Щомісячний огляд новин – січень 2024 р

Медичний огляд Drugs.com. Востаннє оновлено 30 січня 2024 р.

Перший у своєму класі гель для місцевого застосування Zelsuvmi, очищений від контагіозного молюска

У січні FDA дозволило Zelsuvmi (бердазимер) натрію 10,3%), місцеве лікування контагіозного молюска (МК) у дорослих і дітей віком від 1 року. Контагіозний молюск — поширена заразна вірусна шкірна інфекція, що характеризується невеликими піднятими ураженнями на тілі від кольору шкіри до червоного. Це може викликати запалення, свербіж і бактеріальну інфекцію. Приблизно 6 мільйонів американців, переважно дітей, інфікуються щороку, але до 73% дітей не лікуються.

Вважається, що Zelsuvmi працює, вивільняючи оксид азоту, який впливає на NF-κB, імуномодуляцію, запалення, продукцію цитокінів і апоптоз, ймовірно, через S-нітрозилювання білків. Оксид азоту також має цитотоксичні функції, які впливають на реплікацію вірусу.

Схвалення ґрунтувалося на результатах випробувань фази 3 B-SIMPLE, які продемонстрували зменшення кількості уражень, а також показали, що лікування добре переносилося при застосуванні один раз на день. У дослідженні B-SIMPLE4 за участю 891 учасника результати на 12-му тижні показали повне зникнення уражень MC у 32,4% пацієнтів, рандомізованих на Zelsuvmi, порівняно з 19,7% пацієнтів, які отримували неактивний гель-носій.

Zelsuvmi, лікування в домашніх умовах, застосовується один раз на день до кожного ураження контагіозним молюском протягом 12 тижнів. Він постачається у вигляді двох пробірок, що містять бердазимерний гель і гідрогель, які змішуються безпосередньо перед нанесенням.

Попередження та застереження, пов’язані з Zelsuvmi, це реакції у місці нанесення, включаючи алергічний контактний дерматит. .

Поширеними побічними ефектами є: реакції у місці нанесення включають біль, відчуття печіння або поколювання (18,7%), почервоніння (11,7%), свербіж (5,7%), лущення (5 %), дерматит (4,9%) і набряк (3,5%), серед іншого.

Zelsuvmi виробляється компанією Ligand Pharmaceuticals і очікується, що він буде доступний у другій половині 2024.

Casgevy отримує друге схвалення для бета-таласемії, залежної від переливання крові

Минулого місяця FDA схвалила Casgevy (exagamglogene autotemcel), Одноразова клітинна терапія з редагуванням генома CRISPR / Cas9 для лікування трансфузійно-залежної бета-таласемії у пацієнтів віком від 12 років. Це схвалення відбулося після знакового схвалення минулого місяця, коли Casgevy став першою клітинною терапією з редагованим геномом CRISPR / Cas9 для лікування серповидно-клітинної анемії (ССК) у пацієнтів віком 12 років і старше з частими вазооклюзійними кризами (ЛОС).

Бета-таласемія – це небезпечне для життя спадкове захворювання крові, причому трансфузійно-залежний тип є найважчим. Бета-таласемія спричинена змінами в гені бета-гемоглобіну (HBB). Зазвичай пацієнти потребують довічного переливання крові та хелатної терапії залізом.

Casgevy, розроблений Vertex Pharmaceuticals і CRISPR Therapeutics, виготовляється спеціально для кожного пацієнта шляхом редагування гена BCL11A, тому донор не потрібен. CRISPR / Cas9 можна спрямувати на розрізання ДНК у цільових областях, що дає змогу точно редагувати ДНК там, де її вирізали.

Casgevy працює, збільшуючи виробництво гемоглобіну F (фетального гемоглобін або HbF), що може покращити виробництво та функцію еритроцитів. Це може усунути необхідність регулярного переливання крові людям із бета-таласемією.

У поточному відкритому дослідженні за участю 35 пацієнтів, які підлягають оцінці, дослідники оцінили частку пацієнтів досягнення незалежності від трансфузії протягом 12 місяців поспіль (TI12). Відповідь на лікування TI12 становила 32/35 пацієнтів. Усі пацієнти, які досягли TI12, залишалися незалежними від трансфузії із середньою тривалістю незалежності від трансфузії 20,8 місяця.

Найчастіші побічні ефекти (≥ 10%) у пацієнтів із ТДТ включали фебрильну нейтропенію (лихоманка та низький рівень лейкоцитів), мукозит (виразки рота/анального отвору), венооклюзійну хворобу печінки, зниження апетиту, носову кровотечу (носову кровотечу) та реакції, пов’язані з інфузією. Лабораторні побічні реакції були поширеними та включали нейтропенію, тромбоцитопенію, лейкопенію та анемію.

Кейтруда компанії Merck дозволено для третього показання раку шийки матки

У січні , FDA схвалила Keytruda (пембролізумаб), терапію проти PD-1, у поєднанні з хіміопроменевою терапією (CRT) для лікування пацієнтів із раком шийки матки III-IVA стадії FIGO (Міжнародна федерація гінекології та акушерства) 2014 року. Рак шийки матки утворюється в клітинах, що вистилають шийку матки, яка є нижньою частиною матки, і є четвертим за поширеністю раком у жінок у всьому світі.

Кейтруда – це перша анти-PD-1 терапія, схвалена в поєднанні з хіміопроменевою терапією для FIGO 2014 III-IVA стадії раку шийки матки, незалежно від експресії PD-L1.

Схвалення базується на результатах фази 3 дослідження KEYNOTE-A18. Середня тривалість впливу Кітруди становила 12,1 місяця (діапазон від 1 дня до 27 місяців). Keytruda плюс CRT продемонстрував покращення виживаності без прогресування (ВБП), знизивши ризик прогресування захворювання або смерті на 41% порівняно з плацебо плюс CRT у пацієнтів із захворюванням III-IVA стадії FIGO 2014. Медіана PFS не була досягнута в жодній групі. PFS – це тривалість часу під час і після лікування раку, протягом якого пацієнт живе із захворюванням, але воно не погіршується.

Доза для раку шийки матки становить 200 мг кожні 3 тижні або 400 мг кожні 6 тижнів у вигляді внутрішньовенної (IV) інфузії. Лікування триває до прогресування захворювання, неприйнятної токсичності або до 24 місяців для Keytruda.

Серйозні побічні реакції, що виникають у ≥1% пацієнтів, включали інфекцію сечовивідних шляхів (2,7% ), уросепсис (1,4%) і сепсис (1%). Серед поширених побічних ефектів (≥10%) були: нудота, діарея, блювота, інфекція сечовивідних шляхів, втома, гіпотиреоз та лабораторні відхилення.

Це третій FDA - схвалено використання препарату Keytruda при раку шийки матки та його 39-те показання.

Позначка Dupixent розширена для популяцій атопічної екземи та еозинофільного езофагіту

У січні FDA схвалило оновлене маркування препарату Regeneron Dupixent (дупілумаб), альфа-антагоніста рецептора інтерлейкіну-4, для його застосування при атопічному дерматиті та еозинофільному езофагіті (EoE).

У фазі 3 плацебо-контрольованого дослідження LIBERTY-AD-HAFT безпеку та ефективність Dupixent оцінювали за участю 133 дорослих і підлітків (віком від 12 до 17 років). ) пацієнтів з атопічним дерматитом (екземою) з помірним або важким ураженням кистей і/або стоп і слабкою відповіддю на місцеві кортикостероїди. Через 16 тижнів пацієнти, які отримували Dupixent, відчули наступне:

40% досягли чистої або майже чистої шкіри на руках і ногах у порівнянні з 17% з плацебо, основним кінцева точка (оцінка 0 або 1 за глобальною шкалою дослідника).

52% помітили клінічно значуще зменшення свербежу на руках і ногах порівняно з 14% у групі плацебо, ключовою вторинною кінцевою точкою.

Dupixent схвалений для лікування дорослих і дітей віком від 6 місяців із помірним або важким АД, захворювання яких не контролюється належним чином.

Пізніше цього місяця FDA також схвалило Dupixent для лікування дітей віком від 1 до 11 років, вагою щонайменше 15 кг (33 фунтів), з еозинофільними езофагіт (EoE). Dupixent є єдиним лікарським засобом, який наразі схвалений у США для лікування цієї групи пацієнтів.

Це нове застосування розширило схвалення EoE у травні 2022 року для пацієнтів віком від 12 років, вагою не менше 40 кг (88 фунтів).

Схвалення було засновано на дослідженні EoE KIDS фази 3, що оцінювало ефективність і безпеку Dupixent у дітей віком від 1 до 11 років з EoE. Через 16 тижнів 66% дітей, які отримували вищу дозу Dupixent за багаторівневими режимами дозування на основі ваги (n=32), досягли гістологічної ремісії захворювання (≤6 еозинофілів/висока потужність), первинної кінцевої точки, порівняно з 3% для плацебо ( n=29).

Гістологічна ремісія зберігалася на 52-му тижні у 53% дітей, які отримували Дупіксент або перейшли на Дупіксент з плацебо.

Dupixent також схвалено FDA для лікування астми, хронічного риносинуситу з поліпозом носа та вузликового свербежу.

Бальверса Янссена для лікування метастатичного раку сечового міхура Отримує повне схвалення FDA

У квітні 2019 року FDA вперше видало прискорене схвалення Balversa (ердафітиніб), перорального інгібітора FGFR кінази для лікування дорослих пацієнтів з місцево-поширеним або метастатичним раком сечового міхура (уротеліального раку). Минулого місяця FDA повністю схвалила Balserva на підставі клінічної та загальної виживаності, спостережуваної у фазі 3 дослідження THOR.

Balversa схвалена для лікування дорослих пацієнтів з місцево-поширеною або метастатичною уротеліальною карциномою (mUC) із чутливими генетичними змінами FGFR3, у яких захворювання прогресувало під час або після принаймні однієї лінії попередньої системної терапії. Балверса не рекомендована пацієнтам, які підходять для лікування та не отримували попередньої терапії інгібіторами PD-1 або PD-L1.

Уротеліальний рак є найпоширенішою формою раку сечового міхура, становить понад 90% усіх видів раку сечового міхура. Приблизно 20% пацієнтів із mUC мають генетичні зміни FGFR3.

Дослідження показали зниження ризику смерті від Balversa на 36% порівняно з хіміотерапією у пацієнтів, які раніше отримували PD. -1 або інгібітор PD-L1. Пацієнти в групі Balversa вижили в середньому на 4 місяці довше.

Рекомендована початкова доза становить 8 мг перорально один раз на день із збільшенням дози до 9 мг на день, якщо критерії відповідають зустрів. Ковтайте таблетку цілком незалежно від їжі.

Серйозні реакції у >2% пацієнтів включали інфекцію сечовивідних шляхів (4,4%), гематурію (3,7%), гіпонатріємію (2,2% ), гостре ураження нирок (2,2%). Найпоширеніші побічні ефекти включають захворювання нігтів (70%), діарею (63%), стоматит/запалення ротової порожнини (56%), зміни смаку (30%) та лабораторні зміни, серед іншого.

FDA схвалило Hyqvia від Takeda для лікування хронічної запальної демієлінізуючої полінейропатії (CIDP)

Hyqvia (імуноглобулін і гіалуронідаза) — це підшкірний імуноглобулін комбінація наразі схвалена як підтримуюча терапія для запобігання рецидиву нервово-м’язової недостатності при хронічній запальній демієлінізуючій полінейропатії (CIDP) у дорослих. У 2014 році його також схвалили для лікування первинного імунодефіциту (ПІ) у пацієнтів віком від 2 років. Гіквію вводять підшкірно (підшкірно) раз на 4 тижні.

CIDP — це рідкісний імунно-опосередкований нервово-м’язовий розлад із такими симптомами, як слабкість, поколювання. або втрата відчуття в руках і ногах і проблеми з ходьбою.

Hyqvia містить антитіла до імуноглобуліну (IG), зібрані з плазми крові людини, які допомагають захистити від інфекцій і хвороб. Гіалуронідаза — це генетично сконструйований білок, який використовується для сприяння засвоєнню організмом інших ін’єкційних ліків.

Механізм дії імуноглобуліну при лікуванні CIDP у дорослих не повністю відомий, але може включають вплив на імунну систему. Гіквія призначена лише для підшкірного введення.

Імуноглобулінотерапія (ІГ) є стандартом лікування на основі рекомендацій для підтримуючого лікування ХВДП, але внутрішньовенне ІГ (ВВІГ) може бути складним завданням. для пацієнтів через тривалість інфузії, обсяги препарату або венозний доступ. Hyqvia пропонує підшкірну (під шкіру) інфузію для пацієнтів і осіб, які доглядають за ними, яку може проводити медичний працівник або вдома після відповідного навчання.

Схвалення базувалося на дослідження фази 3 ADVANCE-CIDP 1. Пацієнти були рандомізовані для отримання або Hyqvia, або плацебо в тій самій дозі та частоті інфузії, що й у попередньому лікуванні ВВІГ (кожні 2, 3 або 4 тижні) протягом 6 місяців або до відміни або рецидиву. Результати показали статистично значущу різницю в частоті рецидивів на користь Hyqvia порівняно з плацебо через 6 місяців.

Найпоширенішими побічними ефектами, про які повідомлялося в дослідженнях, є головний біль, блювота, втома, нудота. , лихоманка, свербіж, почервоніння, біль у животі.

Takeda's Gammagard Liquid [Immune Globulin Infusion (Human) 10% Solution] внутрішньовенна терапія імуноглобуліном (IVIG) схвалено наприкінці січня для покращення нервово-м’язової недостатності та порушення у дорослих із CIDP.

Неопіоїдні показання Zynrelef розширено для знеболення після хірургічного втручання

FDA схвалила Zynrelef (бупівакаїн і мелоксикам) розчин із пролонгованим вивільненням для м’яких тканин і ортопедичних хірургічних втручань, включаючи стопи та гомілки, а також інших процедур, під час яких уникають прямого впливу на суглобовий хрящ. Він показаний дорослим для післяхірургічного знеболювання протягом до 72 годин.

Zynrelef від Heron Therapeutics раніше був схвалений для стоп і гомілок, малих і середніх хірургічні процедури відкритого ендопротезування черевної порожнини та загального ендопротезування суглобів нижніх кінцівок у дорослих.

Це комбінація місцевого анестетика бупівакаїну та нестероїдного протизапального засобу з пролонгованим вивільненням із фіксованою дозою препарат (НПЗП) мелоксикам, призначений для лікування післяопераційного болю. У деяких пацієнтів це може усунути або зменшити потребу в опіоїдах після операції.

Zynrelef призначений лише для введення одноразової дози та вводиться шляхом інстиляції в ділянку операції перед закриттям.

Оскільки Zynrelef містить НПЗЗ мелоксикам, на етикетці продукту міститься попередження про підвищений ризик серцево-судинних і шлунково-кишкових подій.

Найпоширенішими побічними ефектами є блювота (під час операцій на м’яких тканинах), запор і головний біль (під час ортопедичних процедур).

Опубліковано : 2024-01-31 08:15

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.