Tour d'horizon de l'actualité mensuelle - janvier 2024
Évalué médicalement par Drugs.com. Dernière mise à jour le 30 janvier 2024.
Le gel topique Zelsuvmi, premier de sa catégorie, autorisé pour le Molluscum Contagiosum
En janvier, la FDA a autorisé Zelsuvmi (berdazimer sodium 10,3%), un traitement topique contre le molluscum contagiosum (MC) chez les adultes et les enfants de 1 an et plus. Le molluscum contagiosum est une infection cutanée virale courante et contagieuse caractérisée par de petites lésions surélevées de couleur peau à rouge sur le corps. Cela peut provoquer une inflammation, des démangeaisons et une infection bactérienne. Environ 6 millions d'Américains, principalement des enfants, sont infectés chaque année, mais jusqu'à 73 % des enfants ne sont pas traités.
On pense que Zelsuvmi agit en libérant de l'oxyde nitrique qui affecte le NF-κB, l'immunomodulation, l'inflammation, la production de cytokines et l'apoptose, probablement par la S-nitrosylation des protéines. L'oxyde nitrique a également des fonctions cytotoxiques qui affectent la réplication virale. L'approbation était basée sur les résultats des essais de phase 3 B-SIMPLE qui ont démontré une réduction du nombre de lésions et ont également montré que le traitement a été bien toléré lorsqu'il est utilisé une fois par jour. Dans l'étude B-SIMPLE4 portant sur 891 participants, les résultats à la semaine 12 ont montré une disparition complète des lésions MC chez 32,4 % des patients randomisés pour recevoir Zelsuvmi, contre 19,7 % pour le gel véhicule inactif. Zelsuvmi, un traitement à domicile, est appliqué une fois par jour sur chaque lésion de molluscum contagiosum pendant 12 semaines maximum. Il est fourni sous forme de deux tubes contenant du gel de berdazimère et de l'hydrogel, qui sont mélangés immédiatement avant l'application. Les avertissements et précautions associés à Zelsuvmi sont des réactions au site d'application, y compris une dermatite de contact allergique. . Les effets secondaires courants sont : les réactions au site d'application comprennent des sensations de douleur, de brûlure ou de picotement (18,7 %), des rougeurs (11,7 %), des démangeaisons (5,7 %), une exfoliation (5 %), dermatite (4,9 %) et gonflement (3,5 %), entre autres. Zelsuvmi est fabriqué par Ligand Pharmaceuticals et devrait être disponible au cours du second semestre 2024. Casgevy obtient une deuxième approbation pour la bêta-thalassémie transfusionnelle
Le mois dernier, la FDA a approuvé Casgevy (exagamglogene autotemcel), un Thérapie cellulaire unique éditée par génome CRISPR / Cas9 pour le traitement de la bêta-thalassémie transfusionnelle chez les patients de 12 ans et plus. Cette approbation fait suite à une approbation historique le mois dernier, avec Casgevy comme première thérapie cellulaire éditée par génome CRISPR/Cas9 pour traiter la drépanocytose (SCD) chez les patients de 12 ans et plus souffrant de crises vaso-occlusives (COV) fréquentes.
La bêta-thalassémie est un trouble sanguin héréditaire potentiellement mortel, le type dépendant des transfusions étant le plus grave. La bêta-thalassémie est causée par des modifications du gène de l'hémoglobine bêta (HBB). Les patients ont généralement besoin de transfusions sanguines à vie et d’un traitement chélateur du fer. Casgevy, développé par Vertex Pharmaceuticals et CRISPR Therapeutics, est conçu spécifiquement pour chaque patient en éditant le gène BCL11A et aucun donneur n'est nécessaire. CRISPR/Cas9 peut être dirigé pour couper l'ADN dans des zones ciblées, permettant ainsi de modifier avec précision l'ADN là où il a été coupé. Casgevy fonctionne en augmentant la production d'hémoglobine F (fœtale hémoglobine ou HbF) qui peuvent améliorer la production et le fonctionnement des globules rouges. Cela peut éliminer le besoin de transfusions sanguines régulières chez les personnes atteintes de bêta-thalassémie. Dans une étude ouverte en cours portant sur 35 patients évaluables, les chercheurs ont évalué la proportion de patients atteindre l'indépendance transfusionnelle pendant 12 mois consécutifs (TI12). Le taux de répondeurs au TI12 était de 32/35 patients. Tous les patients ayant atteint l'IT12 sont restés indépendants des transfusions, avec une durée médiane d'indépendance transfusionnelle de 20,8 mois. Les effets secondaires les plus courants (≥ 10 %) chez les patients atteints de TDT comprenaient une neutropénie fébrile (fièvre et faible nombre de globules blancs), une mucite (plaies buccales/anales), une maladie hépatique veino-occlusive, une diminution de l'appétit, une épistaxis (saignement de nez) et des réactions liées à la perfusion. Les effets indésirables en laboratoire étaient fréquents et comprenaient la neutropénie, la thrombocytopénie, la leucopénie et l'anémie. Le Keytruda de Merck a été approuvé pour une troisième indication dans le cancer du col de l'utérus
En janvier , la FDA a approuvé Keytruda (pembrolizumab), un traitement anti-PD-1, en association avec la chimioradiothérapie (CRT) pour le traitement des patientes atteintes d'un cancer du col de l'utérus FIGO (Fédération internationale de gynécologie et d'obstétrique) de stade III-IVA 2014. Le cancer du col de l'utérus se forme dans les cellules tapissant le col de l'utérus, qui constitue la partie inférieure de l'utérus, et constitue le quatrième cancer le plus répandu chez les femmes dans le monde.
Keytruda est le premier traitement anti-PD-1 approuvé en association avec la chimioradiothérapie pour le cancer du col de l'utérus FIGO 2014 de stade III-IVA, quelle que soit l'expression de PD-L1. L'approbation est basée sur les résultats de l'essai de phase 3 KEYNOTE-A18. La durée médiane d'exposition à Keytruda était de 12,1 mois (intervalle de 1 jour à 27 mois). Keytruda plus CRT a démontré une amélioration de la survie sans progression (SSP), réduisant le risque de progression de la maladie ou de décès de 41 % par rapport au placebo plus CRT chez les patients atteints de la maladie FIGO 2014 de stade III-IVA. La SSP médiane n’a été atteinte dans aucun des deux groupes. La SSP est la durée pendant et après le traitement du cancer pendant laquelle une patiente vit avec la maladie sans que celle-ci ne s'aggrave. La dose pour le cancer du col de l'utérus est de 200 mg. toutes les 3 semaines ou 400 mg toutes les 6 semaines administrés en perfusion intraveineuse (IV). Le traitement est poursuivi jusqu'à progression de la maladie, toxicité inacceptable ou jusqu'à 24 mois pour Keytruda. Les effets indésirables graves survenus chez ≥1 % des patients comprenaient une infection des voies urinaires (2,7 % ), l'urosepsie (1,4 %) et la septicémie (1 %). Les effets secondaires courants (≥ 10 %) comprenaient : nausées, diarrhée, vomissements, infection des voies urinaires, fatigue, hypothyroïdie et anomalies de laboratoire, entre autres. Il s'agit de la troisième FDA - a approuvé l'utilisation de Keytruda dans le cancer du col de l'utérus et sa 39e indication globale. Élargissement de l'étiquette Dupixent pour les populations d'eczéma atopique et d'œsophagite à éosinophiles
En janvier la FDA a approuvé l'étiquetage mis à jour du Dupixent (dupilumab) de Regeneron, un antagoniste du récepteur alpha de l'interleukine-4, pour ses utilisations dans la dermatite atopique et l'œsophagite à éosinophiles (EoE).
Dans l'essai contrôlé par placebo de phase 3 LIBERTY-AD-HAFT, l'innocuité et l'efficacité de Dupixent ont été évaluées chez 133 adultes et adolescents (âgés de 12 à 17 ans). ) les patients atteints de dermatite atopique (eczéma) avec atteinte modérée à sévère des mains et/ou des pieds et une mauvaise réponse aux corticostéroïdes topiques. À 16 semaines, les patients traités par Dupixent ont présenté les résultats suivants : 40 % ont obtenu une peau claire ou presque claire sur les mains et les pieds, contre 17 % sous placebo, le principal critère d'évaluation (un score de 0 ou 1 sur l'échelle d'évaluation globale de l'investigateur). 52 % ont constaté une réduction cliniquement significative des démangeaisons des mains et des pieds, contre 14 % avec le placebo, un critère d'évaluation secondaire clé. Dupixent est approuvé pour le traitement des patients adultes et pédiatriques âgés de 6 mois et plus atteints de MA modérée à sévère dont la maladie n'est pas suffisamment contrôlée. Plus tard dans le mois, la FDA a également autorisé Dupixent pour le traitement des patients pédiatriques âgés de 1 à 11 ans, pesant au moins 15 kg (33 lb), avec des médicaments éosinophiles. œsophagite (EoE). Dupixent est le seul médicament actuellement approuvé aux États-Unis pour traiter cette population de patients. Cette nouvelle utilisation a élargi l'approbation EoE de mai 2022 pour les patients âgés de 12 ans et plus, pesant au moins 40 kg (88 lb). L'approbation était basée sur l'essai de phase 3 EoE KIDS évaluant l'efficacité et la sécurité de Dupixent chez les enfants âgés de 1 à 11 ans atteints d'EoE. À 16 semaines, 66 % des enfants ayant reçu une dose plus élevée de Dupixent selon des schémas posologiques progressifs basés sur le poids (n = 32) ont obtenu une rémission histologique de la maladie (≤ 6 éosinophiles/champ de puissance élevée), le critère d'évaluation principal, contre 3 % pour le placebo ( n=29). Une rémission histologique a été maintenue à la semaine 52 chez 53 % des enfants traités par Dupixent ou passés du placebo à Dupixent. Dupixent est également approuvé par la FDA pour traiter l'asthme, la rhinosinusite chronique avec polypose nasale et le prurigo nodulaire. Balversa de Janssen pour le cancer de la vessie métastatique Obtient l'approbation complète de la FDA
En avril 2019, la FDA a accordé pour la première fois une approbation accélérée à Balversa (erdafitinib), un inhibiteur oral de la kinase FGFR une fois par jour destiné au traitement des patients adultes atteints d'un cancer de la vessie (urothélial) localement avancé ou métastatique. Le mois dernier, la FDA a autorisé l'approbation complète de Balserva sur la base du bénéfice clinique et de survie globale observé dans l'étude de phase 3 THOR.
Balversa est approuvé pour le traitement des patients adultes atteints d'un carcinome urothélial (mUC) localement avancé ou métastatique présentant des altérations génétiques sensibles du FGFR3 dont la maladie a progressé pendant ou après au moins une ligne de traitement systémique antérieur. Balversa n'est pas recommandé chez les patients éligibles et n'ayant pas reçu de traitement antérieur par inhibiteur de PD-1 ou PD-L1. Le cancer urothélial est la forme la plus courante de cancer de la vessie. représentant plus de 90 % de tous les cancers de la vessie. Environ 20 % des patients atteints de mUC présentent des altérations génétiques du FGFR3. Des études ont montré une réduction de 36 % du risque de décès avec Balversa par rapport à la chimiothérapie chez les patients précédemment traités par une maladie de Parkinson. -1 ou inhibiteur PD-L1. Les patients du groupe Balversa ont survécu en moyenne plus de 4 mois de plus. La posologie initiale recommandée est de 8 mg par voie orale une fois par jour, avec une augmentation de la dose à 9 mg par jour si les critères sont rencontré. Avalez le comprimé entier avec ou sans nourriture. Les réactions graves chez > 2 % des patients comprenaient une infection des voies urinaires (4,4 %), une hématurie (3,7 %), une hyponatrémie (2,2 % ) et une lésion rénale aiguë (2,2 %). Les effets secondaires les plus courants comprennent les troubles des ongles (70 %), la diarrhée (63 %), la stomatite/inflammation de la bouche (56 %), les modifications du goût (30 %) et les changements de laboratoire, entre autres. La FDA approuve Hyqvia de Takeda pour traiter la polyneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC)
Hyqvia (immunoglobuline et hyaluronidase) est une immunoglobuline sous-cutanée combinaison désormais approuvée comme traitement d'entretien pour prévenir les rechutes de déficience neuromusculaire dans la polyneuropathie démyélinisante inflammatoire chronique (PIDC) chez l'adulte. En 2014, il a également été approuvé pour le traitement du déficit immunitaire primaire (IP) chez les patients âgés de 2 ans et plus. Hyqvia est perfusé sous la peau (par voie sous-cutanée) jusqu'à une fois toutes les 4 semaines.
La CIDP est une maladie neuromusculaire rare à médiation immunitaire accompagnée de symptômes tels qu'une faiblesse, des picotements. ou une perte de sensation dans les bras et les jambes et des difficultés à marcher. Hyqvia contient des anticorps d'immunoglobuline (IG) collectés à partir du plasma humain qui aident à protéger contre les infections et les maladies. L'hyaluronidase est une protéine génétiquement conçue utilisée pour aider l'organisme à absorber d'autres médicaments injectés. Le mécanisme d'action de l'immunoglobuline dans le traitement de la CIDP chez l'adulte n'est pas entièrement connu mais peut inclure des effets sur le système immunitaire. Hyqvia est destiné à une utilisation sous-cutanée uniquement. Le traitement par immunoglobulines (IG) est la norme de soins basée sur les lignes directrices pour le traitement d'entretien de la PIDC, mais l'IG par voie intraveineuse (IVIG) peut s'avérer difficile. pour les patients en raison de la durée de la perfusion, des volumes de médicaments ou de l'accès veineux. Hyqvia propose aux patients et aux soignants une option de perfusion sous-cutanée (sous la peau) qui peut être administrée par un prestataire de soins ou à domicile après une formation appropriée. L'approbation était basée sur l'étude de phase 3 ADVANCE-CIDP 1. Les patients ont été randomisés pour recevoir Hyqvia ou un placebo à la même dose et à la même fréquence de perfusion que leur précédent traitement par IgIV (toutes les 2, 3 ou 4 semaines) pendant 6 mois ou jusqu'à l'arrêt ou la rechute. Les résultats ont montré une différence statistiquement significative dans le taux de rechute en faveur d'Hyqvia par rapport au placebo à 6 mois. Les effets secondaires les plus fréquemment rapportés dans les études comprennent les maux de tête, les vomissements, la fatigue et les nausées. , fièvre, démangeaisons, rougeur, douleur dans la région de l'estomac (abdominale). Le traitement par immunoglobuline intraveineuse (IVIG) Gammagard Liquid de Takeda [solution pour perfusion d'immunoglobuline (humaine) à 10 %] a également été approuvé fin janvier pour améliorer l'incapacité et la déficience neuromusculaires chez les adultes atteints de CIDP. Les indications non opioïdes de Zynrelef ont été élargies dans le soulagement de la douleur post-chirurgicale
La FDA a approuvé la solution à libération prolongée de Zynrelef (bupivacaïne et méloxicam) pour les interventions chirurgicales sur les tissus mous et orthopédiques, notamment le pied et la cheville, ainsi que d'autres procédures dans lesquelles l'exposition directe au cartilage articulaire est évitée. Il est indiqué chez les adultes pour l'analgésie post-chirurgicale jusqu'à 72 heures.
Zynrelef, de Heron Therapeutics, a été précédemment approuvé pour le pied et la cheville, de taille petite à moyenne. interventions chirurgicales d'arthroplastie totale des articulations abdominales et des membres inférieurs ouvertes chez l'adulte. Il s'agit d'une association à dose fixe et à libération prolongée d'anesthésique local bupivacaïne et d'anti-inflammatoire non stéroïdien. médicament (AINS) méloxicam indiqué pour la prise en charge de la douleur postopératoire. Chez certains patients, il peut éliminer ou réduire le besoin d'opioïdes après une intervention chirurgicale. Zynrelef est destiné à une administration en dose unique uniquement et est administré par instillation dans le site chirurgical avant la fermeture. Comme Zynrelef contient du méloxicam, un AINS, l'étiquette du produit comporte un avertissement encadré concernant un risque accru d'événements cardiovasculaires et gastro-intestinaux. Les effets secondaires les plus courants comprennent les vomissements (lors des procédures sur les tissus mous) et la constipation et les maux de tête (lors des procédures orthopédiques).
Publié : 2024-01-31 08:15
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