Rezumat lunar al știrilor - iunie 2024
Revizuit medical de Leigh Ann Anderson, PharmaD. Ultima actualizare pe 30 iunie 2024.
FDA acordă aprobare extinsă Skyrizi pentru colita ulceroasă
Pe 18 iunie, U.S. Food and Drug Administration (FDA) a aprobat Skyrizi (risankizumab-rzaa) de la AbbVie pentru adulții cu colită ulcerativă (UC) activă moderat până la sever. Skyrizi este, de asemenea, aprobat pentru a trata adulții cu psoriazis în plăci, artrită psoriazică și boala Crohn.
Colita ulceroasă este o formă de boală inflamatorie intestinală care provoacă inflamație în sistemul digestiv. tractului și poate duce la deteriorarea mucoasei colonului. Simptomele pot include dureri abdominale, scaun cu sânge și urgență fecală și incontinență. Skyrizi este un inhibitor al interleukinei-23 (IL-23) care blochează selectiv IL-23 pentru a reduce inflamația și simptome asociate în CU. Doza de inducție Skyrizi este prin perfuzie intravenoasă (IV) în Săptămâna 0, Săptămâna 4 și Săptămâna 8. Doza de întreținere este administrată prin injecție subcutanată (sub piele) în Săptămâna 12, apoi la fiecare 8 săptămâni după aceea. După dozele inițiale, tratamentul cu Skyrizi poate fi menținut acasă folosind un injector pe corp (OBI) sau cu o seringă preumplută. Doza de injectare OBI este eliberată în aproximativ 5 minute. Aprobarea sa bazat pe studii de inducție și întreținere controlate cu placebo la pacienții cu colită ulcerativă activă moderat până la sever. În studiile clinice, Skyrizi a ajutat pacienții să obțină remisie la 12 săptămâni și un an. În studiul de inducție (1200 mg perfuzie inițială IV), Skyrizi a condus la repararea vizibilă a mucoasei colonului la 36% dintre pacienți la 12 săptămâni (față de 12% placebo). În timpul fazei de întreținere (injecție subcutanată de întreținere de 180 mg), 51% dintre pacienți au obținut repararea vizibilă a mucoasei colonului la un an (față de grupul placebo de 31%). Cea mai frecventă reacțiile adverse observate în studiile cu CU au fost artralgia (dureri articulare) în timpul inducției și artralgie, febră, reacții la locul injectării și erupții cutanate în timpul tratamentului de întreținere. Ohtuvayre: Un prim-în- Clasa PDE3 / Inhibitor PDE4 pentru întreținerea BPOC
Ohtuvayre (ensifentrina) a fost aprobat în iunie pentru tratamentul de întreținere al bolii pulmonare obstructive cronice (BPOC) la adulți. Ohtuvayre este primul produs de întreținere a BPOC inhalat cu un mecanism nou de acțiune în mai mult de 20 de ani. Este pentru utilizare numai cu un nebulizator după instruirea pacientului.
Ohtuvayre este o moleculă mică clasificată ca un inhibitor dublu al enzimelor fosfodiesterazei 3 și 4 (PDE3 și PDE4) și combină efectele bronhodilatatoare și antiinflamatorii nesteroidiene. Doza recomandată este de 3 mg (o fiolă) de două ori pe zi, administrată prin inhalare orală folosind un nebulizator cu jet standard cu un muștiuc. Aprobarea a inclus date din studiile de fază 3, controlate cu placebo ENHANCE (n=1.553) cu un obiectiv primar de modificare față de valoarea inițială a ASC0-12h FEV1 după doză în săptămâna 12. VEMS este un test comun al funcției pulmonare care măsoară modul în care mult aer pe care îl puteți elimina în decurs de o secundă după inhalarea maximă. Ohtuvayre a îndeplinit obiectivul principal atât în ENHANCE-1 cât și în ENHANCE-2, demonstrând îmbunătățiri semnificative și semnificative clinic ale funcției pulmonare. Avertismentele și precauțiile includ riscul de bronhospasm paradoxal (respirație bruscă). probleme) și o creștere a reacțiilor adverse psihiatrice, inclusiv suicidalitatea. Ohtuvayre nu este utilizat pentru simptomele acute (brute) ale BPOC. Aveți întotdeauna cu dumneavoastră un inhalator de salvare. Cele mai frecvente reacții adverse (incidență ≥ 1% și mai frecvente decât placebo) includ dureri de spate, hipertensiune arterială (tensiune arterială crescută), infecție a vezicii urinare , și diaree. Ohtuvayre este produs de Verona Pharma și este de așteptat să fie lansat în al treilea trimestru din 2024. Rytelo a fost aprobat pentru sindroamele mielodisplazice cu risc scăzut (SMD) cu anemie
În iunie, FDA a aprobat perfuzia Rytelo (imetelstat) de la Geron Corporation pentru a trata adulții cu sindroame mielodisplazice cu risc scăzut până la mediu (SMD) cu anemie. Pacienții eligibili nu au răspuns la, au încetat să răspundă sau nu pot fi tratați cu agenți de stimulare a eritropoiezei (ESA).
Sindroamele mielodisplazice sunt un grup de cancere în care globulele roșii nu se maturizează și devin sănătoase, ceea ce duce la anemie și nevoia de transfuzii de sânge în curs. Simptomele pot include slăbiciune, oboseală, dificultăți de respirație, infecții, vânătăi și sângerări ușoare. Rytelo, un inhibitor de oligonucleotidă a telomerazei, funcționează prin legarea și inhibarea activității telomerazei. enzimă care ucide selectiv celulele stem maligne și celulele progenitoare din măduva osoasă. Doza recomandată de Rytelo este de 7,1 mg/kg administrată ca perfuzie intravenoasă (IV) timp de 2 ore la fiecare 4 săptămâni. Premedicați înainte de administrare pentru potențiale reacții legate de perfuzie Aprobarea s-a bazat pe studiul clinic de fază 3 IMerge, arătând că Rytelo a demonstrat rate semnificativ mai mari de independență a transfuziei de globule roșii (RBC- TI) față de placebo timp de cel puțin 8 săptămâni consecutive (Rytelo 39,8% față de placebo 15%) și timp de cel puțin 24 de săptămâni (Rytelo 28% față de placebo 3,3%). Durata mediană a RBC-TI a fost durabilă și susținută până la 1,5 ani (răspuns la 24 de săptămâni) și 1 an (răspuns la 8 săptămâni). Atenționările și precauțiile includ trombocitopenia, neutropenia , reacții la perfuzie și risc potențial pentru făt. Cele mai frecvente reacții adverse includ: scăderea trombocitelor, scăderea globulelor albe, creșterea AST sau ALT (enzime hepatice), creșterea fosfatază alcalină, oboseală, timp prelungit de tromboplastină parțială, artralgie/mialgie (dureri articulare/musculare), infecții cu COVID-19 și dureri de cap. Eticheta Elevidys extinsă pentru tratamentul muscular Duchenne Distrofie
În iunie, Sarepta Therapeutics a anunțat aprobarea Elevidys (delandstrogene moxeparvovec-rokl) pentru tratamentul pacienților cu vârsta de cel puțin 4 ani cu distrofie musculară Duchenne (DMD) cu o mutație confirmată a genei DMD. FDA a acordat aprobarea tradițională pentru pacienții ambulatori cu DMD și aprobarea accelerată pentru pacienții care nu sunt ambulatori.
DMD este o boală genetică cauzată de o mutație a genei DMD care codifică instrucțiuni pentru o proteină numită distrofină care menține celulele musculare intacte. DMD afectează în primul rând bărbații începând cu prima copilărie, adesea între 2 și 3 ani. Pe lângă slăbiciunea progresivă și pierderea mușchilor scheletici și cardiaci, poate duce la moarte prematură în a doua sau a treia decadă de viață din cauza problemelor cardiace și insuficiență pulmonară. Elevidys este o terapie genetică bazată pe vectori virali adeno-asociați, administrată ca terapie unică de transfer de gene în doză unică. Este conceput pentru a trata cauza de bază a DMD prin administrarea unei proteine distrofină funcțională scurtată în țesutul muscular. Elevidys se administrează sub formă de perfuzie intravenoasă (IV) timp de 1-2 ore. Nu trebuie utilizat la pacienții cu deleții în exonul 8 și/sau exonul 9 din gena DMD. Avertismentele și precauțiile includ reacții legate de perfuzie, leziuni hepatice grave acute. , miozită (inflamație musculară) și miocardită (inflamație a mușchilor inimii) mediată imun. Reacțiile adverse frecvente includ vărsături și greață, leziuni hepatice, febră (febră) și trombocitopenie ( număr scăzut de trombocite). Aprobarea continuă pentru pacienții care nu se află în ambulator poate depinde de rezultatele observate în studiile clinice ulterioare. FDA eliberează Capvaxive: Vaccinul pneumococic cu 21 de valori Merck
În ultima lună, FDA a aprobat Merck's Capvaxive (vaccin pneumococic conjugat cu 21 de valenți), un vaccin pneumococic conjugat cu 21 de valenți, indicat la adulții cu vârsta de 18 ani și peste pentru imunizare activă pentru a preveni bolile invazive și serotipul Streptococcus pneumoniae cauzat de pneumonie. Capvaxive conține opt serotipuri unice.
Boala pneumococică este o infecție cauzată de o bacterie numită Streptococcus pneumoniae. Există peste 100 de serotipuri diferite de bacterii pneumococice, unele serotipuri punând oamenii în pericol pentru boli pneumococice invazive, cum ar fi bacteriemia (infecție a fluxului sanguin), pneumonia bacteriemică (pneumonie cu bacteriemie), meningita (infecția învelișurilor creierului și măduvei spinării). ), precum și pneumonia pneumococică neinvazivă (infecție bacteriană pulmonară). Capvaxive se administrează în doză unică administrată prin injecție intramusculară. Capvaxive include opt serotipuri unice (5A, 15C, 16F, 23A, 23B, 24F, 31 și 35B) care nu sunt acoperite de vaccinurile pneumococice aprobate în prezent. Aceste serotipuri au fost responsabile pentru aproximativ 27% din cazurile de boală pneumococică invazivă la adulții cu vârsta de 50 de ani și peste și aproximativ 30% la adulții de 65 de ani și peste. Utilizarea pentru prevenirea pneumoniei este aprobat sub aprobare accelerată și aprobarea continuă poate depinde de verificarea beneficiului clinic în studii suplimentare. Efectele secundare frecvente includ durere la locul injectării, oboseală, dureri de cap, dureri musculare și roșeață sau umflare la locul injectării. FDA aprobă PiaSky de la Genentech pentru a trata hemoglobinuria nocturnă paroxistică
FDA a aprobat PiaSky de la Genentech (crovalimab-akkz) pentru tratamentul pacienților adulți și copii cu vârsta de 13 ani și peste cu hemoglobinurie paroxistică nocturnă (PNH) care cântăresc cel puțin 40 kg (88 lb). PiaSky permite opțiunea de auto-administrare a unei injecții subcutanate (sub piele) la fiecare 4 săptămâni după dozele inițiale de încărcare intravenoasă.
Hemoglobinuria paroxistică nocturnă este o situație rară și de viață. -stare amenințătoare a sângelui în care celulele roșii din sânge sunt distruse de sistemul imunitar al organismului provocând anemie, oboseală, cheaguri de sânge și posibile boli de rinichi. PiaSky (crovalimab-akkz) este un inhibitor al complementului C5 și acționează în HPN prin blocarea unei părți a cascadei sistemului (imunitar) a complementului. Se administrează ca doză unică de încărcare prin perfuzie intravenoasă (IV) în ziua 1, urmate de patru doze de încărcare săptămânale suplimentare, administrate prin injecție subcutanată în zilele 2, 8, 15 și 22. Doza de întreținere începe în ziua 29 și se administrează la fiecare 4 săptămâni prin injecție subcutanată. În studiul COMMODORE 2 de fază III, de 24 de săptămâni (n=204), PiaSky s-a dovedit a fi neinferior cu eculizumab (Soliris) atât în ceea ce privește obiectivele co-primare ale eficacității controlului hemolizei și evitării transfuziilor, cât și în obiectivele secundare de eficacitate ale stabilizării BTH (hemoliză de străpungere) și hemoglobinei (Hb). De asemenea, a avut un profil de siguranță comparabil. PiaSky are o avertizare în casetă pentru un risc crescut de infecții grave și care pun viața în pericol cauzate de Neisseria meningitidis. Este disponibil doar printr-un program restricționat numit PiaSky REMS. Infecțiile meningococice pot pune rapid viața în pericol sau pot cauza moartea dacă nu sunt recunoscute și tratate devreme. Avertismentele și precauțiile pentru acest medicament includ reacții de hipersensibilitate de tip III la pacienții care trec de la un alt inhibitor C5 (poate provoca inflamație și leziuni tisulare), o susceptibilitate crescută la infecții grave și reacții legate de perfuzie și injecție. Reacțiile adverse frecvente (incidență ≥10%) au fost perfuzia- reacții asociate, infecții ale tractului respirator (inclusiv infecții ale plămânilor, simptome de răceală și durere sau umflare a nasului sau gâtului), infecții virale și reacții de hipersensibilitate de tip III. Utilizarea Wakix a fost extinsă la copiii de 6 ani și mai mari cu narcolepsie
Harmony Biosciences a anunțat aprobarea Wakix orală (pitolisant) administrată o dată pe zi, un antagonist/agonist invers al receptorului histamină-3 (H₃) pentru tratamentul somnolenței excesive diurne (EDS) la copiii cu vârsta de 6 ani și peste cu narcolepsie .
Narcolepsia se caracterizează prin somnolență imensă în timpul zilei și atacuri bruște de somn. De asemenea, este aprobat pentru a trata somnolența excesivă diurnă (EDS) sau cataplexia (pierderea bruscă a forței musculare) la adulții cu narcolepsie. Wakix funcționează prin creșterea sintezei și eliberării histaminei. , un neurotransmițător care promovează trezirea în creier. Nu este o substanță controlată. Doza recomandată se administrează pe cale orală o dată pe zi, dimineața, la prima trezire. Inițial, dozele sunt crescute pe o perioadă de 3 săptămâni, pe baza răspunsului clinic și a tolerabilității. Aprobarea s-a bazat pe un studiu cu 110 copii și adolescenți cu vârsta cuprinsă între 6 și 17 ani, care au fost randomizați la primiți Wakix sau placebo. Rezultatele au demonstrat o îmbunătățire semnificativ mai mare din punct de vedere statistic a scorului total PDSS (Pediatric Daytime Sleepiness Score) în comparație cu placebo, de -3,41 puncte (IC 95%: -5,52, -1,31). Wakix este contraindicat în insuficiența hepatică (hepatică) severă. Avertismentele și precauțiile includ creșteri ale intervalului QT (care pot duce la un ritm cardiac anormal grav). Cele mai frecvente reacții adverse (≥5% și mai mult decât placebo) la copii 6 ani și peste au fost dureri de cap și insomnie (probleme de somn). Iqirvo a acordat aprobarea accelerată pentru a trata colangita biliară primară
FDA a acordat aprobarea accelerată Iqirvo (elafibranor) pentru a trata colangita biliară primară (CBP) adulților, o boală hepatică rară și cronică care are originea în căile biliare mici. Este utilizat ca terapie combinată la adulții care au un răspuns inadecvat la acidul ursodeoxicolic (UDCA) sau ca tratament unic la pacienții care nu pot tolera UDCA.
Primar colangita biliară (CBP) este o boală hepatică autoimună rară și cronică care are originea în căile biliare mici. Aceasta duce la acumularea de bilă și de toxine (colestază) care duce la cicatrizarea ficatului și distrugerea căilor biliare. Simptomele includ oboseală și mâncărime, care pot fi severe și pot duce la insuficiență hepatică, transplant de ficat sau deces. Iqirvo este un receptor dublu activat de peroxizomi (PPAR) alfa/delta (α,δ) agonist care acționează prin activarea receptorilor PPAR pentru a bloca producția de acizi biliari, deși mecanismul exact nu este cunoscut. Doza recomandată este de 80 mg oral o dată pe zi, cu sau fără alimente. Iqirvo primit aprobare accelerată pe baza datelor din studiul ELATIVE de fază III și pe reducerea markerului biochimic al fosfatazei alcaline (ALP). Iqirvo plus UDCA (n=108) a obținut un răspuns de 51% față de 4% în grupul placebo plus UDCA. Majoritatea pacienților (95%) au primit tratamentul din studiu (Iqirvo sau placebo) în combinație cu UDCA. Atenționările și precauțiile includ mialgie, miopatie și rabdomioliză, fracturi, leziuni fetale, medicamente -leziune hepatica indusa, reactie alergica severa si obstructie biliara. Limitarea utilizării: Iqirvo nu este recomandat persoanelor cu simptome sau semne de boală hepatică avansată (ciroză decompensată). Efectele secundare la cel puțin 5% dintre pacienți includ creșterea în greutate, diaree, dureri de stomac, greață, vărsături, dureri articulare, constipație, leziuni musculare, Nu se știe dacă utilizarea Iqirvo va îmbunătăți șansele de supraviețuire a pacientului sau va preveni decompensarea ficatului. Continuarea aprobării poate depinde de studii ulterioare care arată un beneficiu clinic pozitiv. Iqirvo este produs de Ipsen Biopharmaceuticals. FDA Aproba Vigafyde, prima soluție orală Vigabatrin gata de utilizare
În ultima lună, FDA a aprobat Vigafyde (vigabatrin), o soluție orală gata de utilizat a medicamentului anti-convulsii aprobat vigabatrin. Vigafyde este indicat ca monoterapie pentru tratamentul spasmelor infantile la copii și adolescenți cu vârsta cuprinsă între 1 lună și 2 ani, pentru care beneficiile potențiale depășesc riscul potențial de pierdere a vederii.
Spasmele infantile sunt o formă rară, severă de epilepsie, care poate evolua către probleme permanente pe termen lung, cum ar fi convulsii continue, alte forme de epilepsie, tulburări din spectrul autist și probleme de dezvoltare. De obicei, începe la copiii sub un an. Vigafyde funcționează prin inhibarea enzimei GABA transaminaza care crește nivelurile de acid gamma-aminobutiric (GABA) din creier. Se crede că creșterile de GABA îmbunătățesc controlul crizelor prin modularea excitabilității neuronale. Vigafyde se administrează sub formă de doză orală de două ori pe zi, în funcție de greutate și nu necesită reconstituire sau diluare suplimentară înainte de administrare. administrare. Vigafyde (100 mg/mL) este mai concentrat decât soluțiile de vigabatrin care sunt preparate din pulbere (50 mg/mL). Vigafyde poartă un avertisment în casetă pentru pierderea permanentă a vederii și monitorizare de viziune. Este disponibil numai printr-un program restrâns numit Vigabatrin REMS. Avertismentele și precauțiile asociate cu Vigafyde includ modificări anormale ale semnalului RMN și edem intramielinic, convulsii de sevraj și anemie. Reacțiile adverse frecvente includ somnolența, bronșita, infecția urechii și otita medie acută. Vigafyde este produs de Pyros Pharmaceuticals, Inc. și se preconizează că va fi disponibil în a doua jumătate a anului 2024. . FDA aprobă gelul topic Sofdra pentru subrat pentru transpirație excesivă
În iunie, FDA a aprobat Sofdra (sofironiu 12,45%), un gel anticolinergic topic indicat pentru tratamentul hiperhidrozei axilare primare (transpirație excesivă la axilă) la adulți și copii cu vârsta de 9 ani și peste. Se aplică direct în zona axilelor.
Hiperhidroza este o afecțiune medicală care duce la transpirație excesivă la subrat. Poate fi o condiție invalidantă și jenantă, care poate scădea calitatea vieții unui pacient. Aproximativ 10 milioane de pacienți din SUA au hiperhidroză axilară primară. Eliberarea de acetilcolină stimulează producția de transpirație. Soppironium, ingredientul activ din Sofdra, blochează receptorii de acetilcolină găsiți în glandele sudoripare ecrine pentru a reduce rata transpirației. Gelul Sofdra este administrat local în fiecare zonă de la subrat o dată pe zi. la culcare. Aprobarea sa bazat pe rezultatele studiilor de fază III CARDIGAN la 701 de pacienți. Tratamentul Sofdra vs. vehicul a îndeplinit cu succes toate obiectivele cu modificări semnificative față de valoarea inițială în producția gravimetrică de transpirație (GSP) și scorul pentru măsurarea severității bolii hiperhidrozei-axilar, cu 7 articole (HDSM-AX7). Sofdra nu trebuie utilizat (este contraindicat) în condiții medicale care pot fi agravate de proprietățile anticolinergice (cum ar fi glaucom, ileus paralitic, colită ulceroasă severă, miastenia gravis, sindromul Sjogren și altele). Avertismentele și precauțiile includ utilizarea în retenția urinară, controlul afectat al temperaturii corpului în medii calde și vederea încețoșată. Reacțiile adverse frecvente includ uscăciunea gurii, vedere încețoșată, durere sau roșeață la locul aplicării, midriază (dilatarea pupilei), dermatită la locul aplicării, mâncărime și iritație la locul aplicării, retenție urinară Sofdra este fabricat de Botanix Pharmaceuticals Ltd.
Postat : 2024-07-01 11:15
Citeşte mai mult
Declinare de responsabilitate
S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.
Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.
Cuvinte cheie populare
