月刊ニュースまとめ - 2024 年 12 月
リー アン アンダーソンによる医学的レビュー薬学博士。最終更新日は 2024 年 12 月 31 日です。
FDA が肥満成人の閉塞性睡眠時無呼吸症候群に対する初の処方薬として Zepbound を承認
2024 年 12 月 20 日、米国食品医薬品局 (FDA) は、成人肥満の中等度から重度の閉塞性睡眠時無呼吸症候群 (OSA) の治療薬としてイーライリリーの Zepbound (ティルゼパチド) を承認しました。これは、この適応症に対する最初で唯一の処方薬です。 OSA の改善に加え、患者は平均して治療中に 45 ～ 50 ポンド体重も減少しました。
閉塞性睡眠時無呼吸症候群 (OSA) は、完全な症状を特徴とする重篤な呼吸障害です。または睡眠中に上気道の部分的な虚脱。これにより、呼吸が停止したり浅くなったり、睡眠から目覚めたり、血中酸素飽和度が低下したりする可能性があります。いびき、疲労、日中の過度の眠気は主要な症状であり、肥満患者に発生する可能性があります。 Zepbound は、グルコース依存性インスリン分泌性ポリペプチド (GIP) 受容体であり、過剰な体重を減らし、健康状態を長く維持することが承認されているグルカゴン様ペプチド-1 (GLP-1) 受容体アゴニストです。 - 肥満または過体重、および高血圧、高コレステロール、心臓病などの少なくとも 1 つの体重関連の病状がある成人を対象とした、短期的な減量 aria-level="1">OSA の推奨維持用量は、初期用量を中等度の胃の副作用まで増量した後、10 mg または 15 mg を週 1 回皮下注射します。 承認は、469 人の参加者による SURMOUNT-OSA フェーズ 3 研究に基づいて行われました。 Zepbound は、気道陽圧 (PAP) 療法の有無にかかわらず、肥満成人の OSA 治療について 1 年間にわたって評価されました。 主な目的は、Zepbound が有効であることを実証することでした。プラセボ（薬を含まない注射）と比較して、52週間のベースラインからの無呼吸低呼吸指数（AHI）の変化が優れています。無呼吸・低呼吸指数（AHI）は OSA の重症度を測定し、睡眠中に呼吸が停止する（無呼吸）または呼吸が著しく減少する（低呼吸）の 1 時間あたりの回数を調べます。 PAP を使用していない患者の結果では、プラセボを使用した場合の 5 回の呼吸中断と比較して、Zepbound では 1 時間あたりの呼吸中断が 25 回少ないことが示されました。 PAP を使用した場合、Zepbound では 1 時間あたりの呼吸中断が 29 回減少しましたが、プラセボでは 6 回呼吸中断が発生しました。 1 年後、Zepbound 群の成人の 42% または 50% が寛解または軽度の無症状 OSA を経験しましたが、プラセボ群では 16% または 14% でした。 さらにOSAの症状が改善し、Zepboundを受けた成人の体重は平均45ポンド（18％）減少しましたが、ZepboundとPAP療法を受けた成人は平均50ポンド減少しました。プラセボではそれぞれ体重の 4 ポンド (2%) と 6 ポンド (2%) でした。 一般的な副作用には、吐き気、下痢などがあります。 、嘔吐、便秘、腹痛、消化不良、注射部位反応、疲労、過敏反応、げっぷ、脱毛、胸やけ。これらは、Zepbound で考えられる副作用のすべてではありません。 チルゼパチドは、血糖 (血糖) コントロールを改善する目的で、2022 年 5 月に Mounjaro (同じく Lilly 社) の商品名で初めて承認されました。 ジェムテサは過活動膀胱症状のある成人男性に対して承認され、前立腺肥大症の治療も行われています。
Gemtesa (vibegron) は、前立腺肥大症 (BPH) の薬物療法を受けている成人男性における切迫性尿失禁、尿意切迫感、頻尿の症状を伴う過活動膀胱 (OAB) の治療薬として FDA によって承認されました。ジェムテサは、切迫性尿失禁、尿意切迫感、頻尿などの過活動膀胱症状を持つ成人の治療にも承認されています。
ゲムテサはベータ 3 作動薬として分類されており、効果があります。この受容体に結合することで膀胱壁の筋肉 (排尿筋) を弛緩させ、膀胱が保持できる量を増加させます。 次のように解釈されます。 1 日 1 回の錠剤を経口摂取し、食事の有無にかかわらず摂取できます。 承認は、過活動膀胱の男性約 1,100 人を対象に 24 週間にわたってゲムテサとプラセボを比較する 12 週間の URO-901-3005 試験の第 3 相試験の結果に基づいて行われました。 (OAB) BPH の薬物療法を受けている症状。その結果、プラセボ（薬を含まない錠剤）と比較して、1日当たりの排尿（排尿）エピソードの平均回数および毎日の尿意切迫感（コントロールが難しい突然の尿意）の平均回数が統計的に有意に減少していることが示されました。前立腺肥大症の成人男性を対象とした OAB の研究では、患者の副作用として高血圧 (高血圧) と尿路感染症が報告されました (2% 以上)。 警告と予防措置顔面および/または喉頭の尿閉および血管浮腫が報告されています。その他の一般的な副作用 (2% 以上) には、頭痛、尿路感染症、鼻咽頭炎 (風邪の症状)、下痢、吐き気、上気道感染症などがあります。 住友製薬のゲムテサは、切迫性尿失禁、尿意切迫感、頻尿などの過活動膀胱症状のある成人の治療薬として、2020 年 12 月 23 日に初めて FDA の承認を取得しました。 >
FDA、初の皮下注射型PD-1阻害剤がん剤「オプジーボ クバンティグ」を承認免疫療法
2024 年 12 月 27 日、FDA は、ニボルマブと組換えヒトヒアルロニダーゼ (rHuPH20) を組み合わせたプログラム死受容体 1 (PD-1) 阻害抗体であるオプジーボ クバンティグの承認を与えました。オプジーボの静脈内（IV）点滴は 30 分ですが、患者への投与時間は平均 3～5 分です。
皮下投与には、治療部位の柔軟性、準備の手順の削減、投与時間の短縮など、IV 投与に比べて利点がある可能性があります。酵素である組換えヒトヒアルロニダーゼ PH20 (rHuPH20) は、皮膚の下の領域でヒアルロナン (糖) を分解します。これにより、皮下注射時に薬剤が迅速に分散し、血流に吸収されることが可能になります。 オプジーボ Qvantig 免疫療法は、これまでに承認された成人固形がんのオプジーボ適応症のほとんどに単剤療法として使用できます（単剤）治療、オプジーボとヤーボイ（イピリムマブ）併用療法完了後の単剤療法維持、または化学療法またはカボザンチニブとの併用。適応症には、腎細胞（腎臓）がん、黒色腫、非小細胞肺がん、頭頸部扁平上皮がん、尿路上皮（膀胱）がん、結腸直腸がん、肝細胞（肝臓）がん、食道がん、胃がんなどの特定の患者が含まれます。 (胃) がん。 オプジーボ クバンティグの承認は、第 3 相ランダム化非盲検 CheckMate-67T 試験では、オプジーボ静注と比較して共一次薬物動態 (PK) 曝露量が劣っていないこと、全奏効率 (ORR) における同様の有効性、およびオプジーボ静注と比較して同等の安全性プロファイルが実証されました。 オプジーボ クバンティグは、腹部 (胃部) または大腿部への皮下使用のみを目的としており、以下の方法で投与されます。医療提供者。静脈内投与のニボルマブ製品とは用量および投与方法が異なります。 5 mL あたり 600 mg のニボルマブと 10,000 単位のヒアルロニダーゼ (120 mg / 1 mL あたり 2,000 単位) を含む単回用量バイアルとして入手できます。 警告と予防措置には、重篤かつ致命的なものが含まれます。免疫介在性副作用には、肺炎、大腸炎、肝炎、肝毒性などが含まれます。重篤な副作用には、胸水、肺炎、高血糖、高カリウム血症、出血、下痢などが含まれます。 オプジーボ クバンティグの投与を受けた患者で最も一般的な副作用（10% 以上）は筋骨格系の痛みでした。 (31%)、疲労 (20%)、かゆみ (16%)、発疹 (15%)、甲状腺レベルの低下（12%）、下痢（11%）、咳（11%）、腹部（胃周囲）の痛み（10%）。 オプジーボ クバンティグはブリストル社によって製造されています。マイヤーズスクイブ。 FDA が 2 歳以上のアトピー性皮膚炎に対する Vtama クリームを承認
FDA は、アトピー性皮膚炎 (湿疹) のある 2 歳以上の成人および小児患者に対するステロイドを含まない Vtama (タピナロフ) の局所使用を認可しました。 Vtama は成人の尋常性乾癬の局所治療にも承認されています。
アトピー性皮膚炎は、持続的なかゆみと再発性の皮膚病変を特徴とする一般的な慢性炎症性皮膚疾患です。 Vtama はアリール炭化水素受容体 (AhR) 調節剤であり、AhR と呼ばれるタンパク質を活性化し、インターロイキン 17 などの炎症誘発性サイトカインの下方制御を介して作用すると考えられています。この作用は、炎症、かゆみを軽減し、皮膚バリアタンパク質を正常化し、皮膚をきれいにするのに役立ちます。 Vtama クリームは、1 日 1 回患部に薄い層として塗布されます。顔、首、脇の下、胸/乳房、股間などの敏感な皮膚領域を含む体のすべての領域に適用できますが、目、口、膣には適用しないでください。 FDA の承認は、8 週間にわたる ADORING 研究によって裏付けられました。この研究では、「クリア」または「ほぼクリア」のスコアを達成した患者数において Vtama との有意な差が示されました。皮膚（アルツハイマー病に対する検証済み研究者による総合評価）、ビヒクル（薬を含まないクリーム）と比較した場合、研究開始から少なくとも 2 グレードの改善。 一般的な副作用反応アトピー性皮膚炎患者における（発生率 1% 以上）には、上気道感染症、毛嚢炎（炎症または感染した毛包）、下気道感染症、頭痛、喘息、嘔吐、耳感染症、四肢の痛み、腹部（胃の領域）の痛みが含まれます。 Vtama は Organon Pharmaceuticals によって製造されており、2024 年 12 月 12 日にこの使用が承認されました。 FDA、Stelara の 7 番目のバイオシミラーである Steqeyma を承認
セルトリオンは、ステラーラ (ウステキヌマブ) のバイオシミラーであるステケイマ (ウステキヌマブ-stba) 注射剤の承認を発表しました。 Steqeyma は、活動性乾癬性関節炎および中等度から重度の尋常性乾癬の成人および 6 歳以上の小児、および中等度から重度のクローン病および潰瘍性大腸炎の成人の治療に使用されます。
Steqeyma (ウステキヌマブ-stba) は、両方のインターロイキンを選択的に阻害する完全ヒトモノクローナル抗体です。 (IL)-12 と IL-23 は、炎症反応と免疫反応に重要な役割を果たす 2 つのサイトカインです。 Steqeyma は Stelara と互換性がなく、まだ代替することができません。州法に応じて、薬剤師が参照製品 (この場合は Stelara) を購入します。 中等度から重度のプラークを有する成人を対象とした第 III 相試験の結果乾癬の研究により、Steqeyma と Stelara は非常に類似しており、安全性と有効性の点で臨床的に意味のある違いがないことが実証されました。 Steqeyma は皮下注射または静脈内注入によって投与できます。 Steqeyma は皮下注射または静脈内注入によって投与できます。深刻な警告には、感染リスク、がんリスク、アレルギー反応の増加などが含まれます。一般的な有害事象には、鼻咽頭炎、頭痛、疲労、副鼻腔炎、吐き気などが含まれる場合があります。 2024 年 12 月 17 日に承認された Steqeyma は、FDA が承認した 7 番目の Stelara バイオシミラーです。 、2024年のイェシンテク、イムルドサ、オトゥルフィ、ピシヴァ、セラールディ、そして2024年のウェズラナに続く。 2023. FDA、初のジェネリック参照 GLP-1 アゴニスト ビクトーザであるリラグルチドを承認
FDA は、10 歳以上の 2 型糖尿病患者の血糖 (血糖) コントロールを改善することが示されているグルカゴン様ペプチド 1 (GLP-1) 受容体アゴニスト注射剤であるビクトーザを参照する最初のリラグルチドのジェネリック医薬品を承認しました。食事や運動に加えて使用されます。
2 型糖尿病は、体がインスリンをうまく使用せず、血糖値を維持できない場合に発生する一般的な慢性疾患です。通常のレベルで。通常は成人で診断されますが、現在では子供、十代の若者、若年成人で診断されることが増えています。ジェネリック リラグルチドは 2 型糖尿病の治療薬としてのみ承認されていますが、減量にも役立つ可能性があります。 リラグルチドは、体内で見つかった天然の GLP-1 のように作用することで血糖値を改善します。 2 型糖尿病を患っている人々には低レベルで存在する可能性があります。 GLP-1 は、必要に応じてインスリンを増やし、肝臓でのグルコース生成を減らし、消化を遅らせ、食欲を低下させることにより、2 型糖尿病の血糖コントロールを助けます。 リラグルチドは、1 日 1 回、腹部、大腿、または上腕に 1 日 1 回、いつでも皮下投与（皮下注射）されます。患者または介護者は、トレーニング後に自分で注射を行うことができます。 18 mg / 3 mL (6 mg / mL) の充填済みの単一患者用ペンとして利用でき、0.6 mg、1.2 mg、または 1.8 mg の用量を送達します。 ビクトーザと同様、リラグルチドには甲状腺 C 細胞腫瘍のリスクに関する囲み警告があり、個人的な疾患や疾患のある患者には使用すべきではありません。甲状腺髄様がん（MTC）の家族歴、または多発性内分泌腫瘍症候群2型（MEN 2）の患者。警告と予防措置には、膵炎、胆嚢疾患、急性腎損傷、麻酔下での肺（肺）誤嚥などが含まれます。 以下の地域の患者の少なくとも 5% で一般的な副作用。研究には、吐き気、下痢、嘔吐、食欲減退、消化不良（胸やけ、消化不良）、便秘が含まれていました。 FDA は、 2024年12月23日に、リラグルチドのジェネリック注射剤がHikma Pharmaceuticals USA Inc.に承認されました。ビクトーザとは異なり、リラグルチドのジェネリック医薬品には、2型糖尿病で心血管系（心臓）疾患が確立されている成人における重篤な心血管系有害事象のリスクを軽減する効能・効果はありません。 サクセンダは、食事療法に加えて、減量目的で特に承認されたリラグルチドのもう 1 つのブランドです。特定の健康状態を持つリスクのある患者には運動を行う。サクセンダ、ビクトーザ、リラグルチドを同時に使用しないでください。 リラグルチドは、グルカゴン様ペプチド-1 (GLP-1) 受容体アゴニストと呼ばれる薬物クラスに属しており、以下のものが含まれます。 FDA が初のジェネリック GLP-1 受容体を承認 アルヘモの 1 日 1 回皮下注射剤が、阻害剤を使用する血友病 A または B 患者に対する承認を取得 >
ノボ ノルディスクは、2024 年 12 月 20 日、12 歳以上の成人および小児患者における出血エピソードを予防または軽減するための 1 日 1 回の予防薬としてのアルヘモ (コンシズマブ-mtci) 皮下注射の FDA 承認を発表しました。血友病 A または B で阻害剤を使用している高齢者。
血友病 A または B では、まれな病気では、一部の患者で阻害剤が発現し、治療の効果が低下する可能性があります。このような場合の患者の出血を防ぐ治療は困難であり、多くの場合、選択肢がほとんどありません。 Alhemo は、プレフィルド、プレミックスされたペンに投与される組織因子経路阻害剤 (TFPI) アンタゴニストです。皮下注射用。 IV 点滴として投与されるわけではありません。 Alhemo は、血液凝固を阻止する体内の TFPI と呼ばれるタンパク質をブロックするように設計されています。この薬は、阻害剤の存在下で他の凝固因子が欠損または欠乏している場合に、TFPIをブロックすることにより、血液を凝固させて出血を防ぐタンパク質であるトロンビンの産生を改善します。この承認は、この患者集団に使用されるこの種の皮下注射治療としては初となる。 承認は、治療を受けた自然発生患者と外傷性患者の数を比較した第 3 相エクスプローラー 7 研究に基づいている。年間出血率（ABR）で測定される出血エピソード。結果は、アルヘモ予防を受けた患者では、予防を受けなかった患者と比較してABRが86%減少したことを示しました。推定平均 ABR は、アルヘモ予防を受けている患者では 1.7 であったのに対し、予防を受けていない患者では 11.8 でした。全体の ABR 中央値は、治療を受けた自然発生出血と外傷性出血の場合は 0 でしたが、予防を受けなかった患者の ABR は 9.8 でした。 Alhemo は、皮下注射用にプレフィルド、プレミックスされたペンで提供されます (60 mg) /1.5 mL、150 mg/1.5 mL、または 300 mg/3 mL）を、付属の細い 32 ゲージ、4 mm 針で投与します。別に。自己投与することも、適切なトレーニングの後、医療従事者が許容できると判断した場合に、介護者が腹部（胃領域）または大腿部に投与することもできます。 重篤な副作用血栓やアレルギー反応が含まれる場合があります。最も一般的な副作用 (少なくとも 5% の人に発生) には、注射部位反応や蕁麻疹 (蕁麻疹) が含まれます。 イミフィンジは、攻撃性の限定的な成人に対する最初の免疫療法として承認されました。ステージ小細胞肺がん
FDA は、プラチナベースの同時化学療法後に疾患が進行していない限局期小細胞肺がん (LS-SCLC) の成人患者を治療するための単剤としてのイミフィンジ (デュルバルマブ) 注射の新たな適応を認可しました。そして放射線療法。
小細胞肺がんは、悪性度の高い肺がんです。限局型（LS-SCLC）は、化学療法や放射線治療に対する初期治療反応にもかかわらず、急速に進行します。 LS-SCLC の診断後 5 年後に生存する患者はわずか 15% ～ 30% です。 PD-L1 チェックポイント阻害剤であるイミフィンジは、PD-L1 をブロックすることで作用します。がん細胞の外側にあるタンパク質。これにより、免疫系ががん細胞をより簡単に見つけて攻撃できるようになり、がんの増殖を遅らせ、生存期間を延長することができます。 病気の進行、許容できない毒性が発生するまで、または最長 24 か月間、4 週間ごとに静脈内 (IV) 注入として投与されます。 承認は、ADRIATIC 第 III 相プラセボ対照試験の重要な結果に基づいて行われました。この研究では、イミフィンジはプラセボと比較して死亡リスクを27%減少させ、推定全生存期間（OS）中央値はプラセボの33.4カ月と比較してイミフィンジの55.9カ月でした。さらに、イミフィンジは病気の進行または死亡のリスクも 24% 減少させ、無増悪生存期間 (PFS) 中央値はイミフィンジで 16.6 か月だったのに対し、プラセボでは 9.2 か月でした。 ADRIATIC 試験では新たな安全性シグナルは観察されませんでした。イミフィンジに関連する警告と予防措置には、免疫介在性副作用、注入関連反応、幹細胞治療の合併症、胎児への害が含まれます。 最も一般的な治療上の副作用限局期 SCLC 患者の少なくとも 20% で起こる反応は、肺炎または放射線肺炎（呼吸に影響を与える肺の炎症）および倦怠感（倦怠感）です。 イミフィンジは、進行期小細胞肺がん（ES-SCLC）の成人患者および非成人患者の第一選択治療として、エトポシドおよびカルボプラチンまたはシスプラチンとの併用も承認されています。小細胞肺がん、胆道（胆管および胆嚢）がん、肝細胞（肝臓）がん、および子宮内膜がん。アストラゼネカによって製造され、2024 年 12 月 5 日にこの使用が承認されました。 Checkpoint Therapeutics の Unloxcyt が進行性皮膚扁平上皮がんに対して承認されました
FDA は、プログラムデスリガンド 1 (PD-L1) 阻害抗体である Unloxcyt (cosibelimab-ipdl) を、手術や放射線治療の対象ではない転移性または局所進行性皮膚扁平上皮癌の成人の治療に使用することを承認しました。
Unloxcyt は、FDA に承認された最初の PD-L1 免疫チェックポイント阻害剤です。この用途のために。 PD-L1 タンパク質は、特定の正常細胞や一部の種類のがん細胞に見られる場合があります。 皮膚扁平上皮がん（cSCC）は、2 番目に多い種類の皮膚扁平上皮がんです。米国では年間180万件が発生する皮膚がん。ほとんどの症例は局所的であり、手術に反応しますが、約 40,000 の症例は進行しており、さらなる治療が必要です。 cSCC の危険因子には、慢性的な紫外線 (UV) 曝露と免疫抑制が含まれます。 Unloxcyt は、PD-L1 に結合し、PD-L1 間の相互作用をブロックするヒト免疫グロブリン G1 (IgG1) モノクローナル抗体です。 -L1 とその T 細胞受容体タンパク質、PD-1 および B7.1。これにより、免疫系ががん細胞をより簡単に見つけて攻撃できるようになり、がんの増殖を遅らせ、生存期間を延長することができます。 Unloxcyt は、抗体依存性細胞媒介細胞傷害 (ADCC) も誘発することが示されています。 Unloxcyt の推奨用量は、60 歳以上の場合、静脈内 (IV) 注入として 1,200 mg です。 承認は非盲検の CK-301-101 に基づいて行われました。治癒手術や治癒放射線の候補者ではなかった転移性CSCC（mCSCC）または局所進行性CSCC（laCSCC）の成人109人を対象としたUnloxcytの研究。主要評価項目は、客観的奏効率（ORR）と奏効期間（DOR）でした。 ORRは、転移性cSCC患者（n=78）では47％（95％CI：36、59）、局所進行性cSCC患者（n=31）では48％（95％CI：30、67）で、8％であった。 10% がそれぞれ完全な反応を達成しました。転移性 cSCC 患者では DOR 中央値に達しませんでしたが (範囲: 1.4+、34.1+)、局所進行性 cSCC 患者では 17.7 か月 (範囲: 3.7+、17.7) でした。 警告と予防措置には、免疫介在性副作用、注入関連反応、同種造血幹細胞移植の合併症が含まれます。 最も一般的な副作用（10% 以上）は、疲労、筋骨格系の痛み、発疹、下痢、甲状腺機能低下症（甲状腺レベルの低下）でした。 ）、便秘、吐き気、頭痛、そう痒症（かゆみ）、浮腫（体液の蓄積）、局所感染症、尿路感染症（UTI）。 Unloxcyt は Checkpoint Therapeutics によって製造され、2024 年 12 月 13 日に承認されました。 FDA が Bizengri に NRG1+ 膵臓がんおよび非膵臓がんの承認を付与小細胞肺がん
2024 年 12 月 4 日、FDA は、進行性、切除不能、または転移性の非小細胞肺がん (NSCLC) またはニューレグリン 1 (NRG1) を保有する膵臓がんの患者の治療を目的として、Bizengri (ゼノクツズマブ-zbco) に早期承認を与えました。以前の全身療法中またはその後の疾患進行による遺伝子融合。 Bizengri は Merus N.V. によって製造されています。
Bizengri は、二重特異性 HER2 および HER3 指向性抗体として分類されており、NSCLC または膵臓がん患者に対する最初に承認された全身療法です。 NRG1 遺伝子は、HER3 のリガンドであるニューレグリンをコードします。 NRG1 融合はまれで、NSCLC、膵臓がん、その他の固形腫瘍の 1% 未満で発生します。 有効性は、NRG1 を持つ成人 64 名を対象とした eNRGy 非盲検試験で評価されました。融合体陽性NSCLCおよび疾患進行を伴うNRG1融合体陽性膵臓がんの成人30名。 NSCLCグループでは、全奏効率（ORR）は33％、奏効期間中央値（DOR）は7.4カ月でした。膵臓がんの場合、ORR は 40% で、DOR は 3.7 ～ 16.6 か月の範囲でした。 ビゼングリは、2 週間ごとに 4 時間かけて静脈内（IV）点滴として投与されます。病気の進行や許容できない毒性が現れるまで。点滴関連反応のリスクを軽減するために、各点滴の前に前薬を投与する必要があります。 処方情報には、胚・胎児毒性に関する囲み警告が含まれています。 。警告と予防措置には、注入関連反応、過敏症およびアナフィラキシー (アレルギー) 反応、間質性肺疾患 (ILD)/肺炎 (肺の炎症)、および左心室機能不全 (血液ポンプに影響を与える弱い心臓) が含まれます。 一般的な副作用 (10% 以上) には、下痢、筋骨格 (筋肉) 痛、疲労などがあります。 (倦怠感)、吐き気、注入関連反応 (IRR)、呼吸困難 (息切れ)、発疹、便秘、嘔吐、腹部 (胃部) の痛み、および浮腫 (体液貯留、腫れ)。 これらの適応症は、全奏効率 (ORR) と奏効期間 (DOR) に基づく迅速承認の下で承認されています。これらの適応症に対する継続的な承認は、確認試験における臨床上の利点の検証と説明を条件とする場合があります。 ネムルビオ、中等度から重度のアトピー性皮膚炎患者の治療に新たな用途を獲得
2024 年 12 月 13 日、FDA はガルデルマのネムルビオ (ネモリズマブ) の 2 番目の適応症として、中等度から重度のアトピー性皮膚炎 (湿疹) を伴う 12 歳以上の患者の治療を承認しました。 ）局所療法だけでは湿疹がうまくコントロールできない場合に、皮膚（局所）に使用される処方療法と組み合わせて使用します。この承認は、2024 年 8 月に成人結節性痒疹の治療薬として Nemluvio が承認したことに続くものです。
アトピー性皮膚炎では、さまざまなタンパク質が皮膚の炎症に関与します。 Nemluvio は、シグナル伝達タンパク質 (サイトカイン) である IL-31 受容体アルファを特異的に標的にしてブロックする初のモノクローナル抗体です。 IL-31 は皮膚の活性化された免疫細胞によって産生され、特にかゆみと炎症を促進します。 承認は、16 週間の第 3 相 ARCADIA 臨床試験で得られた良好な結果に基づいています。 12歳以上の中等度から重度のアトピー性皮膚炎患者1,728人を対象とした試験プログラム。結果は、局所カルシニューリン阻害剤（TCI）の有無にかかわらず、局所コルチコステロイド（TCS）と組み合わせて4週間ごとに皮下（皮下）注射されたネムルビオで治療された患者は、湿疹面積と重症度指数の75％の大幅な減少を達成したことを示しました。 (EASI) TCS (TCI の有無にかかわらず) と組み合わせてプラセボを投与されたグループと比較した場合。 1 週目のかゆみ反応や睡眠障害への影響などの副次評価項目も満たされました。 必要な皮下 (皮下) 注射用のプレフィルド ペンとして利用可能です。 重篤な有害事象には、重篤なアレルギー (過敏症) 反応が含まれます。治療中は生ワクチンの使用を避けてください。 ネムルヴィオの最も一般的な副作用は、頭痛、アトピー性皮膚炎、湿疹、貨幣状湿疹（点在する円形の斑点として現れる湿疹）です。 FDA が先天性副腎の新しい経口治療法 Crenessity を承認過形成
2024 年 12 月 13 日、FDA は Neurocrine Biosciences の Crenessity (crinecerfont) カプセルと経口溶液を承認しました。クレネスティは、副腎に影響を与える稀な遺伝性疾患である古典的先天性副腎過形成（CAH）の4歳以上の患者において、アンドロゲン（テストステロン様ホルモン）を制御するためにグルココルチコイドの補充に加えて使用されます。
古典的 CAH の人は、コルチゾールが十分に生成されず、アンドロゲンが過剰に生成されます。 CAH のほとんどのケースは、酵素 21-ヒドロキシラーゼ (21-OH) の欠損を引き起こし、コルチゾール生合成の減少を引き起こす CYP21A2 遺伝子の変異によって引き起こされます。 クリネセルフォントは、副腎皮質刺激ホルモン放出因子 (CRF) 1 型受容体拮抗薬であり、結合をブロックして下垂体からの副腎皮質刺激ホルモン (ACTH) 分泌を阻害し、それによって ACTH 媒介副腎を減少させます。アンドロゲンの生成。過剰な副腎アンドロゲン生成を減らすことにより、クレネシティは必要なグルココルチコイド治療の量を減らします。 クレネシティは 1 日 2 回経口投与されます。承認は、プラセボ（薬を含まない錠剤）と比較してアンドロステンジオン（アンドロゲン）レベルの大幅な低下を示した CAHtalyst 研究のデータに基づいており、これによりグルココルチコイドの用量を大幅に減らすことができました。 クレネスティに関連する警告と予防措置には、過敏反応、および不適切な併用による急性副腎不全または副腎クリーゼのリスクが含まれます。グルココルチコイド療法。 クレネスティに関連する警告と注意事項には、過敏反応、および不適切なグルココルチコイド療法の併用による急性副腎不全または副腎クリーゼのリスクが含まれます。 成人患者における一般的な副作用には、疲労、頭痛、めまい、関節痛 (関節痛) などがあります。小児患者における一般的な副作用には、頭痛、腹部（胃部）の痛み、倦怠感、鼻づまり、鼻出血（鼻血）などがあります。 FDA、ALK 陽性の局所的エンサコーブを認可進行性または転移性の非小細胞肺がん
エンサコーブ (エンサルチニブ) は、経口未分化リンパ腫キナーゼ (ALK) 阻害剤であり、これまでに ALK 治療を受けたことのない ALK 陽性非小細胞肺がん (NSCLC) の成人患者の治療用として現在 FDA に承認されています。阻害剤。
エンサルチニブは未分化リンパ腫キナーゼ (ALK) のキナーゼ阻害剤であり、MET や ROS1 などの他のキナーゼを阻害します。 承認は、局所進行性または転移性 ALK 患者 290 名を対象とした非盲検ランダム化研究である eXALT3 試験に基づいて行われました。 -これまでALK標的療法を受けていない陽性NSCLC。患者はエンサコーブまたはクリゾチニブ（ザルコリ）を受ける群に1:1で無作為に割り付けられた。 Ensacove はクリゾチニブと比較して無増悪生存期間 (PFS) を有意に改善し (HR 0.56、p = 0.0007)、PFS 中央値は 25.8 か月対 12.7 か月でした。主要な副次評価項目である全生存期間（OS）において、2つの治療間に統計的に有意な差はありませんでした。 OS 中央値は、エンサコーブ群とクリゾチニブ群でそれぞれ 63.2 か月と 55.7 か月でした。 警告には、間質性肺疾患 (ILD) / 肺炎、肝毒性、皮膚反応、心臓の減速が含まれます。 少なくとも次の分野における一般的な悪影響。患者の 20% には、発疹、筋骨格系の痛み、便秘、咳、そう痒症（かゆみ）、吐き気、浮腫（体液貯留、腫れ）、発熱（発熱）、疲労感が含まれていました。 Ensacove は Xcovery Holdings, Inc. の製品であり、2024 年 12 月 18 日に FDA から承認されました。 リオンシルがステロイド抵抗性の急性移植片対宿主病の間葉系間質細胞療法として承認されました
FDA は、小児患者におけるステロイド抵抗性の急性移植片対宿主病 (SR-aGvHD) の治療を適応とする同種骨髄由来間葉系間質細胞 (MCS) 療法であるリョンシル (remestemcel-L-rknd) を承認しました。生後2ヶ月以上。 Ryoncil は、FDA によって承認された最初の間葉系間質細胞 (MSC) 療法です。
ステロイド抵抗性の急性移植片対宿主病は、生命を脅かす重篤な状態です。これは、特定の種類の幹細胞移植の合併症として発生する可能性があります。同種造血（血液）幹細胞移植では、患者は健康なドナーから幹細胞を受け取り、自分の幹細胞を置き換えて新しい血球の形成を助けます。この手順は、特定の種類の血液がんや免疫系疾患に対して行われる場合があります。 リオンシルの作用機序は、その免疫調節効果に関連している可能性があります。インビトロ研究のデータは、間葉系間質細胞 (MCS) 療法が、炎症誘発性サイトカインの増殖と分泌によって測定される T 細胞の活性化を阻害することを実証しています。 リオンシルの有効性は主に、リオンシルの開始後 28 日間の治療に対する反応率と持続期間に基づいていました。 SR-aGvHD の小児を対象とした単群第 3 相試験では、28 日までに 70% が全奏効を達成しました。これは、aGVHD の生存を予測する指標です。患者の 85% 以上が中断することなく全コースを完了しました。 リオンシルは、ジメチルスルホキシドまたはブタおよびウシのタンパク質に対する過敏症がわかっている患者には禁忌です。患者には点滴前にコルチコステロイドと抗ヒスタミン薬を事前投薬し、リオンシルによる治療中に過敏反応がないか監視する必要があります。 最も一般的な副作用には、感染症、発熱、出血、浮腫、腹部（胃部）の痛み、高血圧（高血圧）などが含まれます。リオンシルによる治療後には、過敏症や急性注入反応、感染症や病原体の伝播、異所性組織形成などの合併症が発生する可能性があります。 Ryoncil は Mesoblast, Inc. によって製造され、2024 年 12 月 18 日に承認されました。 FDA が一度承認- 家族性カイロミクロン血症症候群の中性脂肪を下げるための毎月のトリンゴルザ
トリンゴルザ (オレザルセン) は、APOC-III 指向のアンチセンス オリゴヌクレオチドであり、家族性カイロミクロン血症症候群 (FCS) の成人においてトリグリセリド (血液中の脂肪の一種) を低下させるために食事療法に加えて使用することが示されています。これは、トリグリセリド代謝を調節するタンパク質である apoC-III の体内生成を低下させるように設計された RNA 標的薬です。
家族性カイロミクロン血症症候群 (FCS) は、まれに遺伝性の重篤な高トリグリセリド血症（sHTG）が発生し、生命を脅かす可能性のある急性膵炎（AP）を引き起こす可能性があります。患者の中性脂肪レベルは 880 mg/dL 以上であることがよくあります。 トリンゴルザは、FCS 成人の中性脂肪レベルを大幅に低下させ、急性膵炎（AP）を軽減する初の治療法です。適切な食事（1 日当たりの脂肪量が 20 グラム以下）と一緒に使用した場合、イベントが発生しません。月に 1 回、自動注射器を使用して自己投与します。 承認は、成人 66 名を対象とした第 3 相プラセボ対照 BALANCE 研究に基づいており、トリンゴルザ 80 mg は統計的に効果を実証しました。トリグリセリド値はベースラインから6か月までに42.5%（p=0.0084）の有意な平均減少、12か月では57%と臨床的に意味のある減少でした。 12 か月にわたる AP エピソードの数 (トリンゴルザ グループでは 1 件、プラセボでは 11 件の AP エピソード)。 警告には過敏症 (アレルギー) 反応が含まれます。トリンゴルザ治療を受けた患者の少なくとも 5% で最も一般的な副作用は、注射部位反応、血小板数 (凝固を助ける血球) の減少、および関節痛 (関節痛) でした。 2024 年 12 月 19 日に承認されたトリンゴルザは Ionis Pharmaceuticals, Inc. によって製造され、2024 年末に市販される予定です。 FDA が嚢胞性線維症の 3 剤併用療法である Alyftrek を認可
2024 年 12 月 20 日、FDA は、少なくとも 1 つの F508del 変異またはその他の変異を有する 6 歳以上の患者の嚢胞性線維症 (CF) の治療を適応とする Vertex Pharmaceutical の Alyftrek (vanzacaftor、tezacaftor、および deutivacaftor) を承認しました。応答性のある嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンス制御因子（CFTR）遺伝子この治療法に。 Alyftrek は、初の 1 日 1 回投与の CFTR モジュレーターです。
嚢胞性線維症 (CF) は、CFTR 遺伝子の変異によって引き起こされる稀な遺伝病であり、CFTR 量の減少につながります。および/または細胞表面のCFTRタンパク質チャネルの機能。これにより、多くの臓器の細胞に出入りする塩分と水の流れが悪くなる可能性があります。肺では、これにより異常に粘稠な粘液の蓄積、慢性的な肺感染症、進行性の肺損傷が引き起こされ、最終的には多くの患者が死に至ります。 バンザカフトールとテザカフトールは、細胞表面のCFTRタンパク質の量を増加させるように設計されています。 Deutivacaftor は、細胞表面で CFTR タンパク質を開いた状態を長く保ち、細胞膜を通過する塩分と水の流れを改善し、気道から粘液を水分補給して除去するのに役立ちます。 承認は、12 歳以上の CF 患者を対象とした第 3 相研究に基づいています。 トリカフタと比較した場合、主要評価項目である予測努力呼気量（ppFEV1）パーセントのベースラインからの絶対変化の非劣性（人の肺がどの程度機能しているかを測定する）は達成されました。主要な副次評価項目もすべて満たされました。 6 歳から 11 歳の CF 患者を対象とした第 3 相試験では、この年齢層における主要評価項目である安全性評価項目も達成されました。 Alyftrek はボックス化された評価項目を実施しています。薬物による肝障害や肝不全に対する警告です。警告と予防措置には、アナフィラキシーの場合を含む過敏症（アレルギー）反応、強力または中程度の CYP3A 誘導剤の使用によるアリフトレックの有効性の低下、白内障のリスク増加も含まれます。 重篤副作用には、インフルエンザ、肝臓酵素の上昇、うつ病、失神などがあります。一般的な副作用には、咳、風邪、上気道感染症、頭痛、口/喉の痛みなどが含まれます。 テザカフトールは、承認された併用 CF 治療薬 Symdeko ( ivacaftor/tezacaftor および ivacaftor) および Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor および ivacaftor)。
投稿しました : 2025-01-01 12:00
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