월간 뉴스 요약 - 2024년 12월
Leigh Ann Anderson이 의학적으로 검토함, PharmD. 최종 업데이트일: 2024년 12월 31일.
FDA, 비만이 있는 성인의 폐쇄성 수면 무호흡증에 대한 최초의 처방약으로 Zepbound를 승인
2024년 12월 20일, 미국 식품의약국(FDA)은 비만이 있는 성인의 중등도에서 중증 폐쇄성 수면 무호흡증(OSA) 치료를 위해 Eli Lilly의 Zepbound(티르제파티드)를 승인했습니다. 이 적응증에 대한 최초이자 유일한 처방약입니다. OSA 개선 외에도 환자들은 치료 기간 동안 평균 45~50파운드를 감량했습니다.
폐쇄성 수면 무호흡증(OSA)은 심각한 호흡 장애로, 완전 호흡 장애를 특징으로 합니다. 또는 수면 중 상부 기도의 부분적인 허탈. 이로 인해 호흡이 멈추고 얕은 호흡이 이루어지며, 잠에서 깨어나고 혈액 산소 포화도가 잠재적으로 감소할 수 있습니다. 코골이, 피로, 과도한 주간 졸음이 주요 증상이 될 수 있으며 비만 환자에게서도 발생할 수 있습니다. Zepbound는 포도당 의존성 인슐린 친화 폴리펩티드(GIP) 수용체이자 글루카곤 유사 펩티드-1(GLP-1) 수용체 작용제로 과체중을 줄이고 장기간 체중을 유지하는 것으로 승인되었습니다. -비만 또는 과체중 및 고혈압, 고콜레스테롤 또는 심장 질환과 같은 체중 관련 질환이 하나 이상 있는 성인의 장기간 체중 감소. 권장 유지 용량 OSA의 경우 10mg 또는 중등도의 위장 부작용에 대한 초기 용량 증량 후 매주 1회 15mg을 피하 주사합니다. 승인은 469명의 참가자를 대상으로 한 SURMOUNT-OSA 3상 연구를 기반으로 이루어졌습니다. Zepbound는 양성 기도압(PAP) 치료 여부에 관계없이 비만이 있는 성인의 OSA 치료에 대해 1년 동안 평가되었습니다. 1차 목표는 Zepbound가 다음과 같은 효과가 있음을 입증하는 것이었습니다. 위약(약물을 넣지 않은 주사제)에 비해 52주차에 베이스라인 대비 무호흡-저호흡 지수(AHI) 변화가 더 우수했습니다. 무호흡-저호흡 지수(AHI)는 OSA의 중증도를 측정하고 수면 중 호흡이 멈추거나(무호흡) 크게 감소하는(저호흡) 횟수를 시간당 살펴봅니다. PAP를 사용하지 않는 환자의 결과에 따르면 Zepbound는 위약을 사용한 5번의 호흡 중단과 비교하여 시간당 25번의 호흡 중단을 줄였습니다. PAP를 사용한 Zepbound는 위약을 사용한 6번의 중단에 비해 시간당 29번의 호흡 중단을 줄였습니다. 1년 후, Zepbound를 사용한 성인의 42% 또는 50%가 관해 또는 경미하고 증상이 없는 OSA를 경험한 반면, 위약을 사용한 경우는 16% 또는 14%였습니다. 추가로 OSA 증상이 개선되면서 Zepbound를 사용한 성인은 평균 체중의 18%를 감량한 반면, Zepbound 및 PAP 치료를 받은 성인은 평균 50lbs를 감량했습니다. 위약군에서는 각각 4파운드(2%) 및 6파운드(2%)에 비해 체중의 20%)입니다. 일반적인 부작용으로는 메스꺼움, 설사 등이 있습니다. , 구토, 변비, 복통, 소화불량, 주사부위반응, 피로, 과민반응, 트림, 탈모, 가슴쓰림 등이 나타난다. 이것이 Zepbound에서 발생할 수 있는 부작용의 전부는 아닙니다. Tirzepatide는 혈당(혈당) 조절을 개선하기 위해 2022년 5월 Mounjaro(역시 Lilly 제품)라는 브랜드 이름으로 처음 승인되었습니다. 성인 제2형 당뇨병 환자. 과민성 방광 증상이 있는 성인 남성에 대해 젬테사(Gemtesa)가 승인되었으며 BPH도 치료됨
Gemtesa(vibegron)는 양성 전립선 비대증(BPH)에 대한 약리학적(약물) 치료를 받는 성인 남성의 절박 요실금, 절박뇨 및 빈뇨 증상이 있는 과민성 방광(OAB)을 치료하도록 FDA의 승인을 받았습니다. Gemtesa는 절박성 요실금, 절박뇨, 빈뇨 등의 과민성 방광 증상이 있는 성인의 치료에도 승인되었습니다.
Gemtesa는 베타-3 작용제로 분류되며 효과가 있습니다. 이 수용체에 결합하여 방광벽 근육(배뇨근)을 이완시켜 방광이 수용할 수 있는 양을 늘립니다. 1일 1회 복용합니다. 경구로 정제를 복용하며 음식과 함께 또는 식사 없이 복용할 수 있습니다. 승인은 과민성 방광이 있는 남성 약 1,100명을 대상으로 24주간 젬테사와 위약을 비교한 12주간의 URO-901-3005 연구 결과를 바탕으로 이루어졌습니다. (OAB) BPH에 대한 약물 치료를 받는 증상. 결과는 위약(약물이 없는 알약)에 비해 하루 평균 배뇨 횟수와 일일 절박뇨(조절하기 어려운 갑작스러운 배뇨 충동) 횟수가 통계적으로 유의미하게 감소한 것으로 나타났습니다. BPH가 있는 성인 남성을 대상으로 한 OAB 연구에서 고혈압(고혈압) 및 요로 감염이 환자의 부작용(≥2%)으로 보고되었습니다. 경고 및 주의사항 요폐 및 얼굴 및/또는 후두의 혈관부종이 보고되었습니다. 기타 일반적인 이상반응(≥2%)에는 두통, 요로 감염, 비인두염(일반적인 감기 증상), 설사, 메스꺼움, 상부 호흡기 감염이 포함됩니다. Sumitomo Pharma의 Gemtesa는 절박성 요실금, 절박뇨, 빈뇨 등의 과민성 방광 증상이 있는 성인을 치료하기 위해 2020년 12월 23일 처음으로 FDA 승인을 받았습니다. FDA, 최초의 피하주사형 PD-1 억제제 암인 옵디보 큐반티그(Opdivo Qvantig) 승인 면역요법
2024년 12월 27일, FDA는 니볼루맙과 재조합 인간 히알루로니다제(rHuPH20)의 프로그램 사망 수용체-1(PD-1) 차단 항체 조합인 Opdivo Qvantig를 승인했습니다. 옵디보(Opdivo) 30분 정맥주사(IV)와 비교하면 평균적으로 3~5분에 걸쳐 환자에게 투여된다.
피하 투여는 치료 부위의 유연성, 준비 단계 단축, 투여 시간 단축 등 IV 투여에 비해 이점을 제공할 수 있습니다. 효소인 재조합 인간 히알루로니다제 PH20(rHuPH20)은 피부 아래 부위의 히알루로난(당)을 분해합니다. 이를 통해 피하 주사 시 약물이 혈류로 빠르게 분산되고 흡수될 수 있습니다. 옵디보 큐반티그 면역요법은 이전에 승인된 대부분의 성인 고형 종양 옵디보 적응증에 단독요법으로 사용할 수 있습니다( 단일) 치료, 옵디보와 여보이(이필리무맙) 병용 요법 완료 후 단독 요법 유지, 또는 화학요법 또는 카보잔티닙과의 병용. 적응증에는 신세포(신장)암, 흑색종, 비소세포폐암, 두경부 편평세포암, 요로상피암(방광)암, 대장암, 간세포(간)암, 식도암, 위암 등의 특정 환자가 포함된다. (위)암. 옵디보 큐반티그 승인은 임상 3상 결과 기반 무작위, 공개 라벨 CheckMate-67T 시험은 IV Opdivo에 비해 비열등한 공동 일차 약동학(PK) 노출, 전체 반응률(ORR)에서 유사한 효능, IV Opdivo에 비해 비슷한 안전성 프로필을 입증했습니다.옵디보 큐반티그는 복부(위 부위) 또는 허벅지에만 피하 투여해야 하며 의료 서비스 제공자가 투여합니다. 정맥주사용 니볼루맙 제품과는 용량 및 투여 지침이 다릅니다. 5mL당 니볼루맙 600mg과 히알루로니다아제 10,000단위(mL당 120mg/2,000단위)가 포함된 단일 용량 바이알로 제공됩니다. 경고 및 주의사항에는 심각하고 치명적임이 포함됩니다. 특히 폐렴, 대장염, 간염, 간독성 등을 포함한 면역매개 이상반응. 심각한 부작용으로는 흉막삼출, 폐렴, 고혈당증, 고칼륨혈증, 출혈, 설사 등이 있습니다. 옵디보 큐반티그 치료 환자에서 가장 흔한 이상반응(≥10%)은 근골격계 통증이었습니다. (31%), 피로감(20%), 가려움증(16%), 발진(15%), 갑상선 저하(12%), 설사 (11%), 기침(11%), 복부(위부) 통증(10%). Opdivo Qvantig는 Bristol-Myers Squibb에서 제조됩니다. FDA, 2세 이상 아토피성 피부염에 대한 Vtama 크림 승인
FDA는 아토피성 피부염(습진)이 있는 성인 및 2세 이상의 소아 환자에게 스테로이드가 없는 Vtama(타피나로프)의 국소 사용을 승인했습니다. Vtama는 또한 성인의 판상 건선의 국소 치료에도 승인되었습니다.
아토피성 피부염은 지속적인 가려움증과 재발성 피부 병변을 특징으로 하는 흔한 만성 염증성 피부 질환입니다. Vtama는 아릴 탄화수소 수용체(AhR) 조절제이며 AhR이라는 단백질을 활성화하고 인터루킨 17을 포함한 전염증성 사이토카인의 하향 조절을 통해 작용하는 것으로 생각됩니다. 이 작용은 다음과 같은 증상을 줄이는 데 도움이 될 수 있습니다. 염증, 가려움증, 피부 장벽 단백질을 정상화하고 피부를 깨끗하게 합니다. Vtama 크림을 하루에 한 번 환부에 얇게 바르십시오. 얼굴, 목, 겨드랑이, 가슴/가슴, 사타구니 등 민감한 피부 부위를 포함한 신체 모든 부위에 적용할 수 있지만 눈, 입, 질에는 적용하지 마십시오. FDA 승인은 8주간 진행된 ADORING 연구에 의해 뒷받침되었으며, 이 연구에서는 "명확함" 또는 "거의 깨끗함" 점수를 달성한 환자 수에서 Vtama와 유의미한 차이가 나타났습니다. 피부(AD에 대한 검증된 조사자 종합 평가) 및 부형제(약물이 없는 크림)와 비교했을 때 연구 시작부터 최소 2등급 개선. 일반적인 부작용 반응 (발생률 ≥ 1%) 아토피 피부염 환자의 경우 상기도 감염, 모낭염(염증 또는 감염된 모낭), 하기도 감염, 두통, 천식, 구토, 귀 감염, 사지 통증 및 복부(위부) 통증이 포함됩니다. Vtama는 Organon Pharmaceuticals에서 제조되었으며 12월 12일에 이 용도로 승인되었습니다. 2024. FDA, Stelara의 7번째 바이오시밀러인 Steqeyma 승인
셀트리온이 스텔라라(성분명 우스테키누맙) 바이오시밀러 스테퀘이마(성분명 우스테키누맙-stba) 주사제 승인을 발표했다. 스테퀘이마는 활동성 건선성 관절염과 중등도~중증 판상 건선이 있는 성인과 6세 이상 어린이, 중등도~중증 크론병과 궤양성 대장염이 있는 성인을 치료하는 데 사용된다.
스테키마(ustekinumab-stba)는 인터루킨(IL)-12와 인터루킨(IL)-12를 모두 선택적으로 억제하는 완전 인간 단일클론 항체입니다. IL-23은 염증 및 면역 반응에서 중요한 역할을 하는 두 가지 사이토카인입니다. 스테키마는 스텔라라와 호환되지 않습니다. 즉, 아직 대조 제품을 대체할 수 없습니다(in 이 경우 Stelara)는 주 법률에 따라 약사가 실시합니다. 중등도에서 중증 판상 건선이 있는 성인을 대상으로 한 3상 연구 결과에 따르면 스테키마와 스텔라라는 매우 유사하며 안전성과 유효성 측면에서 임상적으로 의미 있는 차이가 없습니다. 스테키마는 피하 주사 또는 정맥 주사로 투여할 수 있습니다. 심각한 경고에는 감염 위험 증가, 암 위험, 알레르기 반응 등이 포함됩니다. 일반적인 부작용으로는 비인두염, 두통, 피로, 부비동염, 메스꺼움 등이 포함될 수 있습니다. 2024년 12월 17일 승인된 스테키마는 FDA가 승인한 7번째 스텔라라 바이오시밀러입니다. , 2024년 Yesintek, Imuldosa, Otulfi, Pyzchiva 및 Selarsdi, 2024년 Wezlana에 이어 2023. FDA, GLP-1 작용제 빅토자를 참조하는 최초의 제네릭인 리라글루타이드 승인
FDA는 10세 이상의 제2형 당뇨병 환자의 혈당(혈당) 조절을 개선하는 데 사용되는 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 수용체 작용제 주사제인 Victoza를 참조하는 최초의 리라글루타이드 제네릭을 승인했습니다. 식이요법과 운동에 추가로 사용됩니다.
제2형 당뇨병은 신체가 인슐린을 잘 사용하지 못하고 혈당을 유지하지 못할 때 발생하는 흔한 만성 질환입니다. 정상적인 수준에서. 일반적으로 성인에서 진단되지만 현재는 어린이, 청소년 및 젊은 성인에서 진단되는 경우가 점점 늘어나고 있습니다. 일반 리라글루티드는 제2형 당뇨병 치료용으로만 승인되었지만 약간의 체중 감량에도 도움이 될 수 있습니다. 리라글루티드는 비타민 D에서 발견되는 천연 GLP-1처럼 작용하여 혈당 수치를 개선합니다. 이는 제2형 당뇨병을 앓고 있는 사람들에게 낮은 수준으로 존재할 수 있습니다. GLP-1은 필요할 때 인슐린을 증가시키고 간에서 포도당 생성을 감소시키며 소화를 늦추고 식욕을 감소시켜 제2형 당뇨병의 혈당을 조절하는 데 도움이 됩니다. 리라글루티드는 하루 1회 위, 허벅지 또는 팔뚝에 피하 투여됩니다. 환자나 간병인은 훈련 후 자가 주사를 투여할 수 있습니다. 이 제품은 0.6mg, 1.2mg 또는 1.8mg의 용량을 전달하는 18mg/3mL(6mg/mL) 사전 충전형 단일 환자용 펜으로 제공됩니다. 빅토자와 마찬가지로 리라글루타이드에도 갑상선 C세포 종양 위험에 대한 박스형 경고가 표시되어 있으며 갑상선 수질 병력 또는 가족력이 있는 환자에게는 사용해서는 안 됩니다. 암종(MTC) 또는 다발성 내분비 종양 증후군 2형(MEN 2) 환자의 경우. 경고 및 주의 사항에는 췌장염, 담낭 질환, 급성 신장 손상, 마취 중 폐(폐) 흡인 등이 포함됩니다. 일반적인 이상 반응은 다음과 같은 환자의 5% 이상에서 나타납니다. 연구에는 메스꺼움, 설사, 구토, 식욕 감소, 소화불량(속쓰림, 소화불량), 변비가 포함되었습니다. FDA는 일반 리라글루타이드 주사를 승인했습니다. Hikma Pharmaceuticals USA Inc., 2024년 12월 23일. 빅토자와 달리 리라글루타이드 제네릭은 제2형 당뇨병 및 확립된 심혈관(심장) 질환이 있는 성인의 주요 심혈관 사건 위험을 감소시키는 적응증을 갖고 있지 않습니다. 삭센다(Saxenda)는 특정 건강 상태를 가진 위험에 처한 환자의 식이요법 및 운동 외에 체중 감량을 위해 특별히 승인된 또 다른 브랜드의 리라글루타이드입니다. 삭센다, 빅토자 또는 리라글루타이드를 동시에 사용하지 마세요. 리라글루티드는 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 수용체 작용제라는 약물 계열에 속하며, 여기에는 다음이 포함됩니다. Ozempic, Wegovy 및 Ryebelsus와 같은 기타 약물. FDA는 2024년 11월 최초의 일반 GLP-1 수용체 작용제를 승인했습니다. Byetta(exenatide)라는 제네릭 참조 승인을 받았습니다. Alhemo는 억제제를 사용하는 혈우병 A 또는 B 환자에게 1일 1회 피하 주사 승인
노보 노르디스크(Novo Nordisk)는 2024년 12월 20일 성인 및 12세 이상 소아 환자의 출혈 에피소드 빈도를 예방하거나 줄이기 위한 1일 1회 예방약으로 알헤모(콘시주맙-mtci) 피하 주사제를 FDA 승인했다고 발표했습니다. 억제제를 사용하는 혈우병 A 또는 B 환자.
혈우병 A 또는 B의 경우, 희귀 질환인 경우 일부 환자에서는 억제제가 발생하여 치료 효과가 저하될 수 있습니다. 이러한 경우 환자의 출혈 예방 치료는 어렵고 선택의 여지가 거의 없는 경우가 많습니다. Alhemo는 사전 충전된 사전 혼합 펜에 투여되는 조직 인자 경로 억제제(TFPI) 길항제입니다. 피하주사용. 이는 IV 주입으로 제공되지 않습니다. Alhemo는 체내에서 혈액 응고를 막는 TFPI라는 단백질을 차단하도록 설계되었습니다. 이 약물은 TFPI를 차단함으로써 억제제가 있는 경우 다른 응고 인자가 없거나 부족할 때 혈액 응고를 돕고 출혈을 예방하는 데 도움이 되는 단백질인 트롬빈의 생성을 개선합니다. 이번 승인은 이 환자 집단에 사용되는 최초의 피하 주사 치료법입니다. 승인은 자발적인 치료와 외상성 치료의 수를 비교한 3상 explorer7 연구를 기반으로 했습니다. 연간 출혈율(ABR)로 측정한 출혈 에피소드. 결과는 예방요법을 받지 않은 환자에 비해 알헤모 예방요법을 받은 환자의 ABR이 86% 감소한 것으로 나타났습니다. 추정 평균 ABR은 알헤모 예방요법을 받은 환자의 경우 1.7이었고, 예방요법을 받지 않은 환자의 경우 11.8이었습니다. 예방 조치를 취하지 않은 환자의 9.8 ABR과 비교하여 치료된 자연 출혈 및 외상성 출혈의 전체 중앙값 ABR은 0이었습니다. Alhemo는 피하 주사를 위한 사전 충전 및 혼합 펜(60mg)으로 제공됩니다. /1.5mL, 150mg/1.5mL 또는 300mg/3mL)는 별도로 제공되는 얇은 32게이지, 4mm 바늘을 통해 투여됩니다. 적절한 훈련을 받은 후, 의료 서비스 제공자가 허용한다고 판단한 경우 자가 투여하거나 간병인이 복부(위 부위) 또는 허벅지에 투여할 수 있습니다. 심각한 부작용 혈전 및 알레르기 반응이 포함될 수 있습니다. 가장 흔한 이상반응(5% 이상)에는 주사 부위 반응과 두드러기(두드러기)가 포함된다. 임핀지는 공격성, 제한성 성인을 위한 최초의 면역치료제로 승인됐다. 소세포폐암 병기
FDA는 동시 백금 기반 화학요법 후에도 질환이 진행되지 않은 제한기 소세포폐암(LS-SCLC) 성인 환자 치료를 위한 단일 제제로 임핀지(두르발루맙) 주사제에 대한 새로운 적응증을 승인했습니다. 그리고 방사선 치료.
소세포폐암은 매우 공격적인 형태의 폐암입니다. 제한기 형태(LS-SCLC)는 화학요법과 방사선 치료에 대한 초기 치료 반응에도 불구하고 빠르게 진행됩니다. LS-SCLC 진단 후 5년 동안 환자의 15~30%만이 생존합니다. PD-L1 관문 억제제인 임핀지는 PD-L1을 차단하는 방식으로 작동합니다. 암세포 외부의 단백질. 이를 통해 면역 체계는 암세포를 더 쉽게 찾아 공격하여 암 성장을 늦추고 생존 기간을 연장할 수 있습니다. 질병이 진행되거나 허용할 수 없는 독성이 나타날 때까지 또는 최대 24개월까지 4주마다 정맥 내 정맥 주사(IV)로 투여됩니다. 승인은 ADRIATIC 제3상 위약대조 임상시험의 중요한 결과를 토대로 이루어졌습니다. 이번 연구에서 임핀지는 위약군 대비 전체 생존기간(OS) 추정 중앙값이 55.9개월로 위약군 33.4개월에 비해 사망 위험을 27% 감소시켰다. 또한 임핀지는 질병 진행 또는 사망 위험도 24% 감소시켰는데, 무진행 생존기간(PFS) 중앙값은 임핀지군 16.6개월, 위약군 9.2개월이었습니다. ADRIATIC 임상시험에서는 새로운 안전성 신호가 관찰되지 않았습니다. 임핀지와 관련된 경고 및 주의사항에는 면역매개성 이상반응, 주입 관련 반응, 줄기세포 치료 합병증, 태아에 대한 유해성 등이 포함된다. 가장 흔한 치료 이상반응 제한기 SCLC 환자의 최소 20%에서 발생하는 반응은 폐렴 또는 방사선 폐렴(호흡에 영향을 미치는 폐 염증) 및 피로(피로)입니다. 임핀지도 승인되었습니다. 에토포시드 및 카보플라틴 또는 시스플라틴과 병용하여 확장성 소세포폐암(ES-SCLC) 성인 환자와 비소세포폐암, 담관(담관 및 담낭) 환자의 1차 치료제로 사용 ) 암, 간세포(간)암, 자궁내막암. AstraZeneca에서 제조되었으며 2024년 12월 5일에 이 용도로 승인되었습니다. Checkpoint Therapeutics의 Unloxcyt가 진행성 피부 편평 세포 피부암에 승인되었습니다
FDA는 수술이나 방사선 치료 대상이 아닌 전이성 또는 국소 진행성 피부 편평 세포 암종을 앓고 있는 성인의 치료를 위한 프로그램 사망 리간드-1(PD-L1) 차단 항체인 Unloxcyt(cosibelimab-ipdl)를 승인했습니다. 암을 치료합니다.
Unloxcyt는 이러한 용도로 FDA 승인을 받은 최초의 PD-L1 면역관문 억제제입니다. 단백질인 PD-L1은 특정 정상 세포와 일부 유형의 암세포에서 발견될 수 있습니다. 피부 편평 세포 암종(cSCC)은 두 번째로 흔한 유형의 암입니다. 미국에서는 매년 180만 건의 피부암이 발생합니다. 대부분의 사례는 국소화되어 수술에 반응하지만 약 40,000개의 사례는 진행되어 추가 치료가 필요합니다. cSCC의 위험 요인으로는 만성 자외선(UV) 노출과 면역억제가 있습니다. Unloxcyt는 PD-L1과 결합하고 PD 간의 상호작용을 차단하는 인간 면역글로불린 G1(IgG1) 단일클론 항체입니다. -L1 및 이의 T 세포 수용체 단백질인 PD-1 및 B7.1. 이를 통해 면역 체계는 암세포를 더 쉽게 찾아 공격하여 암 성장을 늦추고 생존 기간을 연장할 수 있습니다. Unloxcyt는 또한 ADCC(항체 의존성 세포 매개 세포독성)를 유발하는 것으로 나타났습니다. Unloxcyt의 권장 복용량은 60세 이상 정맥(IV) 주입으로 1,200mg입니다. 3주마다 1분씩. Unloxcyt에 대한 공개 연구인 CK-301-101을 기반으로 승인이 이루어졌습니다. 치료 수술이나 방사선 치료 대상이 아닌 전이성 CSCC(mCSCC) 또는 국소 진행성 CSCC(laCSCC)가 있는 성인 109명을 대상으로 했습니다. 1차 평가변수는 객관적 반응률(ORR)과 반응 지속기간(DOR)이었다. ORR은 전이성 cSCC 환자(n=78)의 경우 47%(95% CI: 36, 59)였고, 국소 진행성 cSCC 환자(n=31)의 경우 48%(95% CI: 30, 67)였으며 8%였습니다. 완전한 반응을 달성한 비율은 각각 10%입니다. 전이성 cSCC 환자의 경우 중앙 DOR에 도달하지 않았으며(범위: 1.4+, 34.1+) 국소 진행성 cSCC 환자의 경우 17.7개월(범위: 3.7+, 17.7)이었습니다. 경고 및 주의사항에는 면역매개성 이상반응, 주입 관련 반응, 동종조혈모세포이식의 합병증이 포함됩니다. (HSCT) 및 태아에게 유해할 가능성이 있습니다. 가장 흔한 이상반응(≥10%)은 피로, 근골격계 통증, 발진, 설사, 갑상선 기능 저하증(갑상선 수치 저하)이었습니다. ), 변비, 메스꺼움, 두통, 소양증(가려움증), 부종(체액 축적), 국소 감염, 요로 감염(UTI). Unloxcyt는 Checkpoint Therapeutics에서 제조되었으며 2024년 12월 13일에 승인되었습니다. FDA는 NRG1+ 췌장암 및 비-췌장암에 대해 Bizengri를 승인했습니다. 소세포폐암
2024년 12월 4일, FDA는 진행성, 절제 불가능 또는 전이성 비소세포폐암(NSCLC) 또는 뉴레굴린 1(NRG1)이 함유된 췌장암 환자의 치료를 위해 Bizengri(zenocutuzumab-zbco)를 신속 승인했습니다. 이전 전신 치료 중 또는 이후에 질병 진행이 있는 유전자 융합. 비젠그리는 Merus N.V.에서 제조됩니다.
비젠그리는 HER2 및 HER3 이중특이 항체로 분류되며 NSCLC 또는 췌장암 환자를 대상으로 승인된 최초의 전신치료제입니다. NRG1 유전자 융합을 보유하고 있습니다. NRG1 유전자는 HER3의 리간드인 뉴레굴린을 암호화합니다. NRG1 융합은 드물며 NSCLC, 췌장암 및 기타 고형 종양의 1% 미만에서 발생합니다. NRG1 성인 64명을 대상으로 한 eNRGy 공개 라벨 연구에서 효능이 평가되었습니다. 융합 양성 NSCLC 및 질병 진행이 있는 NRG1 융합 양성 췌장암 성인 30명. NSCLC 그룹에서 전체 반응률(ORR)은 33%였으며, 평균 반응 기간(DOR)은 7.4개월이었다. 췌장암의 경우 ORR은 40%였으며 DOR 범위는 3.7~16.6개월이었습니다. 비젠그리는 2주마다 4시간에 걸쳐 정맥(IV) 주입됩니다. 질병이 진행되거나 허용할 수 없는 독성이 나타날 때까지. 주입 관련 반응의 위험을 줄이기 위해 매 주입 전에 전처치약을 투여해야 합니다. 처방 정보에는 배태자 독성에 대한 박스형 경고가 포함되어 있습니다. . 경고 및 주의 사항에는 주입 관련 반응, 과민증 및 아나필락시스(알레르기) 반응, 간질성 폐질환(ILD)/폐렴(폐 염증), 좌심실 기능 장애(혈액 펌핑에 영향을 미치는 약한 심장)가 포함됩니다. 일반적인 이상반응(≥ 10%)에는 설사, 근골격계(근육) 통증, 피로(피곤함), 메스꺼움, 주입 관련 반응(IRR), 호흡 곤란(숨가쁨), 발진, 변비, 구토, 복부(위 부위) 통증 및 부종(체액 정체, 부기); 실험실 이상도 마찬가지입니다. 이러한 적응증은 전체 반응률(ORR) 및 반응 기간(DOR)을 기반으로 한 신속 승인에 따라 승인되었습니다. 이러한 적응증에 대한 지속적인 승인은 확증 시험을 통한 임상적 이점의 검증 및 설명에 따라 달라질 수 있습니다. Nemluvio, 중등도에서 중증 아토피성 피부염 환자 치료에 새로운 용도 확보
2024년 12월 13일, FDA는 중등도에서 중증의 아토피성 피부염(습진)과 중등도에서 중증의 습진(아토피성 피부염)을 앓고 있는 12세 이상의 환자를 치료하기 위한 두 번째 적응증으로 갈더마의 Nemluvio(nemolizumab)를 승인했습니다. ) 국소 요법만으로는 습진이 잘 조절되지 않는 경우 피부(국소)에 사용되는 처방 요법과 병용합니다. 이번 승인은 2024년 8월 결절성 양진증이 있는 성인 치료에 대한 Nemluvio의 승인에 따른 것입니다.
아토피성 피부염에서는 다양한 단백질이 피부 염증에 관여합니다. 넴루비오는 신호전달 단백질(사이토카인)인 IL-31 수용체 알파를 특이적으로 표적화하고 차단하는 최초의 단일클론 항체이다. IL-31은 피부의 활성화된 면역 세포에 의해 생성되며 특히 가려움증과 염증을 촉진합니다. 승인은 16주간 진행된 ARCADIA 임상 3상에서 얻은 긍정적인 결과를 바탕으로 이루어졌습니다. 12세 이상 중등도~중증 아토피 피부염 환자 1,728명을 대상으로 한 임상시험 프로그램입니다. 결과에 따르면, 국소 칼시뉴린 억제제(TCI) 유무에 관계없이 국소 코르티코스테로이드(TCS)와 병용하여 4주마다 피하 주사(피하)로 넴루비오를 투여한 환자들은 습진 부위 및 중증도 지수가 75% 유의하게 감소한 것으로 나타났습니다. (EASI) TCS(TCI 유무에 관계없이)와 함께 위약을 투여받은 그룹과 비교했을 때. 1주의 가려움증 반응 및 수면 장애에 대한 효과와 같은 2차 평가변수도 충족되었습니다. 이것은 피하(피하) 주사를 위해 사전 충전된 펜으로 제공됩니다. 재구성. 심각한 부작용에는 심각한 알레르기(과민증) 반응이 포함됩니다. 치료 중 생백신 사용을 피하세요. 가장 흔한 Nemluvio 부작용은 두통, 아토피성 피부염, 습진, 화폐상 습진(흩어진 원형 반점으로 나타나는 습진)입니다. 임상 시험에서 환자의 1% 이상에서. FDA는 선천성 부신에 대한 새로운 경구 치료제인 Crenessity를 승인했습니다. 증식
2024년 12월 13일, FDA는 Neurocrine Biosciences의 Crenessity(crinecerfont) 캡슐과 경구 용액을 승인했습니다. Crenessity는 부신에 영향을 미치는 희귀 유전 질환인 전형적인 선천성 부신 과형성증(CAH)이 있는 4세 이상 환자의 안드로겐(테스토스테론 유사 호르몬)을 조절하기 위해 글루코코르티코이드 대체 요법과 함께 사용됩니다.
전통적인 CAH를 앓고 있는 사람들은 코티솔을 충분히 생산하지 못하고 안드로겐을 너무 많이 생산합니다. 대부분의 CAH 사례는 21-수산화효소(21-OH) 효소의 결핍을 초래하여 코티솔 생합성을 감소시키는 CYP21A2 유전자 변이로 인해 발생합니다. Crinecerfont는 뇌하수체에서 부신피질자극호르몬(ACTH) 분비를 억제하는 결합을 차단하여 ACTH 매개 부신 기능을 감소시키는 부신피질 자극 호르몬 방출 인자(CRF) 1형 수용체 길항제입니다. 안드로겐 생산. 과도한 부신 안드로겐 생성을 줄임으로써 Crenessity는 필요한 글루코코르티코이드 치료의 양을 줄입니다. Crenessity는 하루 2회 경구(입) 투여됩니다. 승인은 위약(약물이 포함되지 않은 알약)에 비해 안드로스텐디온(안드로겐) 수치가 크게 감소하여 글루코코르티코이드 용량을 크게 줄일 수 있었던 CAHtalyst 연구 데이터를 기반으로 이루어졌습니다. Crenessity와 관련된 경고 및 주의 사항에는 과민 반응, 부적절한 병용 약물로 인한 급성 부신 부전 또는 부신 위기의 위험이 포함됩니다. 글루코코르티코이드 치료. Crenessity와 관련된 경고 및 주의사항에는 과민반응, 부적절한 글루코코르티코이드 병용 요법으로 인한 급성 부신 부전 또는 부신 위기의 위험이 포함됩니다. 성인 환자의 일반적인 이상반응으로는 피로, 두통, 현기증, 관절통(관절통) 등이 있습니다. 소아 환자의 일반적인 이상반응에는 두통, 복부(위 부위) 통증, 피로, 코막힘, 코출혈(코출혈) 등이 있습니다. FDA, Ensacove의 국소 ALK 양성 제거 진행성 또는 전이성 비소세포폐암
엔사코브(엔사르티닙)는 경구 역형성 림프종 키나제(ALK) 억제제로, 이전에 ALK-치료를 받은 적이 없는 ALK 양성 비소세포폐암(NSCLC) 성인 환자의 치료에 대해 현재 FDA 승인을 받았습니다. 억제제.
엔사르티닙은 역형성 림프종 키나제(ALK)의 키나제 억제제이며 MET 및 ROS1을 포함한 다른 키나제를 억제합니다. Ensacove의 권장 용량은 질병이 진행되거나 허용할 수 없는 독성이 나타날 때까지 음식 유무에 관계없이 1일 1회 225mg을 경구 투여하는 것입니다. 경구 복용하는 25mg 및 100mg 캡슐로 제공됩니다. 국소 진행성 또는 전이성 ALK 환자 290명을 대상으로 한 eXALT3 연구, 공개 라벨, 무작위 연구를 기반으로 승인이 이루어졌습니다. - 이전에 ALK 표적 치료를 받은 적이 없는 양성 NSCLC. 환자들은 Ensacove 또는 crizotinib(Xalkori)를 투여받도록 1:1로 무작위 배정되었습니다. Ensacove는 크리조티닙(HR 0.56, p = 0.0007)에 비해 무진행 생존 기간(PFS)을 크게 개선했으며, 중앙 PFS는 25.8개월 대 12.7개월이었습니다. 주요 2차 평가변수인 두 치료 간의 전체 생존율(OS)에는 통계적으로 유의한 차이가 없었습니다. 전체 생존(OS) 중앙값은 엔사코브군과 크리조티닙군에서 각각 63.2개월과 55.7개월이었습니다. 경고에는 간질성 폐질환(ILD)/폐렴, 간 독성, 피부 반응, 심장 둔화 등이 포함됩니다. 발생률, 고혈당(혈당) 등이 있습니다. 최소 20%의 환자에서 흔한 부작용으로는 발진, 근골격계 통증, 변비, 기침, 소양증(가려움증), 메스꺼움, 부종(체액 저류. 부종), 발열(발열), 피로. Ensacove는 Xcovery Holdings 출신이며, Inc.이며 2024년 12월 18일에 FDA 승인을 받았습니다. Ryoncil은 이제 중간엽으로 승인되었습니다. 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병에 대한 간질세포 치료
FDA는 소아 환자의 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병(SR-aGvHD) 치료에 사용되는 동종 골수 유래 중간엽 간질세포(MCS) 치료제인 리온실(remestemcel-L-rknd)을 승인했습니다. 2개월 이상. 라이언실은 FDA가 승인한 최초의 중간엽 간질세포(MSC) 치료제입니다.
스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병은 심각하고 생명을 위협하는 질환입니다. 이는 특정 유형의 줄기세포 이식의 합병증으로 발생할 수 있습니다. 동종 조혈(혈액) 줄기 세포 이식에서 환자는 건강한 기증자로부터 줄기 세포를 받아 자신의 줄기 세포를 대체하여 새로운 혈액 세포를 형성하는 데 도움을 줍니다. 이 절차는 특정 유형의 혈액암이나 면역 체계 장애에 대해 수행될 수 있습니다. Ryoncil의 작용 메커니즘은 면역 조절 효과와 관련이 있을 수 있습니다. 시험관 내 연구 데이터에 따르면 중간엽 간질 세포(MCS) 치료는 전염증성 사이토카인의 증식과 분비로 측정되는 T 세포 활성화를 억제하는 것으로 나타났습니다. Ryoncil의 효과는 주로 Ryoncil 시작 후 28일의 치료에 대한 반응 속도와 기간을 기준으로 했습니다. SR-aGvHD 아동을 대상으로 한 단일군 3상 시험에서 70%가 28일까지 전반적인 반응을 달성했는데, 이는 aGVHD의 생존을 예측하는 척도입니다. 85% 이상의 환자에서 전체 과정이 중단 없이 완료되었습니다. Ryoncil은 디메틸 설폭사이드 또는 돼지 및 소 단백질에 과민증이 있는 것으로 알려진 환자에게는 금기입니다. 환자는 주입 전에 코르티코스테로이드와 항히스타민제를 미리 투여받아야 하며, 이 약을 투여하는 동안 과민 반응이 있는지 모니터링해야 합니다. 가장 흔한 이상반응으로는 감염, 발열, 출혈, 부종, 복부(위 부위) 통증 및 고혈압(고혈압)이 포함되었습니다. 리온실 치료 후 과민증, 급성 주입 반응, 감염성 질환이나 물질의 전파, 이소성 조직 형성 등의 합병증이 발생할 수 있습니다. Ryoncil은 Mesoblast, Inc.에서 제조되었으며 2024년 12월 18일에 승인을 받았습니다. FDA는 한 번 승인합니다. -가족성 킬로미크론혈증 증후군의 중성지방을 낮추는 월간 Tryngolza
트린골자(올레자르센)는 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS)이 있는 성인의 중성지방(혈액 내 지방의 일종)을 낮추기 위해 식이 요법에 추가로 사용되는 APOC-III 지향 안티센스 올리고뉴클레오티드입니다. 중성지방 대사를 조절하는 단백질인 apoC-III의 체내 생성을 낮추도록 고안된 RNA 표적 의약품입니다.
가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS)은 잠재적으로 생명을 위협하는 급성 췌장염(AP)으로 이어질 수 있는 희귀한 유전적 형태의 중증 고중성지방혈증(sHTG). 환자들의 중성지방 수치가 880mg/dL 이상인 경우가 많습니다. 트린골자는 성인 FCS 환자의 중성지방 수치를 크게 낮추고 급성 췌장염(AP)을 감소시키는 최초의 치료제입니다. 적절한 식단(하루 지방 20g 이하)과 함께 사용했을 때 나타나는 현상입니다. 월 1회 자동 주사기를 통해 자가 투여됩니다. 승인은 성인 66명을 대상으로 한 3상 위약 대조 BALANCE 연구를 기반으로 하며, 여기서 Tryngolza 80mg은 통계적으로 기준선에서 6개월까지 트리글리세리드 수준이 42.5% 유의하게 평균 감소했으며(p=0.0084), 12개월에 57%, AP 사건이 임상적으로 의미 있게 감소했습니다. 12개월(트린골자 그룹의 AP 에피소드 1회, 위약 그룹의 AP 에피소드 11회) 경고에는 과민성(알레르기) 반응이 포함됩니다. 트린골자 투여 환자 중 최소 5%에서 가장 흔한 이상반응은 주사 부위 반응, 혈소판 수(응고를 돕는 혈액 세포) 감소, 관절통(관절통)이었습니다. 2024년 12월 19일 승인된 트린골자는 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals, Inc.)에서 제조되었으며 2024년 말 시판될 예정이다. FDA, 낭포성 섬유증에 대한 삼중 병용 요법인 Alyftrek 승인
2024년 12월 20일, FDA는 F508del 돌연변이 또는 기타 돌연변이가 하나 이상 있는 6세 이상 환자의 낭포성 섬유증(CF) 치료에 사용되는 Vertex Pharmaceutical의 Alyftrek(vanzacaftor, tezacaftor 및 deutivacaftor)을 승인했습니다. 이 치료에 반응하는 낭포성 섬유증 막횡단 전도도 조절기(CFTR) 유전자. Alyftrek은 1일 1회 복용하는 최초의 CFTR 조절제입니다.
낭포성 섬유증(CF)은 CFTR 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 희귀 유전 질환으로, CFTR 양이 감소합니다. 및/또는 세포 표면의 CFTR 단백질 채널의 기능. 이로 인해 여러 기관의 세포 안팎으로 염분과 물의 흐름이 원활하지 않게 될 수 있습니다. 폐에 이는 비정상적으로 걸쭉하고 끈적한 점액의 축적, 만성 폐 감염 및 진행성 폐 손상으로 이어져 결국 많은 환자의 사망에 이르게 됩니다. Vanzacaftor와 tezacaftor는 세포 표면에서 CFTR 단백질의 양을 증가시키도록 설계되었습니다. Deutivacaftor는 세포 표면의 CFTR 단백질을 더 오랫동안 열어두어 세포막을 통과하는 염분과 물의 흐름을 개선하여 기도에서 수분을 공급하고 점액을 제거하는 데 도움을 줍니다. 승인 12세 이상의 CF 환자를 대상으로 한 3상 연구를 기반으로 했습니다. Trikafta와 비교했을 때 1차 평가변수는 충족되었습니다. 즉, 사람의 폐가 얼마나 잘 작동하는지 측정하는 예측 강제 호기량(ppFEV1)의 기준선 대비 절대 변화에 대한 비열등성이 충족되었습니다. 모든 주요 2차 평가변수도 충족되었습니다. 6~11세 CF 어린이를 대상으로 한 3단계 연구에서는 이 연령 그룹의 주요 결과인 안전성 종점도 충족되었습니다. Alyftrek은 박스형 제품을 운반합니다. 약물로 인한 간 손상 및 간부전에 대한 경고입니다. 경고 및 주의 사항에는 아나필락시스 사례를 포함한 과민성(알레르기) 반응, 강력하거나 중간 정도의 CYP3A 유도제 사용 시 알리프트렉의 효과 감소, 백내장 위험 증가 등이 포함됩니다. 심각함 부작용에는 인플루엔자(독감), 간 효소 상승, 우울증 및 실신이 포함됩니다. 일반적인 부작용으로는 기침, 감기, 상부 호흡기 감염, 두통, 입/목 통증 등이 있습니다. Tezacaftor는 승인된 CF 복합 치료제 Symdeko( ivacaftor/tezacaftor 및 ivacaftor) 및 Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor 및 ivacaftor).
게시됨 : 2025-01-01 12:00
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