Maandelijks nieuwsoverzicht - juni 2024
Medisch beoordeeld door Leigh Ann Anderson, FarmD. Laatst bijgewerkt op 30 juni 2024.
FDA verleent uitgebreide goedkeuring aan Skyrizi voor colitis ulcerosa
Op 18 juni keurde de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Skyrizi (risankizumab-rzaa) van AbbVie goed voor volwassenen met matig tot ernstig actieve colitis ulcerosa (UC). Skyrizi is ook goedgekeurd voor de behandeling van volwassenen met plaque psoriasis, artritis psoriatica en de ziekte van Crohn.
Colitis ulcerosa is een vorm van inflammatoire darmziekte die ontstekingen in het spijsverteringskanaal veroorzaakt darmkanaal en kan leiden tot schade aan de darmwand. Symptomen kunnen bestaan uit buikpijn, bloederige ontlasting, drang naar ontlasting en incontinentie. Skyrizi is een interleukine-23 (IL-23)-remmer die selectief IL-23 blokkeert om ontstekingen te verminderen en geassocieerde symptomen bij UC. De inductiedosering van Skyrizi vindt plaats via intraveneuze (IV) infusie in week 0, week 4 en week 8. De onderhoudsdosering wordt gegeven via subcutane (onderhuidse) injectie in week 12, daarna elke 8 weken. Na de startdoses kan de behandeling met Skyrizi thuis worden voortgezet met behulp van een on-body injector (OBI) of met een voorgevulde spuit. De OBI-injectiedosis wordt binnen ongeveer 5 minuten toegediend. De goedkeuring was gebaseerd op placebogecontroleerde inductie- en onderhoudsstudies bij patiënten met matig tot ernstig actieve colitis ulcerosa. In klinische onderzoeken hielp Skyrizi patiënten om remissie te bereiken na twaalf weken en één jaar. In het inductieonderzoek (1.200 mg starter-IV-infusie) leidde Skyrizi na 12 weken tot zichtbaar herstel van de darmwand bij 36% van de patiënten (versus 12% placebo). Tijdens de onderhoudsfase (subcutane onderhoudsinjectie van 180 mg) bereikte 51% van de patiënten na één jaar zichtbaar herstel van de darmwand (versus 31% in de placebogroep). De meest voorkomende Bijwerkingen die in UC-onderzoeken werden waargenomen waren artralgie (gewrichtspijn) tijdens de inductie, en artralgie, koorts, reacties op de injectieplaats en huiduitslag tijdens de onderhoudsbehandeling. Ohtuvayre: een primeur Klasse PDE3 / PDE4-remmer voor COPD-onderhoud
Ohtuvayre (ensifentrine) werd in juni goedgekeurd voor de onderhoudsbehandeling van chronische obstructieve longziekte (COPD) bij volwassenen. Ohtuvayre is het eerste geïnhaleerde COPD-onderhoudsproduct met een nieuw werkingsmechanisme in meer dan 20 jaar. Het mag alleen worden gebruikt met een vernevelaar na training van de patiënt.
Ohtuvayre is een klein molecuul dat is geclassificeerd als een dubbele remmer van fosfodiësterase 3 en 4 (PDE3 en PDE4) enzymen en combineert bronchusverwijderende en niet-steroïde anti-inflammatoire effecten. De aanbevolen dosis is tweemaal daags 3 mg (één ampul), toegediend via orale inhalatie met behulp van een standaard straalvernevelaar met mondstuk. De goedkeuring omvatte gegevens uit de fase 3, placebogecontroleerde ENHANCE-onderzoeken (n=1.553) met als primair eindpunt de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in FEV1 AUC0-12 uur na dosis in week 12. FEV1 is een veel voorkomende longfunctietest die meet hoe veel lucht die u in één seconde na maximale inademing kunt uitstoten. Ohtuvayre voldeed aan het primaire eindpunt in zowel ENHANCE-1 als ENHANCE-2, waarbij significante en klinisch betekenisvolle verbeteringen in de longfunctie werden aangetoond. Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen omvatten het risico op paradoxale bronchospasme (plotselinge ademhaling problemen) en een toename van psychiatrische bijwerkingen, waaronder suïcidaliteit. Ohtuvayre wordt niet gebruikt bij acute (plotselinge) COPD-symptomen. Zorg ervoor dat u altijd een noodinhalator bij u heeft. De meest voorkomende bijwerkingen (incidentie ≥ 1% en vaker voorkomend dan bij placebo) zijn rugpijn, hypertensie (hoge bloeddruk), blaasontsteking en diarree. Ohtuvayre wordt vervaardigd door Verona Pharma en zal naar verwachting in het 3e kwartaal van 2024 op de markt komen. Rytelo goedgekeurd voor myelodysplastische syndromen (MDS) met een lager risico en bloedarmoede
In juni keurde de FDA de Rytelo (imetelstat)-infusie van Geron Corporation goed voor de behandeling van volwassenen met myelodysplastische syndromen (MDS) met een laag tot intermediair risico en bloedarmoede. Patiënten die in aanmerking komen, hebben niet gereageerd, reageren niet meer, of kunnen niet worden behandeld met erytropoëse-stimulerende middelen (ESA).
Myelodysplastische syndromen zijn een groep vormen van kanker waarbij rode bloedcellen rijpen niet en worden niet gezond, wat leidt tot bloedarmoede en de noodzaak van voortdurende bloedtransfusies. Symptomen kunnen zijn: zwakte, vermoeidheid, kortademigheid, infecties, blauwe plekken en gemakkelijk bloeden. Rytelo, een oligonucleotide-telomeraseremmer, werkt door zich te binden aan de telomerase en de activiteit ervan te remmen. enzym dat selectief de kwaadaardige stam- en voorlopercellen in het beenmerg doodt. De aanbevolen dosering van Rytelo is 7,1 mg/kg, toegediend als intraveneuze (IV) infusie gedurende 2 uur elke 4 weken. Premedicatie voorafgaand aan de dosering voor mogelijke infusiegerelateerde reacties De goedkeuring was gebaseerd op de klinische fase 3-studie IMerge, waaruit bleek dat Rytelo significant hogere percentages van onafhankelijkheid van transfusies met rode bloedcellen liet zien (RBC- TI) versus placebo gedurende ten minste 8 opeenvolgende weken (Rytelo 39,8% versus placebo 15%) en gedurende ten minste 24 weken (Rytelo 28% versus placebo 3,3%). De mediane RBC-TI-duur was duurzaam en hield maximaal 1,5 jaar (24 weken-responders) en 1 jaar (8 weken-responders) aan. Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen omvatten trombocytopenie, neutropenie , infusiereacties en mogelijk risico voor een foetus. De meest voorkomende bijwerkingen zijn: verlaagd aantal bloedplaatjes, verlaagd aantal witte bloedcellen, verhoogd AST of ALT (leverenzymen), verhoogd alkalische fosfatase, vermoeidheid, verlengde partiële tromboplastinetijd, artralgie/myalgie (gewrichts-/spierpijn), COVID-19-infecties en hoofdpijn. Elevidys-label verbreed voor behandeling van Duchenne Muscular Dystrofie
In juni kondigde Sarepta Therapeutics de goedkeuring aan van Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) voor de behandeling van patiënten van minstens 4 jaar oud met Duchenne spierdystrofie (DMD) met een bevestigde mutatie in het DMD-gen. De FDA verleende traditionele goedkeuring voor ambulante DMD-patiënten en versnelde goedkeuring voor niet-ambulante patiënten.
DMD is een genetische ziekte die wordt veroorzaakt door een mutatie in het DMD-gen dat codeert voor instructies voor een eiwit genaamd dystrofine dat de spiercellen intact houdt. DMD treft vooral mannen vanaf de vroege kinderjaren, vaak tussen de leeftijd van 2 en 3 jaar. Naast progressieve zwakte en verlies van skelet- en hartspieren kan het leiden tot voortijdige sterfte in het tweede of derde levensdecennium als gevolg van hartproblemen en hart- en vaatziekten. longfalen. Elevidys is een adeno-geassocieerde virusvector-gebaseerde gentherapie die wordt toegediend als een eenmalige genoverdrachtstherapie met een enkele dosis. Het is ontworpen om de onderliggende oorzaak van DMD te behandelen door een functioneel verkort dystrofine-eiwit in het spierweefsel af te geven. Elevidys wordt toegediend als een intraveneuze (IV) infusie gedurende 1-2 uur. Het mag niet worden gebruikt bij patiënten met een deletie in exon 8 en/of exon 9 in het DMD-gen. Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen omvatten infusiegerelateerde reacties en acuut ernstig leverletsel , immuungemedieerde myositis (spierontsteking) en myocarditis (hartspierontsteking). Veel voorkomende bijwerkingen zijn braken en misselijkheid, leverbeschadiging, pyrexie (koorts) en trombocytopenie ( laag aantal bloedplaatjes). Voortdurende goedkeuring voor niet-ambulante patiënten kan afhangen van de uitkomsten uit verdere klinische onderzoeken. FDA keurt Capvaxive goed: Merck's 21-valent pneumokokkenvaccin
De afgelopen maand heeft de FDA Merck’s Capvaxive (21-valent conjugaatvaccin tegen pneumokokken) goedgekeurd, een 21-valent pneumokokkenconjugaatvaccin dat is geïndiceerd bij volwassenen van 18 jaar en ouder voor actieve immunisatie om invasieve ziekten en longontsteking veroorzaakte Streptococcus pneumoniae-serotypen te voorkomen. Capvaxive bevat acht unieke serotypen.
Pneumokokkenziekte is een infectie die wordt veroorzaakt door een bacterie genaamd Streptococcus pneumoniae. Er zijn meer dan 100 verschillende serotypen pneumokokkenbacteriën, waarbij sommige serotypen mensen in gevaar brengen voor invasieve pneumokokkenziekten, zoals bacteriëmie (bloedbaaninfectie), bacteremische pneumonie (longontsteking met bacteriëmie), meningitis (infectie van de bedekkingen van de hersenen en het ruggenmerg). ), evenals niet-invasieve pneumokokkenpneumonie (bacteriële longinfectie). Capvaxive wordt toegediend als een enkele dosis, toegediend via intramusculaire injectie. Capvaxive omvat acht unieke serotypen (5A, 15C, 16F, 23A, 23B, 24F, 31 en 35B) die niet gedekt worden door de momenteel goedgekeurde pneumokokkenvaccins. Deze serotypen waren verantwoordelijk voor ongeveer 27% van de gevallen van invasieve pneumokokkenziekte bij volwassenen van 50 jaar en ouder en ongeveer 30% bij volwassenen van 65 jaar en ouder. Het gebruik voor de preventie van longontsteking is goedgekeurd onder versnelde goedkeuring en voortgezette goedkeuring kan afhangen van verificatie van het klinische voordeel in aanvullende onderzoeken. Veel voorkomende bijwerkingen zijn pijn op de injectieplaats, vermoeidheid, hoofdpijn, spierpijn en roodheid of zwelling op de injectieplaats. FDA keurt PiaSky van Genentech goed voor de behandeling van paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie
De FDA heeft PiaSky (crovalimab-akkz) van Genentech goedgekeurd voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten van 13 jaar en ouder met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) die minstens 40 kg (88 lb) wegen. PiaSky biedt de mogelijkheid om elke 4 weken na de initiële intraveneuze oplaaddoses zelf een subcutane (onderhuidse) injectie toe te dienen.
Paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie is een zeldzame en levenslange ziekte. -bedreigende bloedaandoening waarbij rode bloedcellen worden vernietigd door het immuunsysteem van het lichaam, wat bloedarmoede, vermoeidheid, bloedstolsels en mogelijke nierziekten veroorzaakt. PiaSky (crovalimab-akkz) is een complement C5-remmer en werkt bij PNH door een deel van de cascade van het complementsysteem (immuunsysteem) te blokkeren. Het wordt toegediend als een enkele oplaaddosis via intraveneuze (IV) infusie op de dag dat 1, gevolgd door vier extra wekelijkse oplaaddoses toegediend via subcutane injectie op dag 2, 8, 15 en 22. De onderhoudsdosering begint op dag 29 en wordt elke 4 weken toegediend via subcutane injectie. In het fase III, 24 weken durende COMMODORE 2-onderzoek (n=204) bleek PiaSky niet-inferieur aan eculizumab (Soliris) wat betreft zowel de co-primaire werkzaamheidseindpunten van hemolysecontrole en het vermijden van transfusies als in de secundaire werkzaamheidseindpunten van BTH (doorbraakhemolyse) en hemoglobine (Hb)-stabilisatie. Het had ook een vergelijkbaar veiligheidsprofiel. PiaSky draagt een waarschuwingsbox voor een verhoogd risico op ernstige en levensbedreigende infecties veroorzaakt door Neisseria meningitidis. Het is alleen beschikbaar via een beperkt programma genaamd PiaSky REMS. Meningokokkeninfecties kunnen snel levensbedreigend worden of de dood veroorzaken als ze niet tijdig worden herkend en behandeld. Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen voor dit medicijn omvatten overgevoeligheidsreacties type III bij patiënten die overstappen van een andere C5-remmer (kan ontstekingen en weefselschade veroorzaken), een verhoogde gevoeligheid voor ernstige infecties en infusie- en injectiegerelateerde reacties. Veel voorkomende bijwerkingen (incidentie ≥10%) waren infusie- gerelateerde reacties, luchtweginfecties (waaronder infecties van de longen, symptomen van verkoudheid en pijn of zwelling van de neus of keel), virale infectie en overgevoeligheidsreacties type III. Wakix-gebruik uitgebreid naar kinderen van 6 jaar en ouder met narcolepsie
Harmony Biosciences heeft de goedkeuring aangekondigd van eenmaal daags oraal Wakix (pitolisant), een histamine-3 (H₃)-receptorantagonist/inverse agonist voor de behandeling van overmatige slaperigheid overdag (EDS) bij kinderen van 6 jaar en ouder met narcolepsie .
Narcolepsie wordt gekenmerkt door enorme slaperigheid overdag en plotselinge slaapaanvallen. Het is ook goedgekeurd voor de behandeling van overmatige slaperigheid overdag (EDS) of kataplexie (plotseling verlies van spierkracht) bij volwassenen met narcolepsie. Wakix werkt door de synthese en afgifte van histamine te verhogen , een waakbevorderende neurotransmitter in de hersenen. Het is geen gereguleerd middel. De aanbevolen dosis wordt eenmaal daags oraal toegediend, 's morgens als u voor het eerst wakker wordt. Aanvankelijk worden de doses over een periode van 3 weken verhoogd op basis van de klinische respons en verdraagbaarheid. De goedkeuring was gebaseerd op een onderzoek met 110 pediatrische patiënten van 6 tot 17 jaar, die gerandomiseerd waren naar Wakix of placebo krijgen. De resultaten lieten een statistisch significant grotere verbetering zien in de uiteindelijke PDSS-totaalscore (Pediatric Daytime Sleepiness Score) vergeleken met placebo, van -3,41 punten (95% BI: -5,52, -1,31). Wakix is gecontra-indiceerd bij ernstige leverinsufficiëntie. Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen omvatten een verlenging van het QT-interval (wat kan leiden tot een ernstig abnormaal hartritme). De meest voorkomende bijwerkingen (≥5% en meer dan bij placebo) bij kinderen Bij kinderen van 6 jaar en ouder hadden ze last van hoofdpijn en slapeloosheid (slaapproblemen). Iqirvo kreeg versnelde goedkeuring voor de behandeling van primaire galcholangitis
De FDA heeft versnelde goedkeuring verleend aan Iqirvo (elafibranor) voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC) bij volwassenen, een zeldzame en chronische leverziekte die zijn oorsprong vindt in de kleine galwegen. Het wordt gebruikt als combinatietherapie bij volwassenen die onvoldoende reageren op ursodeoxycholzuur (UDCA), of als eenmalige behandeling bij patiënten die UDCA niet kunnen verdragen.
Primair biliaire cholangitis (PBC) is een zeldzame en chronische auto-immuunziekte die zijn oorsprong vindt in de kleine galwegen. Het leidt tot een ophoping van gal en gifstoffen (cholestase), wat leidt tot leverlittekens en vernietiging van de galwegen. Symptomen zijn onder meer vermoeidheid en jeuk, die ernstig kunnen zijn en kunnen leiden tot leverfalen, levertransplantatie of overlijden. Iqirvo is een dubbele peroxisoom-geactiveerde receptor (PPAR) alfa/delta (α,δ)-agonist die werkt door PPAR-receptoren te activeren om de productie van galzuren te blokkeren, hoewel de het exacte mechanisme is niet bekend. De aanbevolen dosering is 80 mg oraal eenmaal daags, met of zonder voedsel. Iqirvo kreeg versnelde goedkeuring op basis van gegevens uit de Fase III ELATIVE-studie en de reductie van de biochemische marker alkalische fosfatase (ALP). Iqirvo plus UDCA (n=108) bereikte een respons van 51% versus 4% in de placebo plus UDCA-groep. De meeste patiënten (95%) kregen de onderzoeksbehandeling (Iqirvo of placebo) in combinatie met UDCA. Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen omvatten spierpijn, myopathie en rabdomyolyse, fracturen, schade aan de foetus, medicatie -geïnduceerd leverletsel, ernstige allergische reactie en galwegobstructie. Beperking van het gebruik: Iqirvo wordt niet aanbevolen voor mensen met symptomen of tekenen van gevorderde leverziekte (gedecompenseerde cirrose). Bijwerkingen bij ten minste 5% van de patiënten zijn gewichtstoename, diarree, maagpijn, misselijkheid, braken, gewrichtspijn, obstipatie, spierblessure, Het is niet bekend of het gebruik van Iqirvo de overlevingskans van een patiënt zal verbeteren of leverdecompensatie zal voorkomen. Voortdurende goedkeuring kan afhangen van verdere onderzoeken die een positief klinisch voordeel aantonen. Iqirvo wordt vervaardigd door Ipsen Biopharmaceuticals. FDA keurt het goed Vigafyde, de eerste kant-en-klare orale oplossing van Vigabatrine
De afgelopen maand heeft de FDA Vigafyde (vigabatrin) goedgekeurd, een gebruiksklare orale oplossing van het goedgekeurde middel tegen epilepsie vigabatrine. Vigafyde is geïndiceerd als monotherapie voor de behandeling van infantiele spasmen bij pediatrische patiënten van 1 maand tot 2 jaar voor wie de potentiële voordelen opwegen tegen het potentiële risico op gezichtsverlies.
Infantiele spasmen zijn een zeldzame, ernstige vorm van epilepsie die zich kan ontwikkelen tot permanente problemen op de lange termijn, zoals aanhoudende aanvallen, andere vormen van epilepsie, autismespectrumstoornissen en ontwikkelingsproblemen. Het begint meestal bij kinderen jonger dan één jaar. Vigafyde werkt door het enzym GABA-transaminase te remmen, waardoor de niveaus van gamma-aminoboterzuur (GABA) in de hersenen stijgen. Er wordt gedacht dat een verhoging van GABA de controle over aanvallen verbetert door de neuronale prikkelbaarheid te moduleren. Vigafyde wordt tweemaal daags als orale dosis gegeven op basis van het gewicht en vereist geen extra reconstitutie of verdunning voorafgaand aan de behandeling. administratie. Vigafyde (100 mg/ml) is meer geconcentreerd dan vigabatrine-oplossingen die zijn bereid uit poeder (50 mg/ml). Vigafyde heeft een waarschuwingsbox voor permanent verlies van gezichtsvermogen en monitoring van visie. Het is alleen verkrijgbaar via een beperkt programma genaamd Vigabatrin REMS. Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen die verband houden met Vigafyde omvatten abnormale veranderingen in het MRI-signaal en intramyelinisch oedeem, onttrekkingsaanvallen en bloedarmoede. Vaak voorkomende bijwerkingen zijn slaperigheid, bronchitis, oorontsteking en acute otitis media. Vigafyde wordt vervaardigd door Pyros Pharmaceuticals, Inc. en zal naar verwachting in de tweede helft van 2024 beschikbaar zijn. . FDA keurt Sofdra topische okselgel goed tegen overmatig zweten
In juni keurde de FDA Sofdra (sofpironium 12,45%) goed, een plaatselijke anticholinergische gel die is geïndiceerd voor de behandeling van primaire axillaire hyperhidrose (overmatig zweten onder de oksels) bij volwassenen en kinderen van 9 jaar en ouder. Het wordt rechtstreeks op de oksels aangebracht.
Hyperhidrose is een medische aandoening die leidt tot overmatig zweten onder de oksels. Het kan een invaliderende en gênante aandoening zijn, die de kwaliteit van leven van een patiënt kan verminderen. Ongeveer 10 miljoen patiënten in de VS hebben primaire axillaire hyperhidrose. De afgifte van acetylcholine stimuleert de zweetproductie. Sofpironium, het actieve ingrediënt in Sofdra, blokkeert de acetylcholinereceptoren in de eccriene zweetklieren om de snelheid van zweten te verminderen. Sofdra-gel wordt eenmaal per dag topisch toegediend aan elk okselgebied voor het slapengaan. De goedkeuring was gebaseerd op de resultaten van de Fase III CARDIGAN-studies bij 701 patiënten. Behandeling met Sofdra vs. vehiculum voldeed met succes aan alle eindpunten, met betekenisvolle veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in de gravimetrische zweetproductie (GSP) en de score voor de ernst van de hyperhidrosisziekte-axillaire, 7-items (HDSM-AX7). Sofdra mag niet worden gebruikt (is gecontra-indiceerd) bij medische aandoeningen die kunnen worden verergerd door de anticholinergische eigenschappen (zoals glaucoom, paralytische ileus, ernstige colitis ulcerosa, myasthenia gravis, het syndroom van Sjögren en andere). Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen omvatten gebruik bij urineretentie, verminderde controle van de lichaamstemperatuur in warme omgevingen en wazig zien. Vaak voorkomende bijwerkingen zijn droge mond, wazig zien, pijn of roodheid op de aanbrengplaats, mydriasis (pupilverwijding), dermatitis op de aanbrengplaats, jeuk en irritatie op de aanbrengplaats, urineretentie Sofdra is vervaardigd door Botanix Pharmaceuticals Ltd.
Geplaatst : 2024-07-01 11:15
Lees verder
Disclaimer
Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.
Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.
Populaire trefwoorden
