Resumen mensual de noticias: junio de 2024
Revisado médicamente por Leigh Ann Anderson, Farmacéutica. Última actualización el 30 de junio de 2024.
La FDA otorga aprobación ampliada a Skyrizi para la colitis ulcerosa
El 18 de junio, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó Skyrizi (risankizumab-rzaa) de AbbVie para adultos con colitis ulcerosa (CU) activa de moderada a grave. Skyrizi también está aprobado para tratar a adultos con psoriasis en placas, artritis psoriásica y enfermedad de Crohn.
La colitis ulcerosa es una forma de enfermedad inflamatoria intestinal que causa inflamación en el sistema digestivo. tracto digestivo y puede provocar daños en el revestimiento del colon. Los síntomas pueden incluir dolor abdominal, heces con sangre y urgencia e incontinencia fecal. Skyrizi es un inhibidor de la interleucina-23 (IL-23) que bloquea selectivamente la IL-23 para reducir la inflamación y síntomas asociados en la CU. La dosis de inducción de Skyrizi se realiza mediante infusión intravenosa (IV) en la Semana 0, Semana 4 y Semana 8. La dosis de mantenimiento se administra mediante inyección subcutánea (debajo de la piel) en la Semana 12 y luego cada 8 semanas. Después de las dosis iniciales, el tratamiento con Skyrizi se puede mantener en casa utilizando un inyector corporal (OBI) o una jeringa precargada. La dosis de la inyección de OBI se administra en aproximadamente 5 minutos. La aprobación se basó en estudios controlados con placebo de inducción y mantenimiento en pacientes con colitis ulcerosa activa de moderada a grave. En los ensayos clínicos, Skyrizi ayudó a los pacientes a lograr la remisión a las 12 semanas y al año. En el ensayo de inducción (infusión intravenosa inicial de 1200 mg), Skyrizi produjo una reparación visible del revestimiento del colon en el 36 % de los pacientes a las 12 semanas (frente al 12 % del placebo). Durante la fase de mantenimiento (inyección subcutánea de mantenimiento de 180 mg), el 51 % de los pacientes logró una reparación visible del revestimiento del colon al año (frente al 31 % del grupo placebo). El más común Los efectos secundarios observados en los estudios de CU fueron artralgia (dolor en las articulaciones) durante la inducción y artralgia, fiebre, reacciones en el lugar de la inyección y erupción cutánea durante el tratamiento de mantenimiento. Ohtuvayre: una primicia en Inhibidor clase PDE3/PDE4 para mantenimiento de la EPOC
Ohtuvayre (ensifentrina) fue aprobado en junio para el tratamiento de mantenimiento de la enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC) en adultos. Ohtuvayre es el primer producto inhalado para el mantenimiento de la EPOC con un mecanismo de acción novedoso en más de 20 años. Sólo se debe utilizar con un nebulizador después del entrenamiento del paciente.
Ohtuvayre es una pequeña molécula clasificada como inhibidor dual de las enzimas fosfodiesterasa 3 y 4 (PDE3 y PDE4) y combina efectos broncodilatadores y antiinflamatorios no esteroideos. La dosis recomendada es de 3 mg (una ampolla) dos veces al día administrada por inhalación oral utilizando un nebulizador de chorro estándar con boquilla. La aprobación incluyó datos de los ensayos ENHANCE de fase 3 controlados con placebo (n=1553) con un criterio de valoración principal de cambio desde el valor inicial en el FEV1 AUC0-12 h después de la dosis en la semana 12. El FEV1 es una prueba de función pulmonar común que mide cómo Cuánto aire puedes expulsar durante un segundo después de la inhalación máxima. Ohtuvayre cumplió el criterio de valoración principal tanto en ENHANCE-1 como en ENHANCE-2, demostrando mejoras significativas y clínicamente significativas en la función pulmonar. Las advertencias y precauciones incluyen el riesgo de broncoespasmo paradójico (respiración repentina problemas) y un aumento de reacciones adversas psiquiátricas, incluyendo tendencias suicidas. Ohtuvayre no se utiliza para los síntomas agudos (repentinos) de la EPOC. Lleve siempre consigo un inhalador de rescate. Las reacciones adversas más comunes (incidencia ≥ 1% y más comunes que el placebo) incluyen dolor de espalda, hipertensión (presión arterial alta), infección de la vejiga. y diarrea. Ohtuvayre es fabricado por Verona Pharma y se espera que se lance en el tercer trimestre de 2024. Rytelo aprobado para síndromes mielodisplásicos (MDS) de menor riesgo con anemia
En junio, la FDA aprobó la infusión Rytelo (imetelstat) de Geron Corporation para tratar adultos con síndromes mielodisplásicos (SMD) de riesgo bajo a intermedio 1 con anemia. Los pacientes elegibles no han respondido, han dejado de responder o no pueden ser tratados con agentes estimulantes de la eritropoyesis (AEE).
Los síndromes mielodisplásicos son un grupo de cánceres en los que Los glóbulos rojos no maduran ni se vuelven sanos, lo que provoca anemia y la necesidad de transfusiones de sangre continuas. Los síntomas pueden incluir debilidad, fatiga, dificultad para respirar, infecciones, hematomas y sangrado fácil. Rytelo, un oligonucleótido inhibidor de la telomerasa, actúa uniéndose e inhibiendo la actividad de la telomerasa. enzima que mata selectivamente las células madre y progenitoras malignas en la médula ósea. La dosis recomendada de Rytelo es 7,1 mg/kg administrado como infusión intravenosa (IV) durante 2 horas cada 4 semanas. Premedicar antes de la dosificación para posibles reacciones relacionadas con la infusión La aprobación se basó en el ensayo clínico IMerge de fase 3, que muestra que Rytelo demostró tasas significativamente más altas de independencia de la transfusión de glóbulos rojos (RBC- TI) versus placebo durante al menos 8 semanas consecutivas (Rytelo 39,8% versus placebo 15%) y durante al menos 24 semanas (Rytelo 28% versus placebo 3,3%). La duración media de RBC-TI fue duradera y se mantuvo hasta 1,5 años (respondedores de 24 semanas) y 1 año (respondedores de 8 semanas). Las advertencias y precauciones incluyen trombocitopenia, neutropenia , reacciones a la infusión y riesgo potencial para el feto. Los efectos secundarios más comunes incluyen: disminución de plaquetas, disminución de glóbulos blancos, aumento de AST o ALT (enzimas hepáticas), aumento fosfatasa alcalina, fatiga, tiempo de tromboplastina parcial prolongado, artralgia/mialgia (dolor articular/muscular), infecciones por COVID-19 y dolor de cabeza. Etiqueta de Elevidys ampliada para el tratamiento de Duchenne Muscular Distrofia
En junio, Sarepta Therapeutics anunció la aprobación de Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) para el tratamiento de pacientes de al menos 4 años de edad con distrofia muscular de Duchenne (DMD) con una mutación confirmada en el gen DMD. La FDA otorgó la aprobación tradicional para pacientes ambulatorios con DMD y la aprobación acelerada para pacientes no ambulatorios.
La DMD es una enfermedad genética causada por una mutación en el gen DMD que codifica instrucciones para una proteína llamada distrofina que mantiene intactas las células musculares. La DMD afecta principalmente a los hombres desde la primera infancia, a menudo entre los 2 y 3 años de edad. Además de la debilidad progresiva y la pérdida de los músculos esqueléticos y cardíacos, puede provocar una muerte prematura en la segunda o tercera década de la vida debido a problemas cardíacos y insuficiencia pulmonar. Elevidys es una terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados que se administra como terapia de transferencia génica de dosis única y única. Está diseñado para tratar la causa subyacente de la DMD mediante la administración de una proteína distrofina funcional acortada al tejido muscular. Elevidys se administra en forma de infusión intravenosa (IV) durante 1 a 2 horas. No debe usarse en pacientes con alguna deleción en el exón 8 y/o el exón 9 en el gen DMD. Las advertencias y precauciones incluyen reacciones relacionadas con la infusión, lesión hepática grave aguda , miositis (inflamación muscular) y miocarditis (inflamación del músculo cardíaco) inmunomediada. Las reacciones adversas comunes incluyen vómitos y náuseas, daño hepático, pirexia (fiebre) y trombocitopenia ( recuentos bajos de plaquetas). La aprobación continua para pacientes no ambulatorios puede depender de los resultados observados en estudios clínicos adicionales. La FDA aprueba Capvaxive: la vacuna antineumocócica 21-Valent de Merck
El mes pasado, la FDA aprobó Capvaxive (vacuna neumocócica conjugada 21 valente) de Merck, una vacuna neumocócica conjugada 21 valente indicada en adultos de 18 años de edad y mayores para la inmunización activa con el fin de prevenir enfermedades invasivas y neumonía causadas por serotipos de Streptococcus pneumoniae. Capvaxive contiene ocho serotipos únicos.
La enfermedad neumocócica es una infección causada por una bacteria llamada Streptococcus pneumoniae. Hay más de 100 serotipos diferentes de bacterias neumocócicas, y algunos serotipos ponen a las personas en riesgo de sufrir enfermedades neumocócicas invasivas, como bacteriemia (infección del torrente sanguíneo), neumonía bacteriémica (neumonía con bacteriemia), meningitis (infección de las cubiertas del cerebro y la médula espinal). ), así como neumonía neumocócica no invasiva (infección pulmonar bacteriana). Capvaxive se administra como una dosis única administrada mediante inyección intramuscular. Capvaxive incluye ocho serotipos únicos (5A, 15C, 16F, 23A, 23B, 24F, 31 y 35B) que no están cubiertos por las vacunas neumocócicas actualmente aprobadas. Estos serotipos fueron responsables de aproximadamente el 27 % de los casos de enfermedad neumocócica invasiva en adultos de 50 años o más y aproximadamente el 30 % en adultos de 65 años o más. El uso para la prevención de la neumonía está aprobado bajo aprobación acelerada y la aprobación continua puede depender de la verificación del beneficio clínico en estudios adicionales. Los efectos secundarios comunes incluyen dolor en el lugar de la inyección, fatiga, dolor de cabeza, dolores musculares y enrojecimiento o hinchazón en el lugar de la inyección. La FDA aprueba PiaSky de Genentech para tratar la hemoglobinuria paroxística nocturna
La FDA aprobó PiaSky (crovalimab-akkz) de Genentech para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos de 13 años o más con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que pesan al menos 40 kg (88 lb). PiaSky permite la opción de autoadministrarse una inyección subcutánea (debajo de la piel) cada 4 semanas después de las dosis de carga intravenosas iniciales.
La hemoglobinuria paroxística nocturna es una enfermedad poco común y de por vida. -afección sanguínea amenazante en la que el sistema inmunológico del cuerpo destruye los glóbulos rojos y causa anemia, fatiga, coágulos sanguíneos y posible enfermedad renal. PiaSky (crovalimab-akkz) es un inhibidor del complemento C5 y actúa en la HPN bloqueando parte de la cascada del sistema (inmunitario) del complemento. Se administra como una dosis de carga única mediante infusión intravenosa (IV) el día 1, seguidas de cuatro dosis de carga semanales adicionales administradas mediante inyección subcutánea los días 2, 8, 15 y 22. La dosis de mantenimiento comienza el día 29 y se administra cada 4 semanas mediante inyección subcutánea. En el estudio COMMODORE 2 de Fase III, de 24 semanas de duración (n=204), se encontró que PiaSky no era inferior a eculizumab (Soliris) en los criterios de valoración coprimarios de eficacia de control de la hemólisis y evitación de transfusiones, así como en en los criterios de valoración secundarios de eficacia de BTH (hemólisis irruptiva) y estabilización de la hemoglobina (Hb). También tenía un perfil de seguridad comparable. PiaSky incluye un recuadro de advertencia sobre un mayor riesgo de infecciones graves y potencialmente mortales causadas por Neisseria meningitidis. Sólo está disponible a través de un programa restringido llamado PiaSky REMS. Las infecciones meningocócicas pueden convertirse rápidamente en una amenaza para la vida o causar la muerte si no se reconocen y tratan a tiempo. Las advertencias y precauciones para este medicamento incluyen reacciones de hipersensibilidad de tipo III en pacientes que cambian de otro inhibidor de C5. (puede causar inflamación y daño tisular), una mayor susceptibilidad a infecciones graves y reacciones relacionadas con la infusión y la inyección. Las reacciones adversas comunes (incidencia ≥10%) fueron infusión- reacciones relacionadas, infecciones del tracto respiratorio (incluidas infecciones de los pulmones, síntomas de resfriado y dolor o hinchazón de la nariz o la garganta), infecciones virales y reacciones de hipersensibilidad de tipo III. El uso de Wakix se amplía a niños de 6 años en adelante con narcolepsia
Harmony Biosciences anunció la aprobación de Wakix (pitolisant) oral una vez al día, un antagonista/agonista inverso del receptor de histamina-3 (H₃) para el tratamiento de la somnolencia diurna excesiva (SED) en niños de 6 años de edad y mayores con narcolepsia .
La narcolepsia se caracteriza por una inmensa somnolencia diurna y ataques repentinos de sueño. También está aprobado para tratar la somnolencia diurna excesiva (EDS) o la cataplejía (pérdida repentina de fuerza muscular) en adultos con narcolepsia. Wakix actúa aumentando la síntesis y liberación de histamina. , un neurotransmisor que promueve la vigilia en el cerebro. No es una sustancia controlada. La dosis recomendada se administra por vía oral una vez al día por la mañana, cuando se despierta por primera vez. Inicialmente, las dosis se aumentan durante un período de 3 semanas según la respuesta clínica y la tolerabilidad. La aprobación se basó en un estudio con 110 pacientes pediátricos de 6 a 17 años que fueron asignados al azar a recibir Wakix o placebo. Los resultados demostraron una mejora estadísticamente significativa mayor en la puntuación total final PDSS (Puntuación de somnolencia diurna pediátrica) en comparación con el placebo, de -3,41 puntos (IC del 95 %: -5,52, -1,31). Wakix está contraindicado en insuficiencia hepática grave. Las advertencias y precauciones incluyen aumentos en el intervalo QT (que pueden provocar un ritmo cardíaco anormal grave). Las reacciones adversas más comunes (≥5 % y mayores que el placebo) en niños 6 años o más tenían dolor de cabeza e insomnio (dificultad para dormir). Iqirvo obtuvo aprobación acelerada para tratar la colangitis biliar primaria
La FDA ha otorgado aprobación acelerada a Iqirvo (elafibranor) para tratar la colangitis biliar primaria (CBP) en adultos, una enfermedad hepática rara y crónica que se origina en los pequeños conductos biliares. Se utiliza como terapia combinada en adultos que tienen una respuesta inadecuada al ácido ursodesoxicólico (AUDC), o como tratamiento único en pacientes que no pueden tolerar el AUDC.
Primario La colangitis biliar (CBP) es una enfermedad hepática autoinmune crónica y rara que se origina en los pequeños conductos biliares. Conduce a una acumulación de bilis y toxinas (colestasis) que provoca cicatrización del hígado y destrucción de los conductos biliares. Los síntomas incluyen fatiga y picazón, que pueden ser graves y provocar insuficiencia hepática, trasplante de hígado o la muerte. Iqirvo es un agonista alfa/delta (α,δ) del receptor activado por peroxisoma dual (PPAR) que actúa activando los receptores PPAR para bloquear la producción de ácidos biliares, aunque el se desconoce el mecanismo exacto. La dosis recomendada es de 80 mg por vía oral una vez al día con o sin alimentos. Iqirvo recibió Aprobación acelerada basada en datos del ensayo de fase III ELATIVE y la reducción del marcador bioquímico fosfatasa alcalina (ALP). Iqirvo más AUDC (n=108) logró una respuesta del 51 % frente al 4 % en el grupo de placebo más AUDC. La mayoría de los pacientes (95%) recibieron el tratamiento del estudio (Iqirvo o placebo) en combinación con AUDC. Las advertencias y precauciones incluyen mialgia, miopatía y rabdomiólisis, fracturas, daño fetal, uso de medicamentos. -lesión hepática inducida, reacción alérgica grave y obstrucción biliar. Limitación de uso: Iqirvo no se recomienda para personas con síntomas o signos de enfermedad hepática avanzada (cirrosis descompensada). Los efectos secundarios en al menos el 5 % de los pacientes incluyen aumento de peso, diarrea, dolor de estómago, náuseas, vómitos, dolor en las articulaciones, estreñimiento, lesión muscular, No se sabe si el uso de Iqirvo mejorará las posibilidades de supervivencia del paciente o evitará la descompensación hepática. La aprobación continua puede depender de más estudios que demuestren un beneficio clínico positivo. Iqirvo es fabricado por Ipsen Biopharmaceuticals. Aprueba la FDA Vigafyde, la primera solución oral de vigabatrina lista para usar
El mes pasado, la FDA autorizó Vigafyde (vigabatrina), una solución oral lista para usar del medicamento anticonvulsivo aprobado vigabatrina. Vigafyde está indicado como monoterapia para el tratamiento de espasmos infantiles en pacientes pediátricos de 1 mes a 2 años de edad para quienes los beneficios potenciales superan el riesgo potencial de pérdida de visión.
Los espasmos infantiles son una forma rara y grave de epilepsia que puede progresar a problemas permanentes a largo plazo, como convulsiones continuas, otras formas de epilepsia, trastornos del espectro autista y problemas de desarrollo. Generalmente comienza en niños menores de un año. Vigafyde actúa inhibiendo la enzima GABA transaminasa que aumenta los niveles de ácido gamma-aminobutírico (GABA) en el cerebro. Se cree que las elevaciones de GABA mejoran el control de las convulsiones al modular la excitabilidad neuronal. Vigafyde se administra como una dosis oral dos veces al día según el peso y no requiere reconstitución o dilución adicional antes de administración. Vigafyde (100 mg/ml) es más concentrado que las soluciones de vigabatrina que se preparan a partir de polvo (50 mg/ml). Vigafyde incluye un recuadro de advertencia para la pérdida permanente de la visión y su control. de visión. Sólo está disponible a través de un programa restringido llamado Vigabatrin REMS. Las advertencias y precauciones asociadas con Vigafyde incluyen cambios anormales en la señal de resonancia magnética y edema intramielínico, convulsiones por abstinencia y anemia. Las reacciones adversas comunes incluyen somnolencia, bronquitis, infección de oído y otitis media aguda. Vigafyde es fabricado por Pyros Pharmaceuticals, Inc. y se espera que esté disponible en la segunda mitad de 2024. . La FDA aprueba el gel tópico para las axilas Sofdra para la sudoración excesiva
En junio, la FDA aprobó Sofdra (sofpironio 12,45%), un gel anticolinérgico tópico indicado para el tratamiento de la hiperhidrosis axilar primaria (sudoración excesiva de las axilas) en adultos y niños de 9 años en adelante. Se aplica directamente en el área de las axilas.
La hiperhidrosis es una afección médica que provoca sudoración excesiva en las axilas. Puede ser una condición incapacitante y vergonzosa, que puede reducir la calidad de vida del paciente. Alrededor de 10 millones de pacientes en los EE. UU. tienen hiperhidrosis axilar primaria. La liberación de acetilcolina estimula la producción de sudor. Sofpironio, el ingrediente activo de Sofdra, bloquea los receptores de acetilcolina que se encuentran en las glándulas sudoríparas ecrinas para reducir la tasa de sudoración. El gel Sofdra se administra tópicamente en cada área de la axila una vez al día. a la hora de acostarse. La aprobación se basó en los resultados de los estudios CARDIGAN de Fase III en 701 pacientes. El tratamiento con Sofdra versus vehículo cumplió con éxito todos los criterios de valoración con cambios significativos desde el inicio en la producción gravimétrica de sudor (GSP) y la puntuación de 7 ítems de la medida de gravedad de la enfermedad de hiperhidrosis axilar (HDSM-AX7). Sofdra no debe usarse (está contraindicado) en afecciones médicas que pueden empeorar por las propiedades anticolinérgicas (como glaucoma, íleo paralítico, colitis ulcerosa grave, miastenia gravis, síndrome de Sjogren y otras). Las advertencias y precauciones incluyen el uso en retención urinaria, control deficiente de la temperatura corporal en ambientes calurosos y visión borrosa. Los efectos secundarios comunes incluyen boca seca, visión borrosa, dolor o enrojecimiento en el lugar de aplicación, midriasis (dilatación de la pupila), dermatitis en el lugar de aplicación, picazón e irritación en el lugar de aplicación, retención urinaria Sofdra es fabricado por Botanix Pharmaceuticals Ltd.
Al corriente : 2024-07-01 11:15
Leer más
Descargo de responsabilidad
Se ha hecho todo lo posible para garantizar que la información proporcionada por Drugslib.com sea precisa, hasta -fecha y completa, pero no se ofrece ninguna garantía a tal efecto. La información sobre medicamentos contenida en este documento puede ser urgente. La información de Drugslib.com ha sido compilada para uso de profesionales de la salud y consumidores en los Estados Unidos y, por lo tanto, Drugslib.com no garantiza que los usos fuera de los Estados Unidos sean apropiados, a menos que se indique específicamente lo contrario. La información sobre medicamentos de Drugslib.com no respalda medicamentos, ni diagnostica a pacientes ni recomienda terapias. La información sobre medicamentos de Drugslib.com es un recurso informativo diseñado para ayudar a los profesionales de la salud autorizados a cuidar a sus pacientes y/o para servir a los consumidores que ven este servicio como un complemento y no un sustituto de la experiencia, habilidad, conocimiento y criterio de la atención médica. practicantes.
La ausencia de una advertencia para un determinado medicamento o combinación de medicamentos de ninguna manera debe interpretarse como una indicación de que el medicamento o la combinación de medicamentos es seguro, eficaz o apropiado para un paciente determinado. Drugslib.com no asume ninguna responsabilidad por ningún aspecto de la atención médica administrada con la ayuda de la información que proporciona Drugslib.com. La información contenida en este documento no pretende cubrir todos los posibles usos, instrucciones, precauciones, advertencias, interacciones medicamentosas, reacciones alérgicas o efectos adversos. Si tiene preguntas sobre los medicamentos que está tomando, consulte con su médico, enfermera o farmacéutico.
Palabras clave populares
