm, calibro 32, fornito separatamente. Può essere autosomministrato o somministrato da un operatore sanitario nell'addome (zona dello stomaco) o nella coscia dopo una formazione adeguata e quando ritenuto accettabile da un operatore sanitario. Effetti collaterali gravi possono includere coaguli di sangue e reazioni allergiche. Le reazioni avverse più comuni (in almeno il 5% delle persone) includono reazioni nel sito di iniezione e orticaria (orticaria). Imfinzi è stato approvato come prima immunoterapia per adulti con patologie aggressive e limitate. Stadio del cancro del polmone a piccole cellule
La FDA ha concesso una nuova indicazione per Imfinzi (durvalumab) iniettabile da utilizzare come agente singolo per il trattamento di pazienti adulti affetti da carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio limitato (LS-SCLC) la cui malattia non è progredita dopo una concomitante chemioterapia a base di platino e radioterapia.
Il cancro del polmone a piccole cellule è una forma altamente aggressiva di cancro del polmone. La forma a stadio limitato (LS-SCLC) progredisce rapidamente, nonostante una risposta iniziale al trattamento con chemioterapia e radioterapia. Solo dal 15% al 30% dei pazienti sarà vivo 5 anni dopo la diagnosi di LS-SCLC. Imfinzi, un inibitore del checkpoint PD-L1, agisce bloccando il PD-L1 proteina sulla parte esterna delle cellule tumorali. Ciò consente al sistema immunitario di trovare e attaccare più facilmente le cellule tumorali per rallentare la crescita del cancro e prolungare la sopravvivenza. Viene somministrato tramite infusione endovenosa (IV) in una vena ogni 4 settimane, fino alla progressione della malattia, a una tossicità inaccettabile o fino a un massimo di 24 mesi. L'approvazione si è basata sui risultati significativi dello studio ADRIATIC di fase III, controllato con placebo. In questo studio, Imfinzi ha ridotto il rischio di morte del 27% rispetto al placebo con una sopravvivenza globale (OS) mediana stimata di 55,9 mesi per Imfinzi rispetto a 33,4 mesi per il placebo. Inoltre, Imfinzi ha anche ridotto il rischio di progressione della malattia o di morte del 24%, con una sopravvivenza libera da progressione (PFS) mediana di 16,6 mesi per Imfinzi rispetto a 9,2 mesi per il placebo. Nello studio ADRIATIC non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza. Le avvertenze e le precauzioni associate a Imfinzi includono reazioni avverse immunomediate, reazioni correlate all'infusione, complicazioni del trattamento con cellule staminali e danni al feto. L'effetto avverso al trattamento più comune le reazioni che si verificano in almeno il 20% dei pazienti con SCLC in stadio limitato sono polmonite o polmonite da radiazioni (infiammazione dei polmoni che colpisce la respirazione) e affaticamento (stanchezza). Anche Imfinzi è approvato in combinazione con etoposide e carboplatino o cisplatino, come trattamento di prima linea di pazienti adulti affetti da carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio esteso (ES-SCLC), nonché per carcinoma polmonare non a piccole cellule, carcinoma del tratto biliare (dotto biliare e cistifellea), cancro epatocellulare (fegato) e cancro dell'endometrio. È prodotto da AstraZeneca ed è stato approvato per questo uso il 5 dicembre 2024. Unloxcyt di Checkpoint Therapeutics approvato per il cancro cutaneo cutaneo a cellule squamose avanzato
La FDA ha autorizzato Unloxcyt (cosibelimab-ipdl), un anticorpo bloccante il ligando della morte programmata-1 (PD-L1) per il trattamento degli adulti con carcinoma cutaneo a cellule squamose metastatico o localmente avanzato che non sono candidati alla chirurgia o alla radioterapia per curare il cancro.
Unloxcyt è il primo inibitore del checkpoint immunitario PD-L1 ad essere approvato dalla FDA per questo uso. PD-L1, una proteina, può essere trovata su alcune cellule normali e su alcuni tipi di cellule tumorali. Il carcinoma cutaneo a cellule squamose (cSCC) è il secondo tipo più comune di cancro della pelle negli Stati Uniti con 1,8 milioni di casi che si verificano ogni anno. La maggior parte dei casi sono localizzati e rispondono alla chirurgia, ma circa 40.000 casi sono in fase avanzata e necessitano di ulteriore trattamento. I fattori di rischio per il cSCC includono l'esposizione cronica ai raggi ultravioletti (UV) e l'immunosoppressione. Unloxcyt è un anticorpo monoclonale immunoglobulina umana G1 (IgG1) che lega PD-L1 e blocca l'interazione tra PD -L1 e le sue proteine recettrici delle cellule T, PD-1 e B7.1. Ciò consente al sistema immunitario di trovare e attaccare più facilmente le cellule tumorali per rallentare la crescita del cancro e prolungare la sopravvivenza. È stato inoltre dimostrato che Unloxcyt induce anche citotossicità cellulo-mediata anticorpo-dipendente (ADCC). Il dosaggio raccomandato di Unloxcyt è di 1.200 mg come infusione endovenosa (IV) nell'arco di 60 minuti ogni 3 settimane. L'approvazione si basava su CK-301-101, uno studio in aperto su Unloxcyt in 109 adulti con CSCC metastatico (mCSCC) o CSCC localmente avanzato (laCSCC) che non erano candidati alla chirurgia curativa o alla radioterapia curativa. L'endpoint primario era il tasso di risposta obiettiva (ORR) e la durata della risposta (DOR). L'ORR è stata del 47% (IC 95%: 36, 59) per i pazienti con cSCC metastatico (n=78) e del 48% (IC 95%: 30, 67) per i pazienti con cSCC localmente avanzato (n=31), con l'8% e il 10% ha ottenuto rispettivamente una risposta completa. Il DOR mediano non è stato raggiunto (range: 1,4+, 34,1+) nei pazienti con cSCC metastatico ed è stato di 17,7 mesi (range: 3,7+, 17,7) nei pazienti con cSCC localmente avanzato. Avvertenze e precauzioni includono reazioni avverse immunomediate, reazioni correlate all'infusione, complicanze del trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche (HSCT) e il potenziale danno fetale. Le reazioni avverse più comuni (≥10%) sono state affaticamento, dolore muscoloscheletrico, eruzione cutanea, diarrea, ipotiroidismo (bassi livelli di tiroide ), costipazione, nausea, mal di testa, prurito, edema (accumulo di liquidi), infezione localizzata e infezione del tratto urinario (UTI). Unloxcyt è prodotto da Checkpoint Therapeutics ed è stato approvato il 13 dicembre 2024. La FDA concede l'approvazione a Bizengri per il cancro al pancreas NRG1+ e il cancro del polmone non a piccole cellule
Il 4 dicembre 2024 la FDA ha concesso l'approvazione accelerata a Bizengri (zenocutuzumab-zbco) per il trattamento di pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) avanzato, non resecabile o metastatico o carcinoma pancreatico che ospita una neuregulina 1 (NRG1) fusione genica con progressione della malattia durante o dopo una precedente terapia sistemica. Bizengri è prodotto da Merus N.V.
Bizengri è classificato come anticorpo bispecifico diretto contro HER2 e HER3 ed è la prima terapia sistemica approvata per pazienti con NSCLC o cancro del pancreas ospita una fusione del gene NRG1. Il gene NRG1 codifica la neuregulina, il ligando di HER3. Le fusioni di NRG1 sono rare e si verificano in meno dell'1% di NSCLC, cancro del pancreas e altri tumori solidi. L'efficacia è stata valutata nello studio in aperto eNRGy con 64 adulti affetti da NRG1 NSCLC positivo alla fusione e 30 adulti con carcinoma pancreatico positivo alla fusione NRG1 con progressione della malattia. Nel gruppo NSCLC, il tasso di risposta globale (ORR) è stato del 33% con una durata mediana della risposta (DOR) di 7,4 mesi. Per il cancro del pancreas, l'ORR è stato del 40% con un DOR compreso tra 3,7 e 16,6 mesi. Bizengri viene somministrato come infusione endovenosa (IV) nell'arco di 4 ore, ogni 2 settimane fino alla progressione della malattia o alla tossicità inaccettabile. Le premedicazioni devono essere somministrate prima di ogni infusione per ridurre il rischio di reazioni correlate all'infusione. Le informazioni per la prescrizione includono un Boxed Warning per la tossicità embrio-fetale . Le avvertenze e le precauzioni includono reazioni correlate all'infusione, ipersensibilità e reazioni anafilattiche (allergiche), malattia polmonare interstiziale (ILD)/polmonite (infiammazione polmonare) e disfunzione ventricolare sinistra (cuore debole che influisce sul pompaggio del sangue). Le reazioni avverse comuni (≥ 10%) comprendono diarrea, dolore muscoloscheletrico (muscolare), affaticamento (stanchezza), nausea, reazioni correlate all'infusione (IRR), dispnea (mancanza di respiro), eruzione cutanea, stitichezza, vomito, dolore addominale (zona dello stomaco) ed edema (ritenzione di liquidi, gonfiore); così come anomalie di laboratorio. Queste indicazioni sono approvate con approvazione accelerata in base al tasso di risposta globale (ORR) e alla durata della risposta (DOR). Il proseguimento dell'approvazione per queste indicazioni può essere subordinato alla verifica e alla descrizione del beneficio clinico negli studi di conferma. Nemluvio trova un nuovo utilizzo per il trattamento di pazienti affetti da dermatite atopica da moderata a grave
Il 13 dicembre 2024 la FDA ha autorizzato Nemluvio (nemolizumab) di Galderma per la sua seconda indicazione: trattare pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da dermatite atopica (eczema) da moderata a grave con eczema da moderato a grave (dermatite atopica ) in combinazione con terapie su prescrizione utilizzate sulla pelle (topica) quando l'eczema non è ben controllato dalle sole terapie topiche. Questa approvazione segue l'approvazione di Nemluvio per il trattamento degli adulti affetti da prurigo nodularis nell'agosto 2024.
Nella dermatite atopica, varie proteine sono coinvolte nell'infiammazione della pelle. Nemluvio è il primo anticorpo monoclonale che prende di mira e blocca specificamente il recettore alfa dell'IL-31, una proteina di segnalazione (citochina). IL-31 è prodotto da cellule immunitarie attivate nella pelle e promuove specificamente prurito e infiammazione. L'approvazione si basa sui risultati positivi del test clinico ARCADIA di fase 3, di 16 settimane programma di sperimentazione condotto su 1.728 pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da dermatite atopica da moderata a grave. I risultati hanno mostrato che i pazienti trattati con Nemluvio, iniettato per via sottocutanea (sotto la pelle) ogni quattro settimane in combinazione con corticosteroidi topici (TCS), con o senza inibitori topici della calcineurina (TCI), hanno ottenuto una riduzione significativa del 75% dell'area dell'eczema e dell'indice di gravità. (EASI) rispetto a un gruppo che ha ricevuto placebo in combinazione con TCS (con o senza TCI). Sono stati soddisfatti anche gli endpoint secondari come la risposta al prurito nella settimana 1 e l'effetto sui disturbi del sonno. È disponibile come penna preriempita per iniezione sottocutanea (sotto la pelle) che richiede ricostituzione. Eventi avversi gravi includono reazioni allergiche gravi (ipersensibilità). Evitare l'uso di vaccini vivi durante il trattamento. Gli effetti collaterali più comuni di Nemluvio sono mal di testa, dermatite atopica, eczema ed eczema nummulare (eczema che si presenta come chiazze circolari sparse), che si verificano in ≥ 1% dei pazienti coinvolti negli studi clinici. La FDA approva Crenessity, un nuovo trattamento orale per l'iperplasia surrenalica congenita
Il 13 dicembre 2024, la FDA ha approvato le capsule e la soluzione orale di Crenessity (crinecerfont) di Neurocrine Biosciences. Crenessity viene utilizzato in aggiunta alla terapia sostitutiva con glucocorticoidi per controllare gli androgeni (un ormone simile al testosterone) in pazienti di età pari o superiore a 4 anni affetti da iperplasia surrenale congenita classica (CAH), una rara condizione genetica che colpisce le ghiandole surrenali.
Le persone con CAH classica non producono abbastanza cortisolo e producono troppi androgeni. La maggior parte dei casi di CAH sono causati da varianti del gene CYP21A2 che portano al deficit dell'enzima 21-idrossilasi (21-OH), con conseguente diminuzione della biosintesi del cortisolo. Crinecerfont è un antagonista del recettore di tipo 1 del fattore di rilascio della corticotropina (CRF) che blocca il legame per inibire la secrezione dell'ormone adrenocorticotropo (ACTH) dall'ipofisi, riducendo così la secrezione surrenale mediata dall'ACTH produzione di androgeni. Riducendo la produzione eccessiva di androgeni surrenalici, Crenessity riduce la quantità di trattamento con glucocorticoidi necessario. Crenessity viene somministrato per via orale (per via orale) due volte al giorno. L'approvazione si basava sui dati degli studi CAHtalyst che mostravano una diminuzione significativa dei livelli di androstenedione (un androgeno) rispetto al placebo (una pillola senza medicinale), che consentiva riduzioni significative della dose di glucocorticoidi. Le avvertenze e le precauzioni associate a Crenessity includono reazioni di ipersensibilità e il rischio di insufficienza surrenalica acuta o crisi surrenalica con una terapia concomitante con glucocorticoidi inadeguata. Avvertenze e precauzioni associate a Crenessity includono reazioni di ipersensibilità e il rischio di insufficienza surrenalica acuta o crisi surrenalica con una terapia concomitante inadeguata con glucocorticoidi. Avverti comuni le reazioni nei pazienti adulti comprendono affaticamento, mal di testa, vertigini e artralgia (dolore articolare); Le reazioni avverse comuni nei pazienti pediatrici includono mal di testa, dolore addominale (zona dello stomaco), affaticamento, congestione nasale ed epistassi (sangue dal naso). La FDA autorizza Ensacove per ALK-positivo a livello locale Carcinoma polmonare non a piccole cellule avanzato o metastatico
Ensacove (ensartinib) è un inibitore orale della chinasi del linfoma anaplastico (ALK) ora approvato dalla FDA per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) ALK-positivo in coloro che non hanno precedentemente ricevuto un trattamento ALK- inibitore.
Ensartinib è un inibitore della chinasi della chinasi del linfoma anaplastico (ALK) e inibisce altre chinasi tra cui MET e ROS1. La dose raccomandata di Ensacove è di 225 mg per via orale una volta al giorno con o senza cibo fino alla progressione della malattia o alla comparsa di tossicità inaccettabile. È disponibile sotto forma di capsule da 25 e 100 mg assunte per via orale. L'approvazione si è basata sullo studio eXALT3, studio randomizzato in aperto condotto su 290 pazienti con ALK localmente avanzato o metastatico. - NSCLC positivo che non aveva precedentemente ricevuto una terapia mirata contro ALK. I pazienti sono stati randomizzati 1:1 a ricevere Ensacove o crizotinib (Xalkori). Ensacove ha migliorato significativamente la sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto a crizotinib (HR 0,56, p = 0,0007), con una PFS mediana di 25,8 mesi rispetto a 12,7 mesi. Non è stata riscontrata alcuna differenza statisticamente significativa nella sopravvivenza globale (OS) tra i 2 trattamenti, un endpoint secondario chiave. L'OS mediana è stata di 63,2 mesi e 55,7 mesi rispettivamente nei bracci Ensacove e crizotinib. Le avvertenze includono malattia polmonare interstiziale (ILD)/polmonite, tossicità epatica, reazioni cutanee, rallentamento cardiaco e alti livelli di glucosio nel sangue (zucchero nel sangue), tra gli altri. Gli effetti avversi comuni in almeno il 20% dei pazienti includevano eruzione cutanea, dolore muscoloscheletrico, costipazione, tosse, prurito, nausea, edema (ritenzione di liquidi, gonfiore), piressia (febbre) e affaticamento. Ensacove proviene da Xcovery Holdings, Inc. ed è stato approvato dalla FDA il 18 dicembre 2024. Ryoncil ora approvato come mesenchimale Terapia con cellule stromali per la malattia acuta del trapianto contro l'ospite refrattaria agli steroidi
La FDA ha approvato Ryoncil (remestemcel-L-rknd), una terapia allogenica con cellule mesenchimali stromali (MCS) derivate dal midollo osseo, indicata per il trattamento della malattia acuta del trapianto contro l'ospite (SR-aGvHD) refrattaria agli steroidi nei pazienti pediatrici 2 mesi di età e oltre. Ryoncil è la prima terapia con cellule mesenchimali stromali (MSC) approvata dalla FDA.
La malattia del trapianto contro l'ospite acuta refrattaria agli steroidi è una condizione grave e pericolosa per la vita che può verificarsi come complicazione di alcuni tipi di trapianti di cellule staminali. Nel trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (del sangue), un paziente riceve cellule staminali da un donatore sano per sostituire le proprie cellule staminali e contribuire alla formazione di nuove cellule del sangue. Questa procedura può essere eseguita come per alcuni tipi di tumori del sangue o disturbi del sistema immunitario. Il meccanismo d'azione di Ryoncil può essere correlato ai suoi effetti immunomodulatori. I dati provenienti da studi in vitro dimostrano che la terapia con cellule mesenchimali stromali (MCS) inibisce l’attivazione delle cellule T misurata dalla proliferazione e dalla secrezione di citochine proinfiammatorie. L'efficacia di Ryoncil si basava principalmente sulla velocità e sulla durata della risposta al trattamento 28 giorni dopo l'inizio di Ryoncil. In uno studio di Fase 3 a braccio singolo su bambini con SR-aGvHD, il 70% ha ottenuto una risposta complessiva entro il giorno 28, una misura che predice la sopravvivenza in aGVHD. L'intero ciclo è stato completato senza interruzione in più dell'85% dei pazienti. Ryoncil è controindicato nei pazienti con nota ipersensibilità al dimetilsolfossido o alle proteine suine e bovine. I pazienti devono essere sottoposti a premedicazione con corticosteroidi e antistaminici prima dell'infusione e monitorati per reazioni di ipersensibilità durante il trattamento con Ryoncil. Le reazioni avverse più comuni includevano infezioni, febbre, emorragia, edema, dolore addominale (zona dello stomaco) e ipertensione (pressione sanguigna alta). In seguito al trattamento con Ryoncil possono verificarsi complicazioni quali ipersensibilità e reazioni acute all'infusione, trasmissione di malattie o agenti infettivi e formazione di tessuto ectopico. Ryoncil è prodotto da Mesoblast, Inc. e ha ottenuto l'approvazione il 18 dicembre 2024. La FDA approva una volta -Tryngolza mensile per abbassare i trigliceridi nella sindrome da chilomicronemia familiare
Tryngolza (olezarsen) è un oligonucleotide antisenso diretto verso APOC-III ora indicato per l'uso in aggiunta alla dieta per abbassare i trigliceridi (un tipo di grasso nel sangue) negli adulti con sindrome da chilomicronemia familiare (FCS). È un medicinale mirato all'RNA progettato per ridurre la produzione da parte dell'organismo di apoC-III, una proteina che regola il metabolismo dei trigliceridi.
La sindrome da chilomicronemia familiare (FCS) è una rara forma genetica di ipertrigliceridemia grave (sHTG) che può portare a pancreatite acuta (AP) potenzialmente pericolosa per la vita. I pazienti hanno spesso livelli di trigliceridi superiori a 880 mg/dl. Tryngolza è il primo trattamento che riduce significativamente i livelli di trigliceridi negli adulti con FCS e fornisce una riduzione della pancreatite acuta (AP) eventi se utilizzato con una dieta appropriata (pari o inferiore a 20 grammi di grassi al giorno). Si autosomministra tramite un autoiniettore una volta al mese. L'approvazione si è basata sugli studi BALANCE di Fase 3, controllati con placebo, condotti su 66 adulti in cui Tryngolza 80 mg ha dimostrato un effetto statistico riduzione media significativa dei livelli di trigliceridi del 42,5% dal basale a 6 mesi (p=0,0084), 57% a 12 mesi e riduzione clinicamente significativa degli eventi AP su 12 mesi (1 episodio AP nel gruppo Tryngolza vs. 11 nel gruppo placebo). Le avvertenze includono reazioni di ipersensibilità (allergiche). Le reazioni avverse più comuni in almeno il 5% dei pazienti trattati con Tryngolza sono state reazioni nel sito di iniezione, diminuzione della conta piastrinica (una cellula del sangue che aiuta la coagulazione) e artralgia (dolore articolare). Tryngolza, approvato il 19 dicembre 2024, è prodotto da Ionis Pharmaceuticals, Inc. e si prevede che sarà disponibile in commercio alla fine del 2024. La FDA autorizza Alyftrek, una terapia a tripla combinazione per la fibrosi cistica
Il 20 dicembre 2024 la FDA ha autorizzato Alyftrek (vanzacaftor, tezacaftor e deutivacaftor) di Vertex Pharmaceutical indicato per il trattamento della fibrosi cistica (FC) in pazienti di età pari o superiore a 6 anni che presentano almeno una mutazione F508del o altra mutazione nel gene il gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) che risponde a questo trattamento. Alyftrek è il primo modulatore CFTR da assumere una volta al giorno.
La fibrosi cistica (CF) è una malattia genetica rara causata da mutazioni nel gene CFTR, che portano a una diminuzione della quantità e/o funzione del canale proteico CFTR sulla superficie cellulare. Ciò può causare uno scarso flusso di sale e acqua dentro e fuori le cellule di numerosi organi. Nei polmoni, questo porta all'accumulo di muco anormalmente denso e appiccicoso, infezioni polmonari croniche e danni polmonari progressivi che alla fine portano alla morte per molti pazienti. Vanzacaftor e tezacaftor sono progettato per aumentare la quantità di proteina CFTR sulla superficie cellulare. Deutivacaftor aiuta a mantenere aperte più a lungo le proteine CFTR sulla superficie cellulare per migliorare il flusso di sale e acqua attraverso la membrana cellulare, aiutando a idratare e a eliminare il muco dalle vie aeree. Approvazione si basava su studi di Fase 3 condotti su persone affette da FC di età pari o superiore a 12 anni. L’endpoint primario è stato raggiunto rispetto a Trikafta: non inferiorità sulla variazione assoluta rispetto al basale della percentuale del volume espiratorio forzato previsto (ppFEV1), che misura il funzionamento dei polmoni di una persona. Sono stati raggiunti anche tutti gli endpoint secondari chiave. Nello studio di Fase 3 su bambini affetti da FC di età compresa tra 6 e 11 anni sono stati raggiunti anche gli endpoint di sicurezza, l'esito primario in questa fascia di età. Alyftrek porta un Boxed Avvertenza per danno epatico e insufficienza epatica indotti da farmaci. Avvertenze e precauzioni includono anche reazioni di ipersensibilità (allergiche), inclusi casi di anafilassi, ridotta efficacia di Alyftrek con l'uso di induttori del CYP3A forti o moderati e aumento del rischio di cataratta. Gravi le reazioni avverse includono influenza, aumento degli enzimi epatici, depressione e svenimento. Gli effetti collaterali più comuni includono tosse, raffreddore comune, infezione del tratto respiratorio superiore, mal di testa e dolore alla bocca/gola, tra gli altri. Tezacaftor è contenuto nella combinazione approvata di trattamenti contro la fibrosi cistica Symdeko ( ivacaftor/tezacaftor e ivacaftor) e Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor).
Pubblicato : 2025-01-01 12:00
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