Щомісячний огляд новин – червень 2024 р
Медичний огляд Лі Енн Андерсон, PharmD. Востаннє оновлено 30 червня 2024 р.
FDA надає розширене схвалення Skyrizi для лікування виразкового коліту
18 червня Управління з контролю за харчовими продуктами та ліками США (FDA) схвалило Skyrizi (ризанкізумаб-рзаа) компанії AbbVie для дорослих із помірним або важким активним виразковим колітом (ВК). Skyrizi також схвалено для лікування дорослих із бляшковим псоріазом, псоріатичним артритом і хворобою Крона.
Виразковий коліт — це форма запального захворювання кишечника, яке спричиняє запалення травної системи. тракту та може призвести до пошкодження слизової оболонки товстої кишки. Симптоми можуть включати біль у животі, кривавий стілець, позиви до калу та нетримання. Skyrizi — це інгібітор інтерлейкіну-23 (IL-23), який вибірково блокує IL-23, щоб зменшити запалення та супутні симптоми ВК. Індукційне дозування Skyrizi здійснюється шляхом внутрішньовенної (IV) інфузії на тижні 0, тижні 4 та тижні 8. Підтримуючу дозу вводять шляхом підшкірної (підшкірної) ін’єкції на тижні 12, потім кожні 8 тижнів. Після початкових доз лікування Скайрізі можна продовжувати вдома за допомогою ін’єктора на тілі (OBI) або попередньо наповненого шприца. Ін’єкційна доза OBI доставляється приблизно за 5 хвилин. Схвалення ґрунтувалося на індукційних і підтримуючих плацебо-контрольованих дослідженнях у пацієнтів із помірним або тяжким активним виразковим колітом. У клінічних випробуваннях Skyrizi допоміг пацієнтам досягти ремісії через 12 тижнів і один рік. У індукційному дослідженні (1200 мг початкової внутрішньовенної інфузії) Skyrizi призвів до видимого відновлення слизової оболонки товстої кишки у 36% пацієнтів через 12 тижнів (проти 12% плацебо). Під час підтримуючої фази (підшкірна підтримувальна ін’єкція 180 мг) 51% пацієнтів досягли видимого відновлення слизової оболонки товстої кишки через рік (проти 31% у групі плацебо). Найпоширеніший Побічними ефектами, які спостерігалися в дослідженнях UC, були артралгія (біль у суглобах) під час індукції та артралгія, гарячка, реакції у місці ін’єкції та висип під час підтримуючого лікування. Ohtuvayre: A First-in- Інгібітор класу PDE3 / PDE4 для підтримки ХОЗЛ
Охтувайр (енсифентерин) був схвалений у червні для підтримуючої терапії хронічного обструктивного захворювання легень (ХОЗЛ) у дорослих. Ohtuvayre — це перший інгаляційний препарат для лікування ХОЗЛ із новим механізмом дії за понад 20 років. Його можна використовувати з небулайзером лише після навчання пацієнта.
Ohtuvayre — це невелика молекула, яка класифікується як подвійний інгібітор ферментів фосфодіестерази 3 і 4 (PDE3 і PDE4) і поєднує в собі бронхолітичну та нестероїдну протизапальну дію. Рекомендована доза становить 3 мг (одна ампула) двічі на день шляхом пероральної інгаляції за допомогою стандартного струминного небулайзера з мундштуком. Схвалення включало дані плацебо-контрольованих досліджень фази 3 ENHANCE (n=1553) з основною кінцевою точкою зміни порівняно з вихідним рівнем ОФВ1 AUC0-12 год після дози на 12-му тижні. ОФВ1 — це загальний тест функції легень, який визначає, як стільки повітря, яке ви можете видихнути протягом однієї секунди після максимального вдиху. Ohtuvayre досяг первинної кінцевої точки як у ENHANCE-1, так і в ENHANCE-2, продемонструвавши значні та клінічно значущі покращення функції легень. Попередження та застереження включають ризик парадоксального бронхоспазму (раптове дихання) проблеми) і збільшення психіатричних побічних реакцій, включаючи суїцидальність. Ohtuvayre не використовується для гострих (раптових) симптомів ХОЗЛ. Завжди майте при собі рятувальний інгалятор. Найчастіші побічні реакції (частота ≥ 1% і частіше, ніж плацебо) включають біль у спині, гіпертензію (високий кров’яний тиск), інфекцію сечового міхура , і діарея. Ohtuvayre виробляється компанією Verona Pharma, і очікується, що він буде запущений у 3-му кварталі 2024 року. Rytelo схвалено для лікування мієлодиспластичних синдромів (MDS) із низьким ризиком з анемією
У червні FDA схвалила інфузію Rytelo (іметельстат) від Geron Corporation для лікування дорослих із мієлодиспластичними синдромами (МДС) від низького до середнього ризику 1 із анемією. Відповідні пацієнти не відповіли на препарати, що стимулюють еритропоез (ESA), або перестали відповідати, або їх неможливо лікувати.
Мієлодиспластичні синдроми — це група ракових захворювань, при яких еритроцити не дозрівають і не стають здоровими, що призводить до анемії та необхідності постійного переливання крові. Симптоми можуть включати слабкість, втома, задишку, інфекції, синці та легку кровотечу. Rytelo, олігонуклеотидний інгібітор теломерази, діє шляхом зв’язування та пригнічення активності теломерази. фермент, який вибірково вбиває злоякісні стовбурові клітини та клітини-попередники в кістковому мозку. Рекомендоване дозування Rytelo становить 7,1 мг/кг у вигляді внутрішньовенної (IV) інфузії протягом 2 годин кожні 4 тижні. Премедикат перед дозуванням для потенційних реакцій, пов’язаних з інфузією Схвалення ґрунтувалося на клінічному дослідженні IMerge Phase 3, яке показало, що Rytelo продемонстрував значно вищі показники незалежності трансфузії еритроцитів (RBC- TI) порівняно з плацебо протягом щонайменше 8 тижнів поспіль (Rytelo 39,8% проти плацебо 15%) і протягом щонайменше 24 тижнів (Rytelo 28% проти плацебо 3,3%). Середня тривалість RBC-TI була тривалою та зберігалася протягом 1,5 років (24 тижні відповіді) та 1 року (8 тижнів відповіді). Попередження та застереження включають тромбоцитопенію, нейтропенію , інфузійні реакції та потенційний ризик для плода. Найпоширенішими побічними ефектами є: зниження рівня тромбоцитів, зменшення кількості лейкоцитів, підвищення АСТ або АЛТ (печінкових ферментів), підвищення лужна фосфатаза, втома, подовжений частковий тромбопластиновий час, артралгія/міалгія (біль у суглобах/м’язах), інфекції COVID-19 та головний біль. Elevidys Label Broaddened for Treatment Duchenne Muscular Дистрофія
У червні компанія Sarepta Therapeutics оголосила про схвалення Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) для лікування пацієнтів віком від 4 років із м’язовою дистрофією Дюшенна (МДД) із підтвердженою мутацією в гені МДД. FDA надав традиційне схвалення для амбулаторних пацієнтів з МДД і прискорене схвалення для неамбулаторних пацієнтів.
МДД — це генетичне захворювання, спричинене мутацією в гені МДД, який кодує інструкції щодо білка під назвою дистрофін, який зберігає м’язові клітини недоторканими. МДД переважно вражає чоловіків, починаючи з раннього дитинства, часто у віці від 2 до 3 років. На додаток до прогресуючої слабкості та втрати скелетних і серцевих м’язів, це може призвести до передчасної смерті на другому або третьому десятилітті життя через серцеві проблеми та легенева недостатність. Elevidys — це генна терапія на основі вектора аденоасоційованого вірусу, яка призначається як одноразова терапія перенесення генів одноразовою дозою. Він призначений для лікування основної причини МДД шляхом доставки функціонального скороченого білка дистрофіну в м’язову тканину. Elevidys вводять у вигляді внутрішньовенної (IV) інфузії протягом 1-2 години. Його не слід застосовувати пацієнтам із будь-якою делецією в екзоні 8 та/або екзоні 9 гена МДД. Попередження та застереження включають реакції, пов’язані з інфузією, гостре серйозне ураження печінки , імуноопосередкований міозит (запалення м’язів) та міокардит (запалення серцевого м’яза). Поширені побічні реакції включають блювання та нудоту, ураження печінки, пірексію (лихоманку) та тромбоцитопенію ( низька кількість тромбоцитів). Продовження схвалення для неамбулаторних пацієнтів може залежати від результатів подальших клінічних досліджень. FDA дозволило Capvaxive: 21-валентну пневмококову вакцину Merck
Минулого місяця FDA схвалила Merck Capvaxive (пневмококова 21-валентна кон’югована вакцина), 21-валентна пневмококова кон’югована вакцина, показана дорослим віком від 18 років для активної імунізації для запобігання інвазивним захворюванням і пневмонії, спричиненій серотипами Streptococcus pneumoniae. Capvaxive містить вісім унікальних серотипів.
Пневмококова інфекція – це інфекція, спричинена бактерією Streptococcus pneumoniae. Існує понад 100 різних серотипів пневмококових бактерій, причому деякі серотипи створюють ризик інвазивних пневмококових захворювань, таких як бактеріємія (інфекція кровотоку), бактеріємічна пневмонія (пневмонія з бактеріємією), менінгіт (інфекція оболонок головного та спинного мозку). ), а також неінвазивну пневмококову пневмонію (бактеріальну легеневу інфекцію). Capvaxive вводять у вигляді одноразової дози шляхом внутрішньом’язової ін’єкції. Capvaxive включає вісім унікальних серотипів (5A, 15C, 16F, 23A, 23B, 24F, 31 і 35B), які наразі не охоплюються затвердженими пневмококовими вакцинами. Ці серотипи відповідальні за приблизно 27% випадків інвазивних пневмококових захворювань у дорослих віком 50 років і старше та приблизно 30% у дорослих віком 65 років і старше. Застосування для профілактики пневмонії схвалено в рамках прискореного схвалення, а продовження схвалення може залежати від перевірки клінічної користі в додаткових дослідженнях. Поширеними побічними ефектами є біль у місці ін’єкції, втома, головний біль, болі в м’язах, почервоніння або набряк у місці ін’єкції. FDA схвалило PiaSky від Genentech для лікування пароксизмальної нічної гемоглобінурії
FDA схвалила PiaSky (crovalimab-akkz) від Genentech для лікування дорослих і дітей віком від 13 років із пароксизмальною нічною гемоглобінурією (PNH), які важать щонайменше 40 кг (88 фунтів). PiaSky дозволяє самостійно вводити підшкірну (під шкіру) ін’єкцію кожні 4 тижні після початкових внутрішньовенних навантажувальних доз.
Пароксизмальна нічна гемоглобінурія є рідкісним і довічним захворюванням. - загрозливий стан крові, при якому еритроцити руйнуються імунною системою організму, викликаючи анемію, втому, утворення тромбів і можливу хворобу нирок. PiaSky (crovalimab-akkz) - це інгібітор C5 комплементу та діє на ПНГ, блокуючи частину каскаду комплементу (імунної) системи. Це вводиться у вигляді одноразової навантажувальної дози шляхом внутрішньовенної (IV) інфузії в день 1, а потім чотири додаткові щотижневі навантажувальні дози, які вводять шляхом підшкірної ін’єкції в дні 2, 8, 15 і 22. Підтримуюче дозування починається на 29 день і вводиться кожні 4 тижні шляхом підшкірної ін’єкції. У фазі III, 24-тижневому дослідженні COMMODORE 2 (n=204), було встановлено, що PiaSky не поступається екулізумабу (Soliris) за обома основними кінцевими точками ефективності контролю гемолізу та уникнення переливання, а також у вторинних кінцевих точках ефективності BTH (проривний гемоліз) і стабілізація гемоглобіну (Hb). Він також мав порівнянний профіль безпеки. PiaSky містить попередження в рамці щодо підвищеного ризику серйозних і небезпечних для життя інфекцій, спричинених Neisseria meningitidis. Він доступний лише через обмежену програму під назвою PiaSky REMS. Менінгококова інфекція може швидко стати небезпечною для життя або спричинити смерть, якщо її не розпізнати та не лікувати вчасно. Попередження та запобіжні заходи для цього препарату включають реакції гіперчутливості III типу у пацієнтів, які переходять з іншого інгібітора C5 (може спричинити запалення та пошкодження тканин), підвищена сприйнятливість до серйозних інфекцій, а також реакції, пов’язані з інфузією та ін’єкціями. Поширеними побічними реакціями (частота ≥10%) були інфузійно- пов’язані реакції, інфекції дихальних шляхів (включаючи інфекції легенів, симптоми застуди та біль або набряк носа чи горла), вірусні інфекції та реакції гіперчутливості III типу. Використання Wakix розширено для дітей віком від 6 років із нарколепсією
Harmony Biosciences оголосила про схвалення Wakix (пітолізант) для перорального прийому один раз на добу, антагоніста/зворотного агоніста рецептора гістаміну-3 (H₃) для лікування надмірної денної сонливості (EDS) у дітей віком від 6 років з нарколепсією. .
Нарколепсія характеризується сильною денною сонливістю та раптовими нападами сну. Він також схвалений для лікування надмірної денної сонливості (EDS) або катаплексії (раптової втрати м’язової сили) у дорослих з нарколепсією. Wakix працює, посилюючи синтез і вивільнення гістаміну. , нейромедіатор у мозку, що сприяє пробудженню. Це не контрольована речовина. Рекомендована доза дається перорально один раз на день вранці, коли ви вперше прокидаєтеся. Спочатку дози збільшуються протягом 3-тижневого періоду залежно від клінічної відповіді та переносимості. Схвалення ґрунтувалося на дослідженні за участю 110 дітей віком від 6 до 17 років, які були рандомізовані на отримати Wakix або плацебо. Результати продемонстрували статистично суттєве покращення кінцевої загальної оцінки PDSS (Pediatric Daytime Sleepiness Score) порівняно з плацебо на -3,41 бали (95% ДІ: -5,52, -1,31). Wakix протипоказаний при тяжких порушеннях функції печінки. Попередження та застереження включають збільшення інтервалу QT (що може призвести до серйозних порушень серцевого ритму). Найчастіші побічні реакції (≥5% і більше, ніж плацебо) у дітей 6 років і старше були головний біль і безсоння (проблеми зі сном). Iqirvo отримав прискорене схвалення для лікування первинного біліарного холангіту
Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів (FDA) прискорено схвалило Iqirvo (елафібранор) для лікування первинного біліарного холангіту (ПЖХ) у дорослих — рідкісного хронічного захворювання печінки, яке походить із малих жовчних проток. Його використовують як комбіновану терапію у дорослих, які мають неадекватну відповідь на урсодезоксихолеву кислоту (УДХК), або як одноразове лікування пацієнтів, які не переносять УДХК.
Первинна Жовчний холангіт (ПБХ) — це рідкісне хронічне аутоімунне захворювання печінки, яке походить із малих жовчних проток. Це призводить до накопичення жовчі та токсинів (холестаз), що призводить до рубцювання печінки та руйнування жовчних проток. Симптоми включають втому та свербіж, які можуть бути сильними та призвести до печінкової недостатності, трансплантації печінки або смерті. Iqirvo — це подвійний агоніст рецептора, що активується пероксисомами (PPAR) альфа/дельта (α,δ), який діє шляхом активації рецепторів PPAR, щоб блокувати вироблення жовчних кислот, хоча точний механізм невідомий. Рекомендоване дозування становить 80 мг перорально один раз на день незалежно від прийому їжі. Iqirvo отримав прискорене схвалення на основі даних дослідження III фази ELATIVE та зниження рівня біохімічного маркера лужної фосфатази (ALP). Iqirvo плюс УДХК (n=108) досягли 51% відповіді проти 4% у групі плацебо плюс УДХК. Більшість пацієнтів (95%) отримували дослідне лікування (Iqirvo або плацебо) у поєднанні з УДХК. Попередження та застереження включають міалгію, міопатію та рабдоміоліз, переломи, ушкодження плода, препарат -індуковане ураження печінки, важка алергічна реакція та обструкція жовчних шляхів. Обмеження щодо використання: Iqirvo не рекомендується людям із симптомами або ознаками прогресуючого захворювання печінки (декомпенсований цироз). Побічні ефекти принаймні у 5% пацієнтів включають збільшення ваги, діарея, біль у шлунку, нудота, блювота, біль у суглобах, запор, ушкодження м’язів, Невідомо, чи покращить використання Iqirvo шанси пацієнта на виживання чи запобіжить декомпенсації печінки. Подальше схвалення може залежати від подальших досліджень, які продемонструють позитивну клінічну користь. Iqirvo виробляє Ipsen Biopharmaceuticals. Схвалено FDA Vigafyde, перший готовий до використання розчин Vigabatrin для перорального застосування
Минулого місяця FDA схвалила Vigafyde (вігабатрін), готовий до вживання пероральний розчин схваленого протисудомного препарату вігабатрину. Vigafyde показаний як монотерапія для лікування інфантильних спазмів у дітей віком від 1 місяця до 2 років, для яких потенційна користь переважає потенційний ризик втрати зору.
Дитячі судоми є рідкісною, важкою формою епілепсії, яка може прогресувати до довгострокових постійних проблем, таких як тривалі судоми, інші форми епілепсії, розлад аутичного спектру та проблеми розвитку. Як правило, починається у дітей до року. Vigafyde діє шляхом пригнічення ферменту ГАМК-трансамінази, який підвищує рівень гамма-аміномасляної кислоти (ГАМК) у мозку. Вважається, що підвищення ГАМК покращує контроль над судомами шляхом модуляції збудливості нейронів. Vigafyde дають у вигляді пероральної дози двічі на день залежно від ваги та не потребують додаткового відновлення чи розведення перед прийомом адміністрування. Vigafyde (100 мг/мл) є більш концентрованим, ніж розчини вігабатрину, виготовлені з порошку (50 мг/мл). Vigafyde містить попередження в коробці щодо постійної втрати зору та моніторингу. бачення. Він доступний лише через обмежену програму під назвою Vigabatrin REMS. Попередження та застереження, пов’язані з Vigafyde, включають аномальні зміни сигналу МРТ та інтрамієлінічний набряк, напади відміни та анемію. Поширені побічні реакції включають сонливість, бронхіт, вушну інфекцію та гострий середній отит. Vigafyde виробляється компанією Pyros Pharmaceuticals, Inc. і очікується, що він буде доступний у другій половині 2024 року. . FDA схвалило гель Sofdra для місцевого застосування під пахвами від надмірного потовиділення
У червні FDA схвалила Sofdra (софпіроній 12,45%), місцевий антихолінергічний гель, показаний для лікування первинного пахвового гіпергідрозу (надмірне потовиділення пахв) у дорослих і дітей віком від 9 років. Він наноситься безпосередньо на область пахв.
Гіпергідроз — це медичний стан, який призводить до надмірного потовиділення пахв. Це може бути важким і незручним станом, який може знизити якість життя пацієнта. Близько 10 мільйонів пацієнтів у США мають первинний пахвовий гіпергідроз. Вивільнення ацетилхоліну стимулює виділення поту. Софпіроній, активний інгредієнт Софдри, блокує рецептори ацетилхоліну в еккринних потових залозах, щоб зменшити швидкість потовиділення. Гель Софдра наносять місцево на кожну область пахв один раз на день перед сном. Схвалення ґрунтувалося на результатах ІІІ фази досліджень CARDIGAN у 701 пацієнта. Лікування Софдрою порівняно з транспортним засобом успішно досягло всіх кінцевих точок зі значними змінами порівняно з вихідним рівнем гравіметричного виділення поту (GSP) і вимірювання тяжкості гіпергідрозу – пахвова область, 7-пунктовий бал (HDSM-AX7). Софдру не слід застосовувати (протипоказано) при захворюваннях, які можуть погіршитися через антихолінергічні властивості (наприклад, глаукома, паралітична кишкова непрохідність, важкий виразковий коліт, міастенія, синдром Шегрена та інші). Попередження та застереження включають використання при затримці сечі, порушеннях контролю температури тіла в жаркому середовищі та розмитості зору. Поширені побічні ефекти включають сухість у роті, затуманення зору, біль або почервоніння в місці нанесення, мідріаз (розширення зіниці), дерматит у місці нанесення, свербіж і подразнення в місці нанесення, затримку сечі Софдра є виробництва Botanix Pharmaceuticals Ltd.
Опубліковано : 2024-07-01 11:15
Читати далі
Відмова від відповідальності
Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.
Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.
Популярні ключові слова
