Ежемесячный обзор новостей – июнь 2024 г.
Медицинская проверка Ли Энн Андерсон, ФармД. Последнее обновление: 30 июня 2024 г.
FDA предоставило Skyrizi расширенное разрешение на лечение язвенного колита
18 июня Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Skyrizi от AbbVie (рисанкизумаб-рзаа) для взрослых с активным язвенным колитом (ЯК) средней и тяжелой степени. Скайризи также одобрен для лечения взрослых с бляшечным псориазом, псориатическим артритом и болезнью Крона.
Язвенный колит — это форма воспалительного заболевания кишечника, вызывающая воспаление пищеварительной системы. тракта и может привести к повреждению слизистой оболочки толстой кишки. Симптомы могут включать боль в животе, кровавый стул, позывы к фекалиям и недержание. Скайризи — ингибитор интерлейкина-23 (IL-23), который избирательно блокирует IL-23, уменьшая воспаление и сопутствующие симптомы при ЯК. Индукционная доза Скайризи вводится внутривенно (ВВ) на 0-й, 4-й и 8-й неделе. Поддерживающая доза вводится посредством подкожной (подкожной) инъекции на 1-й неделе. 12, затем каждые 8 недель. После приема стартовых доз лечение Скайризи можно продолжать дома с помощью нательного инъектора (OBI) или предварительно заполненного шприца. Инъекционная доза OBI вводится примерно через 5 минут. Одобрение было основано на индукционных и поддерживающих плацебо-контролируемых исследованиях у пациентов с активным язвенным колитом средней и тяжелой степени. В клинических испытаниях Скайризи помог пациентам достичь ремиссии через 12 недель и один год. В индукционном исследовании (стартовая внутривенная инфузия 1200 мг) Скайризи приводил к видимому восстановлению слизистой оболочки толстой кишки у 36% пациентов через 12 недель (по сравнению с 12% плацебо). Во время поддерживающей фазы (подкожная поддерживающая инъекция 180 мг) у 51 % пациентов наблюдалось видимое восстановление слизистой оболочки толстой кишки в течение одного года (по сравнению с 31 % в группе плацебо). Наиболее распространенный вариант Побочными эффектами, наблюдаемыми в исследованиях ЯК, были артралгия (боль в суставах) во время индукции, а также артралгия, лихорадка, реакции в месте инъекции и сыпь во время поддерживающего лечения. Отувайр: первый в мире Ингибитор класса PDE3/PDE4 для лечения ХОБЛ
Отувайр (энсифентрин) был одобрен в июне для поддерживающего лечения хронической обструктивной болезни легких (ХОБЛ) у взрослых. Ohtuvayre — первый за более чем 20 лет ингаляционный препарат для лечения ХОБЛ с новым механизмом действия. Его можно использовать с небулайзером только после обучения пациента.
Ohtuvayre представляет собой небольшую молекулу, классифицируемую как двойной ингибитор ферментов фосфодиэстеразы 3 и 4 (ФДЭ3 и ФДЭ4) и сочетающую в себе бронхолитическое и нестероидное противовоспалительное действие. Рекомендуемая доза составляет 3 мг (одна ампула) два раза в день путем пероральной ингаляции с использованием стандартного струйного небулайзера с мундштуком. Одобрение включало данные плацебо-контролируемого исследования ENHANCE 3-й фазы (n = 1553) с первичной конечной точкой изменения исходного уровня ОФВ1 AUC0-12 часов после введения дозы на 12-й неделе. ОФВ1 — это общий тест функции легких, который измеряет, как столько воздуха, которое вы можете выдохнуть за одну секунду после максимального вдоха. Отувайр достиг основной конечной точки как в ENHANCE-1, так и в ENHANCE-2, продемонстрировав значительное и клинически значимое улучшение функции легких. Предупреждения и меры предосторожности включают риск парадоксального бронхоспазма (внезапное дыхание). проблемы) и увеличение побочных реакций со стороны психического здоровья, включая суицидальность. Отувайр не применяется при острых (внезапных) симптомах ХОБЛ. Всегда имейте при себе спасательный ингалятор. Наиболее распространенные побочные реакции (частота ≥ 1% и чаще, чем у плацебо) включают боль в спине, гипертонию (высокое кровяное давление), инфекцию мочевого пузыря. и диарея. Ohtuvayre производится компанией Verona Pharma, выпуск ожидается в третьем квартале 2024 года. Rytelo одобрен для лечения миелодиспластического синдрома (МДС) низкого риска с анемией
В июне FDA одобрило инфузию Rytelo (иметелстат) корпорации Geron для лечения взрослых с миелодиспластическим синдромом (МДС) низкого и среднего риска (МДС) с анемией. Подходящие пациенты не ответили, перестали отвечать или не могут лечиться препаратами, стимулирующими эритропоэз (ESA).
Миеелодиспластические синдромы представляют собой группу раковых заболеваний, при которых эритроциты не созревают и не становятся здоровыми, что приводит к анемии и необходимости постоянного переливания крови. Симптомы могут включать слабость, утомляемость, одышку, инфекции, синяки и легкое кровотечение. Rytelo, олигонуклеотидный ингибитор теломеразы, действует путем связывания и ингибирования активности теломеразы. фермент, избирательно убивающий злокачественные стволовые клетки и клетки-предшественники в костном мозге. Рекомендуемая доза Ритело составляет 7,1 мг/кг, вводимая внутривенно (ВВ) в течение 2 часов. каждые 4 недели. Премедикация перед введением дозы в связи с потенциальными реакциями, связанными с инфузией. Одобрение было основано на результатах клинического исследования IMerge фазы 3, показавшего, что Rytelo продемонстрировал значительно более высокие показатели независимости от переливания эритроцитов (RBC- TI) по сравнению с плацебо в течение как минимум 8 недель подряд (Rytelo 39,8% против плацебо 15%) и в течение как минимум 24 недель (Rytelo 28% против плацебо 3,3%). Медиана продолжительности RBC-TI была длительной и сохранялась до 1,5 лет (респонденты, отвечающие на 24 недели) и 1 года (респонденты, отвечающие на 8 недель). Предупреждения и меры предосторожности включают тромбоцитопению, нейтропению. , инфузионные реакции и потенциальный риск для плода. К наиболее частым побочным эффектам относятся: снижение тромбоцитов, снижение количества лейкоцитов, повышение уровня АСТ или АЛТ (печеночных ферментов), повышение щелочная фосфатаза, утомляемость, удлинение частичного тромбопластинового времени, артралгия/миалгия (боль в суставах/мышках), инфекции COVID-19 и головная боль. Элевидис расширен для лечения мышечной болезни Дюшенна Дистрофия
В июне компания Sarepta Therapeutics объявила об одобрении препарата Элевидис (деландистроген моксепарвовек-рокл) для лечения пациентов в возрасте от 4 лет с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) с подтвержденной мутацией в гене МДД. FDA предоставило традиционное одобрение для амбулаторных пациентов с МДД и ускоренное одобрение для стационарных пациентов.
МДД — это генетическое заболевание, вызванное мутацией в гене МДД, который кодирует МДД. инструкции для белка под названием дистрофин, который сохраняет мышечные клетки неповрежденными. МДД в первую очередь поражает мужчин, начиная с раннего детства, часто в возрасте от 2 до 3 лет. Помимо прогрессирующей слабости и потери скелетных и сердечных мышц, это может привести к преждевременной смерти на втором или третьем десятилетии жизни из-за проблем с сердцем и сердечной недостаточности. легочная недостаточность. Элевидис представляет собой генную терапию на основе аденоассоциированных вирусных векторов, назначаемую в виде однократной терапии с переносом генов в одной дозе. Он предназначен для лечения основной причины МДД путем доставки функционального укороченного белка дистрофина в мышечную ткань. Элевидис вводится внутривенно (ВВ) в течение 1-2 дней. часы. Его не следует использовать у пациентов с делецией экзона 8 и/или экзона 9 гена МДД. Предупреждения и меры предосторожности включают реакции, связанные с инфузией, острое серьезное повреждение печени. , иммуноопосредованный миозит (воспаление мышц) и миокардит (воспаление сердечной мышцы). Общие побочные реакции включают рвоту и тошноту, поражение печени, пирексию (лихорадку) и тромбоцитопению ( низкое количество тромбоцитов). Продолжение одобрения стационарных пациентов может зависеть от результатов, наблюдаемых в дальнейших клинических исследованиях. FDA одобрило капваксив: 21-валентную пневмококковую вакцину компании Merck
В прошлом месяце FDA одобрило Capvaxive компании Merck (21-валентную конъюгированную пневмококковую вакцину), 21-валентную конъюгированную пневмококковую вакцину, предназначенную для активной иммунизации взрослых в возрасте 18 лет и старше для предотвращения инвазивных заболеваний и пневмонии, вызванных серотипами Streptococcus pneumoniae. Капваксив содержит восемь уникальных серотипов.
Пневмококковая инфекция — это инфекция, вызываемая бактерией Streptococcus pneumoniae. Существует более 100 различных серотипов пневмококковых бактерий, при этом некоторые серотипы подвергают людей риску инвазивных пневмококковых заболеваний, таких как бактериемия (инфекция кровотока), бактериемическая пневмония (пневмония с бактериемией), менингит (инфекция оболочек головного и спинного мозга). ), а также неинвазивной пневмококковой пневмонии (бактериальной инфекции легких). Капваксив вводится однократно внутримышечно. Capvaxive включает восемь уникальных серотипов (5A, 15C, 16F, 23A, 23B, 24F, 31 и 35B), не охваченных одобренными в настоящее время пневмококковыми вакцинами. Эти серотипы являются причиной примерно 27% случаев инвазивной пневмококковой инфекции у взрослых 50 лет и старше и примерно 30% у взрослых 65 лет и старше. Использование для профилактики пневмонии одобрен в ускоренном порядке, а дальнейшее одобрение может зависеть от подтверждения клинической пользы в дополнительных исследованиях. Общие побочные эффекты включают боль в месте инъекции, усталость, головную боль, мышечные боли, покраснение или отек в месте инъекции. FDA одобрило препарат PiaSky от Genentech для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии
FDA одобрило препарат PiaSky компании Genentech (кровалимаб-аккз) для лечения взрослых и детей в возрасте 13 лет и старше с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ) весом не менее 40 кг (88 фунтов). PiaSky позволяет самостоятельно вводить подкожную (под кожу) инъекцию каждые 4 недели после начального внутривенного введения нагрузочных доз.
Пароксизмальная ночная гемоглобинурия является редким и пожизненным заболеванием. - угрожающее состояние крови, при котором эритроциты разрушаются иммунной системой организма, вызывая анемию, усталость, образование тромбов и возможное заболевание почек. PiaSky (кровалимаб-аккз) ингибитор комплемента C5 и действует при ПНГ, блокируя часть каскада комплемента (иммунной) системы. Он вводится в виде однократной нагрузочной дозы путем внутривенной (ВВ) инфузии в день. 1, с последующими четырьмя дополнительными еженедельными нагрузочными дозами, вводимыми путем подкожной инъекции на 2, 8, 15 и 22 дни. Поддерживающее введение дозы начинается на 29 день и вводится каждые 4 недели путем подкожной инъекции. В 24-недельном исследовании COMMODORE 2 фазы III (n = 204) было обнаружено, что ПиаСкай не уступает экулизумабу (Солирис) по обоим основным конечным точкам эффективности: контролю гемолиза и предотвращению переливания крови, а также во вторичных конечных точках эффективности BTH (прорывной гемолиз) и стабилизации гемоглобина (Hb). Он также имел сопоставимый профиль безопасности. PiaSky содержит предупреждение о повышенном риске серьезных и опасных для жизни инфекций, вызванных Neisseria meningitidis. Он доступен только через ограниченную программу под названием PiaSky REMS. Менингококковые инфекции могут быстро стать опасными для жизни или вызвать смерть, если их не распознать и не начать лечение на ранней стадии. Предупреждения и меры предосторожности при использовании этого препарата включают реакции гиперчувствительности III типа у пациентов, переходящих с другого ингибитора C5. (может вызвать воспаление и повреждение тканей), повышенную восприимчивость к серьезным инфекциям, а также реакции, связанные с инфузией и инъекциями. Распространенными побочными реакциями (частота ≥10%) были инфузия- сопутствующие реакции, инфекции дыхательных путей (включая инфекции легких, симптомы простуды, боль или отек носа или горла), вирусные инфекции и реакции гиперчувствительности III типа. Использование Wakix распространяется на детей от 6 лет и старше, страдающих нарколепсией
Harmony Biosciences объявила об одобрении приема перорально один раз в день Вакикса (питолизанта), антагониста/обратного агониста рецептора гистамина-3 (H₃) для лечения чрезмерной дневной сонливости (EDS) у детей в возрасте 6 лет и старше с нарколепсией. .
Нарколепсия характеризуется сильной дневной сонливостью и внезапными приступами сна. Он также одобрен для лечения чрезмерной дневной сонливости (EDS) или катаплексии (внезапной потери мышечной силы) у взрослых с нарколепсией. Вакикс действует за счет увеличения синтеза и высвобождения гистамина. , нейромедиатор, способствующий бодрствованию в мозге. Это не контролируемое вещество. Рекомендуемая доза назначается перорально один раз в день утром, когда вы впервые просыпаетесь. Первоначально дозы увеличиваются в течение 3-недельного периода в зависимости от клинического ответа и переносимости. Одобрение было основано на исследовании с участием 110 педиатрических пациентов в возрасте от 6 до 17 лет, которые были рандомизированы для получите Wakix или плацебо. Результаты продемонстрировали статистически значимо большее улучшение итогового общего показателя PDSS (детская дневная оценка сонливости) по сравнению с плацебо, на -3,41 балла (95% ДИ: -5,52, -1,31). Вакикс противопоказан при тяжелой печеночной недостаточности. Предупреждения и меры предосторожности включают увеличение интервала QT (что может привести к серьезному нарушению сердечного ритма). Наиболее частые побочные реакции (≥5% и выше, чем у плацебо) у детей. У детей 6 лет и старше наблюдались головная боль и бессонница (проблемы со сном). Икирво получил ускоренное одобрение для лечения первичного билиарного холангита
FDA выдало ускоренное одобрение Икирво (элафибранора) для лечения первичного билиарного холангита (ПБХ) у взрослых, редкого и хронического заболевания печени, которое возникает в мелких желчных протоках. Он используется в качестве комбинированной терапии у взрослых с неадекватным ответом на урсодезоксихолевую кислоту (УДХК) или в качестве монотерапии у пациентов с непереносимостью УДХК.
Первичный Билиарный холангит (ПБХ) — редкое хроническое аутоиммунное заболевание печени, возникающее в мелких желчных протоках. Это приводит к накоплению желчи и токсинов (холестаз), что приводит к рубцеванию печени и разрушению желчных протоков. Симптомы включают усталость и зуд, которые могут быть серьезными и могут привести к печеночной недостаточности, трансплантации печени или смерти. Икирво представляет собой альфа/дельта (α,δ) агонист двойных пероксисомно-активируемых рецепторов (PPAR), который действует путем активации рецепторов PPAR, блокируя выработку желчных кислот, хотя точный механизм неизвестен. Рекомендуемая доза составляет 80 мг перорально один раз в день независимо от приема пищи. Икирво получен. ускоренное одобрение на основе данных исследования фазы III ELATIVE и снижения биохимического маркера щелочной фосфатазы (ЩФ). Икирво плюс УДХК (n=108) достиг 51% ответа по сравнению с 4% в группе плацебо плюс УДХК. Большинство пациентов (95%) получали исследуемое лечение (Икирво или плацебо) в сочетании с УДХК. Предупреждения и меры предосторожности включают миалгию, миопатию и рабдомиолиз, переломы, вред для плода, прием лекарственных препаратов. -индуцированное повреждение печени, тяжелая аллергическая реакция и обструкция желчевыводящих путей. Ограничение использования: Икирво не рекомендуется людям с симптомами или признаками запущенного заболевания печени (декомпенсированный цирроз). Побочные эффекты как минимум у 5% пациентов включают увеличение веса, диарея, боль в животе, тошнота, рвота, боль в суставах, запор, мышечная травма. Неизвестно, улучшит ли использование Икирво шансы пациента на выживание или предотвратит декомпенсацию печени. Продолжение одобрения может зависеть от дальнейших исследований, показавших положительную клиническую пользу. Iqirvo производится компанией Ipsen Biopharmaceuticals. Одобрено FDA Вигафид, первый готовый к использованию раствор вигабатрина для перорального применения
В прошлом месяце FDA одобрило Вигафайд (вигабатрин), готовый к употреблению пероральный раствор одобренного противосудорожного препарата вигабатрин. Вигафайд показан в качестве монотерапии для лечения детских спазмов у детей в возрасте от 1 месяца до 2 лет, для которых потенциальная польза превышает потенциальный риск потери зрения.
Детские спазмы — редкая, тяжелая форма эпилепсии, которая может прогрессировать до долгосрочных необратимых проблем, таких как продолжающиеся судороги, другие формы эпилепсии, расстройства аутистического спектра и проблемы развития. Обычно оно начинается у детей в возрасте до одного года. Вигафид действует путем ингибирования фермента ГАМК-трансаминазы, который повышает уровень гамма-аминомасляной кислоты (ГАМК) в мозге. Считается, что повышение уровня ГАМК улучшает контроль над приступами за счет модуляции возбудимости нейронов. Вигафид назначается перорально два раза в день в зависимости от веса и не требует дополнительного восстановления или разведения перед приемом. администрация. Вигафид (100 мг/мл) более концентрирован, чем растворы вигабатрина, приготовленные из порошка (50 мг/мл). Вигафид имеет предупреждение в рамке о необратимой потере зрения и ее мониторинг. видения. Он доступен только через ограниченную программу под названием Vigabatrin REMS. Предупреждения и меры предосторожности, связанные с Vigafyde, включают аномальные изменения сигнала МРТ, внутримиелиновый отек, судороги отмены и анемию. К частым побочным реакциям относятся сонливость, бронхит, ушные инфекции и острый средний отит. Вигафид производится компанией Pyros Pharmaceuticals, Inc. и, как ожидается, поступит в продажу во второй половине 2024 года. . FDA одобрило местный гель для подмышек Sofdra от повышенного потоотделения
В июне FDA одобрило Софдру (12,45%), антихолинергический гель для местного применения, предназначенный для лечения первичного подмышечного гипергидроза (чрезмерной потливости подмышек) у взрослых и детей в возрасте 9 лет и старше. Его наносят непосредственно на область подмышек.
Гипергидроз — это заболевание, которое приводит к чрезмерному потоотделению подмышек. Это может быть инвалидизирующим и смущающим состоянием, которое может снизить качество жизни пациента. Около 10 миллионов пациентов в США страдают первичным подмышечным гипергидрозом. Высвобождение ацетилхолина стимулирует выработку пота. Софпироний, активный ингредиент софдры, блокирует рецепторы ацетилхолина, обнаруженные в эккриновых потовых железах, снижая скорость потоотделения. Гель софдры наносится местно на каждую область подмышек один раз в день. перед сном. Одобрение было основано на результатах исследований III фазы CARDIGAN у 701 пациента. Лечение Софдрой по сравнению с лечением растворителем успешно достигло всех конечных точек со значимыми изменениями по сравнению с исходным уровнем по гравиметрическому показателю выработки пота (GSP) и шкале оценки тяжести заболевания гипергидрозом, подмышечная, 7 пунктов (HDSM-AX7). Софдру не следует применять (противопоказано) при заболеваниях, которые могут усугубляться антихолинергическими свойствами (таких как глаукома, паралитическая непроходимость кишечника, тяжелый язвенный колит, миастения, синдром Шегрена и другие). Предупреждения и меры предосторожности включают использование при задержке мочи, нарушении контроля температуры тела в жарких условиях и помутнении зрения. Общие побочные эффекты включают сухость во рту, нечеткость зрения, боль или покраснение в месте нанесения, мидриаз (расширение зрачков), дерматит в месте нанесения, зуд и раздражение в месте нанесения, задержку мочи. Софдра производится компанией Botanix Pharmaceuticals Ltd.
Опубликовано : 2024-07-01 11:15
Читать далее
Отказ от ответственности
Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.
Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.
Популярные ключевые слова
