Μηνιαία Ενημέρωση - Ιούνιος 2024
Ιατρική κριτική από Leigh Ann Anderson, PharmD. Τελευταία ενημέρωση στις 30 Ιουνίου 2024.
Επεκτείνεται η έγκριση του FDA Grants στη Σκυρίζι για την ελκώδη κολίτιδα
Στις 18 Ιουνίου, ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε το Skyrizi της AbbVie (risankizumab-rzaa) για ενήλικες με μέτρια έως σοβαρή ενεργό ελκώδη κολίτιδα (UC). Το Skyrizi είναι επίσης εγκεκριμένο για τη θεραπεία ενηλίκων με ψωρίαση κατά πλάκας, ψωριασική αρθρίτιδα και νόσο του Crohn.
Η ελκώδης κολίτιδα είναι μια μορφή φλεγμονώδους νόσου του εντέρου που προκαλεί φλεγμονή στο πεπτικό σύστημα. οδού και μπορεί να προκαλέσει βλάβη στην επένδυση του παχέος εντέρου. Τα συμπτώματα μπορεί να περιλαμβάνουν κοιλιακό άλγος, αιματηρά κόπρανα και περιττώματα και ακράτεια. Το Skyrizi είναι ένας αναστολέας της ιντερλευκίνης-23 (IL-23) που αναστέλλει επιλεκτικά την IL-23 για να μειώσει τη φλεγμονή και τη φλεγμονή και συσχετιζόμενα συμπτώματα στο UC. Η δόση επαγωγής Skyrizi γίνεται μέσω ενδοφλέβιας (IV) έγχυσης την Εβδομάδα 0, την Εβδομάδα 4 και την Εβδομάδα 8. Η δόση συντήρησης χορηγείται με υποδόρια (κάτω από το δέρμα) ένεση την εβδομάδα 12, στη συνέχεια κάθε 8 εβδομάδες στη συνέχεια. Ακολουθώντας τις δόσεις έναρξης, η θεραπεία με Skyrizi μπορεί να διατηρηθεί στο σπίτι χρησιμοποιώντας μια συσκευή έγχυσης στο σώμα (OBI) ή με προγεμισμένη σύριγγα. Η δόση της ένεσης OBI χορηγείται σε περίπου 5 λεπτά. Η έγκριση βασίστηκε σε μελέτες επαγωγής και συντήρησης ελεγχόμενες με εικονικό φάρμακο σε ασθενείς με μέτρια έως σοβαρά ενεργή ελκώδη κολίτιδα. Σε κλινικές δοκιμές, το Skyrizi βοήθησε τους ασθενείς να επιτύχουν ύφεση σε 12 εβδομάδες και ένα χρόνο. Στη δοκιμή επαγωγής (1.200 mg εναρκτήρια έγχυση IV), το Skyrizi οδήγησε σε ορατή αποκατάσταση της επένδυσης του παχέος εντέρου στο 36% των ασθενών στις 12 εβδομάδες (έναντι 12% εικονικό φάρμακο). Κατά τη φάση συντήρησης (υποδόρια ένεση συντήρησης 180 mg), το 51% των ασθενών πέτυχε ορατή αποκατάσταση της επένδυσης του παχέος εντέρου σε ένα χρόνο (έναντι 31% της ομάδας εικονικού φαρμάκου). Η πιο κοινή. παρενέργειες που παρατηρήθηκαν σε μελέτες UC ήταν αρθραλγία (πόνος στις αρθρώσεις) κατά την επαγωγή και αρθραλγία, πυρετός, αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης και εξάνθημα κατά τη διάρκεια της θεραπείας συντήρησης. Ohtuvayre: A First-in- Κατηγορία PDE3 / PDE4 Inhibitor for COPD Maintenance
Το Ohtuvayre (ενσιφεντρίνη) εγκρίθηκε τον Ιούνιο για τη θεραπεία συντήρησης της χρόνιας αποφρακτικής πνευμονοπάθειας (ΧΑΠ) σε ενήλικες. Το Ohtuvayre είναι το πρώτο εισπνεόμενο προϊόν συντήρησης ΧΑΠ με νέο μηχανισμό δράσης εδώ και περισσότερα από 20 χρόνια. Είναι μόνο για χρήση με νεφελοποιητή μετά την εκπαίδευση του ασθενούς.
Το Ohtuvayre είναι ένα μικρό μόριο που ταξινομείται ως διπλός αναστολέας των ενζύμων φωσφοδιεστεράσης 3 και 4 (PDE3 και PDE4) και συνδυάζει βρογχοδιασταλτικές και μη στεροειδείς αντιφλεγμονώδεις επιδράσεις. Η συνιστώμενη δόση είναι 3 mg (μία αμπούλα) δύο φορές την ημέρα, χορηγούμενη με εισπνοή από το στόμα, χρησιμοποιώντας έναν τυπικό νεφελοποιητή πίδακα με επιστόμιο. Η έγκριση περιλάμβανε δεδομένα από τη Φάση 3, ελεγχόμενες με εικονικό φάρμακο δοκιμές ENHANCE (n=1.553) με πρωτεύον τελικό σημείο αλλαγής από την αρχική τιμή στο FEV1 AUC0-12h μετά τη δόση την Εβδομάδα 12. Το FEV1 είναι μια κοινή δοκιμασία πνευμονικής λειτουργίας που μετρά τον τρόπο πολύ αέρα μπορείτε να διώξετε πάνω από ένα δευτερόλεπτο μετά από τη μέγιστη εισπνοή. Το Ohtuvayre πέτυχε το πρωτεύον τελικό σημείο τόσο στο ENHANCE-1 όσο και στο ENHANCE-2, επιδεικνύοντας σημαντικές και κλινικά σημαντικές βελτιώσεις στην πνευμονική λειτουργία. Οι προειδοποιήσεις και οι προφυλάξεις περιλαμβάνουν κίνδυνο παράδοξου βρογχόσπασμου (αιφνίδια αναπνοή προβλήματα) και αύξηση των ψυχιατρικών ανεπιθύμητων ενεργειών, συμπεριλαμβανομένης της αυτοκτονίας. Το Ohtuvayre δεν χρησιμοποιείται για οξεία (αιφνίδια) συμπτώματα ΧΑΠ. Έχετε πάντα μαζί σας μια συσκευή εισπνοής διάσωσης. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (επίπτωση ≥ 1% και πιο συχνές από το εικονικό φάρμακο) περιλαμβάνουν πόνο στην πλάτη, υπέρταση (υψηλή αρτηριακή πίεση), λοίμωξη της ουροδόχου κύστης , και διάρροια. Το Ohtuvayre κατασκευάζεται από τη Verona Pharma και αναμένεται να κυκλοφορήσει το 3ο τρίμηνο του 2024. Το Rytelo εγκρίθηκε για μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα χαμηλού κινδύνου (MDS) με αναιμία
Τον Ιούνιο, ο FDA ενέκρινε την έγχυση Rytelo (imetelstat) της Geron Corporation για τη θεραπεία ενηλίκων με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα χαμηλού έως μέσου κινδύνου (MDS) με αναιμία. Οι επιλέξιμοι ασθενείς δεν έχουν ανταποκριθεί, έχουν σταματήσει να ανταποκρίνονται ή δεν μπορούν να υποβληθούν σε θεραπεία με παράγοντες διέγερσης της ερυθροποίησης (ESA).
Τα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα είναι μια ομάδα καρκίνων στην οποία Τα ερυθρά αιμοσφαίρια δεν ωριμάζουν και γίνονται υγιή, οδηγώντας σε αναιμία και στην ανάγκη για συνεχείς μεταγγίσεις αίματος. Τα συμπτώματα μπορεί να περιλαμβάνουν αδυναμία, κόπωση, δύσπνοια, λοιμώξεις, μώλωπες και εύκολη αιμορραγία. Το Rytelo, ένας αναστολέας της ολιγονουκλεοτιδικής τελομεράσης, δρα δεσμεύοντας και αναστέλλοντας τη δραστηριότητα της τελομεράσης. ένζυμο που σκοτώνει επιλεκτικά τα κακοήθη βλαστοκύτταρα και τα προγονικά κύτταρα στον μυελό των οστών. Η συνιστώμενη δόση του Rytelo είναι 7,1 mg / kg χορηγούμενη ως ενδοφλέβια (IV) έγχυση για 2 ώρες. κάθε 4 εβδομάδες. Premedic πριν από τη δόση για πιθανές αντιδράσεις σχετιζόμενες με την έγχυση Η έγκριση βασίστηκε στην κλινική δοκιμή Φάσης 3 IMerge, δείχνοντας ότι το Rytelo επέδειξε σημαντικά υψηλότερα ποσοστά ανεξαρτησίας από μετάγγιση ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC- TI) έναντι εικονικού φαρμάκου για τουλάχιστον 8 διαδοχικές εβδομάδες (Rytelo 39,8% έναντι εικονικού φαρμάκου 15%) και για τουλάχιστον 24 εβδομάδες (Rytelo 28% έναντι εικονικού φαρμάκου 3,3%). Η διάμεση διάρκεια RBC-TI ήταν ανθεκτική και διατηρήθηκε για έως και 1,5 έτος (αποκριτές 24 εβδομάδων) και 1 έτος (αποκριτές 8 εβδομάδων). Οι προειδοποιήσεις και οι προφυλάξεις περιλαμβάνουν θρομβοπενία, ουδετεροπενία , αντιδράσεις έγχυσης και δυνητικός κίνδυνος για ένα έμβρυο. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες περιλαμβάνουν: μειωμένα αιμοπετάλια, μειωμένα λευκά αιμοσφαίρια, αύξηση AST ή ALT (ηπατικά ένζυμα), αύξηση αλκαλική φωσφατάση, κόπωση, παρατεταμένος χρόνος μερικής θρομβοπλαστίνης, αρθραλγία/μυαλγία (πόνος στις αρθρώσεις/μυϊκοί πόνοι), λοιμώξεις από COVID-19 και πονοκέφαλος. Ετικέτα Elevidys Διευρυμένη για τη θεραπεία της μυϊκής νόσου Duchenne. Δυστροφία
Τον Ιούνιο, η Sarepta Therapeutics ανακοίνωσε την έγκριση του Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) για τη θεραπεία ασθενών ηλικίας τουλάχιστον 4 ετών με μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD) με επιβεβαιωμένη μετάλλαξη στο γονίδιο DMD. Η FDA χορήγησε παραδοσιακή έγκριση για περιπατητικούς ασθενείς με DMD και επιτάχυνε την έγκριση για μη περιπατητικούς ασθενείς.
Το DMD είναι μια γενετική ασθένεια που προκαλείται από μια μετάλλαξη στο γονίδιο DMD που κωδικοποιεί το γονίδιο DMD που κωδικοποιεί. οδηγίες για μια πρωτεΐνη που ονομάζεται δυστροφίνη που διατηρεί ανέπαφα τα μυϊκά κύτταρα. Η DMD επηρεάζει κυρίως τους άνδρες ξεκινώντας από την πρώιμη παιδική ηλικία, συχνά μεταξύ 2 και 3 ετών. Εκτός από την προοδευτική αδυναμία και την απώλεια σκελετικών και καρδιακών μυών, μπορεί να οδηγήσει σε πρόωρο θάνατο τη δεύτερη ή τρίτη δεκαετία της ζωής λόγω καρδιακών προβλημάτων και πνευμονική ανεπάρκεια. Το Elevidys είναι μια γονιδιακή θεραπεία που βασίζεται σε φορέα ιού που σχετίζεται με αδενοειδείς πόρους που χορηγείται ως θεραπεία μεταφοράς γονιδίων εφάπαξ, εφάπαξ δόσης. Έχει σχεδιαστεί για τη θεραπεία της υποκείμενης αιτίας της DMD με την παροχή μιας λειτουργικής βραχυμένης πρωτεΐνης δυστροφίνης στον μυϊκό ιστό. Το Elevidys χορηγείται ως ενδοφλέβια (IV) έγχυση για 1-2 φορές. ώρες. Δεν πρέπει να χρησιμοποιείται σε ασθενείς με οποιαδήποτε διαγραφή στο εξόνιο 8 και/ή στο εξόνιο 9 στο γονίδιο DMD. Οι προειδοποιήσεις και οι προφυλάξεις περιλαμβάνουν αντιδράσεις που σχετίζονται με την έγχυση, οξεία σοβαρή ηπατική βλάβη. , μυοσίτιδα που προκαλείται από το ανοσοποιητικό σύστημα (μυϊκή φλεγμονή) και μυοκαρδίτιδα (φλεγμονή του καρδιακού μυός). Συνήθεις ανεπιθύμητες ενέργειες περιλαμβάνουν έμετο και ναυτία, ηπατική βλάβη, πυρεξία (πυρετός) και θρομβοπενία ( χαμηλούς αριθμούς αιμοπεταλίων). Η συνέχιση της έγκρισης για μη περιπατητικούς ασθενείς μπορεί να εξαρτάται από τα αποτελέσματα που παρατηρούνται σε περαιτέρω κλινικές μελέτες. FDA καθαρίζει Capvaxive: Merck's 21-Valent Pneumococcal Vaccine
Αυτόν τον περασμένο μήνα, η FDA ενέκρινε το Merck's Capvaxive (πνευμονιοκοκκικό 21-δύναμο συζευγμένο εμβόλιο), ένα 21-δύναμο συζευγμένο εμβόλιο πνευμονιόκοκκου που ενδείκνυται σε ενήλικες 18 ετών και άνω για ενεργό ανοσοποίηση για την πρόληψη της επεμβατικής νόσου και της πνευμονίας που προκαλείται από τον στρεπτόκοκκο πνευμονιοκόκκου. Το Capvaxive περιέχει οκτώ μοναδικούς ορότυπους.
Η πνευμονιοκοκκική νόσος είναι μια λοίμωξη που προκαλείται από ένα βακτήριο που ονομάζεται Streptococcus pneumoniae. Υπάρχουν πάνω από 100 διαφορετικοί ορότυποι πνευμονιοκοκκικών βακτηρίων, με ορισμένους ορότυπους που θέτουν τους ανθρώπους σε κίνδυνο για διεισδυτικές πνευμονιοκοκκικές ασθένειες, όπως βακτηριαιμία (λοίμωξη της κυκλοφορίας του αίματος), βακτηριαιμική πνευμονία (πνευμονία με βακτηριαιμία), μηνιγγίτιδα (λοίμωξη των καλυμμάτων του εγκεφάλου του μυελού και ), καθώς και η μη επεμβατική πνευμονιοκοκκική πνευμονία (βακτηριακή πνευμονική λοίμωξη). Το Capvaxive χορηγείται ως εφάπαξ δόση που χορηγείται με ενδομυϊκή ένεση. Το Capvaxive περιλαμβάνει οκτώ μοναδικούς ορότυπους (5A, 15C, 16F, 23A, 23B, 24F, 31 και 35B) που δεν καλύπτονται από επί του παρόντος εγκεκριμένα εμβόλια πνευμονιόκοκκου. Αυτοί οι ορότυποι ήταν υπεύθυνοι για περίπου το 27% των περιπτώσεων διηθητικής πνευμονιοκοκκικής νόσου σε ενήλικες 50 ετών και άνω και περίπου το 30% σε ενήλικες 65 ετών και άνω. Η χρήση. για την πρόληψη της πνευμονίας έχει εγκριθεί με ταχεία έγκριση και η συνέχιση της έγκρισης μπορεί να εξαρτάται από την επαλήθευση του κλινικού οφέλους σε πρόσθετες μελέτες. Συνήθεις ανεπιθύμητες ενέργειες περιλαμβάνουν πόνο στο σημείο της ένεσης, κόπωση, κεφαλαλγία, μυϊκοί πόνοι και ερυθρότητα ή πρήξιμο στο σημείο της ένεσης. Ο FDA Εγκρίνει το PiaSky της Genentech για τη θεραπεία της παροξυσμικής νυχτερινής αιμοσφαιρινουρίας
Ο FDA ενέκρινε το PiaSky (crovalimab-akkz) της Genentech για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιατρικών ασθενών 13 ετών και άνω με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (PNH) που ζυγίζουν τουλάχιστον 40 κιλά (88 λίβρες). Το PiaSky επιτρέπει την επιλογή της αυτοχορήγησης μιας υποδόριας (κάτω από το δέρμα) ένεση κάθε 4 εβδομάδες μετά τις αρχικές ενδοφλέβιες δόσεις φόρτισης.
Η παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία είναι μια σπάνια και μια ζωή. -απειλητική κατάσταση του αίματος κατά την οποία τα ερυθρά αιμοσφαίρια καταστρέφονται από το ανοσοποιητικό σύστημα του σώματος προκαλώντας αναιμία, κόπωση, θρόμβους αίματος και πιθανή νεφρική νόσο. Το PiaSky (crovalimab-akkz) είναι είναι ένας αναστολέας του συμπληρώματος C5 και δρα στην PNH αναστέλλοντας μέρος του καταρράκτη του (ανοσοποιητικού) συστήματος του συμπληρώματος. Χορηγείται ως εφάπαξ δόση φόρτωσης με ενδοφλέβια (IV) έγχυση την Ημέρα. 1, ακολουθούμενες από τέσσερις επιπλέον εβδομαδιαίες δόσεις φόρτωσης που χορηγούνται με υποδόρια ένεση τις Ημέρες 2, 8, 15 και 22. Η δόση συντήρησης ξεκινά την Ημέρα 29 και χορηγείται κάθε 4 εβδομάδες με υποδόρια ένεση. Στη μελέτη Φάσης ΙΙΙ, 24 εβδομάδων COMMODORE 2 (n=204), το PiaSky βρέθηκε ότι δεν ήταν κατώτερο από το eculizumab (Soliris) τόσο στα συν-πρωτεύοντα τελικά σημεία αποτελεσματικότητας του ελέγχου της αιμόλυσης όσο και στην αποφυγή μετάγγισης καθώς και στα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία αποτελεσματικότητας της BTH (αιμόλυση διάνοιξης) και της σταθεροποίησης της αιμοσφαιρίνης (Hb). Είχε επίσης ένα συγκρίσιμο προφίλ ασφάλειας. Το PiaSky φέρει μια προειδοποίηση σε κουτί για αυξημένο κίνδυνο σοβαρών και απειλητικών για τη ζωή λοιμώξεων που προκαλούνται από το Neisseria meningitidis. Είναι διαθέσιμο μόνο μέσω ενός περιορισμένου προγράμματος που ονομάζεται PiaSky REMS. Οι μηνιγγιτιδοκοκκικές λοιμώξεις μπορεί γρήγορα να γίνουν απειλητικές για τη ζωή ή να προκαλέσουν θάνατο εάν δεν αναγνωριστούν και αντιμετωπιστούν έγκαιρα. Οι προειδοποιήσεις και οι προφυλάξεις για αυτό το φάρμακο περιλαμβάνουν αντιδράσεις υπερευαισθησίας Τύπου III σε ασθενείς που αλλάζουν από άλλον αναστολέα C5. (μπορεί να προκαλέσει φλεγμονή και βλάβη ιστού), αυξημένη ευαισθησία σε σοβαρές λοιμώξεις και αντιδράσεις που σχετίζονται με την έγχυση και την ένεση. Συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (επίπτωση ≥10%) ήταν η έγχυση- σχετικές αντιδράσεις, λοιμώξεις της αναπνευστικής οδού (συμπεριλαμβανομένων λοιμώξεων των πνευμόνων, συμπτωμάτων κρυολογήματος και πόνου ή πρήξιμο της μύτης ή του λαιμού), ιογενής λοίμωξη και αντιδράσεις υπερευαισθησίας Τύπου III. Η χρήση Wakix επεκτάθηκε σε παιδιά 6 ετών και άνω με ναρκοληψία
Η Harmony Biosciences ανακοίνωσε την έγκριση του από του στόματος Wakix (pitolisant), ενός ανταγωνιστή/αντίστροφου αγωνιστή υποδοχέα ισταμίνης-3 (H3) για τη θεραπεία της υπερβολικής ημερήσιας υπνηλίας (EDS) σε παιδιά ηλικίας 6 ετών και άνω με ναρκοληψία .
Η ναρκοληψία χαρακτηρίζεται από τεράστια υπνηλία κατά τη διάρκεια της ημέρας και ξαφνικές κρίσεις ύπνου. Είναι επίσης εγκεκριμένο για τη θεραπεία της υπερβολικής υπνηλίας κατά τη διάρκεια της ημέρας (EDS) ή της καταπληξίας (αιφνίδια απώλεια μυϊκής δύναμης) σε ενήλικες με ναρκοληψία. Το Wakix δρα αυξάνοντας τη σύνθεση και την απελευθέρωση ισταμίνης. , ένας νευροδιαβιβαστής που προάγει την αφύπνιση στον εγκέφαλο. Δεν είναι ελεγχόμενη ουσία. Η συνιστώμενη δόση χορηγείται από το στόμα μία φορά την ημέρα το πρωί όταν ξυπνάτε για πρώτη φορά. Αρχικά, οι δόσεις αυξάνονται σε μια περίοδο 3 εβδομάδων με βάση την κλινική ανταπόκριση και την ανεκτικότητα. Η έγκριση βασίστηκε σε μια μελέτη με 110 παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 6 έως 17 ετών που τυχαιοποιήθηκαν σε λάβετε Wakix ή εικονικό φάρμακο. Τα αποτελέσματα κατέδειξαν στατιστικά σημαντικά μεγαλύτερη βελτίωση στην τελική βαθμολογία PDSS (Pediatric Daytime Sleepiness Score) σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, κατά -3,41 μονάδες (95% CI: -5,52, -1,31). Το Wakix αντενδείκνυται σε σοβαρή ηπατική (ηπατική) δυσλειτουργία. Οι προειδοποιήσεις και οι προφυλάξεις περιλαμβάνουν αυξήσεις στο διάστημα QT (το οποίο μπορεί να οδηγήσει σε σοβαρό μη φυσιολογικό καρδιακό ρυθμό). Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (≥5% και μεγαλύτερες από το εικονικό φάρμακο) στα παιδιά 6 ετών και άνω είχαν πονοκέφαλο και αϋπνία (δυσκολία στον ύπνο). Η Iqirvo χορήγησε Ταχεία έγκριση για τη θεραπεία της πρωτοπαθούς χολαγγειίτιδας των χοληφόρων
Ο FDA χορήγησε ταχεία έγκριση στο Iqirvo (elafibranor) για τη θεραπεία της Πρωτοπαθούς Χολικής Χολαγγίτιδας (PBC), μιας σπάνιας και χρόνιας ηπατικής νόσου που προέρχεται από τους μικρούς χοληφόρους πόρους. Χρησιμοποιείται ως θεραπεία συνδυασμού σε ενήλικες που έχουν ανεπαρκή ανταπόκριση στο ουρσοδεοξυχολικό οξύ (UDCA) ή ως μεμονωμένη θεραπεία σε ασθενείς που δεν μπορούν να ανεχθούν το UDCA.
Πρωτοπαθής θεραπεία. Η χολική χολαγγειίτιδα (PBC) είναι μια σπάνια και χρόνια αυτοάνοση ηπατική νόσος που προέρχεται από τους μικρούς χοληφόρους πόρους. Οδηγεί σε συσσώρευση χολής και τοξινών (χολόσταση) που οδηγεί σε ουλές στο ήπαρ και καταστροφή του χοληδόχου πόρου. Τα συμπτώματα περιλαμβάνουν κόπωση και κνησμό, που μπορεί να είναι σοβαρά και μπορεί να οδηγήσουν σε ηπατική ανεπάρκεια, μεταμόσχευση ήπατος ή θάνατο. Το Iqirvo είναι ένας αγωνιστής άλφα/δέλτα (α,δ) υποδοχέα ενεργοποιημένου με διπλό υπεροξισόσωμα (PPAR) που δρα ενεργοποιώντας τους υποδοχείς PPAR για να εμποδίσει την παραγωγή χολικών οξέων, αν και η ο ακριβής μηχανισμός δεν είναι γνωστός. Η συνιστώμενη δόση είναι 80 mg από του στόματος μία φορά την ημέρα με ή χωρίς τροφή. Λήψη του Iqirvo από το στόμα. ταχεία έγκριση με βάση τα δεδομένα από τη δοκιμή Φάσης III ELATIVE και τη μείωση του βιοχημικού δείκτη αλκαλικής φωσφατάσης (ALP). Το Iqirvo συν UDCA (n=108) πέτυχε ανταπόκριση 51% έναντι 4% στην ομάδα εικονικού φαρμάκου συν UDCA. Οι περισσότεροι ασθενείς (95%) έλαβαν θεραπεία της μελέτης (Iqirvo ή εικονικό φάρμακο) σε συνδυασμό με UDCA. Οι προειδοποιήσεις και οι προφυλάξεις περιλαμβάνουν μυαλγία, μυοπάθεια και ραβδομυόλυση, κατάγματα, εμβρυϊκή βλάβη, φάρμακο -προκαλούμενη ηπατική βλάβη, σοβαρή αλλεργική αντίδραση και απόφραξη των χοληφόρων. Περιορισμός χρήσης: Το Iqirvo δεν συνιστάται σε άτομα με συμπτώματα ή σημεία προχωρημένης ηπατικής νόσου (μη αντιρροπούμενη κίρρωση). Οι ανεπιθύμητες ενέργειες σε τουλάχιστον 5% των ασθενών περιλαμβάνουν αύξηση βάρους, διάρροια, πόνος στο στομάχι, ναυτία, έμετος, πόνος στις αρθρώσεις, δυσκοιλιότητα, μυϊκός τραυματισμός, Δεν είναι γνωστό εάν η χρήση του Iqirvo θα βελτιώσει την πιθανότητα επιβίωσης του ασθενούς ή θα αποτρέψει την ηπατική αντιρρόπηση. Η συνέχιση της έγκρισης μπορεί να εξαρτάται από περαιτέρω μελέτες που δείχνουν θετικό κλινικό όφελος. Το Iqirvo κατασκευάζεται από την Ipsen Biopharmaceuticals. Εγκρίνει το FDA. Vigafyde, το πρώτο έτοιμο προς χρήση πόσιμο διάλυμα Vigabatrin
Αυτόν τον περασμένο μήνα, η FDA ενέκρινε το Vigafyde (vigabatrin), ένα έτοιμο προς χρήση πόσιμο διάλυμα του εγκεκριμένου αντισπασμωδικού φαρμάκου vigabatrin. Το Vigafyde ενδείκνυται ως μονοθεραπεία για τη θεραπεία βρεφικών σπασμών σε παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 1 μηνός έως 2 ετών για τους οποίους τα πιθανά οφέλη υπερτερούν του πιθανού κινδύνου απώλειας όρασης.
Οι βρεφικοί σπασμοί είναι μια σπάνια, σοβαρή μορφή επιληψίας που μπορεί να εξελιχθεί σε μακροχρόνια μόνιμα ζητήματα όπως συνεχείς κρίσεις, άλλες μορφές επιληψίας, διαταραχή του φάσματος του αυτισμού και αναπτυξιακά προβλήματα. Συνήθως ξεκινά σε παιδιά ηλικίας κάτω του ενός έτους. Το Vigafyde δρα αναστέλλοντας το ένζυμο GABA τρανσαμινάση που αυξάνει τα επίπεδα γάμμα-αμινοβουτυρικού οξέος (GABA) στον εγκέφαλο. Οι αυξήσεις στο GABA πιστεύεται ότι ενισχύουν τον έλεγχο των κρίσεων ρυθμίζοντας τη νευρωνική διεγερσιμότητα. Το Vigafyde χορηγείται ως από του στόματος δόση δύο φορές την ημέρα με βάση το βάρος και δεν απαιτεί πρόσθετη ανασύσταση ή αραίωση πριν από την διαχείριση. Το Vigafyde (100 mg/mL) είναι πιο συμπυκνωμένο από τα διαλύματα βιγκαμπατρίνης που παρασκευάζονται από σκόνη (50 mg/mL). Το Vigafyde φέρει μια προειδοποίηση σε κουτί για μόνιμη απώλεια όρασης και παρακολούθηση της όρασης. Είναι διαθέσιμο μόνο μέσω ενός περιορισμένου προγράμματος που ονομάζεται Vigabatrin REMS. Οι προειδοποιήσεις και οι προφυλάξεις που σχετίζονται με το Vigafyde περιλαμβάνουν μη φυσιολογικές αλλαγές σήματος μαγνητικής τομογραφίας και ενδομυελινικό οίδημα, επιληπτικές κρίσεις απόσυρσης και αναιμία. Οι συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες περιλαμβάνουν υπνηλία, βρογχίτιδα, λοίμωξη του αυτιού και οξεία μέση ωτίτιδα. Το Vigafyde κατασκευάζεται από την Pyros Pharmaceuticals, Inc. και αναμένεται να είναι διαθέσιμο το δεύτερο εξάμηνο του 2024 . Η FDA εγκρίνει το τοπικό τζελ μασχαλών Sofdra για την υπερβολική εφίδρωση
Τον Ιούνιο, ο FDA ενέκρινε το Sofdra (sofpironium 12,45%), ένα τοπικό αντιχολινεργικό τζελ που ενδείκνυται για τη θεραπεία της πρωτοπαθούς υπεριδρωσίας της μασχάλης (υπερβολική εφίδρωση της μασχάλης) σε ενήλικες και παιδιά ηλικίας 9 ετών και άνω. Εφαρμόζεται απευθείας στην περιοχή της μασχάλης.
Η υπεριδρωσία είναι μια ιατρική κατάσταση που οδηγεί σε υπερβολική εφίδρωση της μασχάλης. Μπορεί να είναι μια αναπηρική και ενοχλητική κατάσταση, η οποία μπορεί να μειώσει την ποιότητα ζωής του ασθενούς. Περίπου 10 εκατομμύρια ασθενείς στις ΗΠΑ έχουν πρωτοπαθή υπεριδρωσία της μασχάλης. Η απελευθέρωση ακετυλοχολίνης διεγείρει την παραγωγή ιδρώτα. Το Sofpironium, το δραστικό συστατικό του Sofdra, μπλοκάρει τους υποδοχείς ακετυλοχολίνης που βρίσκονται στους εκκρινείς ιδρωτοποιούς αδένες για να μειώσει τον ρυθμό της εφίδρωσης. Το τζελ Sofdra χορηγείται τοπικά σε κάθε περιοχή της μασχάλης μία φορά την ημέρα. την ώρα του ύπνου. Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα των μελετών Φάσης III CARDIGAN σε 701 ασθενείς. Η θεραπεία Sofdra έναντι οχήματος πέτυχε επιτυχώς όλα τα τελικά σημεία με σημαντικές αλλαγές από την αρχική τιμή στη Βαρυμετρική Παραγωγή ιδρώτα (GSP) και τη μέτρηση σοβαρότητας της νόσου υπεριδρωσίας-Μσχαλιαία, βαθμολογία 7 στοιχείων (HDSM-AX7). Το Sofdra δεν πρέπει να χρησιμοποιείται (αντενδείκνυται) σε ιατρικές καταστάσεις που μπορεί να επιδεινωθούν από τις αντιχολινεργικές ιδιότητες (όπως γλαύκωμα, παραλυτικός ειλεός, σοβαρή ελκώδης κολίτιδα, βαριά μυασθένεια, σύνδρομο Sjogren και άλλες). Οι προειδοποιήσεις και οι προφυλάξεις περιλαμβάνουν χρήση σε κατακράτηση ούρων, μειωμένο έλεγχο της θερμοκρασίας του σώματος σε ζεστά περιβάλλοντα και θολή όραση. Οι συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες περιλαμβάνουν ξηροστομία, θολή όραση, πόνο ή ερυθρότητα στο σημείο εφαρμογής, μυδρίαση (διαστολή της κόρης), δερματίτιδα στο σημείο εφαρμογής, κνησμός και ερεθισμός στο σημείο εφαρμογής, κατακράτηση ούρων Το Sofdra είναι που κατασκευάζεται από την Botanix Pharmaceuticals Ltd.
Δημοσιεύτηκε : 2024-07-01 11:15
Διαβάστε περισσότερα
Αποποίηση ευθυνών
Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.
Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.
Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά
