Neurogene rapporte des données provisoires positives sur l'efficacité des quatre premiers participants pédiatriques à faible dose à l'essai clinique de thérapie génique NGN-401 pour le syndrome de Rett

NEW YORK--(BUSINESS WIRE)--nov. 11 décembre 2024-- Neurogene Inc. (Nasdaq : NGNE), une société de stade clinique fondée pour proposer des médicaments génétiques qui changent la vie des patients et des familles touchés par des maladies neurologiques rares, a annoncé aujourd'hui des données cliniques intermédiaires positives chez les quatre premiers participants à l'étude. cohorte à faible dose de son essai ouvert de phase 1/2 en cours conçu pour évaluer la thérapie génique NGN-401 pour le traitement des patientes pédiatriques de sexe féminin atteintes du syndrome de Rett. Le NGN-401 à faible dose a démontré un profil d'innocuité favorable.

« Aujourd'hui marque un jour important pour Neurogene et la communauté du syndrome de Rett alors que nous partageons des données intermédiaires positives pour le NGN-401 de notre cohorte à faible dose qui montre que les quatre premiers participants ont démontré des gains significatifs en termes de compétences et de développement dans les principaux domaines cliniques du syndrome de Rett, qui ne devraient pas se produire par rapport à l'histoire naturelle du syndrome de Rett et contextualisés dans ce contexte. Les données étaient également concordantes sur plusieurs échelles et montrent la cohérence de l'effet d'un patient à l'autre, malgré leurs présentations cliniques uniques au départ », a déclaré Rachel McMinn, Ph.D., fondatrice et directrice générale de Neurogene. "Nous sommes incroyablement reconnaissants envers les participants, les soignants et les sites d'essais sur le syndrome de Rett qui participent à notre étude."

« Le syndrome de Rett est une maladie neurodéveloppementale dévastatrice qui représente un défi incroyablement difficile pour les patients et leurs soignants, étant donné qu'il n'existe aucune option de traitement disponible pour traiter la cause sous-jacente de la maladie », a déclaré Aleksandra Jacobs, M.D., Ph.D., professeur de Neurologie pédiatrique, Collège de médecine Albert Einstein et directeur du Centre pour le syndrome de Rett de l'hôpital pour enfants du centre médical de Montefiore. « La totalité des résultats partagés aujourd’hui avec la thérapie génique NGN-401 n’ont jamais été observés auparavant dans le traitement du syndrome de Rett. Notamment, ces premières participantes ont acquis des compétences de développement après le traitement, au cours de la période pendant laquelle l'histoire naturelle du syndrome de Rett indique que les filles ne le feraient pas. J'attends avec impatience les progrès continus de ce programme et les données supplémentaires à venir. »

Données cliniques provisoires à la date limite des données du 17 octobre 2024

Données de sécurité provisoires (N=7)*

Le NGN-401 à faible dose (1E15 vg) et à forte dose (3E15 vg) a été bien toléré avec un profil d'innocuité favorable chez les sept premiers participants pédiatriques (N = 5 à faible dose ; N = 2 à forte dose) :

  • Aucun événement indésirable grave lié au traitement (EIG)
  • Aucun signe ou symptôme indiquant une toxicité de surexpression de MeCP2
  • La plupart des événements indésirables (EI) liés au traitement sont des risques potentiels connus du virus adéno-associé (AAV), ont été sensibles aux stéroïdes et sont résolus ou sont en train de se résoudre
  • Aucun EI lié à l'intracérébroventriculaire (ICV)
  • Aucune crise chez les participants suivant le traitement par NGN-401
  • *Aujourd'hui, Neurogene a pris connaissance d'un EIG émergent lié au traitement, cohérent avec les risques connus de la thérapie génique AAV chez le troisième participant à dose élevée qui a récemment reçu une dose.

    Provisoire à faible dose Données d'efficacité (N = 4)

    Les quatre premiers participants (tranche d'âge de 4 à 7 ans, évaluations de l'efficacité à 15, 12, 9 et 3 mois après l'administration) de la cohorte 1 à faible dose ont montré des améliorations constantes, concordantes et durables dans les principales évaluations du syndrome de Rett. :

  • Tous les participants ont obtenu une note de « beaucoup améliorée », soit un score de 2, sur l'échelle d'amélioration de l'impression globale clinique (CGI-I) évaluée par les cliniciens. ligne de base ; un score < 3 est considéré comme cliniquement significatif.
  • Tous les participants se sont améliorés dans le questionnaire sur le comportement du syndrome de Rett (RSBQ) rempli par le soignant, allant de 28 à 52 % d'amélioration par rapport au départ
  • Tous les participants compétences acquises et/ou étapes de développement dans un ou plusieurs domaines cliniques clés du syndrome de Rett : fonction de la main/motricité fine, langage/communication et marche/motricité globale
  • Ces améliorations incluent des compétences complexes qui sont rarement apprises dans cette population et des compétences qui sont rarement réappris après une régression développementale par rapport à l'histoire naturelle du syndrome de Rett parrainée par les NIH.
  • De nouvelles compétences et de nouvelles étapes se sont développées et approfondies au fil du temps.
  • Initiation d'une cohorte d'adolescents/adultes dans l'essai clinique NGN-401

    Neurogene a annoncé aujourd'hui avoir lancé une cohorte 3 d'adolescents/adultes pour obtenir des données initiales sur le potentiel du NGN-401 à traiter une population de patients plus large. Cette cohorte est conçue pour recruter trois participants âgés de 16 ans et plus à la dose élevée.

    Alignement de la FDA sur les exigences du CMC pour lancer de futurs essais d'enregistrement et soutenir le lancement potentiel du produit

    Neurogene a également annoncé aujourd'hui qu'elle s'est alignée sur la FDA sur sa stratégie de test d'activité pour le NGN-401, qu'il est nécessaire de mettre en place avant de lancer un essai d'enregistrement. De plus, la FDA s'aligne sur les plans d'intensification de la fabrication de Neurogene pour le NGN-401, ce qui est important pour soutenir le futur lancement commercial d'un produit.

    Jalons terminés et à venir pour le programme NGN-401.

  • Nous prévoyons d'achever le recrutement dans la cohorte pédiatrique 1 à faible dose (N=8) au quatrième trimestre 2024
  • Plans fournir une mise à jour de la conception des essais d'enregistrement au premier semestre 2025
  • Il est prévu d'annoncer des données cliniques intermédiaires supplémentaires de phase 1/2 au cours du second semestre 2025
  • Mise à jour du programme sur la maladie de Batten CLN5

    Neurogene a annoncé aujourd'hui que la société ne prévoit pas d'aller de l'avant avec le programme de thérapie génique pour la maladie de Batten NGN-101 CLN5 pour le moment. Compte tenu de la rareté de la maladie, la poursuite des investissements dans le programme reposait sur un alignement sur un processus d'enregistrement simplifié auprès de la FDA. Pour soutenir un parcours rationalisé, Neurogene a soumis une demande de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) à la FDA. Bien que la Société soit convaincue que la demande répondait aux normes de preuves cliniques préliminaires requises pour obtenir une désignation RMAT, la demande RMAT a été refusée. Neurogene évalue actuellement les options du programme.

    Détails de la webdiffusion des investisseurs/analystes

    La direction organisera une webdiffusion en direct et une conférence téléphonique aujourd'hui, le 11 novembre 2024, à 16h30. ET pour examiner les données provisoires de l’essai clinique NGN-401. Les informations d'accès sont disponibles dans la section Relations avec les investisseurs du site Web de Neurogene sous Événements, où la rediffusion du webcast sera également disponible pour une durée limitée.

    À propos du NGN-401

    NGN-401 est une thérapie génique expérimentale AAV9 en cours de développement comme traitement unique du syndrome de Rett. Il s’agit du premier candidat clinique à délivrer le gène MECP2 humain complet sous le contrôle de la technologie de régulation transgénique EXACT™ de Neurogene. La technologie EXACT constitue une avancée importante dans la thérapie génique pour le syndrome de Rett, en particulier parce que la maladie nécessite une approche thérapeutique qui permet des niveaux ciblés d'expression du transgène MECP2 sans provoquer d'effets toxiques liés à la surexpression associés à la thérapie génique conventionnelle.

    NGN-401 a été sélectionné par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour son programme pilote START et a également reçu la désignation Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT), la désignation de médicament orphelin, la désignation Fast Track et la désignation pédiatrique rare de la FDA. . Neurogene a déjà obtenu une réunion INTERACT avec la FDA concernant la technologie EXACT. Le NGN-401 a également reçu la désignation orpheline et la désignation de médicament de thérapie innovante de l'Agence européenne des médicaments (EMA) et la désignation Innovative Licensing and Application Pathway (ILAP) de l'Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) du Royaume-Uni. /p>

    À propos de Neurogene La mission de Neurogene est de traiter des maladies neurologiques dévastatrices afin d'améliorer la vie des patients et des familles touchés par ces maladies rares. Neurogene développe de nouvelles approches et traitements pour remédier aux limites de la thérapie génique conventionnelle dans les troubles du système nerveux central. Cela comprend la sélection d'une approche d'administration pour maximiser la distribution dans les tissus cibles et la conception de produits pour maximiser la puissance et la pureté pour un profil d'efficacité et de sécurité optimisé. La technologie nouvelle et exclusive de plateforme de régulation transgénique EXACT de la société permet de fournir des niveaux thérapeutiques tout en limitant la toxicité transgénique associée à la thérapie génique conventionnelle. Neurogene a construit une usine de fabrication de thérapie génique de pointe à Houston, au Texas. La production CGMP du NGN-401 a été réalisée dans cette installation et soutiendra les activités cruciales de développement clinique. Pour plus d'informations, visitez www.neurogene.com.

    Mise en garde concernant les déclarations prospectivesLes déclarations contenues dans ce communiqué de presse qui ne sont pas de nature historique sont destinées à être, et sont par la présente identifiées comme, des déclarations prospectives au sens des titres privés. Litigation Reform Act de 1995. Ces déclarations peuvent discuter des objectifs, des intentions et des attentes quant aux plans, tendances, événements, résultats d'exploitation ou situation financière futurs, ou autre, sur la base des attentes et des convictions actuelles de la direction de Neurogene, ainsi que des hypothèses. faites par la direction de Neurogene et les informations actuellement disponibles, y compris, mais sans s'y limiter, les déclarations concernant : le potentiel thérapeutique et l'utilité, l'efficacité et les avantages cliniques du NGN-401 ; le profil d'innocuité et de tolérabilité et les résultats d'efficacité du NGN-401 ; améliorations futures anticipées pour les participants à l'essai de phase 1/2 du NGN-401 pour le traitement du syndrome de Rett, conceptions d'essais, plans de développement clinique et calendrier pour le NGN-401, y compris le calendrier prévu du recrutement et les résultats des essais cliniques du NGN-401 de la Société Essai de phase 1/2 pour le syndrome de Rett et extension de cet essai clinique à une troisième cohorte de patients adolescents/adultes ; les avantages attendus de la désignation RMAT et de la participation au programme pilote START de la FDA pour le NGN-401, y compris les interactions futures avec la FDA ; le calendrier et le succès des plans de Neurogene pour augmenter la production commerciale du NGN-401 ; toute alternative potentielle pour le développement futur du NGN-101 ; et nos ressources de trésorerie et nos liquidités attendues. Les déclarations prospectives incluent généralement des déclarations de nature prédictive et dépendent ou font référence à des événements ou conditions futurs, et incluent des mots tels que « peut », « sera », « devrait », « s'attendrait », « s'attend à », « anticipe ». », « planifier », « probable », « croire », « estimer », « projeter », « avoir l'intention de », « sur la bonne voie » et d'autres expressions similaires ou le négatif ou le pluriel de ces mots, ou d'autres expressions similaires qui sont prédictions ou indiquer des événements ou des perspectives futurs, bien que toutes les déclarations prospectives ne contiennent pas ces mots. Les déclarations prospectives sont basées sur des convictions et des hypothèses actuelles qui sont soumises à des risques, des incertitudes et des hypothèses difficiles à prévoir en ce qui concerne le moment, l'étendue, la probabilité et le degré d'occurrence, ce qui pourrait faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement des résultats anticipés. et dont beaucoup échappent au contrôle de Neurogene. Ces risques, incertitudes et hypothèses comprennent, entre autres : les risques liés au calendrier et au succès du recrutement des patients dans la cohorte élargie de notre essai clinique de phase 1/2 du NGN-401 pour le traitement du syndrome de Rett ; le calendrier et les résultats attendus de l'administration des patients dans nos essais cliniques, y compris NGN-401 ; le potentiel d'impacts négatifs sur les patients résultant de l'utilisation d'une dose plus élevée de NGN-401 dans la cohorte 2 de l'essai clinique de phase 1/2 pour le traitement du syndrome de Rett ; le potentiel de résultats inattendus ou d'impacts négatifs sur les patients adolescents ou adultes de la cohorte 3 de l'essai clinique de phase 1/2 pour NGN-401 ; le risque que nous ne soyons pas en mesure de communiquer des données supplémentaires dans les délais prévus ; les risques liés à notre capacité à obtenir l'approbation réglementaire et, finalement, à commercialiser nos produits candidats, y compris NGN-401 ; et d'autres risques et incertitudes identifiés sous la rubrique « Facteurs de risque » inclus dans notre rapport annuel sur formulaire 10-K pour l'exercice clos le 31 décembre 2023, déposé auprès de la Securities and Exchange Commission (« SEC ») le 18 mars 2024, ou notre rapport trimestriel sur formulaire 10-Q pour le trimestre clos le 30 juin 2024, ainsi que d'autres documents que la société a déposés et pourrait déposer auprès de la SEC à l'avenir. Rien dans cette communication ne doit être considéré comme une déclaration par quiconque selon laquelle les déclarations prospectives énoncées dans le présent document seront réalisées ou que les résultats envisagés de ces déclarations prospectives seront atteints. Les déclarations prospectives contenues dans cette communication ne sont valables qu'au jour où elles sont faites et sont qualifiées dans leur intégralité par référence aux mises en garde contenues dans le présent document. Sauf si la loi applicable l'exige, Neurogene ne s'engage aucunement à réviser ou à mettre à jour toute déclaration prospective, ou à faire toute autre déclaration prospective, que ce soit à la suite de nouvelles informations, d'événements futurs ou autrement.

    Source : Neurogene Inc.

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