Το Neurogene αναφέρει θετικά δεδομένα ενδιάμεσης αποτελεσματικότητας από τους πρώτους τέσσερις παιδιατρικούς συμμετέχοντες χαμηλής δόσης σε κλινική δοκιμή γονιδιακής θεραπείας NGN-401 για το σύνδρομο Rett

ΝΕΑ ΥΟΡΚΗ--(BUSINESS WIRE)--Νοε. 11, 2024-- Η Neurogene Inc. (Nasdaq: NGNE), μια εταιρεία κλινικού σταδίου που ιδρύθηκε για να προσφέρει γενετικά φάρμακα που αλλάζουν τη ζωή σε ασθενείς και οικογένειες που επηρεάζονται από σπάνιες νευρολογικές ασθένειες, ανακοίνωσε σήμερα θετικά ενδιάμεσα κλινικά δεδομένα στους τέσσερις πρώτους συμμετέχοντες στο κοόρτη χαμηλής δόσης της συνεχιζόμενης ανοιχτής δοκιμής Φάσης 1/2 που σχεδιάστηκε για την αξιολόγηση της γονιδιακής θεραπείας NGN-401 για τη θεραπεία γυναικείων παιδιατρικών ασθενείς με σύνδρομο Rett. Το NGN-401 χαμηλής δόσης έχει επιδείξει ένα ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας.

"Σήμερα σηματοδοτεί μια σημαντική ημέρα για το Neurogene και την κοινότητα του συνδρόμου Rett καθώς μοιραζόμαστε θετικά ενδιάμεσα δεδομένα για το NGN-401 από την ομάδα μας χαμηλής δόσης που δείχνει ότι οι πρώτοι τέσσερις συμμετέχοντες επέδειξαν σημαντικά κέρδη δεξιοτήτων και αναπτυξιακά ορόσημα σε βασικούς κλινικούς τομείς του συνδρόμου Rett, τα οποία δεν αναμένεται να συμβούν σε σύγκριση με και που εντάσσεται στο πλαίσιο της φυσικής ιστορίας του συνδρόμου Rett. Τα δεδομένα ήταν επίσης συμβατά σε πολλαπλές κλίμακες και δείχνουν συνέπεια της επίδρασης μεταξύ των ασθενών, παρά τις μοναδικές κλινικές παρουσιάσεις τους κατά την έναρξη», δήλωσε η Rachel McMinn, Ph.D., Ιδρύτρια και Διευθύνων Σύμβουλος της Neurogene. "Είμαστε απίστευτα ευγνώμονες στους συμμετέχοντες, τους φροντιστές και τις ιστοσελίδες δοκιμών για το σύνδρομο Rett που συμμετέχουν στη μελέτη μας."

«Το σύνδρομο Rett είναι μια καταστροφική νευροαναπτυξιακή ασθένεια που είναι απίστευτα προκλητική για τους ασθενείς και τους φροντιστές τους, δεδομένου ότι δεν υπάρχουν διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές για την αντιμετώπιση της υποκείμενης αιτίας της νόσου», δήλωσε η Aleksandra Jacobs, M.D., Ph.D., Καθηγήτρια Παιδιατρική Νευρολογία, Albert Einstein College of Medicine και Διευθυντής του Κέντρου για το Σύνδρομο Rett στο Νοσοκομείο Παίδων στο Ιατρικό Κέντρο Montefiore. «Το σύνολο των αποτελεσμάτων που μοιραζόμαστε σήμερα με τη γονιδιακή θεραπεία NGN-401 δεν έχει παρατηρηθεί ποτέ πριν στη θεραπεία του συνδρόμου Rett. Συγκεκριμένα, αυτοί οι αρχικοί συμμετέχοντες απέκτησαν αναπτυξιακές δεξιότητες μετά τη θεραπεία κατά την περίοδο κατά την οποία το φυσικό ιστορικό του συνδρόμου Rett δείχνει ότι τα κορίτσια δεν θα το έκαναν. Ανυπομονώ να συνεχιστεί η πρόοδος σε αυτό το πρόγραμμα και να έρθουν πρόσθετα δεδομένα."

Ενδιάμεσα κλινικά δεδομένα από την ημερομηνία διακοπής δεδομένων της 17ης Οκτωβρίου 2024

Ενδιάμεσα δεδομένα ασφαλείας (N=7)*

Η χαμηλή δόση (1E15 vg) και η υψηλή δόση (3E15 vg) NGN-401 έχουν γίνει καλά ανεκτά με ένα ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας στους πρώτους επτά παιδιατρικούς συμμετέχοντες (N=5 χαμηλή δόση, N=2 υψηλή δόση):

*Σήμερα, η Neurogene ενημερώθηκε για ένα αναδυόμενο SAE που σχετίζεται με τη θεραπεία που συνάδει με γνωστούς κινδύνους γονιδιακής θεραπείας με AAV στον τρίτο συμμετέχοντα υψηλής δόσης που έλαβε πρόσφατα δόση.

Ενδιάμεση χαμηλή δόση. Δεδομένα αποτελεσματικότητας (N=4)

Οι πρώτοι τέσσερις συμμετέχοντες (εύρος ηλικίας 4-7 ετών, αξιολογήσεις αποτελεσματικότητας στους 15, 12, 9 και 3 μήνες μετά τη χορήγηση της δόσης) στη χαμηλή δόση Κοόρτης 1 εμφάνισαν συνεπείς, συνεπείς και διαρκείς βελτιώσεις σε όλες τις βασικές αξιολογήσεις του συνδρόμου Rett :

Έναρξη κοόρτης εφήβων/ενηλίκων στην κλινική δοκιμή NGN-401

Η Neurogene ανακοίνωσε σήμερα ότι ξεκίνησε μια κοόρτη 3 εφήβων/ενήλικων για τη λήψη αρχικών δεδομένων σχετικά με τη δυνατότητα του NGN-401 να θεραπεύσει έναν ευρύτερο πληθυσμό ασθενών. Αυτή η κοόρτη έχει σχεδιαστεί για την εγγραφή τριών συμμετεχόντων ηλικίας 16 ετών και άνω στην υψηλή δόση.

Ευθυγράμμιση του FDA σχετικά με τις απαιτήσεις CMC για την έναρξη της μελλοντικής δοκιμής εγγραφής και την υποστήριξη πιθανής κυκλοφορίας προϊόντων

Η Neurogene ανακοίνωσε επίσης σήμερα ότι έχει ευθυγραμμιστεί με τον FDA σχετικά με τη στρατηγική της για τον προσδιορισμό ισχύος για το NGN-401, η οποία πρέπει να έχει εφαρμοστεί πριν από την έναρξη μιας δοκιμής εγγραφής. Επιπλέον, ο FDA είναι ευθυγραμμισμένος με τα σχέδια κλιμάκωσης της παραγωγής Neurogene για το NGN-401, το οποίο είναι σημαντικό για την υποστήριξη μιας μελλοντικής κυκλοφορίας εμπορικού προϊόντος.

Ολοκληρωμένα και επερχόμενα ορόσημα για το πρόγραμμα NGN-401.

Ενημέρωση προγράμματος CLN5 Batten Disease

Η Neurogene ανακοίνωσε σήμερα ότι η Εταιρεία δεν αναμένει να προχωρήσει με το πρόγραμμα γονιδιακής θεραπείας της νόσου NGN-101 CLN5 Batten αυτή τη στιγμή. Δεδομένης της σπανιότητας της νόσου, η συνεχιζόμενη επένδυση στο πρόγραμμα βασιζόταν στην ευθυγράμμιση σε μια βελτιωμένη οδό εγγραφής με τον FDA. Για να υποστηρίξει μια βελτιωμένη οδό, η Neurogene υπέβαλε μια αίτηση για την εκ των προτέρων θεραπεία αναγεννητικής ιατρικής (RMAT) στον FDA. Παρά την πεποίθηση της Εταιρείας ότι η αίτηση πληρούσε το πρότυπο των προκαταρκτικών κλινικών αποδεικτικών στοιχείων που απαιτούνται για την απόκτηση ονομασίας RMAT, η αίτηση RMAT απορρίφθηκε. Η Neurogene αξιολογεί επί του παρόντος επιλογές για το πρόγραμμα.

Λεπτομέρειες διαδικτυακής μετάδοσης επενδυτών/αναλυτών

Η Διοίκηση θα φιλοξενήσει ζωντανή μετάδοση μέσω web και τηλεδιάσκεψη σήμερα, 11 Νοεμβρίου 2024, στις 4:30 μ.μ. ET για να επανεξετάσει τα ενδιάμεσα δεδομένα από την κλινική δοκιμή NGN-401. Οι πληροφορίες πρόσβασης είναι διαθέσιμες στην ενότητα Επενδυτικές Σχέσεις του ιστότοπου της Neurogene στην ενότητα Εκδηλώσεις, όπου η επανάληψη της μετάδοσης μέσω web θα είναι επίσης διαθέσιμη για περιορισμένο χρονικό διάστημα.

Σχετικά με το NGN-401

Το NGN-401 είναι μια ερευνητική γονιδιακή θεραπεία AAV9 που αναπτύσσεται ως εφάπαξ θεραπεία για το σύνδρομο Rett. Είναι η πρώτη κλινική υποψήφια για την παροχή του ανθρώπινου γονιδίου MECP2 πλήρους μήκους υπό τον έλεγχο της τεχνολογίας ρύθμισης διαγονιδίων EXACT™ της Neurogene. Η τεχνολογία EXACT είναι μια σημαντική πρόοδος στη γονιδιακή θεραπεία για το σύνδρομο Rett, ειδικά επειδή η διαταραχή απαιτεί μια θεραπευτική προσέγγιση που επιτρέπει στοχευμένα επίπεδα έκφρασης διαγονιδίου MECP2 χωρίς να προκαλεί τοξικές επιδράσεις που σχετίζονται με υπερέκφραση που σχετίζονται με τη συμβατική γονιδιακή θεραπεία.

Το NGN-401 επιλέχθηκε από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για το πιλοτικό του πρόγραμμα START και έχει επίσης λάβει την ονομασία Αναγεννητικής Ιατρικής Προηγμένης Θεραπείας (RMAT), την ονομασία ορφανού φαρμάκου, την ονομασία Fast Track και την ονομασία σπάνια παιδιατρική από την FDA . Στο Neurogene είχε προηγουμένως χορηγηθεί μια συνάντηση INTERACT με τον FDA σχετικά με την τεχνολογία EXACT. Το NGN-401 έλαβε επίσης την ονομασία ορφανού και την ονομασία φαρμακευτικού προϊόντος προηγμένης θεραπείας από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) και την ονομασία Innovative Licensing and Application Pathway (ILAP) από τον Ρυθμιστικό Οργανισμό Φαρμάκων και Προϊόντων Υγείας του Ηνωμένου Βασιλείου (MHRA).

Σχετικά με το Neurogene Η αποστολή του Neurogene είναι η θεραπεία καταστροφικών νευρολογικών ασθένειες για τη βελτίωση της ζωής των ασθενών και των οικογενειών που επηρεάζονται από αυτές τις σπάνιες ασθένειες. Η Neurogene αναπτύσσει νέες προσεγγίσεις και θεραπείες για την αντιμετώπιση των περιορισμών της συμβατικής γονιδιακής θεραπείας σε διαταραχές του κεντρικού νευρικού συστήματος. Αυτό περιλαμβάνει την επιλογή μιας προσέγγισης χορήγησης για τη μεγιστοποίηση της διανομής στους ιστούς-στόχους και το σχεδιασμό προϊόντων για τη μεγιστοποίηση της ισχύος και της καθαρότητας για βελτιστοποιημένο προφίλ αποτελεσματικότητας και ασφάλειας. Η νέα και αποκλειστική τεχνολογία πλατφόρμας ρύθμισης διαγονιδίων EXACT της Εταιρείας επιτρέπει την παροχή θεραπευτικών επιπέδων περιορίζοντας ταυτόχρονα τη διαγονιδιακή τοξικότητα που σχετίζεται με τη συμβατική γονιδιακή θεραπεία. Η Neurogene έχει κατασκευάσει μια υπερσύγχρονη μονάδα παραγωγής γονιδιακής θεραπείας στο Χιούστον του Τέξας. Η παραγωγή CGMP του NGN-401 διεξήχθη σε αυτήν την εγκατάσταση και θα υποστηρίξει κεντρικές δραστηριότητες κλινικής ανάπτυξης. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφθείτε τη διεύθυνση www.neurogene.com.

Προειδοποιητική σημείωση σχετικά με τις μελλοντικές δηλώσεις Οι δηλώσεις σε αυτό το δελτίο τύπου που δεν είναι ιστορικής φύσεως προορίζονται να είναι και προσδιορίζονται ως μελλοντικές δηλώσεις κατά την έννοια των Ιδιωτικών Τίτλων Litigation Reform Act του 1995. Αυτές οι δηλώσεις μπορεί να συζητούν στόχους, προθέσεις και προσδοκίες σχετικά με μελλοντικά σχέδια, τάσεις, γεγονότα, αποτελέσματα λειτουργιών ή οικονομική κατάσταση, ή με άλλο τρόπο, με βάση τις τρέχουσες προσδοκίες και πεποιθήσεις για τη διαχείριση του Neurogene, καθώς και τις υποθέσεις που γίνονται από και τις πληροφορίες που είναι διαθέσιμες επί του παρόντος στη διαχείριση του Neurogene, συμπεριλαμβανομένων, ενδεικτικά, δηλώσεων σχετικά με: τη θεραπευτική δυνατότητα και χρησιμότητα, την αποτελεσματικότητα και κλινικά οφέλη του NGN-401. το προφίλ ασφάλειας και ανεκτικότητας και τα αποτελέσματα αποτελεσματικότητας του NGN-401· αναμενόμενες μελλοντικές βελτιώσεις για τους συμμετέχοντες στη δοκιμή Φάσης 1/2 NGN-401 για τη θεραπεία σχεδίων δοκιμών για το σύνδρομο Rett, σχέδια κλινικής ανάπτυξης και χρονοδιάγραμμα για το NGN-401, συμπεριλαμβανομένου του αναμενόμενου χρόνου εγγραφής και των αποτελεσμάτων κλινικών δοκιμών από το NGN-401 της Εταιρείας Δοκιμή φάσης 1/2 για το σύνδρομο Rett και επέκταση αυτής της κλινικής δοκιμής σε μια τρίτη ομάδα για έφηβοι/ενήλικοι ασθενείς. αναμενόμενα οφέλη από την ονομασία RMAT και τη συμμετοχή στο πιλοτικό πρόγραμμα START του FDA για το NGN-401, συμπεριλαμβανομένων των μελλοντικών αλληλεπιδράσεων με τον FDA· ο χρόνος και η επιτυχία των σχεδίων της Neurogene για την κλιμάκωση της εμπορικής παραγωγής του NGN-401· τυχόν πιθανές εναλλακτικές λύσεις για τη μελλοντική ανάπτυξη του NGN-101· και τους αναμενόμενους ταμειακούς πόρους και ρευστότητά μας. Οι μελλοντικές δηλώσεις γενικά περιλαμβάνουν δηλώσεις που έχουν προγνωστικό χαρακτήρα και εξαρτώνται ή αναφέρονται σε μελλοντικά γεγονότα ή συνθήκες, και περιλαμβάνουν λέξεις όπως «μπορεί», «θα», «πρέπει», «θα», «αναμένω», «αναμένω , "σχεδιάζω", "πιθανόν", "πιστεύω", "εκτίμηση", "έργο", "σκοπεύω", "σε καλό δρόμο" και άλλες παρόμοιες εκφράσεις ή αρνητικές ή πληθυντικός αυτών των λέξεων ή άλλες παρόμοιες εκφράσεις που είναι προβλέψεις ή υποδεικνύουν μελλοντικά γεγονότα ή προοπτικές, αν και δεν περιέχουν όλες οι μελλοντικές δηλώσεις αυτές τις λέξεις. Οι μελλοντικές δηλώσεις βασίζονται σε τρέχουσες πεποιθήσεις και υποθέσεις που υπόκεινται σε κινδύνους, αβεβαιότητες και υποθέσεις που είναι δύσκολο να προβλεφθούν σε σχέση με το χρόνο, την έκταση, την πιθανότητα και τον βαθμό εμφάνισης, που θα μπορούσαν να προκαλέσουν ουσιαστική διαφορά στα πραγματικά αποτελέσματα από τα αναμενόμενα αποτελέσματα και πολλά από τα οποία βρίσκονται εκτός του ελέγχου του Neurogene. Τέτοιοι κίνδυνοι, αβεβαιότητες και υποθέσεις περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων: κινδύνους που σχετίζονται με το χρονοδιάγραμμα και την επιτυχία της εγγραφής ασθενών στη διευρυμένη κοόρτη της κλινικής μας δοκιμής Φάσης 1/2 του NGN-401 για τη θεραπεία του συνδρόμου Rett. τον αναμενόμενο χρόνο και τα αποτελέσματα της δοσολογίας των ασθενών στις κλινικές μας δοκιμές, συμπεριλαμβανομένου του NGN-401. την πιθανότητα αρνητικών επιπτώσεων στους ασθενείς που προκύπτουν από τη χρήση υψηλότερης δόσης NGN-401 στην Κοόρτη 2 της κλινικής δοκιμής Φάσης 1/2 για τη θεραπεία του συνδρόμου Rett· την πιθανότητα απροσδόκητων αποτελεσμάτων ή αρνητικών επιπτώσεων σε έφηβους ή ενήλικες ασθενείς στην Κοόρτη 3 της κλινικής δοκιμής Φάσης 1/2 για το NGN-401. τον κίνδυνο να μην είμαστε σε θέση να αναφέρουμε πρόσθετα δεδομένα στο προβλεπόμενο χρονοδιάγραμμα· κινδύνους που σχετίζονται με την ικανότητά μας να λαμβάνουμε ρυθμιστική έγκριση και, τελικά, να εμπορευματοποιούμε τα υποψήφια προϊόντα μας, συμπεριλαμβανομένου του NGN-401. και άλλους κινδύνους και αβεβαιότητες που προσδιορίζονται στην ενότητα "Παράγοντες Κινδύνου" που περιλαμβάνονται στην Ετήσια Έκθεσή μας για το Έντυπο 10-K για το έτος που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου 2023, που κατατέθηκε στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς ("SEC") στις 18 Μαρτίου 2024, ή την Τριμηνιαία Έκθεσή μας για τη Φόρμα 10-Q για το τρίμηνο που έληξε στις 30 Ιουνίου 2024 και άλλα αρχειοθετήσεις που έχει κάνει η Εταιρεία και μπορεί να υποβάλει στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς στο μέλλον. Τίποτα σε αυτή την ανακοίνωση δεν θα πρέπει να θεωρείται ως δήλωση από οποιοδήποτε πρόσωπο ότι οι μελλοντικές δηλώσεις που αναφέρονται στο παρόν θα επιτευχθούν ή ότι τα προβλεπόμενα αποτελέσματα οποιωνδήποτε τέτοιων μελλοντικών δηλώσεων θα επιτευχθούν. Οι μελλοντικές δηλώσεις σε αυτήν την ανακοίνωση μιλούν μόνο από την ημέρα που γίνονται και χαρακτηρίζονται στο σύνολό τους με αναφορά στις προειδοποιητικές δηλώσεις του παρόντος. Εκτός εάν απαιτείται από την ισχύουσα νομοθεσία, η Neurogene δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να αναθεωρήσει ή να ενημερώσει οποιαδήποτε μελλοντική δήλωση ή να κάνει άλλες μελλοντικές δηλώσεις, είτε ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών, μελλοντικών γεγονότων ή άλλου είδους.