Neurogene meldet positive vorläufige Wirksamkeitsdaten von den ersten vier niedrig dosierten pädiatrischen Teilnehmern an der klinischen Studie zur NGN-401-Gentherapie für das Rett-Syndrom

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NEW YORK--(BUSINESS WIRE)--Nov. 11, 2024 – Neurogene Inc. (Nasdaq: NGNE), ein Unternehmen im klinischen Stadium, das gegründet wurde, um lebensverändernde genetische Medikamente für Patienten und Familien bereitzustellen, die von seltenen neurologischen Erkrankungen betroffen sind, gab heute positive vorläufige klinische Daten der ersten vier Teilnehmer bekannt niedrig dosierte Kohorte seiner laufenden offenen Phase-1/2-Studie zur Bewertung der NGN-401-Gentherapie zur Behandlung weiblicher pädiatrischer Patienten mit Rett-Syndrom. Niedrig dosiertes NGN-401 hat ein günstiges Sicherheitsprofil gezeigt.

„Heute ist ein wichtiger Tag für Neurogene und die Rett-Syndrom-Community, da wir positive Zwischendaten für NGN-401 aus unserer niedrig dosierten Kohorte veröffentlichen.“ zeigt, dass die ersten vier Teilnehmer bedeutsame Kompetenzzuwächse und Entwicklungsmeilensteine ​​in den klinischen Kernbereichen des Rett-Syndroms zeigten, die im Vergleich zum natürlichen Verlauf des Rett-Syndroms und in deren Kontextualisierung nicht zu erwarten sind. Die Daten stimmten auch über mehrere Skalen hinweg überein und zeigten eine konsistente Wirkung bei allen Patienten, trotz ihres einzigartigen klinischen Erscheinungsbildes zu Studienbeginn“, sagte Rachel McMinn, Ph.D., Gründerin und Chief Executive Officer von Neurogene. „Wir sind den Teilnehmern, Betreuern und Rett-Syndrom-Studienzentren, die an unserer Studie teilnehmen, unglaublich dankbar.“

„Das Rett-Syndrom ist eine verheerende neurologische Entwicklungskrankheit, die für Patienten und ihre Betreuer eine unglaubliche Herausforderung darstellt, da es keine Behandlungsmöglichkeiten gibt, um die zugrunde liegende Ursache der Krankheit anzugehen“, sagte Aleksandra Jacobs, M.D., Ph.D., Professorin für Pädiatrische Neurologie, Albert Einstein College of Medicine und Direktor des Zentrums für Rett-Syndrom im Kinderkrankenhaus des Montefiore Medical Center. „Die Gesamtheit der Ergebnisse, die heute mit der NGN-401-Gentherapie erzielt werden, wurde noch nie zuvor bei der Behandlung des Rett-Syndroms beobachtet. Bemerkenswerterweise erwarben diese ersten Teilnehmer nach der Behandlung Entwicklungsfähigkeiten in einem Zeitraum, in dem die natürliche Vorgeschichte des Rett-Syndroms darauf hindeutet, dass Mädchen dies nicht tun würden. Ich freue mich auf die weiteren Fortschritte in diesem Programm und auf die kommenden weiteren Daten.“

Zwischenklinische Daten zum Datenstichtag 17. Oktober 2024

Vorläufige Sicherheitsdaten (N=7)*

Niedrig dosierte (1E15 vg) und hohe Dosen (3E15 vg) NGN-401 wurden gut vertragen ein günstiges Sicherheitsprofil bei den ersten sieben pädiatrischen Teilnehmern (N=5 niedrige Dosis; N=2 hohe Dosis):

  • Keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAEs)
  • Keine Anzeichen oder Symptome, die auf eine Toxizität durch MeCP2-Überexpression hinweisen
  • Die meisten behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (UE) sind bekannte potenzielle Risiken des Adeno-assoziierten Virus (AAV). auf Steroide ansprechen und abgeklungen sind oder abgeklungen sind
  • Keine intrazerebroventrikulären (ICV)-bedingten UE
  • Keine Anfälle bei allen folgenden Teilnehmern NGN-401-Behandlung

    • *Heute wurde Neurogene auf ein auftretendes behandlungsbedingtes SUE aufmerksam, das mit den bekannten Risiken der AAV-Gentherapie beim dritten Teilnehmer mit hoher Dosis, der kürzlich die Dosis erhalten hatte, übereinstimmt.

    Low-Dose Interim Wirksamkeitsdaten (N=4)

    Die ersten vier Teilnehmer (Altersbereich 4–7 Jahre, Wirksamkeitsbeurteilungen 15, 12, 9 und 3 Monate nach der Einnahme) in der Niedrigdosis-Kohorte 1 zeigten konsistente, übereinstimmende und dauerhafte Verbesserungen bei allen wichtigen Rett-Syndrom-Beurteilungen :

  • Alle Teilnehmer erreichten auf der von Ärzten bewerteten Clinical Global Impression Scale of Improvement (CGI-I) die Bewertung „deutlich verbessert“ oder einen Wert von 2 Grundlinie; ein Wert von < 3 gilt als klinisch bedeutsam.
  • Alle Teilnehmer verbesserten sich im von der Pflegekraft ausgefüllten Rett-Syndrom-Verhaltensfragebogen (RSBQ) und reichten von 28 bis 52 Prozent Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert.
  • Alle Teilnehmer erworbene Fähigkeiten und/oder Entwicklungsmeilensteine ​​in einem oder mehreren klinischen Kernbereichen des Rett-Syndroms – Handfunktion/Feinmotorik, Sprache/Kommunikation und Gehfähigkeit/Grobmotorik
  • Diese Verbesserungen umfassen komplexe Fähigkeiten werden in dieser Population selten erlernt und Fähigkeiten, die nach einem Entwicklungsrückschritt selten wieder erlernt werden, verglichen mit der vom NIH gesponserten Naturgeschichte des Rett-Syndroms
  • Neue Fähigkeiten und Meilensteine ​​haben im Laufe der Zeit zugenommen und vertieft

    • Initiierung der Jugend-/Erwachsenenkohorte in der klinischen NGN-401-Studie

    Neurogene gab heute bekannt, dass es eine Kohorte 3 für Jugendliche/Erwachsene initiiert hat, um erste Daten über das Potenzial von NGN-401 zur Behandlung einer breiteren Patientenpopulation zu sammeln. In diese Kohorte sollen drei Teilnehmer ab 16 Jahren mit der hohen Dosis aufgenommen werden.

    FDA-Anpassung an CMC-Anforderungen zur Einleitung künftiger Zulassungsversuche und zur Unterstützung potenzieller Produkteinführungen

    Neurogene gab heute außerdem bekannt, dass es eine Abstimmung mit der FDA hinsichtlich seiner Wirksamkeitsteststrategie für NGN-401 erreicht hat, die vor Beginn einer Zulassungsstudie vorliegen muss. Darüber hinaus steht die FDA im Einklang mit Neurogenes Produktionsskalierungsplänen für NGN-401, was wichtig ist, um eine zukünftige kommerzielle Produkteinführung zu unterstützen.

    Abgeschlossene und bevorstehende Meilensteine ​​für das NGN-401-Programm

  • Wir gehen davon aus, dass die Einschreibung in die niedrig dosierte pädiatrische Kohorte 1 (N=8) im vierten Quartal 2024 abgeschlossen sein wird
  • Pläne wird im ersten Halbjahr 2025 ein Update zum Design der Registrierungsstudie bereitstellen
  • Plant die Bekanntgabe zusätzlicher vorläufiger klinischer Daten der Phase 1/2 im zweiten Halbjahr 2025

    • Aktualisierung des Programms zur CLN5-Batten-Krankheit

    Neurogene gab heute bekannt, dass das Unternehmen derzeit nicht damit rechnet, das NGN-101-Gentherapieprogramm für die CLN5-Batten-Krankheit voranzutreiben. Angesichts der Seltenheit der Krankheit waren weitere Investitionen in das Programm von der Abstimmung auf einen optimierten Registrierungsweg bei der FDA abhängig. Um einen optimierten Weg zu unterstützen, reichte Neurogene einen RMAT-Antrag (Regenerative Medicine Advance Therapy) bei der FDA ein. Obwohl das Unternehmen davon überzeugt war, dass der Antrag den Standard der vorläufigen klinischen Beweise erfüllte, der für die Erlangung einer RMAT-Bezeichnung erforderlich ist, wurde der RMAT-Antrag abgelehnt. Neurogene prüft derzeit Optionen für das Programm.

    Details zum Webcast für Investoren/Analysten

    Das Management wird heute, am 11. November 2024, um 16:30 Uhr einen Live-Webcast und eine Telefonkonferenz veranstalten. ET wird die vorläufigen Daten aus der klinischen Studie NGN-401 überprüfen. Zugangsinformationen finden Sie im Bereich „Investor Relations“ der Website von Neurogene unter „Veranstaltungen“. Dort wird für begrenzte Zeit auch die Aufzeichnung des Webcasts verfügbar sein.

    Über NGN-401

    NGN-401 ist eine experimentelle AAV9-Gentherapie, die als einmalige Behandlung des Rett-Syndroms entwickelt wird. Es ist der erste klinische Kandidat, der das menschliche MECP2-Gen in voller Länge unter der Kontrolle der EXACT™-Transgenregulierungstechnologie von Neurogene liefert. Die EXACT-Technologie ist ein wichtiger Fortschritt in der Gentherapie des Rett-Syndroms, insbesondere weil die Erkrankung einen Behandlungsansatz erfordert, der gezielte Expressionsniveaus des MECP2-Transgens ermöglicht, ohne die mit der konventionellen Gentherapie verbundenen toxischen Wirkungen im Zusammenhang mit der Überexpression zu verursachen.

    NGN-401 wurde von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für ihr START-Pilotprogramm ausgewählt und hat außerdem von der FDA den Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT)-Status, den Orphan Drug-Status, den Fast Track-Status und den Status für seltene pädiatrische Medikamente erhalten . Neurogene wurde zuvor ein INTERACT-Treffen mit der FDA bezüglich der EXACT-Technologie gewährt. NGN-401 erhielt außerdem den Orphan-Status und den Status eines Arzneimittels für neuartige Therapien von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) und den Innovative Licensing and Application Pathway (ILAP)-Status von der britischen Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA).

    Über NeurogeneDie Mission von Neurogene ist die Behandlung verheerender neurologischer Erkrankungen, um das Leben von Patienten und Familien zu verbessern, die von diesen seltenen Krankheiten betroffen sind. Neurogene entwickelt neuartige Ansätze und Behandlungen, um die Grenzen der konventionellen Gentherapie bei Erkrankungen des Zentralnervensystems zu überwinden. Dazu gehört die Auswahl eines Verabreichungsansatzes zur Maximierung der Verteilung im Zielgewebe und die Entwicklung von Produkten zur Maximierung der Wirksamkeit und Reinheit für ein optimiertes Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil. Die neuartige und proprietäre EXACT-Plattformtechnologie zur Transgenregulierung des Unternehmens ermöglicht die Bereitstellung therapeutischer Mengen und begrenzt gleichzeitig die mit der konventionellen Gentherapie verbundene Transgentoxizität. Neurogene hat in Houston, Texas, eine hochmoderne Produktionsanlage für Gentherapien errichtet. Die CGMP-Produktion von NGN-401 wurde in dieser Anlage durchgeführt und wird entscheidende klinische Entwicklungsaktivitäten unterstützen. Weitere Informationen finden Sie unter www.neurogene.com.

    Vorsichtshinweis zu zukunftsgerichteten AussagenAussagen in dieser Pressemitteilung, die nicht historischer Natur sind, sollen zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne der Private Securities sein und werden hiermit als solche gekennzeichnet Litigation Reform Act von 1995. In diesen Aussagen können Ziele, Absichten und Erwartungen in Bezug auf zukünftige Pläne, Trends, Ereignisse, Betriebsergebnisse oder Finanzlage oder anderweitig auf der Grundlage aktueller Erwartungen und Überzeugungen des Managements von Neurogene sowie Annahmen erörtert werden von der Leitung von Neurogene erstellte Informationen und Informationen, die dieser derzeit zur Verfügung stehen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, Aussagen zu: dem therapeutischen Potenzial und Nutzen, der Wirksamkeit und dem klinischen Nutzen von NGN-401; das Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil sowie die Wirksamkeitsergebnisse von NGN-401; erwartete zukünftige Verbesserungen für Teilnehmer an der NGN-401-Phase-1/2-Studie zur Behandlung des Rett-Syndroms; Studiendesigns, klinische Entwicklungspläne und Zeitplan für NGN-401, einschließlich des voraussichtlichen Zeitpunkts der Anmeldung und der Ergebnisse klinischer Studien zu NGN-401 des Unternehmens Phase-1/2-Studie zum Rett-Syndrom und Ausweitung dieser klinischen Studie auf eine dritte Kohorte für jugendliche/erwachsene Patienten; erwartete Vorteile der RMAT-Bezeichnung und der Teilnahme am START-Pilotprogramm der FDA für NGN-401, einschließlich zukünftiger Interaktionen mit der FDA; der Zeitpunkt und der Erfolg von Neurogenes Plänen zur Ausweitung der kommerziellen Produktion von NGN-401; mögliche Alternativen für die zukünftige Entwicklung von NGN-101; und unsere erwarteten Barmittel und Liquidität. Zukunftsgerichtete Aussagen umfassen im Allgemeinen Aussagen, die vorausschauender Natur sind und von zukünftigen Ereignissen oder Bedingungen abhängen oder sich darauf beziehen, und Wörter wie „können“, „werden“, „sollten“, „würden“, „erwarten“, „antizipieren“ enthalten „planen“, „wahrscheinlich“, „glauben“, „schätzen“, „projizieren“, „beabsichtigen“, „auf dem richtigen Weg“ und andere ähnliche Ausdrücke oder die Verneinung oder Mehrzahl dieser Wörter oder andere ähnliche Ausdrücke Vorhersagen oder weisen auf zukünftige Ereignisse oder Aussichten hin, auch wenn nicht alle zukunftsgerichteten Aussagen diese Worte enthalten. Zukunftsgerichtete Aussagen basieren auf aktuellen Überzeugungen und Annahmen, die Risiken, Unsicherheiten und Annahmen unterliegen, die hinsichtlich Zeitpunkt, Ausmaß, Wahrscheinlichkeit und Grad des Eintretens schwer vorherzusagen sind und dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den erwarteten Ergebnissen abweichen und viele davon liegen außerhalb der Kontrolle von Neurogene. Zu diesen Risiken, Unsicherheiten und Annahmen gehören unter anderem: Risiken im Zusammenhang mit dem Zeitpunkt und Erfolg der Aufnahme von Patienten in die erweiterte Kohorte unserer klinischen Phase-1/2-Studie zu NGN-401 zur Behandlung des Rett-Syndroms; der erwartete Zeitpunkt und die erwarteten Ergebnisse der Dosierung von Patienten in unseren klinischen Studien, einschließlich NGN-401; das Potenzial für negative Auswirkungen auf Patienten, die sich aus der Verwendung einer höheren Dosis von NGN-401 in Kohorte 2 der klinischen Phase-1/2-Studie zur Behandlung des Rett-Syndroms ergeben; das Potenzial für unerwartete Ergebnisse oder negative Auswirkungen auf jugendliche oder erwachsene Patienten in Kohorte 3 der klinischen Phase-1/2-Studie für NGN-401; das Risiko, dass wir möglicherweise nicht in der Lage sind, zusätzliche Daten innerhalb des vorhergesagten Zeitrahmens zu melden; Risiken im Zusammenhang mit unserer Fähigkeit, die behördliche Genehmigung für unsere Produktkandidaten, einschließlich NGN-401, zu erhalten und diese letztendlich zu vermarkten; und andere Risiken und Ungewissheiten, die unter der Überschrift „Risikofaktoren“ in unserem Jahresbericht auf Formular 10-K für das am 31. Dezember 2023 endende Jahr identifiziert und am 18. März 2024 bei der Securities and Exchange Commission („SEC“) eingereicht wurden, oder unser Quartalsbericht auf Formular 10-Q für das am 30. Juni 2024 endende Quartal sowie andere Einreichungen, die das Unternehmen bei der SEC eingereicht hat und möglicherweise in Zukunft einreichen wird. Nichts in dieser Mitteilung sollte von irgendjemandem als Zusicherung angesehen werden, dass die hier dargelegten zukunftsgerichteten Aussagen erreicht werden oder dass die beabsichtigten Ergebnisse solcher zukunftsgerichteten Aussagen erreicht werden. Zukunftsgerichtete Aussagen in dieser Mitteilung gelten nur für den Tag, an dem sie gemacht werden, und sind in ihrer Gesamtheit durch Bezugnahme auf die hierin enthaltenen Warnhinweise qualifiziert. 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    Quelle: Neurogene Inc.

    Gesendet : 2024-11-13 06:00

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