Neurogene comunica dati provvisori positivi sull’efficacia dei primi quattro partecipanti pediatrici a basso dosaggio allo studio clinico sulla terapia genica NGN-401 per la sindrome di Rett

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NEW YORK--(BUSINESS WIRE)--nov. 11, 2024-- Neurogene Inc. (Nasdaq: NGNE), una società di fase clinica fondata per portare farmaci genetici in grado di cambiare la vita ai pazienti e alle famiglie affetti da malattie neurologiche rare, ha annunciato oggi dati clinici provvisori positivi nei primi quattro partecipanti allo studio coorte a basso dosaggio del suo studio in aperto di Fase 1/2 in corso, progettato per valutare la terapia genica NGN-401 per il trattamento di pazienti pediatrici con sindrome di Rett. NGN-401 a basso dosaggio ha dimostrato un profilo di sicurezza favorevole.

“Oggi segna un giorno importante per Neurogene e la comunità della sindrome di Rett poiché condividiamo dati provvisori positivi per NGN-401 dalla nostra coorte a basso dosaggio che mostra che i primi quattro partecipanti hanno dimostrato guadagni significativi di competenze e tappe fondamentali dello sviluppo nei principali ambiti clinici della sindrome di Rett, che non dovrebbero verificarsi se confrontati e contestualizzati rispetto alla storia naturale della sindrome di Rett. I dati erano inoltre concordanti su più scale e mostrano la coerenza dell’effetto tra i pazienti, nonostante le loro presentazioni cliniche uniche al basale”, ha affermato Rachel McMinn, Ph.D., fondatrice e amministratore delegato di Neurogene. "Siamo incredibilmente grati ai partecipanti, agli operatori sanitari e ai centri di sperimentazione sulla sindrome di Rett che stanno partecipando al nostro studio."

"La sindrome di Rett è una malattia devastante dello sviluppo neurologico che rappresenta una sfida incredibile per i pazienti e per chi li assiste, dato che non esistono opzioni terapeutiche disponibili per affrontare la causa alla base della malattia", ha affermato Aleksandra Jacobs, M.D., Ph.D., Professore di Neurologia pediatrica, Albert Einstein College of Medicine e Direttore del Centro per la sindrome di Rett presso l'Ospedale pediatrico del Montefiore Medical Center. “La totalità dei risultati condivisi oggi con la terapia genica NGN-401 non è mai stata vista prima nel trattamento della sindrome di Rett. In particolare, questi partecipanti iniziali hanno acquisito competenze di sviluppo post-trattamento durante il periodo in cui la storia naturale della sindrome di Rett indica che le ragazze non lo avrebbero fatto. Attendo con ansia i continui progressi in questo programma e ulteriori dati in arrivo."

Dati clinici provvisori alla data limite dei dati del 17 ottobre 2024

Dati provvisori sulla sicurezza (N=7)*

NGN-401 a basso dosaggio (1E15 vg) e ad alto dosaggio (3E15 vg) è stato ben tollerato con un profilo di sicurezza favorevole nei primi sette partecipanti pediatrici (N=5 a ​​basso dosaggio; N=2 ad alto dosaggio):

  • Nessun evento avverso grave correlato al trattamento (SAE) )
  • Nessun segno o sintomo indicativo di tossicità da sovraespressione di MeCP2
  • La maggior parte degli eventi avversi (AE) correlati al trattamento sono rischi potenziali noti del virus adeno-associato (AAV), hanno risposto a steroidi e si sono risolti o si stanno risolvendo
  • Nessun evento avverso correlato al sistema intracerebroventricolare (ICV)
  • Nessun episodio convulsivo per nessun partecipante in seguito al trattamento con NGN-401

    • *Oggi, Neurogene è venuta a conoscenza di un SAE emergente correlato al trattamento coerente con i rischi noti della terapia genica AAV nel terzo partecipante ad alta dose a cui è stata recentemente somministrata una dose.

    Bassa dose provvisoria Dati sull'efficacia (N=4)

    I primi quattro partecipanti (fascia di età 4-7 anni, valutazioni di efficacia a 15, 12, 9 e 3 mesi dopo la somministrazione) nella coorte 1 a basso dosaggio hanno mostrato miglioramenti coerenti, concordanti e duraturi nelle principali valutazioni della sindrome di Rett :

  • Tutti i partecipanti hanno ottenuto una valutazione di "molto migliorato" o un punteggio di 2, sulla scala di miglioramento dell'impressione globale clinica valutata dai medici (CGI-I) dal basale; un punteggio < 3 è considerato clinicamente significativo
  • Tutti i partecipanti sono migliorati nel questionario sul comportamento della sindrome di Rett (RSBQ) completato dal caregiver, con un miglioramento compreso tra il 28 e il 52% rispetto al basale
  • Tutti i partecipanti abilità acquisite e/o tappe fondamentali dello sviluppo in uno o più ambiti clinici fondamentali della sindrome di Rett: funzione della mano/motricità fine, linguaggio/comunicazione e deambulazione/motricità grossolana
  • Questi miglioramenti includono abilità complesse che vengono raramente apprese in questa popolazione e abilità che raramente vengono riapprese dopo una regressione dello sviluppo rispetto alla storia naturale della sindrome di Rett sponsorizzata dall'NIH
  • Nuove competenze e traguardi sono aumentati e approfonditi nel tempo

    • Avvio della coorte di adolescenti/adulti nella sperimentazione clinica NGN-401

    Neurogene ha annunciato oggi di aver avviato una coorte 3 di adolescenti/adulti per ottenere dati iniziali sul potenziale di NGN-401 per il trattamento di una popolazione di pazienti più ampia. Questa coorte è progettata per arruolare tre partecipanti di età pari o superiore a 16 anni con la dose elevata.

    Allineamento della FDA sui requisiti CMC per avviare la futura sperimentazione di registrazione e supportare il potenziale lancio del prodotto

    Neurogene ha inoltre annunciato oggi di aver ottenuto l'allineamento con la FDA sulla sua strategia di analisi della potenza per NGN-401, che è necessario mettere in atto prima di avviare una sperimentazione registrativa. Inoltre, la FDA è in linea con i piani di espansione della produzione di Neurogene per NGN-401, il che è importante per supportare un futuro lancio commerciale del prodotto.

    Pietre miliari completate e imminenti per il programma NGN-401

  • Prevedere di completare l'arruolamento nella coorte pediatrica a basso dosaggio 1 (N=8) nel quarto trimestre di 2024
  • Prevede di fornire un aggiornamento del disegno della sperimentazione registrativa nella prima metà del 2025
  • Prevede di annunciare ulteriori dati clinici provvisori di Fase 1/2 nella seconda metà del 2025

    • Aggiornamento del programma per la malattia CLN5 Batten

    Neurogene ha annunciato oggi che la Società non prevede di portare avanti il ​​programma di terapia genica per la malattia NGN-101 CLN5 Batten in questo momento. Data la rarità della malattia, il proseguimento degli investimenti nel programma si è basato sull’allineamento su un percorso di registrazione semplificato con la FDA. Per supportare un percorso semplificato, Neurogene ha presentato alla FDA una richiesta di terapia avanzata di medicina rigenerativa (RMAT). Nonostante la Società ritenesse che la richiesta soddisfacesse lo standard di evidenza clinica preliminare richiesta per ottenere una designazione RMAT, la richiesta RMAT è stata respinta. Neurogene sta attualmente valutando le opzioni per il programma.

    Dettagli webcast per investitori/analisti

    Il management ospiterà un webcast in diretta e una teleconferenza oggi, 11 novembre 2024, alle 16:30. ET esaminerà i dati provvisori dello studio clinico NGN-401. Le informazioni sull'accesso sono disponibili nella sezione Relazioni con gli investitori del sito Web di Neurogene alla voce Eventi, dove anche la riproduzione del webcast sarà disponibile per un periodo limitato.

    Informazioni su NGN-401

    NGN-401 è una terapia genica sperimentale AAV9 sviluppata come trattamento una tantum per la sindrome di Rett. È il primo candidato clinico a fornire il gene umano MECP2 a lunghezza intera sotto il controllo della tecnologia di regolazione del transgene EXACT™ di Neurogene. La tecnologia EXACT rappresenta un importante progresso nella terapia genica per la sindrome di Rett, in particolare perché la malattia richiede un approccio terapeutico che consenta livelli mirati di espressione del transgene MECP2 senza causare effetti tossici correlati alla sovraespressione associati alla terapia genica convenzionale.

    NGN-401 è stato selezionato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il suo programma pilota START e ha anche ricevuto la designazione di terapia avanzata di medicina rigenerativa (RMAT), la designazione di farmaco orfano, la designazione Fast Track e la designazione pediatrica rara dalla FDA . A Neurogene era stato precedentemente concesso un incontro INTERACT con la FDA in merito alla tecnologia EXACT. NGN-401 ha inoltre ricevuto la designazione di prodotto medicinale orfano e di terapia avanzata dall'Agenzia europea per i medicinali (EMA) e la designazione ILAP (Innovative Licensing and Application Pathway) dall'Agenzia di regolamentazione dei medicinali e dei prodotti sanitari (MHRA) del Regno Unito. /p>

    Informazioni su Neurogene La missione di Neurogene è curare malattie neurologiche devastanti per migliorare la vita dei pazienti e delle famiglie colpite da queste malattie rare. Neurogene sta sviluppando nuovi approcci e trattamenti per affrontare i limiti della terapia genica convenzionale nei disturbi del sistema nervoso centrale. Ciò include la selezione di un approccio di somministrazione per massimizzare la distribuzione nei tessuti bersaglio e la progettazione di prodotti per massimizzare la potenza e la purezza per un profilo di efficacia e sicurezza ottimizzato. La nuova e proprietaria piattaforma tecnologica di regolazione del transgene EXACT della Società consente la somministrazione di livelli terapeutici limitando al tempo stesso la tossicità del transgene associata alla terapia genica convenzionale. Neurogene ha costruito un impianto di produzione di terapia genica all'avanguardia a Houston, in Texas. La produzione CGMP di NGN-401 è stata condotta in questa struttura e supporterà attività cruciali di sviluppo clinico. Per ulteriori informazioni, visitare www.neurogene.com.

    Nota cautelativa relativa alle dichiarazioni previsionali Le dichiarazioni contenute nel presente comunicato stampa che non sono di natura storica sono intese come, e con la presente identificate come, dichiarazioni previsionali ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995. Queste dichiarazioni possono discutere obiettivi, intenzioni e aspettative riguardo a piani futuri, tendenze, eventi, risultati di operazioni o condizioni finanziarie, o altro, sulla base delle attuali aspettative e convinzioni del management di Neurogene, nonché ipotesi fatte dalla direzione di Neurogene e le informazioni attualmente a loro disposizione, comprese, ma non limitate a, dichiarazioni riguardanti: il potenziale terapeutico e l'utilità, l'efficacia e i benefici clinici di NGN-401; il profilo di sicurezza e tollerabilità e i risultati di efficacia di NGN-401; miglioramenti futuri previsti per i partecipanti allo studio di Fase 1/2 NGN-401 per il trattamento dei disegni dello studio sulla sindrome di Rett, piani di sviluppo clinico e tempistiche per NGN-401, compresi i tempi anticipati di arruolamento e i risultati della sperimentazione clinica da NGN-401 della Società Studio di fase 1/2 per la sindrome di Rett ed espansione dello studio clinico a una terza coorte per pazienti adolescenti/adulti; benefici attesi dalla designazione RMAT e dalla partecipazione al programma pilota START della FDA per NGN-401, comprese le future interazioni con la FDA; i tempi e il successo dei piani di Neurogene per l’incremento della produzione commerciale di NGN-401; eventuali alternative per lo sviluppo futuro di NGN-101; e le nostre risorse di cassa e liquidità previste. Le dichiarazioni previsionali generalmente includono affermazioni che sono di natura predittiva e dipendono o si riferiscono a eventi o condizioni futuri e includono parole come "può", "sarà", "dovrebbe", "vorrebbe", "aspettarsi", "anticipare" ”, “pianificare”, “probabile”, “credere”, “stimare”, “progetto”, “intendere”, “in pista” e altre espressioni simili o il negativo o il plurale di queste parole, o altre espressioni simili che sono previsioni o indicano eventi o prospettive futuri, sebbene non tutte le dichiarazioni previsionali contengano queste parole. Le dichiarazioni previsionali si basano su convinzioni e ipotesi attuali soggette a rischi, incertezze e ipotesi difficili da prevedere in termini di tempistica, portata, probabilità e grado di accadimento, che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano materialmente dai risultati anticipati e molti dei quali sono fuori dal controllo di Neurogene. Tali rischi, incertezze e ipotesi includono, tra le altre cose: rischi relativi ai tempi e al successo dell’arruolamento dei pazienti nella coorte ampliata del nostro studio clinico di Fase 1/2 di NGN-401 per il trattamento della sindrome di Rett; i tempi e i risultati attesi del dosaggio dei pazienti nei nostri studi clinici, incluso NGN-401; il potenziale impatto negativo sui pazienti derivante dall’utilizzo di una dose più elevata di NGN-401 nella Coorte 2 dello studio clinico di Fase 1/2 per il trattamento della sindrome di Rett; il potenziale di risultati inattesi o impatti negativi sui pazienti adolescenti o adulti nella coorte 3 dello studio clinico di Fase 1/2 per NGN-401; il rischio che potremmo non essere in grado di riportare dati aggiuntivi rispetto alla tempistica prevista; rischi legati alla nostra capacità di ottenere l'approvazione normativa e, in definitiva, commercializzare i nostri prodotti candidati, incluso NGN-401; e altri rischi e incertezze identificati nella sezione "Fattori di rischio" inclusa nella nostra relazione annuale sul modulo 10-K per l'anno terminato il 31 dicembre 2023, depositata presso la Securities and Exchange Commission ("SEC") il 18 marzo 2024, o la nostra relazione trimestrale sul modulo 10-Q per il trimestre terminato il 30 giugno 2024 e altri documenti depositati che la Società ha presentato e potrebbe presentare alla SEC in futuro. Niente in questa comunicazione deve essere considerato come una dichiarazione da parte di qualsiasi persona che le dichiarazioni previsionali qui esposte saranno raggiunte o che i risultati previsti di tali dichiarazioni previsionali saranno raggiunti. Le dichiarazioni previsionali contenute nella presente comunicazione si riferiscono solo al giorno in cui sono state fatte e sono qualificate nella loro interezza facendo riferimento alle dichiarazioni cautelative qui contenute. Fatto salvo quanto richiesto dalla legge applicabile, Neurogene non si assume alcun obbligo di rivedere o aggiornare qualsiasi dichiarazione previsionale o di rilasciare qualsiasi altra dichiarazione previsionale, sia come risultato di nuove informazioni, eventi futuri o altro.

    Fonte: Neurogene Inc.

    Pubblicato : 2024-11-13 06:00

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