Neurogene uvádí pozitivní prozatímní údaje o účinnosti od prvních čtyř pediatrických účastníků s nízkou dávkou v klinické studii genové terapie NGN-401 pro Rettův syndrom

Sledujte Drugslib

NEW YORK--(BUSINESS WIRE)--listopad 11, 2024 – Neurogene Inc. (Nasdaq: NGNE), společnost v klinické fázi založená s cílem přinášet pacientům a rodinám postiženým vzácnými neurologickými onemocněními život měnící genetické léky, dnes oznámila pozitivní prozatímní klinická data o prvních čtyřech účastnících se nízkodávková kohorta probíhající otevřené studie fáze 1/2 navržená k vyhodnocení genové terapie NGN-401 pro léčbu dětských pacientek s Rettovým syndromem. NGN-401 v nízkých dávkách prokázal příznivý bezpečnostní profil.

„Dnes je důležitým dnem pro komunitu Neurogene a Rettův syndrom, protože sdílíme pozitivní prozatímní data pro NGN-401 z naší kohorty s nízkými dávkami, která ukazuje, že první čtyři účastníci prokázali smysluplné zisky dovedností a vývojové milníky v klíčových klinických doménách Rettova syndromu, u kterých se neočekává, že by se vyskytly ve srovnání s přirozenou historií Rettova syndromu a v kontextu s ním. Data byla také shodná na různých škálách a ukazují konzistentnost účinku u pacientů, a to navzdory jejich jedinečným klinickým prezentacím na začátku,“ řekla Rachel McMinn, Ph.D., zakladatelka a generální ředitelka společnosti Neurogene. "Jsme neuvěřitelně vděční účastníkům, pečovatelům a testovacím místům Rettova syndromu, kteří se účastní naší studie."

„Rettův syndrom je zničující neurovývojové onemocnění, které je pro pacienty a jejich pečovatele neuvěřitelně náročné, protože nejsou k dispozici žádné léčebné možnosti, jak řešit základní příčinu onemocnění,“ řekla Aleksandra Jacobs, M.D., Ph.D., profesorka Dětská neurologie, Albert Einstein College of Medicine a ředitel Centra pro Rettův syndrom v Dětské nemocnici v Montefiore Medical Center. „Celkové výsledky, které dnes sdílíme s genovou terapií NGN-401, nebyly v léčbě Rettova syndromu nikdy předtím pozorovány. Je pozoruhodné, že tito počáteční účastníci získali vývojové dovednosti po léčbě během období, ve kterém přirozená historie Rettova syndromu ukazuje, že dívky tomu tak být nebudou. Těším se na pokračující pokrok v tomto programu a na další data.“

Prozatímní klinická data k datu uzávěrky dat 17. října 2024

Předběžné údaje o bezpečnosti (N=7)*

Nízká dávka (1E15 vg) a vysoká dávka (3E15 vg) NGN-401 byla dobře snášena s příznivý bezpečnostní profil u prvních sedmi pediatrických účastníků (N=5 nízké dávky; N=2 vysoké dávky):

  • Žádné závažné nežádoucí účinky související s léčbou (SAE)
  • Žádné známky nebo symptomy naznačující toxicitu nadměrné exprese MeCP2
  • Většina nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (AE) jsou známá potenciální rizika adeno-asociovaného viru (AAV). reagují na steroidy a jsou vyléčeny nebo se upravují
  • Žádné nežádoucí účinky související s intracerebroventrikulární (ICV)
  • Žádné křeče u žádného z účastníků po léčba NGN-401

    • *Dnes se společnost Neurogene dozvěděla o nově vznikající SAE související s léčbou, která je v souladu se známými riziky genové terapie AAV u třetího účastníka s vysokou dávkou, kterému byla nedávno podána dávka.

    Nízká dávka, prozatímní Údaje o účinnosti (N=4)

    První čtyři účastníci (věkové rozmezí 4–7 let, hodnocení účinnosti v 15, 12, 9 a 3 měsících po podání dávky) v kohortě 1 s nízkou dávkou prokázali konzistentní, souhlasná a trvalá zlepšení napříč klíčovými hodnoceními Rettova syndromu :

  • Všichni účastníci dosáhli hodnocení „mnohem lepší“ nebo skóre 2 v klinickém hodnocení hodnoceném lékařem Global Impression Scale of Improvement (CGI-I) od výchozího stavu; skóre < 3 je považováno za klinicky významné
  • Všichni účastníci se zlepšili v pečovatelem vyplněném dotazníku chování Rettova syndromu (RSBQ), v rozsahu od 28 do 52 procent zlepšení oproti výchozí hodnotě
  • Všichni účastníci získané dovednosti a/nebo vývojové milníky v jedné nebo více klíčových klinických doménách Rettova syndromu – funkce ruky/jemná motorika, jazyk/komunikace a chůze/hrubá motorika
  • Tato vylepšení zahrnují komplexní dovednosti, které se v této populaci jen zřídka učí, a dovednosti, které se jen zřídka znovu naučí po vývojové regresi ve srovnání s přírodní historií Rettova syndromu sponzorovaného NIH
  • Nové dovednosti a milníky se postupem času zvětšovaly a prohlubovaly

    • Zahájení skupiny dospívajících/dospělých v klinickém hodnocení NGN-401 Soud

    Neurogene dnes oznámila, že zahájila kohortu 3 dospívajících/dospělých, aby získala počáteční údaje o potenciálu NGN-401 léčit širší populaci pacientů. Tato kohorta je navržena tak, aby zaregistrovala tři účastníky ve věku 16 a více let ve vysoké dávce.

    Soulad FDA s požadavky CMC k zahájení budoucího zkušebního období registrace a podpoře potenciálního uvedení produktu na trh

    Neurogene dnes také oznámila, že dosáhla souladu s FDA ohledně své strategie testování účinnosti pro NGN-401, kterou je nutné zavést před zahájením registrační studie. Kromě toho je FDA v souladu s plány na rozšíření výroby NGN-401 společnosti Neurogene, což je důležité pro podporu budoucího komerčního uvedení produktu.

    Dokončené a nadcházející milníky pro program NGN-401

  • Očekáváme dokončení zápisu do nízkodávkové pediatrické kohorty 1 (N=8) ve čtvrtém čtvrtletí roku 2024
  • Plány poskytnout aktualizaci návrhu registrační studie v první polovině roku 2025
  • Plány oznámit další prozatímní klinická data fáze 1/2 v druhé polovině roku 2025

    • Aktualizace programu CLN5 Batten Disease

    Neurogene dnes oznámila, že společnost v tuto chvíli neočekává, že bude pokračovat v programu genové terapie NGN-101 CLN5 Batten. Vzhledem k vzácnosti onemocnění byly pokračující investice do programu založeny na sladění se s FDA na zjednodušené registrační cestě. Aby podpořila efektivní cestu, společnost Neurogene předložila FDA aplikaci Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT). Navzdory přesvědčení společnosti, že žádost splňuje standard předběžných klinických důkazů potřebných k získání označení RMAT, byla žádost RMAT zamítnuta. Neurogene aktuálně vyhodnocuje možnosti programu.

    Podrobnosti webového vysílání pro investora/analytika

    Vedení uspořádá dnes, 11. listopadu 2024, v 16:30 živé webové vysílání a konferenční hovor. ET přezkoumat prozatímní údaje z klinické studie NGN-401. Informace o přístupu jsou k dispozici v sekci Vztahy s investory na webu Neurogene v části Události, kde bude po omezenou dobu k dispozici také záznam webového vysílání.

    O NGN-401

    NGN-401 je výzkumná genová terapie AAV9 vyvíjená jako jednorázová léčba Rettova syndromu. Je to první klinický kandidát, který dodává lidský gen MECP2 v plné délce pod kontrolou technologie regulace transgenu EXACT™ společnosti Neurogene. Technologie EXACT je důležitým pokrokem v genové terapii Rettova syndromu, konkrétně proto, že porucha vyžaduje léčebný přístup, který umožňuje cílené úrovně exprese transgenu MECP2, aniž by způsoboval toxické účinky související s nadměrnou expresí spojené s konvenční genovou terapií.

    NGN-401 byl vybrán americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro svůj pilotní program START a získal také označení Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT), označení léku pro vzácná onemocnění, označení Fast Track a označení pro vzácné pediatrie od FDA . Neurogene bylo dříve uděleno setkání INTERACT s FDA ohledně technologie EXACT. NGN-401 také obdržela označení pro vzácná onemocnění a léčivý přípravek pro moderní terapii od Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA) a označení Innovative Licensing and Application Pathway (ILAP) od Regulační agentury pro léčiva a zdravotnické produkty Spojeného království (UK).

    O NeurogenePosláním Neurogene je léčit devastující neurologická onemocnění s cílem zlepšit životy pacientů a rodin postižených těmito vzácnými nemocemi. Neurogene vyvíjí nové přístupy a léčebné postupy pro řešení omezení konvenční genové terapie u poruch centrálního nervového systému. To zahrnuje výběr způsobu podávání pro maximalizaci distribuce do cílových tkání a navržení produktů pro maximalizaci účinnosti a čistoty pro optimalizovaný profil účinnosti a bezpečnosti. Nová a patentovaná technologie platformy EXACT pro regulaci transgenů společnosti umožňuje dodání terapeutických hladin a zároveň omezuje toxicitu transgenů spojenou s konvenční genovou terapií. Společnost Neurogene vybudovala v Houstonu v Texasu nejmodernější zařízení na výrobu genové terapie. V tomto zařízení byla provedena CGMP výroba NGN-401 a bude podporovat klíčové aktivity klinického vývoje. Pro více informací navštivte www.neurogene.com.

    Varovná poznámka týkající se výhledových prohlášeníProhlášení v této tiskové zprávě, která nemají historickou povahu, jsou zamýšlena jako výhledová prohlášení ve smyslu Soukromých cenných papírů a jsou za ně označena. Zákon o reformě soudních sporů z roku 1995. Tato prohlášení mohou pojednávat o cílech, záměrech a očekáváních, pokud jde o budoucí plány, trendy, události, výsledky operací nebo finanční situaci, nebo jinak, na základě současných očekávání a přesvědčení vedení společnosti Neurogene, jakož i předpokladů vytvořené a aktuálně dostupné informace managementu Neurogene, včetně, ale bez omezení, prohlášení týkajících se: terapeutického potenciálu a užitečnosti, účinnosti a klinických přínosů NGN-401; profil bezpečnosti a snášenlivosti a výsledky účinnosti NGN-401; očekávaná budoucí vylepšení pro účastníky studie fáze 1/2 NGN-401 týkající se návrhů léčby Rettova syndromu, plánů klinického vývoje a načasování pro NGN-401, včetně předpokládaného načasování registrace a výsledků klinických studií ze společnosti NGN-401 Fáze 1/2 studie pro Rettův syndrom a rozšíření této klinické studie na třetí kohortu pro dospívající/dospělé pacienty; očekávané přínosy označení RMAT a účasti v pilotním programu FDA START pro NGN-401, včetně budoucích interakcí s FDA; načasování a úspěch plánů Neurogene na rozšíření komerční výroby NGN-401; jakékoli potenciální alternativy pro budoucí vývoj NGN-101; a naše očekávané peněžní zdroje a likvidita. Výhledová prohlášení obecně zahrnují prohlášení, která jsou prediktivní povahy a závisejí na budoucích událostech nebo podmínkách nebo se na ně vztahují, a zahrnují slova jako „může“, „bude“, „měl by“, „bych“, „očekávat“, „předvídat“. "plánovat", "pravděpodobně", "věřit", "odhadovat", "projektovat", "zamýšlet", "na cestě" a další podobné výrazy nebo záporné nebo množné číslo těchto slov nebo jiné podobné výrazy, které jsou předpovědi nebo naznačují budoucí události nebo vyhlídky, i když ne všechna výhledová prohlášení tato slova obsahují. Výhledová prohlášení jsou založena na současných přesvědčeních a předpokladech, které podléhají rizikům, nejistotám a předpokladům, které je obtížné předvídat s ohledem na načasování, rozsah, pravděpodobnost a stupeň výskytu, což by mohlo způsobit, že se skutečné výsledky budou podstatně lišit od očekávaných výsledků. a mnohé z nich jsou mimo kontrolu Neurogene. Mezi taková rizika, nejistoty a předpoklady patří mimo jiné: rizika související s načasováním a úspěšností zařazování pacientů do rozšířené kohorty naší fáze 1/2 klinické studie NGN-401 pro léčbu Rettova syndromu; očekávané načasování a výsledky dávkování pacientům v našich klinických studiích, včetně NGN-401; potenciál negativních dopadů na pacienty vyplývající z použití vyšší dávky NGN-401 v kohortě 2 klinické studie fáze 1/2 pro léčbu Rettova syndromu; možnost neočekávaných výsledků nebo negativních dopadů na dospívající nebo dospělé pacienty v kohortě 3 klinické studie fáze 1/2 pro NGN-401; riziko, že nemusíme být schopni nahlásit další údaje o předpokládané časové ose; rizika související s naší schopností získat regulační souhlas pro naše kandidáty na produkty, včetně NGN-401, a nakonec je komercializovat; a další rizika a nejistoty identifikované v části „Rizikové faktory“ uvedené v naší výroční zprávě na formuláři 10-K za rok končící 31. prosincem 2023, podané Komisi pro cenné papíry a burzy („SEC“) dne 18. března 2024, nebo naše čtvrtletní zpráva na formuláři 10-Q za čtvrtletí končící 30. června 2024 a další podání, která společnost učinila a může v budoucnu učinit u SEC. Nic v tomto sdělení by nemělo být žádnou osobou považováno za prohlášení, že bude dosaženo výhledových prohlášení uvedených v tomto dokumentu nebo že bude dosaženo zamýšlených výsledků jakýchkoli takových výhledových prohlášení. Výhledová prohlášení v tomto sdělení hovoří pouze ke dni, kdy byla učiněna, a jsou kvalifikována jako celek odkazem na zde uvedená varovná prohlášení. S výjimkou případů vyžadovaných platnými zákony se Neurogene nezavazuje revidovat nebo aktualizovat jakékoli výhledové prohlášení nebo činit jakákoli jiná výhledová prohlášení, ať už v důsledku nových informací, budoucích událostí nebo jinak.

    Zdroj: Neurogene Inc.

    Vyslán : 2024-11-13 06:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova