Raccolta mensile delle notizie - gennaio 2024

Revisionato dal punto di vista medico da Drugs.com. Ultimo aggiornamento il 30 gennaio 2024.

Il gel topico Zelsuvmi di prima classe approvato per il mollusco contagioso

A gennaio, la FDA ha autorizzato Zelsuvmi (berdazimer sodio 10,3%), un trattamento topico per il mollusco contagioso (MC) negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a 1 anno. Il mollusco contagioso è un'infezione virale comune e contagiosa della pelle, caratterizzata da piccole lesioni in rilievo, dal colore della pelle al rosso, sul corpo. Può causare infiammazione, prurito e infezioni batteriche. Circa 6 milioni di americani, soprattutto bambini, vengono infettati ogni anno, ma fino al 73% dei bambini non vengono curati.

Si pensa che Zelsuvmi agisca rilasciando ossido nitrico che influenza NF-κB, immunomodulazione, infiammazione, produzione di citochine e apoptosi probabilmente attraverso la S-nitrosilazione delle proteine. L'ossido nitrico ha anche funzioni citotossiche che influenzano la replicazione virale.

L'approvazione si è basata sui risultati degli studi di Fase 3 B-SIMPLE che hanno dimostrato una riduzione del numero delle lesioni e hanno anche dimostrato che il trattamento è stato ben tollerato se usato una volta al giorno. Nello studio B-SIMPLE4 con 891 partecipanti, i risultati alla settimana 12 hanno mostrato una completa eliminazione delle lesioni MC nel 32,4% dei pazienti randomizzati a Zelsuvmi rispetto al 19,7% assegnato al gel veicolo inattivo.

Zelsuvmi, un trattamento domiciliare, viene applicato una volta al giorno su ciascuna lesione del mollusco contagioso per un massimo di 12 settimane. Viene fornito in due tubi contenenti gel di berdazimer e idrogel, che vengono miscelati insieme immediatamente prima dell'applicazione.

Avvertenze e precauzioni associate a Zelsuvmi sono reazioni nel sito di applicazione, inclusa la dermatite allergica da contatto. .

Gli effetti collaterali comuni sono: le reazioni nel sito di applicazione includono dolore, sensazione di bruciore o pizzicore (18,7%), arrossamento (11,7%), prurito (5,7%), esfoliazione (5 %), dermatite (4,9%) e gonfiore (3,5%), tra gli altri.

Zelsuvmi è prodotto da Ligand Pharmaceuticals e dovrebbe essere disponibile nella seconda metà del 2024.

Casgevy ottiene la seconda approvazione per la talassemia beta trasfusione-dipendente

Il mese scorso la FDA ha approvato Casgevy (exagamglogene autotemcel), un Terapia cellulare monouso con genoma modificato CRISPR/Cas9 per il trattamento della beta-talassemia trasfusione-dipendente in pazienti di età pari o superiore a 12 anni. Questa approvazione è arrivata sulla scia di un’approvazione storica il mese scorso, con Casgevy come prima terapia cellulare con genoma modificato CRISPR/Cas9 per il trattamento dell’anemia falciforme (SCD) in pazienti di età pari o superiore a 12 anni con frequenti crisi vaso-occlusive (VOC).

La beta-talassemia è una malattia ereditaria del sangue pericolosa per la vita, di cui il tipo dipendente dalle trasfusioni è il più grave. La beta talassemia è causata da cambiamenti nel gene dell'emoglobina beta (HBB). I pazienti di solito necessitano di trasfusioni di sangue per tutta la vita e di terapia ferrochelante.

Casgevy, sviluppato da Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics, è realizzato appositamente per ciascun paziente modificando il gene BCL11A e non è necessario alcun donatore. CRISPR / Cas9 può essere indirizzato a tagliare il DNA in aree mirate, consentendo la possibilità di modificare accuratamente il DNA dove è stato tagliato.

Casgevy agisce aumentando la produzione di emoglobina F (fetale emoglobina o HbF) che possono migliorare la produzione e la funzione dei globuli rossi. Ciò può eliminare la necessità di trasfusioni di sangue regolari nelle persone affette da beta-talassemia.

In uno studio in aperto, in corso, con 35 pazienti valutabili, i ricercatori hanno valutato la percentuale di pazienti raggiungimento dell’indipendenza dalle trasfusioni per 12 mesi consecutivi (TI12). Il tasso di risposta TI12 è stato di 32/35 pazienti. Tutti i pazienti che hanno raggiunto il TI12 sono rimasti indipendenti dalle trasfusioni, con una durata media di indipendenza dalle trasfusioni di 20,8 mesi.

Gli effetti collaterali più comuni (≥ 10%) nei pazienti con TDT includevano neutropenia febbrile (febbre e bassi livelli di globuli bianchi), mucosite (piaghe alla bocca/anali), malattia epatica veno-occlusiva, diminuzione dell’appetito, epistassi (sangue dal naso) e reazioni correlate all’infusione. Le reazioni avverse di laboratorio erano comuni e comprendevano neutropenia, trombocitopenia, leucopenia e anemia.

Keytruda di Merck ha ottenuto l'ok per la terza indicazione per il cancro cervicale

A gennaio , la FDA ha approvato Keytruda (pembrolizumab), una terapia anti-PD-1, in combinazione con chemioradioterapia (CRT) per il trattamento di pazienti affette da cancro della cervice FIGO (Federazione Internazionale di Ginecologia e Ostetricia) 2014 Stadio III-IVA. Il cancro cervicale si forma nelle cellule che rivestono la cervice, che è la parte inferiore dell'utero, ed è il quarto tumore più comune nelle donne a livello globale.

Keytruda è il prima terapia anti-PD-1 approvata in combinazione con chemioradioterapia per il cancro della cervice FIGO 2014 Stadio III-IVA, indipendentemente dall'espressione di PD-L1.

L'approvazione si basa sui risultati dello studio di fase 3 KEYNOTE-A18. La durata mediana dell’esposizione a Keytruda è stata di 12,1 mesi (intervallo da 1 giorno a 27 mesi). Keytruda più CRT ha dimostrato un miglioramento della sopravvivenza libera da progressione (PFS), riducendo il rischio di progressione della malattia o di morte del 41% rispetto a placebo più CRT in pazienti con malattia FIGO 2014 Stadio III-IVA. La PFS mediana non è stata raggiunta in nessuno dei due gruppi. La PFS è il periodo di tempo durante e dopo il trattamento del cancro in cui un paziente convive con la malattia senza però peggiorare.

La dose per il cancro cervicale è di 200 mg ogni 3 settimane o 400 mg ogni 6 settimane somministrati come infusione endovenosa (IV). Il trattamento viene continuato fino alla progressione della malattia, a una tossicità inaccettabile o fino a 24 mesi per Keytruda.

Le reazioni avverse gravi verificatesi in ≥ 1% dei pazienti includevano infezioni del tratto urinario (2,7% ), urosepsi (1,4%) e sepsi (1%). Gli effetti collaterali comuni (≥10%) includevano: nausea, diarrea, vomito, infezione del tratto urinario, affaticamento, ipotiroidismo e anomalie di laboratorio, tra gli altri.

Questo segna il terzo FDA - ha approvato l'uso di Keytruda nel cancro della cervice e si tratta della sua 39a indicazione complessiva.

Espansione dell'etichetta Dupixent per le popolazioni con eczema atopico ed esofagite eosinofila

A gennaio la FDA ha approvato l'etichettatura aggiornata per Dupixent di Regeneron (dupilumab), un antagonista del recettore alfa dell'interleuchina-4, per i suoi usi nella dermatite atopica e nell'esofagite eosinofila (EoE).

Nello studio di fase 3 LIBERTY-AD-HAFT controllato con placebo, la sicurezza e l'efficacia di Dupixent sono state valutate in 133 adulti e adolescenti (di età compresa tra 12 e 17 anni ) pazienti con dermatite atopica (eczema) con coinvolgimento delle mani e/o dei piedi da moderato a grave e scarsa risposta ai corticosteroidi topici. Alla settimana 16, i pazienti trattati con Dupixent hanno riscontrato quanto segue:

Il 40% ha ottenuto una pelle chiara o quasi chiara su mani e piedi rispetto al 17% con placebo, il trattamento primario. endpoint (un punteggio pari a 0 o 1 sulla Investigator Global Assessment Scale).

Il 52% ha riscontrato una riduzione clinicamente significativa del prurito alle mani e ai piedi rispetto al 14% con il placebo, un endpoint secondario chiave.

Dupixent è approvato per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 6 mesi con AD da moderato a grave la cui malattia non è adeguatamente controllata.

Nel corso del mese la FDA ha inoltre autorizzato Dupixent per il trattamento di pazienti pediatrici di età compresa tra 1 e 11 anni, di peso pari ad almeno 15 kg (33 libbre), con eosinofili esofagite (EoE). Dupixent è l'unico medicinale attualmente approvato negli Stati Uniti per il trattamento di questa popolazione di pazienti.

Questo nuovo utilizzo ha ampliato l'approvazione EoE del maggio 2022 per i pazienti di età pari o superiore a 12 anni, con un peso di almeno 40 kg (88 libbre).

L'approvazione si basava sullo studio di fase 3 EoE KIDS che valutava l'efficacia e la sicurezza di Dupixent nei bambini di età compresa tra 1 e 11 anni affetti da EoE. A 16 settimane, il 66% dei bambini che hanno ricevuto Dupixent a dosi più elevate con regimi di dosaggio graduali basati sul peso (n=32) hanno raggiunto la remissione istologica della malattia (≤6 eosinofili/campo ad alta potenza), l’endpoint primario, rispetto al 3% del placebo ( n=29).

La remissione istologica è stata mantenuta alla settimana 52 nel 53% dei bambini trattati con Dupixent o passati a Dupixent dal placebo.

Dupixent è inoltre approvato dalla FDA per il trattamento dell'asma, della rinosinusite cronica con poliposi nasale e della prurigo nodularis.

Balversa di Janssen per il cancro della vescica metastatica Ottiene la piena approvazione della FDA

Nell'aprile 2019 la FDA ha concesso per la prima volta l'approvazione accelerata per Balversa (erdafitinib), un inibitore orale della chinasi FGFR somministrato una volta al giorno per il trattamento di pazienti adulti con cancro della vescica (uroteliale) localmente avanzato o metastatico. Ora, lo scorso mese, la FDA ha autorizzato la piena approvazione di Balserva sulla base del beneficio clinico e di sopravvivenza globale osservato nello studio di Fase 3 THOR.

Balversa è approvato per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma uroteliale (mUC) localmente avanzato o metastatico con alterazioni genetiche suscettibili a FGFR3 la cui malattia è progredita durante o dopo almeno una linea di precedente terapia sistemica. Balversa non è raccomandato per i pazienti idonei e che non hanno ricevuto una precedente terapia con inibitori PD-1 o PD-L1.

Il cancro uroteliale è la forma più comune di cancro della vescica, rappresentano oltre il 90% di tutti i tumori della vescica. Circa il 20% dei pazienti con mUC presenta alterazioni genetiche FGFR3.

Gli studi hanno mostrato una riduzione del 36% del rischio di morte con Balversa rispetto alla chemioterapia in pazienti precedentemente trattati con una PD -1 o inibitore PD-L1. Quelli nel braccio Balversa sono sopravvissuti in media più di 4 mesi in più.

La dose iniziale raccomandata è di 8 mg per via orale una volta al giorno, con un aumento della dose a 9 mg al giorno se i criteri sono soddisfatti. incontrato. Deglutire la compressa intera con o senza cibo.

Reazioni gravi in >2% dei pazienti includevano infezione del tratto urinario (4,4%), ematuria (3,7%), iponatriemia (2,2% ) e danno renale acuto (2,2%). Gli effetti collaterali più comuni includono disturbi alle unghie (70%), diarrea (63%), stomatite/infiammazione della bocca (56%), alterazioni del gusto (30%) e alterazioni di laboratorio, tra gli altri.

La FDA approva Hyqvia di Takeda per il trattamento della polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP)

Hyqvia (immunoglobulina e ialuronidasi) è un'immunoglobulina sottocutanea combinazione ora approvata come terapia di mantenimento per prevenire la recidiva di disabilità neuromuscolare nella polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) negli adulti. Nel 2014 è stato approvato anche per il trattamento dell'immunodeficienza primaria (PI) nei pazienti di età pari o superiore a 2 anni. Hyqvia viene infuso sotto la pelle (per via sottocutanea) fino a una volta ogni 4 settimane.

La CIDP è una rara malattia neuromuscolare immunomediata con sintomi quali debolezza, formicolio o perdita di sensibilità alle braccia e alle gambe e difficoltà a camminare.

Hyqvia contiene anticorpi immunoglobuline (IG) raccolti dal plasma umano che aiutano a proteggere da infezioni e malattie. La ialuronidasi è una proteina geneticamente progettata utilizzata per aiutare l'organismo ad assorbire altri farmaci iniettati.

Il meccanismo d'azione delle immunoglobuline nel trattamento della CIDP negli adulti non è completamente noto ma può includono effetti sul sistema immunitario. Hyqvia è solo per uso sottocutaneo.

La terapia con immunoglobuline (IG) è lo standard di cura basato sulle linee guida per il trattamento di mantenimento nella CIDP, ma le IG per via endovenosa (IVIG) possono essere impegnative per i pazienti a causa della durata dell’infusione, dei volumi del farmaco o dell’accesso venoso. Hyqvia offre un'opzione di infusione sottocutanea (sotto la pelle) per pazienti e operatori sanitari che può essere somministrata da un operatore sanitario o a casa dopo una formazione adeguata.

L'approvazione si basava su lo studio di Fase 3 ADVANCE-CIDP 1. I pazienti sono stati randomizzati a ricevere Hyqvia o placebo alla stessa dose e frequenza di infusione del precedente trattamento IVIG (ogni 2, 3 o 4 settimane) per 6 mesi o fino alla sospensione o alla recidiva. I risultati hanno mostrato una differenza statisticamente significativa nel tasso di recidiva a favore di Hyqvia rispetto al placebo a 6 mesi.

Gli effetti collaterali più comuni riportati negli studi includono mal di testa, vomito, affaticamento, nausea , febbre, prurito, arrossamento, dolore nella zona dello stomaco (addominale).

È stata utilizzata anche la terapia con immunoglobuline endovenose Gammagard Liquid [infusione di immunoglobuline (umane) al 10%] di Takeda (IVIG). approvato alla fine di gennaio per migliorare la disabilità e il deterioramento neuromuscolare negli adulti affetti da CIDP.

Ampliate le indicazioni di Zynrelef non oppioidi per il sollievo dal dolore post-operatorio

La FDA ha approvato Zynrelef (bupivacaina e meloxicam) soluzione a rilascio prolungato per le procedure chirurgiche dei tessuti molli e ortopediche, inclusi piede e caviglia, e altre procedure in cui viene evitata l'esposizione diretta alla cartilagine articolare. È indicato negli adulti per l'analgesia postoperatoria fino a 72 ore.

Zynrelef, di Heron Therapeutics, era stato precedentemente approvato per il piede e la caviglia, di piccole e medie dimensioni. procedure chirurgiche di artroplastica totale dell'articolazione addominale e delle estremità inferiori negli adulti.

È una combinazione a dose fissa e a rilascio prolungato dell'anestetico locale bupivacaina e dell'antinfiammatorio non steroideo farmaco (FANS) meloxicam indicato per la gestione del dolore postoperatorio. In alcuni pazienti, può eliminare o ridurre la necessità di oppioidi dopo l'intervento chirurgico.

Zynrelef è destinato esclusivamente alla somministrazione di una dose singola e somministrato mediante instillazione nel sito chirurgico prima della chiusura.

Poiché Zynrelef contiene il FANS meloxicam, l'etichetta del prodotto riporta un'avvertenza in un riquadro per un aumento del rischio di eventi cardiovascolari e gastrointestinali.

Gli effetti collaterali più comuni includono vomito (nelle procedure sui tessuti molli) e costipazione e mal di testa (nelle procedure ortopediche).

Pubblicato : 2024-01-31 08:15

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