Měsíční přehled zpráv – červen 2024
Lékařsky zkontrolováno Leigh Ann Andersonovou, PharmD. Poslední aktualizace 30. června 2024.
FDA Grants Rozšířené schválení společnosti Skyrizi pro ulcerózní kolitidu
Dne 18. června americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil AbbVie Skyrizi (risankizumab-rzaa) pro dospělé se středně těžkou až těžkou aktivní ulcerózní kolitidou (UC). Skyrizi je také schválen k léčbě dospělých s plakovou psoriázou, psoriatickou artritidou a Crohnovou chorobou.
Ulcerózní kolitida je forma zánětlivého onemocnění střev, které způsobuje zánět v zažívacím traktu traktu a může mít za následek poškození sliznice tlustého střeva. Příznaky mohou zahrnovat bolest břicha, krvavou stolici a fekální naléhavost a inkontinenci. Skyrizi je inhibitor interleukinu-23 (IL-23), který selektivně blokuje IL-23, aby snížil zánět a přidružené příznaky u UC. Indukční dávka Skyrizi se podává intravenózní (IV) infuzí v týdnu 0, týdnu 4 a týdnu 8. Udržovací dávka se podává subkutánní (podkožní) injekcí v týdnu 12, poté každých 8 týdnů. Po úvodních dávkách lze léčbu Skyrizi udržovat doma pomocí on-body injektoru (OBI) nebo pomocí předplněné injekční stříkačky. Injekční dávka OBI je podána přibližně za 5 minut. Schválení bylo založeno na indukčních a udržovacích placebem kontrolovaných studiích u pacientů se středně těžkou až těžkou aktivní ulcerózní kolitidou. V klinických studiích pomohl Skyrizi pacientům dosáhnout remise po 12 týdnech a jednom roce. V indukční studii (1 200 mg startovací IV infuze) vedl přípravek Skyrizi k viditelné opravě výstelky tlustého střeva u 36 % pacientů po 12 týdnech (oproti 12 % u placeba). Během udržovací fáze (180 mg subkutánní udržovací injekce) dosáhlo 51 % pacientů viditelné opravy výstelky tlustého střeva za jeden rok (oproti 31 % placebové skupiny). nejčastější nežádoucí účinky pozorované ve studiích UC byly artralgie (bolest kloubů) během indukce a artralgie, horečka, reakce v místě vpichu a vyrážka během udržovací léčby. Ohtuvayre: A First-in- Inhibitor třídy PDE3 / PDE4 pro údržbu CHOPN
Ohtuvayre (ensifentrin) byl schválen v červnu pro udržovací léčbu chronické obstrukční plicní nemoci (CHOPN) u dospělých. Ohtuvayre je první inhalační přípravek na údržbu CHOPN s novým mechanismem účinku za více než 20 let. Je určen pouze pro použití s nebulizérem po zaškolení pacienta.
Ohtuvayre je malá molekula klasifikovaná jako duální inhibitor enzymů fosfodiesterázy 3 a 4 (PDE3 a PDE4) a kombinuje bronchodilatační a nesteroidní protizánětlivé účinky. Doporučená dávka je 3 mg (jedna ampule) dvakrát denně podávaná perorálně inhalací pomocí standardního tryskového nebulizéru s náustkem. Schválení zahrnovalo údaje z fáze 3, placebem kontrolovaných studií ENHANCE (n=1 553) s primárním koncovým bodem změny od výchozí hodnoty FEV1 AUC0-12h po dávce v týdnu 12. FEV1 je běžný test funkce plic, který měří, jak mnoho vzduchu můžete vytlačit během jedné sekundy po maximálním nádechu. Ohtuvayre splnil primární cílový bod v ENHANCE-1 i ENHANCE-2 a prokázal významné a klinicky významné zlepšení funkce plic. Varování a preventivní opatření zahrnují riziko paradoxního bronchospasmu (náhlé dýchání problémy) a nárůst psychiatrických nežádoucích reakcí, včetně sebevražednosti. Ohtuvayre se nepoužívá pro akutní (náhlé) příznaky CHOPN. Vždy mějte s sebou záchranný inhalátor. Mezi nejčastější nežádoucí účinky (výskyt ≥ 1 % a častější než u placeba) patří bolesti zad, hypertenze (vysoký krevní tlak), infekce močového měchýře a průjem. Ohtuvayre vyrábí společnost Verona Pharma a očekává se, že bude uveden na trh ve 3. čtvrtletí roku 2024. Rytelo schváleno pro myelodysplastické syndromy s nižším rizikem (MDS) s anémií
V červnu FDA schválila infuzi Rytelo (imetelstat) společnosti Geron Corporation k léčbě dospělých s myelodysplastickým syndromem s nízkým až středním rizikem 1 (MDS) s anémií. Vhodní pacienti nereagovali na, přestali reagovat nebo nemohou být léčeni látkami stimulujícími erytropoézu (ESA).
Myelodysplastické syndromy jsou skupinou rakovin, u kterých červené krvinky nedozrávají a stávají se zdravými, což vede k anémii a nutnosti průběžných krevních transfuzí. Příznaky mohou zahrnovat slabost, únavu, dušnost, infekce, modřiny a snadné krvácení. Rytelo, oligonukleotidový inhibitor telomerázy, působí tak, že se váže na telomerázu a inhibuje její aktivitu enzym, který selektivně zabíjí maligní kmenové a progenitorové buňky v kostní dřeni. Doporučená dávka přípravku Rytelo je 7,1 mg/kg podávaná jako intravenózní (IV) infuze po dobu 2 hodin každé 4 týdny. Premedikace před dávkováním pro potenciální reakce související s infuzí Schválení bylo založeno na klinické studii fáze 3 IMerge, která ukázala, že Rytelo prokázalo významně vyšší míru nezávislosti na transfuzi červených krvinek (RBC- TI) vs. placebo po dobu alespoň 8 po sobě jdoucích týdnů (Rytelo 39,8 % vs. placebo 15 %) a po dobu alespoň 24 týdnů (Rytelo 28 % vs. placebo 3,3 %). Střední doba trvání RBC-TI byla trvalá a trvala až 1,5 roku (24týdenní respondenti) a 1 rok (8 týdnů respondenti). Varování a preventivní opatření zahrnují trombocytopenii, neutropenii , reakce na infuzi a potenciální riziko pro plod. Mezi nejčastější nežádoucí účinky patří: snížení počtu krevních destiček, snížení počtu bílých krvinek, zvýšení AST nebo ALT (jaterní enzymy), zvýšení alkalická fosfatáza, únava, prodloužený parciální tromboplastinový čas, artralgie/myalgie (bolesti kloubů/svalů), infekce COVID-19 a bolest hlavy. Elevidys Label rozšířen pro léčbu Duchenne Muscular Dystrof
V červnu Sarepta Therapeutics oznámila schválení přípravku Elevidys (delandistrogen moxeparvovec-rokl) pro léčbu pacientů ve věku nejméně 4 let s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) s potvrzenou mutací v genu DMD. FDA udělil tradiční schválení pro ambulantní pacienty s DMD a zrychlené schválení pro nechodící pacienty.
DMD je genetické onemocnění způsobené mutací v genu DMD, který kóduje instrukce pro protein zvaný dystrofin, který udržuje svalové buňky neporušené. DMD postihuje především muže od raného dětství, často ve věku 2 až 3 let. Kromě progresivní slabosti a ztráty kosterního a srdečního svalstva může vést k předčasné smrti ve druhé nebo třetí dekádě života v důsledku srdečních problémů a selhání plic. Elevidys je genová terapie založená na vektoru adeno-asociovaného viru podávaná jako jednorázová terapie přenosem genu jednou dávkou. Je určen k léčbě základní příčiny DMD dodáním funkčního zkráceného dystrofinového proteinu do svalové tkáně. Elevidys se podává jako intravenózní (IV) infuze po dobu 1–2 hodin. Neměl by být používán u pacientů s jakoukoli delecí exonu 8 a/nebo exonu 9 v genu DMD. Varování a opatření zahrnují reakce související s infuzí, akutní vážné poškození jater imunitně zprostředkovaná myositida (zánět svalů) a myokarditida (zánět srdečního svalu). Časté nežádoucí účinky zahrnují zvracení a nevolnost, poškození jater, pyrexii (horečku) a trombocytopenii ( nízký počet krevních destiček). Pokračování schválení pro nechodící pacienty může záviset na výsledcích dalších klinických studií. FDA Clears Capvaxive: 21valentní pneumokoková vakcína společnosti Merck
Minulý měsíc FDA schválila Merck's Capvaxive (pneumokoková 21valentní konjugovaná vakcína), 21valentní pneumokokovou konjugovanou vakcínu indikovanou dospělým ve věku 18 let a starším k aktivní imunizaci k prevenci invazivních onemocnění a pneumonie způsobených sérotypy Streptococcus pneumoniae. Capvaxive obsahuje osm unikátních sérotypů.
Pneumokokové onemocnění je infekce způsobená bakterií zvanou Streptococcus pneumoniae. Existuje více než 100 různých sérotypů pneumokokových bakterií, přičemž některé sérotypy vystavují lidi riziku invazivních pneumokokových onemocnění, jako je bakterémie (infekce krevního řečiště), bakteriemická pneumonie (pneumonie s bakteriémií), meningitida (infekce obalů mozku a míchy). ), stejně jako neinvazivní pneumokoková pneumonie (bakteriální infekce plic). Capvaxive se podává v jedné dávce intramuskulární injekcí. Capvaxive zahrnuje osm unikátních sérotypů (5A, 15C, 16F, 23A, 23B, 24F, 31 a 35B), které nejsou pokryty aktuálně schválenými pneumokokovými vakcínami. Tyto sérotypy byly zodpovědné za přibližně 27 % případů invazivních pneumokokových onemocnění u dospělých ve věku 50 let a starších a přibližně 30 % u dospělých ve věku 65 let a starších. Použití pro prevenci pneumonie je schválena pod urychleným schválením a další schválení může záviset na ověření klinického přínosu v dalších studiích. Obvyklé vedlejší účinky zahrnují bolest v místě vpichu, únavu, bolest hlavy, bolesti svalů a zarudnutí nebo otok v místě vpichu. FDA schvaluje PiaSky od Genentech k léčbě paroxysmální noční hemoglobinurie
FDA schválila Genentech PiaSky (crovalimab-akkz) pro léčbu dospělých a dětských pacientů ve věku 13 let a starších s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH), kteří váží alespoň 40 kg (88 lb). PiaSky umožňuje samoaplikaci subkutánní (podkožní) injekce každé 4 týdny po úvodních intravenózních nasycovacích dávkách.
Paroxysmální noční hemoglobinurie je vzácná a život. – ohrožující krevní stav, při kterém jsou červené krvinky zničeny imunitním systémem těla, což způsobuje anémii, únavu, krevní sraženiny a možné onemocnění ledvin. PiaSky (crovalimab-akkz) je inhibitor C5 komplementu a působí v PNH blokováním části kaskády komplementového (imunitního) systému. Podává se jako jednorázová nasycovací dávka intravenózní (IV) infuzí v den 1, následované čtyřmi dalšími týdenními nasycovacími dávkami podávanými subkutánní injekcí ve dnech 2, 8, 15 a 22. Udržovací dávka začíná 29. den a podává se každé 4 týdny subkutánní injekcí. Ve 24týdenní studii COMMODORE 2 fáze III (n=204) bylo zjištěno, že PiaSky není horší než eculizumab (Soliris) v obou koprimárních koncových bodech účinnosti kontroly hemolýzy a vyhýbání se transfuzi, stejně jako v sekundárních koncových bodech účinnosti BTH (průlomová hemolýza) a stabilizace hemoglobinu (Hb). Mělo také srovnatelný bezpečnostní profil. PiaSky nese Boxed Warning pro zvýšené riziko vážných a život ohrožujících infekcí způsobených Neisseria meningitidis. Je k dispozici pouze prostřednictvím omezeného programu zvaného PiaSky REMS. Meningokokové infekce se mohou rychle stát život ohrožujícími nebo způsobit smrt, pokud nejsou rozpoznány a léčeny včas. Varování a opatření týkající se tohoto léku zahrnují hypersenzitivní reakce typu III u pacientů přecházejících z jiného inhibitoru C5 (může způsobit zánět a poškození tkáně), zvýšenou náchylnost k závažným infekcím a reakce související s infuzí a injekcí. Časté nežádoucí reakce (výskyt ≥10 %) byly infuze- související reakce, infekce dýchacích cest (včetně infekcí plic, příznaků nachlazení a bolesti nebo otoku nosu nebo hrdla), virové infekce a hypersenzitivní reakce typu III. Použití Wakix rozšířeno na děti 6 let a starší s narkolepsií
Harmony Biosciences oznámila schválení perorálního přípravku Wakix (pitolisant) podávaného jednou denně, antagonisty/inverzního agonisty receptoru histaminu-3 (H3) pro léčbu nadměrné denní ospalosti (EDS) u dětí ve věku 6 let a starších s narkolepsií .
Narkolepsie se vyznačuje nesmírnou denní ospalostí a náhlými záchvaty spánku. Je také schválen k léčbě nadměrné denní ospalosti (EDS) nebo kataplexie (náhlá ztráta svalové síly) u dospělých s narkolepsií. Wakix působí tak, že zvyšuje syntézu a uvolňování histaminu. , neurotransmiter v mozku podporující probuzení. Není to kontrolovaná látka. Doporučená dávka se podává perorálně jednou denně ráno, když se poprvé probudíte. Zpočátku se dávky zvyšují během 3týdenního období na základě klinické odpovědi a snášenlivosti. Schválení bylo založeno na studii se 110 pediatrickými pacienty ve věku 6 až 17 let, kteří byli randomizováni k dostávat Wakix nebo placebo. Výsledky prokázaly statisticky významně větší zlepšení konečného celkového skóre PDSS (Pediatric Daytime Sleepiness Score) ve srovnání s placebem o -3,41 bodu (95% CI: -5,52, -1,31). Wakix je kontraindikován u těžkého poškození jater (jater). Upozornění a opatření zahrnují prodloužení QT intervalu (což může vést k vážnému abnormálnímu srdečnímu rytmu). Nejčastější nežádoucí účinky (≥5 % a vyšší než u placeba) u dětí 6 let a starší trpěli bolestí hlavy a nespavostí (problémy se spánkem). Iqirvo udělil zrychlené schválení k léčbě primární biliární cholangitidy
FDA udělila urychlené schválení společnosti Iqirvo (elafibranor) k léčbě primární biliární cholangitidy (PBC) u dospělých, což je vzácné a chronické onemocnění jater, které má původ v malých žlučovodech. Používá se jako kombinovaná léčba u dospělých, kteří mají nedostatečnou odpověď na kyselinu ursodeoxycholovou (UDCA), nebo jako jediná léčba u pacientů, kteří netolerují UDCA.
Primární biliární cholangitida (PBC) je vzácné a chronické autoimunitní onemocnění jater, které má původ v malých žlučovodech. Vede k hromadění žluči a toxinů (cholestáza), což vede k zjizvení jater a destrukci žlučovodů. Příznaky zahrnují únavu a svědění, které mohou být závažné a mohou vést k selhání jater, transplantaci jater nebo smrti. Iqirvo je duální agonista receptoru aktivovaného peroxisomem (PPAR) alfa / delta (α,δ), který funguje tak, že aktivuje receptory PPAR a blokuje produkci žlučových kyselin, ačkoliv přesný mechanismus není znám. Doporučená dávka je 80 mg perorálně jednou denně s jídlem nebo bez jídla. Iqirvo obdržel urychlené schválení na základě údajů ze studie fáze III ELATIVE a snížení biochemického markeru alkalické fosfatázy (ALP). Iqirvo plus UDCA (n=108) dosáhlo 51% odpovědi oproti 4% ve skupině placebo plus UDCA. Většina pacientů (95 %) dostávala studijní léčbu (Iqirvo nebo placebo) v kombinaci s UDCA. Varování a opatření zahrnují myalgii, myopatii a rhabdomyolýzu, zlomeniny, poškození plodu, léky - indukované poškození jater, závažná alergická reakce a obstrukce žlučových cest. Omezení použití: Iqirvo se nedoporučuje u lidí s příznaky nebo známkami pokročilého onemocnění jater (dekompenzovaná cirhóza). Nežádoucí účinky u nejméně 5 % pacientů zahrnují zvýšení tělesné hmotnosti, průjem, bolest žaludku, nevolnost, zvracení, bolest kloubů, zácpa, poranění svalů, Není známo, zda užívání přípravku Iqirvo zlepší pacientovu šanci na přežití nebo zabrání dekompenzaci jater. Pokračování schválení může záviset na dalších studiích prokazujících pozitivní klinický přínos. Iqirvo vyrábí společnost Ipsen Biopharmaceuticals. FDA Schvaluje Vigafyde, první perorální roztok vigabatrinu připravený k použití
Minulý měsíc FDA vyčistil Vigafyde (vigabatrin), perorální roztok připravený k použití ze schváleného léku proti záchvatům vigabatrinu. Vigafyde je indikován jako monoterapie k léčbě infantilních spazmů u pediatrických pacientů ve věku 1 měsíc až 2 roky, u kterých potenciální přínosy převažují nad potenciálním rizikem ztráty zraku.
Kojenecké křeče jsou vzácnou, těžkou formou epilepsie, která může přejít do dlouhodobých trvalých problémů, jako jsou pokračující záchvaty, jiné formy epilepsie, poruchy autistického spektra a vývojové problémy. Obvykle začíná u dětí mladších jednoho roku. Vigafyde působí tak, že inhibuje enzym GABA transaminázu, která zvyšuje hladiny kyseliny gama-aminomáselné (GABA) v mozku. Předpokládá se, že zvýšení GABA zlepšuje kontrolu záchvatů modulací neuronální excitability. Vigafyde se podává v perorální dávce dvakrát denně podle hmotnosti a nevyžaduje další rekonstituci nebo ředění před podáním správa. Vigafyde (100 mg/ml) je koncentrovanější než roztoky vigabatrinu, které se připravují z prášku (50 mg/ml). Vigafyde nese krabicové varování pro trvalou ztrátu zraku a monitorování vidění. Je k dispozici pouze prostřednictvím omezeného programu zvaného Vigabatrin REMS. Varování a opatření spojená s Vigafyde zahrnují abnormální změny signálu MRI a intramyelinický edém, abstinenční záchvaty a anémii. Mezi běžné nežádoucí reakce patří somnolence, bronchitida, infekce ucha a akutní zánět středního ucha. Vigafyde vyrábí společnost Pyros Pharmaceuticals, Inc. a očekává se, že bude dostupný v druhé polovině roku 2024 . FDA schvaluje Sofdra topický gel do podpaží proti nadměrnému pocení
V červnu FDA schválil Sofdru (sofpironium 12,45 %), topický anticholinergní gel indikovaný k léčbě primární axilární hyperhidrózy (nadměrné pocení v podpaží) u dospělých a dětí ve věku 9 let a starších. Aplikuje se přímo do oblasti podpaží.
Hyperhidróza je zdravotní stav, který vede k nadměrnému pocení v podpaží. Může to být invalidizující a trapný stav, který může snížit kvalitu života pacienta. Asi 10 milionů pacientů v USA má primární axilární hyperhidrózu. Uvolňování acetylcholinu stimuluje produkci potu. Sofpironium, aktivní složka přípravku Sofdra, blokuje acetylcholinové receptory nacházející se v ekrinních potních žlázách, aby se snížila rychlost pocení. Sofdra gel se aplikuje lokálně do každé oblasti podpaží jednou denně před spaním. Schválení bylo založeno na výsledcích studií fáze III CARDIGAN u 701 pacientů. Sofdra vs. léčba vehikulem úspěšně splnila všechny koncové body se smysluplnými změnami oproti výchozí hodnotě v gravimetrické produkci potu (GSP) a skóre závažnosti hyperhidrózy – axilární, 7 položek (HDSM-AX7). Sofdra by se neměla používat (je kontraindikována) při zdravotních stavech, které mohou být zhoršeny anticholinergními vlastnostmi (jako je glaukom, paralytický ileus, těžká ulcerózní kolitida, myasthenia gravis, Sjogrenův syndrom a další). Varování a preventivní opatření zahrnují použití při zadržování moči, zhoršené kontrole tělesné teploty v horkém prostředí a rozmazaném vidění. Mezi časté nežádoucí účinky patří sucho v ústech, rozmazané vidění, bolest nebo zarudnutí v místě aplikace, mydriáza (rozšíření zornice), dermatitida v místě aplikace, svědění a podráždění v místě aplikace, retence moči Sofdra is vyrábí Botanix Pharmaceuticals Ltd.
Vyslán : 2024-07-01 11:15
Přečtěte si více
Odmítnutí odpovědnosti
Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.
Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.
Populární klíčová slova
