Maandelijks nieuwsoverzicht - december 2024
Medisch beoordeeld door Leigh Ann Anderson, FarmD. Laatst bijgewerkt op 31 december 2024.
FDA keurt Zepbound goed als het eerste receptgeneesmiddel voor obstructieve slaapapneu bij volwassenen met obesitas
Op 20 december 2024 keurde de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Zepbound (tirzepatide) van Eli Lilly goed voor de behandeling van matige tot ernstige obstructieve slaapapneu (OSA) bij volwassenen met obesitas. Het is het eerste en enige receptgeneesmiddel voor deze indicatie. Naast een verbeterde OSA verloren patiënten gemiddeld ook 20 tot 25 kg tijdens de behandeling.
Obstructieve slaapapneu (OSA) is een ernstige ademhalingsstoornis die wordt gekenmerkt door volledige of gedeeltelijke collaps van de bovenste luchtwegen tijdens de slaap. Dit kan leiden tot adempauzes en oppervlakkige ademhaling, ontwaken uit de slaap en een mogelijke afname van de zuurstofverzadiging in het bloed. Snurken, vermoeidheid en overmatige slaperigheid overdag kunnen belangrijke symptomen zijn en kunnen voorkomen bij patiënten met obesitas. Zepbound is een glucose-afhankelijke insulinetrope polypeptide (GIP)-receptor en glucagon-like peptide-1 (GLP-1)-receptoragonist, ook goedgekeurd om overtollig lichaamsgewicht te verminderen en langdurig te behouden gewichtsverlies op de lange termijn bij volwassenen met obesitas of overgewicht en ten minste één gewichtsgerelateerde medische aandoening zoals hoge bloeddruk, hoog cholesterol of hartaandoeningen. De aanbevolen onderhoudsdosis voor OSA is 10 mg of 15 mg eenmaal per week subcutaan geïnjecteerd, na initiële dosisescalatie om maagbijwerkingen te matigen. De goedkeuring was gebaseerd op de SURMOUNT-OSA Fase 3-studies met 469 deelnemers. Zepbound werd geëvalueerd voor de behandeling van OSA bij volwassenen met obesitas, met en zonder positieve luchtwegdruk (PAP)-therapie gedurende een jaar. Het primaire doel was om aan te tonen dat Zepbound superieur in de verandering in de apneu-hypopneu-index (AHI) ten opzichte van de uitgangswaarde na 52 weken vergeleken met placebo (een injectie zonder geneesmiddel). De apneu-hypopneu-index (AHI) meet de ernst van OSA en kijkt naar het aantal keren per uur tijdens de slaap dat de ademhaling stopt (apneu) of aanzienlijk wordt verminderd (hypopneu). In aanvulling op verbeterde OSA-symptomen, verloren volwassenen op Zepbound gemiddeld 45 lbs (18%) van hun lichaamsgewicht, terwijl volwassenen op Zepbound- en PAP-therapie gemiddeld 50 lbs (20%) van hun lichaamsgewicht verloren. hun lichaamsgewicht, vergeleken met respectievelijk 4 lbs (2%) en 6 lbs (2%) bij placebo. Veel voorkomende bijwerkingen zijn misselijkheid, diarree, braken, obstipatie, buikpijn, indigestie, reacties op de injectieplaats, vermoeidheid, overgevoeligheidsreacties, oprispingen, haaruitval en brandend maagzuur. Dit zijn niet alle mogelijke bijwerkingen van Zepbound. Tirzepatide werd in mei 2022 voor het eerst goedgekeurd onder de merknaam Mounjaro (ook van Lilly) om de glykemische (bloedsuikerspiegel) controle te verbeteren bij volwassenen met diabetes type 2. Gemtesa goedgekeurd voor volwassen mannen met symptomen van overactieve blaas, ook behandeld voor BPH
Gemtesa (vibegron) is door de FDA goedgekeurd voor de behandeling van een overactieve blaas (OAB) met symptomen van aandrangsincontinentie, urgentie en frequentie van urineren bij volwassen mannen die farmacologische (medicamenteuze) therapie krijgen voor goedaardige prostaathyperplasie (BPH). Gemtesa is ook goedgekeurd voor de behandeling van volwassenen met overactieve blaassymptomen zoals aandrangsincontinentie, urgentie en frequentie van urineren.
Gemtesa is geclassificeerd als een bèta-3-agonist en werkt door zich aan deze receptor te binden om de blaaswandspieren (detrusorspier) te ontspannen en zo te vergroten hoeveel de blaas kan vasthouden. Het wordt als een eenmaal daagse tablet via de mond ingenomen en kan zijn met of zonder voedsel ingenomen. De goedkeuring was gebaseerd op de resultaten van het 12 weken durende URO-901-3005-onderzoek, een fase 3-onderzoek met Gemtesa versus placebo gedurende 24 weken bij ongeveer 1.100 mannen met een overactieve blaas (OAB)-symptomen die farmacologische therapie voor BPH ondergaan. De resultaten lieten een statistisch significante afname zien van het gemiddelde aantal mictie-episodes per dag en dagelijkse urgentie-episodes (plotselinge drang om te urineren die moeilijk onder controle te houden is) vergeleken met placebo (pil zonder medicijn). In onderzoeken naar OAB bij volwassen mannen met BPH werden hypertensie (hoge bloeddruk) en urineweginfectie gemeld als bijwerkingen (≥2%) van de patiënten. Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen omvatten urineretentie en angio-oedeem van het gezicht en/of het strottenhoofd is gemeld. Andere vaak voorkomende bijwerkingen (≥2%) zijn hoofdpijn, urineweginfectie, nasofaryngitis (symptomen van verkoudheid), diarree, misselijkheid en infectie van de bovenste luchtwegen. Gemtesa, van Sumitomo Pharma, kreeg op 23 december 2020 voor het eerst goedkeuring van de FDA voor de behandeling van volwassenen met overactieve blaassymptomen zoals aandrangsincontinentie, urgentie en frequentie van plassen. >
FDA keurt Opdivo Qvantig goed, de eerste subcutaan geïnjecteerde PD-1-remmer-immunotherapie tegen kanker
Op 27 december 2024 verleende de FDA goedkeuring voor Opdivo Qvantig, een geprogrammeerde doodsreceptor-1 (PD-1)-blokkerende antilichaamcombinatie van nivolumab en recombinant menselijk hyaluronidase (rHuPH20). Het wordt gemiddeld gedurende 3 tot 5 minuten aan de patiënt toegediend, vergeleken met een Opdivo 30 minuten durende intraveneuze (IV) infusie.
Subcutane toediening kan voordelen bieden ten opzichte van IV-toediening, waaronder flexibiliteit op behandelplaatsen, minder voorbereidingsstappen en kortere toedieningstijd. Recombinant menselijk hyaluronidase PH20 (rHuPH20), een enzym, breekt hyaluronan (een suiker) af in het gebied onder de huid. Hierdoor kan het medicijn snel worden verspreid en in de bloedbaan worden opgenomen wanneer het subcutaan wordt geïnjecteerd. Opdivo Qvantig-immunotherapie kan worden gebruikt voor de meeste eerder goedgekeurde Opdivo-indicaties voor volwassen solide tumoren als monotherapie ( enkelvoudige behandeling, onderhoudsmonotherapie na voltooiing van de combinatietherapie met Opdivo plus Yervoy (ipilimumab), of in combinatie met chemotherapie of cabozantinib. Indicaties zijn onder meer bepaalde patiënten met niercelkanker (nierkanker), melanoom, niet-kleincellige longkanker, plaveiselcelkanker van het hoofd en de nek, urotheelcarcinoom (blaaskanker), colorectale kanker, hepatocellulaire (lever)kanker, slokdarmkanker en maagkanker. (maag)kanker. Goedkeuring van Opdivo Qvantig is gebaseerd op de resultaten uit de Fase 3 gerandomiseerde, open-label CheckMate-67T-studie, die niet-inferieure co-primaire farmacokinetische (PK) blootstellingen aantoonde versus IV Opdivo, vergelijkbare werkzaamheid in het totale responspercentage (ORR) en een vergelijkbaar veiligheidsprofiel versus IV Opdivo.Opdivo Qvantig is uitsluitend bedoeld voor subcutaan gebruik in de buik (buikstreek) of dij en wordt toegediend door een zorgverlener. Het heeft andere doserings- en toedieningsinstructies dan intraveneuze nivolumab-producten. Het is verkrijgbaar als injectieflacon met een enkelvoudige dosis met 600 mg nivolumab en 10.000 eenheden hyaluronidase per 5 ml (120 mg / 2.000 eenheden per ml). Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen omvatten ernstige en fatale gevolgen immuungemedieerde bijwerkingen, waaronder onder meer pneumonitis, colitis, hepatitis en hepatotoxiciteit. Ernstige bijwerkingen zijn pleurale effusie, pneumonitis, hyperglykemie, hyperkaliëmie, bloeding en diarree. De meest voorkomende bijwerkingen (≥10%) bij patiënten die met Opdivo Qvantig werden behandeld, waren musculoskeletale pijn (31%), vermoeidheid (20%), jeuk (16%), huiduitslag (15%), lage schildklierwaarden (12%), diarree (11%), hoesten (11%) en buikpijn (maagstreek) (10%). Opdivo Qvantig wordt vervaardigd door Bristol-Myers Squibb. FDA keurt Vtama-crème goed voor atopische dermatitis bij mensen van 2 jaar en ouder
De FDA heeft het plaatselijke gebruik van steroïdevrije Vtama (tapinarof) bij volwassenen en pediatrische patiënten van 2 jaar en ouder met atopische dermatitis (eczeem) goedgekeurd. Vtama is ook goedgekeurd voor de plaatselijke behandeling van plaque psoriasis bij volwassenen.
Atopische dermatitis is een veel voorkomende, chronische, inflammatoire huidziekte die wordt gekenmerkt door aanhoudende jeuk en terugkerende huidlaesies. Vtama is een arylkoolwaterstofreceptor (AhR)-modulerend middel en er wordt aangenomen dat het werkt door het activeren van een eiwit genaamd AhR en via downregulatie van pro-inflammatoire cytokines, waaronder interleukine 17. Deze werking kan helpen ontstekingen te verminderen, jeuk, normaliseert de huidbarrière-eiwitten en zuivert de huid. Vtama-crème wordt één keer per dag in een dunne laag op de aangetaste plekken aangebracht. Het kan op alle lichaamsdelen worden aangebracht, inclusief gevoelige huidgebieden zoals uw gezicht, nek, oksels, borst/borsten en liezen, maar mag niet op uw ogen, mond of vagina worden aangebracht. FDA-goedkeuring werd ondersteund door de 8 weken durende ADORING-onderzoeken, die een significant verschil met Vtama lieten zien in het aantal patiënten dat een score van "duidelijk" of "bijna duidelijk" behaalde huid (Validated Investigator Global Assessment for AD) en een verbetering van minimaal 2 graden vanaf het begin van het onderzoek in vergelijking met het medium (crème zonder medicijn). Veelvoorkomende bijwerkingen reacties (incidentie ≥ 1%) bij patiënten met atopische dermatitis omvat infectie van de bovenste luchtwegen, folliculitis (ontstoken of geïnfecteerde haarzakjes), infectie van de onderste luchtwegen, hoofdpijn, astma, braken, oorinfectie, pijn in de ledematen en pijn in de buik (maagstreek).Vtama wordt vervaardigd door Organon Pharmaceuticals en is op 12 december 2024 goedgekeurd voor dit gebruik. FDA keurt Steqeyma goed, de zevende biosimilar van Stelara
Celltrion heeft de goedkeuring aangekondigd van de injectie Steqeyma (ustekinumab-stba), een biosimilar van Stelara (ustekinumab). Steqeyma wordt gebruikt voor de behandeling van volwassenen en kinderen van 6 jaar en ouder met actieve artritis psoriatica en matige tot ernstige plaque psoriasis, en volwassenen met matige tot ernstige ziekte van Crohn en colitis ulcerosa.
Steqeyma (ustekinumab-stba) is een volledig menselijk monoklonaal antilichaam dat selectief zowel interleukine (IL)-12 als IL-23 remt, twee cytokines die een belangrijke rol spelen bij ontstekings- en immuunreacties. Steqeyma is niet uitwisselbaar met Stelara, wat betekent dat het nog niet kan worden vervangen door het referentieproduct (in dit geval Stelara ) door een apotheker, afhankelijk van de staatswetten. Resultaten van een Fase III-onderzoek bij volwassenen met matige tot ernstige plaque psoriasis hebben aangetoond dat Steqeyma en Stelara sterk op elkaar lijken, en geen klinisch betekenisvol verschillen in termen van veiligheid en werkzaamheid. Steqeyma kan worden toegediend via subcutane injectie of intraveneuze infusie. Ernstige waarschuwingen omvatten onder meer een verhoogd risico op infecties, kanker en allergische reacties. Vaak voorkomende bijwerkingen zijn onder meer nasofaryngitis, hoofdpijn, vermoeidheid, sinusitis en misselijkheid. Steqeyma, goedgekeurd op 17 december 2024, is de zevende door de FDA goedgekeurde Stelara-biosimilar , na Yesintek, Imuldosa, Otulfi, Pyzchiva en Selarsdi in 2024, en Wezlana in 2023. FDA keurt Liraglutide goed, de eerste generieke verwijzende GLP-1-agonist Victoza
De FDA heeft de eerste generieke liraglutide goedgekeurd die verwijst naar Victoza, een glucagon-achtige peptide-1 (GLP-1) receptoragonist-injectie die is geïndiceerd om de glykemische (bloedsuikerspiegel) controle te verbeteren bij mensen van 10 jaar en ouder met type 2-diabetes. Het wordt gebruikt als aanvulling op een dieet en lichaamsbeweging.
Type 2-diabetes is een veel voorkomende chronische aandoening die optreedt wanneer het lichaam insuline niet goed gebruikt en de bloedsuikerspiegel niet op peil kan houden op normale niveaus. Hoewel de diagnose meestal bij volwassenen wordt gesteld, wordt de ziekte nu steeds vaker bij kinderen, tieners en jongvolwassenen gediagnosticeerd. Hoewel generieke liraglutide alleen is goedgekeurd voor de behandeling van type 2-diabetes, kan het u ook helpen wat af te vallen. Liraglutide verbetert de bloedsuikerspiegel door te werken als natuurlijk GLP-1 dat voorkomt in de lichaam, die in lage concentraties aanwezig kunnen zijn bij mensen met type 2-diabetes. GLP-1 helpt de bloedsuikerspiegel onder controle te houden bij diabetes type 2 door de insuline te verhogen wanneer dat nodig is, de glucoseproductie in de lever te verminderen, de spijsvertering te vertragen en de eetlust te verminderen. Liraglutide wordt eenmaal daags op elk moment van de dag subcutaan (onder de huid geïnjecteerd) toegediend in de maagstreek, de dij of de bovenarm. Patiënten of zorgverleners kunnen na de training zelf injecties toedienen. Het is verkrijgbaar als een voorgevulde pen van 18 mg/3 ml (6 mg/ml) voor gebruik bij één patiënt en levert doses van 0,6 mg, 1,2 mg of 1,8 mg. Net als Victoza heeft liraglutide een waarschuwing in doos voor een risico op c-celtumoren van de schildklier en mag het niet worden gebruikt bij patiënten met een persoonlijke of familiale voorgeschiedenis van medullaire schildklier carcinoom (MTC) of bij patiënten met Multiple Endocriene Neoplasiesyndroom type 2 (MEN 2). Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen omvatten onder meer pancreatitis, galblaasaandoeningen, acuut nierletsel en longaspiratie (long) terwijl ze onder narcose zijn. Veel voorkomende bijwerkingen bij ten minste 5% van de patiënten in onderzoeken omvatten misselijkheid, diarree, braken, verminderde eetlust, dyspepsie (brandend maagzuur, indigestie), constipatie. De FDA heeft de goedkeuring verleend van generieke liraglutide-injectie bij Hikma Pharmaceuticals USA Inc. op 23 december 2024. In tegenstelling tot Victoza heeft de generieke liraglutide niet de indicatie om het risico op ernstige nadelige cardiovasculaire voorvallen te verminderen bij volwassenen met diabetes mellitus type 2 en vastgestelde cardiovasculaire (hart)ziekten. /li> Saxenda is een ander merk liraglutide dat specifiek is goedgekeurd voor gewichtsverlies, naast dieet en lichaamsbeweging, bij risicopatiënten met bepaalde gezondheidsproblemen voorwaarden. Gebruik Saxenda, Victoza of liraglutide niet tegelijkertijd. Liraglutide behoort tot de klasse van geneesmiddelen die glucagon-like peptide-1 (GLP-1) receptoragonisten worden genoemd, waartoe ook andere medicijnen zoals Ozempic, Wegovy en Ryebelsus. De FDA keurde in november de eerste generieke GLP-1-receptoragonist goed 2024 met goedkeuring van een generieke verwijzing naar Byetta (exenatide). Alhemo eenmaal daagse subcutane injectie goedgekeurd voor mensen met hemofilie A of B met remmers
Novo Nordisk kondigde op 20 december 2024 de goedkeuring door de FDA aan van de subcutane injectie Alhemo (concizumab-mtci) als een eenmaal daagse profylaxe om bloedingsepisodes te voorkomen of de frequentie van bloedingsepisodes te verminderen bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. ouder met hemofilie A of B met remmers.
Bij hemofilie A of B, een zeldzame ziekte kunnen bij sommige patiënten remmers ontstaan die de effectiviteit van therapieën verminderen. De behandeling van patiënten in deze gevallen om bloedingen te voorkomen is een uitdaging en ze hebben vaak weinig opties. Alhemo is een antagonist van de weefselfactorroute (TFPI), gedoseerd in een voorgevulde, voorgemengde pen voor subcutane injectie. Het wordt niet toegediend als een IV-infusie. Alhemo is ontworpen om in het lichaam een eiwit genaamd TFPI te blokkeren dat de bloedstolling verhindert. Door TFPI te blokkeren verbetert het medicijn de productie van trombine, een eiwit dat helpt het bloed te stollen en bloedingen te voorkomen, wanneer de andere stollingsfactoren ontbreken of onvoldoende zijn in de aanwezigheid van remmers. Deze goedkeuring markeert de eerste subcutane injectiebehandeling in zijn soort voor gebruik bij deze patiëntenpopulatie. De goedkeuring was gebaseerd op de fase 3 explorer7-studie waarin het aantal behandelde spontane en traumatische patiënten werd vergeleken. bloedingsepisodes, gemeten aan de hand van het jaarlijkse bloedingspercentage (ABR). De resultaten toonden een vermindering van 86% aan van ABR bij patiënten die Alhemo-profylaxe kregen, vergeleken met geen profylaxe. De geschatte gemiddelde ABR was 1,7 voor patiënten die Alhemo-profylaxe kregen, vergeleken met 11,8 voor patiënten zonder profylaxe. De totale mediane ABR was nul voor behandelde spontane en traumatische bloedingen, vergeleken met 9,8 ABR bij patiënten zonder profylaxe. Alhemo wordt geleverd in een voorgevulde, voorgemengde pen voor subcutane injectie (60 mg /1,5 ml, 150 mg/1,5 ml of 300 mg/3 ml) toegediend via een dunne naald van 32 gauge, 4 mm, die apart wordt geleverd. Het kan door uzelf worden toegediend of door een verzorger in de buik (buikstreek) of dij worden toegediend na een passende training, en wanneer dit door een zorgverlener aanvaardbaar wordt geacht. Ernstige bijwerkingen kunnen bloedstolsels en allergische reacties omvatten. De meest voorkomende bijwerkingen (bij ten minste 5% van de mensen) zijn reacties op de injectieplaats en urticaria (netelroos). Imfinzi goedgekeurd als eerste immunotherapie voor volwassenen met agressieve, beperkte- Stadium kleincellige longkanker
De FDA heeft een nieuwe indicatie toegekend voor Imfinzi (durvalumab)-injectie voor gebruik als monotherapie voor de behandeling van volwassen patiënten met kleincellige longkanker in een beperkt stadium (LS-SCLC) bij wie de ziekte niet is verergerd na gelijktijdige op platina gebaseerde chemotherapie en radiotherapie.
Kleincellige longkanker is een zeer agressieve vorm van longkanker. De beperkte stadiumvorm (LS-SCLC) vordert snel, ondanks een initiële behandelingsreactie op chemotherapie en bestraling. Slechts 15% tot 30% van de patiënten zal 5 jaar na de diagnose van LS-SCLC nog in leven zijn. Imfinzi, een PD-L1 checkpoint-remmer, werkt door de PD-L1 te blokkeren eiwit aan de buitenkant van kankercellen. Hierdoor kan het immuunsysteem de kankercellen gemakkelijker vinden en aanvallen om de groei van kanker te vertragen en de overleving te verlengen. Het wordt elke 4 weken toegediend als een intraveneuze (IV) infusie in een ader, tot ziekteprogressie, onaanvaardbare toxiciteit, of maximaal 24 maanden. De goedkeuring was gebaseerd op significante bevindingen uit de ADRIATIC Fase III, placebogecontroleerde studie. In deze studie verminderde Imfinzi het risico op overlijden met 27% ten opzichte van placebo, met een geschatte mediane totale overleving (OS) van 55,9 maanden voor Imfinzi vergeleken met 33,4 maanden voor placebo. Bovendien verminderde Imfinzi ook het risico op ziekteprogressie of overlijden met 24%, met een mediane progressievrije overleving (PFS) van 16,6 maanden voor Imfinzi versus 9,2 maanden voor placebo. Er zijn geen nieuwe veiligheidssignalen waargenomen in de ADRIATIC-studie. Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen in verband met Imfinzi omvatten immuungemedieerde bijwerkingen, infusiegerelateerde reacties, complicaties van stamcelbehandeling en schade aan een ongeboren baby. De meest voorkomende bijwerkingen van de behandeling Reacties die voorkomen bij ten minste 20% van de patiënten met SCLC in een beperkt stadium zijn pneumonitis of stralingspneumonitis (longontsteking die de ademhaling beïnvloedt) en vermoeidheid (moeheid). Imfinzi is ook goedgekeurd in combinatie met etoposide en carboplatine of cisplatine, als eerstelijnsbehandeling van volwassen patiënten met kleincellige longkanker in een extensief stadium (ES-SCLC), evenals voor niet-kleincellige longkanker, galwegen (galwegkanker) en galblaas) kanker, hepatocellulaire (lever) kanker en endometriumkanker. Het is vervaardigd door AstraZeneca en werd op 5 december 2024 goedgekeurd voor dit gebruik. Unloxcyt van Checkpoint Therapeutics goedgekeurd voor geavanceerde cutane plaveiselcelkanker
De FDA heeft Unloxcyt (cosibelimab-ipdl) goedgekeurd, een geprogrammeerd dood ligand-1 (PD-L1) blokkerend antilichaam voor de behandeling van volwassenen met gemetastaseerd of lokaal gevorderd plaveiselcelcarcinoom van de huid die niet in aanmerking komen voor een operatie of bestraling de kanker genezen.
Unloxcyt is de eerste PD-L1-immuuncheckpointremmer die door de FDA is goedgekeurd voor dit gebruik. PD-L1, een eiwit, kan worden aangetroffen op bepaalde normale cellen en op sommige typen kankercellen. Cutaan plaveiselcelcarcinoom (cSCC) is het op een na meest voorkomende type kankercelcarcinoom. huidkanker in de VS, met jaarlijks 1,8 miljoen gevallen. De meeste gevallen zijn gelokaliseerd en reageren op een operatie, maar ongeveer 40.000 gevallen zijn vergevorderd en hebben verdere behandeling nodig. Risicofactoren voor cSCC zijn onder meer chronische blootstelling aan ultraviolet (UV) en immunosuppressie. Unloxcyt is een monoklonaal antilichaam van humaan immunoglobuline G1 (IgG1) dat PD-L1 bindt en de interactie tussen PD blokkeert. -L1 en zijn T-celreceptoreiwitten, PD-1 en B7.1. Hierdoor kan het immuunsysteem de kankercellen gemakkelijker vinden en aanvallen om de groei van kanker te vertragen en de overleving te verlengen. Er is ook aangetoond dat Unloxcyt ook antilichaamafhankelijke celgemedieerde cytotoxiciteit (ADCC) induceert. De aanbevolen dosering van Unloxcyt is 1.200 mg als intraveneuze (IV) infusie gedurende 60 jaar. minuten elke 3 weken. Goedkeuring was gebaseerd op CK-301-101, een open-label onderzoek naar Unloxcyt bij 109 volwassenen met gemetastaseerde CSCC (mCSCC) of lokaal gevorderde CSCC (laCSCC) die niet in aanmerking kwamen voor curatieve chirurgie of curatieve bestraling. Het primaire eindpunt was het objectieve responspercentage (ORR) en de duur van de respons (DOR). ORR was 47% (95% BI: 36, 59) voor patiënten met gemetastaseerd cSCC (n=78) en 48% (95% BI: 30, 67) voor patiënten met lokaal gevorderd cSCC (n=31), waarbij 8% en 10% bereikt respectievelijk een volledige respons. De mediane DOR werd niet bereikt (bereik: 1,4+, 34,1+) bij patiënten met gemetastaseerd cSCC en was 17,7 maanden (bereik: 3,7+, 17,7) bij patiënten met lokaal gevorderd cSCC. Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen omvatten immuungemedieerde bijwerkingen, infusiegerelateerde reacties, complicaties van allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) en de kans op schade aan de foetus. De meest voorkomende bijwerkingen (≥10%) waren vermoeidheid, pijn aan het bewegingsapparaat, huiduitslag, diarree, hypothyreoïdie (lage schildklierwaarden ), constipatie, misselijkheid, hoofdpijn, pruritus (jeuk), oedeem (vochtophoping), plaatselijke infectie en urineweginfectie (UTI). Unloxcyt is vervaardigd door Checkpoint Therapeutics en werd goedgekeurd op 13 december 2024. FDA verleent goedkeuring aan Bizengri voor NRG1+ pancreaskanker en niet-kleincellige longkanker /p>Op 4 december 2024 verleende de FDA versnelde goedkeuring aan Bizengri (zenocutuzumab-zbco) voor de behandeling van patiënten met gevorderde, niet-reseceerbare of gemetastaseerde niet-kleincellige longkanker (NSCLC) of pancreaskanker met een neureguline 1 (NRG1) genfusie met ziekteprogressie tijdens of na eerdere systemische therapie. Bizengri wordt vervaardigd door Merus N.V.
Bizengri is geclassificeerd als een bispecifiek HER2- en HER3-gericht antilichaam en is de eerste goedgekeurde systemische therapie voor patiënten met NSCLC of pancreaskanker herbergt een NRG1-genfusie. Het NRG1-gen codeert voor neureguline, de ligand voor HER3. NRG1-fusies zijn zeldzaam en komen voor bij minder dan 1% van de NSCLC, pancreaskanker en andere solide tumoren. De werkzaamheid werd geëvalueerd in het open-label eNRGy-onderzoek met 64 volwassenen met NRG1 fusiepositieve NSCLC en 30 volwassenen met NRG1-fusiepositieve pancreaskanker met ziekteprogressie. In de NSCLC-groep bedroeg het totale responspercentage (ORR) 33% met een mediane responsduur (DOR) van 7,4 maanden. Voor pancreaskanker was de ORR 40% met een DOR variërend van 3,7 tot 16,6 maanden. Bizengri wordt toegediend als een intraveneuze (IV) infusie gedurende 4 uur, elke 2 weken tot ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit. Premedicatie moet vóór elke infusie worden toegediend om het risico op infusiegerelateerde reacties te verminderen. De voorschrijfinformatie bevat een waarschuwing in een doos voor embryo-foetale toxiciteit . Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen omvatten infusiegerelateerde reacties, overgevoeligheid en anafylactische (allergische) reacties, interstitiële longziekte (ILD)/pneumonitis (longontsteking) en linkerventrikeldisfunctie (zwak hart dat de bloedpomp beïnvloedt). Veel voorkomende bijwerkingen (≥ 10%) zijn onder meer diarree, skeletspierpijn (spierpijn), vermoeidheid, misselijkheid, infusiegerelateerde reacties (IRR), kortademigheid (kortademigheid), huiduitslag, obstipatie, braken, buikpijn (maaggebied) en oedeem (vochtretentie, zwelling); evenals laboratoriumafwijkingen. Deze indicaties worden goedgekeurd onder versnelde goedkeuring op basis van het algehele responspercentage (ORR) en de duur van de respons (DOR). Voortdurende goedkeuring voor deze indicaties kan afhankelijk zijn van verificatie en beschrijving van het klinische voordeel in bevestigende onderzoeken. Nemluvio krijgt nieuw gebruik om patiënten met matige tot ernstige atopische dermatitis te behandelen
Op 13 december 2024 keurde de FDA Nemluvio (nemolizumab) van Galderma goed voor de tweede indicatie: voor de behandeling van patiënten van 12 jaar en ouder met matige tot ernstige atopische dermatitis (eczeem) met matige tot ernstige eczeem (atopische dermatitis) ) in combinatie met voorgeschreven therapieën die op de huid worden gebruikt (actueel) wanneer het eczeem niet goed onder controle kan worden gehouden met alleen lokale therapieën. Deze goedkeuring volgt op de goedkeuring van Nemluvio voor de behandeling van volwassenen met prurigo nodularis in augustus 2024.
Bij atopische dermatitis zijn verschillende eiwitten betrokken bij de huidontsteking. Nemluvio is het eerste monoklonale antilichaam dat zich specifiek richt op en blokkeert IL-31-receptor-alfa, een signaaleiwit (cytokine). IL-31 wordt geproduceerd door geactiveerde immuuncellen in de huid en bevordert specifiek jeuk en ontstekingen. Goedkeuring is gebaseerd op positieve resultaten van de 16 weken durende, fase 3, ARCADIA klinische proefprogramma bij 1.728 patiënten van 12 jaar of ouder met matige tot ernstige atopische dermatitis. De resultaten toonden aan dat patiënten die werden behandeld met Nemluvio, elke vier weken subcutaan (onder de huid) geïnjecteerd in combinatie met lokale corticosteroïden (TCS), met of zonder lokale calcineurineremmers (TCI), een significante vermindering van 75% bereikten in de Eczema Area and Severity Index. (EASI) vergeleken met een groep die placebo kreeg in combinatie met TCS (met of zonder TCI). Er werd ook voldaan aan secundaire eindpunten zoals jeukreactie in week 1 en effect op slaapstoornissen. Het is verkrijgbaar als een voorgevulde pen voor subcutane (onderhuidse) injectie waarvoor reconstitutie. Ernstige bijwerkingen zijn onder meer ernstige allergische (overgevoeligheids)reacties. Vermijd het gebruik van levende vaccins tijdens de behandeling. De meest voorkomende bijwerkingen van Nemluvio zijn hoofdpijn, atopische dermatitis, eczeem en nummulair eczeem (eczeem dat zich presenteert als verspreide ronde plekken), die voorkomen bij ≥1% van de patiënten in klinische onderzoeken. FDA keurt Crenessity goed, een nieuwe orale behandeling voor congenitale bijnieren Hyperplasie
Op 13 december 2024 keurde de FDA Crenessity (crinecerfont) capsules en orale oplossing van Neurocrine Biosciences goed. Crenessity wordt gebruikt naast glucocorticoïdvervanging om androgenen (een testosteronachtig hormoon) onder controle te houden bij patiënten van 4 jaar en ouder met klassieke congenitale bijnierhyperplasie (CAH), een zeldzame genetische aandoening die de bijnieren aantast.
Mensen met klassieke CAH produceren niet genoeg cortisol en produceren te veel androgenen. De meeste gevallen van CAH worden veroorzaakt door varianten van het CYP21A2-gen die leiden tot een tekort aan het enzym 21-hydroxylase (21-OH), wat resulteert in een afname van de biosynthese van cortisol. Crinecerfont is een corticotropine-releasing factor (CRF) type 1-receptorantagonist die de binding blokkeert om de secretie van adrenocorticotroop hormoon (ACTH) uit de hypofyse te remmen, waardoor de door ACTH gemedieerde bijnier wordt verminderd androgeen productie. Door de overmatige productie van androgeen door de bijnieren te verminderen, vermindert Crenessity de hoeveelheid behandeling met glucocorticoïden die nodig is. Crenessity wordt tweemaal daags oraal (via de mond) toegediend. De goedkeuring was gebaseerd op gegevens uit de CAHtalyst-onderzoeken die een significante daling van de androsteendionspiegels (een androgeen) aantoonden in vergelijking met placebo (een pil zonder geneesmiddel), waardoor aanzienlijke verlagingen van de dosis glucocorticoïden mogelijk waren. Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen in verband met Crenessity omvatten overgevoeligheidsreacties en het risico op acute bijnierinsufficiëntie of bijniercrisis bij onvoldoende gelijktijdig gebruik van glucocorticoïden therapie. Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen die verband houden met Crenessity omvatten overgevoeligheidsreacties en het risico op acute bijnierinsufficiëntie of bijniercrisis bij inadequate gelijktijdige behandeling met glucocorticoïden. Veel voorkomende bijwerkingen bij volwassen patiënten zijn vermoeidheid, hoofdpijn, duizeligheid en artralgie (gewrichtspijn); Vaak voorkomende bijwerkingen bij pediatrische patiënten zijn hoofdpijn, buikpijn (maaggebied), vermoeidheid, verstopte neus en epistaxis (bloedneus). FDA zuivert Ensacove lokaal voor ALK-positief Gevorderde of gemetastaseerde niet-kleincellige longkanker
Ensacove (ensartinib) is een orale anaplastische lymfoomkinase (ALK)-remmer die nu door de FDA is goedgekeurd voor de behandeling van volwassen patiënten met ALK-positieve niet-kleincellige longkanker (NSCLC) bij patiënten die niet eerder een ALK-behandeling hebben gekregen. remmer.
Ensartinib is een kinaseremmer van anaplastisch lymfoomkinase (ALK) en remt andere kinasen, waaronder MET en ROS1. De aanbevolen dosis Ensacove is eenmaal daags oraal 225 mg, met of zonder voedsel, tot ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit. Het is verkrijgbaar in de vorm van capsules van 25 en 100 mg die via de mond worden ingenomen. De goedkeuring was gebaseerd op de eXALT3-studie, een open-label, gerandomiseerde studie bij 290 patiënten met lokaal gevorderde of gemetastaseerde ALK -positieve NSCLC die niet eerder een op ALK gerichte therapie hadden gekregen. Patiënten werden 1:1 gerandomiseerd naar Ensacove of crizotinib (Xalkori). Ensacove verbeterde de progressievrije overleving (PFS) significant vergeleken met crizotinib (HR 0,56, p = 0,0007), met een mediane PFS van 25,8 maanden versus 12,7 maanden. Er was geen statistisch significant verschil in totale overleving (OS) tussen de twee behandelingen, een belangrijk secundair eindpunt. De mediane OS was respectievelijk 63,2 maanden en 55,7 maanden in de Ensacove- en crizotinib-arm. Waarschuwingen omvatten interstitiële longziekte (ILD)/pneumonitis, levertoxiciteit, huidreacties, vertraagd hart en hoge bloedglucose (bloedsuikerspiegel), onder andere. Vaak voorkomende bijwerkingen bij ten minste 20% van de patiënten inbegrepen huiduitslag, pijn aan het bewegingsapparaat, constipatie, hoesten, jeuk (jeuk), misselijkheid, oedeem (vocht vasthouden, zwelling), koorts (koorts) en vermoeidheid. Ensacove is van Xcovery Holdings, Inc. en werd op 18 december 2024 door de FDA goedgekeurd. Ryoncil nu goedgekeurd als Mesenchymale stromale celtherapie voor steroïde-refractaire acute graft-versus-hostziekte
De FDA heeft Ryoncil (remestemcel-L-rknd) goedgekeurd, een allogene, uit beenmerg afkomstige mesenchymale stromale celtherapie (MCS), geïndiceerd voor de behandeling van steroïde-refractaire acute graft versus host-ziekte (SR-aGvHD) bij pediatrische patiënten 2 maanden en ouder. Ryoncil is de eerste door de FDA goedgekeurde mesenchymale stromale celtherapie (MSC).
Steroïd-refractaire acute graft-versus-host-ziekte is een ernstige en levensbedreigende aandoening die kunnen optreden als complicatie van bepaalde soorten stamceltransplantaties. Bij allogene hematopoëtische (bloed)stamceltransplantatie ontvangt een patiënt stamcellen van een gezonde donor ter vervanging van zijn eigen stamcellen en zo nieuwe bloedcellen te helpen vormen. Deze procedure kan worden uitgevoerd zoals bij bepaalde soorten bloedkanker of aandoeningen van het immuunsysteem. Het werkingsmechanisme van Ryoncil kan verband houden met de immuunmodulerende effecten ervan. Gegevens uit in vitro-onderzoeken tonen aan dat therapie met mesenchymale stromale cellen (MCS) de activering van T-cellen remt, zoals gemeten aan de hand van proliferatie en uitscheiding van pro-inflammatoire cytokines. De werkzaamheid van Ryoncil was voornamelijk gebaseerd op de snelheid en duur van de respons op de behandeling 28 dagen na het starten van Ryoncil. In een eenarmige fase 3-studie bij kinderen met SR-aGvHD bereikte 70% een algehele respons op dag 28, een maatstaf die de overleving bij aGVHD voorspelt. Bij meer dan 85% van de patiënten werd de volledige kuur zonder onderbreking voltooid. Ryoncil is gecontra-indiceerd bij patiënten met een bekende overgevoeligheid voor dimethylsulfoxide of varkens- en rundereiwitten. Patiënten moeten voorafgaand aan de infusie premedicatie krijgen met corticosteroïden en antihistaminica en moeten worden gecontroleerd op overgevoeligheidsreacties tijdens de behandeling met Ryoncil. De meest voorkomende bijwerkingen waren infecties, koorts, bloeding, oedeem, buikpijn (maagstreek) en hypertensie (hoge bloeddruk). Complicaties zoals overgevoeligheid en acute infusiereacties, overdracht van infectieziekten of agentia en ectopische weefselvorming kunnen optreden na behandeling met Ryoncil. Ryoncil wordt vervaardigd door Mesoblast, Inc. en kreeg goedkeuring op 18 december 2024. FDA keurt eenmaal goed -Maandelijkse tryngolza om triglyceriden te verlagen bij familiaal chylomicronemiesyndroom
Tryngolza (olezarsen) is een APOC-III-gericht antisense-oligonucleotide dat nu is geïndiceerd voor gebruik als aanvulling op een dieet om triglyceriden (een soort vet in het bloed) te verlagen bij volwassenen met familiaal chylomicronemiesyndroom (FCS). Het is een op RNA gericht geneesmiddel dat is ontworpen om de productie van apoC-III in het lichaam te verlagen, een eiwit dat het triglyceridenmetabolisme reguleert.
Familiair chylomicronemiesyndroom (FCS) is een zeldzame, genetische vorm van ernstige hypertriglyceridemie (sHTG) die kan leiden tot mogelijk levensbedreigende acute pancreatitis (AP). Patiënten hebben vaak triglyceridenniveaus van meer dan 880 mg/dl. Tryngolza is de eerste behandeling die de triglyceridenniveaus bij volwassenen met FCS aanzienlijk verlaagt en zorgt voor een vermindering van acute pancreatitis (AP) gebeurtenissen bij gebruik in combinatie met een geschikt dieet (gelijk aan of minder dan 20 gram vet per dag). Het wordt maandelijks zelf toegediend via een auto-injector. De goedkeuring was gebaseerd op de fase 3, placebogecontroleerde BALANCE-onderzoeken bij 66 volwassenen, waarbij Tryngolza 80 mg een statistisch effect vertoonde significante gemiddelde reductie in triglyceridenniveaus van 42,5% vanaf baseline tot 6 maanden (p=0,0084), 57% na 12 maanden en klinisch betekenisvolle reductie in AP-voorvallen gedurende 12 maanden (1 AP-episode in de Tryngolza-groep versus 11 in de placebogroep). Waarschuwingen omvatten overgevoeligheidsreacties (allergische reacties). De meest voorkomende bijwerkingen bij ten minste 5% van de met Tryngolza behandelde patiënten waren reacties op de injectieplaats, verlaagd aantal bloedplaatjes (een bloedcel die helpt bij de stolling) en artralgie (gewrichtspijn). Tryngolza, goedgekeurd op 19 december 2024, wordt vervaardigd door Ionis Pharmaceuticals, Inc. en zal naar verwachting eind 2024 commercieel verkrijgbaar zijn. FDA keurt Alyftrek goed, een drievoudige combinatietherapie voor cystische fibrose
Op 20 december 2024 keurde de FDA Alyftrek van Vertex Pharmaceutical (vanzacaftor, tezacaftor en deutivacaftor) goed, geïndiceerd voor de behandeling van cystische fibrose (CF) bij patiënten van 6 jaar en ouder die ten minste één F508del-mutatie of een andere mutatie in het bloed hebben. het cystic fibrosis transmembraangeleidingsregulator (CFTR) gen dat reageert op deze behandeling. Alyftrek is de eerste eenmaal daagse CFTR-modulator.
Cystic fibrosis (CF) is een zeldzame genetische ziekte die wordt veroorzaakt door mutaties in het CFTR-gen, wat leidt tot een verminderde hoeveelheid en/of functie van het CFTR-eiwitkanaal aan het celoppervlak. Dit kan een slechte stroming van zout en water in en uit de cellen van een aantal organen veroorzaken. In de longen leidt dit tot de opeenhoping van abnormaal dik, plakkerig slijm, chronische longinfecties en progressieve longschade die uiteindelijk voor veel patiënten tot de dood leidt. Vanzacaftor en tezacaftor zijn ontworpen om de hoeveelheid CFTR-eiwit op het celoppervlak te verhogen. Deutivacaftor helpt CFTR-eiwitten op het celoppervlak langer open te houden om de stroom van zout en water door het celmembraan te verbeteren, wat helpt bij het hydrateren en verwijderen van slijm uit de luchtwegen. Goedkeuring was gebaseerd op fase 3-onderzoeken bij mensen met CF van 12 jaar en ouder. In vergelijking met Trikafta werd aan het primaire eindpunt voldaan: non-inferioriteit wat betreft de absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het procent voorspelde geforceerde uitademingsvolume (ppFEV1), dat meet hoe goed de longen van een persoon werken. Er werd ook voldaan aan alle belangrijke secundaire eindpunten. In de fase 3-studie bij kinderen met CF in de leeftijd van 6 tot 11 jaar werd ook voldaan aan de veiligheidseindpunten, de primaire uitkomstmaat in deze leeftijdsgroep. Alyftrek beschikt over een Boxed Waarschuwing voor door geneesmiddelen veroorzaakte leverbeschadiging en leverfalen. Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen omvatten ook overgevoeligheidsreacties (allergische reacties), waaronder gevallen van anafylaxie, verminderde effectiviteit van Alyftrek bij gebruik van sterke of matige CYP3A-inductoren, en een verhoogd risico op cataract. Ernstig bijwerkingen zijn onder meer influenza (griep), verhoogde leverenzymen, depressie en flauwvallen. Vaak voorkomende bijwerkingen zijn onder andere hoesten, verkoudheid, infectie van de bovenste luchtwegen, hoofdpijn en mond-/keelpijn. Tezacaftor is opgenomen in de goedgekeurde combinatie CF-behandelingen Symdeko ( ivacaftor/tezacaftor en ivacaftor) en Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en ivacaftor).
Geplaatst : 2025-01-01 12:00
Lees verder
Disclaimer
Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.
Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.
Populaire trefwoorden
