Maandelijkse nieuwsronde - februari 2025
medisch beoordeeld door Leigh Ann Anderson, PharmD. Laatst bijgewerkt op 28 februari 2025.
FDA -updates izervay -label om de behandelingsduur voor geografische atrofie te verlengen
Izervay (avacincaptad pegol) van Astellas is nu door de FDA goedgekeurd zonder een beperking van de duur van de dosering, waardoor een grotere flexibiliteit mogelijk is bij het beheren van geografische atrofie (GA). Izervy is a complement inhibitor indicated for the treatment of GA secondary to age-related macular degeneration (AMD).
The recommended dose for Izervy is 2 mg (0.1 mL of 20 mg/mL solution) administered by intravitreal injection (injection into the eye) to each affected eye once monthly (about every 28 ± 7 days). Eerder werd het regime alleen maar aanbevolen om eenmaal per maand gedurende maximaal 12 maanden te worden gegeven. Izervay behandelt geografische atrofie (GA), het vergevorderde stadium van leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (AMD) en helpt de verslechtering van de visie te vertragen, waardoor patiënten een betere visie kunnen behouden. Geografische atrofie kan leiden tot onomkeerbaar verlies van het gezichtsvermogen. Geografische atrofie begint als kleine beschadigde gebieden in het netvlies, waardoor het centraal zicht wordt uitgebreid en beïnvloedt, wat essentieel is voor een scherp, gedetailleerd zicht. Deze schade wordt voornamelijk veroorzaakt door een overactieve immuunrespons die bekend staat als het complementsysteem. izervay bevat het actieve ingrediënt avacincaptad pegol dat werkt door C5 te richten op de activiteit van het complementsysteem en mogelijk de progressie van geografische atrofie. proef, die de werkzaamheid en veiligheid van Izervay tot en met twee jaar evalueerde. Results showed that Izervay continued to reduce the rate of GA lesion growth in patients with GA secondary to AMD through two years versus sham, with benefit appearing as early as 6 months and more than doubled over two years compared to year one. The most common adverse reactions were bleeding in the conjunctiva of the eye (13%), increased pressure inside the eye (9%), blurred vision (8%) and Neovasculaire leeftijd-gerelateerde maculaire degeneratie (maculaire degeneratie waarbij abnormale bloedvaten groeien onder het netvlies, 7%). Ooginjecties zoals Izervay kunnen een ooginfectie (endoftalmitis) of scheiding van lagen van het netvlies (retinale detachement) veroorzaken. izervay, werd eerst goedgekeurd voor de behandeling van geografische atrofie (GA) Secondary (GA) Secondary-gerelateerde maculaire Degenvervanger (AMD) op 4, 2023. FDA keurt de EVRYSDI -tablet van Genentech goed voor spinale spieratrofie (SMA)
Genentech heeft de FDA -goedkeuring aangekondigd van Evrysdi (Risdiplam) tablet voor volwassenen en kinderen die leven met spinale spieratrofie (SMA). Evrysdi 5 milligram (mg) tablet kan geheel worden ingeslikt of verspreid in water. Evrysdi was eerst beschikbaar als een vloeibare oplossing die werd gegeven via een verstrekte mondelinge spuit. De Evrysdi Oral Solution blijft beschikbaar voor die op andere doses Evrysdi en voor degenen die de voorkeur geven aan de mondelinge oplossing.
EvrySdi is een overleving van Motor Neuron 2 (SMN2) Splicing Modifier ontworpen om SMA te behandelen Sma in chromosome 5q die leidt tot overleving van Motor Neuron (SMN) Eiwin-ei-eiwin (SMN) ei-eiwin (SMN) ei-eiwin (SMN) ei-eiwin (SMN) ei-eiwin (SMN) eiwin (SMN) ei-eiwin (smn) ei-eiwin. Het is de enige niet-invasieve ziektemodificerende behandeling voor SMA. De nieuwe tablet is geschikt voor mensen van 2 jaar of ouder die meer dan 44 lbs wegen (20 kg). De dosis is een 5 mg tablet oraal eenmaal daags. Slik de tabletten geheel met water; niet kauwen, knippen of verpletteren. De EvrySDI-tablet is de eerste tablet die beschikbaar is voor SMA. Goedkeuring was gebaseerd op de resultaten van een bio-equivalentiestudie, dat aantoonde dat de 5 mg tablet, of het nu wordt ingeslikt of gedispergeerd in niet-gechloreerd, gefilterd drinkwater, een vergelijkbare blootstelling biedt aan de oorspronkelijke risdiplam orale oplossing. evrysdi vloeistof, was de eerste goedgekeurd op augustus Mensen 2 maanden en ouder. FDA keurt Gomekli goed, een MEK-remmer om genetische te behandelen neurofibromatosis (NF1-PN)
De FDA heeft Gomekli (mirdametinib) vrijgemaakt, een MEK-remmer voor de behandeling van volwassenen en kinderen 2 jaar en ouder met neurofibromatosis type 1-geassocieerde plexiforme neurofibromen (NF1-PN) die symptomatische plexiforme plexiforme plexiforme plexiforme plexiforme plexiforme plexiforme plexiforme plexiforme plexiforme plexiforme neurofibromen niet amesbaar hebben voor complete chirurg. aria-niveau = "1"> neurofibromatosis type 1 (NF1) is een zeldzame genetische aandoening met mutaties in het NF1-gen. NF1 -patiënten lopen het risico plexiforme neurofibromen te ontwikkelen, die tumoren zijn die groeien langs de perifere zenuwschede en ernstige disfigurement, pijn en functionele stoornissen kunnen veroorzaken. Plexiforme neurofibromen kunnen kwaadaardig en potentieel fataal worden.
Gomekli bevat het actieve ingrediënt mirdametinib dat eiwitkinase 1 en 2 (mek1/2) en downstream fosforylering van ERK remmen, dat is aangetoond dat het neurofibroma-volume en proliferatie in een muismodel in een mouse-model van een muismodel in een mouse-model van een mouse-model van een mouse-model van een mouse remmen in een mouse-model van een mouse-model van NFI " goedkeuring was gebaseerd op resultaten van de fase 2b Reneu-studie van 58 volwassenen en 56 pediatrische patiënten met NF1-PN, waaruit bleek dat gomekli-behandeling resulteerde in een objectieve respons (ORR), het primaire eindpunt, van 41% (n = 24/58) bij volwassenen en 52% bij kinderen (n = 29/56). De mediane beste reducties in tumorvolume waren -41% (bereik: -90 tot 13%) bij volwassenen en -42% (bereik: -91 tot 48%) bij kinderen. Gomekli -capsules en tabletten voor orale ophanging worden twee keer dagelijks gegeven, met of zonder voedsel, voor de eerste 21 dagen van elke 28 dagen tot de 28 dagen tot de 28 dagen tot de 28 dagen tot de 28 dagen tot de 28 dagen van elke 28 dagen van elke 28 dagen van de ziekte van de ziekte. voorkomen. Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen geassocieerd met gomekli omvatten oculaire (oog) toxiciteit, linkerventrikeldisfunctie (problemen met het vermogen van het hart om bloed te pompen), bijwerkingen van de huid, waaronder uitslag en embry-fetale toxiciteit. Veel voorkomende bijwerkingen (ten minste 25%) bij volwassenen omvatten uitslag, diarree, misselijkheid, spier- / botpijn, braken en vermoeidheid. Bij kinderen omvatten bijwerkingen uitslag, diarree, musculoskeletale pijn, maagpijn, braken, hoofdpijn, paronychia (infectie van de huid rond de spijker), linkerventrik disfunctie (problemen met het hart van het hart om bloed te pompen) en verkregen een zeldzame pediarische ziekte. Priority Review Voucher van de FDA. FDA keurt Onapgo goed om motorische schommelingen te behandelen bij volwassenen met de ziekte van Advanced Parkinson
In februari wist de FDA onapgo (apomorfinehydrochloride) als het eerste subcutane apomorfine -infusieapparaat voor de behandeling van motorische fluctuaties (off -afleveringen) bij volwassenen met gevorderde Parkinson's ziekte (PD). Terwijl de motorische symptomen van PD verergeren, ervaren patiënten vaak toestanden tussen AAN (wanneer hun medicatie werkt) en uitgeschakeld (wanneer het niet optimaal werkt). Onapgo wordt vervaardigd door Supernus Pharmaceuticals.
Aangenomen wordt dat apomorfine werkt als een behandeling voor PD door stimulatie van post-synaptische dopamine D2-type receptoren in de hersenen. Apomorfine werkt als een dopamine-agonist die bindt met hoge affiniteit aan de dopamine D4-receptor en matige affiniteit voor de dopamine D2, D3 en D5, en adrenerge a1d, α2b, α2c receptoren Intermitterende afleveringen bij de ziekte van Parkinson. Onapgo biedt nu een continue subcutane infusie van apomorfine via een infusieapparaat met behulp van een klein en lichtgewicht draagbaar apparaat. De goedkeuring is gebaseerd op resultaten van de Toledo-studie, een fase 3, 12-week, dubbelblind, dubbelblind, placebo-gecontroleerde studie (n = 107). Het primaire eindpunt van de werkzaamheid, gebaseerd op dagboeken, was de gemiddelde verandering in totale dagelijkse off -time. OnAPGo verminderde de hoeveelheid dagelijkse off-tijd aanzienlijk na 12 weken vanaf de basislijn (P = 0,0114), waarbij met onapgo behandelde patiënten (n = 53) een 2,6-uur durende reductie ervaren vergeleken met placebo (n = 51) van 0,9 uur. Bovendien werden belangrijke secundaire eindpunten versus placebo, zoals dagelijks goed op tijd (p = 0,0188) en de globale indruk van de patiënt van verandering (PGIC), p <0,0001 voldaan. Resultaten werden al in week één gezien. Apokyn wordt gegeven door subcutane injectie met een injector met meerdere doses die tot 5 keer per dag kan worden gebruikt, met doses niet minder dan twee uur na elkaar. Doses worden over het algemeen toegediend gedurende de wakkere dag (bijv. 16 uur). De meest voorkomende bijwerkingen (bij ten minste 10% van de patiënten) waren infusie-locatieknobuust, misselijkheid, slaperigheid, infusieplaats roodheid/zwelling, dyskinesie (abnormale bewegingen), hoofdpijn en problemen met problemen. onapgo zal naar verwachting beschikbaar zijn in het tweede kwartaal van 2025. FDA keurt de emblaveo van AbbVie goed voor gecompliceerde intra-abdominale infecties
AbbVie heeft de goedkeuring aangekondigd van Emblaveo (Aztreonam en Avibactam), een monobactam-antibacteriële en bèta-lactamaseremmer intraveneuze (IV) combinatie goedgekeurd voor gebruik bij mensen van 18 jaar en ouder voor de behandeling van gecompliceerde intra-abdominale infecties. Emblaveo bevat een 3: 1 fixed ratio combinatie van de Monobactam-antibacteriële Aztreonam en de bèta-lactamaseremmer Avibactam.
gecompliceerde intra-abdominale infecties die verder gaan dan de holle viscus van oorsprong in de peritoneale ruimte en zijn geassocieerd met abscess-vorming of peritonitis. aria-level="1">Emblaveo is approved in combination with metronidazole, for patients 18 years and older who have limited or no alternative options for the treatment of complicated intra-abdominal infections (cIAI), including those caused by the following susceptible Gram-negative microorganisms: Escherichia coli, Klebsiella pneumoniae, Klebsiella oxytoca, Enterobacter Cloacae Complex, Citrobacter Freundii Complex en Serratia Marcescens. FDA goedkeuring van Emblaveo werd ondersteund door eerdere bevindingen met betrekking tot de werkzaamheid en veiligheid van Aztreonam voor de behandeling van CIAI en klinische proefresultaten van de fase 3-revisit-studie. toegediend door intraveneuze infusie gedurende 3 uur. Een laaddosis wordt gevolgd door onderhoudsdoses om de 6 tot 12 uur (gebaseerd op creatinine-klaring) gedurende 5 tot 14 dagen. Veel voorkomende bijwerkingen (bij ten minste 5% van de patiënten) omvatten leverinwerkingsreacties, anemie, diarree, hypokalemie (lage potiva-bloedniveaus) en pyrexie (koorts). aria-level = "1"> Emblaveo wordt vervaardigd door AbbVie. FDA keurt het Miudella Copper goed om zwangerschap te voorkomen
In februari keurde de FDA Miudella goed, een koper-bevattend intra-uteriene apparaat (spiraaltje) aangegeven voor maximaal 3 jaar gebruik voor preventie van zwangerschap bij vrouwen met reproductief potentieel. Miudella wordt vervaardigd door Sebela Pharmaceuticals, Inc.
Miudella is een hormoonvrije, lage dosis koper spiraalticonceptiefapparaat met een flexibel frame gemaakt van nitinol, een materiaal met superelastische eigenschappen. Hierdoor kan plaatsing van het koper een vergelijkbare werkzaamheid bereiken als de momenteel beschikbare koper IUD (merknaam: Paragard) met minder dan de helft van de dosis koper. Miudella werd bestudeerd in 3 klinische proeven bij vrouwen van 17 tot 45 jaar. De fase 3 -studie had een primair eindpunt van anticonceptieve werkzaamheid door 3 jaar gebruik zoals beoordeeld door de Pearl Index (gedefinieerd als het aantal zwangerschappen per 100 vrouwen gedurende een jaar). In het werkzaamheidscohort uit de fase 3-studie (n = 1397) was de eerstejaars parelindex 0,94 (95% BI, 0,43-1,78) en de cumulatieve 3-jarige parelindex was 1,05 (95% BI, 0,66-1,60) of 99% effectiviteit. Zowel clinici als deelnemers aan de studie rapporteerden ook positieve ervaringen met plaatsing van Miudella, met een algehele plaatsingssucces van 98,8%. Miudella wordt ingevoegd in de fundus van de baarmoederholte en moet na 3 jaar worden verwijderd of vervangen. Miudella wordt geleverd met een boxed waarschuwing voor complicaties vanwege onjuiste insertie. Miudella is alleen beschikbaar via een beperkt programma onder een risico-evaluatie en mitigatiestrategie (REMS) genaamd het Miudella REMS-programma om ervoor te zorgen dat zorgverleners worden getraind op de juiste insertie van Miudella voorafgaand aan het eerste gebruik. Verhoogd risico op spontane abortus, septische abortus, voortijdige afgifte, sepsis, septische schok en overlijden als zwangerschap optreedt; bekkenontstekingsziekte; perforatie die resulteert in inbedding of translocatie; gedeeltelijke of volledige verwijdering; en veranderde bloedingpatronen. Gemeenschappelijke bijwerkingen (incidentie ≥ 5%) omvatten zware menstruatiebloedingen, dysmenorroe, intermenstruele bloedingen, pelvisch ongehoordheid, procedurele pijn, pelvische pijn, postprocedurele hemorrhage, dysparie. aria-level = "1"> Miudella zal beschikbaar zijn voor patiënten via getrainde zorgaanbieders in 2025. Twee nieuwe Denosumab Biosimilars goedgekeurd: Ospomyv en XBryk
In februari keurde de FDA OSPOMYV goed (Denosumab-DSSB, 60 mg voorgevulde spuit), een biosimilar die verwijst naar prolia, en goedgekeurd XBryk (Denosumab-DSB; 120 mg flacon), een biosimilar met betrekking tot Xgeba. Een biosimilar is een biologisch medicijn dat zeer vergelijkbaar is met een biologische al goedgekeurde door FDA (ook wel het referentieproduct genoemd). Biosimilars have no clinically meaningful differences from the reference product with the same safety and effectiveness.
Ospomyv is approved for the treatment of postmenopausal women with osteoporosis at high risk for fracture, treatment to increase bone mass in men with osteoporosis at high risk for fracture, and treatment of glucocorticoid-induced osteoporosis bij mannen en vrouwen met een hoog risico op breuk, onder andere toepassingen. XBryk is goedgekeurd voor het voorkomen van skelet-gerelateerde gebeurtenissen bij patiënten met multipel myeloom en bij patiënten met botmetastasen van vaste tumoren, behandeling van volwassenen en skeletmale-volwassen celcel van botten die niet zijn ontstaan bij het resultaat van ernstige morele Voor de behandeling van hypercalciëmie van maligniteit vuurvaste voor bisfosfonaattherapie. zowel ospomyv als xBryk zijn rangligand (rankl) remmers die werken door de vorming en activiteit van osteoclasten te blokkeren, de cellen die verantwoordelijk zijn voor het afbreken van botweissing. De FDA-goedkeuring was gebaseerd op het geheel van bewijsmateriaal, inclusief analytische, niet-klinische gegevens en klinische gegevens. Veel voorkomende bijwerkingen van denosumab kunnen blaasinfectie omvatten (pijnlijk of moeilijk urineren); longinfectie (hoest, kortademigheid); hoofdpijn; rugpijn, spier- of gewrichtspijn; verhoogde bloeddruk; Koude symptomen zoals verstopte neus, niezen, keelpijn; hoog cholesterol; or pain in your arms or legs. Ospomyv (denosumab-dssb) is the second FDA-approved biosimilar to Prolia (denosumab) after the approval of Jubbonti (denosumab-bbdz) in 2024. Xbryk (denosumab-dssb) was also goedgekeurd als de tweede biosimilar van XGEVA (Denosumab) na de goedkeuring van Wyost (Denosumab-BBDZ) in 2024. ospomyv en xBryk zijn vervaardigd door Samsung Bieepis. fda fda fda fda fda fda fda fda merilog (insulin-szjj), a a a a a a a a a a a aa a aspart-szjj), a a a a a a a a a a a a aa azzjj). Biosimilar van Novolog
De FDA heeft merilog (insuline aspart-szjj) goedgekeurd, een snel werkende menselijke insuline-analoog biosimilar aan novolog (insuline aspart) aangegeven om glycemische (bloedsuiker) controle te verbeteren bij volwassenen en kinderen met diabetes mellitus. Merilog is de eerste door de FDA goedgekeurde biosimilar van Novolog. Sanofi's Merilog was gebaseerd op gegevens die aantoonden dat het biosimilar is voor Novolog. Het wordt toegediend als een onderhuidse injectie (onder de huid) en wordt geleverd als 100 eenheden/ml (U-100) van insuline aspart-szjj in een 10 ml meerdere doses inzicht in meerdere doses en 3 ml single-patient-use voorgevulde pen.
Warden en voorschriften en voorschriften en voorschriften met veranderingen. in insulin regimen, low blood sugar which may be life-threatening, hypersensitivity (allergic) reactions, and hypokalemia (low potassium levels). Adverse reactions observed with insulin aspart products include hypoglycemia, allergic reactions, local injection site reactions, lipodystrophy (redistribution of body fat), rash, and pruritus (jeuk). FDA keurt penmenvy goed, een pentavalent meningokokkenvaccin
Penmenvy (Meningokokkengroepen A, B, C, W en Y -vaccin) van GSK van GSK is een nieuw goedgekeurd vaccin dat wordt aangegeven voor actieve immunisatie om invasieve meningokokkenziekte (IMD) (IMD) te voorkomen (IMD) veroorzaakt door de bacterie Neisseria meningitidis Serogroepen A, B, B, B, C, C, W, en Y en y en y, en y, en y, en 6 jaar. aria-niveau = "1"> invasieve meningokokkenziekte (IMD) is een ongewone maar ernstige ziekte die, ondanks de behandeling, in slechts 24 uur tot de dood kan leiden. Ongeveer 1 op de 5 overlevenden kan op lange termijn gevolgen ervaren, zoals hersenschade, amputaties, gehoorverlies en problemen met het zenuwstelsel. Mensen tussen de 16 en 23 jaar lopen een hoog risico vanwege gemeenschappelijk gedrag dat helpt bij het verzenden van de bacteriën zoals het wonen in nauwe wijken (bijvoorbeeld: college-slaapzalen).
Penmenvy combineert de antigene componenten van BexSero (MenB vaccine) en mannen (Menacwy vaccin). Penmenvy is een pentavalent menabcwy vaccin dat een brede dekking van serogroep in één vaccin biedt, waardoor het totale aantal injecties dat nodig is om te beschermen tegen invasieve meningokokkenziekte vermindert. Het beschermt tegen invasieve meningokokkenziekte door complement-gemedieerde antilichaamafhankelijke moord op Neisseria Meningitidis serogroepen A, B, C, C, W en Y. FDA goedkeuring werd ondersteund door positieve resultaten van 2 fase III-proeven van 2 fase-proeven van 2 fase III-proeven die de vaccineren, tolerable, tolerable, tolerable, tolerable, tolerable, tolerable, tolerable, tolerable, tolerable, tolerable, tolerable, tolerable, tolerable, tolerable, tolerable, tolerable, tolerable, tolerable, tolerable, tolerable, tolerable, tolerable, tolerable en immuuna-antwoord in de loop van de 40-25 Jaren. Bexsero werd voor het eerst goedgekeurd in 2015 voor de preventie van IMD veroorzaakt door Neisseria Meningitidis serogroep B bij personen van 10 tot 25 jaar. Menveo werd voor het eerst goedgekeurd in 2010 voor het voorkomen van IMD IMD IMD IMD IMD IMD IMD GEROODEN DOOR DE PREVENTIE VAN IMD OF IMD GEVOERDEN DOOR DE PREVENTIE VAN IMD GEVOERDEN DOOR DE PREVENTIE VAN IMD GEVOERDEN DOOR DE PREVENTIE VAN IMD GEDOVENDE OF IMD GEVOERDEN DOOR DE PREVENTIE VAN IMD GEDOVEN DOOR DE PREVENTIE VAN IMD GEDOORDOD OVER DE IMD GEVOEDD. bij personen van 2 maanden tot 55 jaar oud. Penmenvy wordt toegediend door intramusculaire (IM) injectie als 2 doses, gespeeld 6 maanden uit elkaar. waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen (fainterende). Administration should take place where an injury from fainting can be avoided. Commonly reported adverse reactions (in at least 10% of the population) after Dose 1 and Dose 2, respectively in individuals aged 10 through 25 years include pain at the injection site (92% and 88%), fatigue (51% and 42%), headache (42% and 36%), myalgia / muscle pain (15% en 12%), misselijkheid (15% en 10%), erytheem/roodheid (13% en 12%) en zwelling (13% en 12%). FDA keurt Romvimza goed voor de behandeling van symptomatische tenosynoviale gigantische celtumor
De FDA heeft Romvimza (Vimseltinib) opgeruimd voor de behandeling van volwassen patiënten met symptomatische tenosynoviale gigantische celtumor (TGCT) (TGCT) waarin chirurgie mogelijk verslechterde functionele beperking of een meer ernstige gezondheidsresultaten zal veroorzaken. Tumor die zich binnen of nabij de gewrichten ontwikkelt, vaak in vingers, knieën, ellebogen of polsen. Men denkt dat het wordt veroorzaakt door translocatie van chromosomen, wanneer chromosomen (deel van je DNA) uit elkaar breken en opnieuw verbinding maken in nieuwe paren. Hoewel goedaardig, kunnen de tumoren groeien en schade aan het lichaam veroorzaken die pijn, zwelling en beperking van gewrichtsbeweging veroorzaken.
Romvimza is een schakelcontrolekinaseremmer van kolonie stimulerende factor 1 receptor (CSF1R) en werkt in de behandeling van TGCT door selectief en potentiële CSF1R. ARIA-niveau = "1"> FDA-goedkeuring werd ondersteund door gegevens uit de Pivotal Phase 3 Motion Study, waarbij Romvimza het primaire eindpunt van verbeterde objectieve responsnelheid (ORR) voldeed in vergelijking met placebo. Alle belangrijke secundaire eindpunten werden ook ontmoet met statistisch significante en klinisch betekenisvolle verbeteringen in kwaliteit van levensmaatregelen en een goed getolereerd veiligheidsprofiel. Romvimza-capsules worden oraal tweemaal per week toegediend, met een minimum van 72 uur tussen doses. Neem Romvimza op dezelfde dagen van elke week. Het komt als 14 mg, 20 mg en 30 mg orale capsules. Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen geassocieerd met Romvimza omvatten levertoxiciteit, embryo-fetale toxiciteit (schade aan een ongeboren baby), allergische reacties voor FD & c Geel nr. nierfunctie). Gemeenschappelijke bijwerkingen (bij ten minste 20% van de patiënten in studies) omvatten periorbitaal oedeem (zwelling van weefsels rond het oog), vermoeidheid, uitslag, vloeistofretentie in gezicht of extremiteiten, pruritus (jeuk) en laboratorium abnormaliteiten (verhoogde lever-enzym, verhoogde lever enzym, verhoogde lever enzym, verhoogde lever enzym, verhoogde lever enzym, verhoogde lever enzym, verhoogde lever enzym. aria-level = "1"> romvimza is van Deciphera Pharmaceuticals. FDA keurt ctexli goed voor cerebrotendineuze xanthomatosis, een zeldzame galzuurstoornis
In februari keurde de FDA CTEXLI (Chenodiol) tabletten goed, een synthetische vorm van het galzuurchenodeoxycholzuur dat wordt aangegeven voor de behandeling van cerebrotendineuze xanthomatose bij volwassenen. Ctexli is de eerste behandeling die chenodiol bevat die specifiek is aangegeven om CTX te behandelen.
cerebrotendineuze xanthomatose (CTX) is een zeldzame, genetische galzuursynthese-stoornis die wordt veroorzaakt door een mutatie in het CYP27A1-gen. CTX wordt gekenmerkt door de accumulatie van afzettingen van cholesterol en cholestanol De zenuwcellen en membranen veroorzaken mogelijk schade aan de hersenen, ruggenmerg, pezen, lens van het oog en slagaders. gedacht als verantwoordelijk voor klinische afwijkingen in CTX. Chenodiol, het actieve ingrediënt in Ctexli, werd voor het eerst goedgekeurd onder de merknaam Chenix in 1983 en herschikt als Chenodal in 2009 voor de behandeling van Gallstones ctexli-tabletten zijn dagelijks beheerd door mond. en voorzorgsmaatregelen geassocieerd met CTEXLI omvatten hepatotoxiciteit. Baseline levertransaminase (alanine aminotransferase [ALT] en aspartaat aminotransferase [AST]) en totale bilirubine niveaus moeten worden verkregen voordat de behandeling wordt gestart met ctexli. gemeenschappelijke bijwerkingen (in ten minste 14% van de mensen in studies) Hypertensie (hoge bloeddruk), spierzwakte en infectie van de bovenste luchtwegen. ctexli wordt vervaardigd door Mirum Pharmaceuticals Inc.
Geplaatst : 2025-03-03 06:00
Lees verder
Disclaimer
Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.
Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.
Populaire zoekwoorden
