Neurogene informa datos provisionales positivos de eficacia de los primeros cuatro participantes pediátricos de dosis baja en el ensayo clínico de terapia génica NGN-401 para el síndrome de Rett

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NUEVA YORK--(BUSINESS WIRE)--Nov. 11 de septiembre de 2024-- Neurogene Inc. (Nasdaq: NGNE), una empresa en etapa clínica fundada para brindar medicamentos genéticos que cambian la vida de pacientes y familias afectados por enfermedades neurológicas raras, anunció hoy datos clínicos provisionales positivos en los primeros cuatro participantes en el cohorte de dosis baja de su ensayo abierto de Fase 1/2 en curso diseñado para evaluar la terapia génica NGN-401 para el tratamiento de pacientes pediátricas femeninas con síndrome de Rett. NGN-401 en dosis bajas ha demostrado un perfil de seguridad favorable.

“Hoy es un día importante para Neurogene y la comunidad del síndrome de Rett, ya que compartimos datos provisionales positivos para NGN-401 de nuestra cohorte de dosis bajas que muestra que los primeros cuatro participantes demostraron ganancias significativas de habilidades e hitos del desarrollo en dominios clínicos centrales del síndrome de Rett, que no se espera que ocurran en comparación y contextualizados en relación con la historia natural del síndrome de Rett. Los datos también fueron concordantes en múltiples escalas y muestran consistencia del efecto en todos los pacientes, a pesar de sus presentaciones clínicas únicas al inicio del estudio”, dijo Rachel McMinn, Ph.D., fundadora y directora ejecutiva de Neurogene. "Estamos increíblemente agradecidos con los participantes, los cuidadores y los centros de ensayo del síndrome de Rett que participan en nuestro estudio".

“El síndrome de Rett es una enfermedad devastadora del desarrollo neurológico que supone un desafío increíble para los pacientes y sus cuidadores, dado que no hay opciones de tratamiento disponibles para abordar la causa subyacente de la enfermedad”, afirmó Aleksandra Jacobs, M.D., Ph.D., profesora de Neurología Pediátrica, Facultad de Medicina Albert Einstein y Director del Centro para el Síndrome de Rett en el Hospital Infantil del Centro Médico Montefiore. “La totalidad de los resultados compartidos hoy con la terapia génica NGN-401 nunca antes se habían visto en el tratamiento del síndrome de Rett. En particular, estos participantes iniciales adquirieron habilidades de desarrollo después del tratamiento durante el período en el que la historia natural del síndrome de Rett indica que las niñas no lo harían. Espero con ansias el progreso continuo de este programa y los datos adicionales que vendrán”.

Datos clínicos provisionales a la fecha límite de datos del 17 de octubre de 2024

Datos de seguridad provisionales (N=7)*

Las dosis bajas (1E15 vg) y las dosis altas (3E15 vg) de NGN-401 han sido bien toleradas con un perfil de seguridad favorable en los primeros siete participantes pediátricos (N=5 con dosis baja; N=2 con dosis alta):

  • Sin eventos adversos graves relacionados con el tratamiento (AAG)
  • No hay signos ni síntomas que indiquen toxicidad por sobreexpresión de MeCP2
  • La mayoría de los eventos adversos (EA) relacionados con el tratamiento son riesgos potenciales conocidos del virus adenoasociado (AAV), y se han responden a los esteroides y se resuelven o se están resolviendo
  • Sin EA relacionados con intracerebroventricular (ICV)
  • Sin convulsiones para ningún participante después del tratamiento con NGN-401

    • *Hoy, Neurogene se dio cuenta de un EAG emergente relacionado con el tratamiento consistente con los riesgos conocidos de la terapia génica AAV en el tercer participante de dosis alta que recibió recientemente la dosis.

    Dosis baja provisional Datos de eficacia (N=4)

    Los primeros cuatro participantes (rango de edad de 4 a 7 años, evaluaciones de eficacia a los 15, 12, 9 y 3 meses después de la dosis) en la Cohorte 1 de dosis baja mostraron mejoras consistentes, concordantes y duraderas en todas las evaluaciones clave del síndrome de Rett. :

  • Todos los participantes lograron una calificación de "mucho mejoró", o una puntuación de 2, en la Escala de Impresión Clínica Global de Mejoría (CGI-I) calificada por un médico de base; una puntuación de < 3 se considera clínicamente significativa
  • Todos los participantes mejoraron en el Cuestionario de Comportamiento del Síndrome de Rett (RSBQ) completado por el cuidador, con una mejora del 28 al 52 por ciento desde el inicio
  • Todos los participantes habilidades adquiridas y/o hitos del desarrollo en uno o más dominios clínicos básicos del síndrome de Rett: función de la mano/motora fina, lenguaje/comunicación y deambulación/motora gruesa
  • Estas mejoras incluyen habilidades complejas que son rara vez se aprenden en esta población y habilidades que rara vez se vuelven a aprender después de una regresión del desarrollo en comparación con la historia natural del síndrome de Rett patrocinada por los NIH
  • Las nuevas habilidades e hitos han aumentado y se han profundizado con el tiempo

    • Inicio de la cohorte de adolescentes/adultos en el ensayo clínico NGN-401

    Neurogene anunció hoy que ha iniciado una cohorte 3 de adolescentes y adultos para obtener datos iniciales sobre el potencial de NGN-401 para tratar a una población de pacientes más amplia. Esta cohorte está diseñada para inscribir a tres participantes de 16 años o más que reciban la dosis alta.

    Alineación de la FDA sobre los requisitos de CMC para iniciar futuras pruebas de registro y respaldar el posible lanzamiento de productos

    Neurogene también anunció hoy que se ha alineado con la FDA en su estrategia de ensayo de potencia para NGN-401, que es necesario tener implementado antes de iniciar un ensayo de registro. Además, la FDA está alineada con los planes de ampliación de fabricación de Neurogene para NGN-401, lo cual es importante para respaldar el futuro lanzamiento comercial de un producto.

    Hitos completados y próximos para el programa NGN-401

  • Se espera completar la inscripción en la Cohorte 1 pediátrica de dosis baja (N=8) en el cuarto trimestre de 2024
  • Planes proporcionar una actualización del diseño del ensayo de registro en la primera mitad de 2025
  • Planes para anunciar datos clínicos provisionales adicionales de la Fase 1/2 en la segunda mitad de 2025

    • Actualización del programa de enfermedad de Batten CLN5

    Neurogene anunció hoy que la compañía no espera seguir adelante con el programa de terapia génica para la enfermedad de Batten NGN-101 CLN5 en este momento. Dada la rareza de la enfermedad, la inversión continua en el programa se basó en la alineación con una vía de registro simplificada con la FDA. Para respaldar una vía simplificada, Neurogene presentó una solicitud de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) a la FDA. A pesar de que la Compañía creía que la solicitud cumplía con el estándar de evidencia clínica preliminar requerida para obtener una designación RMAT, la solicitud RMAT fue denegada. Actualmente, Neurogene está evaluando opciones para el programa.

    Detalles del webcast para inversores/analistas

    La administración organizará un webcast en vivo y una conferencia telefónica hoy, 11 de noviembre de 2024, a las 4:30 p. m. ET para revisar los datos provisionales del ensayo clínico NGN-401. La información de acceso está disponible en la sección Relaciones con inversores del sitio web de Neurogene en Eventos, donde la repetición del webcast también estará disponible por un tiempo limitado.

    Acerca de NGN-401

    NGN-401 es una terapia genética AAV9 en investigación que se está desarrollando como tratamiento único para el síndrome de Rett. Es el primer candidato clínico en entregar el gen MECP2 humano de longitud completa bajo el control de la tecnología de regulación del transgén EXACT™ de Neurogene. La tecnología EXACT es un avance importante en la terapia génica para el síndrome de Rett, específicamente porque el trastorno requiere un enfoque de tratamiento que permita niveles específicos de expresión del transgén MECP2 sin causar efectos tóxicos relacionados con la sobreexpresión asociados con la terapia génica convencional.

    NGN-401 fue seleccionado por la Administración de Medicamentos y Alimentos de los EE. UU. (FDA) para su programa piloto START y también recibió la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT), la designación de medicamento huérfano, la designación Fast Track y la designación pediátrica rara de la FDA. . A Neurogene se le concedió previamente una reunión INTERACT con la FDA sobre la tecnología EXACT. NGN-401 también recibió la designación de medicamento huérfano y de terapia avanzada de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la designación de Vía de Aplicación y Licencia Innovadora (ILAP) de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) del Reino Unido. /p>

    Acerca de Neurogene La misión de Neurogene es tratar enfermedades neurológicas devastadoras para mejorar las vidas de los pacientes y las familias afectadas por estas enfermedades raras. Neurogene está desarrollando enfoques y tratamientos novedosos para abordar las limitaciones de la terapia génica convencional en los trastornos del sistema nervioso central. Esto incluye seleccionar un enfoque de administración para maximizar la distribución a los tejidos objetivo y diseñar productos para maximizar la potencia y la pureza para un perfil optimizado de eficacia y seguridad. La novedosa y patentada tecnología de plataforma de regulación de transgenes EXACT de la compañía permite la entrega de niveles terapéuticos y al mismo tiempo limita la toxicidad de los transgenes asociada con la terapia génica convencional. Neurogene ha construido una instalación de fabricación de terapia génica de última generación en Houston, Texas. La producción CGMP de NGN-401 se llevó a cabo en estas instalaciones y respaldará actividades fundamentales de desarrollo clínico. Para obtener más información, visite www.neurogene.com.

    Nota de precaución con respecto a las declaraciones a futuro Las declaraciones contenidas en este comunicado de prensa que no son de naturaleza histórica pretenden ser, y por el presente se identifican como, declaraciones a futuro dentro del significado de Valores Privados. Ley de Reforma de Litigios de 1995. Estas declaraciones pueden discutir objetivos, intenciones y expectativas en cuanto a planes, tendencias, eventos, resultados de operaciones o situación financiera futuros, o de otro modo, basados ​​en las expectativas y creencias actuales de la administración de Neurogene, así como en suposiciones. realizada por la administración de Neurogene y la información actualmente disponible para ella, incluidas, entre otras, declaraciones sobre: ​​el potencial terapéutico y la utilidad, eficacia y beneficios clínicos de NGN-401; el perfil de seguridad y tolerabilidad y los resultados de eficacia de NGN-401; Mejoras futuras anticipadas para los participantes en el ensayo de fase 1/2 NGN-401 para el tratamiento del síndrome de Rett. Diseños de ensayos, planes de desarrollo clínico y calendario para NGN-401, incluido el calendario previsto de inscripción y los resultados del ensayo clínico del NGN-401 de la empresa. Ensayo de fase 1/2 para el síndrome de Rett y ampliación de ese ensayo clínico a una tercera cohorte para pacientes adolescentes/adultos; beneficios esperados de la designación RMAT y la participación en el programa piloto START de la FDA para NGN-401, incluidas futuras interacciones con la FDA; el momento y el éxito de los planes de Neurogene para ampliar la producción comercial de NGN-401; cualquier alternativa potencial para el desarrollo futuro de NGN-101; y nuestros recursos de efectivo y liquidez esperados. Las declaraciones prospectivas generalmente incluyen declaraciones que son de naturaleza predictiva y dependen o se refieren a eventos o condiciones futuros, e incluyen palabras como "puede", "hará", "debería", "esperaría", "anticipará". ”, “planear”, “probable”, “creer”, “estimar”, “proyectar”, “pretender”, “en camino” y otras expresiones similares o el negativo o plural de estas palabras, u otras expresiones similares que sean predicciones o indican eventos o perspectivas futuras, aunque no todas las declaraciones prospectivas contienen estas palabras. Las declaraciones prospectivas se basan en creencias y suposiciones actuales que están sujetas a riesgos, incertidumbres y suposiciones que son difíciles de predecir con respecto al momento, alcance, probabilidad y grado de ocurrencia, lo que podría causar que los resultados reales difieran materialmente de los resultados anticipados. y muchos de los cuales están fuera del control de Neurogene. Dichos riesgos, incertidumbres y suposiciones incluyen, entre otras cosas: riesgos relacionados con el momento y el éxito de inscribir pacientes en la cohorte ampliada de nuestro ensayo clínico de fase 1/2 de NGN-401 para el tratamiento del síndrome de Rett; el momento esperado y los resultados de la dosificación de los pacientes en nuestros ensayos clínicos, incluido NGN-401; el potencial de impactos negativos para los pacientes como resultado del uso de una dosis más alta de NGN-401 en la cohorte 2 del ensayo clínico de fase 1/2 para el tratamiento del síndrome de Rett; la posibilidad de resultados inesperados o impactos negativos para pacientes adolescentes o adultos en la cohorte 3 del ensayo clínico de fase 1/2 para NGN-401; el riesgo de que no podamos informar datos adicionales en el cronograma previsto; riesgos relacionados con nuestra capacidad para obtener la aprobación regulatoria y, en última instancia, comercializar nuestros productos candidatos, incluido NGN-401; y otros riesgos e incertidumbres identificados bajo el título "Factores de riesgo" incluidos en nuestro Informe Anual en el Formulario 10-K para el año finalizado el 31 de diciembre de 2023, presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores ("SEC") el 18 de marzo de 2024, o nuestro Informe Trimestral en el Formulario 10-Q para el trimestre finalizado el 30 de junio de 2024, y otras presentaciones que la Compañía ha realizado y puede realizar ante la SEC en el futuro. Nada en esta comunicación debe considerarse como una representación por parte de ninguna persona de que se lograrán las declaraciones prospectivas establecidas en este documento o que se lograrán los resultados contemplados de dichas declaraciones prospectivas. Las declaraciones a futuro en esta comunicación se refieren únicamente al día en que se realizan y están calificadas en su totalidad con referencia a las declaraciones de advertencia contenidas en este documento. Excepto que lo exija la ley aplicable, Neurogene no asume ninguna obligación de revisar o actualizar ninguna declaración prospectiva, ni de realizar otras declaraciones prospectivas, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o de otro modo.

    Fuente: Neurogene Inc.

    Al corriente : 2024-11-13 06:00

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