Neurogene nglaporake Data Khasiat Interim Positif saka Sekawan Peserta Anak Dosis Rendah Pertama ing Uji Klinis Terapi Gen NGN-401 kanggo Sindrom Rett

Tindakake Drugslib ing

NEW YORK--(BUSINESS WIRE)--Nov. 11, 2024-- Neurogene Inc. (Nasdaq: NGNE), perusahaan panggung klinis sing diadegake kanggo nggawa obat-obatan genetik sing ngganti urip kanggo pasien lan kulawarga sing kena penyakit neurologis langka, dina iki ngumumake data klinis interim positif ing papat peserta pisanan ing kohort dosis rendah saka uji coba label terbuka Fase 1/2 sing dirancang kanggo ngevaluasi terapi gen NGN-401 kanggo perawatan pasien pediatrik wanita kanthi sindrom Rett. NGN-401 dosis rendah wis nuduhake profil safety sing apik.

"Dina iki menehi tandha dina penting kanggo Neurogene lan komunitas sindrom Rett amarga kita nuduhake data interim positif kanggo NGN-401 saka kohort dosis rendah sing nuduhake papat peserta pisanan nuduhake asil sing migunani saka katrampilan lan tonggak perkembangan ing domain klinis inti sindrom Rett, sing ora samesthine bakal kedadeyan yen dibandhingake lan kontekstual karo sejarah alami Rett. sindrom. Data uga cocog ing pirang-pirang skala lan nuduhake konsistensi efek ing pasien, sanajan presentasi klinis sing unik ing awal, "ujare Rachel McMinn, Ph.D., Pendhiri lan Kepala Eksekutif Neurogene. "Kita matur nuwun banget marang para peserta, pengasuh lan situs uji coba sindrom Rett sing melu sinau."

"Sindrom Rett minangka penyakit neurodevelopmental sing ngancurake sing nantang banget kanggo pasien lan pengasuh amarga ora ana pilihan perawatan sing kasedhiya kanggo ngatasi panyebab penyakit kasebut," ujare Aleksandra Jacobs, M.D., Ph.D., Profesor saka Neurologi Pediatrik, Albert Einstein College of Medicine lan Direktur Pusat Sindrom Rett ing Rumah Sakit Anak ing Montefiore Medical Center. "Jumlah asil sing dituduhake saiki karo terapi gen NGN-401 durung nate katon sadurunge ing perawatan sindrom Rett. Utamane, para peserta awal iki entuk katrampilan pangembangan sawise perawatan sajrone periode riwayat sindrom Rett sing nuduhake bocah-bocah wadon ora bakal. Aku ngarep-arep kemajuan terus ing program iki lan data tambahan sing bakal teka.

Data Keamanan Interim (N=7)*

Dosis rendah (1E15 vg) lan dosis dhuwur (3E15 vg) NGN-401 wis ditoleransi kanthi apik karo profil safety sing nguntungake ing pitung peserta pediatrik pisanan (N=5 dosis rendah; N=2 dosis dhuwur):

  • Ora ana efek samping serius sing gegandhengan karo perawatan acara (SAEs)
  • Ora ana pratandha utawa gejala sing nuduhake keracunan overekspresi MeCP2
  • Akeh efek samping (AEs) sing gegandhengan karo perawatan dikenal minangka risiko potensial virus adeno-associated (AAV), wis wis responsif kanggo steroid, lan wis ditanggulangi utawa diatasi
  • Ora ana intracerebroventricular (ICV)-related AEs
  • Ora kejang kanggo peserta sawise perawatan NGN-401

    • *Dina iki, Neurogene ngerti babagan SAE sing gegandhengan karo perawatan sing muncul sing konsisten karo risiko terapi gen AAV sing dikenal ing peserta dosis dhuwur katelu sing mentas diwenehi dosis.

    Dosis Rendah Interim Data Efikasi (N=4)

    Papat peserta pisanan (umur 4-7 taun, evaluasi khasiat ing 15, 12, 9, lan 3 sasi sawise dosis) ing Cohort 1 dosis rendah nuduhake perbaikan sing konsisten, konsisten lan tahan lama ing penilaian sindrom Rett kunci. :

  • Kabeh peserta entuk rating "apik banget," utawa skor 2, ing Skala Peningkatan Kesan Global Clinical (CGI-I) sing dirating dening dokter. dhasar; skor < 3 dianggep penting sacara klinis
  • Kabeh peserta apik ing Kuesioner Perilaku Sindrom Rett (RSBQ) sing wis rampung karo caregiver, mulai saka 28 nganti 52 persen dandan saka awal
  • Kabeh peserta katrampilan lan/utawa tonggak perkembangan ing siji utawa luwih domain klinis inti sindrom Rett - fungsi tangan/motor halus, basa/komunikasi lan ambulasi/motorik kasar
  • Perbaikan kasebut kalebu katrampilan kompleks sing arang disinaoni ing populasi iki lan katrampilan sing arang disinaoni maneh sawise kemunduran perkembangan yen dibandhingake karo sejarah alam sindrom Rett sing disponsori NIH
  • Katrampilan lan tonggak sejarah anyar wis tambah lan saya jero liwat wektu

    • Inisiasi Kohort Remaja/Dewasa ing Uji Klinis NGN-401

    Neurogene ngumumake dina iki yen wis miwiti Kohort 3 remaja / diwasa kanggo entuk data awal babagan potensial NGN-401 kanggo nambani populasi pasien sing luwih akeh. Kohort iki dirancang kanggo ndhaptar telung peserta umur 16 lan ndhuwur ing dosis dhuwur.

    FDA Alignment on CMC Requirements kanggo Miwiti Uji Coba Registrasi lan Ndhukung Potensi Peluncuran Produk

    Neurogene uga ngumumake dina iki yen wis entuk keselarasan karo FDA babagan strategi uji potensi kanggo NGN-401, sing kudu ditindakake sadurunge miwiti uji coba registrasi. Kajaba iku, FDA didadekake siji karo rencana skala-up manufaktur Neurogene kanggo NGN-401, sing penting kanggo ndhukung peluncuran produk komersial ing mangsa ngarep.

    Rampung lan Tonggak Ngarep kanggo Program NGN-401

  • Arep ngrampungake ndhaptar ing Kohort pediatrik 1 dosis rendah (N=8) ing kuartal kaping papat 2024
  • Rencana kanggo menehi nganyari desain uji coba registrasi ing paruh pertama 2025
  • Rencana ngumumake tambahan data klinis Fase 1/2 interim ing paruh kapindho 2025
    • Update Program Penyakit Batten CLN5

    Neurogene ngumumake dina iki yen Perusahaan ora ngarep-arep maju karo program terapi gen penyakit Batten NGN-101 CLN5 Batten ing wektu iki. Amarga langka penyakit kasebut, investasi terus ing program kasebut adhedhasar keselarasan ing jalur registrasi sing ramping karo FDA. Kanggo ndhukung jalur sing luwih ramping, Neurogene ngirim aplikasi Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT) menyang FDA. Senadyan yakin Company sing aplikasi ketemu standar bukti Clinical pambuka dibutuhake kanggo diwenehi sebutan RMAT, aplikasi RMAT ditolak. Neurogene lagi ngevaluasi opsi kanggo program kasebut.

    Rincian Webcast Investor/Analyst

    Manajemen bakal nganakake siaran web langsung lan telpon konferensi dina iki, 11 November 2024, jam 16:30. ET kanggo mriksa data interim saka uji klinis NGN-401. Informasi akses kasedhiya ing bagean Hubungan Investor ing situs web Neurogene ing Acara, ing ngendi puter maneh webcast uga bakal kasedhiya kanggo wektu winates.

    Babagan NGN-401

    NGN-401 minangka terapi gen AAV9 sing diselidiki sing dikembangake minangka perawatan siji-wektu kanggo sindrom Rett. Iki minangka calon klinis pertama sing ngirim gen MECP2 manungsa kanthi lengkap ing kontrol teknologi regulasi transgene EXACT™ Nerogene. Teknologi EXACT minangka kemajuan penting ing terapi gen kanggo sindrom Rett, utamane amarga kelainan kasebut mbutuhake pendekatan perawatan sing ngidini tingkat ekspresi transgen MECP2 sing ditargetake tanpa nyebabake efek beracun sing gegandhengan karo overexpression sing ana gandhengane karo terapi gen konvensional.

    NGN-401 dipilih dening US Food and Drug Administration (FDA) kanggo Program Pilot START lan uga wis nampa sebutan Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT), sebutan obat yatim piatu, sebutan Fast Track lan sebutan pediatrik langka saka FDA. . Neurogene sadurunge diwenehi rapat INTERACT karo FDA babagan teknologi EXACT. NGN-401 uga nampa sebutan yatim piatu lan sebutan produk obat terapi lanjut saka European Medicines Agency (EMA) lan Inovatif Licensing and Application Pathway (ILAP) sebutan saka United Kingdom (UK) Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA).

    Babagan Neurogene Misi Neurogene yaiku nambani penyakit neurologis sing ngrusak kanggo ningkatake urip pasien lan kulawarga sing kena pengaruh penyakit langka kasebut. Neurogene ngembangake pendekatan lan perawatan anyar kanggo ngatasi watesan terapi gen konvensional ing gangguan sistem saraf pusat. Iki kalebu milih pendekatan pangiriman kanggo ngoptimalake distribusi menyang jaringan target lan ngrancang produk kanggo nggedhekake potensi lan kemurnian kanggo profil khasiat lan safety sing dioptimalake. Teknologi platform regulasi transgene EXACT lan eksklusif saka Perusahaan ngidini pangiriman tingkat terapeutik nalika mbatesi keracunan transgene sing ana gandhengane karo terapi gen konvensional. Neurogene wis mbangun fasilitas manufaktur terapi gen paling canggih ing Houston, Texas. Produksi CGMP NGN-401 ditindakake ing fasilitas iki lan bakal ndhukung kegiatan pangembangan klinis sing penting. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak www.neurogene.com.

    Cathetan Waspada Babagan Pernyataan Berwawasan Maju Pernyataan ing siaran pers iki sing dudu historis, lan kanthi iki diidentifikasi minangka, pratelan sing ngarep-arep ing makna Sekuritas Pribadi. Undhang-undhang Reformasi Litigasi taun 1995. Pernyataan kasebut bisa ngrembug tujuan, maksud lan pangarep-arep babagan rencana, tren, acara, asil operasi utawa kondisi finansial, utawa liya, adhedhasar saiki. pangarepan lan kapercayan saka manajemen Neurogene, uga asumsi sing digawe dening, lan informasi saiki kasedhiya kanggo, manajemen Neurogene, kalebu, nanging ora winates kanggo, statements bab: potensial terapeutik lan sarana, khasiat lan keuntungan klinis NGN-401 ; profil safety lan tolerability lan asil khasiat NGN-401; dandan mangsa ngarep kanggo peserta ing uji coba NGN-401 Phase 1/2 kanggo perawatan desain uji coba sindrom Rett, rencana pangembangan klinis lan wektu kanggo NGN-401, kalebu wektu sing diantisipasi kanggo ndhaptar lan asil uji klinis saka NGN-401 Perusahaan Uji coba fase 1/2 kanggo sindrom Rett lan ekspansi uji klinis kasebut menyang kohort katelu kanggo pasien remaja / diwasa; keuntungan samesthine sebutan RMAT lan partisipasi ing program pilot START FDA kanggo NGN-401, kalebu interaksi mangsa karo FDA; wektu lan sukses rencana Neurogene kanggo skala produksi komersial NGN-401; sembarang alternatif potensial kanggo pembangunan mangsa NGN-101; lan sumber daya awis lan likuiditas sing dikarepake. Pernyataan sing ngarep-arep umume kalebu pernyataan sing sifate prediktif lan gumantung utawa ngrujuk marang kedadeyan utawa kahanan sing bakal teka, lan kalebu tembung kayata "bisa," "bakal," "kudu," "bakal," "ngarep-arep," "ngarep-arep." , "rencana," "kemungkinan," "pracaya," "kira-kira," "proyek," "niat," "ing trek," lan ekspresi liyane sing padha utawa negatif utawa jamak saka tembung kasebut, utawa ekspresi liyane sing padha. ramalan utawa nuduhake mangsa acara utawa prospek, sanajan ora kabeh statements ngarep-looking ngemot tembung iki. Pernyataan sing maju adhedhasar kapercayan lan asumsi saiki sing tundhuk karo risiko, kahanan sing durung mesthi lan asumsi sing angel diprediksi babagan wektu, ambane, kemungkinan, lan tingkat kedadeyan, sing bisa nyebabake asil nyata beda-beda saka asil sing diantisipasi. lan akeh sing ana ing njaba kontrol Neurogene. Resiko, kahanan sing durung mesthi lan asumsi kasebut kalebu, ing antarane: risiko sing ana gandhengane karo wektu lan sukses ndhaptar pasien ing kelompok tambahan uji klinis Fase 1/2 NGN-401 kanggo perawatan sindrom Rett; wektu samesthine lan asil dosis pasien ing uji klinis kita, kalebu NGN-401; potensial kanggo dampak negatif kanggo pasien amarga nggunakake dosis NGN-401 sing luwih dhuwur ing Kohort 2 saka uji klinis Fase 1/2 kanggo perawatan sindrom Rett; potensial kanggo asil sing ora dikarepke utawa dampak negatif kanggo pasien remaja utawa diwasa ing Kohort 3 saka uji klinis Phase 1/2 kanggo NGN-401; risiko yen kita ora bisa nglaporake data tambahan babagan garis wektu sing diprediksi; risiko sing ana hubungane karo kemampuan kita kanggo entuk persetujuan peraturan kanggo, lan pungkasane komersialisasi, calon produk kita, kalebu NGN-401; lan risiko lan kahanan sing durung mesthi liyane sing diidentifikasi ing judhul "Faktor Risiko" sing kalebu ing Laporan Tahunan ing Formulir 10-K kanggo taun sing rampung tanggal 31 Desember 2023, diajukake karo Komisi Sekuritas lan Bursa ("SEC") tanggal 18 Maret 2024, utawa Laporan Triwulanan ing Formulir 10-Q kanggo kuartal sing rampung tanggal 30 Juni 2024, lan pengajuan liyane sing Perusahaan wis digawe lan bisa nggawe karo SEC ing mangsa. Ora ana apa-apa ing komunikasi iki sing kudu dianggep minangka perwakilan dening sapa wae yen pratelan sing diandharake ing kene bakal digayuh utawa yen asil sing dipikirake saka pernyataan sing ngarep-arep kasebut bakal digayuh. Pernyataan-pernyataan sing maju ing komunikasi iki mung diucapake wiwit dina sing digawe lan mumpuni kabeh kanthi referensi kanggo pernyataan cautionary ing kene. Kajaba sing diwajibake dening hukum sing ditrapake, Neurogene ora duwe kewajiban kanggo ngowahi utawa nganyarake pratelan sing ngarep-arep, utawa nggawe pratelan sing ngarep-arep liyane, minangka asil saka informasi anyar, acara ing mangsa ngarep utawa liya-liyane.

    Sumber: Neurogene Inc.

    Dikirim : 2024-11-13 06:00

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer