Μηνιαία ειδησεογραφική roundup - Ιούνιος 2025

Το FDA έχει εγκρίνει το Andembry (Garadacimab-GXII), έναν αναστολέα ενεργού παράγοντα XII (FXIIA) (μονοκλωνικό αντίσωμα) που χρησιμοποιείται για να βοηθήσει στην πρόληψη των επιθέσεων του κληρονομικού αγγειοοίδημα (HAE) σε άτομα ηλικίας 12 ετών και μεγαλύτερης ηλικίας. Ο παράγοντας XIIA είναι μια πρωτεΐνη πλάσματος που παίζει βασικό ρόλο στις επιθέσεις διόγκωσης σε άτομα με Hae. Τα συμπτώματα περιλαμβάνουν επώδυνες, επαναλαμβανόμενες και απρόβλεπτες επιθέσεις διόγκωσης (αγγειοοίδημα) που μπορεί να επηρεάσουν το πρόσωπο, την περιοχή του στομάχου, το λάρυγγα (φωνητικό κουτί) και τα άκρα όπως τα χέρια, τα χέρια και τα πόδια. ARIA-Level = "1"> Η έγκριση FDA υποστηρίχθηκε από δεδομένα από τη φάση 3, τυχαιοποιημένη, διπλή-τυφλή κλινική δοκιμή. Οι ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω με HAE τύπου I ή II λαμβάνουν δόση φόρτωσης 400 mg ακολουθούμενη από 200 mg μηνιαίως (n = 39) ή όγκο μηνιαίως (n = 25), δεδομένης της υποδόριας. Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι το 62% των ασθενών που υποβλήθηκαν σε αγωγή με το ANDEMBRY παρέμειναν χωρίς επίθεση καθ 'όλη τη διάρκεια της περιόδου θεραπείας. Επιπλέον, οι επιθέσεις HAE μειώθηκαν κατά διάμεσο άνω του 99% σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο. Το Andembry τροφοδοτείται σε μορφές δοσολογίας και δοσολογίας μιας δοσολογίας, επιτρέποντας στους ασθενείς να αυτο-ενεργοποιούν τις ενέσεις. Aria-Level = "1"> Η συνεχιζόμενη ανοικτή επέκταση της μελέτης φάσης 3, αξιολογεί τη μακροπρόθεσμη ασφάλεια και αποτελεσματικότητα του Andembry (200 mg μηνιαίας) για την προφυλακτική θεραπεία των κληρονομικών επιθέσεων αγγειοειδούς.

Το Yeztugo του Gilead είναι η πρώτη επιλογή HIV Prep με 6 μήνες προστασίας

Η FDA ενέκρινε το Yeztugo (Lenacapavir) για προφύλαξη πριν από την έκθεση (PREP) για τη μείωση του κινδύνου σεξουαλικά αποκτώμενου HIV-1. Το Yeztugo ταξινομείται ως αναστολέας του καψιδίου HIV και τουλάχιστον το 99,9% των συμμετεχόντων παρέμεινε αρνητικό HIV σε μελέτες φάσης 3. απόκτηση. Τα άτομα πρέπει να έχουν αρνητική δοκιμή HIV-1 πριν από την έναρξη της θεραπείας με Yeztugo. Έχει σχεδιαστεί για να αναστέλλει τον HIV-1 σε πολλαπλά στάδια του κύκλου ζωής του και μπορεί να λειτουργήσει έναντι στελεχών HIV που είναι ανθεκτικά σε άλλα φάρμακα HIV. Δεν έχει γνωστή διασταυρούμενη αντίσταση που εμφανίζεται in vitro σε άλλες υπάρχουσες κατηγορίες φαρμάκων. Η αρχική δοσολογία περιλαμβάνει ενέσεις και δισκία ακολουθούμενα από ενέσεις μία φορά κάθε 6 μήνες. Η δόση της ημέρας 1 είναι 927 mg με υποδόρια έγχυση (ενέσεις 2 x 1,5 ml) και 600 mg από του στόματος (δισκία 2 x 300 mg). Η δόση της ημέρας 2 είναι 600 mg από του στόματος. Στη συνέχεια, οι ενέσεις δίδονται μία φορά κάθε 6 μήνες (26 εβδομάδες) από την ημερομηνία της τελευταίας ένεσης (± 2 εβδομάδες). Σκοπός 1 Τα στοιχεία έδειξαν ότι δύο φορές το χρόνο Yeztugo, δεδομένου ότι υποδόρια (κάτω από το δέρμα) κατέδειξε μηδενικές λοιμώξεις από τον ιό HIV μεταξύ 2.134 συμμετεχόντων στην ομάδα Yeztugo, 100% μείωση των λοιμώξεων από τον ιό HIV και την υπεροχή της πρόληψης των λοιμώξεων από τον ιό HIV σε σύγκριση με μια φορά την ημέρα Truvada στις γυναίκες του Cisgender στην υπο-Σαχάρη Αφρική. Στο σκοπό 2 υπήρξαν δύο λοιμώξεις από τον ιό HIV μεταξύ 2.179 συμμετεχόντων στην ομάδα Yeztugo (99,9% HIV αρνητικές). 2022 ως προϊόν μάρκας Gilead Sunlenca. Χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ανθεκτικών λοιμώξεων από HIV-1 σε ενήλικες όταν χρησιμοποιείται μαζί με άλλα φάρμακα HIV-1 σε άτομα που αποτυγχάνουν θεραπεία λόγω αντίστασης, δυσανεξίας ή παραμέτρων ασφαλείας.

Το FDA ενέκρινε μια νέα ένδειξη για το Monjuvi (Tafasitamab-CXIX), που θα χρησιμοποιηθεί σε συνδυασμό με rituximab και λεναλιδομίδη για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με υποτροπιάζοντα ή ανθεκτικό λεμφώμα των ωοθυλακίων (FL). Είχε εγκριθεί προηγουμένως για τη θεραπεία ενηλίκων με προχωρημένη διάχυτη μεγάλη λέμφωμα Β-κυττάρων (DLBCL) τον Ιούλιο του 2020. Τα κύτταρα αρχίζουν να αναπτύσσονται και να χωρίζονται σε μη φυσιολογικούς ή ανεξέλεγκτους τρόπους που οδηγούν σε καρκίνο. Το θυλάκιο λέμφωμα είναι ένα αδυσώπητο λέμφωμα που σημαίνει ότι αναπτύσσεται και εξαπλώνεται αργά. Μόλις δεσμευτεί, ο Monjuvi σηματοδοτεί το ανοσοποιητικό σύστημα να επιτεθεί και να καταστρέψει αυτά τα κύτταρα. Το Monjuvi ανήκει στην κλάση φαρμάκων που ονομάζεται CD19-κατευθυνόμενα κυτταρολυτικά αντισώματα. Το κύριο τελικό σημείο της επιβίωσης χωρίς εξέλιξη (PFS) πληρούσε. Οι ασθενείς που έλαβαν Monjuvi σε συνδυασμό με rituximab και λεναλιδομίδη πέτυχαν μέση PFS 22,4 μηνών (95% CI, 19,2-όχι αξιολογήσιμο [NE]) Η μέση διάρκεια της παρακολούθησης PFS ήταν 14,1 μήνες

Το FDA έχει εκκαθαρίσει το Ibtrozi (taletrectinib), μια νέα στοχευμένη φαρμακευτική θεραπεία για τη θεραπεία των ενηλίκων με τοπικά προχωρημένο ή μεταστατικό ROS1 θετικό καρκίνο κυττάρων (NSCLC). Το Ibtrozi είναι ένα εξαιρετικά επιλεκτικό, κεντρικό νευρικό σύστημα-ενεργό, επόμενη γενιά από του στόματος αναστολέα κινάσης τυροσίνης ROS1 τυροσίνης (TKI). Περίπου 3.000 νέες διαγνώσεις γίνονται κάθε χρόνο. Το ROS1+ NSCLC μπορεί να είναι επιθετικό και οι μεταστάσεις του εγκεφάλου είναι κοινές. Το Ibtrozi σχεδιάστηκε για να διεισδύσει στο κεντρικό νευρικό σύστημα (CNS). Τα κύρια μέτρα έκβασης αποτελεσματικότητας επιβεβαιώθηκαν το συνολικό ποσοστό ανταπόκρισης (ORR) και η διάρκεια της απόκρισης (DOR). Για το TRUST-I, το μεγαλύτερο DOR παρατηρήθηκε σε 46,9 μήνες και σε εξέλιξη, και για το TRUST-II, το DOR ήταν 30,4 μήνες και συνεχής, από τον Οκτώβριο του 2024. Δεδομένου ότι η φύση ενός βραχίονα των κλινικών μελετών, η διάμεση επιβίωση χωρίς εξέλιξη (PFS) δεν παρέχεται στην ετικέτα. ένα ORR 52% και διάμεση DOR 13,2 μηνών. Στο Trust-II, ο Ibtrozi πέτυχε ένα ORR 62% και ένα διάμεσο DOR 19,4 μηνών, από τον Οκτώβριο του 2024. (15/24). Η παράταση (ανώμαλος καρδιακός ρυθμός), υπερουρικιαιμία (υψηλά επίπεδα αίματος ουρικού οξέος), μυαλγία (μυϊκός πόνος, αδυναμία) με ανύψωση της φωσφοκινάσης κρεατίνης (τουλάχιστον 20% των ασθενών), Η ζάλη, το εξάνθημα, η δυσκοιλιότητα και η κόπωση.

Το keytruda θεραπείας με αντι-PD-1 της Merck (pembrolizumab) έχει εγκριθεί από το FDA για τη θεραπεία των ενηλίκων με τοπικά προχωρημένο (έχει εξαπλωθεί σε κοντινό ιστό ή λεμφαδένες). δοκιμή. Αυτή είναι η τέταρτη έγκριση της Keytruda για ενδείξεις HNSCC, οι οποίες περιελάμβαναν υποτροπιάζουσα και μεταστατική ασθένεια που έχει εξαπλωθεί σε απομακρυσμένα μέρη του σώματος. επιστρέφοντας. Έχει αποδειχθεί ότι μειώνει τον κίνδυνο υποτροπής, εξέλιξης ή θανάτου του καρκίνου κατά 30% σε σύγκριση με το πρότυπο της χημειοαθεραπείας ή την ακτινοθεραπεία μόνο (που δίνεται μετά από χειρουργική επέμβαση). Λειτουργεί αυξάνοντας την ικανότητα του ανοσοποιητικού συστήματος του σώματος να βοηθήσει στην ανίχνευση και στην καταπολέμηση των κυττάρων όγκου. Το Keytruda συνδέεται με τους υποδοχείς PD-1, εμποδίζοντας τις κυτταρικές πρωτεΐνες PD-L1 και PD-L2 από τη δέσμευση και την παρεμπόδιση των "φρένων" του ανοσοποιητικού συστήματος. Αυτό επιτρέπει στα Τ κύτταρα (κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος) να παρέχουν ισχυρότερη αντικαρκινική απόκριση και αργή ανάπτυξη του καρκίνου.

Τον Ιούνιο, τα φάρμακα BeOne ανακοίνωσαν τη διαθεσιμότητα μιας νέας προφορικής δισκογραφικής διατύπωσης του Brukinsa (Zanubrutinib), που χρησιμοποιείται και για τις πέντε ενδείξεις που έχουν εγκριθεί από την FDA. Τα δισκία Brukinsa θα αντικαταστήσουν τις στοματικές κάψουλες που ξεκινούν τον Οκτώβριο του 2025. Η Brukinsa χρησιμοποιείται για τη θεραπεία των ενηλίκων με λέμφωμα κυττάρων του μανδύα, το μακροσφαιρίνη του Waldenström. Το Aria-level = "1"> Brukinsa είναι ένας μικρός αναστολέας μορίου της κινάσης τυροσίνης του Bruton (BTK) και λειτουργεί με την αναστολή της πρωτεΐνης BTK και των κακοήθων πολλαπλασιασμού Β-κυττάρων. Οι ενήλικες. Καταπιείτε ολόκληρα με νερό. Τα νέα δισκία που έχουν βαθμολογηθεί είναι 160 mg το καθένα, επιτρέποντας στους ασθενείς να λαμβάνουν δύο δισκία καθημερινά αντί για 4 από τις τρέχουσες κάψουλες 80 mg. Εάν χρειαστεί, τα δισκία μπορούν να χωριστούν στο μισό όπως ορίζεται από τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης. Τα δισκία Brukinsa είναι μικρότερα από τις κάψουλες και έχουν μια επίστρωση ταινιών για να διευκολύνουν την κατάποση. Είναι ο μόνος αναστολέας BTK που παρέχει την ευελιξία μία ή δύο φορές την ημέρα δοσολογίας. Το Aria-Level = "1"> Brukinsa (Zanubrutinib) εγκρίθηκε για πρώτη φορά το 2019. Δεν υπάρχει διαθέσιμη γενική επιλογή στην αγορά των ΗΠΑ.

Τον περασμένο μήνα ο FDA εκκαθάρισε έναν αυτόματο autoinject 200 mg/mL του Benlysta (belimumab) για υποδόρια ένεση (που δίνεται κάτω από το δέρμα) σε ασθενείς ηλικίας 5 ετών και άνω με ενεργό νεφρίτιδα Lupus (LN) που λαμβάνουν πρότυπη θεραπεία. Αυτή η επιλογή μπορεί να χρησιμοποιηθεί στο σπίτι από τους φροντιστές μετά την προπόνηση.