Neurogene Melaporkan Data Kemanjuran Interim Positif dari Empat Peserta Pediatrik Dosis Rendah Pertama dalam Uji Klinis Terapi Gen NGN-401 untuk Sindrom Rett

Ikuti Drugslib di

NEW YORK--(Antara/BUSINESS WIRE)--Nov. 11, 2024-- Neurogene Inc. (Nasdaq: NGNE), sebuah perusahaan tahap klinis yang didirikan untuk menghadirkan obat-obatan genetik yang mengubah hidup kepada pasien dan keluarga yang terkena penyakit neurologis langka, hari ini mengumumkan data klinis sementara yang positif pada empat peserta pertama dalam kohort dosis rendah dari uji coba label terbuka Fase 1/2 yang sedang berlangsung yang dirancang untuk mengevaluasi terapi gen NGN-401 untuk pengobatan pasien anak perempuan dengan sindrom Rett. NGN-401 dosis rendah telah menunjukkan profil keamanan yang baik.

“Hari ini menandai hari penting bagi Neurogene dan komunitas sindrom Rett karena kami membagikan data sementara yang positif untuk NGN-401 dari kohort dosis rendah kami yang menunjukkan empat peserta pertama menunjukkan peningkatan keterampilan dan tonggak perkembangan yang berarti dalam domain klinis inti sindrom Rett, yang diperkirakan tidak akan terjadi jika dibandingkan dan dikontekstualisasikan dengan riwayat alami sindrom Rett. Data juga selaras di berbagai skala dan menunjukkan efek yang konsisten pada seluruh pasien, meskipun presentasi klinisnya unik pada awal,” kata Rachel McMinn, Ph.D., Pendiri dan Chief Executive Officer Neurogene. “Kami sangat berterima kasih kepada para peserta, perawat, dan lokasi uji coba sindrom Rett yang berpartisipasi dalam penelitian kami.”

“Sindrom Rett adalah penyakit perkembangan saraf yang sangat merusak dan sangat menantang bagi pasien dan perawat mereka mengingat tidak ada pilihan pengobatan yang tersedia untuk mengatasi penyebab utama penyakit ini,” kata Aleksandra Jacobs, M.D., Ph.D., Profesor Ilmu Kedokteran Neurologi Anak, Fakultas Kedokteran Albert Einstein dan Direktur Pusat Sindrom Rett di Rumah Sakit Anak di Montefiore Medical Center. “Keseluruhan hasil terapi gen NGN-401 yang dibagikan saat ini belum pernah terlihat sebelumnya dalam pengobatan sindrom Rett. Khususnya, para peserta awal ini memperoleh keterampilan perkembangan pascaperawatan selama periode di mana riwayat alami sindrom Rett menunjukkan bahwa anak perempuan tidak akan memperolehnya. Saya menantikan kemajuan berkelanjutan dalam program ini dan data tambahan yang akan datang.”

Data Klinis Interim pada Tanggal Batas Akhir Data 17 Oktober 2024

Data Keamanan Sementara (N=7)*

NGN-401 dosis rendah (1E15 vg) dan dosis tinggi (3E15 vg) telah ditoleransi dengan baik dengan profil keamanan yang baik pada tujuh peserta pediatrik pertama (N=5 dosis rendah; N=2 dosis tinggi):

  • Tidak ada efek samping serius (SAE) terkait pengobatan )
  • Tidak ada tanda atau gejala yang menunjukkan toksisitas ekspresi berlebih MeCP2
  • Sebagian besar efek samping (AE) terkait pengobatan diketahui berpotensi menimbulkan risiko adeno-associated virus (AAV), telah responsif terhadap steroid, dan sudah teratasi atau sedang teratasi
  • Tidak ada AE terkait intracerebroventrikular (ICV)
  • Tidak ada kejang pada peserta mana pun yang mengikuti pengobatan NGN-401

    • *Saat ini, Neurogene menyadari munculnya SAE terkait pengobatan yang konsisten dengan risiko terapi gen AAV yang diketahui pada peserta dosis tinggi ketiga yang baru saja diberi dosis.

    Interim Dosis Rendah Data Khasiat (N=4)

    Empat peserta pertama (rentang usia 4-7 tahun, penilaian kemanjuran pada 15, 12, 9, dan 3 bulan setelah pemberian dosis) pada kelompok dosis rendah 1 menunjukkan peningkatan yang konsisten, selaras, dan tahan lama di seluruh penilaian utama sindrom Rett :

  • Semua peserta mencapai peringkat “jauh lebih baik,” atau skor 2, pada Skala Kesan Global Klinis yang dinilai oleh dokter Peningkatan (CGI-I) dari baseline; skor <3 dianggap bermakna secara klinis
  • Semua peserta mengalami peningkatan dalam Kuesioner Perilaku Sindrom Rett (RSBQ) yang diselesaikan oleh pengasuh, dengan kisaran peningkatan sebesar 28 hingga 52 persen dari awal
  • Semua peserta keterampilan yang diperoleh dan/atau tonggak perkembangan dalam satu atau lebih domain klinis inti sindrom Rett - fungsi tangan/motorik halus, bahasa/komunikasi dan ambulasi/motorik kasar
  • Ini peningkatannya mencakup keterampilan kompleks yang jarang dipelajari dalam populasi ini dan keterampilan yang jarang dipelajari kembali setelah regresi perkembangan jika dibandingkan dengan riwayat alami sindrom Rett yang disponsori NIH
  • Keterampilan dan pencapaian baru telah meningkat dan semakin dalam seiring berjalannya waktu

    Inisiasi Kelompok Remaja/Dewasa dalam Uji Klinis NGN-401

    Neurogene hari ini mengumumkan bahwa mereka telah memulai Kelompok 3 remaja/dewasa untuk mendapatkan data awal tentang potensi NGN-401 untuk merawat populasi pasien yang lebih luas. Kelompok ini dirancang untuk mendaftarkan tiga peserta berusia 16 tahun ke atas yang menerima dosis tinggi.

    Penyelarasan FDA pada Persyaratan CMC untuk Memulai Uji Coba Pendaftaran di Masa Depan dan Mendukung Potensi Peluncuran Produk

    Neurogene hari ini juga mengumumkan bahwa mereka telah mendapatkan persetujuan dari FDA mengenai strategi uji potensi untuk NGN-401, yang perlu dilakukan sebelum memulai uji coba registrasi. Selain itu, FDA selaras dengan rencana peningkatan produksi Neurogene untuk NGN-401, yang penting untuk mendukung peluncuran produk komersial di masa depan.

    Pencapaian yang Telah Selesai dan Mendatang untuk Program NGN-401

  • Berharap untuk menyelesaikan pendaftaran di Kohort 1 anak dosis rendah (N=8) pada kuartal keempat tahun 2024
  • Rencana untuk memberikan pembaruan desain uji coba registrasi pada paruh pertama tahun 2025
  • Berencana untuk mengumumkan tambahan data klinis sementara Fase 1/2 pada paruh kedua tahun 2025

    • Pembaruan Program Penyakit Batten CLN5

    Neurogene hari ini mengumumkan bahwa Perusahaan tidak berharap untuk melanjutkan program terapi gen penyakit Batten NGN-101 CLN5 saat ini. Mengingat kelangkaan penyakit ini, investasi berkelanjutan dalam program ini didasarkan pada penyelarasan jalur pendaftaran yang efisien dengan FDA. Untuk mendukung jalur yang disederhanakan, Neurogene mengajukan permohonan Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT) ke FDA. Meskipun Perusahaan yakin bahwa permohonan tersebut memenuhi standar bukti klinis awal yang diperlukan untuk mendapatkan penetapan RMAT, permohonan RMAT ditolak. Neurogene saat ini sedang mengevaluasi opsi untuk program tersebut.

    Detail Webcast Investor/Analis

    Manajemen akan mengadakan webcast langsung dan panggilan konferensi hari ini, 11 November 2024, pukul 16.30. ET akan meninjau data sementara dari uji klinis NGN-401. Informasi akses tersedia di bagian Hubungan Investor di situs web Neurogene di bagian Acara, dan tayangan ulang webcast juga akan tersedia untuk waktu terbatas.

    Tentang NGN-401

    NGN-401 adalah terapi gen AAV9 yang sedang diselidiki yang dikembangkan sebagai pengobatan satu kali untuk sindrom Rett. Ini adalah kandidat klinis pertama yang menghasilkan gen MECP2 manusia secara utuh di bawah kendali teknologi regulasi transgen EXACT™ Neurogene. Teknologi EXACT merupakan kemajuan penting dalam terapi gen untuk sindrom Rett, khususnya karena kelainan ini memerlukan pendekatan pengobatan yang memungkinkan tingkat ekspresi transgen MECP2 yang ditargetkan tanpa menyebabkan efek toksik terkait ekspresi berlebih yang terkait dengan terapi gen konvensional.

    NGN-401 dipilih oleh Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) untuk Program Percontohan START-nya dan juga telah menerima penunjukan Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT), penunjukan obat yatim piatu, penunjukan Jalur Cepat, dan penunjukan pediatrik langka dari FDA . Neurogene sebelumnya mendapat pertemuan INTERACT dengan FDA mengenai teknologi EXACT. NGN-401 juga menerima penunjukan yatim piatu dan penunjukan produk obat terapi lanjutan dari European Medicines Agency (EMA) dan penunjukan Innovative Licensing and Application Pathway (ILAP) dari Badan Pengatur Obat dan Produk Kesehatan Inggris (MHRA).

    Tentang Neurogene Misi Neurogene adalah mengobati penyakit saraf yang merusak guna meningkatkan kehidupan pasien dan keluarga yang terkena dampak penyakit langka ini. Neurogene sedang mengembangkan pendekatan dan pengobatan baru untuk mengatasi keterbatasan terapi gen konvensional pada gangguan sistem saraf pusat. Hal ini termasuk memilih pendekatan penyampaian untuk memaksimalkan distribusi ke jaringan target dan merancang produk untuk memaksimalkan potensi dan kemurnian untuk profil kemanjuran dan keamanan yang optimal. Teknologi platform regulasi transgen EXACT yang baru dan eksklusif dari Perusahaan memungkinkan pemberian tingkat terapeutik sekaligus membatasi toksisitas transgen yang terkait dengan terapi gen konvensional. Neurogene telah membangun fasilitas manufaktur terapi gen yang canggih di Houston, Texas. Produksi CGMP NGN-401 dilakukan di fasilitas ini dan akan mendukung kegiatan pengembangan klinis yang penting. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi www.neurogene.com.

    Catatan Perhatian Mengenai Pernyataan Berwawasan ke Depan Pernyataan dalam siaran pers ini yang tidak bersifat historis dimaksudkan untuk menjadi, dan dengan ini diidentifikasi sebagai, pernyataan berwawasan ke depan dalam pengertian Sekuritas Swasta Undang-Undang Reformasi Litigasi tahun 1995. Pernyataan-pernyataan ini dapat membahas tujuan, niat dan harapan mengenai rencana masa depan, tren, peristiwa, hasil operasi atau kondisi keuangan, atau sebaliknya, berdasarkan harapan dan keyakinan saat ini dari manajemen Neurogene, serta asumsi dibuat oleh, dan informasi yang saat ini tersedia untuk, pengelolaan Neurogene, termasuk, namun tidak terbatas pada, pernyataan mengenai: potensi terapeutik dan kegunaan, kemanjuran dan manfaat klinis NGN-401; profil keamanan dan tolerabilitas serta hasil efikasi NGN-401; mengantisipasi perbaikan di masa depan bagi peserta uji coba NGN-401 Fase 1/2 untuk pengobatan desain uji coba sindrom Rett, rencana pengembangan klinis dan waktu untuk NGN-401, termasuk perkiraan waktu pendaftaran dan hasil uji klinis dari NGN-401 Perusahaan Uji coba fase 1/2 untuk sindrom Rett dan perluasan uji klinis tersebut ke kohort ketiga untuk pasien remaja/dewasa; manfaat yang diharapkan dari penunjukan RMAT dan partisipasi dalam program percontohan START FDA untuk NGN-401, termasuk interaksi di masa depan dengan FDA; waktu dan keberhasilan rencana Neurogene untuk meningkatkan produksi komersial NGN-401; segala alternatif potensial untuk pengembangan NGN-101 di masa depan; dan sumber daya tunai serta likuiditas yang kami harapkan. Pernyataan berwawasan ke depan umumnya mencakup pernyataan yang bersifat prediktif dan bergantung pada atau mengacu pada peristiwa atau kondisi di masa depan, dan mencakup kata-kata seperti “mungkin”, “akan”, “seharusnya”, “akan”, “mengharapkan”, “mengantisipasi ,” “rencana,” “kemungkinan,” “percaya,” “memperkirakan,” “memproyeksikan,” “berniat,” “di jalur,” dan ekspresi serupa lainnya atau bentuk negatif atau jamak dari kata-kata ini, atau ekspresi serupa lainnya yang prediksi atau menunjukkan kejadian atau prospek di masa depan, meskipun tidak semua pernyataan berwawasan ke depan mengandung kata-kata ini. Pernyataan berwawasan ke depan didasarkan pada keyakinan dan asumsi saat ini yang memiliki risiko, ketidakpastian, dan asumsi yang sulit diprediksi sehubungan dengan waktu, luas, kemungkinan, dan tingkat kejadian, yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda secara material dari hasil yang diantisipasi. dan banyak di antaranya berada di luar kendali Neurogene. Risiko, ketidakpastian dan asumsi tersebut mencakup, antara lain: risiko yang terkait dengan waktu dan keberhasilan mendaftarkan pasien dalam kohort yang diperluas dari uji klinis NGN-401 Fase 1/2 kami untuk pengobatan sindrom Rett; perkiraan waktu dan hasil pemberian dosis pasien dalam uji klinis kami, termasuk NGN-401; potensi dampak negatif pada pasien akibat penggunaan NGN-401 dosis tinggi pada uji klinis Tahap 1/2 Kelompok 2 untuk pengobatan sindrom Rett; potensi hasil yang tidak diharapkan atau dampak negatif terhadap pasien remaja atau dewasa di kelompok 3 uji klinis Fase 1/2 untuk NGN-401; risiko bahwa kami mungkin tidak dapat melaporkan data tambahan sesuai perkiraan waktu; risiko yang terkait dengan kemampuan kami untuk mendapatkan persetujuan peraturan, dan pada akhirnya mengkomersialkan, calon produk kami, termasuk NGN-401; dan risiko serta ketidakpastian lain yang diidentifikasi dalam judul "Faktor Risiko" yang disertakan dalam Laporan Tahunan kami pada Formulir 10-K untuk tahun yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2023, yang diajukan ke Komisi Sekuritas dan Bursa (“SEC”) pada tanggal 18 Maret 2024, atau Laporan Kuartalan kami pada Formulir 10-Q untuk kuartal yang berakhir pada tanggal 30 Juni 2024, dan pengajuan lain yang telah dan mungkin dilakukan Perusahaan dengan SEC di masa mendatang. Tidak ada satu pun hal dalam komunikasi ini yang dapat dianggap sebagai representasi oleh siapa pun bahwa pernyataan berwawasan ke depan yang ditetapkan di sini akan tercapai atau bahwa hasil yang diharapkan dari pernyataan berwawasan ke depan tersebut akan tercapai. Pernyataan berwawasan ke depan dalam komunikasi ini hanya berlaku pada saat pernyataan tersebut dibuat dan memenuhi syarat secara keseluruhan dengan mengacu pada pernyataan peringatan di sini. Kecuali diwajibkan oleh hukum yang berlaku, Neurogene tidak berkewajiban untuk merevisi atau memperbarui pernyataan berwawasan ke depan, atau membuat pernyataan berwawasan ke depan lainnya, baik sebagai akibat dari informasi baru, kejadian di masa depan, atau lainnya.

    Sumber: Neurogene Inc.

    Diposting : 2024-11-13 06:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata Kunci Populer