Maandelijks nieuwsoverzicht - januari 2024

Medisch beoordeeld door Drugs.com. Laatst bijgewerkt op 30 januari 2024.

Eerste in zijn klasse Zelsuvmi Topical Gel goedgekeurd voor Molluscum Contagiosum

In januari keurde de FDA Zelsuvmi (berdazimer) goed natrium 10,3%), een plaatselijke behandeling voor molluscum contagiosum (MC) bij volwassenen en kinderen van 1 jaar en ouder. Molluscum contagiosum is een veel voorkomende, besmettelijke virale huidinfectie die wordt gekenmerkt door kleine, verheven, huidkleurige tot rode laesies op het lichaam. Het kan ontstekingen, jeuk en bacteriële infecties veroorzaken. Jaarlijks raken ongeveer 6 miljoen Amerikanen, voornamelijk kinderen, besmet, maar tot 73% van de kinderen blijft onbehandeld.

Er wordt gedacht dat Zelsuvmi werkt door stikstofmonoxide vrij te geven, dat beïnvloedt NF-KB, immunomodulatie, ontsteking, cytokineproductie en apoptose, waarschijnlijk door S-nitrosylatie van eiwitten. Stikstofmonoxide heeft ook cytotoxische functies die de virale replicatie beïnvloeden.

De goedkeuring was gebaseerd op de resultaten van de B-SIMPLE Fase 3-onderzoeken die een vermindering van het aantal laesies aantoonden en ook aantoonden dat de behandeling werd goed verdragen bij eenmaal daags gebruik. In het B-SIMPLE4-onderzoek met 891 deelnemers lieten de resultaten in week 12 een volledige verwijdering van MC-laesies zien bij 32,4% van de patiënten die waren gerandomiseerd naar Zelsuvmi, vergeleken met 19,7% die werd toegewezen aan de inactieve vehiculumgel.

Zelsuvmi, een thuisbehandeling, wordt gedurende maximaal 12 weken eenmaal daags op elke molluscum contagiosum-laesie aangebracht. Het wordt geleverd in de vorm van twee tubes met berdazimer-gel en hydrogel, die onmiddellijk voorafgaand aan het aanbrengen met elkaar worden gemengd.

Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen in verband met Zelsuvmi zijn reacties op de toedieningsplaats, waaronder allergische contactdermatitis .

Veel voorkomende bijwerkingen zijn: reacties op de toedieningsplaats omvatten pijn, branderig of stekend gevoel (18,7%), roodheid (11,7%), jeuk (5,7%), exfoliatie (5 %), dermatitis (4,9%) en zwelling (3,5%), onder andere.

Zelsuvmi wordt vervaardigd door Ligand Pharmaceuticals en zal naar verwachting in de tweede helft van dit jaar verkrijgbaar zijn 2024.

Casgevy krijgt tweede goedkeuring voor transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie

De afgelopen maand heeft de FDA Casgevy (exagamglogene autotemcel) goedgekeurd, een CRISPR/Cas9 genoom-bewerkte, eenmalige celtherapie voor de behandeling van transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie bij patiënten van 12 jaar en ouder. Deze goedkeuring volgde op een historische goedkeuring vorige maand, met Casgevy als de eerste CRISPR/Cas9 genoom-bewerkte celtherapie voor de behandeling van sikkelcelziekte (SCD) bij patiënten van 12 jaar en ouder met frequente vaso-occlusieve crises (VOC’s).

Bèta-thalassemie is een levensbedreigende, erfelijke bloedziekte, waarvan het transfusieafhankelijke type het ernstigst is. Bèta-thalassemie wordt veroorzaakt door veranderingen in het hemoglobine bèta-gen (HBB). Patiënten hebben doorgaans levenslange bloedtransfusies en ijzerchelatietherapie nodig.

Casgevy, ontwikkeld door Vertex Pharmaceuticals en CRISPR Therapeutics, wordt specifiek voor elke patiënt gemaakt door het BCL11A-gen te bewerken en er is geen donor nodig. CRISPR/Cas9 kan worden aangestuurd om DNA in specifieke gebieden te knippen, waardoor het mogelijk wordt om het DNA nauwkeurig te bewerken daar waar het is geknipt.

Casgevy werkt door de productie van hemoglobine F (foetus) te verhogen hemoglobine of HbF) die de productie en functie van rode bloedcellen kunnen verbeteren. Dit kan de noodzaak van regelmatige bloedtransfusies bij mensen met bèta-thalassemie elimineren.

In een lopend, open-label onderzoek met 35 evalueerbare patiënten evalueerden onderzoekers het aandeel patiënten het bereiken van transfusie-onafhankelijkheid gedurende 12 opeenvolgende maanden (TI12). Het TI12-responderpercentage was 32/35 patiënten. Alle patiënten die TI12 bereikten, bleven transfusie-onafhankelijk, met een mediane duur van transfusie-onafhankelijkheid van 20,8 maanden.

De meest voorkomende bijwerkingen (≥ 10%) bij patiënten met TDT omvatten febriele neutropenie (koorts en laag aantal witte bloedcellen), mucositis (mond-/anale zweren), veno-occlusieve leverziekte, verminderde eetlust, epistaxis (bloedneus) en infusiegerelateerde reacties. Laboratoriumbijwerkingen kwamen vaak voor en omvatten neutropenie, trombocytopenie, leukopenie en bloedarmoede.

Merck's Keytruda goedgekeurd voor derde indicatie voor baarmoederhalskanker

In januari heeft de FDA Keytruda (pembrolizumab), een anti-PD-1-therapie, goedgekeurd in combinatie met chemoradiotherapie (CRT) voor de behandeling van patiënten met FIGO (International Federation of Gynecology and Obstetrics) 2014 Stadium III-IVA baarmoederhalskanker. Baarmoederhalskanker ontstaat in de cellen langs de baarmoederhals, het onderste deel van de baarmoeder, en is wereldwijd de vierde meest voorkomende vorm van kanker bij vrouwen.

Keytruda is de eerste anti-PD-1-therapie goedgekeurd in combinatie met chemoradiotherapie voor FIGO 2014 Stadium III-IVA baarmoederhalskanker, ongeacht de PD-L1-expressie.

Goedkeuring is gebaseerd op de resultaten van de fase 3 KEYNOTE-A18-studie. De mediane duur van de blootstelling aan Keytruda was 12,1 maanden (variërend van 1 dag tot 27 maanden). Keytruda plus CRT liet een verbetering zien in de progressievrije overleving (PFS), waardoor het risico op ziekteprogressie of overlijden met 41% werd verminderd vergeleken met placebo plus CRT bij patiënten met FIGO 2014 Stadium III-IVA-ziekte. De mediane PFS werd in geen van beide groepen bereikt. PFS is de tijdsduur tijdens en na de behandeling van de kanker dat een patiënt met de ziekte leeft, maar deze niet verergert.

De dosis voor baarmoederhalskanker is 200 mg elke 3 weken of 400 mg elke 6 weken toegediend als intraveneuze (IV) infusie. De behandeling wordt voortgezet tot ziekteprogressie, onaanvaardbare toxiciteit, of tot 24 maanden voor Keytruda.

Ernstige bijwerkingen die bij ≥1% van de patiënten optraden, waren onder meer urineweginfectie (2,7% ), urosepsis (1,4%) en sepsis (1%). Vaak voorkomende bijwerkingen (≥10%) waren onder meer: misselijkheid, diarree, braken, urineweginfectie, vermoeidheid, hypothyreoïdie en laboratoriumafwijkingen.

Dit is de derde FDA -goedgekeurd gebruik van Keytruda bij baarmoederhalskanker en de 39e indicatie in totaal.

Dupixent-label uitgebreid voor populaties met atopisch eczeem en eosinofiele oesofagitis

In januari de FDA heeft de bijgewerkte etikettering goedgekeurd voor Regeneron's Dupixent (dupilumab), een interleukine-4-receptor-alfa-antagonist, voor het gebruik ervan bij atopische dermatitis en eosinofiele oesofagitis (EoE).

In het fase 3 LIBERTY-AD-HAFT placebogecontroleerde onderzoek werden de veiligheid en werkzaamheid van Dupixent geëvalueerd bij 133 volwassenen en adolescenten (in de leeftijd van 12 tot 17 jaar ) patiënten met atopische dermatitis (eczeem) met matige tot ernstige hand- en/of voetbetrokkenheid en een slechte respons op lokale corticosteroïden. Na 16 weken ondervonden patiënten die met Dupixent werden behandeld het volgende:

40% bereikte een zuivere of bijna zuivere huid op handen en voeten vergeleken met 17% met placebo, de primaire eindpunt (een score van 0 of 1 op de Investigator Global Assessment Scale).

52% zag een klinisch betekenisvolle vermindering van jeuk aan handen en voeten vergeleken met 14% met placebo, een belangrijk secundair eindpunt.

Dupixent is goedgekeurd voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten van 6 maanden en ouder met matige tot ernstige AD, bij wie de ziekte niet voldoende onder controle is.

Later in de maand keurde de FDA Dupixent ook goed voor de behandeling van pediatrische patiënten in de leeftijd van 1 tot 11 jaar, met een gewicht van ten minste 15 kg (33 lb), met eosinofiele oesofagitis (EoE). Dupixent is het enige geneesmiddel dat momenteel in de VS is goedgekeurd om deze patiëntenpopulatie te behandelen.

Dit nieuwe gebruik breidde de EoE-goedkeuring van mei 2022 uit voor patiënten van 12 jaar en ouder, met een gewicht van minstens 40 kg (88 lb).

De goedkeuring was gebaseerd op de Fase 3 EoE KIDS-studie waarin de werkzaamheid en veiligheid van Dupixent werd geëvalueerd bij kinderen van 1 tot 11 jaar met EoE. Na 16 weken bereikte 66% van de kinderen die een hogere dosis Dupixent kregen met gefaseerde doseringsschema’s op basis van gewicht (n=32) een histologische remissie van de ziekte (≤6 eosinofielen/hoog krachtveld), het primaire eindpunt, vergeleken met 3% voor placebo ( n=29).

Histologische remissie hield aan in week 52 bij 53% van de kinderen die werden behandeld met Dupixent of die overstapten op Dupixent van placebo.

Dupixent is ook goedgekeurd door de FDA voor de behandeling van astma, chronische rhinosinusitis met neuspoliepen en prurigo nodularis.

Janssen's Balversa voor gemetastaseerde blaaskanker Krijgt volledige goedkeuring van de FDA

In april 2019 verleende de FDA voor het eerst versnelde goedkeuring voor Balversa (erdafitinib), een eenmaal daagse orale FGFR-kinaseremmer voor de behandeling van volwassen patiënten met lokaal gevorderde of gemetastaseerde blaaskanker (urotheliale kanker). Nu, de afgelopen maand, heeft de FDA de volledige goedkeuring van Balserva goedgekeurd op basis van het klinische en algehele overlevingsvoordeel dat werd waargenomen in de Fase 3 THOR-studie.

Balversa is goedgekeurd voor de behandeling van volwassen patiënten met lokaal gevorderd of gemetastaseerd urotheelcarcinoom (mUC) met gevoelige FGFR3-genetische veranderingen, bij wie de ziekte is verergerd tijdens of na ten minste één eerdere lijn systemische therapie. Balversa wordt niet aanbevolen voor patiënten die in aanmerking komen voor een behandeling met PD-1 of PD-L1-remmers en deze niet eerder hebben gekregen.

Urotheelkanker is de meest voorkomende vorm van blaaskanker. vertegenwoordigt meer dan 90% van alle blaaskankers. Ongeveer 20% van de patiënten met mUC heeft genetische veranderingen in FGFR3.

Studies toonden een vermindering van 36% aan van het risico op overlijden met Balversa in vergelijking met chemotherapie bij patiënten die eerder met de ziekte van Parkinson werden behandeld -1 of PD-L1-remmer. Degenen in de Balversa-arm overleefden gemiddeld meer dan 4 maanden langer.

De aanbevolen aanvangsdosering is 8 mg oraal eenmaal daags, met een dosisverhoging tot 9 mg per dag als de criteria worden gehaald. leerde kennen. Slik de tablet in zijn geheel door, met of zonder voedsel.

Ernstige reacties bij >2% van de patiënten omvatten urineweginfectie (4,4%), hematurie (3,7%), hyponatriëmie (2,2%) ) en acuut nierletsel (2,2%). De meest voorkomende bijwerkingen zijn onder meer nagelaandoeningen (70%), diarree (63%), stomatitis/mondontsteking (56%), smaakveranderingen (30%) en laboratoriumveranderingen.

FDA keurt Hyqvia van Takeda goed voor de behandeling van chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie (CIDP)

Hyqvia (immuunglobuline en hyaluronidase) is een subcutaan immuunglobuline combinatie nu goedgekeurd als onderhoudstherapie om terugval van neuromusculaire invaliditeit te voorkomen bij chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie (CIDP) bij volwassenen. In 2014 werd het ook goedgekeurd voor de behandeling van primaire immuundeficiëntie (PI) bij patiënten van 2 jaar en ouder. Hyqvia wordt maximaal één keer per vier weken onder de huid (subcutaan) toegediend.

CIDP is een zeldzame, immuungemedieerde neuromusculaire aandoening met symptomen zoals zwakte, tintelingen of verlies van gevoel in de armen en benen, en moeite met lopen.

Hyqvia bevat immunoglobuline (IG)-antilichamen, verzameld uit menselijk plasma, die helpen beschermen tegen infecties en ziekten. Hyaluronidase is een genetisch ontworpen eiwit dat wordt gebruikt om het lichaam te helpen andere geïnjecteerde medicijnen te absorberen.

Het werkingsmechanisme van immunoglobuline bij de behandeling van CIDP bij volwassenen is niet volledig bekend, maar kan omvatten effecten op het immuunsysteem. Hyqvia is uitsluitend bedoeld voor subcutaan gebruik.

Immuunglobuline (IG)-therapie is de op richtlijnen gebaseerde zorgstandaard voor onderhoudsbehandeling bij CIDP, maar intraveneus IG (IVIG) kan een uitdaging zijn voor patiënten vanwege de infusieduur, geneesmiddelvolumes of veneuze toegang. Hyqvia biedt een subcutane (onderhuidse) infusieoptie voor patiënten en zorgverleners die kan worden toegediend door een zorgverlener of thuis na de juiste training.

Goedkeuring was gebaseerd op de fase 3 ADVANCE-CIDP 1-studie. Patiënten werden gerandomiseerd om Hyqvia of placebo te krijgen met dezelfde dosis en infusiefrequentie als hun eerdere IVIG-behandeling (elke 2, 3 of 4 weken) gedurende 6 maanden of tot stopzetting of terugval. De resultaten toonden na 6 maanden een statistisch significant verschil aan in het terugvalpercentage ten gunste van Hyqvia vergeleken met placebo.

De meest voorkomende bijwerkingen die in onderzoeken zijn gemeld, zijn hoofdpijn, braken, vermoeidheid, misselijkheid koorts, jeuk, roodheid, pijn in de maagstreek.

Takeda's Gammagard Liquid [Immune Globulin Infusion (Human) 10% Solution] intraveneuze immunoglobuline (IVIG) therapie werd ook eind januari goedgekeurd om de neuromusculaire invaliditeit en stoornissen bij volwassenen met CIDP te verbeteren.

Niet-opioïde Zynrelef-indicaties uitgebreid in postoperatieve pijnverlichting

De FDA heeft Zynrelef (bupivacaine en meloxicam) met verlengde afgifte goedgekeurd voor zacht weefsel en orthopedische chirurgische ingrepen, waaronder voet en enkel, en andere procedures waarbij directe blootstelling aan gewrichtskraakbeen wordt vermeden. Het is geïndiceerd bij volwassenen voor postoperatieve analgesie gedurende maximaal 72 uur.

Zynrelef, van Heron Therapeutics, was eerder goedgekeurd voor voet en enkel, klein tot middelgroot open abdominale en onderste ledematen totale gewrichtsartroplastiek chirurgische ingrepen bij volwassenen.

Het is een combinatie met een vaste dosis met verlengde afgifte van het lokale anestheticum bupivacaïne en de niet-steroïde ontstekingsremmer geneesmiddel (NSAID) meloxicam geïndiceerd voor de behandeling van postoperatieve pijn. Bij sommige patiënten kan het de behoefte aan opioïden na de operatie elimineren of verminderen.

Zynrelef is uitsluitend bedoeld voor toediening in een enkele dosis en wordt toegediend via instillatie in de operatieplaats vóór sluiting.

Aangezien Zynrelef de NSAID meloxicam bevat, staat op het productetiket een waarschuwing in een kader voor een verhoogd risico op cardiovasculaire en gastro-intestinale voorvallen.

De meest voorkomende bijwerkingen zijn braken (bij ingrepen in zacht weefsel) en constipatie en hoofdpijn (bij orthopedische ingrepen).

Geplaatst : 2024-01-31 08:15

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.