月刊ニュースまとめ - 2024 年 6 月

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Leigh Ann Anderson による医学的レビュー薬学博士。最終更新日は 2024 年 6 月 30 日です。

FDA が潰瘍性大腸炎に対する Skyrizi の承認を拡大

6 月 18 日、米国食品医薬品局 (FDA) は、中等度から重度の活動性潰瘍性大腸炎 (UC) の成人向けにアッヴィの Skyrizi (リサンキズマブ rzaa) を承認しました。 Skyrizi は、尋常性乾癬、乾癬性関節炎、クローン病の成人の治療にも承認されています。

  • 潰瘍性大腸炎は、消化管に炎症を引き起こす炎症性腸疾患の一種です。結腸の内壁に損傷を与える可能性があります。症状には、腹痛、血便、便意切迫感、失禁などがあります。
  • Skyrizi はインターロイキン 23 (IL-23) 阻害剤で、IL-23 を選択的にブロックして炎症を軽減し、 UCにおける関連症状。
  • Skyrizi 導入用量は、0 週目、4 週目、および 8 週目に静脈内 (IV) 注入によって行われます。維持用量は、1 週目に皮下 (皮下) 注射によって投与されます。
  • 初回投与後、スキリジ治療は、オンボディインジェクター (OBI) またはプレフィルドシリンジを使用して自宅で継続できます。 OBI 注射用量は約 5 分で投与されます。
  • 承認は、中等度から重度の活動性潰瘍性大腸炎患者を対象とした導入および維持プラセボ対照研究に基づいています。臨床試験では、Skyrizi は患者が 12 週間と 1 年で寛解に達するのを助けました。導入試験 (1,200 mg のスターター IV 注入) では、Skyrizi は 12 週間で患者の 36% に目に見える結腸内壁の修復をもたらしました (対プラセボは 12%)。維持期（180 mg の皮下維持注射）では、1 年後に患者の 51% が目に見える結腸内壁の修復を達成しました（プラセボ群は 31%）。
  • 最も一般的でした。 UC 研究で見られた副作用は、導入療法中の関節痛（関節痛）、維持療法中の関節痛、発熱、注射部位の反応、発疹でした。

    • Ohtuvayre: A First-in- COPD 維持のためのクラス PDE3 / PDE4 阻害剤

    オートトゥバイレ (エンシフェントリン) は、成人の慢性閉塞性肺疾患 (COPD) の維持療法として 6 月に承認されました。 Ohtuvayre は、20 年以上ぶりの新しい作用機序を備えた吸入 COPD メンテナンス製品です。患者のトレーニング後にネブライザーと併用する場合にのみ使用してください。

  • Ohtuvayre は、ホスホジエステラーゼ 3 および 4 (PDE3 および PDE4) 酵素の二重阻害剤として分類される小分子で、気管支拡張作用と非ステロイド性抗炎症作用を組み合わせています。
  • 推奨用量は 3 mg (1 アンプル) を 1 日 2 回、マウスピース付きの標準的なジェット ネブライザーを使用して経口吸入により投与します。
  • 承認には、第 3 相プラセボ対照 ENHANCE 試験 (n=1,553) のデータが含まれており、主要評価項目は投与後 12 週間の FEV1 AUC0-12h のベースラインからの変化でした。FEV1 は一般的な肺機能検査で、どのように測定するかを測定します。最大限に吸入した後、1 秒間で吐き出せる量の空気が多くなります。 Ohtuvayre は ENHANCE-1 と ENHANCE-2 の両方で主要評価項目を達成し、肺機能の臨床的に意義のある大幅な改善を示しました。
  • 警告と予防措置には逆説性気管支けいれん（突然の呼吸）のリスクが含まれます。問題）、自殺傾向を含む精神医学的副作用の増加。 Ohtuvayre は、急性 (突然の) COPD 症状には使用されません。常に救急用吸入器を携帯してください。
  • 最も一般的な副作用 (発生率 1% 以上で、プラセボよりも一般的) には、腰痛、高血圧 (高血圧)、膀胱感染症などがあります。
  • Ohtuvayre は Verona Pharma によって製造され、2024 年の第 3 四半期に発売される予定です。

    • Rytelo が貧血を伴う低リスク骨髄異形成症候群 (MDS) の治療薬として承認

    6 月、FDA は貧血を伴う低リスクから中リスク 1 の骨髄異形成症候群 (MDS) の成人を治療するために、Geron Corporation の Rytelo (imetelstat) 点滴を承認しました。対象となる患者は、赤血球生成刺激薬 (ESA) に反応しないか、反応を停止したか、赤血球生成刺激薬 (ESA) による治療ができない患者です。

  • 骨髄異形成症候群は、次のようながんのグループです。赤血球は成熟して健康にならず、貧血を引き起こし、継続的な輸血が必要になります。症状には、衰弱、疲労、息切れ、感染症、打撲、出血しやすさなどが含まれます。
  • オリゴヌクレオチド テロメラーゼ阻害剤である Rytelo は、テロメラーゼに結合してその活性を阻害することで作用します。骨髄内の悪性幹細胞と悪性前駆細胞を選択的に殺す酵素です。
  • Rytelo の推奨用量は 7.1 mg/kg で、2 時間かけて静脈内 (IV) 注入として投与されます。 4週間ごと。潜在的な輸液関連反応に対して投与前に前投薬を行う
  • 承認はIMerge第3相臨床試験に基づいており、Ryteloが赤血球輸血非依存性（RBC- TI) とプラセボの比較を、連続少なくとも 8 週間 (Rytelo 39.8% 対プラセボ 15%)、および少なくとも 24 週間(Rytelo 28% 対 プラセボ 3.3%) 行いました。 RBC-TI 持続期間の中央値は耐久性があり、最長 1.5 年 (24 週間の奏効者)、および 1 年 (8 週間の奏効者) 持続しました。
  • 警告と予防措置には、血小板減少症、好中球減少症が含まれます。
  • 最も一般的な副作用には、血小板の減少、白血球の減少、AST または ALT (肝臓酵素) の増加、アルカリホスファターゼ、疲労、部分トロンボプラスチン時間の延長、関節痛/筋肉痛（関節痛/筋肉痛）、新型コロナウイルス感染症、頭痛。

    • エレヴィディスのラベルがデュシェンヌ筋の治療に拡大ジストロフィー

    6 月、Sarepta Therapeutics は、DMD 遺伝子に変異が確認されたデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の少なくとも 4 歳以上の患者の治療に対する Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) の承認を発表しました。 FDA は、DMD の外来患者には従来の承認を与え、外来患者には迅速な承認を与えました。

  • DMD は、DMD 遺伝子の変異によって引き起こされる遺伝病です。筋肉細胞を無傷に保つジストロフィンと呼ばれるタンパク質の指示。 DMD は主に幼児期、多くは 2 歳から 3 歳の間に始まる男性に影響を及ぼします。進行性の衰弱と骨格筋と心筋の喪失に加えて、心臓の問題や心臓疾患により、生後 20 年または 30 年で早死につながる可能性があります。
  • エレビディスは、1 回の単回投与遺伝子導入療法として行われるアデノ随伴ウイルス ベクター ベースの遺伝子治療です。機能的短縮型ジストロフィンタンパク質を筋肉組織に送達することで、DMD の根本的な原因を治療するように設計されています。
  • エレビディスは、1～2 日間かけて静脈内 (IV) 注入として投与されます。時間。 DMD 遺伝子のエクソン 8 および/またはエクソン 9 に欠失がある患者には使用しないでください。
  • 警告と予防措置には、注入関連反応、急性重篤な肝損傷が含まれます。 、免疫介在性筋炎（筋肉の炎症）および心筋炎（心筋の炎症）。
  • 一般的な副作用には、嘔吐、吐き気、肝障害、発熱（発熱）、血小板減少症（
  • 外来患者に対する継続的な承認は、さらなる臨床研究で得られた結果に依存する可能性があります。

    • FDA、メルク社の 21 価肺炎球菌ワクチン Capvaxive を承認

    先月、FDA はメルクの Capvaxive (肺炎球菌 21 価複合体ワクチン) を承認しました。これは、侵襲性疾患および肺炎球菌血清型による肺炎を予防するための能動免疫として、18 歳以上の成人を対象とした 21 価肺炎球菌複合体ワクチンです。 Capvaxive には 8 つの固有の血清型が含まれています。

  • 肺炎球菌疾患は、肺炎球菌と呼ばれる細菌によって引き起こされる感染症です。肺炎球菌には 100 を超える異なる血清型があり、一部の血清型は菌血症 (血流感染)、菌血症性肺炎 (菌血症を伴う肺炎)、髄膜炎 (脳と脊髄の被覆の感染) などの侵襲性肺炎球菌疾患のリスクにさらします。
  • キャバキシブは筋肉内注射により単回投与されます。
  • Capvaxive には、現在承認されている肺炎球菌ワクチンではカバーされていない 8 つの独自の血清型 (5A、15C、16F、23A、23B、24F、31、および 35B) が含まれています。これらの血清型は、50 歳以上の成人の侵襲性肺炎球菌疾患症例の約 27%、65 歳以上の成人の約 30% の原因となっていました。
  • 使用肺炎予防薬は早期承認の下で承認されており、継続的な承認は追加の研究での臨床効果の検証に依存する可能性があります。
  • 一般的な副作用には、注射部位の痛み、疲労、頭痛、筋肉痛、注射部位の発赤や腫れ。

    • FDA が発作性夜間ヘモグロビン尿症の治療にジェネンテックの PiaSky を承認

    FDA は、ジェネンテックの PiaSky (crovalimab-akkz) を、体重 40 kg (88 ポンド) 以上の発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) を患う 13 歳以上の成人および小児患者の治療薬として承認しました。 PiaSky では、最初の静脈内負荷投与後、4 週間ごとに皮下 (皮下) 注射を自己投与するオプションを許可しています。

  • 発作性夜間ヘモグロビン尿症はまれであり、一生続くものです。 - 赤血球が体の免疫系によって破壊され、貧血、疲労、血栓、腎臓病の可能性を引き起こす、脅威的な血液状態。
  • PiaSky (crovalimab-akkz) は、補体 C5 阻害剤であり、補体 (免疫) システム カスケードの一部をブロックすることにより PNH に作用します。
  • 日に静脈内 (IV) 注入により単回負荷量として投与されます。 1 に続き、2 日目、8 日目、15 日目、22 日目に皮下注射により追加の週 4 回の負荷用量が投与されます。維持用量は 29 日目に開始され、4 週間ごとに皮下注射により投与されます。
  • 第 III 相、24 週間の COMMODORE 2 試験 (n=204) において、PiaSky は、溶血制御と輸血回避の共主要有効性評価項目の両方においてエクリズマブ (ソリリス) に対して非劣性であることが判明しました。 BTH (画期的溶血) とヘモグロビン (Hb) 安定化の二次有効性評価項目において。安全性プロファイルも同等でした。
  • PiaSky は、髄膜炎菌によって引き起こされる重篤で生命を脅かす感染症のリスク増加について囲み警告を発しています。 PiaSky REMS と呼ばれる制限付きプログラムを通じてのみ利用できます。髄膜炎菌感染症は、早期に発見して治療しなければ、すぐに生命を脅かすか、死に至る可能性があります。
  • この薬剤の警告と予防措置には、別の C5 阻害剤から切り替えた患者における III 型過敏症反応が含まれます。 （炎症や組織損傷を引き起こす可能性があります）、重篤な感染症への感受性の増加、注入および注射に関連した反応。
  • 一般的な副作用（発生率 ≥10%）は注入でした。関連反応、気道感染症（肺の感染症、風邪の症状、鼻や喉の痛みや腫れなど）、ウイルス感染、III 型過敏症反応。

    • Wakix の使用が 6 歳以上のナルコレプシーの子供に拡大

    ハーモニー バイオサイエンスは、ナルコレプシーを患う 6 歳以上の小児における日中の過度の眠気 (EDS) の治療に対するヒスタミン 3 (H₃) 受容体拮抗薬/逆作動薬である 1 日 1 回経口投与の Wakix (鎮痛剤) の承認を発表しました。 。

  • ナルコレプシーは、日中の極度の眠気と突然の睡眠発作を特徴とします。また、ナルコレプシーの成人における過度の日中の眠気（EDS）や脱力発作（突然の筋力低下）の治療にも承認されています。
  • Wakix は、ヒスタミンの合成と放出を増加させることによって作用します。 、脳内の覚醒を促進する神経伝達物質。規制薬物ではありません。
  • 推奨用量は、1 日 1 回、朝起きたときに経口投与されます。最初は、臨床反応と忍容性に基づいて 3 週間かけて用量を増やします。
  • 承認は、6 ～ 17 歳の小児患者 110 人を対象に無作為に割り付けた研究に基づいています。 Wakix またはプラセボを受け取ります。結果は、最終的な PDSS (小児昼間眠気スコア) 合計スコアがプラセボと比較して統計的に有意に改善し、-3.41 ポイント (95% CI: -5.52、-1.31) であることが示されました。
  • ワキックスは重度の肝機能障害には禁忌です。警告と予防措置には、QT 間隔の増加 (重篤な心拍リズム異常につながる可能性があります) が含まれます。
  • 小児における最も一般的な副作用 (5% 以上、プラセボより大きい) 6 歳以上は頭痛と不眠症 (睡眠障害) でした。

    • イキルボが原発性胆汁性胆管炎の治療薬として早期承認を取得

    FDA は、小胆管に由来する稀な慢性肝疾患である成人原発性胆汁性胆管炎 (PBC) の治療薬としてイクイルボ (エラフィブラノール) の早期承認を与えました。ウルソデオキシコール酸（UDCA）に対する反応が不十分な成人の併用療法として、またはUDCAに耐えられない患者の単独治療として使用されます。

  • 一次治療胆汁性胆管炎 (PBC) は、小さな胆管に発生する、まれな慢性自己免疫性肝疾患です。胆汁と毒素の蓄積（胆汁うっ滞）を引き起こし、肝臓の瘢痕化や胆管の破壊につながります。症状には疲労やかゆみが含まれますが、これらは重篤な場合があり、肝不全、肝移植、または死につながる可能性があります。
  • Iqirvo はデュアルペルオキシソーム活性化受容体 (PPAR) アルファ / デルタ (α,δ) アゴニストで、PPAR 受容体を活性化して胆汁酸の生成をブロックします。正確なメカニズムは不明です。
  • 推奨用量は、食事の有無にかかわらず、1 日 1 回 80 mg を経口摂取します。
  • イクイルボは投与を受けました。第III相ELATIVE試験のデータと生化学マーカーのアルカリホスファターゼ（ALP）の減少に基づいて承認が加速されました。 Iqirvo ＋ UDCA (n=108) では 51% の反応率が得られましたが、プラセボ＋ UDCA 群では 4% でした。ほとんどの患者（95%）は、UDCA と組み合わせて治験治療（Iqirvo またはプラセボ）を受けました。
  • 警告と予防措置には、筋肉痛、ミオパチー、横紋筋融解症、骨折、胎児への害、薬物などが含まれます。 -誘発性肝損傷、重度のアレルギー反応、胆道閉塞。使用制限: Iqirvo は、進行性肝疾患 (非代償性肝硬変) の症状または徴候がある人には推奨されません。
  • 患者の少なくとも 5% に起こる副作用には、体重増加、下痢、腹痛、吐き気、嘔吐、関節痛、便秘、筋肉損傷
  • Iqirvo の使用が患者の生存の可能性を改善するか、肝代償不全を予防するかは不明です。継続的な承認は、肯定的な臨床上の利点を示すさらなる研究に依存する可能性があります。
  • Iqirvo は Ipsen Biopharmaceuticals によって製造されています。

    • FDA が承認Vigafyde、最初のすぐに使えるビガバトリン経口液

    先月、FDA は、承認された抗発作薬ビガバトリンのすぐに使用できる経口溶液である Vigafyde (ビガバトリン) の認可を取得しました。 Vigafyde は、潜在的な利益が視力喪失の潜在的なリスクを上回る生後 1 か月から 2 歳の小児患者の乳児けいれんの治療のための単剤療法として適応されます。

  • 乳児けいれんは、てんかんのまれな重篤な形態であり、発作の継続、他の形態のてんかん、自閉症スペクトラム障害、発達上の問題などの長期にわたる永続的な問題に進行する可能性があります。通常、1 歳未満の子供から始まります。
  • Vigafyde は、脳内のガンマアミノ酪酸 (GABA) レベルを増加させる酵素 GABA トランスアミナーゼを阻害することで作用します。 GABA の上昇は、ニューロンの興奮性を調節することにより発作制御を強化すると考えられています。
  • ビガフィドは、体重に基づいて 1 日 2 回経口投与され、投与前に追加の再構成や希釈を必要としません。管理。 Vigafyde (100 mg/mL) は、粉末から調製される vigabatrin 溶液 (50 mg/mL) よりも濃縮されています。
  • Vigafyde には、永久的な視力喪失と監視に関する囲み警告が表示されます。ビジョンの。これは、Vigabatrin REMS と呼ばれる制限付きプログラムを通じてのみ利用可能です。
  • Vigafyde に関連する警告と予防措置には、MRI 信号の異常な変化、髄鞘内浮腫、離脱発作、貧血などがあります。一般的な副作用には、傾眠、気管支炎、耳感染症、急性中耳炎などがあります。
  • Vigafyde は Pyros Pharmaceuticals, Inc. によって製造されており、2024 年後半に発売される予定です。 .

    • FDA が過度の発汗用の脇の下用局所ジェル Sofdra を承認

    FDA は 6 月に、成人および 9 歳以上の小児の原発性腋窩多汗症 (脇の下の過剰な発汗) の治療を適応とする局所抗コリン薬ジェルである Sofdra (ソフピロニウム 12.45%) を承認しました。脇の下に直接塗布します。

  • 多汗症は、脇の下の発汗が過剰になる病状です。それは患者の生活の質を低下させる可能性があり、生活に支障をきたす厄介な症状となる可能性があります。米国では約 1,000 万人の患者が原発性腋窩多汗症を患っています。
  • アセチルコリンの放出により発汗が刺激されます。ソフドラの有効成分であるソフピロニウムは、エクリン汗腺にあるアセチルコリン受容体をブロックして発汗速度を低下させます。
  • ソフドラ ジェルは、1 日 1 回各脇の下に局所投与されます。
  • 承認は、701 人の患者を対象とした第 III 相 CARDIGAN 研究の結果に基づいて行われました。ソフドラ治療とビヒクル治療では、重量汗生産量（GSP）および多汗症疾患重症度測定 - 腋窩、7 項目（HDSM-AX7）スコアがベースラインから有意に変化し、すべてのエンドポイントを正常に満たしました。
  • ソフドラは、抗コリン作用により悪化する可能性のある病状（緑内障、麻痺性イレウス、重度の潰瘍性大腸炎、重症筋無力症、シェーグレン症候群など）には使用すべきではありません（禁忌です）。
  • 警告と注意事項には、尿閉、暑い環境での体温調節障害、かすみ目での使用が含まれます。一般的な副作用には、口渇、視界のかすみ、適用部位の痛みまたは発赤、散瞳（瞳孔散大）、適用部位の皮膚炎、適用部位のかゆみと刺激、尿閉が含まれます。
  • ソフドラはBotanix Pharmaceuticals Ltd によって製造

    • 投稿しました : 2024-07-01 11:15

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