تعلن شركة Neurogene عن بيانات فعالية مؤقتة إيجابية من أول أربعة مشاركين من الأطفال الذين تناولوا جرعات منخفضة في التجربة السريرية للعلاج الجيني NGN-401 لمتلازمة ريت

اتبع Drugslib على

نيويورك--(بزنيس واير/"ايتوس واير")--نوفمبر 2018. 11 تشرين الثاني (نوفمبر) 2024 - أعلنت شركة Neurogene Inc. (Nasdaq: NGNE)، وهي شركة المرحلة السريرية التي تأسست لتقديم الأدوية الجينية التي تغير الحياة للمرضى والعائلات المتضررة من الأمراض العصبية النادرة، اليوم عن بيانات سريرية مؤقتة إيجابية في أول أربعة مشاركين في الدراسة. مجموعة جرعة منخفضة من المرحلة 1/2 من تجربتها المفتوحة المستمرة والمصممة لتقييم العلاج الجيني NGN-401 لعلاج مرضى الأطفال الإناث المصابين بمتلازمة ريت. أظهرت الجرعة المنخفضة من NGN-401 ملفًا آمنًا مناسبًا.

"يمثل اليوم يومًا مهمًا لـ Neurogene ومجتمع متلازمة ريت حيث نشارك البيانات المؤقتة الإيجابية لـ NGN-401 من مجموعتنا ذات الجرعات المنخفضة التي يوضح أن المشاركين الأربعة الأوائل أظهروا مكاسب ذات مغزى من المهارات والمعالم التنموية في المجالات السريرية الأساسية لمتلازمة ريت، والتي لا يُتوقع حدوثها عند مقارنتها بالتاريخ الطبيعي لمتلازمة ريت ووضعها في سياقها. وقالت راشيل ماكمين، الحائزة على درجة الدكتوراه والمؤسس والرئيس التنفيذي لشركة Neurogene: "كانت البيانات متوافقة أيضًا عبر مقاييس متعددة وتظهر اتساق التأثير بين المرضى، على الرغم من العروض السريرية الفريدة الخاصة بهم في الأساس". "نحن ممتنون للغاية للمشاركين ومقدمي الرعاية ومواقع تجارب متلازمة ريت الذين يشاركون في دراستنا."

"متلازمة ريت هي مرض نمو عصبي مدمر يمثل تحديًا كبيرًا للمرضى ومقدمي الرعاية لهم نظرًا لعدم وجود خيارات علاجية متاحة لمعالجة السبب الكامن وراء المرض،" قالت ألكساندرا جاكوبس، دكتوراه في الطب، أستاذة في الطب طب أعصاب الأطفال، كلية ألبرت أينشتاين للطب ومدير مركز متلازمة ريت في مستشفى الأطفال في مركز مونتيفيوري الطبي. "إن إجمالي النتائج المشتركة اليوم مع العلاج الجيني NGN-401 لم يسبق له مثيل من قبل في علاج متلازمة ريت. ومن الجدير بالذكر أن هؤلاء المشاركين الأوليين اكتسبوا مهارات تنموية بعد العلاج خلال الفترة التي يشير فيها التاريخ الطبيعي لمتلازمة ريت إلى أن الفتيات لن يفعلن ذلك. إنني أتطلع إلى التقدم المستمر في هذا البرنامج والبيانات الإضافية القادمة."

البيانات السريرية المؤقتة اعتبارًا من تاريخ انتهاء البيانات في 17 أكتوبر 2024

بيانات السلامة المؤقتة (العدد = 7)*

تم تحمل الجرعة المنخفضة (1E15 vg) والجرعة العالية (3E15 vg) NGN-401 جيدًا مع ملف تعريف سلامة إيجابي لدى المشاركين السبعة الأوائل من الأطفال (العدد = 5 جرعة منخفضة؛ العدد = 2 جرعة عالية):

  • لا توجد أحداث سلبية خطيرة مرتبطة بالعلاج (SAEs)
  • لا توجد علامات أو أعراض تشير إلى سمية الإفراط في التعبير عن MeCP2
  • تُعتبر معظم الأحداث الضائرة المرتبطة بالعلاج (AEs) مخاطر محتملة معروفة للفيروس المرتبط بالغدة (AAV)، وقد تم اكتشافها تستجيب للستيرويدات، وقد تم حلها أو في طريقها للشفاء
  • لا توجد آثار جانبية مرتبطة بالستيرويدات داخل البطينات (ICV)
  • لا توجد نوبات لدى أي من المشاركين التاليين علاج NGN-401

    • *اليوم، أصبحت شركة Neurogene على دراية بـ SAE الناشئ المرتبط بالعلاج والذي يتوافق مع المخاطر المعروفة للعلاج الجيني AAV لدى المشارك الثالث بجرعة عالية والذي تم تناوله مؤخرًا بجرعة.

    الجرعة المنخفضة المؤقتة بيانات الفعالية (العدد = 4)

    أظهر المشاركون الأربعة الأوائل (الفئة العمرية 4-7 سنوات، وتقييمات الفعالية عند 15 و12 و9 و3 أشهر بعد الجرعات) في المجموعة الأولى ذات الجرعة المنخفضة تحسينات متسقة ومتوافقة ودائمة عبر تقييمات متلازمة ريت الرئيسية :

  • حصل جميع المشاركين على تصنيف "تحسن كثيرًا" أو درجة 2 على مقياس تحسين الانطباع العالمي السريري (CGI-I) الذي تم تقييمه بواسطة الأطباء من خط الأساس؛ تعتبر النتيجة < 3 ذات معنى سريريًا
  • تحسن جميع المشاركين في استبيان سلوك متلازمة ريت (RSBQ) الذي أكمله مقدم الرعاية، ويتراوح التحسن من 28 إلى 52 بالمائة من خط الأساس
  • جميع المشاركين المهارات المكتسبة و/أو المعالم التنموية في واحد أو أكثر من المجالات السريرية الأساسية لمتلازمة ريت - وظيفة اليد/المحرك الدقيق، اللغة/التواصل والمشي/المحرك الإجمالي
  • تتضمن هذه التحسينات المهارات المعقدة التي نادرًا ما يتم تعلمها في هذه الفئة من السكان والمهارات التي نادرًا ما يتم إعادة تعلمها بعد الانحدار التنموي عند مقارنتها بالتاريخ الطبيعي لمتلازمة ريت التي ترعاها المعاهد الوطنية للصحة
  • لقد زادت المهارات والمعالم الجديدة وتعمقت بمرور الوقت

    • بدء مجموعة المراهقين/البالغين في التجربة السريرية لـ NGN-401

    أعلنت شركة نيوروجين اليوم أنها أطلقت مجموعة 3 من المراهقين/البالغين للحصول على بيانات أولية حول إمكانات NGN-401 لعلاج مجموعة أكبر من المرضى. تم تصميم هذه المجموعة لتسجيل ثلاثة مشاركين تبلغ أعمارهم 16 عامًا فما فوق عند تناول جرعة عالية.

    توافق إدارة الغذاء والدواء (FDA) على متطلبات CMC لبدء تجربة التسجيل المستقبلية ودعم إطلاق المنتج المحتمل

    كما أعلنت شركة نيوروجين اليوم أنها اكتسبت توافقًا مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) فيما يتعلق بإستراتيجيتها الخاصة بفحص الفعالية لـ NGN-401، والتي من الضروري تنفيذها قبل بدء تجربة التسجيل. بالإضافة إلى ذلك، تتوافق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) مع خطط توسيع نطاق تصنيع Neurogene لـ NGN-401، وهو أمر مهم لدعم إطلاق المنتج التجاري في المستقبل.

    المعالم الرئيسية المكتملة والمقبلة لبرنامج NGN-401

  • من المتوقع إكمال التسجيل في المجموعة الأولى للأطفال ذوي الجرعات المنخفضة (العدد = 8) في الربع الأخير من عام 2024
  • خطط لتقديم تحديث لتصميم التجارب التسجيلية في النصف الأول من عام 2025
  • خطط للإعلان عن البيانات السريرية المؤقتة الإضافية للمرحلة 1/2 في النصف الثاني من عام 2025

    • تحديث برنامج مرض باتن CLN5

    أعلنت شركة نيوروجين اليوم أن الشركة لا تتوقع المضي قدمًا في برنامج العلاج الجيني لمرض باتن NGN-101 CLN5 في الوقت الحالي. ونظرًا لندرة المرض، فإن الاستثمار المستمر في البرنامج كان يعتمد على التوافق مع مسار تسجيل مبسط مع إدارة الغذاء والدواء. لدعم مسار مبسط، قدمت شركة نيوروجين طلبًا للعلاج المتقدم بالطب التجديدي (RMAT) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. على الرغم من اعتقاد الشركة بأن الطلب يفي بمعايير الأدلة السريرية الأولية المطلوبة للحصول على تعيين RMAT، فقد تم رفض طلب RMAT. تقوم شركة نيوروجين حاليًا بتقييم الخيارات المتاحة للبرنامج.

    تفاصيل البث عبر الويب للمستثمرين/المحللين

    ستستضيف الإدارة بثًا مباشرًا عبر الويب ومكالمة جماعية اليوم، 11 نوفمبر 2024، الساعة 4:30 مساءً. ET لمراجعة البيانات المؤقتة من التجربة السريرية NGN-401. تتوفر معلومات الوصول في قسم علاقات المستثمرين بموقع Neurogene ضمن الأحداث، حيث ستكون إعادة البث عبر الويب متاحة أيضًا لفترة محدودة.

    حول NGN-401

    إن NGN-401 هو علاج جيني استقصائي لـ AAV9 يتم تطويره كعلاج لمرة واحدة لمتلازمة ريت. إنه أول مرشح سريري يقوم بتوصيل جين MECP2 البشري كامل الطول تحت سيطرة تقنية تنظيم الجينات EXACT™ الخاصة بـ Neurogene. تعد تقنية EXACT تقدمًا مهمًا في العلاج الجيني لمتلازمة ريت، وذلك لأن الاضطراب يتطلب على وجه التحديد نهجًا علاجيًا يمكّن المستويات المستهدفة من التعبير الجيني لـ MECP2 دون التسبب في تأثيرات سامة مرتبطة بالإفراط في التعبير مرتبطة بالعلاج الجيني التقليدي.

    تم اختيار NGN-401 من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لبرنامج START التجريبي الخاص بها، وقد حصل أيضًا على تصنيف العلاج المتقدم للطب التجديدي (RMAT)، وتصنيف الدواء اليتيم، وتصنيف المسار السريع، وتصنيف نادر للأطفال من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. . تم منح Neurogene سابقًا اجتماعًا تفاعليًا مع إدارة الغذاء والدواء (FDA) فيما يتعلق بالتقنية الدقيقة. حصل NGN-401 أيضًا على تصنيف اليتيم وتصنيف المنتجات الطبية العلاجية المتقدمة من وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) وتصنيف مسار الترخيص والتطبيق المبتكر (ILAP) من وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية (MHRA) في المملكة المتحدة.

    حول نيوروجين تتمثل مهمة نيوروجين في علاج الأمراض العصبية المدمرة لتحسين حياة المرضى والعائلات المتأثرة بهذه الأمراض النادرة. تعمل شركة نيوروجين على تطوير أساليب وعلاجات جديدة لمعالجة قيود العلاج الجيني التقليدي في اضطرابات الجهاز العصبي المركزي. يتضمن ذلك اختيار أسلوب التسليم لتحقيق أقصى قدر من التوزيع على الأنسجة المستهدفة وتصميم المنتجات لتحقيق أقصى قدر من الفعالية والنقاء لتحقيق أقصى قدر من الفعالية والسلامة. تسمح تقنية منصة تنظيم الجينات EXACT الجديدة والمملوكة للشركة بتقديم مستويات علاجية مع الحد من سمية الجينات المرتبطة بالعلاج الجيني التقليدي. قامت شركة Neurogene ببناء منشأة حديثة لتصنيع العلاج الجيني في هيوستن، تكساس. تم إجراء إنتاج CGMP لـ NGN-401 في هذه المنشأة وسيدعم أنشطة التطوير السريري المحورية. لمزيد من المعلومات، قم بزيارة www.neurogene.com.

    ملاحظة تحذيرية بخصوص البيانات التطلعية يقصد من البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي والتي ليست تاريخية بطبيعتها أن تكون، ويتم تحديدها بموجب هذا، على أنها بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في الأوراق المالية الخاصة. قانون إصلاح التقاضي لعام 1995. قد تناقش هذه البيانات الأهداف والنوايا والتوقعات فيما يتعلق بالخطط والاتجاهات والأحداث المستقبلية ونتائج العمليات أو الوضع المالي، أو غير ذلك، بناءً على التوقعات والمعتقدات الحالية لإدارة نيوروجين، بالإضافة إلى الافتراضات تم تقديمها بواسطة إدارة Neurogene والمعلومات المتاحة حاليًا لها، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بما يلي: الإمكانات العلاجية والفائدة والفعالية والفوائد السريرية لـ NGN-401؛ وملف السلامة والتحمل ونتائج فعالية NGN-401؛ التحسينات المستقبلية المتوقعة للمشاركين في تجربة NGN-401 المرحلة 1/2 لعلاج تصميمات تجربة متلازمة ريت، وخطط التطوير السريري وتوقيت NGN-401، بما في ذلك التوقيت المتوقع للتسجيل ونتائج التجارب السريرية من NGN-401 الخاص بالشركة تجربة المرحلة 1/2 لمتلازمة ريت وتوسيع تلك التجربة السريرية لتشمل مجموعة ثالثة من المرضى المراهقين/البالغين؛ الفوائد المتوقعة من تعيين RMAT والمشاركة في برنامج START التجريبي التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية لـ NGN-401، بما في ذلك التفاعلات المستقبلية مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية؛ توقيت ونجاح خطط نيوروجين لتوسيع نطاق الإنتاج التجاري لـ NGN-401؛ وأي بدائل محتملة للتطوير المستقبلي لشبكة NGN-101؛ ومواردنا النقدية والسيولة المتوقعة. تتضمن البيانات التطلعية بشكل عام بيانات ذات طبيعة تنبؤية وتعتمد على أحداث أو ظروف مستقبلية أو تشير إليها، وتتضمن كلمات مثل "يجوز" و"سوف" و"ينبغي" و"سوف" و"يتوقع" و"يتوقع". "" """"""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""" و""مشروع"""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""""" وغير ذلك من الألفاظ المشابهة أو نفي هذه الكلمات أو جمعها أو غيرها من الألفاظ المماثلة التي تكون تنبؤات أو تشير إلى أحداث أو توقعات مستقبلية، على الرغم من عدم احتواء جميع البيانات التطلعية على هذه الكلمات. تعتمد البيانات التطلعية على المعتقدات والافتراضات الحالية التي تخضع لمخاطر وشكوك وافتراضات يصعب التنبؤ بها فيما يتعلق بالتوقيت والمدى والاحتمال ودرجة حدوثها، مما قد يتسبب في اختلاف النتائج الفعلية ماديًا عن النتائج المتوقعة. والعديد منها خارج عن سيطرة نيوروجين. تشمل هذه المخاطر والشكوك والافتراضات، من بين أمور أخرى: المخاطر المتعلقة بتوقيت ونجاح تسجيل المرضى في المجموعة الموسعة من المرحلة 1/2 من تجربتنا السريرية لـ NGN-401 لعلاج متلازمة ريت؛ التوقيت والنتائج المتوقعة لجرعات المرضى في تجاربنا السريرية، بما في ذلك NGN-401؛ احتمال حدوث تأثيرات سلبية على المرضى نتيجة استخدام جرعة أعلى من NGN-401 في المجموعة الثانية من المرحلة 1/2 من التجربة السريرية لعلاج متلازمة ريت؛ احتمالية حدوث نتائج غير متوقعة أو تأثيرات سلبية على المرضى المراهقين أو البالغين في المجموعة الثالثة من المرحلة 1/2 من التجربة السريرية لـ NGN-401؛ وخطر أننا قد لا نكون قادرين على الإبلاغ عن بيانات إضافية في الجدول الزمني المتوقع؛ والمخاطر المتعلقة بقدرتنا على الحصول على موافقة الجهات التنظيمية وتسويق منتجاتنا المرشحة في نهاية المطاف، بما في ذلك NGN-401؛ والمخاطر والشكوك الأخرى المحددة تحت عنوان "عوامل الخطر" المدرجة في تقريرنا السنوي وفقًا للنموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2023، والمقدم إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات ("SEC") في 18 مارس 2024، أو تقريرنا ربع السنوي وفقًا للنموذج 10-Q للربع المنتهي في 30 يونيو 2024، والملفات الأخرى التي قدمتها الشركة وقد تقدمها إلى لجنة الأوراق المالية والبورصات في المستقبل. لا ينبغي اعتبار أي شيء في هذه الرسالة بمثابة إقرار من أي شخص بأن البيانات التطلعية المنصوص عليها هنا سيتم تحقيقها أو أن النتائج المتوخاة لأي من هذه البيانات التطلعية سيتم تحقيقها. البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان لا تنطبق إلا اعتبارًا من يوم إصدارها وهي مؤهلة في مجملها بالرجوع إلى البيانات التحذيرية الواردة هنا. باستثناء ما يقتضيه القانون المعمول به، لا تتحمل شركة نيوروجين أي التزام بمراجعة أو تحديث أي بيان تطلعي، أو الإدلاء بأي بيانات تطلعية أخرى، سواء نتيجة لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك.

    المصدر: شركة نيوروجين.

    نشر : 2024-11-13 06:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    الكلمات الرئيسية الشعبية