Щомісячний огляд новин – грудень 2024 р
Медичний огляд Лі Енн Андерсон, PharmD. Останнє оновлення: 31 грудня 2024 р.
FDA схвалило Zepbound як перший рецептурний препарат для лікування обструктивного апное сну у дорослих із ожирінням
20 грудня 2024 року Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) схвалило Zepbound (тирзепатид) компанії Eli Lilly для лікування помірного та важкого обструктивного апное сну (OSA) у дорослих із ожирінням. Це перший і єдиний рецептурний препарат для цього показання. Окрім покращення OSA, у середньому пацієнти також втратили від 45 до 50 фунтів під час лікування.
Обструктивне апное сну (OSA) — це серйозний розлад дихання, що характеризується повним розладом дихання. або частковий колапс верхніх дихальних шляхів під час сну. Це може призвести до пауз у диханні та поверхневого дихання, пробудження від сну та потенційного зниження насичення крові киснем. Хропіння, втома та надмірна денна сонливість можуть бути ключовими симптомами та виникати у пацієнтів із ожирінням. Zepbound — це глюкозозалежний рецептор інсулінотропного поліпептиду (GIP) і агоніст рецептора глюкагоноподібного пептиду-1 (GLP-1), також схвалений для зменшення надмірної маси тіла та підтримки тривалого - термінове зниження ваги у дорослих із ожирінням або надмірною вагою та принаймні одним захворюванням, пов’язаним із вагою, наприклад високим кров’яним тиском, високим рівнем холестерину чи хворобою серця. Рекомендована підтримуюча доза для OSA становить 10 мг або 15 мг підшкірно один раз на тиждень після початкової ескалації дози до помірних побічних ефектів з боку шлунка. Схвалення було засновано на дослідженнях фази 3 SURMOUNT-OSA за участю 469 учасників. Zepbound оцінювався для лікування OSA у дорослих з ожирінням, з або без терапії позитивним тиском у дихальних шляхах (PAP) протягом одного року. Основною метою було продемонструвати, що Zepbound є ефективним перевершує зміну індексу апное-гіпопное (AHI) від вихідного рівня через 52 тижні порівняно з плацебо (ін’єкція без ліків). Індекс апное-гіпопное (AHI) вимірює тяжкість OSA та визначає кількість разів на годину під час сну, коли дихання зупиняється (апное) або значно зменшується (гіпопное). Результати у пацієнтів, які не застосовували PAP, показали, що Zepbound призводив до 25 зривів дихання менше на годину порівняно з 5 зривами при плацебо. З PAP Zepbound призводив до 29 зривів дихання менше на годину порівняно з 6 зривами з плацебо. Через рік у 42% або 50% дорослих, які отримували Zepbound, спостерігалася ремісія або легка, безсимптомна СОАС, порівняно з 16% або 14% пацієнтів, які отримували плацебо. На додаток до покращення симптомів OSA, дорослі, які отримували Zepbound, втратили в середньому 45 фунтів (18%) своєї маси тіла, тоді як дорослі, які отримували Zepbound і терапію PAP, втратили в середньому 50 фунтів (20%) їхньої маси тіла порівняно з 4 фунтами (2%) і 6 фунтами (2%) на плацебо відповідно. Поширені побічні реакції включають нудоту , діарея, блювота, запор, біль у животі, нетравлення, реакції у місці ін’єкції, втома, реакції гіперчутливості, відрижка, випадання волосся та печія. Це не всі можливі побічні ефекти Zepbound. Тирзепатид був уперше схвалений під торговою маркою Mounjaro (також від Lilly) у травні 2022 року для покращення контролю глікемії (цукру в крові). у дорослих із цукровим діабетом 2 типу. Gemtesa Cleared for Adult Males with Overactive Bladder Symptoms also treated для ДГПЗ
Гемтеза (вібегрон) була схвалена FDA для лікування гіперактивного сечового міхура (ГМС) із симптомами нетримання сечі, невідкладних позивів і частого сечовипускання у дорослих чоловіків, які отримують фармакологічну (медикаментозну) терапію доброякісної гіперплазії передміхурової залози (ДГПЗ). Гемтеза також схвалена для лікування дорослих із симптомами гіперактивного сечового міхура, такими як нетримання сечі, позиви та частота сечовипускання.
Гемтеза класифікується як бета-3-агоніст і працює завдяки зв’язуванню з цим рецептором, щоб розслабити м’язи стінки сечового міхура (м’яз детрузора), щоб збільшити обсяг сечового міхура, який може вмістити. Це приймають у вигляді таблетки один раз на добу всередину і можуть приймати з їжею або без неї. Схвалення ґрунтувалося на результатах 12-тижневого дослідження URO-901-3005, фази 3 дослідження Gemtesa проти плацебо протягом 24 тижнів у приблизно 1100 чоловіків із гіперактивним сечовим міхуром (ОАБ) симптоми отримання фармакологічної терапії ДГПЗ. Результати показали статистично значуще зниження середньої кількості епізодів сечовипускання (сечовипускання) на день і щоденних епізодів невідкладності (раптові позиви до сечовипускання, які важко контролювати) порівняно з плацебо (таблетки без ліків). У дослідженнях ГАМП у дорослих чоловіків з ДГПЗ повідомлялося про гіпертензію (високий кров’яний тиск) та інфекцію сечовивідних шляхів як побічні ефекти (≥2%) пацієнтів. Попередження та застереження включали затримку сечі та ангіоневротичний набряк обличчя та/або гортані. Інші поширені побічні реакції (≥2%) включають головний біль, інфекцію сечовивідних шляхів, назофарингіт (звичайні симптоми застуди), діарею, нудоту та інфекцію верхніх дихальних шляхів. Gemtesa від Sumitomo Pharma вперше отримала схвалення FDA 23 грудня 2020 року для лікування дорослих із симптомами гіперактивного сечового міхура, такими як нетримання сечі, позиви та частота сечовипускання. >
FDA схвалило Opdivo Qvantig, перший препарат для підшкірної ін’єкції Імунотерапія раку інгібіторами PD-1
27 грудня 2024 року FDA схвалило Opdivo Qvantig, комбінацію антитіл, що блокують програмований рецептор смерті-1 (PD-1), що складається з ніволумабу та рекомбінантної гіалуронідази людини (rHuPH20). Його вводять пацієнту в середньому протягом 3-5 хвилин порівняно з 30-хвилинною внутрішньовенною (IV) інфузією Opdivo.
Підшкірне введення може мати переваги перед внутрішньовенним введенням, включаючи гнучкість у місцях лікування, меншу кількість кроків для підготовки та скорочення часу введення. Рекомбінантна людська гіалуронідаза PH20 (rHuPH20), фермент, розщеплює гіалуронан (цукор) у ділянці під шкірою. Це дозволяє препарату швидко диспергувати та всмоктуватись у кров при підшкірному введенні. Імунотерапію Opdivo Qvantig можна використовувати для більшості раніше схвалених дорослих солідних пухлин Opdivo як монотерапія ( одноразове лікування, підтримуюча монотерапія після завершення комбінованої терапії Opdivo плюс Yervoy (іпілімумаб) або в комбінації з хіміотерапією або кабозантініб. Показаннями є певні пацієнти з нирково-клітинним раком (нирками), меланомою, недрібноклітинним раком легенів, плоскоклітинним раком голови та шиї, уротеліальною карциномою (сечового міхура), колоректальним раком, гепатоцелюлярним раком (печінки), раком стравоходу та шлунка. (шлунку) рак. Схвалення Opdivo Qvantig базується на результатах 3-ї фази рандомізованого відкритого дослідження CheckMate-67T, яке продемонструвало не гіршу супутню первинну фармакокінетику (PK) порівняно з IV Opdivo, подібну ефективність у загальній частоті відповіді (ORR) і порівнянний профіль безпеки порівняно з IV Opdivo. Opdivo Qvantig призначений для підшкірне застосування лише в області живота (область живота) або стегна та надається медичним працівником. Він має інші інструкції щодо дозування та застосування, ніж препарати ниволумаба для внутрішньовенного введення. Він доступний у вигляді однодозового флакона з 600 мг ніволумабу та 10 000 одиниць гіалуронідази на 5 мл (120 мг / 2000 одиниць на мл). Попередження та застереження включають важкі та летальні випадки. імуноопосередковані побічні реакції, включаючи пневмоніт, коліт, гепатит та гепатотоксичність, серед інші. Серйозні побічні ефекти включають плевральний випіт, пневмоніт, гіперглікемію, гіперкаліємію, кровотечі та діарею. Найпоширенішими побічними реакціями (≥10%) у пацієнтів, які отримували Opdivo Qvantig, були скелетно-м’язові болі. (31%), втома (20%), свербіж (16%), висип (15%), низький рівень щитовидної залози (12%), діарея (11%), кашель (11%) і біль у животі (область живота) (10%). Opdivo Qvantig виробляється Bristol-Myers Squibb. FDA схвалює крем Vtama для лікування атопічного дерматиту у людей віком від 2 років
FDA дозволило місцеве використання безстероїдної Vtama (тапінароф) у дорослих і дітей віком від 2 років з атопічним дерматитом (екземою). Vtama також схвалений для місцевого лікування бляшкового псоріазу у дорослих.
Атопічний дерматит — це поширене хронічне запальне захворювання шкіри, що характеризується постійним свербінням і рецидивуючими ураженнями шкіри. Vtama є модулюючим агентом арилового вуглеводневого рецептора (AhR), який, як вважають, працює шляхом активації білка під назвою AhR та шляхом зниження регуляції прозапальних цитокінів, у тому числі інтерлейкін 17. Ця дія може допомогти зменшити запалення, свербіж, нормалізувати білки шкірного бар’єру та очистити шкіру. Крем Vtama наноситься на уражені ділянки один раз на день тонким шаром. шар. Його можна наносити на всі ділянки тіла, включаючи чутливі ділянки шкіри, такі як обличчя, шия, пахви, груди/груди та пах, але не слід наносити на очі, рот або піхву. Схвалення FDA було підтверджено 8-тижневими дослідженнями ADORING, які показали значну різницю з Vtama у кількості пацієнтів, які отримали оцінку «чітко» або «майже ясно» шкіри (Валідована глобальна оцінка AD) і покращення мінімум на 2 ступені від початку дослідження порівняно з носієм (крем без ліків). Поширені побічні реакції (частота ≥ 1%) у пацієнтів з атопічним дерматитом включають інфекцію верхніх дихальних шляхів, фолікуліт (запалені або інфіковані волосяні фолікули), інфекцію нижніх дихальних шляхів, головний біль, астму, блювання, вушну інфекцію, біль у кінцівках і животі (області живота). Vtama виробляється компанією Organon Pharmaceuticals і була схвалена для цього використання 12 грудня 2024 року. FDA схвалює Steqeyma, сьомий біоподібний препарат Stelara
Celltrion оголосив про схвалення ін’єкції Steqeyma (ustekinumab-stba), біоподібної до Stelara (ustekinumab). Steqeyma використовується для лікування дорослих і дітей віком від 6 років із активним псоріатичним артритом і бляшковим псоріазом середнього та тяжкого ступеня, а також дорослих із хворобою Крона середнього та тяжкого ступеня та виразковим колітом.
Steqeyma (ustekinumab-stba) є повністю людським моноклональним антитіло, яке вибірково інгібує інтерлейкін (IL)-12 та IL-23, два цитокіни, які відіграють важливу роль у запальних та імунних реакціях. Steqeyma не взаємозамінний зі Stelara, це означає, що фармацевт ще не може замінити еталонний продукт (у цьому випадку Stelara) залежно від законів штату. Результати дослідження III фази за участю дорослих із помірним та тяжким бляшковим псоріазом показали, що препарати Steqeyma та Stelara дуже подібні та не мають клінічно значущих відмінностей щодо безпеки та ефективності. Steqeyma можна вводити шляхом підшкірної ін’єкції або внутрішньовенної інфузії. Серйозні попередження включають підвищений ризик інфікування, ризик раку та алергічних реакцій, серед іншого. Серед поширених небажаних явищ можуть бути назофарингіт, головний біль, втома, синусит і нудота. Steqeyma, схвалена 17 грудня 2024 року, є сьомим біоподібним препаратом Stelara, схваленим FDA. , після Єсінтека, Імулдози, Отульфі, Пижчіви та Селарсді у 2024 році, і Wezlana у 2023 році. FDA схвалило Liraglutide, перший загальний агоніст GLP-1 Victoza
FDA схвалило перший генерик ліраглутиду, який посилається на Victoza, ін’єкційний агоніст рецептора глюкагоноподібного пептиду-1 (GLP-1), призначений для покращення контролю глікемії (цукру в крові) у людей віком 10 років і старше з діабетом 2 типу. Його використовують на додаток до дієти та фізичних вправ.
Діабет 2 типу є поширеним хронічним захворюванням, яке виникає, коли організм не використовує належним чином інсулін і не може підтримувати рівень цукру в крові на нормальному рівні. Хоча зазвичай діагностується у дорослих, зараз все частіше діагностується у дітей, підлітків і молодих людей. Хоча генеричний ліраглутид схвалений лише для лікування діабету 2 типу, він також може допомогти вам схуднути. Ліраглутид покращує рівень цукру в крові, діючи як природний GLP-1, який міститься в організму, який може бути присутнім у низьких рівнях у людей, які живуть з діабетом 2 типу. GLP-1 допомагає контролювати рівень цукру в крові при діабеті 2 типу, збільшуючи інсулін, коли це необхідно, зменшуючи вироблення глюкози в печінці, сповільнюючи травлення та знижуючи апетит. Ліраглутид вводять підшкірно (вводять під шкіру) один раз на день у будь-який час доби в область живота, стегна або плеча. Пацієнти або опікуни можуть самостійно робити ін’єкції після навчання. Він доступний у вигляді 18 мг/3 мл (6 мг/мл) попередньо наповненої шприц-ручки для одноразового використання, яка вводить дози 0,6 мг, 1,2 мг або 1,8 мг. Як і Victoza, ліраглутид має застереження щодо ризику С-клітинної пухлини щитовидної залози, тому його не слід застосовувати в пацієнти з особистим або сімейним анамнезом медулярної карциноми щитовидної залози (МТЗ) або пацієнти з синдромом множинної ендокринної неоплазії типу 2 (MEN 2). Застереження та запобіжні заходи включають, серед іншого, панкреатит, захворювання жовчного міхура, гостре ураження нирок і легеневу (легеневу) аспірацію під час анестезії. Поширені побічні реакції принаймні у 5% пацієнтів у дослідження включали нудоту, діарею, блювання, зниження апетиту, диспепсію (печію, розлад травлення), запор, 23 грудня 2024 року FDA надав дозвіл на ін’єкційний генерик ліраглутиду компанії Hikma Pharmaceuticals USA Inc. На відміну від Victoza, генерик ліраглутиду не має показання для зниження ризику серйозних несприятливих серцево-судинних подій у дорослих із цукровим діабетом 2 типу та встановлено серцево-судинні (серцеві) захворювання. Saxenda — ще одна марка ліраглутиду, спеціально схвалена для зниження ваги, на додаток до дієти та фізичних вправ, у пацієнтів групи ризику з певними захворюваннями. Не використовуйте Saxenda, Victoza або ліраглутид одночасно. Ліраглутид належить до класу препаратів, які називаються агоністами рецепторів глюкагоноподібного пептиду-1 (GLP-1), до яких входять інші ліки, такі як Ozempic, Wegovy та Ryebelsus. FDA схвалила перший генерик Агоніст рецептора GLP-1 у листопаді 2024 р. із схваленням загального препарату, що посилається на Byetta (ексенатид). Один раз на добу підшкірні ін’єкції Alhemo отримали схвалення для людей з гемофілією A або B з Інгібітори
20 грудня 2024 року компанія Novo Nordisk оголосила про схвалення FDA підшкірної ін’єкції Alhemo (концизумаб-mtci) як профілактичного засобу один раз на день для запобігання або зменшення частоти епізодів кровотечі у дорослих і дітей віком від 12 років і літні з гемофілією А або В з інгібіторами.
При гемофілії А або В, рідкісному захворюванні, у деяких пацієнтів можуть розвинутися інгібітори та знизити ефективність терапії. Лікування пацієнтів у цих випадках для запобігання кровотечі є складним завданням, і вони часто мають небагато варіантів. Alhemo — це антагоніст інгібітора тканинного фактора (TFPI), який дозується у попередньо наповнену шприц-ручку з попередньою сумішшю. для підшкірного введення. Його не вводять у вигляді внутрішньовенної інфузії. Alhemo призначений для блокування білка під назвою TFPI в організмі, який перешкоджає згортанню крові. Блокуючи TFPI, препарат покращує вироблення тромбіну, білка, який допомагає згортати кров і запобігати кровотечі, коли інші фактори згортання відсутні або дефіцитні в присутності інгібіторів. Це схвалення знаменує собою перше підшкірне ін’єкційне лікування такого роду для цієї популяції пацієнтів. Схвалення ґрунтувалося на дослідженні Phase 3 explorer7, яке порівнювало кількість спонтанних і травматичних епізоди кровотечі, що вимірюється річною частотою кровотеч (ABR). Результати показали зниження ABR на 86% у пацієнтів, які отримували профілактику Alhemo, порівняно з пацієнтами, які не отримували профілактику. Розрахунковий середній ABR становив 1,7 для пацієнтів, які отримували профілактику Alhemo, порівняно з 11,8 для пацієнтів, які не проходили профілактику. Загальна медіана ABR була нульовою для лікуваних спонтанних і травматичних кровотеч порівняно з 9,8 ABR у пацієнтів без профілактики. Alhemo поставляється у попередньо заповненій шприц-ручці для підшкірної ін’єкції (60 мг). /1,5 мл, 150 мг/1,5 мл або 300 мг/3 мл) за допомогою тонкої голки 32 калібру 4 мм, яка постачається окремо. Його можна вводити самостійно або вводити доглядальником у живіт (область живота) або стегно після відповідного навчання та коли медичний працівник визнає це прийнятним. Серйозні побічні ефекти може включати утворення тромбів і алергічні реакції. Найпоширенішими побічними реакціями (принаймні у 5% людей) є реакції у місці ін’єкції та кропив’янка (кропив’янка). Імфінзі дозволено як перша імунотерапія для дорослих із агресивною, обмеженою Стадія дрібноклітинного раку легені
FDA надав нове показання для ін’єкції Імфінзі (дурвалумаб) як монопрепарату для лікування дорослих пацієнтів з обмеженою стадією дрібноклітинного раку легенів (LS-SCLC), чия хвороба не прогресувала після одночасної хіміотерапії на основі платини і променева терапія.
Дрібноклітинний рак легенів є дуже агресивною формою раку легенів. Форма обмеженої стадії (LS-SCLC) швидко прогресує, незважаючи на початкову реакцію лікування на хіміотерапію та променеву терапію. Лише від 15% до 30% пацієнтів будуть живі через 5 років після встановлення діагнозу LS-SCLC. Imfinzi, інгібітор контрольних точок PD-L1, працює, блокуючи PD-L1 білок на зовнішній стороні ракових клітин. Це дозволяє імунній системі легше знаходити та атакувати ракові клітини, щоб уповільнити ріст раку та подовжити виживання. Це вводять у вигляді внутрішньовенної (IV) інфузії у вену кожні 4 тижні до прогресування захворювання, неприйнятної токсичності або максимум протягом 24 місяців. Схвалення ґрунтувалося на важливих результатах плацебо-контрольованого дослідження фази III ADRIATIC. У цьому дослідженні Імфінзі знизив ризик смерті на 27% порівняно з плацебо з орієнтовним середнім показником загального виживання (ЗВ) 55,9 місяців для Імфінзі порівняно з 33,4 місяцями для плацебо. Крім того, Imfinzi також знизив ризик прогресування захворювання або смерті на 24%, із середнім виживанням без прогресування (ВБП) 16,6 місяців для Imfinzi проти 9,2 місяців для плацебо. Найпоширеніші побічні ефекти лікування реакціями, що виникають принаймні у 20% пацієнтів з SCLC обмеженої стадії, є пневмоніт або радіаційний пневмоніт (запалення легенів, що вражає дихання) і втома (втома). Імфінзі також схвалений у комбінації з етопозидом і карбоплатином або цисплатином як лікування першої лінії для дорослих пацієнтів із поширеною дрібноклітинною стадією рак легенів (ES-SCLC), а також недрібноклітинний рак легенів, рак жовчних шляхів (жовчної протоки та жовчного міхура), гепатоцелюлярний рак рак (печінки) та рак ендометрія. Він виробляється компанією AstraZeneca та був схвалений для цього використання 5 грудня 2024 року. Unloxcyt від Checkpoint Therapeutics схвалено для прогресуючого плоскоклітинного раку шкіри
FDA схвалило Unloxcyt (cosibelimab-ipdl), антитіло, що блокує ліганд-1 (PD-L1) програмованої смерті, для лікування дорослих із метастатичним або локально поширеним плоскоклітинним раком шкіри, які не є кандидатами на операцію чи опромінення вилікувати рак.
Unloxcyt є першим Інгібітор імунної контрольної точки PD-L1 має бути схвалений FDA для цього використання. PD-L1, білок, можна виявити в певних нормальних клітинах і в деяких типах ракових клітин. Плоскоклітинний рак шкіри (скКК) є другим за поширеністю типом раку. рак шкіри в США з 1,8 мільйонами випадків щорічно. Більшість випадків є локалізованими та піддаються хірургічному втручанню, але близько 40 000 випадків є запущеними і потребують подальшого лікування. Фактори ризику для cSCC включають хронічне ультрафіолетове (УФ) опромінення та імуносупресію. Unloxcyt — це моноклональне антитіло людського імуноглобуліну G1 (IgG1), яке зв’язує PD-L1 і блокує взаємодію між PD. -L1 та його рецепторні білки Т-клітин, PD-1 та B7.1. Це дозволяє імунній системі легше знаходити та атакувати ракові клітини, щоб уповільнити ріст раку та подовжити виживання. Також було показано, що Unloxcyt також індукує антитілозалежну клітинно-опосередковану цитотоксичність (ADCC). Рекомендоване дозування Unloxcyt становить 1200 мг у вигляді внутрішньовенної (IV) інфузії протягом 60 хвилин кожні 3 тижні. Схвалення базується на CK-301-101, відкрите дослідження Unloxcyt у 109 дорослих з метастатичним CSCC (mCSCC) або місцево-поширеним CSCC (laCSCC), які не були кандидатами на лікувальну хірургію або лікувальне опромінення. Первинною кінцевою точкою були частота об’єктивної відповіді (ORR) і тривалість відповіді (DOR). ORR становив 47% (95% ДІ: 36, 59) для пацієнтів з метастатичним КРР (n=78) і 48% (95% ДІ: 30, 67) для пацієнтів з місцево-поширеним КРР (n=31), з 8% і 10% досягнення повної відповіді відповідно. Медіана DOR не була досягнута (діапазон: 1,4+, 34,1+) у пацієнтів з метастатичним КРР і становила 17,7 місяців (діапазон: 3,7+, 17,7) у пацієнтів з місцево-поширеним КРР. Попередження та застереження включають імуноопосередковані побічні реакції, реакції, пов'язані з інфузією, ускладнення Алогенна трансплантація гемопоетичних стовбурових клітин (HSCT) і потенційна шкода плоду. Найпоширенішими побічними реакціями (≥10%) були втома, кістково-м’язовий біль, висип, діарея, гіпотиреоз (низький рівень щитовидної залози), запор, нудота, головний біль, свербіж (свербіж), набряк (накопичення рідини), локалізована інфекція та інфекція сечовивідних шляхів (ІМП). Unloxcyt виробляється компанією Checkpoint Therapeutics і був схвалений 13 грудня 2024 року. FDA схвалює Bizengri для NRG1+ раку підшлункової залози та недрібноклітинного легеневого Рак
4 грудня 2024 року FDA прискорено схвалив Bizengri (zenocutuzumab-zbco) для лікування пацієнтів із прогресуючим, неоперабельним або метастатичним недрібноклітинним раком легенів (NSCLC) або раком підшлункової залози, що містить нейрегулін 1 (NRG1). злиття генів із прогресуванням захворювання під час або після попередньої системної терапії. Бізенгрі виробляє Merus N.V.
Бізенгрі класифікується як біспецифічне HER2- та HER3-спрямоване антитіло та є першим схваленим системним засобом для лікування пацієнтів з НДКРЛ або раком підшлункової залози містить злиття генів NRG1. Ген NRG1 кодує нейрегулін, ліганд для HER3. Злиття NRG1 є рідкісним явищем, яке трапляється менш ніж у 1% випадків НДКРЛ, раку підшлункової залози та інших солідних пухлин. Ефективність оцінювали у відкритому дослідженні eNRGy за участю 64 дорослих із NRG1. НМРЛ з позитивним злиттям і 30 дорослих із раком підшлункової залози з позитивним злиттям NRG1 із прогресуванням захворювання. У групі НДКРЛ загальна частота відповіді (ORR) становила 33% із середньою тривалістю відповіді (DOR) 7,4 місяця. Для раку підшлункової залози ORR становив 40% із DOR у діапазоні від 3,7 до 16,6 місяців. Бізенгрі вводять у вигляді внутрішньовенної (IV) інфузії протягом 4 годин кожні 2 тижні до прогресування захворювання або неприйнятної токсичності. Перед кожною інфузією слід вводити премедикацію, щоб зменшити ризик реакцій, пов’язаних з інфузією. Інформація про призначення містить Попередження в рамці щодо ембріо-фетальної токсичності . Попередження та застереження включають реакції, пов’язані з інфузією, реакції гіперчутливості та анафілактичні (алергічні) реакції, інтерстиціальне захворювання легенів (ІЗЛ)/пневмоніт (запалення легень) і дисфункцію лівого шлуночка (слабке серце, що впливає на перекачування крові). Поширені побічні реакції (≥ 10%) включають діарею, скелетно-м’язовий (м’язовий) біль, втома (втома), нудота, реакції, пов’язані з інфузією (IRR), задишка (задишка), висип, запор, блювота, біль у животі (області живота) та набряк (затримка рідини, набряк); а також лабораторні аномалії. Ці показання схвалені в рамках прискореного затвердження на основі загальної частоти відповіді (ORR) і тривалості відповіді (DOR). Подальше схвалення для цих показань може залежати від перевірки та опису клінічної користі в підтвердних дослідженнях. Nemluvio отримує нове застосування для лікування пацієнтів із атопічним дерматитом середнього та важкого ступеня
13 грудня 2024 року FDA схвалив препарат Galderma Nemluvio (немолізумаб) для його другого показання: для лікування пацієнтів віком від 12 років із атопічним дерматитом (екземою) від помірного до тяжкого ступеня з екземою (атопічний дерматит) від середнього до тяжкого ступеня. ) у поєднанні з рецептурною терапією, що використовується на шкірі (місцево), коли екзема погано контролюється лише місцевою терапією. Це схвалення слідує за схваленням Nemluvio лікування дорослих із вузликовим свербінням у серпні 2024 року.
При атопічному дерматиті різні білки беруть участь у запаленні шкіри. Nemluvio — це перше моноклональне антитіло, яке специфічно націлюється та блокує рецептор IL-31 альфа, сигнальний білок (цитокін). IL-31 виробляється активованими імунними клітинами шкіри та спеціально сприяє свербінню та запаленню. Схвалення базується на позитивних результатах 16-тижневої фази 3 клінічного дослідження ARCADIA програма випробувань за участю 1728 пацієнтів віком від 12 років із помірним або важким атопічним дерматитом. Результати показали, що пацієнти, які отримували препарат Nemluvio, який вводили підшкірно (під шкіру) кожні чотири тижні в поєднанні з місцевими кортикостероїдами (TCS), з місцевими інгібіторами кальциневрину (TCI) або без них, досягли значного зменшення на 75% площі та індексу тяжкості екземи. (EASI) у порівнянні з групою, яка отримувала плацебо в поєднанні з TCS (з або без TCI). Також було досягнуто вторинних кінцевих точок, таких як реакція на свербіж на 1-му тижні та вплив на порушення сну. Цей доступний у вигляді попередньо заповненої шприц-ручки для підшкірної (підшкірної) ін’єкції, яка вимагає відновлення. Серйозні побічні ефекти включають серйозні алергічні реакції (гіперчутливість). Уникайте використання живих вакцин під час лікування. Найпоширенішими побічними ефектами Nemluvio є головний біль, атопічний дерматит, екзема та нумулярна екзема (екзема, що проявляється у вигляді розсіяних круглих плям), які виникають у ≥1% пацієнтів у клінічних дослідженнях. Схвалено FDA Crenessity, нове пероральне лікування вродженої гіперплазії надниркових залоз
13 грудня 2024 року FDA схвалила капсули Crenessity (кринецерфонт) і пероральний розчин від Neurocrine Biosciences. Crenessity використовується на додаток до заміщення глюкокортикоїдів для контролю андрогенів (тестостероноподібного гормону) у пацієнтів віком від 4 років із класичною вродженою гіперплазією надниркових залоз (CAH), рідкісним генетичним захворюванням, яке вражає надниркові залози.
Люди з класичною ХАГ не виробляють достатньо кортизолу та надто багато андрогенів. Більшість випадків CAH спричинені варіантами гена CYP21A2, які призводять до дефіциту ферменту 21-гідроксилази (21-OH), що призводить до зниження біосинтезу кортизолу. Крінецерфонт — це антагоніст рецептора кортикотропін-рилізинг-фактора (CRF) типу 1, який блокує зв’язування, щоб пригнічувати секрецію адренокортикотропного гормону (АКТГ) гіпофізом, таким чином зменшуючи АКТГ-опосередковану надниркову залозу вироблення андрогенів. Знижуючи надмірне вироблення андрогенів наднирковими залозами, Crenessity зменшує необхідну кількість лікування глюкокортикоїдами. Crenessity застосовують перорально (через рот) двічі на день. Схвалення ґрунтувалося на даних досліджень CAHtalyst, які показали значне зниження рівнів андростендіону (андрогену) порівняно з плацебо (таблетки без ліків), що дозволило значно зменшити дозу глюкокортикоїдів. Попередження та застереження, пов'язані з Crenessity, включають реакції гіперчутливості та ризик гострої надниркової недостатності або надниркової кризи з неадекватна супутня глюкокортикоїдна терапія. Попередження та застереження, пов’язані з Crenessity, включають реакції гіперчутливості та ризик гострої надниркової недостатності або надниркового кризу при неадекватній супутній глюкокортикоїдній терапії. Поширені побічні реакції у дорослих пацієнтів включають втома, головний біль, запаморочення та артралгія (біль у суглобах); Поширеними побічними реакціями в педіатричних пацієнтів є головний біль, біль у животі (області шлунка), втома, закладеність носа та носова кровотеча (носова кровотеча). FDA дозволило Ensacove локально ALK-позитивний Поширений або метастатичний недрібноклітинний рак легені
Ensacove (енсартиніб) — пероральний інгібітор кінази анапластичної лімфоми (ALK), який зараз схвалено FDA для лікування дорослих пацієнтів з ALK-позитивним недрібноклітинним раком легені (NSCLC) у тих, хто раніше не отримував ALK- інгібітор.
Енсартиніб є інгібітором кінази кінази анапластичної лімфоми (ALK) і пригнічує інші кінази, включаючи MET і ROS1. Схвалення було засновано на відкритому рандомізованому дослідженні eXALT3 за участю 290 пацієнтів із місцево-поширеним або метастатичним ALK. -позитивний NSCLC, які раніше не отримували ALK-цільову терапію. Пацієнти були рандомізовані 1:1 для отримання Ensacove або кризотинібу (Xalkori). Ensacove значно покращив виживаність без прогресування (ВБП) порівняно з кризотинібом (HR 0,56, p = 0,0007), із середнім ВБП 25,8 місяців проти 12,7 місяців. Не було статистично значущої різниці в загальній виживаності (ЗВ) між 2 методами лікування, ключовою вторинною кінцевою точкою. Медіана ЗВ становила 63,2 місяця та 55,7 місяця у групах Ensacove та кризотинібу відповідно. Попередження включають інтерстиціальне захворювання легенів (ІЗЛ)/пневмоніт, токсичність печінки, шкірні реакції, уповільнене серцебиття швидкості та високого рівня глюкози в крові (цукру в крові) тощо. Поширені побічні ефекти принаймні у 20% пацієнтів включали висипання, біль у опорно-руховому апараті, запор, кашель, свербіж (свербіж), нудоту, набряк (затримка рідини, набряк), пірексію (лихоманку) та втому . Ensacove походить від Xcovery Holdings, Inc. і був Схвалено FDA 18 грудня 2024 року. Ryoncil тепер схвалено як засіб для лікування мезенхімальних стромальних клітин для стероїд-резистентної гострої реакції трансплантат проти хазяїна
FDA схвалила Ryoncil (remestemcel-L-rknd), алогенну терапію мезенхімальними стромальними клітинами кісткового мозку (MCS), показану для лікування стероїд-рефрактерної гострої реакції «трансплантат проти господаря» (SR-aGvHD) у дітей 2 місяці і старше. Ryoncil є першим схваленим FDA методом терапії мезенхімальними стромальними клітинами (MSC).
Рефрактерна до стероїдів гостра реакція «трансплантат проти господаря» є серйозним і небезпечним для життя станом. які можуть виникнути як ускладнення певних видів трансплантації стовбурових клітин. При алогенній трансплантації гемопоетичних (кров’яних) стовбурових клітин пацієнт отримує стовбурові клітини від здорового донора, щоб замінити свої власні стовбурові клітини, щоб допомогти у формуванні нових клітин крові. Цю процедуру можна проводити як при певних типах раку крові або розладах імунної системи. Механізм дії Ryoncil може бути пов’язаний з його імуномодулюючою дією. Дані досліджень in vitro демонструють, що терапія мезенхімальними стромальними клітинами (MCS) пригнічує активацію Т-клітин, що визначається проліферацією та секрецією прозапальних цитокінів. Ефективність Ryoncil ґрунтувалася насамперед на швидкості та тривалості відповіді на лікування через 28 днів після початку прийому Ryoncil. У дослідженні фази 3 з однією групою дітей із SR-aGvHD 70% досягли загальної відповіді на 28 день, показник, який передбачає виживання при aGVHD. Повний курс було завершено без перерви більш ніж у 85% пацієнтів. Ryoncil протипоказаний пацієнтам із відомою гіперчутливістю до диметилсульфоксиду або свинячих і бичачих білків. Пацієнти повинні пройти премедикацію кортикостероїдами та антигістамінними препаратами перед інфузією та спостерігати за реакціями гіперчутливості під час лікування Ryoncil. Найчастішими побічними реакціями були інфекції, лихоманка, крововилив, набряк, біль у животі (області шлунка) та гіпертонія (високий кров’яний тиск). Після лікування Ryoncil можуть виникнути такі ускладнення, як гіперчутливість та гострі інфузійні реакції, передача інфекційних захворювань або агентів та утворення ектопічної тканини. Ryoncil виробляється компанією Mesoblast, Inc. і отримав схвалення 18 грудня 2024 року. FDA схвалює один раз - Щомісяця Трингольца для зниження тригліцеридів при синдромі сімейної хіломікронемії
Tryngolza (olezarsen) — це антисмисловий олігонуклеотид, спрямований на APOC-III, який тепер показаний для використання на додаток до дієти для зниження рівня тригліцеридів (типу жиру в крові) у дорослих із синдромом сімейної хіломікронемії (FCS). Це лікарський засіб, націлений на РНК, призначений для зниження вироблення організмом apoC-III, білка, який регулює метаболізм тригліцеридів.
Синдром сімейної хіломікронемії (СХС) — це рідкісна генетична форма тяжкої гіпертригліцеридемії (ГТГ), яка може призвести до потенційно небезпечного для життя гострого панкреатиту (AP). Пацієнти часто мають рівень тригліцеридів понад 880 мг/дл. Tryngolza — це перше лікування, яке значно знижує рівень тригліцеридів у дорослих із ФКС і забезпечує зниження гострого панкреатиту (ГП) події при застосуванні з відповідною дієтою (дорівнює або менше 20 грамів жиру на день). Його самостійно вводять за допомогою автоматичного ін’єктора один раз на місяць. Схвалення ґрунтувалося на плацебо-контрольованих дослідженнях фази 3 BALANCE за участю 66 дорослих, де Тринголза 80 мг продемонструвала статистичну значне середнє зниження рівня тригліцеридів на 42,5% від вихідного рівня до 6 місяців (p=0,0084), 57% на 12 місяців і клінічно значуще зниження подій АП протягом 12 місяців (1 епізод АП у групі Трингользи проти 11 у групі плацебо). Попередження включають реакції гіперчутливості (алергічні). Найпоширенішими побічними реакціями принаймні у 5% пацієнтів, які отримували Тринголзу, були реакції у місці ін’єкції, зниження кількості тромбоцитів (клітин крові, які допомагають згортанню) та артралгія (біль у суглобах). Tryngolza, затверджений 19 грудня 2024 р., виробляється компанією Ionis Pharmaceuticals, Inc. і очікується, що він буде комерційно доступним доступний наприкінці 2024 року. FDA схвалює Alyftrek, потрійну комбіновану терапію для лікування кістозного фіброзу
20 грудня 2024 року FDA схвалило Vertex Pharmaceutical Alyftrek (ванзакафтор, тезакафтор і деутівакафтор) для лікування муковісцидозу (МВ) у пацієнтів віком від 6 років, які мають принаймні одну мутацію F508del або іншу мутацію в регулятор трансмембранної провідності кістозного фіброзу (CFTR), який реагує на це лікування. Alyftrek — це перший модулятор CFTR, який застосовують один раз на добу.
Кістозний фіброз (CF) — це рідкісне генетичне захворювання, спричинене мутаціями в гені CFTR, що призводить до зменшення кількості та/або функції білкового каналу CFTR на поверхні клітини. Це може спричинити поганий потік солі та води в клітини та з них у ряді органів. У легенях це призводить до накопичення аномально густого липкого слизу, хронічних легеневих інфекцій і прогресуючого ураження легенів, щ
Опубліковано : 2025-01-01 12:00
Читати далі
Відмова від відповідальності
Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.
Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.
Популярні ключові слова
