월간 뉴스 요약 - 2024년 6월

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Leigh Ann Anderson이 의학적으로 검토함, PharmD. 마지막 업데이트 날짜: 2024년 6월 30일.

FDA, 궤양성 대장염에 대해 Skyrizi에 대한 확대 승인

6월 18일, 미국 식품의약국(FDA)은 중등도에서 중증의 활동성 궤양성 대장염(UC)을 앓고 있는 성인을 대상으로 AbbVie의 스카이리지(리산키주맙-rzaa)를 승인했습니다. Skyrizi는 또한 판상 건선, 건선 관절염 및 크론병을 앓고 있는 성인을 치료하도록 승인되었습니다.

  • 궤양성 대장염은 소화기에 염증을 일으키는 염증성 장질환의 한 형태입니다. 결장 내벽에 손상을 줄 수 있습니다. 증상으로는 복통, 혈변, 배뇨곤란 및 요실금 등이 있습니다.
  • Skyrizi는 인터루킨-23(IL-23) 억제제로 IL-23을 선택적으로 차단하여 염증을 낮추고 UC의 관련 증상.
  • Skyrizi 유도 용량은 0주차, 4주차, 8주차에 정맥(IV) 주입을 통해 투여됩니다. 유지 용량은 1주차에 ​​피하(피하) 주사를 통해 투여됩니다. 12일, 그 후 매 8주마다.
  • 초기 복용량 이후 Skyrizi 치료는 신체 주입기(OBI) 또는 사전 충전 주사기를 사용하여 집에서 유지될 수 있습니다. OBI 주사 용량은 약 5분 안에 투여됩니다.
  • 중등도에서 중증의 활동성 궤양성 대장염 환자를 대상으로 한 유도 및 유지 위약 대조 연구를 바탕으로 승인이 이루어졌습니다. 임상 시험에서 Skyrizi는 환자가 12주와 1년에 관해를 달성하도록 도왔습니다. 유도 시험(1,200mg 스타터 IV 주입)에서 Skyrizi는 12주차에 환자의 36%에서 눈에 띄는 결장 내막 회복을 가져왔습니다(대 위약은 12%). 유지 단계(180mg 피하 유지 주사) 동안 환자의 51%가 1년 만에 눈에 띄는 결장 내막 회복을 달성했습니다(대 위약 그룹은 31%).
  • 가장 일반적인 UC 연구에서 나타난 부작용은 유도 중 관절통(관절통), 유지 치료 중 관절통, 발열, 주사 부위 반응 및 발진이었습니다.

    • Ohtuvayre: A First-in- COPD 유지 관리를 위한 클래스 PDE3/PDE4 억제제

    오투베이레(엔시펜트린)는 지난 6월 성인 만성폐쇄성폐질환(COPD)의 유지치료제로 승인됐다. 오투베이레(Ohtuvayre)는 20여년 만에 새로운 작용 메커니즘을 갖춘 최초의 흡입형 COPD 유지 제품이다. 환자 교육 후에 분무기와 함께 사용하는 경우에만 사용됩니다.

  • 오투베이레는 포스포디에스테라제 3 및 4(PDE3 및 PDE4) 효소의 이중 억제제로 분류되는 소분자로서 기관지 확장제와 비스테로이드성 항염증 효과를 결합합니다.
  • 권장 복용량은 마우스피스가 달린 표준 제트 분무기를 사용하여 경구 흡입하여 1일 2회 3mg(1앰플)입니다.
  • 승인에는 12주차에 투여 후 FEV1 AUC0-12h의 기준선 대비 변화를 일차 평가변수로 하는 3상 위약 대조 ENHANCE 시험(n=1,553)의 데이터가 포함되었습니다. FEV1은 방법을 측정하는 일반적인 폐 기능 테스트입니다. 최대 흡입 후 1초 동안 배출할 수 있는 공기의 양. Ohtuvayre는 ENHANCE-1과 ENHANCE-2 모두에서 1차 평가변수를 충족하여 폐 기능이 유의미하고 임상적으로 의미 있는 개선을 보였습니다.
  • 경고 및 주의 사항에는 역설적 기관지 경련(갑작스러운 호흡)의 위험이 포함됩니다. 문제) 및 자살 충동을 포함한 정신과적 부작용의 증가. Ohtuvayre는 급성(갑작스러운) COPD 증상에는 사용되지 않습니다. 항상 구조용 흡입기를 휴대하십시오.
  • 가장 흔한 부작용(발생률 ≥ 1%, 위약보다 더 흔함)에는 허리 통증, 고혈압(고혈압), 방광 감염이 포함됩니다. , 설사.
  • 오투베이레(Ohtuvayre)는 베로나 파마(Verona Pharma)가 제조하며 2024년 3분기 출시 예정이다.

    • Rytelo는 빈혈을 동반한 저위험 골수이형성증후군(MDS) 치료에 승인되었습니다

    지난 6월, FDA는 빈혈이 있는 저위험~중간 위험 골수이형성증후군(MDS) 성인을 치료하기 위해 Geron Corporation의 Rytelo(imetelstat) 주입을 승인했습니다. 적합한 환자는 적혈구 생성 자극제(ESA)에 반응하지 않거나, 반응을 멈추거나, 치료할 수 없습니다.

  • 골수이형성증후군은 다음과 같은 암 그룹입니다. 적혈구는 성숙하지 못하고 건강해지지 않아 빈혈이 발생하고 지속적인 수혈이 필요합니다. 증상으로는 쇠약, 피로, 숨가쁨, 감염, 멍, 쉽게 출혈이 있을 수 있습니다.
  • 올리고뉴클레오티드 텔로머라제 억제제인 ​​Rytelo는 텔로머라제에 결합하여 텔로머라제의 활성을 억제하는 방식으로 작동합니다. 골수 내 악성 줄기세포와 전구세포를 선택적으로 죽이는 효소입니다.
  • 라이텔로의 권장 용량은 7.1mg/kg을 2시간에 걸쳐 정맥(IV) 주입하는 것입니다. 4주마다. 잠재적인 주입 관련 반응에 대해 투여 전 사전 투약
  • 승인은 IMerge 3상 임상 시험을 기반으로 했으며, Rytelo가 상당히 높은 적혈구 수혈 독립성(RBC- TI) 대 위약은 최소 연속 8주 동안(Rytelo 39.8% 대 위약 15%), 최소 24주 동안(Rytelo 28% 대 위약 3.3%) 유지됩니다. RBC-TI 기간 중앙값은 최대 1.5년(24주 반응자) 및 1년(8주 반응자)까지 지속되었으며 지속되었습니다.
  • 경고 및 예방 조치에는 혈소판 감소증, 호중구 감소증이 포함됩니다. , 주입 반응 및 태아에 대한 잠재적 위험.
  • 가장 흔한 부작용으로는 혈소판 감소, 백혈구 감소, AST 또는 ALT(간 효소) 증가, 알칼리성 포스파타제, 피로, 부분 트롬보플라스틴 시간 연장, 관절통/근육통(관절/근육통), 코로나19 감염 및 두통.

    • 뒤센 근육병 치료를 위해 Elevidys 라벨 확대 이영양증

    지난 6월, Sarepta Therapeutics는 DMD 유전자에 돌연변이가 확인된 Duchenne 근이영양증(DMD)을 앓고 있는 최소 4세 이상의 환자 치료를 위해 Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)를 승인했다고 발표했습니다. FDA는 DMD 보행이 가능한 환자에 대해서는 기존 승인을, 보행이 불가능한 환자에 대해서는 신속 승인을 부여했습니다.

  • DMD는 다음을 코딩하는 DMD 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 유전병입니다. 근육 세포를 온전하게 유지하는 디스트로핀이라는 단백질에 대한 지침. DMD는 주로 2세에서 3세 사이의 유아기부터 남성에게 영향을 미칩니다. 점진적인 약화와 골격 및 심장 근육의 손실 외에도 심장 문제로 인해 20대 또는 30대에 조기 사망으로 이어질 수 있습니다. 폐부전.
  • Elevidys는 일회성, 단일 용량 유전자 전달 요법으로 제공되는 아데노 관련 바이러스 벡터 기반 유전자 요법입니다. 기능성 단축 디스트로핀 단백질을 근육 조직에 전달하여 DMD의 근본 원인을 치료하도록 설계되었습니다.
  • 엘레비디스는 1~2회에 걸쳐 정맥(IV) 주입됩니다. 시간. DMD 유전자의 엑손 8 및/또는 엑손 9가 결실된 환자에게는 사용해서는 안 됩니다.
  • 경고 및 주의 사항에는 주입 관련 반응, 급성 심각한 간 손상이 포함됩니다. , 면역 매개 근염(근육 염증) 및 심근염(심장 근육 염증).
  • 일반적인 이상 반응으로는 구토, 메스꺼움, 간 손상, 발열(열) 및 혈소판 감소증( 혈소판 수치가 낮은 경우).
  • 걸을 수 없는 환자에 대한 지속적인 승인은 추가 임상 연구에서 확인된 결과에 따라 달라질 수 있습니다.

    • FDA, Capvaxive 승인: 머크의 21가 폐렴구균 백신

    지난 달 FDA는 18세 이상 성인에게 침습성 질환과 폐렴을 유발하는 연쇄상구균 폐렴균 혈청형을 예방하기 위한 능동 예방접종을 위해 사용되는 21가 폐렴구균 접합 백신인 Merck의 Capvaxive(폐렴구균 21가 접합 백신)를 승인했습니다. Capvaxive에는 8가지 독특한 혈청형이 포함되어 있습니다.

  • 폐렴구균성 질환은 폐렴구균이라는 박테리아에 의해 발생하는 감염입니다. 폐렴구균 박테리아에는 100가지가 넘는 다양한 혈청형이 있으며, 일부 혈청형은 균혈증(혈류 감염), 균혈증성 폐렴(균혈증을 동반한 폐렴), 수막염(뇌 및 척수의 덮개 감염)과 같은 침습성 폐렴구균 질환의 위험에 처하게 합니다. ), 비침습성 폐렴구균성 폐렴(세균성 폐 감염)
  • Capvaxive는 근육 주사를 통해 단회 투여됩니다.
  • Capvaxive에는 현재 승인된 폐렴구균 백신이 적용되지 않는 8가지 고유 혈청형(5A, 15C, 16F, 23A, 23B, 24F, 31 및 35B)이 포함되어 있습니다. 이러한 혈청형은 50세 이상 성인의 침습성 폐렴구균 질환 사례의 약 27%, 65세 이상 성인의 약 30%를 차지했습니다.
  • 사용 방법 폐렴 예방에 대한 승인은 신속 승인에 따라 승인되며 지속적인 승인은 추가 연구를 통한 임상적 이점 검증에 따라 달라질 수 있습니다.
  • 일반적인 부작용으로는 주사 부위 통증, 피로, 두통, 근육통, 주사 부위 발적 또는 부기.

    • FDA는 발작성 야간 혈색소뇨증 치료에 Genentech의 PiaSky를 승인했습니다

    FDA는 체중이 40kg(88lb) 이상인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)을 앓고 있는 13세 이상의 성인 및 소아 환자 치료용으로 Genentech의 PiaSky(crovalimab-akkz)를 승인했습니다. PiaSky는 초기 정맥 부하 투여 후 4주마다 피하(피하) 주사를 자가 투여할 수 있는 옵션을 제공합니다.

  • 발작성 야간 혈색소뇨증은 드물며 평생 지속됩니다. -신체 면역 체계에 의해 적혈구가 파괴되어 빈혈, 피로, 혈전 및 신장 질환을 유발하는 위협적인 혈액 상태입니다.
  • 피아스카이(crovalimab-akkz)는 보체 C5 억제제이며 보체(면역) 시스템 캐스케이드의 일부를 차단하여 PNH에 작용합니다.
  • 이 제품은 당일 정맥(IV) 주입을 통해 단일 부하 용량으로 투여됩니다. 1에 이어 2, 8, 15, 22일에 4회 추가 매주 부하 용량을 피하 주사로 투여합니다. 유지 용량은 29일에 시작하여 4주마다 피하 주사로 투여합니다.
  • 24주간 진행된 COMMODORE 2 임상 3상 연구(n=204)에서 피아스카이는 용혈 조절 및 수혈 회피라는 공동 1차 유효성 평가변수 모두에서 에쿨리주맙(솔리리스)에 비해 비열등한 것으로 확인됐다. BTH(돌발 용혈) 및 헤모글로빈(Hb) 안정화의 2차 효능 종점에서. 안전성 프로필도 비슷한 수준이었습니다.
  • PiaSky는 Neisseria meningitidis로 인한 심각하고 생명을 위협하는 감염 위험 증가에 대한 박스형 경고를 표시합니다. PiaSky REMS라는 제한된 프로그램을 통해서만 사용할 수 있습니다. 수막구균 감염은 조기에 인지하고 치료하지 않으면 빠르게 생명을 위협하거나 사망에 이를 수 있습니다.
  • 이 약에 대한 경고 및 주의 사항에는 다른 C5 억제제에서 전환하는 환자의 제3형 과민 반응이 포함됩니다. (염증 및 조직 손상을 일으킬 수 있음), 심각한 감염에 대한 감수성 증가, 주입 및 주사 관련 반응.
  • 일반적인 이상 반응(발생률 ≥10%)은 주입- 관련 반응, 호흡기 감염(폐 감염, 감기 증상, 코나 목의 통증이나 부기 포함), 바이러스 감염 및 제3형 과민반응.

    • 기면증이 있는 6세 이상 어린이에게 Wakix 사용 확대

    하모니 바이오사이언스(Harmony Biosciences)는 기면증이 있는 6세 이상 소아의 주간과다졸림증(EDS) 치료를 위해 히스타민-3(H₃) 수용체 길항제/역작용제인 1일 1회 경구용 Wakix(피톨리산트)를 승인했다고 발표했습니다. .

  • 기면증은 주간에 심한 졸음과 갑작스러운 잠이 오는 것이 특징입니다. 또한 기면증이 있는 성인의 과도한 주간 졸림(EDS) 또는 탈력발작(갑작스러운 근력 상실)을 치료하는 데에도 승인되었습니다.
  • Wakix는 히스타민의 합성 및 방출을 증가시키는 방식으로 작동합니다. , 뇌의 각성 촉진 신경 전달 물질. 이는 규제 약물이 아닙니다.
  • 권장 복용량은 1일 1회 아침에 처음 일어났을 때 경구 투여됩니다. 처음에는 임상 반응과 내약성을 토대로 3주에 걸쳐 용량을 늘립니다.
  • 승인은 다음 그룹에 무작위 배정된 6~17세 소아 환자 110명을 대상으로 한 연구를 기반으로 했습니다. Wakix 또는 위약을 받으세요. 결과는 위약에 비해 최종 PDSS(소아 주간 졸음 점수) 총점에서 -3.41점(95% CI: -5.52, -1.31)으로 통계적으로 유의하게 더 큰 개선을 보였습니다.
  • Wakix는 심각한 간 장애가 있는 경우 금기입니다. 경고 및 예방 조치에는 QT 간격 증가(심각한 비정상적인 심장 박동으로 이어질 수 있음)가 포함됩니다.
  • 소아에서 가장 흔한 이상 반응(위약보다 5% 이상) 6세 이상은 두통과 불면증(수면 장애)을 앓았습니다.

    • Iqirvo, 원발성 담즙성 담관염 치료에 대한 신속한 승인 획득

    FDA는 작은 담관에서 발생하는 희귀 만성 간 질환인 성인 원발성 담즙성 담관염(PBC)을 치료하기 위해 Iqirvo(elafibranor)를 신속 승인했습니다. 우르소데옥시콜산(UDCA)에 부적절한 반응을 보이는 성인의 병용 요법으로 사용되거나 UDCA를 견딜 수 없는 환자의 단일 치료법으로 사용됩니다.

  • 1차 담즙성 담관염(PBC)은 작은 담관에서 발생하는 희귀한 만성 자가면역 간 질환입니다. 담즙과 독소가 축적되어(담즙정체) 간에 흉터가 생기고 담관이 파괴됩니다. 증상으로는 피로와 가려움증이 있으며, 이는 심할 수 있으며 간부전, 간 이식 또는 사망으로 이어질 수 있습니다.
  • Iqirvo는 PPAR 수용체를 활성화하여 담즙산 생성을 차단하는 이중 퍼옥시좀 활성화 수용체(PPAR) 알파/델타(α,δ) 작용제입니다. 정확한 메커니즘은 알려져 있지 않습니다.
  • 권장 복용량은 음식 섭취 여부에 관계없이 1일 1회 80mg 경구 투여입니다.
  • Iqirvo 접수 임상 3상 ELATIVE 시험의 데이터와 생화학적 지표인 알칼리성 인산분해효소(ALP)의 감소를 기반으로 승인을 가속화했습니다. Iqirvo와 UDCA(n=108)는 51%의 반응을 보인 반면, 위약과 UDCA를 병용한 그룹에서는 4%를 달성했습니다. 대부분의 환자(95%)는 UDCA와 병용하여 연구 치료제(Iqirvo 또는 위약)를 받았습니다.
  • 경고 및 주의사항에는 근육통, 근육병증, 횡문근융해증, 골절, 태아 손상, 약물 등이 포함됩니다. -간 손상, 심각한 알레르기 반응 및 담도 폐쇄 유발. 사용 제한: Iqirvo는 진행성 간 질환(비대상성 간경변증)의 증상 또는 징후가 있는 사람들에게는 권장되지 않습니다.
  • 최소 5%의 환자에서 나타나는 부작용으로는 체중 증가, 설사, 복통, 메스꺼움, 구토, 관절통, 변비, 근육 손상,
  • Iqirvo 사용이 환자의 생존 가능성을 향상시키거나 간 보상부전을 예방하는지 여부는 알려지지 않았습니다. 지속적인 승인은 긍정적인 임상적 이점을 보여주는 추가 연구에 따라 달라질 수 있습니다.
  • Iqirvo는 Ipsen Biopharmaceuticals에서 제조됩니다.

    • FDA 승인 즉시 사용 가능한 최초의 비가바트린 경구 솔루션인 비가파이드

    지난 달 FDA는 승인된 항경련제 비가바트린의 즉시 사용 가능한 경구 용액인 비가파이드(비가바트린)를 승인했습니다. 비가파이드는 시력 상실의 잠재적 위험보다 잠재적 이익이 더 큰 1개월~2세 소아 환자의 영아 경련 치료를 위한 단독요법으로 사용하도록 승인되었습니다.

  • 유아 연축은 지속되는 발작, 다른 형태의 간질, 자폐 스펙트럼 장애, 발달 문제 등 장기적으로 영구적인 문제로 진행될 수 있는 드물고 심각한 형태의 간질입니다. 일반적으로 1세 미만의 어린이에게서 시작됩니다.
  • Vigafyde는 뇌의 감마아미노부티르산(GABA) 수치를 증가시키는 효소 GABA 트랜스아미나제를 억제하는 방식으로 작동합니다. GABA의 상승은 신경 흥분성을 조절하여 발작 조절을 강화하는 것으로 생각됩니다.
  • Vigafyde는 체중을 기준으로 1일 2회 경구 투여되며 투여 전 추가 재구성이나 희석이 필요하지 않습니다. 관리. Vigafyde(100mg/mL)는 분말(50mg/mL)로 제조된 비가바트린 용액보다 더 농축되어 있습니다.
  • Vigafyde는 영구적인 시력 상실 및 모니터링에 대한 박스형 경고를 표시합니다. 비전의. Vigabatrin REMS라는 제한된 프로그램을 통해서만 사용할 수 있습니다.
  • Vigafyde와 관련된 경고 및 주의 사항에는 비정상적인 MRI 신호 변화, 척수내 부종, 금단 발작 및 빈혈이 포함됩니다. 일반적인 이상반응으로는 졸음, 기관지염, 중이염, 급성 중이염 등이 있다.
  • 비가파이드는 파이로스 파마슈티컬스(Pyros Pharmaceuticals, Inc.)에서 제조하며 2024년 하반기 출시 예정이다. .

    • FDA, 과도한 발한에 대한 Sofdra 국소 겨드랑이 젤 승인

    6월 FDA는 성인과 9세 이상 어린이의 원발성 겨드랑이 다한증(과도한 겨드랑이 땀흘림) 치료용으로 표시된 국소 항콜린성 젤인 소프드라(소프피로늄 12.45%)를 승인했습니다. 겨드랑이 부위에 직접 바르는 제품입니다.

  • 다한증은 겨드랑이에 땀이 과도하게 나는 질병입니다. 이는 장애를 일으키고 당혹스러운 상태가 될 수 있으며, 이는 환자의 삶의 질을 저하시킬 수 있습니다. 미국에서는 약 천만 명의 환자가 원발성 겨드랑이 다한증을 앓고 있습니다.
  • 아세틸콜린 방출은 땀 생성을 자극합니다. Sofdra의 활성 성분인 Sofpironium은 에크린 땀샘에서 발견되는 아세틸콜린 수용체를 차단하여 발한 속도를 감소시킵니다.
  • Sofdra 젤은 하루에 한 번 각 겨드랑이 부위에 국소적으로 투여됩니다.
  • 701명의 환자를 대상으로 한 3상 CARDIGAN 연구 결과를 토대로 승인이 이루어졌습니다. Sofdra 대 비히클 치료는 GSP(중량 측정 땀 생산) 및 다한증 중증도 측정-겨드랑이, 7항목(HDSM-AX7) 점수에서 기준선 대비 의미 있는 변화를 통해 모든 평가변수를 성공적으로 충족했습니다.
  • 소프드라는 항콜린성 특성으로 인해 악화될 수 있는 의학적 상태(예: 녹내장, 마비성 장폐색증, 중증 궤양성 대장염, 중증근육무력증, 쇼그렌 증후군 등)에 사용해서는 안 됩니다(금기).
  • 경고 및 주의 사항에는 요폐증에 대한 사용, 더운 환경에서 체온 조절 장애, 시야 흐림 등이 포함됩니다. 일반적인 부작용으로는 구강 건조, 시야 흐림, 적용 부위 통증 또는 발적, 산동증(동공 확장), 적용 부위 피부염, 적용 부위 가려움증 및 자극, 요폐 등이 있습니다.
  • Sofdra는 Botanix Pharmaceuticals Ltd.에서 제조

    • 게시됨 : 2024-07-01 11:15

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