Tour d'horizon de l'actualité mensuelle - juin 2024
Évalué médicalement par Leigh Ann Anderson, PharmD. Dernière mise à jour le 30 juin 2024.
La FDA accorde une approbation étendue à Skyrizi pour la colite ulcéreuse
Le 18 juin, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé Skyrizi (risankizumab-rzaa) d'AbbVie pour les adultes atteints de colite ulcéreuse (CU) active modérément à sévèrement. Skyrizi est également approuvé pour traiter les adultes atteints de psoriasis en plaques, d'arthrite psoriasique et de maladie de Crohn.
La colite ulcéreuse est une forme de maladie inflammatoire de l'intestin qui provoque une inflammation du système digestif. voies et peut entraîner des dommages à la muqueuse du côlon. Les symptômes peuvent inclure des douleurs abdominales, des selles sanglantes, une urgence fécale et une incontinence. Skyrizi est un inhibiteur de l'interleukine-23 (IL-23) qui bloque sélectivement l'IL-23 pour réduire l'inflammation et symptômes associés à la CU. La posologie d'induction de Skyrizi se fait par perfusion intraveineuse (IV) à la semaine 0, à la semaine 4 et à la semaine 8. La posologie d'entretien est administrée par injection sous-cutanée (sous la peau) à la semaine 12, puis toutes les 8 semaines par la suite. Après les doses de départ, le traitement Skyrizi peut être maintenu à domicile à l'aide d'un injecteur sur le corps (OBI) ou d'une seringue préremplie. La dose injectable d'OBI est administrée en 5 minutes environ. L'approbation était basée sur des études d'induction et d'entretien contrôlées par placebo chez des patients atteints de colite ulcéreuse active modérée à sévère. Dans les essais cliniques, Skyrizi a aidé les patients à obtenir une rémission après 12 semaines et un an. Dans l'essai d'induction (perfusion IV de démarrage de 1 200 mg), Skyrizi a entraîné une réparation visible de la muqueuse du côlon chez 36 % des patients à 12 semaines (contre 12 % pour le placebo). Au cours de la phase d'entretien (injection d'entretien sous-cutanée de 180 mg), 51 % des patients ont obtenu une réparation visible de la muqueuse du côlon à un an (contre 31 % du groupe placebo). Le plus courant Les effets secondaires observés dans les études sur la CU étaient l'arthralgie (douleurs articulaires) pendant l'induction, et l'arthralgie, la fièvre, les réactions au site d'injection et les éruptions cutanées pendant le traitement d'entretien. Ohtuvayre : un premier-en- Inhibiteur de classe PDE3/PDE4 pour le maintien de la BPCO
Ohtuvayre (ensifentrine) a été approuvé en juin pour le traitement d'entretien de la maladie pulmonaire obstructive chronique (MPOC) chez l'adulte. Ohtuvayre est le premier produit d'entretien inhalé pour la BPCO doté d'un nouveau mécanisme d'action depuis plus de 20 ans. Il ne doit être utilisé qu'avec un nébuliseur après la formation du patient.
Ohtuvayre est une petite molécule classée comme double inhibiteur des enzymes phosphodiestérases 3 et 4 (PDE3 et PDE4) et combine des effets bronchodilatateurs et anti-inflammatoires non stéroïdiens. La dose recommandée est de 3 mg (une ampoule) deux fois par jour, administrée par inhalation orale à l'aide d'un nébuliseur à jet standard doté d'un embout buccal. L'approbation comprenait les données des essais ENHANCE de phase 3, contrôlés par placebo (n = 1 553) avec pour critère d'évaluation principal le changement par rapport à la valeur initiale de l'ASC0 du VEMS-12 heures après l'administration à la semaine 12. Le VEMS est un test de la fonction pulmonaire courant qui mesure la façon dont beaucoup d’air que vous pouvez expulser en une seconde après une inhalation maximale. Ohtuvayre a atteint le critère d'évaluation principal des études ENHANCE-1 et ENHANCE-2, démontrant des améliorations significatives et cliniquement significatives de la fonction pulmonaire. Les avertissements et précautions incluent le risque de bronchospasme paradoxal (respiration soudaine problèmes) et une augmentation des effets indésirables psychiatriques, y compris les tendances suicidaires. Ohtuvayre n’est pas utilisé pour traiter les symptômes aigus (soudains) de la BPCO. Ayez toujours un inhalateur de secours avec vous. Les effets indésirables les plus courants (incidence ≥ 1 % et plus fréquents que le placebo) comprennent les maux de dos, l'hypertension (pression artérielle élevée) et les infections de la vessie. , et la diarrhée. Ohtuvayre est fabriqué par Verona Pharma et devrait être lancé au 3ème trimestre 2024. Rytelo approuvé pour les syndromes myélodysplasiques (SMD) à faible risque avec anémie
En juin, la FDA a approuvé la perfusion de Rytelo (imetelstat) de Geron Corporation pour traiter les adultes atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD) à risque faible à intermédiaire 1 avec anémie. Les patients éligibles n'ont pas répondu, ont cessé de répondre ou ne peuvent pas être traités avec des agents stimulant l'érythropoïèse (ASE).
Les syndromes myélodysplasiques sont un groupe de cancers dans lesquels les globules rouges ne mûrissent pas et ne deviennent pas sains, ce qui entraîne une anémie et la nécessité de transfusions sanguines continues. Les symptômes peuvent inclure une faiblesse, une fatigue, un essoufflement, des infections, des ecchymoses et des saignements faciles. Rytelo, un inhibiteur oligonucléotidique de la télomérase, agit en se liant à la télomérase et en inhibant son activité. enzyme qui tue sélectivement les cellules souches et progénitrices malignes de la moelle osseuse. La posologie recommandée de Rytelo est de 7,1 mg/kg administrée en perfusion intraveineuse (IV) sur 2 heures. toutes les 4 semaines. Prémédication avant l'administration en cas de réactions potentielles liées à la perfusion L'approbation était basée sur l'essai clinique de phase 3 IMerge, montrant que Rytelo démontrait des taux significativement plus élevés d'indépendance transfusionnelle de globules rouges (RBC- TI) vs placebo pendant au moins 8 semaines consécutives (Rytelo 39,8 % vs placebo 15 %) et pendant au moins 24 semaines (Rytelo 28 % vs placebo 3,3 %). La durée médiane des globules rouges-TI était durable et soutenue jusqu'à 1,5 ans (répondeurs à 24 semaines) et 1 an (répondeurs à 8 semaines). Les avertissements et les précautions incluent la thrombocytopénie et la neutropénie. , réactions à la perfusion et risque potentiel pour le fœtus. Les effets secondaires les plus courants comprennent : diminution des plaquettes, diminution des globules blancs, augmentation de l'AST ou de l'ALT (enzymes hépatiques), augmentation phosphatase alcaline, fatigue, temps de céphaline prolongé, arthralgie/myalgie (douleurs articulaires/musculaires), infections au COVID-19 et maux de tête. Étiquette Elévidys élargie pour le traitement des muscles de Duchenne Dystrophie
En juin, Sarepta Therapeutics a annoncé l'approbation d'Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) pour le traitement des patients âgés d'au moins 4 ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) avec une mutation confirmée du gène DMD. La FDA a accordé l'approbation traditionnelle pour les patients ambulatoires DMD et une approbation accélérée pour les patients non ambulatoires.
La DMD est une maladie génétique causée par une mutation du gène DMD qui code pour instructions pour une protéine appelée dystrophine qui maintient les cellules musculaires intactes. La DMD touche principalement les hommes dès la petite enfance, souvent entre 2 et 3 ans. En plus de la faiblesse progressive et de la perte des muscles squelettiques et cardiaques, elle peut entraîner une mort prématurée au cours de la deuxième ou de la troisième décennie de la vie en raison de problèmes cardiaques et insuffisance pulmonaire. Elevidys est une thérapie génique basée sur un vecteur viral adéno-associé administrée sous forme de thérapie de transfert de gène à dose unique. Il est conçu pour traiter la cause sous-jacente de la DMD en délivrant une protéine dystrophine fonctionnelle raccourcie dans le tissu musculaire. Elevidys est administré sous forme de perfusion intraveineuse (IV) pendant 1 à 2 heures. heures. Il ne doit pas être utilisé chez les patients présentant une délétion de l'exon 8 et/ou de l'exon 9 du gène DMD. Les avertissements et précautions incluent les réactions liées à la perfusion, les lésions hépatiques graves et aiguës. , la myosite à médiation immunitaire (inflammation musculaire) et la myocardite (inflammation du muscle cardiaque). Les effets indésirables courants comprennent les vomissements et les nausées, les lésions hépatiques, la pyrexie (fièvre) et la thrombocytopénie ( faible nombre de plaquettes). Le maintien de l'approbation pour les patients non ambulatoires peut dépendre des résultats observés dans d'autres études cliniques. La FDA autorise Capvaxive : le vaccin antipneumococcique à 21 valences de Merck
Le mois dernier, la FDA a approuvé Capvaxive de Merck (vaccin conjugué contre le pneumocoque 21-valent), un vaccin conjugué contre le pneumocoque 21-valent indiqué chez les adultes de 18 ans et plus pour l'immunisation active afin de prévenir les maladies invasives et les pneumonies causées par les sérotypes de Streptococcus pneumoniae. Capvaxive contient huit sérotypes uniques.
La maladie pneumococcique est une infection causée par une bactérie appelée Streptococcus pneumoniae. Il existe plus de 100 sérotypes différents de bactéries pneumococciques, certains sérotypes exposant les personnes à un risque de maladies pneumococciques invasives, telles que la bactériémie (infection du sang), la pneumonie bactériémique (pneumonie avec bactériémie), la méningite (infection des enveloppes du cerveau et de la moelle épinière). ), ainsi que la pneumonie à pneumocoque non invasive (infection pulmonaire bactérienne). Capvaxive est administré en dose unique administrée par injection intramusculaire. Capvaxive comprend huit sérotypes uniques (5A, 15C, 16F, 23A, 23B, 24F, 31 et 35B) non couverts par les vaccins antipneumococciques actuellement approuvés. Ces sérotypes étaient responsables d'environ 27 % des cas de maladies pneumococciques invasives chez les adultes de 50 ans et plus et d'environ 30 % chez les adultes de 65 ans et plus. L'utilisation pour la prévention de la pneumonie est approuvé dans le cadre d'une approbation accélérée et le maintien de l'approbation peut dépendre de la vérification du bénéfice clinique dans des études supplémentaires. Les effets secondaires courants comprennent la douleur au site d'injection, la fatigue, les maux de tête, douleurs musculaires et rougeur ou gonflement au site d'injection. La FDA approuve PiaSky de Genentech pour traiter l'hémoglobinurie paroxystique nocturne
La FDA a approuvé PiaSky (crovalimab-akkz) de Genentech pour le traitement des patients adultes et pédiatriques de 13 ans et plus atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) pesant au moins 40 kg (88 lb). PiaSky offre la possibilité de s'auto-administrer une injection sous-cutanée (sous la peau) toutes les 4 semaines après les doses de charge intraveineuses initiales.
L'hémoglobinurie paroxystique nocturne est une maladie rare et vitale. - une maladie sanguine menaçante dans laquelle les globules rouges sont détruits par le système immunitaire de l'organisme, provoquant une anémie, de la fatigue, des caillots sanguins et une éventuelle maladie rénale. PiaSky (crovalimab-akkz) est un inhibiteur du complément C5 et agit dans l'HPN en bloquant une partie de la cascade du système complémentaire (immunitaire). Il est administré en une dose de charge unique par perfusion intraveineuse (IV) le jour 1, suivie de quatre doses de charge hebdomadaires supplémentaires administrées par injection sous-cutanée les jours 2, 8, 15 et 22. L'administration d'entretien commence le jour 29 et est administrée toutes les 4 semaines par injection sous-cutanée. Dans l'étude COMMODORE 2 de phase III d'une durée de 24 semaines (n = 204), PiaSky s'est révélé non inférieur à l'éculizumab (Soliris) dans les deux critères d'évaluation principaux d'efficacité du contrôle de l'hémolyse et de l'évitement des transfusions ainsi que dans les critères secondaires d’efficacité de la stabilisation du BTH (hémolyse révolutionnaire) et de l’hémoglobine (Hb). Il présentait également un profil de sécurité comparable. PiaSky comporte un avertissement encadré concernant un risque accru d'infections graves et potentiellement mortelles causées par Neisseria meningitidis. Il n'est disponible que via un programme restreint appelé PiaSky REMS. Les infections à méningocoque peuvent rapidement mettre la vie en danger ou entraîner la mort si elles ne sont pas reconnues et traitées tôt. Les avertissements et précautions concernant ce médicament incluent des réactions d'hypersensibilité de type III chez les patients passant d'un autre inhibiteur C5 (peut provoquer une inflammation et des lésions tissulaires), une susceptibilité accrue aux infections graves et des réactions liées à la perfusion et à l'injection. Les effets indésirables courants (incidence ≥ 10 %) étaient les suivants : réactions associées, infections des voies respiratoires (y compris infections des poumons, symptômes du rhume et douleur ou gonflement du nez ou de la gorge), infection virale et réactions d'hypersensibilité de type III. Utilisation de Wakix étendue aux enfants de 6 ans et plus atteints de narcolepsie
Harmony Biosciences a annoncé l'approbation de Wakix (pitolisant) par voie orale une fois par jour, un antagoniste des récepteurs de l'histamine-3 (H₃) / agoniste inverse pour le traitement de la somnolence diurne excessive (SED) chez les enfants de 6 ans et plus atteints de narcolepsie. .
La narcolepsie se caractérise par une immense somnolence diurne et des crises soudaines de sommeil. Il est également approuvé pour traiter la somnolence diurne excessive (EDS) ou la cataplexie (perte soudaine de force musculaire) chez les adultes atteints de narcolepsie. Wakix agit en augmentant la synthèse et la libération d'histamine. , un neurotransmetteur favorisant l'éveil dans le cerveau. Ce n'est pas une substance contrôlée. La dose recommandée est administrée par voie orale une fois par jour le matin au premier réveil. Initialement, les doses sont augmentées sur une période de 3 semaines en fonction de la réponse clinique et de la tolérabilité. L'approbation était basée sur une étude portant sur 110 patients pédiatriques âgés de 6 à 17 ans qui ont été randomisés pour recevez Wakix ou un placebo. Les résultats ont démontré une amélioration statistiquement significativement plus grande du score total final PDSS (Pediatric Daytime Sleepiness Score) par rapport au placebo, de -3,41 points (IC à 95 % : -5,52, -1,31). Wakix est contre-indiqué en cas d'insuffisance hépatique (foie) sévère. Les avertissements et précautions incluent une augmentation de l'intervalle QT (ce qui peut entraîner une anomalie grave du rythme cardiaque). Les effets indésirables les plus courants (≥ 5 % et plus que le placebo) chez les enfants Les enfants de 6 ans et plus souffraient de maux de tête et d'insomnie (troubles du sommeil). Iqirvo obtient une approbation accélérée pour traiter la cholangite biliaire primitive
La FDA a accordé une approbation accélérée à Iqirvo (elafibranor) pour traiter la cholangite biliaire primitive (PBC) chez l'adulte, une maladie hépatique rare et chronique qui prend son origine dans les petites voies biliaires. Il est utilisé en thérapie combinée chez les adultes qui ont une réponse inadéquate à l'acide ursodésoxycholique (UDCA), ou en traitement unique chez les patients incapables de tolérer l'UDCA.
Primaire la cholangite biliaire (CBP) est une maladie hépatique auto-immune rare et chronique qui prend son origine dans les petites voies biliaires. Cela entraîne une accumulation de bile et de toxines (cholestase) conduisant à des cicatrices hépatiques et à la destruction des voies biliaires. Les symptômes comprennent la fatigue et les démangeaisons, qui peuvent être graves et entraîner une insuffisance hépatique, une transplantation hépatique ou la mort. Iqirvo est un agoniste alpha/delta (α,δ) du double récepteur activé par les peroxysomes (PPAR) qui agit en activant les récepteurs PPAR pour bloquer la production d'acides biliaires, bien que le le mécanisme exact n'est pas connu. La posologie recommandée est de 80 mg par voie orale une fois par jour avec ou sans nourriture. Iqirvo a reçu approbation accélérée basée sur les données de l'essai de phase III ELATIVE et la réduction du marqueur biochimique phosphatase alcaline (ALP). Iqirvo plus UDCA (n = 108) ont obtenu une réponse de 51 % contre 4 % dans le groupe placebo plus UDCA. La plupart des patients (95 %) ont reçu le traitement de l'étude (Iqirvo ou placebo) en association avec l'AUDC. Les avertissements et précautions incluent la myalgie, la myopathie et la rhabdomyolyse, les fractures, les lésions fœtales, les médicaments. -lésion hépatique induite, réaction allergique grave et obstruction biliaire. Limitation d'utilisation : Iqirvo n'est pas recommandé aux personnes présentant des symptômes ou des signes d'une maladie hépatique avancée (cirrhose décompensée). Les effets secondaires chez au moins 5 % des patients comprennent une prise de poids, diarrhée, douleurs à l'estomac, nausées, vomissements, douleurs articulaires, constipation, lésions musculaires, On ne sait pas si l'utilisation d'Iqirvo améliorera les chances de survie d'un patient ou préviendra une décompensation hépatique. Le maintien de l'approbation peut dépendre d'autres études démontrant un bénéfice clinique positif. Iqirvo est fabriqué par Ipsen Biopharmaceuticals. Approuvé par la FDA Vigafyde, la première solution buvable de Vigabatrin prête à l'emploi
Le mois dernier, la FDA a autorisé Vigafyde (vigabatrin), une solution orale prête à l'emploi du vigabatrin, un médicament anti-épileptique approuvé. Vigafyde est indiqué en monothérapie pour le traitement des spasmes infantiles chez les patients pédiatriques âgés de 1 mois à 2 ans pour lesquels les bénéfices potentiels l'emportent sur le risque potentiel de perte de vision.
Les spasmes infantiles sont une forme rare et grave d'épilepsie qui peut évoluer vers des problèmes permanents à long terme tels que des convulsions persistantes, d'autres formes d'épilepsie, des troubles du spectre autistique et des problèmes de développement. Cela commence généralement chez les enfants de moins d’un an. Vigafyde agit en inhibant l'enzyme GABA transaminase qui augmente les niveaux d'acide gamma-aminobutyrique (GABA) dans le cerveau. On pense que les élévations du GABA améliorent le contrôle des crises en modulant l'excitabilité neuronale. Vigafyde est administré sous forme de dose orale deux fois par jour en fonction du poids et ne nécessite pas de reconstitution ou de dilution supplémentaire avant administration. Vigafyde (100 mg/mL) est plus concentré que les solutions de vigabatrine préparées à partir de poudre (50 mg/mL). Vigafyde comporte un avertissement encadré concernant la perte de vision permanente et la surveillance. de vision. Il n'est disponible que via un programme restreint appelé Vigabatrin REMS. Les avertissements et précautions associés à Vigafyde incluent des modifications anormales du signal IRM et un œdème intramyélinique, des convulsions de sevrage et une anémie. Les effets indésirables courants incluent la somnolence, la bronchite, l'otite et l'otite moyenne aiguë. Vigafyde est fabriqué par Pyros Pharmaceuticals, Inc. et devrait être disponible au cours du second semestre 2024. . La FDA approuve le gel topique pour les aisselles Sofdra contre la transpiration excessive
En juin, la FDA a approuvé Sofdra (sofpironium 12,45 %), un gel anticholinergique topique indiqué pour le traitement de l'hyperhidrose axillaire primaire (transpiration excessive des aisselles) chez les adultes et les enfants de 9 ans et plus. Il est appliqué directement sur la zone des aisselles.
L'hyperhidrose est une condition médicale qui entraîne une transpiration excessive des aisselles. Il peut s’agir d’une condition invalidante et embarrassante, susceptible de nuire à la qualité de vie du patient. Aux États-Unis, environ 10 millions de patients souffrent d'hyperhidrose axillaire primaire. La libération d'acétylcholine stimule la production de sueur. Le Sofpironium, l'ingrédient actif de Sofdra, bloque les récepteurs de l'acétylcholine présents dans les glandes sudoripares eccrines pour réduire le taux de transpiration. Le gel Sofdra est administré localement sur chaque zone des aisselles une fois par jour. au coucher. L'approbation était basée sur les résultats des études de phase III CARDIGAN chez 701 patients. Le traitement par Sofdra par rapport au traitement par véhicule a atteint avec succès tous les critères d'évaluation avec des changements significatifs par rapport au départ dans la production gravimétrique de sueur (GSP) et le score axillaire de mesure de gravité de la maladie d'hyperhidrose, à 7 éléments (HDSM-AX7). Sofdra ne doit pas être utilisé (est contre-indiqué) dans des conditions médicales qui peuvent être aggravées par les propriétés anticholinergiques (comme le glaucome, l'iléus paralytique, la colite ulcéreuse sévère, la myasthénie grave, le syndrome de Sjögren et autres). Les avertissements et précautions incluent l'utilisation en cas de rétention urinaire, de contrôle altéré de la température corporelle dans des environnements chauds et de vision floue. Les effets secondaires courants comprennent la bouche sèche, la vision floue, la douleur ou la rougeur au site d'application, la mydriase (dilatation de la pupille), la dermatite au site d'application, les démangeaisons et l'irritation au site d'application, la rétention urinaire. Sofdra est fabriqué par Botanix Pharmaceuticals Ltd.
Publié : 2024-07-01 11:15
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