ニューロジーン、レット症候群に対するNGN-401遺伝子治療臨床試験の最初の低用量小児参加者4名からの肯定的な中間有効性データを報告

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ニューヨーク--(BUSINESS WIRE)--11 月2024年11日 -- 希少神経疾患に罹患した患者と家族に人生を変える遺伝子医薬品を提供するために設立された臨床段階の企業であるニューロジーン社（ナスダック：NGNE）は本日、臨床試験の最初の参加者4名における肯定的な中間臨床データを発表した。レット症候群の女性小児患者の治療のためのNGN-401遺伝子治療を評価するために設計された進行中の第1/2相非盲検試験の低用量コホート。低用量 NGN-401 は、良好な安全性プロファイルを示しています。

「今日は、低用量コホートからの NGN-401 に関する肯定的な中間データを共有するため、ニューロジーンとレット症候群コミュニティにとって重要な日となります。図は、最初の 4 人の参加者が、レット症候群の中核となる臨床領域におけるスキルと発達上のマイルストーンの有意義な獲得を実証したことを示していますが、これらのことは、レット症候群の自然史と比較し文脈化した場合には起こらないと予想されます。また、データは複数の尺度にわたって一致しており、ベースラインでの特有の臨床症状にもかかわらず、患者間での効果の一貫性が示されています」とニューロジーンの創設者兼最高経営責任者のレイチェル・マクミン博士は述べています。 「私たちの研究に参加してくださっている参加者、介護者、そしてレット症候群の治験施設の皆様に非常に感謝しています。」

「レット症候群は、病気の根本的な原因に対処する治療法がないことを考えると、患者とその介護者にとって信じられないほど困難な、壊滅的な神経発達疾患です」と、医学博士、アレクサンドラ ジェイコブス博士は述べています。アルバート・アインシュタイン医科大学小児神経科、モンテフィオーレ・メディカルセンター小児病院レット症候群センター所長。 「NGN-401 遺伝子治療で今日共有されている成果の全体は、レット症候群の治療においてこれまでに見たことのないものです。注目すべきことに、これらの最初の参加者は、レット症候群の自然史が女の子がそうではないことを示している期間中に、治療後に発達スキルを獲得しました。このプログラムの継続的な進歩とさらなるデータが得られることを楽しみにしています。」

データ締切日 2024 年 10 月 17 日時点の中間臨床データ

中間安全性データ (N=7)*

NGN-401 は、低用量 (1E15 vg) および高用量 (3E15 vg) で良好な忍容性を示しています。最初の 7 人の小児参加者における安全性プロフィールは良好でした (N=5 人が低用量、N=2 人が高用量):

  • 治療に関連した重篤な有害事象 (SAE) はありませんでした。 )
  • MeCP2 過剰発現毒性を示す兆候や症状はない
  • 治療関連の有害事象 (AE) のほとんどは、アデノ随伴ウイルス (AAV) の潜在的なリスクとして知られており、ステロイドの投与を受けており、回復している、または回復中
  • 脳室内（ICV）関連の AE は発生していない
  • NGN-401 治療後に参加者に発作は発生していない

    • *本日、ニューロジーンは、最近投与された 3 人目の高用量参加者において、AAV 遺伝子治療の既知のリスクと一致する新たな治療関連の重篤な重篤な重篤な重篤な副作用があることを認識しました。

    低用量暫定投与有効性データ (N=4)

    低用量コホート 1 の最初の 4 人の参加者 (年齢範囲 4 ～ 7 歳、投与後 15、12、9、および 3 か月で有効性評価) は、主要なレット症候群の評価全体で一貫した一致した持続的な改善を示しました。 :

  • すべての参加者は、臨床医が評価した臨床全体的印象で「大幅に改善された」という評価、つまりスコア 2 を達成しました。ベースラインからの改善のスケール (CGI-I)。 < 3 のスコアは臨床的に意味があるとみなされる
  • 介護者が記入したレット症候群行動質問票 (RSBQ) では、参加者全員がベースラインから 28 ～ 52 パーセントの範囲で改善しました
  • 参加者全員レット症候群の 1 つ以上の中核となる臨床領域 - 手の機能 / 微細運動、言語 / コミュニケーションおよび歩行 / 粗大運動領域におけるスキルおよび/または発達のマイルストーンの獲得
  • これらの改善には、この集団ではほとんど学習されない複雑なスキルや、NIH が後援するレット症候群の自然史と比較した場合、発達退行後に再学習されることがほとんどないスキルが含まれます
  • 新しいスキル

    • NGN-401 臨床における青少年/成人コホートの開始トライアル

    ニューロジーンは本日、より広範な患者集団を治療するための NGN-401 の可能性に関する初期データを取得するために、青年/成人コホート 3 を開始したと発表しました。このコホートは、16 歳以上の参加者 3 名を高用量で登録するように設計されています。

    将来の登録試験を開始し、潜在的な製品発売をサポートするための CMC 要件に関する FDA の調整

    ニューロジーンは本日、NGN-401 の効力アッセイ戦略について FDA との調整を得たことも発表しました。これは登録試験を開始する前に導入する必要があります。さらに、FDA は Neurogene の NGN-401 製造スケールアップ計画と連携しており、これは将来の商業製品の発売をサポートするために重要です。

    NGN-401 プログラムの完了したマイルストーンと今後のマイルストーン

  • 低用量小児コホート 1 (N=8) への登録は、第 4 四半期に完了する予定です。 2024 年
  • 2025 年上半期に登録試験デザインの最新情報を提供する予定
  • 2025 年下半期に追加の第 1/2 相臨床データの中間発表を予定
    • >

    CLN5 バッテン病プログラム最新情報

    ニューロジーンは本日、現時点で NGN-101 CLN5 バッテン病遺伝子治療プログラムを進める予定はないと発表しました。この病気の希少性を考慮すると、プログラムへの継続的な投資は、FDA との合理化された登録経路での調整が前提となっていました。合理化された経路をサポートするために、ニューロジーンは再生医療高度治療 (RMAT) 申請を FDA に提出しました。当社は、申請が RMAT 指定を取得するために必要な予備的臨床証拠の基準を満たしていると信じていたにもかかわらず、RMAT 申請は却下されました。 Neurogene は現在、プログラムのオプションを評価中です。

    投資家/アナリスト向けウェブキャストの詳細

    経営陣は、本日 2024 年 11 月 11 日午後 4 時 30 分にライブウェブキャストと電話会議を主催します。 ETはNGN-401臨床試験の中間データをレビューする予定です。アクセス情報は、Neurogene の Web サイトの「投資家向け情報」セクションの「イベント」で入手できます。また、Web キャストのリプレイも期間限定で利用できます。

    NGN-401 について

    NGN-401 は、レット症候群の 1 回限りの治療法として開発されている治験中の AAV9 遺伝子治療です。これは、Neurogene の EXACT™ 導入遺伝子制御技術の制御下で完全長ヒト MECP2 遺伝子を送達する最初の臨床候補です。 EXACT テクノロジーは、レット症候群の遺伝子治療における重要な進歩です。特に、この疾患では、従来の遺伝子治療に伴う過剰発現に関連した毒性作用を引き起こすことなく、目標レベルの MECP2 導入遺伝子発現を可能にする治療アプローチが必要であるためです。

    NGN-401 は、米国食品医薬品局 (FDA) の START パイロット プログラムに選ばれ、FDA から再生医療高度治療 (RMAT) 指定、希少疾病用医薬品指定、ファスト トラック指定、希少小児指定も受けています。 。 Neurogene は以前、EXACT テクノロジーに関して FDA との INTERACT 会議を行うことを認められていました。 NGN-401 はまた、欧州医薬品庁 (EMA) から孤児指定および先進療法医薬品指定を受け、英国 (UK) 医薬品・ヘルスケア製品規制庁 (MHRA) から革新的ライセンスおよび申請経路 (ILAP) の指定も受けています。 /p>

    ニューロジーンについて ニューロジーンの使命は、重篤な神経疾患を治療し、その影響を受ける患者と家族の生活を改善することです。珍しい病気。 Neurogene は、中枢神経系障害における従来の遺伝子治療の限界に対処するための新しいアプローチと治療法を開発しています。これには、標的組織への分布を最大化するための送達アプローチの選択や、有効性と安全性プロファイルを最適化するために効力と純度を最大化する製品の設計が含まれます。同社の新規かつ独自の EXACT 導入遺伝子制御プラットフォーム技術により、従来の遺伝子治療に伴う導入遺伝子の毒性を制限しながら、治療レベルの提供が可能になります。ニューロジーンは、テキサス州ヒューストンに最先端の遺伝子治療薬製造施設を建設しました。 NGN-401 の CGMP 製造はこの施設で行われ、極めて重要な臨床開発活動をサポートします。詳細については、www.neurogene.com をご覧ください。

    将来の見通しに関する記述に関する注意事項 このプレスリリース内の記述は、本質的に歴史的なものではなく、未公開証券の意味における将来の見通しに関する記述であることが意図されており、これによって将来の見通しに関する記述として識別されます。 1995 年訴訟改革法。これらの記述は、ニューロジーン経営陣の現在の期待や信念に基づいて、将来の計画、傾向、出来事、経営成績や財務状況などに関する目標、意図、期待について議論する場合があります。 Neurogene の管理者が行った仮定、および現在入手可能な情報。NGN-401 の治療可能性と有用性、有効性と臨床上の利点に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。 NGN-401 の安全性と忍容性のプロファイルおよび有効性の結果。レット症候群治療のための NGN-401 第 1/2 相試験の参加者に予想される将来の改善点 治験デザイン、NGN-401 の臨床開発計画およびタイミング（当社の NGN-401 への登録と臨床試験の結果の予想時期を含む）レット症候群の第 1/2 相試験と、その臨床試験を青年/成人患者を対象とした第 3 コホートに拡大。 RMAT の指定と NGN-401 に対する FDA の START パイロット プログラムへの参加によって期待される利点 (FDA との今後のやり取りを含む)。 NGN-401の商業生産を拡大するニューロジーン計画のタイミングと成功。 NGN-101 の将来の開発に対する潜在的な代替案。そして予想される現金資源と流動性。将来予想に関する記述には通常、本質的に予測的な記述が含まれ、将来の出来事や条件に依存または言及する記述が含まれ、「かもしれない」、「であろう」、「はずである」、「であろう」、「予想される」、「予想される」などの単語が含まれます。 「」、「計画する」、「可能性が高い」、「信じる」、「推定する」、「計画する」、「意図する」、「予定通り」、およびその他の同様の表現、またはこれらの単語の否定形または複数形、またはその他の同様の表現予測とかすべての将来予想に関する記述にこれらの単語が含まれているわけではありませんが、将来の出来事や見通しを示します。将来予想に関する記述は、現在の信念や仮定に基づいており、発生のタイミング、範囲、可能性、程度に関して予測することが困難なリスク、不確実性、仮定の影響を受けるため、実際の結果が予想された結果と大きく異なる可能性があります。そしてその多くは Neurogene の制御の外にあります。このようなリスク、不確実性、仮定には、とりわけ次のものが含まれます。レット症候群治療のための NGN-401 の第 1/2 相臨床試験の拡大コホートに患者を登録するタイミングと成功に関連するリスク。 NGN-401を含む当社の臨床試験における患者への投与の予想されるタイミングと結果。レット症候群の治療を目的とした第1/2相臨床試験のコホート2における高用量のNGN-401の使用に起因する患者への悪影響の可能性。 NGN-401 の第 1/2 相臨床試験のコホート 3 の青年または成人患者に予期せぬ結果または悪影響が生じる可能性。予測されたタイムラインで追加のデータを報告できない可能性があるリスク。 NGN-401 を含む当社の製品候補について規制当局の承認を取得し、最終的に商品化する当社の能力に関連するリスク。および、2024年3月18日に証券取引委員会（「SEC」）に提出された、2023年12月31日終了年度のフォーム10-Kによる年次報告書に含まれる「リスク要因」の見出しで特定されたその他のリスクおよび不確実性。または、2024 年 6 月 30 日に終了する四半期の Form 10-Q による四半期報告書、および当社が SEC に対して作成した、または作成する可能性のあるその他の提出書類 将来。このコミュニケーションのいかなる内容も、ここに記載されている将来の見通しに関する記述が達成されること、またはそのような将来の見通しに関する記述の予想される結果が達成されることを何者かが表明したものとみなされるべきではありません。このコミュニケーションにおける将来の見通しに関する記述は、それらが作成された日の時点でのみ述べられており、本書の注意記述を参照することによってその全体が修飾されます。適用法で義務付けられている場合を除き、ニューロジーンは、新しい情報、将来の出来事、その他の結果によるものであっても、将来の見通しに関する記述を修正または更新する義務、またはその他の将来の見通しに関する記述を行う義務を負いません。

    出典: Neurogene Inc.

    投稿しました : 2024-11-13 06:00

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