Simpulan Berita Bulanan - Disember 2024
Disemak secara perubatan oleh Leigh Ann Anderson, PharmD. Terakhir dikemas kini pada 31 Dis 2024.
FDA Meluluskan Zepbound sebagai Ubat Preskripsi Pertama untuk Apnea Tidur Obstruktif pada Dewasa dengan Obesiti
Pada 20 Disember 2024, Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. telah meluluskan Eli Lilly's Zepbound (tirzepatide) untuk rawatan apnea tidur obstruktif (OSA) sederhana hingga teruk pada orang dewasa yang mengalami obesiti. Ia adalah ubat preskripsi pertama dan satu-satunya untuk petunjuk ini. Selain OSA yang bertambah baik, secara purata, pesakit juga kehilangan 45 hingga 50 paun semasa rawatan.
Apnea tidur obstruktif (OSA) ialah gangguan pernafasan serius yang dicirikan oleh lengkap atau keruntuhan sebahagian saluran pernafasan atas semasa tidur. Ini boleh menyebabkan berhenti bernafas dan pernafasan cetek, terjaga dari tidur dan potensi penurunan ketepuan oksigen darah. Berdengkur, keletihan dan mengantuk siang hari yang berlebihan boleh menjadi gejala utama dan mungkin berlaku pada pesakit yang mengalami obesiti. Zepbound ialah reseptor polipeptida insulinotropik (GIP) bergantung kepada glukosa dan agonis reseptor peptida-1 (GLP-1) seperti glukagon juga diluluskan untuk mengurangkan berat badan berlebihan dan mengekalkan jangka masa panjang. -pengurangan berat badan jangka masa pada orang dewasa dengan obesiti atau berat badan berlebihan dan sekurang-kurangnya satu keadaan perubatan yang berkaitan dengan berat badan seperti tekanan darah tinggi, kolesterol tinggi atau penyakit jantung. The dos penyelenggaraan yang disyorkan untuk OSA ialah 10 mg atau 15 mg disuntik secara subkutan sekali seminggu, selepas peningkatan dos awal kepada kesan sampingan perut yang sederhana. Kelulusan adalah berdasarkan kajian SURMOUNT-OSA Fasa 3 dengan 469 peserta. Zepbound dinilai untuk rawatan OSA pada orang dewasa dengan obesiti, dengan dan tanpa terapi tekanan saluran pernafasan (PAP) positif selama satu tahun. Objektif utama adalah untuk menunjukkan bahawa Zepbound adalah unggul dalam perubahan indeks apnea-hipopnea (AHI) daripada garis dasar pada 52 minggu berbanding plasebo (suntikan tanpa ubat). Indeks apnea-hipopnea (AHI) mengukur keterukan OSA dan melihat bilangan kali sejam semasa tidur bahawa pernafasan berhenti (apnea) atau menjadi berkurangan dengan ketara (hipopnea). Keputusan pesakit yang tidak menggunakan PAP menunjukkan bahawa Zepbound membawa kepada 25 gangguan pernafasan yang lebih sedikit sejam berbanding 5 gangguan dengan plasebo. Dengan PAP, Zepbound menyebabkan 29 kurang gangguan pernafasan sejam berbanding 6 gangguan dengan plasebo. Selepas setahun, 42% atau 50% orang dewasa yang menggunakan Zepbound mengalami remisi atau OSA yang ringan dan tidak bergejala, berbanding 16% atau 14% pada plasebo. Selain daripada simptom OSA bertambah baik, orang dewasa yang menggunakan Zepbound kehilangan purata 45 lbs (18%) berat badan mereka, manakala orang dewasa yang menggunakan terapi Zepbound dan PAP kehilangan purata 50 lbs (20%) daripada berat badan mereka, berbanding 4 lbs (2%) dan 6 lbs (2%) pada plasebo, masing-masing. Reaksi buruk yang biasa termasuk loya, cirit-birit, muntah, sembelit, sakit perut, senak, tindak balas tapak suntikan, keletihan, tindak balas hipersensitiviti, sendawa, keguguran rambut, dan pedih ulu hati. Ini bukan semua kemungkinan kesan sampingan Zepbound. Tirzepatide pertama kali diluluskan di bawah jenama Mounjaro (juga daripada Lilly) pada Mei 2022 untuk meningkatkan kawalan glisemik (gula darah) pada orang dewasa dengan diabetes jenis 2. Gemtesa Dihapuskan untuk Lelaki Dewasa dengan Gejala Pundi kencing Terlalu Aktif Juga Dirawat untuk BPH
Gemtesa (vibegron) telah diluluskan oleh FDA untuk merawat pundi kencing yang terlalu aktif (OAB) dengan gejala inkontinensia kencing yang mendesak, mendesak dan kekerapan kencing pada lelaki dewasa yang menggunakan terapi farmakologi (ubat) untuk hiperplasia prostat jinak (BPH). Gemtesa juga diluluskan untuk merawat orang dewasa dengan simptom pundi kencing yang terlalu aktif iaitu inkontinensia kencing mendesak, mendesak dan kekerapan kencing.
Gemtesa diklasifikasikan sebagai agonis beta-3 dan berfungsi dengan mengikat reseptor ini untuk mengendurkan otot dinding pundi kencing (otot detrusor) untuk meningkatkan berapa banyak pundi kencing boleh menahan. Ia diambil sebagai tablet sekali sehari melalui mulut dan boleh diambil dengan atau tanpa makanan. Kelulusan adalah berdasarkan keputusan daripada kajian URO-901-3005 selama 12 minggu, percubaan Fasa 3 Gemtesa berbanding plasebo selama 24 minggu dalam kira-kira 1,100 lelaki dengan pundi kencing yang terlalu aktif (OAB) yang menerima terapi farmakologi untuk BPH. Keputusan menunjukkan pengurangan ketara secara statistik dalam bilangan purata episod buang air kecil (kencing) setiap hari dan episod kecemasan harian (keinginan mengejut untuk membuang air kecil yang sukar dikawal) berbanding plasebo (pil tanpa ubat). Dalam kajian OAB pada lelaki dewasa dengan BPH, hipertensi (tekanan darah tinggi) dan jangkitan saluran kencing dilaporkan sebagai kesan sampingan (≥2%) pesakit. Amaran dan langkah berjaga-jaga termasuk pengekalan kencing dan angioedema pada muka dan/atau laring telah dilaporkan. Reaksi buruk biasa yang lain (≥2%) termasuk sakit kepala, jangkitan saluran kencing, nasofaringitis (gejala selsema biasa), cirit-birit, loya dan jangkitan saluran pernafasan atas. Gemtesa, daripada Sumitomo Pharma, mula-mula menerima kelulusan FDA pada 23 Disember 2020 untuk merawat orang dewasa dengan simptom pundi kencing yang terlalu aktif iaitu inkontinensia kencing yang mendesak, mendesak dan kekerapan membuang air kecil. FDA Meluluskan Opdivo Qvantig, Kanser Perencat PD-1 Suntikan Subkutan Pertama Imunoterapi
Pada 27 Disember 2024, FDA telah memberikan kelulusan untuk Opdivo Qvantig, gabungan antibodi penyekat reseptor kematian-1 (PD-1) berprogram bagi nivolumab dan hyaluronidase manusia rekombinan (rHuPH20). Ia diberikan kepada pesakit selama 3 hingga 5 minit, secara purata, berbanding dengan infusi intravena (IV) Opdivo selama 30 minit.
Pentadbiran subkutan mungkin menawarkan kelebihan berbanding pentadbiran IV, termasuk fleksibiliti pada tapak rawatan, langkah yang lebih sedikit untuk penyediaan dan masa pentadbiran yang dikurangkan. Hyaluronidase manusia rekombinan PH20 (rHuPH20), enzim, merendahkan hyaluronan (gula) di kawasan di bawah kulit. Ini membolehkan ubat cepat tersebar dan diserap ke dalam aliran darah apabila disuntik secara subkutan. Imunoterapi Opdivo Qvantig boleh digunakan untuk kebanyakan petunjuk tumor pepejal dewasa dewasa yang diluluskan Opdivo sebagai monoterapi ( rawatan tunggal, penyelenggaraan monoterapi selepas selesai terapi gabungan Opdivo plus Yervoy (ipilimumab), atau digabungkan dengan kemoterapi atau cabozantinib. Petunjuk termasuk pesakit tertentu dengan kanser sel renal (buah pinggang), melanoma, kanser paru-paru bukan sel kecil, kanser sel skuamosa kepala dan leher, karsinoma urothelial (pundi kencing), kanser kolorektal, kanser hepatoselular (hati), kanser esofagus dan gastrik. kanser (perut). Kelulusan Opdivo Qvantig adalah berdasarkan keputusan daripada Percubaan CheckMate-67T label terbuka fasa 3 rawak, yang menunjukkan pendedahan farmakokinetik (PK) bersama yang tidak rendah berbanding IV Opdivo, keberkesanan yang sama dalam kadar tindak balas keseluruhan (ORR) dan profil keselamatan yang setanding berbanding IV Opdivo. Opdivo Qvantig adalah untuk kegunaan subkutan hanya di bahagian perut (kawasan perut) atau peha dan diberikan oleh penyedia penjagaan kesihatan. Ia mempunyai dos dan arahan pentadbiran yang berbeza daripada produk nivolumab intravena. Ia boleh didapati sebagai vial dos tunggal dengan 600 mg nivolumab dan 10,000 unit hyaluronidase setiap 5 mL (120 mg / 2,000 unit per mL). Amaran dan langkah berjaga-jaga termasuk teruk dan membawa maut tindak balas buruk pengantara imun termasuk pneumonitis, kolitis, hepatitis dan hepatotoksisiti, antara lain. Kesan sampingan yang serius termasuk efusi pleura, pneumonitis, hiperglisemia, hiperkalemia, pendarahan dan cirit-birit. Reaksi buruk yang paling biasa (≥10%) pada pesakit yang dirawat dengan Opdivo Qvantig ialah sakit muskuloskeletal (31%), keletihan (20%), gatal-gatal (16%), ruam (15%), tahap tiroid rendah (12%), cirit-birit (11%), batuk (11%) dan sakit perut (kawasan perut) (10%). Opdivo Qvantig dikeluarkan oleh Bristol-Myers Squibb. FDA Meluluskan Krim Vtama untuk Dermatitis Atopik pada Orang Berumur 2 Tahun dan Lebih Tua
FDA telah menghapuskan penggunaan topikal Vtama (tapinarof) bebas steroid pada pesakit dewasa dan kanak-kanak berumur 2 tahun ke atas dengan dermatitis atopik (ekzema). Vtama juga diluluskan untuk rawatan topikal psoriasis plak pada orang dewasa.
Dermatitis atopik ialah penyakit kulit yang biasa, kronik, radang yang dicirikan oleh gatal-gatal yang berterusan dan lesi kulit yang berulang. Vtama ialah agen pemodulat reseptor hidrokarbon (AhR) aril dan dianggap berfungsi dengan mengaktifkan protein yang dipanggil AhR dan melalui regulasi rendah sitokin pro-radang, termasuk interleukin 17. Tindakan ini boleh membantu untuk mengurangkan keradangan, gatal-gatal, menormalkan protein penghalang kulit dan membersihkan kulit. Krim Vtama disapu pada kawasan yang terjejas sekali sehari sebagai lapisan nipis. Ia boleh digunakan pada semua bahagian badan termasuk kawasan kulit sensitif seperti muka, leher, ketiak, dada/payudara, dan pangkal paha tetapi tidak boleh digunakan pada mata, mulut atau faraj anda. Kelulusan FDA disokong oleh kajian ADORING selama 8 minggu, yang menunjukkan perbezaan ketara dengan Vtama dalam bilangan pesakit yang mencapai skor "jelas" atau "hampir jelas" kulit (Validated Investigator Global Assessment for AD) dan peningkatan minimum 2 gred dari permulaan kajian jika dibandingkan dengan kenderaan (krim tanpa ubat). Reaksi buruk yang biasa (kejadian ≥ 1%) dalam pesakit dermatitis atopik termasuk jangkitan saluran pernafasan atas, folikulitis (folikel rambut yang meradang atau dijangkiti), jangkitan saluran pernafasan bawah, sakit kepala, asma, muntah, jangkitan telinga, sakit pada bahagian kaki dan sakit perut (kawasan perut). Vtama dihasilkan oleh Organon Farmaseutikal dan telah diluluskan untuk kegunaan ini pada 12 Dis. 2024. FDA Meluluskan Steqeyma, Biosimilar Ketujuh dengan Stelara
Celltrion telah mengumumkan kelulusan suntikan Steqeyma (ustekinumab-stba), biosimilar dengan Stelara (ustekinumab). Steqeyma digunakan untuk merawat orang dewasa dan kanak-kanak berumur 6 tahun ke atas dengan arthritis psoriatik aktif dan psoriasis plak sederhana hingga teruk, dan orang dewasa dengan penyakit Crohn sederhana hingga teruk dan kolitis ulseratif.
Steqeyma (ustekinumab-stba) ialah antibodi monoklonal manusia sepenuhnya yang secara selektif menghalang kedua-dua interleukin (IL)-12 dan IL-23, dua sitokin yang memainkan peranan penting dalam tindak balas keradangan dan imun. Steqeyma tidak boleh ditukar ganti dengan Stelara, bermakna ia belum boleh digantikan untuk produk rujukan (dalam kes ini, Stelara) oleh ahli farmasi, bergantung pada undang-undang negeri. Hasil daripada kajian Fasa III di orang dewasa dengan psoriasis plak sederhana hingga teruk menunjukkan bahawa Steqeyma dan Stelara sangat serupa, dan tidak mempunyai perbezaan bermakna secara klinikal dari segi keselamatan dan keberkesanan. Steqeyma boleh diberikan melalui suntikan subkutan. atau infusi intravena. Amaran serius termasuk peningkatan risiko jangkitan, risiko kanser dan tindak balas alahan, antara lain. Kejadian buruk yang biasa mungkin termasuk nasofaringitis, sakit kepala, keletihan, resdung dan loya, antara lain. Steqeyma, diluluskan pada 17 Dis. 2024, ialah Stelara biosimilar ketujuh yang diluluskan oleh FDA , mengikuti Yesintek, Imuldosa, Otulfi, Pyzchiva dan Selarsdi pada 2024, dan Wezlana dalam 2023. FDA Meluluskan Liraglutide, Victoza Agonist GLP-1 Rujukan Generik Pertama
FDA telah meluluskan rujukan generik liraglutide pertama Victoza, suntikan agonis reseptor peptida-1 (GLP-1) seperti glukagon yang ditunjukkan untuk meningkatkan kawalan glisemik (gula darah) pada orang berumur 10 tahun ke atas dengan diabetes jenis 2. Ia digunakan sebagai tambahan kepada diet dan senaman.
Diabetes jenis 2 adalah keadaan kronik yang biasa berlaku apabila badan tidak menggunakan insulin dengan baik dan tidak dapat mengekalkan gula dalam darah. pada tahap normal. Walaupun biasanya didiagnosis pada orang dewasa, ia kini semakin didiagnosis pada kanak-kanak, remaja dan dewasa muda. Walaupun liraglutide generik hanya diluluskan untuk merawat diabetes jenis 2, ia juga boleh membantu anda menurunkan berat badan. Liraglutide meningkatkan tahap gula dalam darah dengan bertindak seperti GLP-1 semula jadi yang terdapat dalam badan, yang mungkin terdapat pada tahap rendah pada orang yang menghidap diabetes jenis 2. GLP-1 membantu mengawal gula darah dalam diabetes jenis 2 dengan meningkatkan insulin apabila diperlukan, mengurangkan pengeluaran glukosa dalam hati, melambatkan penghadaman dan mengurangkan selera makan. Liraglutide ditadbir secara subkutan (disuntik di bawah kulit) sekali sehari pada bila-bila masa sepanjang hari di kawasan perut, paha atau lengan atas. Pesakit atau penjaga boleh mentadbir sendiri suntikan selepas latihan. Ia boleh didapati sebagai pen 18 mg / 3 mL (6 mg / mL) pra-isi, pen guna pesakit tunggal yang memberikan dos 0.6 mg, 1.2 mg atau 1.8 mg. Seperti Victoza, liraglutide membawa Amaran Berkotak untuk risiko tumor sel c tiroid dan tidak boleh digunakan pada pesakit yang mempunyai sejarah peribadi atau keluarga karsinoma tiroid medula (MTC) atau pada pesakit dengan sindrom Multiple Endocrine Neoplasia jenis 2 (LELAKI 2). Amaran dan langkah berjaga-jaga termasuk pankreatitis, penyakit pundi hempedu, kecederaan buah pinggang akut dan aspirasi pulmonari (paru-paru) semasa di bawah bius, antara lain. Reaksi buruk yang biasa berlaku pada sekurang-kurangnya 5% pesakit di kajian termasuk loya, cirit-birit, muntah, kurang selera makan, dispepsia (pedih ulu hati, senak), sembelit, FDA telah memberikan kelulusan suntikan liraglutide generik kepada Hikma Pharmaceuticals USA Inc. pada 23 Disember 2024. Tidak seperti Victoza, generik liraglutide tidak membawa petunjuk untuk mengurangkan risiko kejadian kardiovaskular yang buruk dalam orang dewasa dengan diabetes mellitus jenis 2 dan penyakit kardiovaskular (jantung) yang telah ditetapkan. Saxenda ialah satu lagi jenama liraglutide diluluskan khusus untuk penurunan berat badan, sebagai tambahan kepada diet dan senaman, pada pesakit berisiko dengan keadaan kesihatan tertentu. Jangan gunakan Saxenda, Victoza atau liraglutide pada masa yang sama. Liraglutide tergolong dalam kelas ubat yang dipanggil agonis reseptor glucagon-like peptide-1 (GLP-1), yang merangkumi ubat lain seperti Ozempic, Wegovy dan Ryebelsus. FDA meluluskan agonis reseptor GLP-1 generik pertama pada bulan November 2024 dengan kelulusan Byetta (exenatide) rujukan generik. Suntikan Subkutaneus Sekali Sehari Alhemo Diberikan Kelulusan untuk Penghidap Hemofilia A atau B dengan Perencat
Novo Nordisk mengumumkan pada 20 Dis. 2024 kelulusan FDA bagi suntikan subkutaneus Alhemo (concizumab-mtci) sebagai profilaksis sekali sehari untuk mencegah atau mengurangkan kekerapan episod pendarahan pada pesakit dewasa dan kanak-kanak berumur 12 tahun dan lebih tua dengan hemofilia A atau B dengan perencat.
Dalam hemofilia A atau B, penyakit yang jarang berlaku, perencat boleh berkembang pada sesetengah pesakit dan mengurangkan keberkesanan terapi. Rawatan untuk pesakit dalam kes ini untuk mengelakkan pendarahan adalah mencabar dan mereka selalunya mempunyai beberapa pilihan. Alhemo ialah antagonis perencat laluan faktor tisu (TFPI) yang didos dalam pen pracampuran yang telah diisi sebelumnya untuk suntikan subkutan. Ia tidak diberikan sebagai infusi IV. Alhemo direka untuk menyekat protein yang dipanggil TFPI dalam badan yang menghalang darah daripada membeku. Dengan menyekat TFPI, ubat meningkatkan pengeluaran trombin, protein yang membantu membekukan darah dan mencegah pendarahan, apabila faktor pembekuan lain hilang atau kekurangan dengan kehadiran perencat. Kelulusan ini menandakan rawatan suntikan subkutaneus pertama seumpamanya untuk digunakan dalam populasi pesakit ini. Kelulusan adalah berdasarkan kajian explorer7 Fasa 3 yang membandingkan bilangan rawatan spontan dan traumatik. episod pendarahan, seperti yang diukur dengan kadar pendarahan tahunan (ABR). Keputusan menunjukkan pengurangan 86% ABR pada pesakit yang menerima profilaksis Alhemo berbanding tanpa profilaksis. Anggaran purata ABR ialah 1.7 untuk pesakit yang menggunakan profilaksis Alhemo berbanding 11.8 untuk pesakit yang tidak mempunyai profilaksis. ABR median keseluruhan adalah sifar untuk pendarahan spontan dan traumatik yang dirawat berbanding dengan 9.8 ABR pada pesakit tanpa profilaksis. Alhemo didatangkan dalam pen pra-isi dan pracampuran untuk suntikan subkutaneus (60 mg /1.5 mL, 150 mg/1.5 mL, atau 300 mg/3 mL) diberikan melalui tolok 32 nipis, 4 jarum mm, yang disediakan secara berasingan. Ia mungkin ditadbir sendiri atau diberikan oleh penjaga di perut (kawasan perut) atau paha selepas latihan yang sesuai, dan apabila ditentukan boleh diterima oleh penyedia penjagaan kesihatan. Kesan sampingan yang serius mungkin termasuk pembekuan darah dan tindak balas alahan. Reaksi buruk yang paling biasa (dalam sekurang-kurangnya 5% orang) termasuk reaksi tapak suntikan dan urtikaria (gatal-gatal). Imfinzi Dihapuskan sebagai Imunoterapi Pertama untuk Dewasa dengan Agresif, Terhad- Peringkat Kanser Paru-paru Sel Kecil
FDA telah memberikan petunjuk baharu untuk suntikan Imfinzi (durvalumab) untuk digunakan sebagai ejen tunggal untuk merawat pesakit dewasa dengan kanser paru-paru sel kecil peringkat terhad (LS-SCLC) yang penyakitnya tidak berkembang selepas kemoterapi berasaskan platinum serentak dan terapi sinaran.
Kanser paru-paru sel kecil ialah bentuk kanser paru-paru yang sangat agresif. Bentuk peringkat terhad (LS-SCLC) berkembang pesat, walaupun tindak balas rawatan awal terhadap rawatan kemoterapi dan radiasi. Hanya 15% hingga 30% pesakit akan hidup 5 tahun selepas diagnosis LS-SCLC. Imfinzi, perencat pusat pemeriksaan PD-L1, berfungsi dengan menyekat PD-L1 protein di luar sel kanser. Ini membolehkan sistem imun mencari dan menyerang sel-sel kanser dengan lebih mudah untuk membantu melambatkan pertumbuhan kanser dan memanjangkan kelangsungan hidup. Ia diberikan sebagai infusi intravena (IV) ke dalam vena setiap 4 minggu, sehingga perkembangan penyakit, ketoksikan yang tidak boleh diterima, atau maksimum 24 bulan. Kelulusan adalah berdasarkan penemuan penting daripada ADRIATIC Fasa III, percubaan terkawal plasebo. Dalam kajian ini, Imfinzi mengurangkan risiko kematian sebanyak 27% berbanding plasebo dengan anggaran median keseluruhan survival (OS) sebanyak 55.9 bulan untuk Imfinzi berbanding 33.4 bulan untuk plasebo. Selain itu, Imfinzi juga mengurangkan risiko perkembangan penyakit atau kematian sebanyak 24%, dengan kemandirian bebas perkembangan median (PFS) selama 16.6 bulan untuk Imfinzi berbanding 9.2 bulan untuk plasebo. Tiada isyarat keselamatan baharu diperhatikan dalam percubaan ADRIATIC. Amaran dan langkah berjaga-jaga yang berkaitan dengan Imfinzi termasuk tindak balas buruk pengantara imun, tindak balas berkaitan infusi, komplikasi rawatan sel stem dan bahaya kepada bayi yang belum lahir. Rawatan buruk yang paling biasa tindak balas yang berlaku dalam sekurang-kurangnya 20% pesakit dengan peringkat terhad SCLC adalah pneumonitis atau radiasi pneumonitis (keradangan paru-paru yang menjejaskan pernafasan) dan keletihan (keletihan). Imfinzi juga diluluskan dalam kombinasi dengan etoposide dan sama ada carboplatin atau cisplatin, sebagai rawatan barisan pertama pesakit dewasa dengan kanser paru-paru sel kecil peringkat luas (ES -SCLC), serta untuk kanser paru-paru bukan sel kecil, kanser saluran hempedu (duktus hempedu dan pundi hempedu), kanser hepatoselular (hati) dan kanser endometrium. Ia dikeluarkan oleh AstraZeneca dan telah diluluskan untuk kegunaan ini pada 5 Dis. 2024. Unloxcyt dari Checkpoint Therapeutics Diluluskan untuk Kanser Kulit Sel Skuamosa Kutaneous Lanjutan
FDA telah membersihkan Unloxcyt (cosibelimab-ipdl), antibodi penghalang kematian ligan-1 (PD-L1) yang diprogramkan untuk rawatan orang dewasa dengan karsinoma sel skuamosa kulit metastatik atau maju tempatan yang bukan calon untuk pembedahan atau radiasi untuk menyembuhkan kanser.
Unloxcyt ialah perencat pusat pemeriksaan imun PD-L1 pertama yang Diluluskan FDA untuk kegunaan ini. PD-L1, sejenis protein, boleh ditemui pada sel normal tertentu dan pada beberapa jenis sel kanser. Karsinoma sel skuamosa kulit (cSCC) ialah jenis kedua paling biasa kanser kulit di A.S. dengan 1.8 juta kes berlaku setiap tahun. Kebanyakan kes adalah setempat dan bertindak balas kepada pembedahan tetapi kira-kira 40,000 kes lanjut dan memerlukan rawatan lanjut. Faktor risiko untuk cSCC termasuk pendedahan ultraviolet (UV) kronik dan imunosupresi. Unloxcyt ialah antibodi monoklonal immunoglobulin G1 (IgG1) manusia yang mengikat PD-L1 dan menyekat interaksi antara PD -L1 dan protein reseptor sel Tnya, PD-1 dan B7.1. Ini membolehkan sistem imun mencari dan menyerang sel-sel kanser dengan lebih mudah untuk membantu melambatkan pertumbuhan kanser dan memanjangkan kelangsungan hidup. Unloxcyt juga telah ditunjukkan untuk turut mendorong sitotoksisiti pengantaraan sel (ADCC) yang bergantung kepada antibodi. Dos yang disyorkan untuk Unloxcyt ialah 1,200 mg sebagai infusi intravena (IV) melebihi 60 minit setiap 3 minggu. Kelulusan adalah berdasarkan CK-301-101, kajian label terbuka tentang Unloxcyt dalam 109 orang dewasa dengan CSCC metastatik (mCSCC) atau CSCC lanjutan tempatan (laCSCC) yang bukan calon untuk pembedahan kuratif atau radiasi kuratif. Titik akhir utama ialah kadar tindak balas objektif (ORR) dan tempoh tindak balas (DOR). ORR adalah 47% (95% CI: 36, 59) untuk pesakit dengan cSCC metastatik (n=78) dan 48% (95% CI: 30, 67) untuk pesakit dengan cSCC lanjutan tempatan (n=31), dengan 8% dan 10% masing-masing mencapai respons lengkap. Median DOR tidak dicapai (julat: 1.4+, 34.1+) pada pesakit dengan cSCC metastatik dan 17.7 bulan (julat: 3.7+, 17.7) pada pesakit dengan cSCC lanjutan tempatan. Amaran dan langkah berjaga-jaga termasuk tindak balas buruk pengantara imun, tindak balas berkaitan infusi, Komplikasi Batang Hematopoetik Alogenik Pemindahan Sel (HSCT) dan potensi untuk membahayakan janin. Reaksi buruk yang paling biasa (≥10%) adalah keletihan, sakit muskuloskeletal, ruam, cirit-birit, hipotiroidisme (rendah). tahap tiroid), sembelit, loya, sakit kepala, pruritus (gatal-gatal), edema (pengumpulan cecair), jangkitan setempat dan jangkitan saluran kencing (UTI). Unloxcyt dikeluarkan oleh Checkpoint Therapeutics dan telah diluluskan pada 13 Dis. 2024. FDA Memberi Kelulusan kepada Bizengri untuk Kanser Pankreas NRG1+ dan Bukan- Kanser Paru Sel Kecil
Pada 4 Disember 2024, FDA memberikan kelulusan dipercepatkan kepada Bizengri (zenocutuzumab-zbco) untuk rawatan pesakit yang menghidapi kanser paru-paru sel bukan kecil (NSCLC) lanjutan, tidak boleh dipotong atau metastatik atau kanser pankreas yang mengandungi neuregulin 1 (NRG1) gabungan gen dengan perkembangan penyakit pada atau selepas terapi sistemik sebelumnya. Bizengri dihasilkan oleh Merus N.V.
Bizengri dikelaskan sebagai antibodi yang diarahkan HER2 dan HER3 bispecific dan merupakan terapi sistemik pertama yang diluluskan untuk pesakit dengan NSCLC atau kanser pankreas menyimpan gabungan gen NRG1. Gen NRG1 mengekod neuregulin, ligan untuk HER3. Gabungan NRG1 jarang berlaku, berlaku dalam kurang daripada 1% NSCLC, kanser pankreas dan tumor pepejal lain. Keberkesanan telah dinilai dalam kajian label terbuka eNRGy dengan 64 orang dewasa dengan NRG1 NSCLC positif gabungan dan 30 orang dewasa dengan kanser pankreas gabungan positif NRG1 dengan perkembangan penyakit. Dalam kumpulan NSCLC, kadar tindak balas keseluruhan (ORR) adalah 33% dengan tempoh median tindak balas (DOR) sebanyak 7.4 bulan. Untuk kanser pankreas, ORR adalah 40% dengan DOR antara 3.7 hingga 16.6 bulan. Bizengri ditadbir sebagai infusi intravena (IV) selama 4 jam, setiap 2 minggu sehingga perkembangan penyakit atau ketoksikan yang tidak boleh diterima. Premedikasi hendaklah diberikan sebelum setiap infusi untuk mengurangkan risiko tindak balas berkaitan infusi. Maklumat preskripsi termasuk Amaran Berkotak untuk ketoksikan embrio-janin . Amaran dan langkah berjaga-jaga termasuk tindak balas berkaitan infusi, hipersensitiviti dan tindak balas anafilaksis (alahan), penyakit paru-paru interstisial (ILD)/pneumonitis (keradangan paru-paru) dan disfungsi ventrikel kiri (jantung lemah yang menjejaskan pengepaman darah). Reaksi buruk yang biasa (≥ 10%) termasuk cirit-birit, sakit muskuloskeletal (otot), keletihan (keletihan), loya, tindak balas berkaitan infusi (IRR), dyspnea (sesak nafas), ruam, sembelit, muntah, sakit perut (kawasan perut), dan edema (pengekalan cecair, bengkak); serta keabnormalan makmal. Petunjuk ini diluluskan di bawah kelulusan dipercepatkan berdasarkan kadar tindak balas keseluruhan (ORR) dan tempoh tindak balas (DOR). Kelulusan berterusan untuk tanda-tanda ini mungkin bergantung pada pengesahan dan perihalan manfaat klinikal dalam ujian pengesahan. Nemluvio Mendapat Penggunaan Baharu untuk Merawat Pesakit Dermatitis Atopik Sederhana hingga Teruk
Pada 13 Dis. 2024, FDA telah membersihkan Nemluvio (nemolizumab) Galderma untuk petunjuk kedua: untuk merawat pesakit 12 tahun ke atas dengan dermatitis atopik (ekzema) sederhana hingga teruk dengan ekzema sederhana hingga teruk (dermatitis atopik ) dalam kombinasi dengan terapi preskripsi yang digunakan pada kulit (topikal) apabila ekzema tidak dikawal dengan baik oleh topikal terapi sahaja. Kelulusan ini berikutan kelulusan Nemluvio untuk rawatan orang dewasa dengan prurigo nodularis pada Ogos 2024.
Dalam dermatitis atopik, pelbagai protein terlibat dalam keradangan kulit. Nemluvio ialah antibodi monoklonal pertama yang secara khusus menyasarkan dan menyekat alfa reseptor IL-31, protein isyarat (sitokin). IL-31 dihasilkan oleh sel imun yang diaktifkan dalam kulit dan secara khusus menggalakkan kegatalan dan keradangan. Kelulusan adalah berdasarkan keputusan positif daripada 16 minggu, fasa 3, klinikal ARCADIA program percubaan dalam 1,728 pesakit berumur 12 tahun ke atas dengan dermatitis atopik sederhana hingga teruk. Keputusan menunjukkan bahawa pesakit yang dirawat dengan Nemluvio, disuntik secara subkutan (di bawah kulit) setiap empat minggu dalam kombinasi dengan kortikosteroid topikal (TCS), dengan atau tanpa perencat kalsineurin topikal (TCI), mencapai pengurangan ketara 75% dalam Kawasan Ekzema dan Indeks Keparahan. (EASI) jika dibandingkan dengan kumpulan yang menerima plasebo dalam kombinasi dengan TCS (dengan atau tanpa TCI). Titik akhir sekunder seperti tindak balas gatal pada minggu 1 dan kesan pada gangguan tidur juga dipenuhi. Ia tersedia sebagai pen pra-isi untuk suntikan subkutan (di bawah kulit) yang memerlukan penyusunan semula. Kejadian buruk yang serius termasuk tindak balas alahan (hipersensitiviti) yang serius. Elakkan penggunaan vaksin hidup semasa rawatan. Kesan sampingan Nemluvio yang paling biasa ialah sakit kepala, dermatitis atopik, ekzema, dan ekzema nummular (ekzema yang muncul sebagai tompok bulatan bertaburan), yang berlaku dalam ≥1% pesakit dalam ujian klinikal. FDA Meluluskan Crenessity, Rawatan Mulut Baharu untuk Kongenital Hiperplasia Adrenal
Pada 13 Dis. 2024, FDA meluluskan kapsul Crenessity (crinecerfont) dan larutan oral daripada Neurocrine Biosciences. Crenessity digunakan sebagai tambahan kepada penggantian glukokortikoid untuk mengawal androgen (hormon seperti testosteron) pada pesakit berumur 4 tahun dan lebih tua dengan hiperplasia adrenal kongenital klasik (CAH), keadaan genetik yang jarang berlaku yang menjejaskan kelenjar adrenal.
Orang yang mempunyai CAH klasik tidak menghasilkan kortisol yang mencukupi dan menghasilkan terlalu banyak androgen. Kebanyakan kes CAH disebabkan oleh varian gen CYP21A2 yang membawa kepada kekurangan enzim 21-hidroksilase (21-OH), mengakibatkan penurunan dalam biosintesis kortisol. Crinecerfont ialah antagonis reseptor jenis 1 faktor pelepas kortikotropin (CRF) yang menghalang pengikatan untuk menghalang rembesan hormon adrenokortikotropik (ACTH) daripada pituitari, dengan itu mengurangkan adrenal pengantara ACTH. pengeluaran androgen. Dengan mengurangkan pengeluaran androgen adrenal yang berlebihan, Crenessity mengurangkan jumlah rawatan glukokortikoid yang diperlukan. Crenessity ditadbir secara lisan (melalui mulut) dua kali sehari. Kelulusan adalah berdasarkan data daripada kajian CAHtalyst yang menunjukkan penurunan ketara dalam paras androstenedione (androgen) berbanding plasebo (pil tanpa ubat), yang membenarkan pengurangan dos glucocorticoid yang ketara. Amaran dan langkah berjaga-jaga yang berkaitan dengan Crenessity termasuk tindak balas hipersensitiviti, dan risiko kekurangan adrenal akut atau krisis adrenal dengan serentak yang tidak mencukupi terapi glukokortikoid. Amaran dan langkah berjaga-jaga yang berkaitan dengan Crenessity termasuk tindak balas hipersensitiviti, dan risiko kekurangan adrenal akut atau krisis adrenal dengan terapi glukokortikoid serentak yang tidak mencukupi. Reaksi buruk yang biasa berlaku pada pesakit dewasa termasuk keletihan, sakit kepala, pening, dan arthralgia (sakit sendi); Reaksi buruk yang biasa berlaku pada pesakit kanak-kanak termasuk sakit kepala, sakit perut (kawasan perut), keletihan, hidung tersumbat dan epistaksis (darah hidung). FDA Clears Ensacove for ALK-Positive Locally Kanser Paru-paru Bukan Sel Kecil Lanjutan atau Metastatik
Ensacove (ensartinib) ialah perencat limfoma kinase (ALK) anaplastik oral yang kini diluluskan oleh FDA untuk rawatan pesakit dewasa dengan kanser paru-paru bukan sel kecil (NSCLC) positif ALK pada mereka yang belum pernah menerima ALK- perencat.
Ensartinib ialah perencat kinase limfoma kinase (ALK) anaplastik dan menghalang kinase lain termasuk MET dan ROS1. Dos Ensacove yang disyorkan ialah 225 mg secara lisan sekali sehari dengan atau tanpa makanan sehingga perkembangan penyakit atau ketoksikan yang tidak boleh diterima. Ia boleh didapati sebagai kapsul 25 dan 100 mg yang diambil melalui mulut. Kelulusan adalah berdasarkan percubaan eXALT3, label terbuka, kajian rawak dalam 290 pesakit dengan ALK lanjutan tempatan atau metastatik -NSCLC positif yang tidak pernah menerima terapi sasaran ALK sebelum ini. Pesakit secara rawak 1: 1 untuk menerima Ensacove atau crizotinib (Xalkori). Ensacove meningkatkan kelangsungan hidup bebas perkembangan (PFS) dengan ketara berbanding crizotinib (HR 0.56, p = 0.0007), dengan median PFS 25.8 bulan berbanding 12.7 bulan. Tiada perbezaan yang signifikan secara statistik dalam keseluruhan survival (OS) antara 2 rawatan, titik akhir sekunder utama. OS Median masing-masing adalah 63.2 bulan dan 55.7 bulan dalam lengan Ensacove dan crizotinib. Amaran termasuk Penyakit Paru Interstisial (ILD) / Pneumonitis, ketoksikan hati, tindak balas kulit, jantung yang perlahan kadar, dan glukosa darah tinggi (gula darah), antara lain. Kesan buruk biasa dalam at sekurang-kurangnya 20% pesakit termasuk ruam, sakit muskuloskeletal, sembelit, batuk, pruritus (gatal-gatal), loya, edema (retensi cecair. bengkak), pyrexia (demam), dan keletihan. Ensacove adalah daripada Xcovery Holdings, Inc. dan telah diluluskan oleh FDA pada 18 Dis. 2024. Ryoncil Kini Diluluskan sebagai Terapi Sel Stroma Mesenchymal untuk Graft Akut Refraktori Steroid Berbanding Penyakit Hos
FDA telah meluluskan Ryoncil (remestemcel-L-rknd), terapi sel stromal mesenchymal (MCS) yang berasal dari sumsum tulang alogenik yang ditunjukkan untuk rawatan penyakit graft akut refraktori steroid berbanding penyakit perumah (SR-aGvHD) dalam pesakit kanak-kanak Berumur 2 bulan ke atas. Ryoncil ialah terapi sel stromal mesenchymal (MSC) pertama yang diluluskan oleh FDA.
Penyakit graft-versus-host akut-refraktori steroid ialah keadaan yang serius dan mengancam nyawa yang boleh berlaku sebagai komplikasi beberapa jenis pemindahan sel stem. Dalam pemindahan sel stem hematopoietik (darah) alogenik, pesakit menerima sel stem daripada penderma yang sihat untuk menggantikan sel stem mereka sendiri untuk membantu membentuk sel darah baru. Prosedur ini boleh dilakukan bagi jenis kanser darah atau gangguan sistem imun tertentu. Mekanisme tindakan Ryoncil mungkin berkaitan dengan kesan imunomodulatornya. Data daripada kajian in vitro menunjukkan bahawa terapi sel stromal mesenchymal (MCS) menghalang pengaktifan sel T seperti yang diukur oleh percambahan dan rembesan sitokin pro-radang. Keberkesanan Ryoncil adalah berdasarkan terutamanya pada kadar dan tempoh tindak balas terhadap rawatan 28 hari selepas memulakan Ryoncil. Dalam satu lengan, percubaan Fasa 3 kanak-kanak dengan SR-aGvHD, 70% mencapai tindak balas keseluruhan menjelang Hari 28, ukuran yang meramalkan kemandirian dalam aGVHD. Kursus penuh telah disiapkan tanpa gangguan pada lebih daripada 85% pesakit. Ryoncil dikontraindikasikan pada pesakit yang diketahui hipersensitiviti kepada dimetil sulfoksida atau protein babi dan lembu. Pesakit harus diberi premedikasi dengan kortikosteroid dan antihistamin sebelum infusi dan dipantau untuk tindak balas hipersensitiviti semasa rawatan dengan Ryoncil. Reaksi buruk yang paling biasa termasuk jangkitan, demam, pendarahan, edema, sakit perut (kawasan perut) dan hipertensi (tekanan darah tinggi). Komplikasi seperti hipersensitiviti dan tindak balas infusi akut, penghantaran penyakit atau agen berjangkit dan pembentukan tisu ektopik mungkin berlaku selepas rawatan dengan Ryoncil. Ryoncil dikeluarkan oleh Mesoblast, Inc. dan telah diberikan kelulusan pada 18 Dis. 2024. FDA Lulus Sekali -Tryngolza Bulanan untuk Menurunkan Trigliserida dalam Sindrom Chylomicronemia Familial
Tryngolza (olezarsen) ialah oligonukleotida antisense terarah APOC-III yang kini ditunjukkan untuk digunakan sebagai tambahan kepada diet untuk menurunkan trigliserida (sejenis lemak dalam darah) pada orang dewasa dengan sindrom chylomicronemia keluarga (FCS). Ia adalah ubat sasaran RNA yang direka untuk menurunkan pengeluaran badan apoC-III, protein yang mengawal metabolisme trigliserida.
Sindrom kilomikronemia keluarga (FCS) ialah jarang, bentuk genetik hipertrigliseridemia teruk (sHTG) yang boleh membawa kepada pankreatitis akut (AP) yang boleh mengancam nyawa. Pesakit selalunya mempunyai tahap trigliserida lebih daripada 880 mg/dL. Tryngolza ialah rawatan pertama yang mengurangkan tahap trigliserida dengan ketara pada orang dewasa dengan FCS dan memberikan pengurangan pankreatitis akut (AP) kejadian apabila digunakan dengan diet yang sesuai (sama atau kurang daripada 20 gram lemak setiap hari). Ia ditadbir sendiri melalui penyuntik automatik sekali setiap bulan. Kelulusan adalah berdasarkan kajian BALANCE terkawal Fasa 3, plasebo dalam 66 orang dewasa di mana Tryngolza 80 mg menunjukkan statistik secara statistik pengurangan purata yang ketara dalam paras trigliserida sebanyak 42.5% daripada garis dasar kepada 6 bulan (p=0.0084), 57% pada 12 bulan dan pengurangan bermakna secara klinikal dalam kejadian AP selama 12 bulan (1 episod AP dalam kumpulan Tryngolza lwn. 11 dalam plasebo). Amaran termasuk tindak balas hipersensitiviti (alahan). Reaksi buruk yang paling biasa dalam sekurang-kurangnya 5% pesakit yang dirawat Tryngolza ialah tindak balas di tapak suntikan, penurunan kiraan platelet (sel darah yang membantu pembekuan) dan arthralgia (sakit sendi). Tryngolza, diluluskan pada 19 Dis. 2024, dikeluarkan oleh Ionis Pharmaceuticals, Inc. dan dijangka tersedia secara komersial pada penghujung 2024. FDA Membersihkan Alyftrek, Terapi Gabungan Tiga Kali untuk Cystic Fibrosis
Pada 20 Dis. 2024, FDA telah meluluskan Alyftrek Vertex Pharmaceutical (vanzacaftor, tezacaftor dan deutivacaftor) yang ditunjukkan untuk rawatan cystic fibrosis (CF) pada pesakit berumur 6 tahun ke atas yang mempunyai sekurang-kurangnya satu mutasi F508del atau mutasi lain dalam gen pengatur konduktans transmembran fibrosis kistik (CFTR) yang responsif terhadap ini rawatan. Alyftrek ialah modulator CFTR sekali sehari yang pertama.
Cystic fibrosis (CF) ialah penyakit genetik yang jarang berlaku disebabkan oleh mutasi dalam gen CFTR, yang membawa kepada penurunan kuantiti dan/atau fungsi saluran protein CFTR pada permukaan sel. Ini boleh menyebabkan aliran garam dan air yang lemah ke dalam dan keluar dari sel dalam beberapa organ. Di dalam paru-paru, ini membawa kepada pengumpulan lendir melekit yang tidak normal, jangkitan paru-paru kronik dan kerosakan paru-paru yang progresif yang akhirnya membawa kepada kematian bagi ramai pesakit. Vanzacaftor dan tezacaftor adalah direka untuk meningkatkan jumlah protein CFTR pada permukaan sel. Deutivacaftor membantu memastikan protein CFTR pada permukaan sel terbuka lebih lama untuk meningkatkan aliran garam dan air merentasi membran sel, yang membantu menghidrat dan membersihkan lendir dari saluran pernafasan. Kelulusan adalah berdasarkan kajian Fasa 3 pada orang dengan CF berumur 12 tahun ke atas. Titik akhir utama telah dicapai apabila dibandingkan dengan Trikafta - tidak rendah diri pada perubahan mutlak daripada garis dasar dalam peratus ramalan isipadu ekspirasi paksa (ppFEV1), yang mengukur sejauh mana paru-paru seseorang berfungsi. Semua titik akhir sekunder utama juga dipenuhi. Dalam kajian Fasa 3 kanak-kanak dengan CF berumur 6 hingga 11 tahun titik akhir keselamatan, hasil utama dalam kumpulan umur ini, juga dipenuhi. Alyftrek membawa Berkotak Amaranuntuk kecederaan hati akibat dadah dan kegagalan hati. Amaran dan langkah berjaga-jaga juga termasuk tindak balas hipersensitiviti (alahan), termasuk kes anafilaksis, mengurangkan keberkesanan Alyftrek dengan penggunaan induk CYP3A yang kuat atau sederhana, dan peningkatan risiko katarak. Serious tindak balas buruk termasuk influenza (selesema), enzim hati yang tinggi, kemurungan dan pengsan. Kesan sampingan yang biasa termasuk batuk, selsema, jangkitan saluran pernafasan atas, sakit kepala dan sakit mulut / tekak, antara lain. Tezacaftor terkandung dalam kombinasi yang diluluskan rawatan CF Symdeko ( ivacaftor/tezacaftor dan ivacaftor) dan Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor dan ivacaftor).
Disiarkan : 2025-01-01 12:00
Baca lagi
Penafian
Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.
Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.
Kata Kunci Popular
