Souhrn měsíčních zpráv – leden 2024

Lékařsky zkontrolováno Drugs.com. Poslední aktualizace 30. ledna 2024.

První ve své třídě Zelsuvmi topický gel zbavený Molluscum Contagiosum

V lednu FDA vyčistil Zelsuvmi (berdazimer sodík 10,3 %), topická léčba molluscum contagiosum (MC) u dospělých a dětí ve věku 1 roku a starších. Molluscum contagiosum je běžná, nakažlivá virová kožní infekce charakterizovaná malými, vyvýšenými, kožními až červenými lézemi na těle. Může způsobit zánět, svědění a bakteriální infekci. Každý rok je nakaženo přibližně 6 milionů Američanů, především dětí, ale až 73 % dětí se neléčí.

Předpokládá se, že Zelsuvmi uvolňuje oxid dusnatý, který ovlivňuje NF-KB, imunomodulaci, zánět, produkci cytokinů a apoptózu pravděpodobně prostřednictvím S-nitrosylace proteinů. Oxid dusnatý má také cytotoxické funkce, které ovlivňují replikaci viru.

Schválení bylo založeno na výsledcích studií B-SIMPLE fáze 3, které prokázaly snížení počtu lézí a také ukázaly, že léčba byla dobře snášena při použití jednou denně. Ve studii B-SIMPLE4 s 891 účastníky výsledky ve 12. týdnu prokázaly úplné vymizení lézí MC u 32,4 % pacientů randomizovaných k Zelsuvmi ve srovnání s 19,7 % pacientů přiřazených k neaktivnímu gelu s vehikulem.

Zelsuvmi, domácí léčba, se aplikuje jednou denně na každou lézi molluscum contagiosum po dobu až 12 týdnů. Dodává se ve dvou tubách obsahujících berdazimer gel a hydrogel, které se smíchají těsně před aplikací.

Upozornění a opatření spojená s přípravkem Zelsuvmi jsou reakce v místě aplikace, včetně alergické kontaktní dermatitidy .

Časté nežádoucí účinky jsou: reakce v místě aplikace zahrnují bolest, pocity pálení nebo píchání (18,7 %), zarudnutí (11,7 %), svědění (5,7 %), exfoliace (5 %), dermatitidu (4,9 %) a otoky (3,5 %), mimo jiné.

Zelsuvmi vyrábí Ligand Pharmaceuticals a očekává se, že bude dostupný v druhé polovině roku 2024.

Casgevy získal druhé schválení pro beta thalasémii závislou na transfuzi

Minulý měsíc FDA schválil Casgevy (exagamglogene autotemcel), Jednorázová buněčná terapie upravená genomem CRISPR / Cas9 pro léčbu beta-talasémie závislé na transfuzi u pacientů ve věku 12 let a starších. Toto schválení přišlo po přelomovém schválení minulý měsíc, kdy Casgevy byl první buněčnou terapií upravenou genomem CRISPR / Cas9 k léčbě srpkovité anémie (SCD) u pacientů ve věku 12 let a starších s častými vazookluzivními krizemi (VOC).

Beta-talasémie je život ohrožující dědičná krevní porucha, přičemž nejzávažnější je typ závislý na transfuzi. Beta talasémie je způsobena změnami v genu hemoglobinu beta (HBB). Pacienti obvykle vyžadují celoživotní krevní transfuze a chelatační terapii železa.

Casgevy, vyvinutý společnostmi Vertex Pharmaceuticals a CRISPR Therapeutics, je vyroben speciálně pro každého pacienta úpravou genu BCL11A a není potřeba žádný dárce. CRISPR / Cas9 může být nasměrován k řezání DNA v cílových oblastech, což umožňuje přesně upravit DNA tam, kde byla vyříznuta.

Casgevy působí tak, že zvyšuje produkci hemoglobinu F (fetální hemoglobin nebo HbF), které mohou zlepšit tvorbu a funkci červených krvinek. To může eliminovat potřebu pravidelných krevních transfuzí u lidí s beta-talasémií.

V probíhající otevřené studii s 35 hodnotitelnými pacienty výzkumníci hodnotili podíl pacientů dosažení nezávislosti na transfuzi po dobu 12 po sobě jdoucích měsíců (TI12). Míra odpovědí na TI12 byla 32/35 pacientů. Všichni pacienti, kteří dosáhli TI12, zůstali nezávislí na transfuzi s mediánem trvání nezávislosti na transfuzi 20,8 měsíce.

Nejčastější nežádoucí účinky (≥ 10 %) u pacientů s TDT zahrnovaly febrilní neutropenii (horečku a nízký počet bílých krvinek), mukozitidu (vředy v ústech/řiti), venookluzivní onemocnění jater, sníženou chuť k jídlu, epistaxi (krvácení z nosu) a reakce související s infuzí. Laboratorní nežádoucí reakce byly časté a zahrnovaly neutropenii, trombocytopenii, leukopenii a anémii.

Merck's Keytruda v pořádku pro třetí indikaci rakoviny děložního čípku

V lednu , FDA schválila Keytrudu (pembrolizumab), anti-PD-1 terapii, v kombinaci s chemoradioterapií (CRT) pro léčbu pacientek s FIGO (Mezinárodní federace gynekologie a porodnictví) 2014 stadium III-IVA rakoviny děložního čípku. Rakovina děložního čípku se tvoří v buňkách lemujících děložní hrdlo, což je spodní část dělohy, a je celosvětově čtvrtou nejčastější rakovinou u žen.

Keytruda je první anti-PD-1 terapie schválená v kombinaci s chemoradioterapií pro FIGO 2014 stadium III-IVA rakoviny děložního čípku, bez ohledu na expresi PD-L1.

Schválení je založeno na výsledcích studie fáze 3 KEYNOTE-A18. Medián trvání expozice přípravku Keytruda byl 12,1 měsíce (rozmezí 1 den až 27 měsíců). Keytruda plus CRT prokázaly zlepšení přežití bez progrese (PFS), čímž se snížilo riziko progrese onemocnění nebo úmrtí o 41 % ve srovnání s placebem plus CRT u pacientů s onemocněním FIGO 2014 ve stadiu III-IVA. Medián PFS nebyl dosažen v žádné skupině. PFS je doba, po kterou pacient žije s onemocněním během a po léčbě rakoviny, ale nezhoršuje se.

Dávka pro rakovinu děložního čípku je 200 mg každé 3 týdny nebo 400 mg každých 6 týdnů podávaných jako intravenózní (IV) infuze. Léčba pokračuje až do progrese onemocnění, nepřijatelné toxicity nebo po dobu až 24 měsíců u Keytrudy.

Závažné nežádoucí reakce vyskytující se u ≥ 1 % pacientů včetně infekce močových cest (2,7 % ), urosepse (1,4 %) a sepse (1 %). Mezi běžné vedlejší účinky (≥10 %) patří mimo jiné nevolnost, průjem, zvracení, infekce močových cest, únava, hypotyreóza a laboratorní abnormality.

Toto je třetí FDA -schváleno použití Keytrudy u rakoviny děložního čípku a její celkově 39. indikace.

Dupixent Label rozšířen pro populaci atopického ekzému a eozinofilní ezofagitidy

V lednu FDA schválil aktualizované značení přípravku Regeneron's Dupixent (dupilumab), antagonisty receptoru alfa interleukinu-4, pro jeho použití u atopické dermatitidy a eozinofilní ezofagitidy (EoE).

V placebem kontrolované studii LIBERTY-AD-HAFT fáze 3 byla bezpečnost a účinnost přípravku Dupixent hodnocena u 133 dospělých a dospívajících (ve věku 12 až 17 let ) pacientů s atopickou dermatitidou (ekzémem) se středně těžkým až těžkým postižením rukou a/nebo nohou a špatnou odpovědí na topické kortikosteroidy. Po 16 týdnech se u pacientů léčených přípravkem Dupixent objevilo následující:

40 % dosáhlo čisté nebo téměř čisté kůže na rukou a nohou ve srovnání se 17 % s placebem, primárním koncový bod (skóre 0 nebo 1 na Investigator Global Assessment Scale).

52 % zaznamenalo klinicky významné snížení svědění na rukou a nohou ve srovnání se 14 % u placeba, klíčový sekundární cíl.

Dupixent je schválen pro léčbu dospělých a pediatrických pacientů ve věku 6 měsíců a starších se středně těžkou až těžkou AD, jejichž onemocnění není adekvátně kontrolováno.

Později v měsíci FDA také schválil přípravek Dupixent pro léčbu pediatrických pacientů ve věku od 1 do 11 let o hmotnosti alespoň 15 kg (33 lb) s eozinofilními ezofagitida (EoE). Dupixent je jediný lék, který je v současné době v USA schválen k léčbě této populace pacientů.

Toto nové použití rozšířilo schválení EoE z května 2022 pro pacienty ve věku 12 let a starší, o hmotnosti alespoň 40 kg (88 lb).

Schválení bylo založeno na studii fáze 3 EoE KIDS hodnotící účinnost a bezpečnost přípravku Dupixent u dětí ve věku 1 až 11 let s EoE. Po 16 týdnech dosáhlo 66 % dětí, které dostávaly vyšší dávku Dupixentu v odstupňovaných dávkovacích režimech podle hmotnosti (n=32), histologické remise onemocnění (≤6 eozinofilů/vysokovýkonné pole), což je primární cílový parametr, ve srovnání s 3 % u placeba ( n=29).

Histologická remise se udržela v 52. týdnu u 53 % dětí léčených přípravkem Dupixent nebo převedených na přípravek Dupixent z placeba.

Dupixent je také schválen FDA k léčbě astmatu, chronické rinosinusitidy s nosní polypózou a prurigo nodularis.

Janssen's Balversa pro metastatický karcinom močového měchýře Získává plné schválení FDA

V dubnu 2019 FDA poprvé udělila urychlené schválení pro Balversa (erdafitinib), perorální inhibitor FGFR kinázy podávaný jednou denně k léčbě dospělých pacientů s lokálně pokročilým nebo metastatickým karcinomem močového měchýře (uroteliálním). Nyní, minulý měsíc, FDA udělil plné schválení Balserva na základě klinického a celkového přínosu přežití pozorovaného ve 3. fázi studie THOR.

Balversa je schválena pro léčba dospělých pacientů s lokálně pokročilým nebo metastatickým uroteliálním karcinomem (mUC) s citlivými genetickými změnami FGFR3, jejichž onemocnění progredovalo na nebo po alespoň jedné linii předchozí systémové léčby. Balversa se nedoporučuje u pacientů, kteří mají nárok na léčbu inhibitory PD-1 nebo PD-L1 a dosud ji nedostávali.

Uroteliální rakovina je nejčastější formou rakoviny močového měchýře, představující více než 90 % všech rakovin močového měchýře. Přibližně 20 % pacientů s mUC má genetické změny FGFR3.

Studie prokázaly 36% snížení rizika úmrtí při užívání přípravku Balversa ve srovnání s chemoterapií u pacientů dříve léčených PD -1 nebo inhibitor PD-L1. Ti v rameni Balversa přežili medián o více než 4 měsíce déle.

Doporučená počáteční dávka je 8 mg perorálně jednou denně, s možností zvýšení na 9 mg denně, pokud jsou splněna kritéria se setkal. Tabletu spolkněte celou s jídlem nebo bez jídla.

Závažné reakce u >2 % pacientů zahrnovaly infekci močových cest (4,4 %), hematurii (3,7 %), hyponatrémii (2,2 %) a akutní poškození ledvin (2,2 %). Mezi nejčastější vedlejší účinky patří mimo jiné poruchy nehtů (70 %), průjem (63 %), stomatitida/zánět úst (56 %), změny chuti (30 %) a laboratorní změny.

FDA schvaluje přípravek Takeda Hyqvia k léčbě chronické zánětlivé demyelinizační polyneuropatie (CIDP)

Hyqvia (imunitní globulin a hyaluronidáza) je subkutánní imunitní globulin kombinace nyní schválená jako udržovací terapie k prevenci relapsu neuromuskulárního postižení u chronické zánětlivé demyelinizační polyneuropatie (CIDP) u dospělých. V roce 2014 byl také schválen k léčbě primární imunodeficience (PI) u pacientů ve věku 2 let a starších. Hyqvia se podává pod kůži (subkutánně) až jednou za 4 týdny.

CIDP je vzácná, imunitně zprostředkovaná neuromuskulární porucha s příznaky, jako je slabost, brnění nebo ztráta citu v pažích a nohou a potíže s chůzí.

Hyqvia obsahuje protilátky imunoglobulinu (IG) odebrané z lidské plazmy, které pomáhají chránit před infekcí a onemocněním. Hyaluronidáza je geneticky navržený protein, který pomáhá tělu absorbovat další injekčně podávané léky.

Mechanismus účinku imunoglobulinu při léčbě CIDP u dospělých není zcela znám, ale může zahrnují účinky na imunitní systém. Hyqvia je určena pouze pro subkutánní použití.

Imunoglobulinová (IG) terapie je standardem péče opírajícím se o udržovací léčbu u CIDP, ale intravenózní IG (IVIG) může být náročná pro pacienty z důvodu trvání infuze, objemů léku nebo žilního přístupu. Hyqvia nabízí pacientům a pečovatelům možnost subkutánní (podkožní) infuze, kterou může podat poskytovatel zdravotní péče nebo doma po příslušném zaškolení.

Schválení bylo založeno na studie fáze 3 ADVANCE-CIDP 1. Pacienti byli randomizováni tak, aby dostávali buď Hyqvia, nebo placebo ve stejné dávce a frekvenci infuzí jako jejich předchozí léčba IVIG (každé 2, 3 nebo 4 týdny) po dobu 6 měsíců nebo do vysazení nebo relapsu. Výsledky ukázaly statisticky významný rozdíl v míře relapsů ve prospěch přípravku Hyqvia ve srovnání s placebem po 6 měsících.

Mezi nejčastější nežádoucí účinky hlášené ve studiích patří bolest hlavy, zvracení, únava, nevolnost , horečka, svědění, zarudnutí, bolest v oblasti žaludku (břicha).

Takeda's Gammagard Liquid [Immune Globulin Infusion (lidský) 10% roztok] byla také použita intravenózní imunoglobulinová (IVIG) terapie schválena na konci ledna ke zlepšení neuromuskulárního postižení a poškození u dospělých s CIDP.

Non-opioidní Zynrelef Indikace rozšířené o úlevu od bolesti po chirurgickém zákroku

FDA schválil roztok s prodlouženým uvolňováním Zynrelef (bupivakain a meloxikam) pro operace měkkých tkání a ortopedické chirurgické zákroky včetně chodidel a kotníků a další postupy, při kterých se zabrání přímé expozici kloubní chrupavce. Je indikován u dospělých k pooperační analgezii po dobu až 72 hodin.

Zynrelef od Heron Therapeutics byl dříve schválen pro nohy a kotníky, malé až střední velikosti. operace otevřené břišní a totální kloubní endoprotézy dolních končetin u dospělých.

Jedná se o kombinaci lokálního anestetika bupivakainu a nesteroidního protizánětlivého léku s fixní dávkou s prodlouženým uvolňováním lék (NSAID) meloxikam indikovaný k léčbě pooperační bolesti. U některých pacientů může eliminovat nebo snížit potřebu opioidů po operaci.

Zynrelef je určen pouze k podání jedné dávky a podává se instilací do místa chirurgického zákroku před uzavřením.

Vzhledem k tomu, že Zynrelef obsahuje NSAID meloxikam, na etiketě výrobku je upozornění na zvýšené riziko kardiovaskulárních a gastrointestinálních příhod.

Mezi nejčastější vedlejší účinky patří zvracení (u zákroků na měkkých tkáních) a zácpa a bolest hlavy (u ortopedických zákroků).

Vyslán : 2024-01-31 08:15

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.