Steqeyma poate fi administrat prin injecție subcutanată sau perfuzie intravenoasă. Avertismentele serioase includ risc crescut de infecție, risc de cancer și reacții alergice, printre altele. Evenimentele adverse frecvente pot include rinofaringită, dureri de cap, oboseală, sinuzită și greață, printre altele. Steqeyma, aprobat pe 17 decembrie 2024, este al șaptelea biosimilar Stelara aprobat de FDA. , după Yesintek, Imuldosa, Otulfi, Pyzchiva și Selarsdi în 2024 și Wezlana în 2023. FDA aprobă Liraglutida, primul agonist generic de referință GLP-1 Victoza
FDA a aprobat primul generic de liraglutidă care face referire la Victoza, o injecție cu agonist al receptorului glucagon-like peptide-1 (GLP-1) indicată pentru a îmbunătăți controlul glicemiei (zahărului din sânge) la persoanele cu vârsta de 10 ani și peste cu diabet de tip 2. Este utilizat pe lângă dietă și exerciții fizice.
Diabetul de tip 2 este o afecțiune cronică frecventă care apare atunci când organismul nu folosește bine insulina și nu poate menține zahărul din sânge. la niveluri normale. Deși este de obicei diagnosticată la adulți, acum este din ce în ce mai diagnosticată la copii, adolescenți și adulți tineri. În timp ce liraglutida generică este aprobată doar pentru tratarea diabetului de tip 2, poate, de asemenea, să vă ajute să pierdeți în greutate. Liraglutida îmbunătățește nivelul zahărului din sânge, acționând ca GLP-1 natural găsit în organism, care poate fi prezent în niveluri scăzute la persoanele care trăiesc cu diabet zaharat de tip 2. GLP-1 ajută la controlul zahărului din sânge în diabetul de tip 2 prin creșterea insulinei atunci când este necesar, reducerea producției de glucoză în ficat, încetinirea digestiei și scăderea apetitului. Liraglutida se administrează subcutanat (injectat sub piele) o dată pe zi, în orice moment al zilei, în zona stomacului, coapsei sau brațului. Pacienții sau îngrijitorii își pot autoadministra injecțiile după antrenament. Este disponibil sub formă de stilou injector (pen) preumplut de 18 mg/3 ml (6 mg/mL), pentru un singur pacient, care furnizează doze de 0,6 mg, 1,2 mg sau 1,8 mg. La fel ca Victoza, liraglutida poartă o avertizare în casetă pentru riscul de apariție a tumorilor cu celule c tiroidiene și nu trebuie utilizat la pacienții cu antecedente personale sau familiale de carcinom medular tiroidian (MTC) sau la pacienții cu sindrom de neoplazie endocrină multiplă tip 2 (MEN 2). Avertismentele și precauțiile includ, printre altele, pancreatita, boala vezicii biliare, leziuni renale acute și aspirație pulmonară (plămână) în timpul anesteziei. Reacții adverse frecvente la cel puțin 5% dintre pacienții din studiile au inclus greață, diaree, vărsături, scăderea apetitului, dispepsie (arsuri la stomac, indigestie), constipație, FDA a acordat aprobarea injectării generice de liraglutidă către Hikma Pharmaceuticals USA Inc. pe 23 decembrie 2024. Spre deosebire de Victoza, genericul de liraglutidă nu are indicația de a reduce riscul a evenimentelor cardiovasculare adverse majore la adulții cu diabet zaharat de tip 2 și boli cardiovasculare (inimii) stabilite. Saxenda este o altă marcă de liraglutidă aprobată special pentru pierderea în greutate, pe lângă dietă și exerciții fizice, la pacienții cu risc, cu anumite afecțiuni de sănătate. Nu utilizați Saxenda, Victoza sau liraglutida în același timp. Liraglutida aparține clasei de medicamente numite agonişti ai receptorilor peptidei asemănătoare glucagonului-1 (GLP-1), care include alte medicamente precum Ozempic, Wegovy și Ryebelsus. FDA a aprobat primul generic Agonist al receptorului GLP-1 în noiembrie 2024, cu aprobarea unei referințe generice Byetta (exenatidă). Injecție subcutanată cu o dată pe zi Alhemo A fost aprobată pentru persoanele cu hemofilie A sau B cu Inhibitori
Novo Nordisk a anunțat pe 20 decembrie 2024 aprobarea de către FDA a injecției subcutanate cu Alhemo (concizumab-mtci) ca profilaxie o dată pe zi pentru a preveni sau reduce frecvența episoadelor de sângerare la pacienții adulți și copii cu vârsta de 12 ani și mai în vârstă cu hemofilie A sau B cu inhibitori.
În hemofilia A sau B, o boală rară, la unii pacienți se pot dezvolta inhibitori și pot scădea eficacitatea terapiilor. Tratamentul pacienților în aceste cazuri pentru a preveni sângerarea este o provocare și de multe ori au puține opțiuni. Alhemo este un antagonist al inhibitorului căii factorului tisular (TFPI) dozat într-un stilou injector (pen) preumplut, premixat. pentru injectare subcutanată. Nu se administrează sub formă de perfuzie IV. Alhemo este conceput pentru a bloca o proteină numită TFPI din organism, care oprește coagularea sângelui. Prin blocarea TFPI, medicamentul îmbunătățește producția de trombină, o proteină care ajută la coagularea sângelui și la prevenirea sângerării, atunci când ceilalți factori de coagulare lipsesc sau lipsesc în prezența inhibitorilor. Această aprobare marchează primul tratament prin injecție subcutanată de acest fel pentru utilizare la această populație de pacienți. Aprobarea s-a bazat pe studiul explorator7 de fază 3 care a comparat numărul de cazuri spontane și traumatice tratate. episoade de sângerare, măsurate prin rata anuală de sângerare (ABR). Rezultatele au arătat o reducere cu 86% a ABR la pacienții care au primit profilaxie cu Alhemo, comparativ cu nicio profilaxie. ABR mediu estimat a fost de 1,7 pentru pacienții cu profilaxie Alhemo, comparativ cu 11,8 pentru pacienții fără profilaxie. Valoarea mediană globală a ABR a fost zero pentru sângerările spontane și traumatice tratate, comparativ cu 9,8 ABR la pacienții fără profilaxie. Alhemo vine într-un stilou injector (pen) preumplut, premixat pentru injecție subcutanată (60 mg). /1,5 ml, 150 mg/1,5 ml sau 300 mg/3 ml) administrat printr-un Ac de calibrul 32, 4 mm, care este furnizat separat. Poate fi autoadministrat sau administrat de către un îngrijitor în abdomen (zona stomacului) sau coapsă după o pregătire adecvată și atunci când este considerat acceptabil de către un furnizor de asistență medicală. Efecte secundare grave. poate include cheaguri de sânge și reacții alergice. Cele mai frecvente reacții adverse (la cel puțin 5% dintre oameni) includ reacții la locul injectării și urticarie (urticarie). Imfinzi a fost eliminată ca primă imunoterapie pentru adulți cu afecțiuni agresive, limitate. Stadiul cancerului pulmonar cu celule mici
FDA a acordat o nouă indicație pentru injecția cu Imfinzi (durvalumab) pentru utilizare ca agent unic pentru a trata pacienții adulți cu cancer pulmonar cu celule mici în stadiu limitat (LS-SCLC) a căror boală nu a progresat în urma chimioterapiei concomitente pe bază de platină si radioterapie.
Cancerul pulmonar cu celule mici este o formă extrem de agresivă de cancer pulmonar. Forma în stadiu limitat (LS-SCLC) progresează rapid, în ciuda unui răspuns inițial la tratament la chimioterapie și radioterapie. Doar 15% până la 30% dintre pacienți vor fi în viață la 5 ani după diagnosticul de LS-SCLC. Imfinzi, un inhibitor al punctului de control PD-L1, funcționează prin blocarea PD-L1 proteine din exteriorul celulelor canceroase. Acest lucru permite sistemului imunitar să găsească și să atace mai ușor celulele canceroase pentru a ajuta la încetinirea creșterii cancerului și pentru a prelungi supraviețuirea. Se administrează sub formă de perfuzie intravenoasă (IV) într-o venă la fiecare 4 săptămâni, până la progresia bolii, toxicitate inacceptabilă sau maximum 24 de luni. Aprobarea s-a bazat pe constatări semnificative ale studiului ADRIATIC de fază III, controlat cu placebo. În acest studiu, Imfinzi a redus riscul de deces cu 27% față de placebo, cu o supraviețuire globală (SG) mediană estimată de 55,9 luni pentru Imfinzi, comparativ cu 33,4 luni pentru placebo. În plus, Imfinzi a redus, de asemenea, riscul de progresie a bolii sau de deces cu 24%, cu o supraviețuire mediană fără progresie (PFS) de 16,6 luni pentru Imfinzi față de 9,2 luni pentru placebo. Cea mai frecventă reacții adverse ale tratamentului. reacțiile care apar la cel puțin 20% dintre pacienții cu SCLC în stadiu limitat sunt pneumonita sau pneumonia radiațiilor (inflamația pulmonară care afectează respirația) și oboseala (oboseală). Imfinzi este, de asemenea, aprobat în combinație cu etoposidă și fie carboplatină, fie cisplatină, ca tratament de primă linie al pacienților adulți cu cancer pulmonar cu celule mici în stadiu extins (ES). -SCLC), precum și pentru cancerul pulmonar fără celule mici, cancerul tractului biliar (canalul biliar și vezica biliară), cancerul hepatocelular (ficatul) și cancerul endometrial. Este fabricat de AstraZeneca și a fost aprobat pentru această utilizare pe 5 decembrie 2024. Unloxcyt de la Checkpoint Therapeutics Aprobat pentru cancerul de piele cu celule scuamoase cutanate avansate p>
FDA a eliminat Unloxcyt (cosibelimab-ipdl), un anticorp blocant al morții programate-1 (PD-L1) pentru tratamentul adulților cu carcinom cu celule scuamoase cutanate metastatic sau local avansat, care nu sunt candidati pentru intervenții chirurgicale sau radiații pentru vindeca cancerul.
Unloxcyt este primul PD-L1 inhibitorul punctului de control imunitar să fie aprobat de FDA pentru această utilizare. PD-L1, o proteină, poate fi găsită pe anumite celule normale și pe unele tipuri de celule canceroase. Carcinomul cutanat cu celule scuamoase (cSCC) este al doilea cel mai frecvent tip de cancer de piele în SUA, cu 1,8 milioane de cazuri care apar anual. Majoritatea cazurilor sunt localizate și răspund la intervenții chirurgicale, dar aproximativ 40.000 de cazuri sunt avansate și necesită tratament suplimentar. Factorii de risc pentru cSCC includ expunerea cronică la ultraviolete (UV) și imunosupresia. Unloxcyt este un anticorp monoclonal uman de imunoglobulină G1 (IgG1) care leagă PD-L1 și blochează interacțiunea dintre PD -L1 și proteinele sale receptorilor de celule T, PD-1 și B7.1. Acest lucru permite sistemului imunitar să găsească și să atace mai ușor celulele canceroase pentru a ajuta la încetinirea creșterii cancerului și pentru a prelungi supraviețuirea. De asemenea, s-a demonstrat că Unloxcyt induce citotoxicitate mediată celular dependentă de anticorpi (ADCC). Doza recomandată de Unloxcyt este de 1200 mg sub formă de perfuzie intravenoasă (IV) peste 60 minute la fiecare 3 săptămâni. Aprobarea s-a bazat pe CK-301-101, un studiu deschis al Unloxcyt la 109 adulți cu CSCC metastatic (mCSCC) sau CSCC local avansat (laCSCC) care nu erau candidați pentru intervenții chirurgicale curative sau radiații curative. Obiectivul principal a fost rata de răspuns obiectiv (ORR) și durata răspunsului (DOR). ORR a fost de 47% (95% CI: 36, 59) pentru pacienții cu cSCC metastatic (n=78) și 48% (95% CI: 30, 67) pentru pacienții cu cSCC local avansat (n=31), cu 8% și, respectiv, 10% obțin un răspuns complet. DOR median nu a fost atins (interval: 1,4+, 34,1+) la pacienții cu cSCC metastatic și a fost de 17,7 luni (interval: 3,7+, 17,7) la pacienții cu cSCC local avansat. Avertismentele și precauțiile includ reacții adverse mediate imun, reacții legate de perfuzie, complicații ale alogenicului. Transplantul de celule stem hematopoietice (HSCT) și potențialul de vătămare fetală. Cele mai frecvente reacții adverse (≥10%) au fost oboseală, dureri musculo-scheletice, erupții cutanate, diaree, hipotiroidism (nivel scăzut al tiroidei), constipație, greață, cefalee, prurit (mâncărime), edem (acumulare de lichid), localizat infecție și infecție a tractului urinar (ITU). Unloxcyt este produs de Checkpoint Therapeutics și a fost aprobat pe 13 decembrie 2024. FDA acordă aprobarea lui Bizengri pentru cancerul pancreatic NRG1+ și cancerul pulmonar fără celule mici
La 4 decembrie 2024, FDA a acordat aprobarea accelerată lui Bizengri (zenocutuzumab-zbco) pentru tratamentul pacienților cu cancer pulmonar fără celule mici (NSCLC) avansat, nerezecabil sau metastatic sau cancer pancreatic cu neuregulină 1 (NRG1) fuziunea genelor cu progresia bolii la sau după terapia sistemică anterioară. Bizengri este produs de Merus N.V.
Bizengri este clasificat ca anticorp bispecific HER2 și HER3 și este primul tratament sistemic aprobat pentru pacienții cu NSCLC sau cancer pancreatic adăpostind o fuziune a genei NRG1. Gena NRG1 codifică neuregulina, ligand pentru HER3. Fuziunile NRG1 sunt rare, apărând în mai puțin de 1% din NSCLC, cancer pancreatic și alte tumori solide. Eficacitatea a fost evaluată în studiul deschis eNRGy cu 64 de adulți cu NRG1. NSCLC pozitiv la fuziune și 30 de adulți cu cancer pancreatic NRG1 pozitiv la fuziune cu progresie a bolii. În grupul NSCLC, rata de răspuns globală (ORR) a fost de 33%, cu o durată mediană a răspunsului (DOR) de 7,4 luni. Pentru cancerul pancreatic, ORR a fost de 40% cu un DOR cuprins între 3,7 și 16,6 luni. Bizengri se administrează sub formă de perfuzie intravenoasă (IV) timp de 4 ore, la fiecare 2 săptămâni. până la progresia bolii sau la o toxicitate inacceptabilă. Premedicațiile trebuie administrate înainte de fiecare perfuzie pentru a reduce riscul de reacții legate de perfuzie. Informațiile de prescriere includ o avertizare în casetă pentru toxicitatea embrio-fetală. . Avertismentele și precauțiile includ reacții legate de perfuzie, reacții de hipersensibilitate și anafilactice (alergice), boală pulmonară interstițială (ILD)/pneumonită (inflamație pulmonară) și disfuncție ventriculară stângă (inima slabă care afectează pomparea sângelui). Reacțiile adverse frecvente (≥ 10%) includ diaree, musculo-scheletice durere (musculară), oboseală (oboseală), greață, reacții legate de perfuzie (IRR), dispnee (respirație scurtă), erupție cutanată, constipație, vărsături, dureri abdominale (zona stomacului) și edem (retenție de lichide, umflare); precum și anomalii de laborator. Aceste indicații sunt aprobate sub aprobare accelerată pe baza ratei globale de răspuns (ORR) și a duratei răspunsului (DOR). Aprobarea continuă pentru aceste indicații poate fi condiționată de verificarea și descrierea beneficiului clinic în studiile de confirmare. Nemluvio câștigă o nouă utilizare pentru a trata pacienții cu dermatită atopică moderată până la severă
La 13 decembrie 2024, FDA a autorizat Nemluvio (nemolizumab) de la Galderma pentru a doua sa indicație: pentru tratarea pacienților cu vârsta de 12 ani și peste cu dermatită atopică moderată până la severă (eczemă) cu eczemă moderată până la severă (dermatită atopică). ) în combinație cu terapii pe bază de prescripție medicală utilizate pe piele (topic) atunci când eczema nu este bine controlate numai prin terapii topice. Această aprobare urmează aprobării Nemluvio pentru tratamentul adulților cu prurigo nodularis în august 2024.
În dermatita atopică, diferite proteine sunt implicate în inflamația pielii. Nemluvio este primul anticorp monoclonal care vizează și blochează în mod specific receptorul IL-31 alfa, o proteină de semnalizare (citokină). IL-31 este produsă de celulele imunitare activate din piele și favorizează în mod specific mâncărimea și inflamația. Aprobarea se bazează pe rezultate pozitive din 16 săptămâni, faza 3, clinica ARCADIA program de studiu pe 1728 de pacienți cu vârsta de 12 ani sau mai mult cu dermatită atopică moderată până la severă. Rezultatele au arătat că pacienții tratați cu Nemluvio, injectat subcutanat (sub piele) la fiecare patru săptămâni în combinație cu corticosteroizi topici (TCS), cu sau fără inhibitori topici ai calcineurinei (TCI), au obținut o reducere semnificativă de 75% a zonei eczemei și a indicelui de severitate. (EASI) în comparație cu un grup care a primit placebo în combinație cu TCS (cu sau fără TCI). Au fost de asemenea îndeplinite obiective secundare, cum ar fi răspunsul la mâncărime în săptămâna 1 și efectul asupra tulburărilor de somn. Este disponibil ca stilou injector (pen) preumplut pentru injecție subcutanată (sub piele) care necesită reconstituire. Evenimentele adverse grave includ reacții alergice (de hipersensibilitate) grave. Evitați utilizarea vaccinurilor vii în timpul tratamentului. Cele mai frecvente efecte secundare ale Nemluvio sunt cefaleea, dermatita atopică, eczema și eczema numulară (eczema care se prezintă ca pete circulare împrăștiate), care apar la ≥1% dintre pacienți aflați în studiile clinice. FDA aprobă Crenessity, a New Oral Tratament pentru hiperplazia suprarenală congenitală
Pe 13 decembrie 2024, FDA a aprobat capsulele Crenessity (crinecerfont) și soluția orală de la Neurocrine Biosciences. Crenessity este utilizat în plus față de înlocuirea glucocorticoizilor pentru a controla androgenii (un hormon asemănător testosteronului) la pacienții cu vârsta de 4 ani și peste cu hiperplazie suprarenală congenitală clasică (CAH), o afecțiune genetică rară care afectează glandele suprarenale.
Oamenii cu CAH clasică nu produc suficient cortizol și produc prea mulți androgeni. Cele mai multe cazuri de CAH sunt cauzate de variante ale genei CYP21A2 care duc la deficiența enzimei 21-hidroxilază (21-OH), ducând la o scădere a biosintezei cortizolului. Crinecerfont este un antagonist al receptorului de tip 1 al factorului de eliberare a corticotropinei (CRF) care blochează legarea de a inhiba secreția hormonului adrenocorticotrop (ACTH) din hipofizar, reducând astfel suprarenala mediată de ACTH. producția de androgeni. Prin reducerea producției excesive de androgeni suprarenale, Crenessity reduce cantitatea de tratament cu glucocorticoizi necesară. Crenessity se administrează pe cale orală (pe gură) de două ori pe zi. Aprobarea s-a bazat pe datele din studiile CAHtalyst care au arătat o scădere semnificativă a nivelului de androstendionă (un androgen) în comparație cu placebo (o pilulă fără medicament), care a permis reduceri semnificative ale dozei de glucocorticoizi. Avertismentele și precauțiile asociate cu Crenessity includ reacții de hipersensibilitate și riscul de insuficiență suprarenală acută sau criză suprarenală cu terapie concomitentă inadecvată cu glucocorticoizi. Avertismentele și precauțiile asociate cu Crenessity includ reacții de hipersensibilitate și riscul de insuficiență suprarenală acută sau criză suprarenală în cazul terapiei concomitente cu glucocorticoizi inadecvate. Reacțiile adverse frecvente la pacienții adulți includ oboseală, dureri de cap, amețeli și artralgie (dureri articulare); Reacțiile adverse frecvente la copii și adolescenți includ dureri de cap, dureri abdominale (zona stomacului), oboseală, congestie nazală și epistaxis (sângerare din nas). FDA elimină Ensacove pentru ALK-pozitiv la nivel local. Cancer pulmonar non-microcelular avansat sau metastatic
Ensacove (ensartinib) este un inhibitor oral al limfom kinazei anaplazice (ALK) acum aprobat de FDA pentru tratamentul pacienților adulți cu cancer pulmonar fără celule mici (NSCLC) ALK-pozitiv la cei care nu au primit anterior un ALK- inhibitor.
Ensartinib este un inhibitor al kinazei limfom kinazei anaplazice (ALK) și inhibă alte kinaze, inclusiv MET și ROS1. Aprobarea sa bazat pe studiul eXALT3, studiu deschis, randomizat pe 290 de pacienți cu ALK local avansat sau metastatic. - NSCLC pozitiv care nu a primit anterior o terapie țintită pe ALK. Pacienții au fost randomizați 1:1 pentru a primi Ensacove sau crizotinib (Xalkori). Ensacove a îmbunătățit semnificativ supraviețuirea fără progresie (PFS) comparativ cu crizotinib (HR 0,56, p = 0,0007), cu o PFS mediană de 25,8 luni față de 12,7 luni. Nu a existat nicio diferență semnificativă statistic în supraviețuirea globală (SG) între cele 2 tratamente, un obiectiv secundar cheie. OS median a fost de 63,2 luni și, respectiv, 55,7 luni în brațele Ensacove și, respectiv, crizotinib. Avertismentele includ boala pulmonară interstițială (ILD)/Pneumonită, toxicitate hepatică, reacții cutanate, încetinirea inimii. rata crescută de glucoză din sânge (zahăr din sânge), printre altele. Reacțiile adverse frecvente la cel puțin 20% dintre pacienți au inclus erupție cutanată, dureri musculo-scheletice, constipație, tuse, prurit (mâncărime), greață, edem (retenție de lichide. umflare), febră (febră) și oboseală. . Ensacove este de la Xcovery Holdings, Inc. și a fost aprobat de FDA pe 18 decembrie 2024. Ryoncil este acum aprobat ca terapie cu celule stromale mezenchimale pentru boala acută refractară la steroizi a grefei versus gazdă
FDA a aprobat Ryoncil (remestemcel-L-rknd), o terapie alogenă cu celule stromale mezenchimale (MCS) derivate din măduva osoasă, indicată pentru tratamentul bolii acute grefă versus gazdă refractară la steroizi (SR-aGvHD) la copii și adolescenți 2 luni și peste. Ryoncil este prima terapie cu celule stromale mezenchimale (MSC) aprobată de FDA.
Boala acută grefă contra gazdă refractară la steroizi este o afecțiune gravă și care pune viața în pericol care poate apărea ca o complicație a anumitor tipuri de transplant de celule stem. În transplantul alogen de celule stem hematopoietice (sânge), un pacient primește celule stem de la un donator sănătos pentru a-și înlocui propriile celule stem pentru a ajuta la formarea de noi celule sanguine. Această procedură poate fi efectuată ca și pentru anumite tipuri de cancere de sânge sau tulburări ale sistemului imunitar. Mecanismul de acțiune al Ryoncil poate fi legat de efectele sale imunomodulatoare. Datele din studiile in vitro demonstrează că terapia cu celule stromale mezenchimale (MCS) inhibă activarea celulelor T, măsurată prin proliferarea și secreția de citokine proinflamatorii. Eficacitatea Ryoncil s-a bazat în principal pe rata și durata răspunsului la tratament la 28 de zile după inițierea Ryoncil. Într-un studiu de fază 3 cu un singur braț de copii cu SR-aGvHD, 70% au obținut un răspuns global până în ziua 28, o măsură care prezice supraviețuirea în aGVHD. Cursul complet a fost finalizat fără întrerupere la mai mult de 85% dintre pacienți. Ryoncil este contraindicat la pacienții cu hipersensibilitate cunoscută la dimetilsulfoxid sau la proteinele porcine și bovine. Pacienții trebuie să fie premedicați cu corticosteroizi și antihistaminice înainte de perfuzie și monitorizați pentru reacții de hipersensibilitate în timpul tratamentului cu Ryoncil. Cele mai frecvente reacții adverse au inclus infecții, febră, hemoragie, edem, dureri abdominale (zona stomacului) și hipertensiune arterială (tensiune arterială crescută). În urma tratamentului cu Ryoncil pot să apară complicații precum hipersensibilitate și reacții acute la perfuzie, transmiterea bolilor infecțioase sau a agenților și formarea de țesut ectopic. Ryoncil este produs de Mesoblast, Inc. și a primit aprobarea pe 18 decembrie 2024. FDA aprobă o dată -Tryngolza lunară pentru a scădea trigliceridele în sindromul chilomicronemiei familiale
Tryngolza (olezarsen) este o oligonucleotidă antisens direcționată de APOC-III, indicată acum a fi utilizată în plus față de dietă pentru a reduce trigliceridele (un tip de grăsime din sânge) la adulții cu sindrom chilomicronemia familial (FCS). Este un medicament direcționat pe ARN conceput pentru a reduce producția de apoC-III de către organism, o proteină care reglează metabolismul trigliceridelor.
Sindromul chilomicronemia familial (FCS) este un formă genetică rară de hipertrigliceridemie severă (sHTG) care poate duce la pancreatită acută (AP) care poate pune viața în pericol. Pacienții au adesea niveluri de trigliceride de peste 880 mg/dL. Tryngolza este primul tratament care reduce semnificativ nivelul de trigliceride la adulții cu FCS și asigură reducerea pancreatitei acute (PA) evenimente atunci când este utilizat cu o dietă adecvată (egale sau mai mică de 20 de grame de grăsime pe zi). Se auto-administra printr-un auto-injector o dată pe lună. Aprobarea s-a bazat pe studiile BALANCE de fază 3, controlate cu placebo, la 66 de adulți, în care Tryngolza 80 mg a demonstrat statistic reducere medie semnificativă a nivelurilor de trigliceride de 42,5% de la valoarea inițială la 6 luni (p=0,0084), 57% la 12 luni și reducerea semnificativă clinic a evenimentelor AP peste 12 luni (1 episod AP în grupul Tryngolza față de 11 în grupul placebo). Atenționările includ reacții de hipersensibilitate (alergice). Cele mai frecvente reacții adverse la cel puțin 5% dintre pacienții tratați cu Tryngolza au fost reacții la locul injectării, scăderea numărului de trombocite (o celulă sanguină care ajută la coagularea) și artralgia (dureri articulare). Tryngolza, aprobat pe 19 decembrie 2024, este fabricat de Ionis Pharmaceuticals, Inc. și este de așteptat să fie disponibil comercial la sfârșitul anului 2024. FDA eliberează Alyftrek, o terapie triplă combinată pentru fibroza chistică
La 20 decembrie 2024, FDA a aprobat Alyftrek de la Vertex Pharmaceutical (vanzacaftor, tezacaftor și deutivacaftor) indicat pentru tratamentul fibrozei chistice (FC) la pacienții cu vârsta de 6 ani și peste care au cel puțin o mutație F508del sau o altă mutație în gena reglatorului de conductanţă transmembranară a fibrozei chistice (CFTR) care este receptiv la acest tratament. Alyftrek este primul modulator CFTR administrat o dată pe zi.
Fibroza chistică (FC) este o boală genetică rară cauzată de mutații ale genei CFTR, care duce la scăderea cantității. și/sau funcția canalului de proteină CFTR la suprafața celulei. Acest lucru poate cauza un flux slab de sare și apă în și din celulele unui număr de organe. În plămâni, acest lucru duce la acumularea de mucus anormal de gros, lipicios, infecții pulmonare cronice și leziuni pulmonare progresive care, în cele din urmă, duc la moarte pentru mulți pacienți. Vanzacaftor și tezacaftor sunt conceput pentru a crește cantitatea de proteină CFTR la suprafața celulei. Deutivacaftor ajută la menținerea deschisă mai mult timp a proteinelor CFTR de la suprafața celulei pentru a îmbunătăți fluxul de sare și apă prin membrana celulară, ceea ce ajută la hidratarea și curățarea mucusului din căile respiratorii. Aprobare. s-a bazat pe studii de fază 3 la persoane cu FC de 12 ani și peste. Obiectivul principal a fost atins în comparație cu Trikafta - non-inferioritatea modificării absolute față de valoarea inițială a volumului expirator forțat (ppFEV1) estimat, care măsoară cât de bine funcționează plămânii unei persoane. Au fost de asemenea îndeplinite toate obiectivele secundare cheie. În studiul de fază 3 la copiii cu FC cu vârsta cuprinsă între 6 și 11 ani, au fost îndeplinite, de asemenea, criteriile finale de siguranță, rezultatul principal în această grupă de vârstă. Alyftrek poartă un Boxed Avertizare pentru leziuni hepatice induse de medicamente și insuficiență hepatică. Avertismentele și precauțiile includ, de asemenea, reacții de hipersensibilitate (alergice), inclusiv cazuri de anafilaxie, eficacitate redusă a Alyftrek cu utilizarea inductorilor puternici sau moderati ai CYP3A și risc crescut de cataractă. Grav. reacțiile adverse includ gripa (gripa), creșterea enzimelor hepatice, depresie și leșin. Reacțiile adverse frecvente includ, printre altele, tusea, răceala obișnuită, infecția căilor respiratorii superioare, cefaleea și durerea de gură/gât. Tezacaftor este conținut în combinația aprobată de tratamente cu FC Symdeko ( ivacaftor/tezacaftor și ivacaftor) și Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor și ivacaftor).
Postat : 2025-01-01 12:00
Citeşte mai mult
Declinare de responsabilitate
S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.
Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.
Cuvinte cheie populare
