Resumo mensal de notícias - junho de 2024
Revisado clinicamente por Leigh Ann Anderson, Farmacêutica. Última atualização em 30 de junho de 2024.
FDA concede aprovação ampliada para Skyrizi para colite ulcerativa
Em 18 de junho, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o Skyrizi da AbbVie (risankizumab-rzaa) para adultos com colite ulcerativa (UC) ativa moderada a grave. Skyrizi também foi aprovado para tratar adultos com psoríase em placas, artrite psoriática e doença de Crohn.
A colite ulcerativa é uma forma de doença inflamatória intestinal que causa inflamação no aparelho digestivo. trato e pode resultar em danos ao revestimento do cólon. Os sintomas podem incluir dor abdominal, fezes com sangue e urgência fecal e incontinência. Skyrizi é um inibidor da interleucina-23 (IL-23) que bloqueia seletivamente a IL-23 para diminuir a inflamação e sintomas associados na UC. A dosagem de indução de Skyrizi é feita por infusão intravenosa (IV) na Semana 0, Semana 4 e Semana 8. A dosagem de manutenção é administrada por injeção subcutânea (sob a pele) na Semana 12 e, posteriormente, a cada 8 semanas. Após as doses iniciais, o tratamento com Skyrizi pode ser mantido em casa usando um injetor corporal (OBI) ou uma seringa pré-cheia. A dose de injeção de OBI é administrada em cerca de 5 minutos. A aprovação foi baseada em estudos de indução e manutenção controlados por placebo em pacientes com colite ulcerativa ativa moderada a grave. Em ensaios clínicos, Skyrizi ajudou os pacientes a alcançar a remissão após 12 semanas e um ano. No ensaio de indução (infusão intravenosa inicial de 1.200 mg), Skyrizi levou à reparação visível do revestimento do cólon em 36% dos pacientes em 12 semanas (vs. 12% placebo). Durante a fase de manutenção (injeção de manutenção subcutânea de 180 mg), 51% dos pacientes alcançaram reparo visível do revestimento do cólon em um ano (vs. 31% do grupo placebo). O mais comum os efeitos colaterais observados nos estudos de UC foram artralgia (dor nas articulações) durante a indução e artralgia, febre, reações no local da injeção e erupção cutânea durante o tratamento de manutenção. Ohtuvayre: A First-in- Inibidor classe PDE3/PDE4 para manutenção da DPOC
Ohtuvayre (ensifentrina) foi aprovado em junho para o tratamento de manutenção da doença pulmonar obstrutiva crônica (DPOC) em adultos. Ohtuvayre é o primeiro produto inalado de manutenção da DPOC com um novo mecanismo de ação em mais de 20 anos. Deve ser usado apenas com nebulizador após treinamento do paciente.
Ohtuvayre é uma pequena molécula classificada como um inibidor duplo das enzimas fosfodiesterase 3 e 4 (PDE3 e PDE4) e combina efeitos broncodilatadores e antiinflamatórios não esteróides. A dose recomendada é de 3 mg (uma ampola) duas vezes ao dia administrada por inalação oral usando um nebulizador a jato padrão com bocal. A aprovação incluiu dados dos ensaios ENHANCE de Fase 3, controlados por placebo (n=1.553) com um endpoint primário de alteração da linha de base na AUC0-12h do FEV1 após a dose na Semana 12. O FEV1 é um teste de função pulmonar comum que mede como quantidade de ar que você pode expelir em um segundo após a inspiração máxima. Ohtuvayre atingiu o objetivo primário tanto no ENHANCE-1 quanto no ENHANCE-2, demonstrando melhorias significativas e clinicamente significativas na função pulmonar. Advertências e precauções incluem risco de broncoespasmo paradoxal (respiração súbita problemas) e um aumento nas reações adversas psiquiátricas, incluindo suicídio. Ohtuvayre não é usado para sintomas agudos (repentinos) da DPOC. Tenha sempre um inalador de resgate com você. As reações adversas mais comuns (incidência ≥ 1% e mais comuns que o placebo) incluem dor nas costas, hipertensão (pressão alta), infecção na bexiga e diarreia. Ohtuvayre é fabricado pela Verona Pharma e tem lançamento previsto para o terceiro trimestre de 2024. Rytelo aprovado para síndromes mielodisplásicas de baixo risco (SMD) com anemia
Em junho, o FDA aprovou a infusão de Rytelo (imetelstat) da Geron Corporation para tratar adultos com síndromes mielodisplásicas (SMD) de risco baixo a intermediário-1 com anemia. Os pacientes elegíveis não responderam, pararam de responder ou não podem ser tratados com agentes estimuladores da eritropoiese (AEE).
As síndromes mielodisplásicas são um grupo de cânceres nos quais os glóbulos vermelhos não amadurecem e se tornam saudáveis, levando à anemia e à necessidade de transfusões de sangue contínuas. Os sintomas podem incluir fraqueza, fadiga, falta de ar, infecções, hematomas e sangramento fácil. Rytelo, um oligonucleotídeo inibidor da telomerase, atua ligando-se e inibindo a atividade da telomerase. enzima que mata seletivamente as células-tronco malignas e células progenitoras na medula óssea. A dosagem recomendada de Rytelo é de 7,1 mg/kg administrada como infusão intravenosa (IV) durante 2 horas. a cada 4 semanas. Pré-medicar antes da dosagem para possíveis reações relacionadas à infusão A aprovação foi baseada no ensaio clínico IMerge Fase 3, mostrando que Rytelo demonstrou taxas significativamente mais altas de independência de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC- TI) vs. placebo durante pelo menos 8 semanas consecutivas (Rytelo 39,8% vs. placebo 15%) e durante pelo menos 24 semanas (Rytelo 28% vs. placebo 3,3%). A duração média da RBC-TI foi durável e mantida por até 1,5 anos (respondedores de 24 semanas) e 1 ano (respondedores de 8 semanas). Advertências e precauções incluem trombocitopenia, neutropenia , reações à infusão e risco potencial para o feto. Os efeitos colaterais mais comuns incluem: diminuição de plaquetas, diminuição de glóbulos brancos, aumento de AST ou ALT (enzimas hepáticas), aumento fosfatase alcalina, fadiga, tempo de tromboplastina parcial prolongado, artralgia/mialgia (dor articular/muscular), infecções por COVID-19 e dor de cabeça. Rótulo Elevidys ampliado para tratamento de Duchenne Muscular Distrofia
Em junho, a Sarepta Therapeutics anunciou a aprovação do Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) para o tratamento de pacientes com pelo menos 4 anos de idade com distrofia muscular de Duchenne (DMD) com uma mutação confirmada no gene DMD. A FDA concedeu a aprovação tradicional para pacientes ambulatoriais com DMD e aprovação acelerada para pacientes não ambulatoriais.
A DMD é uma doença genética causada por uma mutação no gene DMD que codifica instruções para uma proteína chamada distrofina, que mantém as células musculares intactas. A DMD afeta principalmente homens desde a primeira infância, muitas vezes entre 2 e 3 anos de idade. Além da fraqueza progressiva e da perda dos músculos esqueléticos e cardíacos, pode levar à morte prematura na segunda ou terceira década de vida devido a problemas cardíacos e insuficiência pulmonar. Elevidys é uma terapia genética baseada em vetor de vírus adeno-associado administrada como terapia de transferência genética de dose única e única. Ele foi projetado para tratar a causa subjacente da DMD, fornecendo uma proteína distrofina funcional encurtada no tecido muscular. Elevidys é administrado como uma infusão intravenosa (IV) durante 1-2 horas. Não deve ser utilizado em pacientes com qualquer deleção no éxon 8 e/ou no éxon 9 no gene DMD. Advertências e precauções incluem reações relacionadas à infusão, lesão hepática aguda grave , miosite (inflamação muscular) imunomediada e miocardite (inflamação do músculo cardíaco). As reações adversas comuns incluem vômitos e náuseas, lesão hepática, pirexia (febre) e trombocitopenia ( contagem baixa de plaquetas). A aprovação contínua para pacientes não ambulatórios pode depender dos resultados observados em estudos clínicos adicionais. FDA libera Capvaxive: vacina pneumocócica de 21 valências da Merck
No mês passado, a FDA aprovou a Capvaxive da Merck (vacina pneumocócica conjugada 21-valente), uma vacina pneumocócica conjugada 21-valente indicada em adultos com 18 anos de idade ou mais para imunização ativa para prevenir doenças invasivas e pneumonia causadas por sorotipos de Streptococcus pneumoniae. Capvaxive contém oito sorotipos únicos.
A doença pneumocócica é uma infecção causada por uma bactéria chamada Streptococcus pneumoniae. Existem mais de 100 sorotipos diferentes de bactérias pneumocócicas, com alguns sorotipos colocando as pessoas em risco de doenças pneumocócicas invasivas, como bacteremia (infecção da corrente sanguínea), pneumonia bacterêmica (pneumonia com bacteremia), meningite (infecção do revestimento do cérebro e da medula espinhal). ), bem como pneumonia pneumocócica não invasiva (infecção pulmonar bacteriana). Capvaxive é administrado em dose única por injeção intramuscular. Capvaxive inclui oito serotipos únicos (5A, 15C, 16F, 23A, 23B, 24F, 31 e 35B) não cobertos pelas vacinas pneumocócicas actualmente aprovadas. Esses sorotipos foram responsáveis por aproximadamente 27% dos casos de doença pneumocócica invasiva em adultos com 50 anos de idade ou mais e aproximadamente 30% em adultos com 65 anos de idade ou mais. O uso para prevenção de pneumonia é aprovado sob aprovação acelerada e a aprovação continuada pode depender da verificação do benefício clínico em estudos adicionais. Os efeitos colaterais comuns incluem dor no local da injeção, fadiga, dor de cabeça, dores musculares e vermelhidão ou inchaço no local da injeção. FDA aprova PiaSky da Genentech para tratar hemoglobinúria paroxística noturna
A FDA aprovou o PiaSky (crovalimab-akkz) da Genentech para o tratamento de pacientes adultos e pediátricos com 13 anos ou mais com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) que pesam pelo menos 40 kg (88 lb). PiaSky permite a opção de autoadministrar uma injeção subcutânea (sob a pele) a cada 4 semanas após as doses de ataque intravenosas iniciais.
A hemoglobinúria paroxística noturna é rara e pode levar à vida -condição sanguínea ameaçadora em que os glóbulos vermelhos são destruídos pelo sistema imunológico do corpo, causando anemia, fadiga, coágulos sanguíneos e possível doença renal. PiaSky (crovalimab-akkz) é um inibidor do complemento C5 e atua na HPN bloqueando parte da cascata do sistema complemento (imunitário). É administrado como uma dose de ataque única por infusão intravenosa (IV) no dia 1, seguido por quatro doses de ataque semanais adicionais administradas por injeção subcutânea nos dias 2, 8, 15 e 22. A dosagem de manutenção começa no dia 29 e é administrada a cada 4 semanas por injeção subcutânea. No estudo COMMODORE 2 de Fase III, de 24 semanas (n=204), o PiaSky foi considerado não inferior ao eculizumabe (Soliris) em ambos os desfechos de eficácia co-primários de controle de hemólise e prevenção de transfusões, bem como nos objetivos secundários de eficácia de BTH (hemólise disruptiva) e estabilização da hemoglobina (Hb). Ele também tinha um perfil de segurança comparável. A PiaSky traz uma advertência em caixa para um risco aumentado de infecções graves e potencialmente fatais causadas por Neisseria meningitidis. Ele está disponível apenas por meio de um programa restrito chamado PiaSky REMS. As infecções meningocócicas podem rapidamente tornar-se fatais ou causar a morte se não forem reconhecidas e tratadas precocemente. As advertências e precauções para este medicamento incluem reações de hipersensibilidade do tipo III em pacientes que mudam de outro inibidor de C5 (pode causar inflamação e danos nos tecidos), um aumento da suscetibilidade a infecções graves e reações relacionadas à infusão e à injeção. As reações adversas comuns (incidência ≥10%) foram infusão- reações relacionadas, infecções do trato respiratório (incluindo infecções nos pulmões, sintomas de resfriado e dor ou inchaço do nariz ou garganta), infecção viral e reações de hipersensibilidade do tipo III. Uso de Wakix expandido para crianças de 6 anos ou mais com narcolepsia
A Harmony Biosciences anunciou a aprovação do Wakix (pitolisant) oral uma vez ao dia, um antagonista/agonista inverso do receptor de histamina-3 (H₃) para o tratamento da sonolência diurna excessiva (SDE) em crianças de 6 anos de idade ou mais com narcolepsia .
A narcolepsia é caracterizada por imensa sonolência diurna e ataques repentinos de sono. Também foi aprovado para tratar a sonolência diurna excessiva (SDE) ou cataplexia (perda repentina de força muscular) em adultos com narcolepsia. Wakix atua aumentando a síntese e liberação de histamina. , um neurotransmissor que promove a vigília no cérebro. Não é uma substância controlada. A dose recomendada é administrada por via oral uma vez ao dia, pela manhã, ao acordar. Inicialmente, as doses são aumentadas ao longo de um período de 3 semanas com base na resposta clínica e tolerabilidade. A aprovação foi baseada em um estudo com 110 pacientes pediátricos de 6 a 17 anos que foram randomizados para receber Wakix ou placebo. Os resultados demonstraram uma melhora estatisticamente significativamente maior na pontuação total final do PDSS (Pediatric Daytime Sleepiness Score) em comparação ao placebo, de -3,41 pontos (IC 95%: -5,52, -1,31). Wakix está contra-indicado em insuficiência hepática (fígado) grave. As advertências e precauções incluem aumentos no intervalo QT (que podem levar a um ritmo cardíaco anormal grave). As reações adversas mais comuns (≥5% e superiores ao placebo) em crianças Pessoas com 6 anos ou mais tinham dor de cabeça e insônia (dificuldade para dormir). Iqirvo concedeu aprovação acelerada para tratar colangite biliar primária
O FDA concedeu aprovação acelerada ao Iqirvo (elafibranor) para tratar a Colangite Biliar Primária (PBC) em adultos, uma doença hepática rara e crônica que se origina nos pequenos ductos biliares. É usado como terapia combinada em adultos que apresentam resposta inadequada ao ácido ursodeoxicólico (UDCA) ou como tratamento único em pacientes incapazes de tolerar o UDCA.
Primário a colangite biliar (CBP) é uma doença hepática autoimune rara e crônica que se origina nos pequenos ductos biliares. Isso leva ao acúmulo de bile e toxinas (colestase), causando cicatrizes no fígado e destruição do ducto biliar. Os sintomas incluem fadiga e coceira, que podem ser graves e levar à insuficiência hepática, transplante de fígado ou morte. Iqirvo é um agonista alfa / delta (α,δ) do receptor duplo ativado por peroxissoma (PPAR) que atua ativando os receptores PPAR para bloquear a produção de ácidos biliares, embora o o mecanismo exato não é conhecido. A dosagem recomendada é de 80 mg por via oral uma vez ao dia com ou sem alimentos. Iqirvo recebeu aprovação acelerada com base nos dados do ensaio ELATIVE de Fase III e na redução do marcador bioquímico fosfatase alcalina (ALP). Iqirvo mais UDCA (n=108) alcançou uma resposta de 51% versus 4% no grupo placebo mais UDCA. A maioria dos pacientes (95%) recebeu o tratamento do estudo (Iqirvo ou placebo) em combinação com UDCA. Advertências e precauções incluem mialgia, miopatia e rabdomiólise, fraturas, danos fetais, medicamentos -lesão hepática induzida, reação alérgica grave e obstrução biliar. Limitação de uso: Iqirvo não é recomendado para pessoas com sintomas ou sinais de doença hepática avançada (cirrose descompensada). Os efeitos colaterais em pelo menos 5% dos pacientes incluem ganho de peso, diarréia, dor de estômago, náusea, vômito, dor nas articulações, prisão de ventre, lesão muscular, Não se sabe se o uso de Iqirvo melhorará as chances de sobrevivência do paciente ou prevenirá a descompensação hepática. A aprovação contínua pode depender de estudos adicionais que demonstrem um benefício clínico positivo. Iqirvo é fabricado pela Ipsen Biopharmaceuticals. FDA aprova Vigafyde, a primeira solução oral de vigabatrina pronta para uso
No mês passado, o FDA autorizou o Vigafyde (vigabatrin), uma solução oral pronta para uso do medicamento anticonvulsivante aprovado vigabatrina. Vigafyde é indicado como monoterapia para o tratamento de espasmos infantis em pacientes pediátricos de 1 mês a 2 anos de idade para os quais os benefícios potenciais superam o risco potencial de perda de visão.
Os espasmos infantis são uma forma rara e grave de epilepsia que pode evoluir para problemas permanentes de longo prazo, como convulsões contínuas, outras formas de epilepsia, transtorno do espectro do autismo e problemas de desenvolvimento. Geralmente começa em crianças menores de um ano de idade. Vigafyde atua inibindo a enzima GABA transaminase, que aumenta os níveis de ácido gama-aminobutírico (GABA) no cérebro. Acredita-se que elevações no GABA melhorem o controle das crises, modulando a excitabilidade neuronal. Vigafyde é administrado em dose oral duas vezes ao dia com base no peso e não requer reconstituição ou diluição adicional antes de administração. O Vigafyde (100 mg/mL) é mais concentrado do que as soluções de vigabatrina preparadas a partir de pó (50 mg/mL). O Vigafyde traz uma advertência na caixa para perda permanente de visão e monitoramento de visão. Ele está disponível apenas por meio de um programa restrito chamado Vigabatrin REMS. Avisos e precauções associados ao Vigafyde incluem alterações anormais no sinal de ressonância magnética e edema intramielínico, convulsões de abstinência e anemia. As reações adversas comuns incluem sonolência, bronquite, infecção de ouvido e otite média aguda. Vigafyde é fabricado pela Pyros Pharmaceuticals, Inc. e deverá estar disponível no segundo semestre de 2024. . FDA aprova gel tópico para axilas Sofdra para transpiração excessiva
Em junho, o FDA aprovou o Sofdra (sofpirônio 12,45%), um gel anticolinérgico tópico indicado para o tratamento da hiperidrose axilar primária (sudorese excessiva nas axilas) em adultos e crianças com 9 anos de idade ou mais. É aplicado diretamente na região das axilas.
A hiperidrose é uma condição médica que causa suor excessivo nas axilas. Pode ser uma condição incapacitante e embaraçosa, que pode diminuir a qualidade de vida do paciente. Cerca de 10 milhões de pacientes nos EUA têm hiperidrose axilar primária. A liberação de acetilcolina estimula a produção de suor. O sofpirônio, o ingrediente ativo do Sofdra, bloqueia os receptores de acetilcolina encontrados nas glândulas sudoríparas écrinas para reduzir a taxa de suor. O gel Sofdra é administrado topicamente em cada área das axilas uma vez ao dia. na hora de dormir. A aprovação foi baseada nos resultados dos estudos CARDIGAN de Fase III em 701 pacientes. O tratamento com Sofdra versus veículo atingiu com sucesso todos os desfechos com alterações significativas desde o início na produção gravimétrica de suor (GSP) e na pontuação da medida de gravidade da doença de hiperidrose-axilar, 7 itens (HDSM-AX7). Sofdra não deve ser usado (é contra-indicado) em condições médicas que podem ser agravadas pelas propriedades anticolinérgicas (como glaucoma, íleo paralítico, colite ulcerativa grave, miastenia gravis, síndrome de Sjogren e outras). Advertências e precauções incluem uso em retenção urinária, controle prejudicado da temperatura corporal em ambientes quentes e visão turva. Os efeitos colaterais comuns incluem boca seca, visão turva, dor ou vermelhidão no local da aplicação, midríase (dilatação da pupila), dermatite no local da aplicação, coceira e irritação no local da aplicação, retenção urinária. Sofdra é fabricado pela Botanix Pharmaceuticals Ltd.
Postou : 2024-07-01 11:15
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