Resumo mensal de notícias - dezembro de 2024
Revisado clinicamente por Leigh Ann Anderson, FarmáciaD. Última atualização em 31 de dezembro de 2024.
FDA aprova Zepbound como o primeiro medicamento prescrito para apneia obstrutiva do sono em adultos com obesidade
Em 20 de dezembro de 2024, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o Zepbound (tirzepatida) da Eli Lilly para o tratamento da apneia obstrutiva do sono (AOS) moderada a grave em adultos com obesidade. É o primeiro e único medicamento de prescrição para esta indicação. Além da melhora da AOS, em média, os pacientes também perderam de 45 a 50 libras durante o tratamento.
A apneia obstrutiva do sono (AOS) é um distúrbio respiratório grave caracterizado por ou colapsos parciais das vias aéreas superiores durante o sono. Isso pode levar a pausas na respiração e respiração superficial, despertar do sono e uma possível diminuição na saturação de oxigênio no sangue. Ronco, fadiga e sonolência diurna excessiva podem ser sintomas-chave e podem ocorrer em pacientes com obesidade. Zepbound é um receptor do polipeptídeo insulinotrópico dependente de glicose (GIP) e um agonista do receptor do peptídeo 1 semelhante ao glucagon (GLP-1), também aprovado para reduzir o excesso de peso corporal e manter por muito tempo -redução de peso a longo prazo em adultos com obesidade ou sobrepeso e pelo menos uma condição médica relacionada ao peso, como pressão alta, colesterol alto ou doença cardíaca. A dose de manutenção recomendada para AOS é 10 mg ou 15 mg injetados por via subcutânea uma vez por semana, após aumento inicial da dose para moderar os efeitos colaterais estomacais. A aprovação foi baseada nos estudos de Fase 3 do SURMOUNT-OSA com 469 participantes. Zepbound foi avaliado para o tratamento de AOS em adultos com obesidade, com e sem terapia com pressão positiva nas vias aéreas (PAP) durante um ano. O objetivo principal era demonstrar que Zepbound era superior na alteração do índice de apneia-hipopneia (IAH) desde o início às 52 semanas em comparação com o placebo (uma injeção sem medicamento). O índice de apneia-hipopneia (IAH) mede a gravidade da AOS e analisa o número de vezes por hora durante o sono que a respiração para (apneia) ou fica significativamente reduzida (hipopneia). Os resultados em pacientes que não usaram PAP mostraram que Zepbound levou a 25 interrupções respiratórias a menos por hora em comparação com 5 interrupções com placebo. Com o PAP, o Zepbound causou 29 interrupções respiratórias a menos por hora, em comparação com 6 interrupções com o placebo. Após um ano, 42% ou 50% dos adultos que receberam Zepbound apresentaram remissão ou AOS leve e assintomática, em comparação com 16% ou 14% que receberam placebo. Além de sintomas de AOS melhorados, os adultos que tomaram Zepbound perderam em média 45 libras (18%) do seu peso corporal, enquanto os adultos que tomaram a terapia Zepbound e PAP perderam uma média de 50 libras (20%) do seu corpo peso, em comparação com 4 libras (2%) e 6 libras (2%) com placebo, respectivamente. As reações adversas comuns incluem náusea, diarreia, vômito, prisão de ventre, dor abdominal , indigestão, reações no local da injeção, fadiga, reações de hipersensibilidade, arrotos, queda de cabelo e azia. Esses não são todos os possíveis efeitos colaterais do Zepbound. A tirzepatida foi aprovada pela primeira vez sob a marca Mounjaro (também da Lilly) em maio de 2022 para melhorar o controle glicêmico (açúcar no sangue) em adultos com diabetes tipo 2. Gemtesa liberado para homens adultos com sintomas de bexiga hiperativa também tratados para HBP
Gemtesa (vibegron) foi aprovado pelo FDA para tratar bexiga hiperativa (BH) com sintomas de incontinência urinária de urgência, urgência e frequência urinária em homens adultos em terapia farmacológica (medicamentosa) para hiperplasia prostática benigna (HPB). Gemtesa também foi aprovado para tratar adultos com sintomas de bexiga hiperativa de incontinência urinária de urgência, urgência e frequência urinária.
Gemtesa é classificado como um agonista beta-3 e funciona ligando-se a este receptor para relaxar os músculos da parede da bexiga (músculo detrusor) para aumentar o quanto a bexiga pode reter. É tomado como um comprimido uma vez ao dia por via oral e pode ser tomado com ou sem comida. A aprovação foi baseada nos resultados do estudo URO-901-3005 de 12 semanas, um ensaio de Fase 3 de Gemtesa versus placebo durante 24 semanas em aproximadamente 1.100 homens com bexiga hiperativa (OAB) sintomas recebendo terapia farmacológica para HBP. Os resultados mostraram reduções estatisticamente significativas no número médio de episódios de micção (micção) por dia e episódios de urgência diária (vontade repentina de urinar difícil de controlar) em comparação com o placebo (pílula sem medicamento). Em estudos sobre BH em homens adultos com HBP, hipertensão (pressão alta) e infecção do trato urinário foram relatadas como efeitos colaterais (≥2%) dos pacientes. Advertências e precauções incluem retenção urinária e angioedema da face e/ou laringe. Outras reações adversas comuns (≥2%) incluem dor de cabeça, infecção do trato urinário, nasofaringite (sintomas de resfriado comum), diarréia, náusea e infecção do trato respiratório superior. Gemtesa, da Sumitomo Pharma, recebeu pela primeira vez a aprovação da FDA em 23 de dezembro de 2020 para tratar adultos com sintomas de bexiga hiperativa de incontinência urinária de urgência, urgência e frequência urinária. FDA aprova Opdivo Qvantig, a primeira imunoterapia contra câncer com inibidor PD-1 injetado subcutaneamente
Em 27 de dezembro de 2024, o FDA concedeu aprovação para Opdivo Qvantig, uma combinação de anticorpos bloqueadores do receptor de morte programada-1 (PD-1) de nivolumabe e hialuronidase humana recombinante (rHuPH20). É administrado ao paciente durante 3 a 5 minutos, em média, em comparação com uma infusão intravenosa (IV) de Opdivo de 30 minutos.
A administração subcutânea pode oferecer vantagens em relação à administração intravenosa, incluindo flexibilidade nos locais de tratamento, menos etapas de preparação e tempo de administração reduzido. A hialuronidase humana recombinante PH20 (rHuPH20), uma enzima, degrada o hialuronano (um açúcar) na área sob a pele. Isto permite que o medicamento seja rapidamente disperso e absorvido pela corrente sanguínea quando injetado por via subcutânea. A imunoterapia Opdivo Qvantig pode ser usada para a maioria das indicações de Opdivo para tumores sólidos adultos previamente aprovadas como monoterapia ( tratamento único, manutenção em monoterapia após conclusão da terapia combinada Opdivo mais Yervoy (ipilimumabe) ou em combinação com quimioterapia ou cabozantinibe. As indicações incluem certos pacientes com câncer de células renais (rim), melanoma, câncer de pulmão de células não pequenas, câncer de células escamosas de cabeça e pescoço, carcinoma urotelial (bexiga), câncer colorretal, câncer hepatocelular (fígado), câncer de esôfago e câncer gástrico. cancro (estômago). A aprovação do Opdivo Qvantig baseia-se nos resultados da Fase 3 aleatorizada, ensaio aberto CheckMate-67T, que demonstrou exposições farmacocinéticas (PK) coprimárias não inferiores versus Opdivo IV, eficácia semelhante na taxa de resposta geral (ORR) e um perfil de segurança comparável versus Opdivo IV. Opdivo Qvantig destina-se a utilização subcutânea apenas no abdómen (área do estômago) ou na coxa e é administrado por um profissional de saúde. Possui dosagem e instruções de administração diferentes dos produtos de nivolumabe intravenoso. Está disponível em frasco para injetáveis de dose única com 600 mg de nivolumabe e 10.000 unidades de hialuronidase por 5 mL (120 mg / 2.000 unidades por mL). Advertências e precauções incluem graves e fatais reações adversas imunomediadas, incluindo pneumonite, colite, hepatite e hepatotoxicidade, entre outras. Os efeitos colaterais graves incluem derrame pleural, pneumonite, hiperglicemia, hipercalemia, hemorragia e diarreia. As reações adversas mais comuns (≥10%) em pacientes tratados com Opdivo Qvantig foram dor musculoesquelética (31%), fadiga (20%), coceira (16%), erupção cutânea (15%), níveis baixos de tireoide (12%), diarréia (11%), tosse (11%) e dor abdominal (estômago). área) dor (10%). Opdivo Qvantig é fabricado pela Bristol-Myers Squibb. FDA aprova creme Vtama para dermatite atópica em pessoas com 2 anos de idade ou mais
O FDA autorizou o uso tópico de Vtama (tapinarof) sem esteróides em adultos e pacientes pediátricos com 2 anos de idade ou mais com dermatite atópica (eczema). O Vtama também foi aprovado para o tratamento tópico da psoríase em placas em adultos.
A dermatite atópica é uma doença inflamatória cutânea comum, crônica, caracterizada por coceira persistente e lesões cutâneas recorrentes. Vtama é um agente modulador do receptor de aril hidrocarboneto (AhR) e acredita-se que atue ativando uma proteína chamada AhR e através da regulação negativa de citocinas pró-inflamatórias, incluindo a interleucina 17. Esta ação pode ajudar a reduzir inflamação, coceira, normaliza as proteínas da barreira da pele e limpa a pele. O creme Vtama é aplicado nas áreas afetadas uma vez por dia como uma camada fina. Pode ser aplicado em todas as áreas do corpo, incluindo áreas sensíveis da pele, como rosto, pescoço, axilas, peito/seios e virilha, mas não deve ser aplicado nos olhos, boca ou vagina. A aprovação da FDA foi apoiada pelos estudos ADORING de 8 semanas, que mostraram uma diferença significativa com o Vtama no número de pacientes que alcançaram uma pontuação de "limpo" ou "quase limpo" pele (Avaliação Global Validada pelo Investigador para DA) e uma melhoria mínima de 2 graus desde o início do estudo quando comparado ao veículo (creme sem medicamento). Adversos comuns reações (incidência ≥ 1%) em pacientes com dermatite atópica incluem infecção do trato respiratório superior, foliculite (folículos pilosos inflamados ou infectados), infecção do trato respiratório inferior, dor de cabeça, asma, vômito, infecção de ouvido, dor nas extremidades e dor abdominal (área do estômago). Vtama é fabricado pela Organon Pharmaceuticals e foi aprovado para esse uso em 12 de dezembro de 2024. FDA aprova Steqeyma, o sétimo biossimilar do Stelara
Celltrion anunciou a aprovação da injeção de Steqeyma (ustekinumab-stba), um biossimilar do Stelara (ustekinumab). Steqeyma é usado no tratamento de adultos e crianças com 6 anos de idade ou mais com artrite psoriática ativa e psoríase em placas moderada a grave, e adultos com doença de Crohn moderada a grave e colite ulcerativa.
Steqeyma (ustekinumab-stba) é um anticorpo monoclonal totalmente humano que inibe seletivamente a interleucina (IL)-12 e IL-23, duas citocinas que desempenham um papel importante nas respostas inflamatórias e imunológicas. Steqeyma não é intercambiável com Stelara, o que significa que ainda não pode ser substituído pelo produto de referência (em neste caso, Stelara) por um farmacêutico, dependendo das leis estaduais. Os resultados de um estudo de Fase III em adultos com psoríase em placas moderada a grave demonstraram que Steqeyma e Stelara são altamente semelhantes e não apresentam diferenças clinicamente significativas em termos de segurança e eficácia. Steqeyma pode ser administrado por injeção subcutânea ou infusão intravenosa. Avisos sérios incluem aumento do risco de infecção, risco de câncer e reações alérgicas, entre outros. Os eventos adversos comuns podem incluir nasofaringite, dor de cabeça, fadiga, sinusite e náusea, entre outros. Steqeyma, aprovado em 17 de dezembro de 2024, é o sétimo biossimilar Stelara aprovado pela FDA. , seguindo Yesintek, Imuldosa, Otulfi, Pyzchiva e Selarsdi em 2024, e Wezlana em 2023. FDA aprova liraglutida, o primeiro agonista genérico do GLP-1 com referência Victoza
O FDA aprovou o primeiro genérico de liraglutida referenciando Victoza, uma injeção agonista do receptor do peptídeo 1 semelhante ao glucagon (GLP-1) indicada para melhorar o controle glicêmico (açúcar no sangue) em pessoas com 10 anos ou mais com diabetes tipo 2. É usado junto com dieta e exercícios.
O diabetes tipo 2 é uma condição crônica comum que ocorre quando o corpo não usa bem a insulina e não consegue manter o açúcar no sangue. em níveis normais. Embora geralmente diagnosticado em adultos, é agora cada vez mais diagnosticado em crianças, adolescentes e adultos jovens. Embora o liraglutido genérico só seja aprovado para tratar a diabetes tipo 2, também pode ajudar a perder algum peso. O liraglutido melhora os níveis de açúcar no sangue, agindo como o GLP-1 natural encontrado no corpo, que pode estar presente em níveis baixos em pessoas que vivem com diabetes tipo 2. O GLP-1 ajuda a controlar o açúcar no sangue no diabetes tipo 2, aumentando a insulina quando necessário, reduzindo a produção de glicose no fígado, retardando a digestão e diminuindo o apetite. A liraglutida é administrada por via subcutânea (injetada sob a pele) uma vez ao dia, a qualquer hora do dia, na região do estômago, coxa ou braço. Pacientes ou cuidadores podem autoadministrar injeções após o treinamento. Está disponível como uma caneta pré-cheia de 18 mg/3 mL (6 mg/mL), para uso em um único paciente, que administra doses de 0,6 mg, 1,2 mg ou 1,8 mg. Assim como o Victoza, o liraglutido traz uma Advertência de risco de tumores de células C da tireoide e não deve ser usado em pacientes com histórico pessoal ou familiar de doença medular. carcinoma de tireoide (CMT) ou em pacientes com síndrome de neoplasia endócrina múltipla tipo 2 (NEM 2). Advertências e precauções incluem pancreatite, doença da vesícula biliar, lesão renal aguda e aspiração pulmonar (pulmão) sob anestesia, entre outras. Reações adversas comuns em pelo menos 5% dos pacientes em os estudos incluíram náuseas, diarreia, vómitos, diminuição do apetite, dispepsia (azia, indigestão), obstipação, A FDA concedeu a aprovação da injeção genérica de liraglutido à Hikma Pharmaceuticals USA Inc. em 23 de dezembro de 2024. Ao contrário do Victoza, o genérico da liraglutida não tem indicação para reduzir o risco de eventos cardiovasculares adversos importantes em adultos com diabetes mellitus tipo 2 e doença cardiovascular (coração) estabelecida. Saxenda é outra marca de liraglutida aprovada especificamente para perda de peso, além de dieta e exercícios, em pacientes de risco com determinados problemas de saúde. Não use Saxenda, Victoza ou liraglutida ao mesmo tempo. A liraglutida pertence à classe de medicamentos chamados agonistas do receptor do peptídeo 1 semelhante ao glucagon (GLP-1), que inclui outros medicamentos, como Ozempic, Wegovy e Ryebelsus. O FDA aprovou o primeiro agonista genérico do receptor GLP-1 em novembro 2024 com a aprovação de uma referência genérica Byetta (exenatida). Alhemo injeção subcutânea uma vez ao dia concedida aprovação para pessoas com hemofilia A ou B com inibidores
A Novo Nordisk anunciou em 20 de dezembro de 2024 a aprovação da FDA da injeção subcutânea de Alhemo (concizumab-mtci) como profilaxia uma vez ao dia para prevenir ou reduzir a frequência de episódios hemorrágicos em pacientes adultos e pediátricos com 12 anos de idade e idosos com hemofilia A ou B com inibidores.
Na hemofilia A ou B, uma doença rara, inibidores podem se desenvolver em alguns pacientes e diminuir a eficácia das terapias. O tratamento dos pacientes nesses casos para prevenir o sangramento é desafiador e eles geralmente têm poucas opções. Alhemo é um antagonista inibidor da via do fator tecidual (TFPI) administrado em uma caneta pré-cheia e pré-misturada. para injeção subcutânea. Não é administrado por infusão intravenosa. Alhemo foi projetado para bloquear uma proteína chamada TFPI no corpo, que impede a coagulação do sangue. Ao bloquear o TFPI, o medicamento melhora a produção de trombina, proteína que ajuda a coagular o sangue e a prevenir sangramentos, quando os demais fatores de coagulação estão ausentes ou deficientes na presença de inibidores. Esta aprovação marca o primeiro tratamento de injeção subcutânea desse tipo para uso nesta população de pacientes. A aprovação foi baseada no estudo explorer7 de Fase 3 que comparou o número de casos espontâneos e traumáticos tratados. episódios hemorrágicos, medidos pela taxa anual de sangramento (ABR). Os resultados mostraram uma redução de 86% no PEATE em pacientes que receberam profilaxia com Alhemo em comparação com nenhuma profilaxia. O PEATE médio estimado foi de 1,7 para pacientes em profilaxia com Alhemo, em comparação com 11,8 para pacientes sem profilaxia. A mediana global do ABR foi zero para sangramentos espontâneos e traumáticos tratados, em comparação com 9,8 ABR em pacientes sem profilaxia. Alhemo vem em uma caneta pré-cheia e pré-misturada para injeção subcutânea (60 mg /1,5 mL, 150 mg/1,5 mL ou 300 mg/3 mL) administrados por meio de uma agulha fina de calibre 32 e 4 mm, fornecida separadamente. Pode ser autoadministrado ou administrado por um cuidador no abdômen (área do estômago) ou na coxa após treinamento apropriado e quando considerado aceitável por um profissional de saúde. Efeitos colaterais graves podem incluir coágulos sanguíneos e reações alérgicas. As reações adversas mais comuns (em pelo menos 5% das pessoas) incluem reações no local da injeção e urticária (urticária). Imfinzi é aprovado como primeira imunoterapia para adultos com ação agressiva e limitada. Estágio do câncer de pulmão de pequenas células
A FDA concedeu uma nova indicação para injeção de Imfinzi (durvalumab) para uso como agente único para tratar pacientes adultos com câncer de pulmão de pequenas células em estágio limitado (LS-SCLC) cuja doença não progrediu após quimioterapia concomitante à base de platina e radioterapia.
O câncer de pulmão de pequenas células é uma forma altamente agressiva de câncer de pulmão. A forma de estágio limitado (LS-SCLC) progride rapidamente, apesar de uma resposta inicial ao tratamento com quimioterapia e radioterapia. Apenas 15% a 30% dos pacientes estarão vivos 5 anos após o diagnóstico de LS-SCLC. Imfinzi, um inibidor do ponto de verificação PD-L1, funciona bloqueando o PD-L1 proteína na parte externa das células cancerígenas. Isso permite que o sistema imunológico encontre e ataque mais facilmente as células cancerígenas para ajudar a retardar o crescimento do câncer e prolongar a sobrevivência. É administrado por infusão intravenosa (IV) em uma veia a cada 4 semanas, até progressão da doença, toxicidade inaceitável ou no máximo 24 meses. A aprovação foi baseada em descobertas significativas do ensaio ADRIATIC Fase III, controlado por placebo. Neste estudo, Imfinzi reduziu o risco de morte em 27% versus placebo, com uma sobrevida global (SG) mediana estimada de 55,9 meses para Imfinzi em comparação com 33,4 meses para placebo. Além disso, Imfinzi também reduziu o risco de progressão da doença ou morte em 24%, com uma sobrevida livre de progressão (PFS) mediana de 16,6 meses para Imfinzi versus 9,2 meses para placebo. Nenhum novo sinal de segurança foi observado no ensaio ADRIATIC. As advertências e precauções associadas ao Imfinzi incluem reações adversas imunomediadas, reações relacionadas à infusão, complicações do tratamento com células-tronco e danos ao feto. Os efeitos adversos mais comuns do tratamento as reações que ocorrem em pelo menos 20% dos pacientes com CPPC em estágio limitado são pneumonite ou pneumonite por radiação (inflamação pulmonar que afeta a respiração) e fadiga (cansaço). Imfinzi também é aprovado em combinação com etoposídeo e carboplatina ou cisplatina, como tratamento de primeira linha de pacientes adultos com câncer de pulmão de pequenas células em estágio extenso (ES-SCLC), bem como para câncer de pulmão de células não pequenas, trato biliar (ducto biliar e câncer de vesícula biliar), câncer hepatocelular (fígado) e câncer endometrial. É fabricado pela AstraZeneca e foi aprovado para esse uso em 5 de dezembro de 2024. Unloxcyt da Checkpoint Therapeutics aprovado para câncer cutâneo avançado de pele de células escamosas
O FDA autorizou o Unloxcyt (cosibelimab-ipdl), um anticorpo bloqueador do ligante de morte programada-1 (PD-L1) para o tratamento de adultos com carcinoma espinocelular cutâneo metastático ou localmente avançado que não são candidatos a cirurgia ou radiação para curar o câncer.
Unloxcyt é o primeiro inibidor do ponto de verificação imunológico PD-L1 a ser aprovado pela FDA para esse uso. PD-L1, uma proteína, pode ser encontrada em certas células normais e em alguns tipos de células cancerígenas. O carcinoma espinocelular cutâneo (cSCC) é o segundo tipo mais comum de câncer de pele nos EUA, com 1,8 milhão de casos ocorrendo anualmente. A maioria dos casos é localizada e responde à cirurgia, mas cerca de 40.000 casos estão avançados e necessitam de tratamento adicional. Os fatores de risco para CEC incluem exposição crônica à radiação ultravioleta (UV) e imunossupressão. Unloxcyt é um anticorpo monoclonal da imunoglobulina G1 humana (IgG1) que se liga ao PD-L1 e bloqueia a interação entre a DP -L1 e suas proteínas receptoras de células T, PD-1 e B7.1. Isso permite que o sistema imunológico encontre e ataque mais facilmente as células cancerígenas para ajudar a retardar o crescimento do câncer e prolongar a sobrevivência. Também foi demonstrado que Unloxcyt também induz citotoxicidade mediada por células dependente de anticorpos (ADCC). A dosagem recomendada de Unloxcyt é de 1.200 mg como infusão intravenosa (IV) acima de 60 anos. minutos a cada 3 semanas. A aprovação foi baseada no CK-301-101, um estudo aberto do Unloxcyt em 109 adultos com CSCC metastático (mCSCC) ou CSCC localmente avançado (laCSCC) que não eram candidatos a cirurgia curativa ou radiação curativa. O endpoint primário foi a taxa de resposta objetiva (ORR) e a duração da resposta (DOR). A ORR foi de 47% (IC 95%: 36, 59) para pacientes com CEC metastático (n = 78) e 48% (IC 95%: 30, 67) para pacientes com CEC localmente avançado (n = 31), com 8% e 10% alcançando uma resposta completa, respectivamente. A DOR mediana não foi alcançada (intervalo: 1,4+, 34,1+) em pacientes com CEC metastático e foi de 17,7 meses (intervalo: 3,7+, 17,7) em pacientes com CEC localmente avançado. Advertências e precauções incluem reações adversas imunomediadas, reações relacionadas à infusão, complicações do transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) e o potencial de dano fetal. As reações adversas mais comuns (≥10%) foram fadiga, dor musculoesquelética, erupção cutânea, diarreia, hipotireoidismo (níveis baixos de tireoide ), constipação, náusea, dor de cabeça, prurido (coceira), edema (acumulação de líquidos), infecção localizada e infecção do trato urinário (ITU). Unloxcyt é fabricado pela Checkpoint Terapêutica e foi aprovado em 13 de dezembro de 2024. FDA concede aprovação a Bizengri para câncer de pâncreas NRG1+ e câncer de pulmão de células não pequenas
Em 4 de dezembro de 2024, a FDA concedeu aprovação acelerada ao Bizengri (zenocutuzumab-zbco) para tratamento de pacientes com câncer de pulmão de células não pequenas (NSCLC) avançado, irressecável ou metastático ou câncer de pâncreas portador de neuregulina 1 (NRG1). fusão genética com progressão da doença durante ou após terapia sistêmica anterior. Bizengri é fabricado pela Merus N.V.
Bizegri é classificado como um anticorpo biespecífico direcionado a HER2 e HER3 e é a primeira terapia sistêmica aprovada para pacientes com NSCLC ou câncer de pâncreas abrigando uma fusão do gene NRG1. O gene NRG1 codifica a neuregulina, o ligante do HER3. As fusões de NRG1 são raras, ocorrendo em menos de 1% dos casos de CPNPC, câncer de pâncreas e outros tumores sólidos. A eficácia foi avaliada no estudo aberto eNRGy com 64 adultos com NRG1 NSCLC com fusão positiva e 30 adultos com câncer de pâncreas com fusão positiva NRG1 com progressão da doença. No grupo NSCLC, a taxa de resposta global (ORR) foi de 33%, com uma duração média de resposta (DOR) de 7,4 meses. Para o cancro do pâncreas, a ORR foi de 40% com uma DOR variando entre 3,7 e 16,6 meses. Bizegri é administrado por perfusão intravenosa (IV) durante 4 horas, a cada 2 semanas até progressão da doença ou toxicidade inaceitável. As pré-medicações devem ser administradas antes de cada infusão para reduzir o risco de reações relacionadas à infusão. As informações de prescrição incluem uma Advertência para toxicidade embriofetal. . Advertências e precauções incluem reações relacionadas à infusão, hipersensibilidade e reações anafiláticas (alérgicas), doença pulmonar intersticial (DPI)/pneumonite (inflamação pulmonar) e disfunção ventricular esquerda (coração fraco que afeta o bombeamento do sangue). As reações adversas comuns (≥ 10%) incluem diarreia, dor musculoesquelética (muscular), fadiga (cansaço), náusea, dor relacionada à infusão reações (RRP), dispneia (falta de ar), erupção cutânea, constipação, vômito, dor abdominal (área do estômago) e edema (retenção de líquidos, inchaço); bem como anormalidades laboratoriais. Essas indicações são aprovadas sob aprovação acelerada com base na taxa de resposta global (ORR) e na duração da resposta (DOR). A aprovação contínua destas indicações pode depender da verificação e descrição do benefício clínico em ensaios confirmatórios. Nemluvio ganha novo uso para tratar pacientes com dermatite atópica moderada a grave
Em 13 de dezembro de 2024, o FDA autorizou o Nemluvio (nemolizumabe) da Galderma para sua segunda indicação: tratar pacientes com 12 anos ou mais com dermatite atópica moderada a grave (eczema) com eczema moderado a grave (dermatite atópica). ) em combinação com terapias prescritas usadas na pele (tópicas) quando o eczema não é bem controlado apenas com terapias tópicas. Esta aprovação segue-se à aprovação da Nemluvio para o tratamento de adultos com prurigo nodularis em agosto de 2024.
Na dermatite atópica, várias proteínas estão envolvidas na inflamação da pele. Nemluvio é o primeiro anticorpo monoclonal que tem como alvo e bloqueia especificamente o receptor alfa de IL-31, uma proteína sinalizadora (citocina). A IL-31 é produzida por células imunológicas ativadas na pele e promove especificamente coceira e inflamação. A aprovação é baseada em resultados positivos do teste clínico ARCADIA de 16 semanas, fase 3, programa experimental em 1.728 pacientes com 12 anos ou mais com dermatite atópica moderada a grave. Os resultados mostraram que os pacientes tratados com Nemluvio, injetados por via subcutânea (sob a pele) a cada quatro semanas em combinação com corticosteróides tópicos (TCS), com ou sem inibidores tópicos de calcineurina (TCI), alcançaram uma redução significativa de 75% na área de eczema e no índice de gravidade. (EASI) quando comparado a um grupo que recebeu placebo em combinação com TCS (com ou sem TCI). Os objetivos secundários, como a resposta à coceira na semana 1 e o efeito nos distúrbios do sono, também foram alcançados. Está disponível como uma caneta pré-cheia para injeção subcutânea (sob a pele) que requer reconstituição. Eventos adversos graves incluem reações alérgicas graves (hipersensibilidade). Evite o uso de vacinas vivas durante o tratamento. Os efeitos colaterais mais comuns do Nemluvio são dor de cabeça, dermatite atópica, eczema e eczema numular (eczema que se apresenta como manchas circulares dispersas), que ocorrem em ≥1% dos pacientes em ensaios clínicos. FDA aprova Crenessity, um novo tratamento oral para hiperplasia adrenal congênita
Em 13 de dezembro de 2024, o FDA aprovou cápsulas e solução oral de Crenessity (crinecerfont) da Neurocrine Biosciences. Crenessity é usado em adição à reposição de glicocorticóides para controlar andrógenos (um hormônio semelhante à testosterona) em pacientes com 4 anos de idade ou mais com hiperplasia adrenal congênita clássica (HAC), uma condição genética rara que afeta as glândulas supra-renais.
Pessoas com HAC clássica não produzem cortisol suficiente e produzem muitos andrógenos. A maioria dos casos de HAC é causada por variantes do gene CYP21A2 que levam à deficiência da enzima 21-hidroxilase (21-OH), resultando na diminuição da biossíntese do cortisol. Crinecerfont é um antagonista do receptor tipo 1 do fator liberador de corticotropina (CRF) que bloqueia a ligação para inibir a secreção do hormônio adrenocorticotrófico (ACTH) da hipófise, reduzindo assim a secreção adrenal mediada por ACTH. produção de andrógenos. Ao reduzir a produção excessiva de andrógenos adrenais, Crenessity reduz a quantidade de tratamento com glicocorticoides necessária. Crenessity é administrado por via oral (pela boca) duas vezes ao dia. A aprovação foi baseada em dados dos estudos CAHtalyst que mostraram uma diminuição significativa nos níveis de androstenediona (um andrógeno) em comparação com o placebo (uma pílula sem medicamento), o que permitiu reduções significativas na dose de glicocorticóides. As advertências e precauções associadas ao Crenessity incluem reações de hipersensibilidade e o risco de insuficiência adrenal aguda ou crise adrenal com terapia concomitante inadequada com glicocorticóides. Advertências e precauções associadas ao Crenessity incluem reações de hipersensibilidade e o risco de insuficiência adrenal aguda ou crise adrenal com terapia concomitante inadequada com glicocorticóides. Adversos comuns as reações em pacientes adultos incluem fadiga, dor de cabeça, tontura e artralgia (dor nas articulações); As reações adversas comuns em pacientes pediátricos incluem dor de cabeça, dor abdominal (área do estômago), fadiga, congestão nasal e epistaxe (sangramento nasal). FDA libera Ensacove para ALK-positivo localmente Câncer de pulmão de células não pequenas avançado ou metastático
Ensacove (ensartinib) é um inibidor oral do linfoma quinase anaplásico (ALK) agora aprovado pela FDA para o tratamento de pacientes adultos com câncer de pulmão de células não pequenas (NSCLC) positivo para ALK naqueles que não receberam anteriormente um ALK- inibidor.
Ensartinib é um inibidor da quinase do linfoma anaplásico quinase (ALK) e inibe outras quinases, incluindo MET e ROS1. A dose recomendada de Ensacove é de 225 mg por via oral uma vez ao dia com ou sem alimentos até progressão da doença ou toxicidade inaceitável. Está disponível em cápsulas de 25 e 100 mg por via oral. A aprovação foi baseada no ensaio eXALT3, estudo aberto e randomizado em 290 pacientes com ALK localmente avançada ou metastática. -CPNPC positivo que não havia recebido anteriormente uma terapia direcionada a ALK. Os pacientes foram randomizados 1:1 para receber Ensacove ou crizotinibe (Xalkori). O Ensacove melhorou significativamente a sobrevivência livre de progressão (SLP) em comparação com o crizotinib (HR 0,56, p = 0,0007), com uma SLP mediana de 25,8 meses versus 12,7 meses. Não houve diferença estatisticamente significativa na sobrevivência global (SG) entre os 2 tratamentos, um objetivo secundário importante. A OS mediana foi de 63,2 meses e 55,7 meses nos braços Ensacove e crizotinib, respetivamente. As advertências incluem doença pulmonar intersticial (DPI)/pneumonite, toxicidade hepática, reações cutâneas, lentidão cardíaca e glicemia elevada (açúcar no sangue), entre outros. Efeitos adversos comuns em pelo menos 20% dos pacientes incluídos erupção cutânea, dor musculoesquelética, prisão de ventre, tosse, prurido (coceira), náusea, edema (retenção de líquidos. inchaço), pirexia (febre) e fadiga. Ensacove é da Xcovery Holdings, Inc. e foi aprovado pela FDA em 18 de dezembro de 2024. Ryoncil agora aprovado como terapia com células estromais mesenquimais para Doença aguda do enxerto versus hospedeiro refratária a esteroides
O FDA aprovou Ryoncil (remestemcel-L-rknd), uma terapia alogênica com células estromais mesenquimais derivadas da medula óssea (MCS) indicada para o tratamento de doença aguda do enxerto versus hospedeiro (SR-aGvHD) refratária a esteróides em pacientes pediátricos 2 meses de idade ou mais. Ryoncil é a primeira terapia com células estromais mesenquimais (MSC) aprovada pela FDA. que pode ocorrer como uma complicação de certos tipos de transplantes de células-tronco. No transplante alogênico de células-tronco hematopoéticas (sangue), um paciente recebe células-tronco de um doador saudável para substituir suas próprias células-tronco e ajudar a formar novas células sanguíneas. Este procedimento pode ser realizado como para certos tipos de câncer do sangue ou distúrbios do sistema imunológico.
O mecanismo de ação do Ryoncil pode estar relacionado aos seus efeitos imunomoduladores. Dados de estudos in vitro demonstram que a terapia com células estromais mesenquimais (MCS) inibe a ativação de células T medida pela proliferação e secreção de citocinas pró-inflamatórias. A eficácia do Ryoncil baseou-se principalmente na taxa e duração da resposta ao tratamento 28 dias após o início do Ryoncil. Em um estudo de fase 3 de braço único com crianças com SR-aGvHD, 70% alcançaram uma resposta geral no dia 28, uma medida que prevê a sobrevivência na aGVHD. O ciclo completo foi concluído sem interrupção em mais de 85% dos pacientes. Ryoncil é contraindicado em pacientes com hipersensibilidade conhecida ao dimetilsulfóxido ou às proteínas suínas e bovinas. Os pacientes devem ser pré-medicados com corticosteróides e anti-histamínicos antes da infusão e monitorados quanto a reações de hipersensibilidade durante o tratamento com Ryoncil. As reações adversas mais comuns incluíram infecções, febre, hemorragia, edema, dor abdominal (área do estômago) e hipertensão (pressão alta). Podem ocorrer complicações como hipersensibilidade e reações agudas à perfusão, transmissão de doenças ou agentes infecciosos e formação de tecido ectópico após o tratamento com Ryoncil. Ryoncil é fabricado pela Mesoblast, Inc. e recebeu aprovação em 18 de dezembro de 2024. FDA aprova uma vez - Tryngolza mensal para reduzir triglicerídeos na síndrome de quilomicronemia familiar
Tryngolza (olezarsen) é um oligonucleotídeo antisense dirigido por APOC-III agora indicado para uso em adição à dieta para reduzir triglicerídeos (um tipo de gordura no sangue) em adultos com síndrome de quilomicronemia familiar (FCS). É um medicamento direcionado ao RNA projetado para diminuir a produção corporal de apoC-III, uma proteína que regula o metabolismo dos triglicerídeos.
A síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) é uma forma genética rara de hipertrigliceridemia grave (sHTG) que pode levar à pancreatite aguda (PA) potencialmente fatal. Os pacientes geralmente apresentam níveis de triglicerídeos superiores a 880 mg/dL. Tryngolza é o primeiro tratamento que reduz significativamente os níveis de triglicerídeos em adultos com SQF e proporciona redução na pancreatite aguda (PA). eventos quando usado com uma dieta adequada (igual ou inferior a 20 gramas de gordura por dia). É autoadministrado através de um autoinjetor uma vez por mês. A aprovação foi baseada nos estudos BALANCE de Fase 3, controlados por placebo, em 66 adultos, nos quais Tryngolza 80 mg demonstrou um efeito estatístico redução média significativa nos níveis de triglicerídeos de 42,5% desde o início até 6 meses (p = 0,0084), 57% em 12 meses e redução clinicamente significativa em eventos de PA ao longo 12 meses (1 episódio de PA no grupo Tryngolza vs. 11 no grupo placebo). As advertências incluem reações de hipersensibilidade (alérgicas). As reações adversas mais comuns em pelo menos 5% dos pacientes tratados com Tryngolza foram reações no local da injeção, diminuição da contagem de plaquetas (uma célula sanguínea que ajuda na coagulação) e artralgia (dor nas articulações). Tryngolza, aprovado em 19 de dezembro de 2024, é fabricado pela Ionis Pharmaceuticals, Inc. e deverá estar disponível comercialmente no final de 2024. FDA autoriza Alyftrek, uma terapia de combinação tripla para fibrose cística
Em 20 de dezembro de 2024, o FDA autorizou o Alyftrek da Vertex Pharmaceutical (vanzacaftor, tezacaftor e deutivacaftor) indicado para o tratamento de fibrose cística (FC) em pacientes com 6 anos ou mais que tenham pelo menos uma mutação F508del ou outra mutação em o gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR) que responde a este tratamento. Alyftrek é o primeiro modulador CFTR uma vez ao dia.
A fibrose cística (FC) é uma doença genética rara causada por mutações no gene CFTR, que leva à diminuição da quantidade e/ou função do canal da proteína CFTR na superfície celular. Isso pode causar um fluxo insuficiente de sal e água para dentro e para fora das células em vários órgãos. Nos pulmões, isso leva ao acúmulo de muco anormalmente espesso e pegajoso, infecções pulmonares crônicas e danos pulmonares progressivos que eventualmente levam à morte de muitos pacientes. Vanzacaftor e tezacaftor são projetado para aumentar a quantidade de proteína CFTR na superfície celular. O deutivacaftor ajuda a manter as proteínas CFTR na superfície celular abertas por mais tempo para melhorar o fluxo de sal e água através da membrana celular, o que ajuda a hidratar e limpar o muco das vias aéreas. Aprovação foi baseado em estudos de Fase 3 em pessoas com FC com 12 anos de idade ou mais. O objetivo primário foi alcançado quando comparado ao Trikafta – não inferioridade na alteração absoluta em relação à linha de base na porcentagem do volume expiratório forçado previsto (ppFEV1), que mede o quão bem os pulmões de uma pessoa funcionam. Todos os principais endpoints secundários também foram alcançados. No estudo de Fase 3 de crianças com FC com idades entre 6 e 11 anos, os parâmetros de segurança, o resultado primário nesta faixa etária, também foram alcançados. Alyftrek carrega uma caixa Advertência para lesão hepática induzida por medicamentos e insuficiência hepática. As advertências e precauções também incluem reações de hipersensibilidade (alérgicas), incluindo casos de anafilaxia, eficácia reduzida de Alyftrek com o uso de indutores fortes ou moderados do CYP3A e risco aumentado de catarata. Grave as reações adversas incluem gripe (gripe), enzimas hepáticas elevadas, depressão e desmaios. Os efeitos colaterais comuns incluem tosse, resfriado comum, infecção do trato respiratório superior, dor de cabeça e dor na boca/garganta, entre outros. Tezacaftor está contido na combinação aprovada de tratamentos para FC Symdeko ( ivacaftor/tezacaftor e ivacaftor) e Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor).
Postou : 2025-01-01 12:00
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