Raccolta mensile delle notizie - giugno 2024
Revisionato dal punto di vista medico da Leigh Ann Anderson, FarmaD. Ultimo aggiornamento: 30 giugno 2024.
La FDA concede un'approvazione estesa a Skyrizi per la colite ulcerosa
Il 18 giugno, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Skyrizi (risankizumab-rzaa) di AbbVie per adulti affetti da colite ulcerosa (CU) attiva da moderata a grave. Skyrizi è approvato anche per il trattamento degli adulti affetti da psoriasi a placche, artrite psoriasica e morbo di Crohn.
La colite ulcerosa è una forma di malattia infiammatoria intestinale che causa infiammazione dell'apparato digerente tratto e può provocare danni al rivestimento del colon. I sintomi possono includere dolore addominale, sangue nelle feci, urgenza fecale e incontinenza. Skyrizi è un inibitore dell'interleuchina-23 (IL-23) che blocca selettivamente IL-23 per ridurre l'infiammazione e sintomi associati alla CU. La dose di induzione di Skyrizi avviene tramite infusione endovenosa (IV) alla settimana 0, settimana 4 e settimana 8. La dose di mantenimento viene somministrata tramite iniezione sottocutanea (sotto la pelle) alla settimana 12, poi successivamente ogni 8 settimane. Dopo le dosi iniziali, il trattamento con Skyrizi può essere mantenuto a casa utilizzando un dispositivo corporeo di iniezione (OBI) o una siringa preriempita. La dose di iniezione OBI viene somministrata in circa 5 minuti. L'approvazione si basava su studi di induzione e mantenimento controllati con placebo in pazienti con colite ulcerosa attiva da moderata a severa. Negli studi clinici, Skyrizi ha aiutato i pazienti a raggiungere la remissione dopo 12 settimane e un anno. Nello studio di induzione (infusione endovenosa iniziale di 1.200 mg), Skyrizi ha portato a una riparazione visibile del rivestimento del colon nel 36% dei pazienti a 12 settimane (rispetto al 12% del placebo). Durante la fase di mantenimento (iniezione sottocutanea di mantenimento da 180 mg), il 51% dei pazienti ha ottenuto una riparazione visibile del rivestimento del colon dopo un anno (rispetto al 31% del gruppo placebo). La fase più comune Gli effetti collaterali osservati negli studi sulla CU sono stati artralgia (dolore articolare) durante l'induzione e artralgia, febbre, reazioni nel sito di iniezione ed eruzione cutanea durante il trattamento di mantenimento. Ohtuvayre: un primo in- Inibitore di classe PDE3/PDE4 per il mantenimento della BPCO
Ohtuvayre (ensifentrina) è stato approvato a giugno per il trattamento di mantenimento della broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) negli adulti. Ohtuvayre è il primo prodotto per inalazione per il mantenimento della BPCO con un nuovo meccanismo d'azione in oltre 20 anni. Deve essere utilizzato solo con un nebulizzatore dopo l'addestramento del paziente.
Ohtuvayre è una piccola molecola classificata come doppio inibitore degli enzimi fosfodiesterasi 3 e 4 (PDE3 e PDE4) e combina effetti broncodilatatori e antinfiammatori non steroidei. La dose raccomandata è di 3 mg (una fiala) due volte al giorno somministrata per inalazione orale utilizzando un nebulizzatore a getto standard con boccaglio. 1">L'approvazione includeva dati provenienti dagli studi ENHANCE di Fase 3, controllati con placebo (n=1.553) con un endpoint primario di variazione rispetto al basale del FEV1 AUC0-12h post dose alla settimana 12. FEV1 è un comune test di funzionalità polmonare che misura quanto quanta aria puoi espellere in un secondo dopo l'inalazione massima. Ohtuvayre ha raggiunto l'endpoint primario sia negli studi ENHANCE-1 che ENHANCE-2, dimostrando miglioramenti significativi e clinicamente significativi nella funzione polmonare. Avvertenze e precauzioni includono il rischio di broncospasmo paradosso (respiro improvviso problemi) e un aumento delle reazioni avverse psichiatriche, incluso il suicidio. Ohtuvayre non è utilizzato per i sintomi acuti (improvvisi) della BPCO. Porta sempre con te un inalatore di emergenza. Le reazioni avverse più comuni (incidenza ≥ 1% e più comune rispetto al placebo) includono mal di schiena, ipertensione (pressione sanguigna alta), infezione della vescica e diarrea. Ohtuvayre è prodotto da Verona Pharma e il suo lancio è previsto nel terzo trimestre del 2024. Rytelo approvato per le sindromi mielodisplastiche (MDS) a basso rischio con anemia
A giugno, la FDA ha approvato l'infusione di Rytelo (imetelstat) di Geron Corporation per il trattamento degli adulti con sindromi mielodisplastiche (MDS) a rischio da basso a intermedio 1 con anemia. I pazienti idonei non hanno risposto, hanno smesso di rispondere o non possono essere trattati con agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA).
Le sindromi mielodisplastiche sono un gruppo di tumori in cui i globuli rossi non maturano e diventano sani, portando all’anemia e alla necessità di continue trasfusioni di sangue. I sintomi possono includere debolezza, affaticamento, mancanza di respiro, infezioni, lividi e facilità al sanguinamento. Rytelo, un inibitore oligonucleotide della telomerasi, agisce legandosi e inibendo l'attività della telomerasi enzima che uccide selettivamente le cellule staminali e progenitrici maligne nel midollo osseo. Il dosaggio raccomandato di Rytelo è 7,1 mg / kg somministrato come infusione endovenosa (IV) nell'arco di 2 ore ogni 4 settimane. Premedicare prima della somministrazione per potenziali reazioni correlate all'infusione L'approvazione si basava sullo studio clinico di fase 3 IMerge, che mostrava che Rytelo aveva dimostrato tassi significativamente più elevati di indipendenza dalle trasfusioni di globuli rossi (RBC- TI) rispetto al placebo per almeno 8 settimane consecutive (Rytelo 39,8% rispetto al placebo 15%) e per almeno 24 settimane (Rytelo 28% rispetto al placebo 3,3%). La durata mediana della RBC-TI è stata duratura e sostenuta fino a 1,5 anni (responder di 24 settimane) e 1 anno (responder a 8 settimane). Avvertenze e precauzioni includono trombocitopenia, neutropenia , reazioni all'infusione e rischio potenziale per il feto. Gli effetti indesiderati più comuni includono: diminuzione delle piastrine, diminuzione dei globuli bianchi, aumento di AST o ALT (enzimi epatici), aumento fosfatasi alcalina, affaticamento, tempo di tromboplastina parziale prolungato, artralgia/mialgia (dolore articolare/muscolare), infezioni da COVID-19 e mal di testa. Etichetta Elevidys ampliata per il trattamento della sindrome muscolare di Duchenne Distrofia
A giugno, Sarepta Therapeutics ha annunciato l'approvazione di Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) per il trattamento di pazienti di almeno 4 anni di età affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) con una mutazione confermata nel gene DMD. La FDA ha concesso l'approvazione tradizionale per i pazienti ambulatoriali con DMD e un'approvazione accelerata per i pazienti non ambulatoriali.
La DMD è una malattia genetica causata da una mutazione nel gene DMD che codifica istruzioni per una proteina chiamata distrofina che mantiene intatte le cellule muscolari. La DMD colpisce principalmente i maschi nella prima infanzia, spesso di età compresa tra 2 e 3 anni. Oltre alla progressiva debolezza e perdita dei muscoli scheletrici e cardiaci, può portare a morte prematura nella seconda o terza decade di vita a causa di problemi cardiaci e insufficienza polmonare. Elevidys è una terapia genica basata su vettori virali adeno-associati somministrata come terapia di trasferimento genico a dose singola. È progettato per trattare la causa alla base della DMD fornendo una proteina distrofina funzionale accorciata nel tessuto muscolare. Elevidys viene somministrato come infusione endovenosa (IV) in 1-2 ore. Non deve essere utilizzato in pazienti con delezione nell'esone 8 e/o nell'esone 9 del gene DMD. Avvertenze e precauzioni includono reazioni correlate all'infusione, danno epatico grave acuto , miosite immunomediata (infiammazione muscolare) e miocardite (infiammazione del muscolo cardiaco). Le reazioni avverse comuni includono vomito e nausea, danno epatico, piressia (febbre) e trombocitopenia ( bassa conta piastrinica). L'approvazione continua per i pazienti non deambulanti può dipendere dai risultati osservati in ulteriori studi clinici. La FDA autorizza Capvaxive: il vaccino pneumococcico 21-valente di Merck
Il mese scorso la FDA ha approvato Capvaxive (vaccino pneumococcico coniugato 21-valente) di Merck, un vaccino pneumococcico coniugato 21-valente indicato negli adulti di età pari o superiore a 18 anni per l'immunizzazione attiva per prevenire malattie invasive e polmoniti causate da sierotipi di Streptococcus pneumoniae. Capvaxive contiene otto sierotipi unici.
La malattia pneumococcica è un'infezione causata da un batterio chiamato Streptococcus pneumoniae. Esistono oltre 100 diversi sierotipi di batteri pneumococcici, alcuni dei quali mettono le persone a rischio di malattie pneumococciche invasive, come batteriemia (infezione del flusso sanguigno), polmonite batteriemica (polmonite con batteriemia), meningite (infezione delle coperture del cervello e del midollo spinale ), così come la polmonite pneumococcica non invasiva (infezione batterica polmonare). Capvaxive viene somministrato in dose singola somministrata mediante iniezione intramuscolare. Capvaxive comprende otto sierotipi unici (5A, 15C, 16F, 23A, 23B, 24F, 31 e 35B) non coperti dai vaccini pneumococcici attualmente approvati. Questi sierotipi erano responsabili di circa il 27% dei casi di malattia pneumococcica invasiva negli adulti di età pari o superiore a 50 anni e di circa il 30% negli adulti di età pari o superiore a 65 anni. L'uso per la prevenzione della polmonite è approvato con approvazione accelerata e il proseguimento dell'approvazione può dipendere dalla verifica del beneficio clinico in studi aggiuntivi. Gli effetti collaterali comuni includono dolore al sito di iniezione, affaticamento, mal di testa, dolori muscolari e arrossamento o gonfiore nel sito di iniezione. La FDA approva PiaSky di Genentech per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna
La FDA ha approvato PiaSky (crovalimab-akkz) di Genentech per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 13 anni affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN) che pesano almeno 40 kg (88 libbre). PiaSky consente la possibilità di autosomministrarsi un'iniezione sottocutanea (sotto la pelle) ogni 4 settimane dopo le dosi iniziali di carico endovenoso.
L'emoglobinuria parossistica notturna è una malattia rara e vitale -una condizione del sangue minacciosa in cui i globuli rossi vengono distrutti dal sistema immunitario del corpo causando anemia, affaticamento, coaguli di sangue e possibili malattie renali. PiaSky (crovalimab-akkz) è un inibitore del C5 del complemento e agisce sulla EPN bloccando parte della cascata del sistema (immunitario) del complemento. Viene somministrato come dose di carico singola tramite infusione endovenosa (IV) il giorno 1, seguite da quattro dosi di carico settimanali aggiuntive somministrate tramite iniezione sottocutanea nei giorni 2, 8, 15 e 22. La dose di mantenimento inizia il giorno 29 e viene somministrata ogni 4 settimane tramite iniezione sottocutanea. Nello studio COMMODORE 2 di Fase III, di 24 settimane (n=204), PiaSky si è rivelato non inferiore a eculizumab (Soliris) in entrambi gli endpoint co-primari di efficacia del controllo dell'emolisi e della prevenzione delle trasfusioni, nonché in termini di negli endpoint secondari di efficacia della stabilizzazione del BTH (emolisi rivoluzionaria) e dell’emoglobina (Hb). Aveva anche un profilo di sicurezza paragonabile. PiaSky riporta un Boxed Warning per un aumento del rischio di infezioni gravi e pericolose per la vita causate da Neisseria meningitidis. È disponibile solo tramite un programma limitato chiamato PiaSky REMS. Le infezioni da meningococco possono diventare rapidamente pericolose per la vita o causare la morte se non riconosciute e trattate precocemente. Avvertenze e precauzioni per questo farmaco includono reazioni di ipersensibilità di tipo III nei pazienti che passano da un altro inibitore C5 (può causare infiammazione e danno tissutale), una maggiore suscettibilità alle infezioni gravi e reazioni correlate all'infusione e all'iniezione. Le reazioni avverse comuni (incidenza ≥10%) sono state l'infusione- reazioni correlate, infezioni del tratto respiratorio (comprese infezioni dei polmoni, sintomi del raffreddore e dolore o gonfiore del naso o della gola), infezioni virali e reazioni di ipersensibilità di tipo III. Uso di Wakix esteso ai bambini di età pari o superiore a 6 anni affetti da narcolessia
Harmony Biosciences ha annunciato l'approvazione di Wakix (pitolisant), una volta al giorno per via orale, un antagonista/agonista inverso del recettore dell'istamina-3 (H₃) per il trattamento della sonnolenza diurna eccessiva (EDS) nei bambini di età pari o superiore a 6 anni affetti da narcolessia .
La narcolessia è caratterizzata da un'immensa sonnolenza diurna e improvvisi attacchi di sonno. È anche approvato per il trattamento dell'eccessiva sonnolenza diurna (EDS) o della cataplessia (perdita improvvisa della forza muscolare) negli adulti affetti da narcolessia. Wakix agisce aumentando la sintesi e il rilascio di istamina , un neurotrasmettitore che promuove la veglia nel cervello. Non è una sostanza controllata. La dose raccomandata viene somministrata per via orale una volta al giorno al mattino al primo risveglio. Inizialmente, le dosi vengono aumentate in un periodo di 3 settimane in base alla risposta clinica e alla tollerabilità. L'approvazione si basava su uno studio con 110 pazienti pediatrici di età compresa tra 6 e 17 anni randomizzati a ricevere Wakix o placebo. I risultati hanno dimostrato un miglioramento maggiore, statisticamente significativo, nel punteggio totale finale PDSS (Pediatric Daytime Sleepiness Score) rispetto al placebo, di -3,41 punti (IC 95%: -5,52, -1,31). Wakix è controindicato in caso di grave insufficienza epatica (fegato). Avvertenze e precauzioni includono aumenti dell'intervallo QT (che possono portare a gravi anomalie del ritmo cardiaco). Le reazioni avverse più comuni (≥5% e superiori al placebo) nei bambini dai 6 anni in su presentavano mal di testa e insonnia (difficoltà a dormire). Iqirvo ha ottenuto l'approvazione accelerata per il trattamento della colangite biliare primitiva
La FDA ha concesso l'approvazione accelerata a Iqirvo (elafibranor) per il trattamento della colangite biliare primitiva (PBC) negli adulti, una malattia epatica rara e cronica che ha origine nei piccoli dotti biliari. È usato come terapia di combinazione negli adulti che hanno una risposta inadeguata all'acido ursodesossicolico (UDCA) o come trattamento singolo in pazienti che non tollerano l'UDCA.
Primario la colangite biliare (PBC) è una malattia epatica autoimmune rara e cronica che ha origine nei piccoli dotti biliari. Porta ad un accumulo di bile e tossine (colestasi) che porta alla cicatrizzazione del fegato e alla distruzione del dotto biliare. I sintomi includono affaticamento e prurito, che possono essere gravi e portare a insufficienza epatica, trapianto di fegato o morte. Iqirvo è un agonista alfa/delta (α,δ) del doppio recettore attivato dal perossisoma (PPAR) che agisce attivando i recettori PPAR per bloccare la produzione di acidi biliari, sebbene il il meccanismo esatto non è noto. La dose raccomandata è di 80 mg per via orale una volta al giorno con o senza cibo. Iqirvo ha ricevuto approvazione accelerata sulla base dei dati dello studio di Fase III ELATIVE e della riduzione del marcatore biochimico fosfatasi alcalina (ALP). Iqirvo più UDCA (n=108) hanno ottenuto una risposta del 51% rispetto al 4% nel gruppo placebo più UDCA. La maggior parte dei pazienti (95%) ha ricevuto il trattamento in studio (Iqirvo o placebo) in combinazione con UDCA. Avvertenze e precauzioni includono mialgia, miopatia e rabdomiolisi, fratture, danni al feto, farmaci -danno epatico indotto, grave reazione allergica e ostruzione biliare. Limitazioni d'uso: Iqirvo non è raccomandato per le persone con sintomi o segni di malattia epatica avanzata (cirrosi scompensata). Gli effetti collaterali in almeno il 5% dei pazienti includono aumento di peso, diarrea, mal di stomaco, nausea, vomito, dolori articolari, costipazione, lesioni muscolari, Non è noto se l'uso di Iqirvo migliorerà le possibilità di sopravvivenza di un paziente o preverrà lo scompenso epatico. L'approvazione continua può dipendere da ulteriori studi che dimostrino un beneficio clinico positivo. Iqirvo è prodotto da Ipsen Biopharmaceuticals. Approvazione della FDA Vigafyde, la prima soluzione orale di Vigabatrin pronta all'uso
Lo scorso mese la FDA ha autorizzato Vigafyde (vigabatrin), una soluzione orale pronta per l'uso del medicinale antiepilettico approvato vigabatrin. Vigafyde è indicato in monoterapia per il trattamento degli spasmi infantili in pazienti pediatrici di età compresa tra 1 mese e 2 anni per i quali i potenziali benefici superano il potenziale rischio di perdita della vista.
Gli spasmi infantili sono una forma rara e grave di epilessia che può progredire in problemi permanenti a lungo termine come convulsioni continue, altre forme di epilessia, disturbi dello spettro autistico e problemi dello sviluppo. In genere inizia nei bambini di età inferiore a un anno. Vigafyde agisce inibendo l'enzima GABA transaminasi che aumenta i livelli di acido gamma-aminobutirrico (GABA) nel cervello. Si ritiene che gli aumenti di GABA migliorino il controllo delle crisi modulando l'eccitabilità neuronale. Vigafyde viene somministrato come dose orale due volte al giorno in base al peso e non richiede ulteriore ricostituzione o diluizione prima dell'attacco. amministrazione. Vigafyde (100 mg/mL) è più concentrato delle soluzioni di vigabatrin preparate da polvere (50 mg/mL). Vigafyde riporta un boxed warning per la perdita permanente della vista e il monitoraggio di visione. È disponibile solo attraverso un programma limitato chiamato Vigabatrin REMS. Avvertenze e precauzioni associate a Vigafyde includono cambiamenti anomali del segnale MRI ed edema intramielinico, crisi di astinenza e anemia. Le reazioni avverse comuni includono sonnolenza, bronchite, infezione dell'orecchio e otite media acuta. Vigafyde è prodotto da Pyros Pharmaceuticals, Inc. e la sua disponibilità è prevista nella seconda metà del 2024 . La FDA approva il gel topico ascellare Sofdra per la sudorazione eccessiva
A giugno, la FDA ha approvato Sofdra (sofpironio 12,45%), un gel anticolinergico topico indicato per il trattamento dell'iperidrosi ascellare primaria (sudorazione eccessiva delle ascelle) negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a 9 anni. Si applica direttamente sulla zona delle ascelle.
L'iperidrosi è una condizione medica che porta ad un'eccessiva sudorazione delle ascelle. Può essere una condizione invalidante e imbarazzante, che può ridurre la qualità della vita di un paziente. Circa 10 milioni di pazienti negli Stati Uniti soffrono di iperidrosi ascellare primaria. Il rilascio di acetilcolina stimola la produzione di sudore. Sofpironio, il principio attivo di Sofdra, blocca i recettori dell'acetilcolina presenti nelle ghiandole sudoripare eccrine per ridurre la velocità di sudorazione. Il gel Sofdra viene somministrato localmente su ciascuna area delle ascelle una volta al giorno prima di coricarsi. L'approvazione si basava sui risultati degli studi di Fase III CARDIGAN su 701 pazienti. Sofdra rispetto al trattamento con il veicolo ha soddisfatto con successo tutti gli endpoint con cambiamenti significativi rispetto al basale nella produzione gravimetrica di sudore (GSP) e nel punteggio Hyperhidrosis Disease Severity Measure-Axillary, 7-item (HDSM-AX7). Sofdra non deve essere utilizzato (è controindicato) in condizioni mediche che possono essere peggiorate dalle proprietà anticolinergiche (come glaucoma, ileo paralitico, colite ulcerosa grave, miastenia grave, sindrome di Sjogren e altre). Avvertenze e precauzioni includono l'uso in caso di ritenzione urinaria, controllo alterato della temperatura corporea in ambienti caldi e visione offuscata. Gli effetti indesiderati comuni includono secchezza delle fauci, visione offuscata, dolore o arrossamento nel sito di applicazione, midriasi (dilatazione della pupilla), dermatite nel sito di applicazione, prurito e irritazione nel sito di applicazione, ritenzione urinaria Sofdra è prodotto da Botanix Pharmaceuticals Ltd.
Pubblicato : 2024-07-01 11:15
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